Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 __________________________________ FORM 10-K (Mark One) x ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2025 OR o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 535 W 24th St. 5th Floor New York, NY (Address of Principal Executive Offices) (Zip Code) (855) 508-3568 Registrant's telephone number, inclu ...

NEUROGENE® every Breakthrough BEGINS WITH BELIEF Corporate Presentation March 2026 Disclaimer Forward Looking Statements This communiciation contains forward-Colonial container of the Printed Christian (Collection Renoments of the Printed States Libration Reform Art of 1985. There statestilio or francial condition, or otherevise, based on current experations and deles of the management of Neuropene, as wells assumptions made by and ritritmation corently and driv regardnig: the therapestic polenial and dilit ...

NEUROGENE Every Breakthrough BECINS WITH BELIEF Corporate Presentati · November 2025 Disclaimer Forward Looking Statements this communication contains forward-boking statements within the meaning of the Pivote Seculites Uligpilin Reform Act of 1995. Thee skidenteris may diccus spods, hereharrs esults of operations of inancial conalition, or otherwise, bosed on career eventations ond belief of the monopenent of Neurocere, as well of courgations marke by, and rinte Neurosene, including, but not limited to, is ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2025 OR (855) 508-3568 Registrant's telephone number, including area code Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ Commission file ...

NEUROGENE Corporate Presentation August 2025 Disclaimer Forward Looking Statements this communication contains forward-boking statements within the meaning of the Pivote Seculites Uligpilin Reform Act of 1995. Thee skidenteris may diccus spods, hereharrs esults of operations of inancial conalition, or otherwise, bosed on career eventations ond belief of the monopenent of Neurocere, as well of courgations marke by, and rinte Neurosene, including, but not linitied to, isthements recording, the theraceaults an ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ (855) 508-3568 Registrant's telephone number, including area code Securities registered pursuant to Section 12(b) of the Act: | Trading Symbol(s) | ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 8-K CURRENT REPORT Pursuant to Section 13 OR 15(d) of The Securities Exchange Act of 1934 Date of Report (date of earliest event reported): May 9, 2025 Neurogene Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 001-36327 98-0542593 (State or other jurisdiction of incorporation or organization) (Commission File Number) (I.R.S. Employer Identification No.) 535 W 24 Street, 5 Floor th th New York, NY 10011 (Address ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES ACT OF 1934 For the transition period from ________ to ________ Commission file number: 001-36327 Neurogene Inc. __________________________________ (Exact name of registrant as specified in its charter) (State ...

公司财务与运营规划 - 公司2H:27现金跑道可支持运营至临床转折点之后[8] - 公司现金跑道预计可支持运营至2027年下半年[71] - 公司计划在2025年上半年提供关键试验的监管更新[71] - 公司计划在2025年下半年公布额外的1/2期临床数据[71] 公司设施情况 - 公司在休斯顿有42,000平方英尺的设施，其中洁净室面积为6,000平方英尺[13] 雷特综合征疾病特征 - 美国雷特综合征患病率约为6,000 - 9,000名患者，全球发病率为1:10,000女性[17] - 雷特综合征约50%的细胞表达野生型水平的MeCP2，约50%的细胞MeCP2缺乏[19] - 早期发展阶段约6个月至18个月，疾病进展相对稳定阶段约4至10年，青少年到成年阶段约1至4年[50] - 简单技能早期习得比例：精细运动如耙抓约85%、转移物品约80%、握瓶约80%、钳抓70%；粗大运动如坐超90%、走约60%；表达性沟通如咿呀学语约90%、单字66%[52] - 简单技能发展倒退阶段丢失比例：精细运动如耙抓约50%、转移物品约60%、握瓶约60%、钳抓约50%；粗大运动如坐约80%保留、走约50%保留；表达性沟通如咿呀学语约45%、单字约60%[52] NGN - 401临床试验情况 - NGN - 401一期/二期临床试验评估1E15 vg剂量，此前3名儿科参与者接受过3E15 vg剂量[33] - 截至2024年10月17日数据截止日期，所有参与者CGI - I均有2分改善[35][38] - 参与者1在用药15个月后RSBQ改善10分，变化率为 - 28%[38] - 参与者2在用药12个月后CGI - S总得分改善1分，RSBQ改善32分，变化率为 - 52%[38] - 参与者3在用药9个月后RSBQ改善5分，变化率为 - 29%[38] - 参与者4在用药3个月后RSBQ改善8分，变化率为 - 28%[38] 患者治疗效果 - 患者睡眠效率提升，Pt:1从83%增至90%，Pt:2从90%增至超95%[47] - 患者2跌倒次数减少约75%[80] - 患者1总睡眠时间从6.6小时/晚增加到7小时/晚[89] - 患者1睡眠位置变化次数从每晚37次减少到18次[89] - 患者2睡眠位置变化次数从每晚37次减少到8次[93] - 语言交流方面，部分患者做出选择的比例从低提升到50% - 100%[82] - 自主呼吸功能上，部分患者呼吸节律异常时间占比从50%降至<5%[87] - 患者1呼吸节律异常50%的时间，治疗后无或极少呼吸异常（<5%时间）[87] - 患者2显著呼吸节律异常（>50%时间），治疗后呼吸异常<5%时间[87] - 患者4无呼吸节律异常，治疗后呼吸屏气占25%时间[87] - 患者3在NGN - 401治疗3个月后可吞咽液体，9个月后能自主抓取食物进食[94] - 患者4便秘在第4个月改善，以粪便稠度和频率衡量[96] 公司研究与合作进展 - 公司启动了11岁以上人群队列研究以支持更广泛的标签[68] - START计划参与为注册规划加速提供沟通渠道，RMAT指定使公司有资格获得加速批准、滚动生物制品许可申请和优先审评[68] - 公司与FDA就效力测定策略达成一致以支持未来注册、制造扩大规模计划和商业发布计划[68] 雷特综合征患者评分情况 - 多数经典雷特综合征患者CGI - S评分为4 - 6[75] 药物疗效与特性 - NGN - 401在Mecp2模型中展示出疗效和安全性[97] - ICV递送NGN - 401可实现靶向MeCP2水平，雄性敲除小鼠和雌性杂合小鼠有不同生存情况[98] - EXACT可实现MECP2表达水平一致[99] - NGN - MECP2实现MECP2的窄表达[100]

财务数据关键指标变化 - 资产负债相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为136,586千美元和148,200千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司短期投资分别为175,819千美元和48,940千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司总资产分别为335,730千美元和222,570千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司总负债分别为25,355千美元和36,540千美元[678] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司股东权益分别为310,375千美元和186,020千美元[678] - 截至2024年12月31日，公司记录约110万美元作为当前或有价值权利负债，70万美元作为非流动或有价值权利负债[696] - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资约3.124亿美元，预计现有资金至少可满足未来一年到期债务[700] - 截至2024年12月31日，公司现金和现金等价物为1.36586亿美元，受限现金为33.9万美元，总计1.36925亿美元[709] - 截至2024年12月31日，公司有1.364亿美元现金和现金等价物账户超过联邦保险限额[710] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，与云计算服务合同相关的资本化合格实施成本分别为040万美元和030万美元[721] - 截至2024年12月31日，Neoleukin的NL - 201一期试验收尾成本的负债余额为209000美元，2023年12月31日余额为1962000美元，调整减少550000美元，已支付1203000美元[731] - 截至2024年12月31日，投资证券摊销成本调整后为3.07239亿美元，估计公允价值为3.07362亿美元[756] - 截至2023年12月31日，投资证券摊销成本调整后为1.93305亿美元，估计公允价值为1.93321亿美元[757] - 截至2024年12月31日，按公允价值计量的金融资产总计3.07362亿美元，均为一级资产[758] - 截至2023年12月31日，按公允价值计量的金融资产总计1.93305亿美元，均为一级资产[758] - 2024年预付费用和其他流动资产总计351.8万美元，2023年为319.1万美元[759] - 2024年末和2023年末物业与设备净值分别为1542.2万美元和1717.4万美元，2024年和2023年折旧与摊销费用分别约为320万美元和330万美元[760] - 2024年末和2023年末应计费用及其他流动负债分别为973.1万美元和1749.5万美元[762] - 截至2024年12月31日，公司经营租赁负债和融资租赁负债分别为1234.8万美元和80万美元[772] - 截至2024年12月31日，经营租赁使用权资产和融资租赁使用权资产分别为300万美元和7.1万美元[773] - 截至2024年12月31日，租赁或有价值权负债约为120万美元[774] - 截至2024年12月31日，销售税CVR应计或有价值权负债为40万美元[780] 财务数据关键指标变化 - 收入费用相关 - 2024年许可协议收入为925美元，2023年无相关收入[681] - 2024年研发费用60,917美元，2023年为44,39美元；2024年一般及行政费用22,613美元，2023年为11,18美元[681] - 2024年总运营费用83,530美元，2023年为55,58美元；2024年运营亏损82,605美元，2023年为55,58美元[681] - 2024年净亏损75,144美元，2023年为36,317美元[681][690] - 2024年基本每股净亏损4.28美元，2023年合并前A类普通股为117.28美元，合并后普通股为27.7美元[681] - 2024年加权平均流通股数用于计算基本每股净亏损为17,567,082股，2023年合并前为426,097股，合并后为491,86股[681] - 2024年经营活动净现金使用量为70,603千美元，2023年为51,422千美元[690] - 2024年投资活动净现金使用量为125,261千美元，2023年为提供25,637千美元[690] - 2024年融资活动净现金提供量为184,071千美元，2023年为92,482千美元[690] - 2024年和2023年公司净亏损分别为7510万美元和3630万美元，经营活动使用现金分别为7060万美元和5140万美元，截至2024年12月31日累计亏损2.623亿美元[699] - 2024年和2023年许可协议收入分别为92.5万美元和0美元[707] - 2024年和2023年总研发费用分别为6091.7万美元和4439.4万美元，总行政费用分别为2261.3万美元和1118.9万美元[707] - 2024年和2023年，与资本化实施成本相关的费用分别为040万美元和020万美元[721] - 2024年公司记录了闲置设备的减值损失010万美元，2023年未确认长期资产的减值[722] - 2024年和2023年基本每股净收益（亏损）：2024年普通股为 - 4.28美元，2023年合并前A类股为 - 117.28美元，合并后普通股为27.76美元[746] - 2024年和2023年摊薄每股净收益（亏损）：2024年普通股为 - 4.28美元，2023年合并前A类股为 - 117.28美元，合并后普通股为2.93美元[746] - 2024年公司记录闲置设备减值损失10万美元，2023年未确认长期资产减值[761] - 2024年和2023年补充租赁费用分别为356.3万美元和134.2万美元[771] - 2024年公司因12月2023年CVR许可协议和4月2024年CVR许可协议分别获得许可收入20万美元和80万美元[777][778] - 2024年和2023年与爱丁堡大学合作项目费用分别为150万美元和160万美元[791] - 公司与Virovek的许可协议中，2024年Rett综合征新药研究申请备案里程碑费用为10万美元，2024年和2023年许可费均为5万美元[792] - 公司与Sigma - Aldrich Co的许可协议中，2024年和2023年许可费用均为6万美元[793] - 公司与斯坦福的许可协议有效期十年，需支付最高50万美元许可费，2024年记录许可费用5万美元[794] - 2024年和2023年公司分别记录基于股票的薪酬费用8320000美元和1418000美元，其中研发费用分别为4508000美元和897000美元，一般及行政费用分别为3812000美元和521000美元[819] - 2024年和2023年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股26.95美元和12.99美元，公司分别记录与股票期权相关的基于股票的薪酬约6200000美元和1400000美元[821] - 2024年公司记录与受限股票单位（RSUs）相关的基于股票的薪酬费用约2200000美元，截至2024年12月31日，未确认的与未归属RSUs相关的薪酬成本约为5900000美元，与绩效股票单位（PSUs）相关的未确认薪酬成本约为9100000美元[825] - 2024年和2023年公司的税前亏损分别为75144000美元和36317000美元，均未记录联邦或州所得税准备金[828] - 2024年和2023年联邦法定所得税税率均为21.0%，公司有效所得税税率均为0%，差异主要源于估值备抵、州税和研发税收抵免等因素[829] - 公司2024年和2023年估值备抵分别增加1600万美元和6070万美元，主要因净营业亏损产生[834] - 2024年和2023年未确认税务利益期初余额分别为261.1万美元和110.8万美元，期末余额分别为336.4万美元和261.1万美元[837] - 公司2024年和2023年401(k)计划匹配供款分别约为60万美元和50万美元[838] 财务数据关键指标变化 - 股权相关 - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司普通股发行和流通股数分别为14,854,725股和12,823,665股[678] - Neurogene OpCo股东拥有公司约84%的投票权，能够对公司施加影响[701] - 截至2024年12月31日，公司授权发行5000万股优先股，无流通股；授权发行4.5亿股普通股[796][804] - 2023年反向合并时，公司向Neurogene OpCo股东发行1047.2635万股普通股，反向合并后共发行和流通1282.3665万股普通股[806] - 2024年11月公司私募融资，出售183.5万股普通股，发行可购买216.5042万股普通股的预融资认股权证，总收益2亿美元，净收益1.895亿美元[808] - 截至2024年12月31日，公司有可购买612.4996万股普通股的预融资认股权证流通，2024年行使预融资认股权证发行10.3407万股普通股[809] - 可转换优先股股东有权获得非累积股息，年利率为每股0.18美元，截至合并完成未发放股息[799] - 截至2024年12月31日，公司预留普通股总数为3320398股，2023年为3061555股[813] 公司业务风险相关 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计在可预见的未来仍将产生重大亏损，可能无法实现或维持盈利[22] - 公司最先进的候选产品NGN - 401及其正在进行和预期的临床试验可能不成功[22] - 公司依赖与爱丁堡大学等学术机构的合作，合作方未能履行义务会对业务造成重大损害[22] 公司合规与政策相关 - 公司作为“较小报告公司”，无需提供关于市场风险的定量和定性披露[661] - 公司将在2025年1月1日开始的年度期间采用ASU 2023 - 09，在2027年10月1日开始的财年采用ASU 2024 - 03[749][750] 公司交易与合并相关 - 2023年7月18日公司签订合并协议，12月18日完成反向合并；反向合并前融资约9500万美元[693][694] - 公司名称由“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”，收盘前进行了1比4的反向股票拆分[695] - 反向合并中或有对价负债为130万美元，廉价购买收益为1640万美元[753] - 反向合并总购买价格为4.3639亿美元，收购的Neoleukin净资产公允价值为5.5854亿美元[755] 公司税务相关 - 公司采用负债法核算所得税，根据财务报表和资产负债的税务基础之间的差异确定递延所得税资产和负债[741] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司净递延所得税资产分别为714000美元和949000美元，递延所得税负债分别为714000美元和949000美元，净递延税款均为0[830] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司联邦净营业亏损结转额分别为319800000美元和277900000美元，州净营业亏损结转额分别为39600000美元和35100000美元[830] - 截至2024年12月31日和2023年12月31日，公司联邦研发税收抵免结转额分别为7900000美元和7500000美元，2024年公司还有联邦孤儿药税收抵免结转额4800000美元和州研发税收抵免结转额200000美元[831] - 截至2024年和2023年12月31日，公司不确定税务立场负债分别为340万美元和260万美元，若确认将影响有效所得税税率[836] - 公司税务申报表自2018年至今处于法规开放状态，目前无未决税务检查[835] - 因所有权变更限制，净营业亏损和研发抵免结转的使用可能受《1986年国内税收法》第382条的重大年度限制[834] 公司会计处理相关 - 公司根据ASC 718对股票薪酬奖励进行会计处理，使用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值[738] - 公司在评估CVRs时，得出其不符合衍生品条件，而是在付款可能且可估计时根据ASC 450记录或有对价负债[728] - 公司在反向合并及2025财年初，为结束Neoleukin的NL - 201一期试验预计产生相关成本，并根据ASC 420计提了试验剩余成本的