公司合并与融资 - 公司在2023年12月18日完成反向合并，名称从“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”，并在合并前进行了1比4的反向股票拆分[96] - 合并前融资中，Neurogene OpCo向投资者发行并出售2792206股普通股和1811739份预融资认股权证，总价约9500万美元[97] 公司整体财务状况 - 自成立以来，公司通过私募筹集净收益3.324亿美元，但持续亏损，2024年和2023年第一季度净亏损分别为1690万美元和1230万美元[99] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.041亿美元，现金、现金等价物和短期投资共计1.695亿美元[99] - 截至2023年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为2.779亿美元和3510万美元，联邦研究税收抵免和联邦孤儿药税收抵免结转额分别为750万美元和220万美元[114] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共计1.695亿美元，自成立以来通过私募可转换优先股和普通股净筹资3.324亿美元[126] NGN - 401临床试验进展 - NGN - 401用于治疗雷特综合征的1/2期临床试验，2024年2月修改方案，低剂量队列1增加3名患者至8名，新增高剂量队列8名患者[89] - 2024年3月，NGN - 401的1/2期临床试验队列1中第三名患者给药；5月公布数据显示前3名患者安全性良好[90] - 预计2024年第四季度获得NGN - 401研究首批患者初步临床数据，2025年下半年获得更多患者更新数据集[91] 公司项目推进计划 - 公司预计2025年将一个项目推进到临床开发阶段[92] NGN - 101临床试验进展 - NGN - 101用于治疗CLN5巴顿病的1/2期临床试验于2022年第二季度开始给药，预计2024年下半年获得中期临床数据[93] 公司合作协议情况 - 2023年11月，公司与爱丁堡大学的合作协议修订并延长至2026年12月[101] 公司费用与收入变化 - 2024年第一季度研发费用为1354.1万美元，2023年同期为1028.3万美元，增加了325.8万美元[116][117] - 2024年第一季度一般及行政费用为523.8万美元，2023年同期为275.2万美元，增加了248.6万美元[116] - 2024年第一季度利息收入为232万美元，2023年同期为77.7万美元，增加了154.3万美元[116] - 2024年第一季度其他收入为14.3万美元，2023年同期为0，增加了14.3万美元[116] - 2024年第一季度其他费用为60.2万美元，2023年同期为3000美元，增加了59.9万美元[116] - 2024年第一季度净亏损为1692.1万美元，2023年同期为1226.3万美元，增加了465.8万美元[116] 公司资金需求与不确定性 - 公司预计未来研发和一般及行政成本将显著增加，需要额外资本来支持运营，现有资本资源预计至少可支持到本季度报告提交日期后的12个月[125] - 为完成产品候选药物的开发和建立商业化所需的销售、营销和分销基础设施，公司需要大量额外资本，可能通过多种方式筹集，但存在不确定性[128] 公司现金流量情况 - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为2.17亿美元，2023年同期为1.36亿美元[134][135][136] - 2024年第一季度投资活动净现金流入为2993.5万美元，2023年同期净现金使用量为2.9万美元[134][137] - 2024年第一季度融资活动净现金使用量为652.4万美元，2023年同期净现金流入为10.7万美元[134][138][139] 公司租赁付款义务 - 截至2024年3月31日，公司总租赁付款义务为1775.4万美元，融资租赁付款义务为10.9万美元，Lease CVR付款义务为128.7万美元[147] 公司许可协议款项 - 公司与爱丁堡大学的许可协议需支付最高530万美元的监管里程碑款项和最高2500万美元的销售里程碑款项[150] - 公司与Virovek的许可协议需支付最高20万美元的开发里程碑款项[151] - 公司与Sigma - Aldrich Co的许可协议需支付最高250万美元的开发相关里程碑款项[152] 公司办公与制造场地租赁情况 - 公司在纽约总部转租约6000平方英尺办公空间，租期至2026年6月[140] - 公司在休斯顿租赁42342平方英尺制造设施，租期至2029年8月，有两次五年续租选项[141] - 公司在西雅图的Eastlake Lease转租给第三方，可获得约160万美元租赁付款，租期至2026年9月30日[143]

公司业绩 - Neurogene Inc.（Nasdaq: NGNE）报告2024年第一季度财务业绩，现金余额为1.695亿美元[1] - 2024年第一季度净亏损为1690万美元，较去年同期增加[7] - 现金及现金等价物截至2024年3月31日为1.5014亿美元[14] NGN-401疗效数据 - NGN-401基因治疗Rett综合征的初步疗效数据将于2024年第四季度发布[2] - NGN-401在三名儿童患者中表现出良好的耐受性，无严重不良事件报告[2] - NGN-401临床试验费用增加，研发费用为1354万美元[4] - 2024年第一季度研发费用增加主要是由于NGN-401临床试验成本增加[5] 公司使命和技术 - Neurogene公司的使命是治疗神经系统疾病，提高患者和家庭的生活质量[8] - Neurogene公司拥有独特的EXACT转基因调控平台技术，用于限制转基因毒性[9]

财务数据关键指标变化 - 公司完成9500万美元反向合并和私募融资，现金可支撑至2026年下半年[9] - 2023年12月31日，现金、现金等价物和投资为1.972亿美元[9] - 2023年第四季度和全年研发费用分别为1220万美元和4440万美元，较2022年有所下降[9] - 2023年第四季度和全年一般及行政费用分别为250万美元和1120万美元，较2022年有所增加[9] - 2023年第四季度净收入为240万美元，全年净亏损为3630万美元，与2022年相比有所改善[9] - 2023年12月31日，总资产为2.22573亿美元，总负债为3654.9万美元[13] - 2023年全年净亏损为3631.7万美元，2022年为5518.9万美元[15] 各条业务线数据关键指标变化 - NGN - 401基因疗法1/2期试验预计2024年第四季度分享中期临床数据[2] - NGN - 101基因疗法1/2期试验预计2024年下半年提供中期临床数据和监管更新[3] 公司业务计划 - 公司计划2025年推进一个使用EXACT技术的产品候选药物进入临床[9]

财务披露豁免 - 公司作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露[601] 审计意见 - 审计公司认为公司2023年12月31日的合并财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[608] - 审计公司认为公司2022年12月31日的财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况、经营成果和现金流量[625] 会计处理 - 公司与Neoleukin的反向合并被作为反向资产收购进行会计处理[613] - 公司对第三方合同研究组织的研发费用进行预提，基于工作完成比例的估计[619] 公司经营风险 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将产生重大亏损，可能无法实现或维持盈利[21] - 公司未来运营需要大量额外资金，若无法筹集可能影响临床试验、产品开发和商业化努力[21] - 公司主要产品候选药物处于早期开发阶段，可能开发失败或延迟，影响商业可行性[21] - 公司严重依赖NGN - 401和NGN - 101的成功，相关临床试验可能不成功[21] - 公司普通股市场价格可能继续波动[21] 特定时间点财务数据 - 截至2022年12月31日，应计临床成本和其他研发成本为180万美元[630] - 公司在2022年12月31日结束的年度确认了130万美元的基于股票的薪酬费用[633] - 2021年12月31日，A - 1、A - 2、B系列可转换优先股金额分别为34,414美元、28,675美元、114,818美元，股东权益赤字为91,875美元[644] - 2022年12月31日，A - 1、A - 2、B系列可转换优先股金额分别为34,414美元、28,675美元、181,277美元，股东权益赤字为145,739美元[644] 审计师信息 - 安永会计师事务所于2019年至2023年担任公司的审计师[635] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为148,210千美元，2022年为82,021千美元[637] - 截至2023年12月31日，公司总资产为222,573千美元，2022年为109,265千美元[637] - 截至2023年12月31日，公司总负债为36,549千美元，2022年为10,638千美元[637] - 2023年公司研发费用为44,394千美元，2022年为47,505千美元[639] - 2023年公司净亏损为36,317千美元，2022年为55,189千美元[639] - 2023年公司基本每股净亏损（合并前A类普通股）为117.28美元，2022年为139.88美元[639] - 2023年净亏损36,317美元，2022年净亏损55,189美元[646] - 2023年经营活动净现金使用量为51,422美元，2022年为52,824美元[646] - 2023年投资活动净现金使用量为 - 25,637美元（净现金流入），2022年为2,230美元[646] - 2023年融资活动净现金提供量为92,482美元，2022年为66,531美元[646] - 2023年现金、现金等价物和受限现金年末余额为148,718美元，2022年为82,021美元[646] - 2023年和2022年公司净亏损分别为3630万美元和5520万美元，经营活动使用现金分别为5140万美元和5280万美元，截至2023年12月31日累计亏损1.872亿美元[655] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约为1.482亿美元[657] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物账户超过联邦保险限额1.477亿美元[666] - 截至2023年12月31日和2022年，资本化的云计算实施成本分别为0.3百万美元和0.4百万美元，相关费用分别为0.2百万美元和0.2百万美元[673] - 2023年和2022年公司未对长期资产确认任何减值[674] - 2023年全年，合并前A类普通股基本每股净亏损117.28美元，合并后普通股基本每股净收益27.76美元；2022年A类普通股基本每股净亏损139.88美元[697] - 2023年全年，合并前A类普通股摊薄每股净亏损117.28美元，合并后普通股摊薄每股净收益2.93美元；2022年A类普通股摊薄每股净亏损139.88美元[697] - 2023年全年合并前A类加权平均流通股数为426097股，合并后普通股为491867股；2022年A类加权平均流通股数为394533股[697] - 2023年和2022年12月31日预付费用和其他流动资产分别为319.1万美元和269.8万美元[708] - 2023年和2022年12月31日物业和设备净值分别为1717.4万美元和2011.5万美元，折旧和摊销费用分别约为330万美元和320万美元[709] - 2023年和2022年12月31日应计费用和其他流动负债分别为1749.5万美元和532.4万美元[710] - 2023年和2022年公司记录的融资租赁使用权资产和负债约为10万美元[711] - 2023年和2022年总租赁成本分别为134.2万美元和131.3万美元[718] - 2023年和2022年经营租赁使用权资产分别为368.1万美元和434.4万美元[721] - 2023年和2022年经营租赁加权平均剩余租赁期限分别为4.88年和5.72年，加权平均折现率分别为9.72%和8.86%[722] - 2023年和2022年与爱丁堡大学合作费用分别为160万美元和110万美元[737] - 2023年和2022年公司研发和行政的股票薪酬费用分别为89.7万美元和52.1万美元，73.2万美元和52万美元[766] - 2023年和2022年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为每股12.99美元和15.37美元，对应股票期权的薪酬费用分别约为140万美元和100万美元[767] - 2023年和2022年估计期权公允价值的预期波动率分别为82.96%-83.70%和71.71%-74.01% [769] - 2023年和2022年估计期权公允价值的无风险利率分别为3.45%-4.46%和1.47%-4.22% [769] - 2023年和2022年公司基于限制性股票的薪酬费用分别约为0.02百万美元和0.2百万美元[771] - 2023年和2022年年底前所得税前亏损分别为36,317千美元和55,189千美元，未记录联邦或州所得税准备金[775] - 2023年和2022年联邦法定所得税税率均为21.0%，有效所得税税率均为 — [776] - 2023年和2022年年底净递延所得税资产分别为949千美元和1,164千美元，净递延所得税均为 — [777] - 2023年和2022年年底联邦净经营亏损结转额分别为277.9百万美元和110.5百万美元，州净经营亏损结转额分别为35.1百万美元和36.0百万美元[777] - 2023年和2022年公司估值备抵分别增加60.7百万美元和13.0百万美元[781] - 2023年和2022年年底不确定税务状况负债分别为2.6百万美元和1.1百万美元[783] - 2023年和2022年公司401(k)计划匹配供款均约为0.5百万美元[785] 反向合并相关 - 2023年12月18日，公司完成反向合并[639] - 2023年7月18日公司签订合并协议，12月18日完成反向合并[649] - 反向合并前融资中，公司发行2,792,206股普通股和1,811,739份预融资认股权证，总价约9500万美元[650] - 公司名称由“Neoleukin Therapeutics, Inc.”变更为“Neurogene Inc.”，此前进行了1比4的反向股票拆分[651] - 所有当时已发行的Neurogene OpCo A类普通股按约0.0756的兑换比率转换为3240888股公司普通股[651] - 所有当时已发行的Neurogene OpCo优先股按兑换比率转换为7231747股公司普通股[651] - 2023年12月18日反向合并完成，公司名称由Neoleukin Therapeutics, Inc.变更为Neurogene Inc.，交易中130万美元差额记为或有对价负债，1640万美元确认为廉价购买收益[702][703] - 反向合并最终购买价格为4363.9万美元，收购的Neoleukin净资产公允价值为5585.4万美元[705] - 2023年12月18日反向合并生效时，公司向Neurogene OpCo股东发行10,472,635股普通股，反向合并后公司已发行和流通的普通股为12,823,665股[755] 股权结构 - Neurogene OpCo股东拥有公司约84%的投票权[656] 租赁相关 - 截至2023年12月31日，公司记录租赁或有价值权利流动负债约0.3百万美元，非流动负债约1.0百万美元[652] - 截至2023年12月31日，公司记录租赁或有价值权流动负债030万美元和非流动负债100万美元[681] - 公司租赁按ASU 2016 - 02核算，在资产负债表列示为使用权资产、流动租赁负债和长期租赁负债[676] - 公司CVR协议含三种CVR，评估后认为不符合衍生品条件，按ASC 450记录或有对价负债[681] - 纽约总部办公室租赁2022年修改合同，记录额外使用权资产和负债约100万美元，月租金0.03 - 0.04万美元[713] - 休斯顿租赁2020年修改协议，租赁面积增加，月租金提高到0.05 - 0.06万美元[715] - 截至2023年12月31日，经营租赁负债总额为1486.1万美元，融资租赁负债总额为10.7万美元[720][721] - 截至2023年12月31日，公司资产负债表记录租赁或有价值权负债130万美元[724] - 2024 - 2026年租赁或有价值权（Lease CVR）付款总额为128.7万美元[726] 研发成本处理 - 公司研发成本在发生时费用化，包括人员、设施等相关费用[684] 短期投资 - 截至2023年12月31日，公司短期投资中美国国债票据摊销成本为4894.7万美元，估计公允价值为4896.3万美元，2022年无此类投资[706] 金融资产 - 截至2023年12月31日和2022年12月31日，按公允价值计量的金融资产中，货币市场基金分别为1.44358亿美元和7874.9万美元[707] 应计费用 - 公司为终止Neoleukin的1期NL - 201研究预计产生约90万美元成本，截至2023年12月31日，负债80万美元列为应计费用和其他流动负债[683] - 截至2023年12月31日，公司资产负债表记录应计遣散费、奖金和留任成本250万美元[731] 优先股相关 - 截至2023年12月31日，公司授权发行5000万股优先股，无流通股[745] - 2022年3月2日，公司签订B系列优先股购买协议，出售27,274,586股B系列优先股，每股2.44美元，净收益约6650万美元[746] 认股权证相关 - 截至2023年12月31日，公司有4,063,361份预融资认股权证未行使，行使价为0.000001美元，持有人受益所有权不得超过已发行普通股的9.99%，可调整至不超过19.99% [757] 股票期权计划 - 截至2023年12月31日，公司股票期权计划下的期权数量为823,833份，加权平均行使价为31.43美元，剩余合约期限为5.89年[766] - 截至2023年12月31日，未行使和可行使期权的总内在价值分别约为260万美元和230万美元，2023年行使期权的总内在价值约为30万美元[766] 股份预留计划 - 2023年EIP预留发行的股份数量为2,237,722股，自2024年起每年1月1日自动增加，增幅为该日已发行普通股总数的4%，至2033年1月1日结束[762] - 2023年员工股票购买计划已预留173,223股普通股用于发行，截至2023年12月31日尚未发行[772][774] 后续事项 - 2024年1月1日至财务报表发布日，公司授予员工和顾问740,752份期权和482,384份受限股票单位，29,320份期权被行使[788]

公司合并 - 公司于2023年7月17日与Neurogene达成合并协议，合并完成后，Neurogene成为公司全资子公司，合并前Neurogene股东将拥有合并后公司约84%股份，公司原股东将拥有约16%股份[81][84] - 截至文件提交日，支持合并的股东持有公司约31%普通股，他们同意投票支持与合并相关事项[85] - 假设合并完成，公司需筹集大量额外资金支持运营；若无法完成合并，董事会将考虑其他战略选择；即使不完成合并，现有资金也至少可支持12个月运营[90][91] 股票拆分 - 2023年9月25日，公司进行了1比5的反向股票拆分[87] 公司重组与裁员 - 2022年11月和2023年3月，公司进行两次重组，分别裁员约40%和剩余员工的约70%，重组于2023年第二季度末完成[88][89] - 2022年11月裁员约40%，产生重组费用170万美元，其中140万美元于2022年第四季度确认，剩余30万美元于2023年前九个月确认，预计2023年第四季度末支付完剩余费用[100][101] - 2023年3月6日公司董事会批准裁员约70%，重新确定业务重点以寻求战略替代方案[102] - 与2023年3月重组计划相关，截至2023年9月30日的九个月内产生额外重组费用180万美元，预计2024年第一季度末支付剩余费用[104] 费用情况 - 2023年第三季度研发费用为61.7万美元，2022年同期为947.1万美元，降幅93%；2023年前九个月研发费用为788万美元，2022年同期为3112.8万美元，降幅75%[92] - 2023年第三季度一般及行政费用为495.2万美元，2022年同期为413.8万美元，增幅20%；2023年前九个月一般及行政费用为1247万美元，2022年同期为1371.8万美元，降幅9%[92] - 2023年前九个月公司对财产和设备计提减值341.8万美元，2022年同期无减值[92][99] 收入与现金流 - 截至2023年9月30日的三个月利息收入为100万美元，上年同期为60万美元；九个月利息收入为300万美元，上年同期为80万美元[105] - 截至2023年和2022年9月30日的九个月，经营活动分别使用现金流量2140万美元和3470万美元[106] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4.719亿美元，营运资金7470万美元，现金、现金等价物和短期投资7850万美元[106] - 截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月，净现金变化分别为减少1303.1万美元和1.02132亿美元[108] - 截至2023年9月30日的九个月，投资活动现金流入主要来自可供出售证券到期收益9900万美元和出售财产设备收益210万美元，部分被购买可供出售证券支出9190万美元抵消[110] 公司盈利与资金需求 - 公司自成立以来未产生产品收入或实现盈利，预计未来仍将产生净亏损，现有资金至少可满足未来12个月运营需求[112] - 公司未来资本需求取决于能否完成合并、产品研发情况、监管审批成本等多种因素[113] 会计政策 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司重大会计政策无重大变化[116]

公司股权结构与合并相关 - 合并完成后，合并前Neurogene股东将持有合并后公司约84%股份，合并前公司股东将持有约16%股份[61] - 部分股东合计持有公司约21%普通股，已签署支持协议支持合并[62] - Baker Bros. Advisors LP持有公司至少12.5%有表决权普通股时，有权提名一人为公司董事[63] 公司裁员情况 - 2022年11月公司裁员约40%，2023年3月再次裁员约70%，两次裁员于2023年第二季度末完成[65] 公司合并资金与战略选择 - 假设合并完成，公司需筹集大量额外资金支持运营和增长战略；若无法完成合并，董事会将考虑其他战略选择[66] 公司资金运营支持情况 - 基于当前业务计划，即使无法完成合并，现有现金、现金等价物和短期投资至少可支持12个月运营[67] - 基于当前业务计划，公司现有现金、现金等价物和短期投资至少足以满足未来12个月的运营需求[87] 公司费用指标变化 - 2023年第二季度研发费用为 - 0.4百万美元，2022年同期为11.0百万美元，降幅104%；2023年上半年为7.3百万美元，2022年同期为21.7百万美元，降幅66%[68] - 2023年第二季度一般及行政费用为3.5百万美元，2022年同期为4.9百万美元，降幅29%；2023年上半年为7.5百万美元，2022年同期为9.6百万美元，降幅22%[68] 公司减值损失情况 - 2023年上半年公司对财产和设备计提减值损失3.4百万美元，2022年同期无减值损失[74] 公司裁员重组费用情况 - 2022年11月裁员预计产生1.7百万美元重组费用，2023年上半年已发生0.3百万美元；2023年3月裁员预计产生1.8百万美元重组费用，已在2023年上半年全部发生[76][78] 公司利息收入指标变化 - 2023年第二季度利息收入为100万美元，2022年同期为20万美元；2023年上半年利息收入为190万美元，2022年同期为20万美元[79] 公司经营活动现金流量指标变化 - 2023年和2022年上半年经营活动分别使用现金流量1710万美元和2540万美元[80] - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用量分别为1708.2万美元和2538.5万美元[82] 公司财务关键指标现状 - 截至2023年6月30日，累计亏损4.673亿美元，营运资金7890万美元，现金、现金等价物和短期投资为8210万美元[80] 公司股份出售情况 - 公司可通过美国银行出售总发行价高达4000万美元的普通股，但截至目前尚未出售[81] 公司投资活动现金流量指标变化 - 2023年上半年投资活动净现金流入为1029.5万美元，2022年同期净现金使用量为3975.1万美元[82] - 2023年上半年投资活动现金主要来源于可供出售证券到期收益6400万美元和出售财产设备210万美元，部分被购买可供出售证券5530万美元抵消[83] - 2022年上半年投资活动现金主要用于购买可供出售证券3910万美元和实验室设备70万美元[83] 公司融资活动现金流量指标变化 - 2023年上半年融资活动净现金使用量为36万美元，2022年同期净现金流入为19.5万美元[82]

公司重组情况 - 2022年11月公司宣布首次重组，减少约40%的员工；2023年3月宣布二次重组，再减少约70%的剩余员工，预计2023年第二季度完成[56][58] - 2022年11月重组预计产生170万美元费用，2022年第四季度已确认140万美元，2023年第一季度产生30万美元[71] - 2023年3月重组预计产生180万美元费用，2023年第一季度已产生160万美元，剩余20万美元预计在2023年第二季度产生[73] 产品研发进展 - 2021年5月NL - 201开始一期临床试验，2022年11月因战略原因停止开发[60] 财务费用变化 - 2023年第一季度研发费用为770万美元，2022年同期为1070万美元，下降28%[66][67] - 2023年第一季度一般及行政费用为400万美元，2022年同期为470万美元，下降14%[66][69] - 2023年第一季度财产和设备减值费用为340万美元[74] 利息收入变化 - 2023年第一季度利息收入为90万美元，2022年同期为1.3万美元[75] 现金流量情况 - 2023年和2022年第一季度经营活动分别使用现金流量1300万美元和1410万美元，截至2023年3月31日，累计亏损4.653亿美元，营运资金7850万美元，现金及等价物和短期投资8340万美元[76] - 2023年和2022年第一季度经营活动净现金使用分别为1303.3万美元和1409.1万美元[78] - 2023年和2022年第一季度投资活动净现金分别为1070.6万美元和 - 45.2万美元[78] - 2023年和2022年第一季度融资活动净现金分别为 - 6.6万美元和13.3万美元[78] - 2023年和2022年第一季度现金、现金等价物和受限现金净变化分别为 - 239.3万美元和 - 1441万美元[78] 净亏损情况 - 2023年第一季度净亏损1420万美元，调整非现金项目包括340万美元的财产和设备减值等[79] - 2022年第一季度净亏损1540万美元，调整非现金项目包括240万美元的基于股票的薪酬费用等[79] 资金状况及运营保障 - 截至2023年3月31日，公司有大约8340万美元的现金、现金等价物和短期投资[82] - 基于当前业务计划，现有资金至少可满足自10 - Q表格提交日期起12个月的运营需求[82] 融资活动资金来源与使用 - 2023年第一季度融资活动净现金使用主要是支付融资租赁款[81] - 2022年第一季度融资活动净现金主要来自股票期权行权和员工股票购买计划[81] 股权销售协议情况 - 2021年11月公司与美银证券签订股权销售协议，可出售最高4000万美元普通股，但至今未出售，受“小货架”规则限制，公共流通股低于7500万美元时，筹资受限[77]

财务数据关键指标变化 - 费用类 - 2022年研发费用4112.9万美元，较2021年的3916.2万美元增加196.7万美元，增幅5%；一般及行政费用1796.8万美元，较2021年的2153.6万美元减少356.8万美元，降幅17%；总运营费用5909.7万美元，较2021年的6069.8万美元减少160.1万美元，降幅3%[402] - 2022年和2021年研发费用分别为4112.9万美元和3916.2万美元[440] - 2022年和2021年基本和摊薄后每股净亏损分别为1.04美元和1.10美元[440] - 2022年和2021年基本和摊薄加权平均流通普通股数量分别为5522.1161万股和5504.1662万股[440] - 2022年和2021年净亏损分别为5755.7万美元和6069.2万美元[440] - 2022年研发费用为4112.9万美元，2021年为3916.2万美元[440] - 2022年一般及行政费用为1796.8万美元，2021年为2153.6万美元[440] - 2022年和2021年，公司基于股票的薪酬费用分别为882.9万美元和1155.7万美元[489] - 2022年和2021年，公司通过2020年员工股票购买计划收到的现金分别为0.1万美元和0.4万美元[492] - 2022年和2021年净亏损分别为5757.8万美元和6069.2万美元[493] - 2022年和2021年美国联邦净运营亏损结转额分别约为1.249亿美元和1.082亿美元[496] - 2022年和2021年美国联邦研发税收抵免分别为390万美元和240万美元[496] - 2022年估值备抵增加1230万美元，主要因美国净运营亏损、资本化研发费用和研发税收抵免增加[498] - 2021年估值备抵增加1290万美元，主要因美国净运营亏损和研发税收抵免增加[498] 财务数据关键指标变化 - 现金流类 - 2022年和2021年运营活动分别使用现金4560.7万美元和4755.8万美元；截至2022年12月31日，累计亏损4.511亿美元，营运资金8810万美元，现金、现金等价物和短期投资9640万美元[410] - 2022年和2021年经营活动净现金使用量分别为4560.7万美元和4755.8万美元[441] - 2022年和2021年投资活动净现金使用量分别为5913.4万美元和326.3万美元[441] - 2022年和2021年融资活动净现金提供量分别为16.1万美元和73.2万美元[441] - 2022年经营活动净现金使用量为4560.7万美元，2021年为4755.8万美元[441] - 2022年投资活动净现金使用量为5913.4万美元，2021年为326.3万美元[441] - 2022年融资活动净现金提供量为16.1万美元，2021年为73.2万美元[441] 财务数据关键指标变化 - 资产负债类 - 截至2022年12月31日，长期运营租赁义务总计1654.2万美元，2023 - 2027年及以后分别为271.8万、278.1万、284.5万、280.6万、255.7万和283.5万美元；融资租赁义务总计41.7万美元，2023 - 2025年分别为17.3万、10.9万和10.9万美元[417] - 截至2022年和2021年12月31日，公司总资产分别为1.15948亿美元和1.63263亿美元[439] - 截至2022年和2021年12月31日，普通股发行和流通数量分别为4264.8346万股和4245.7471万股[439] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，现金及现金等价物分别为37,887千美元和142,467千美元，受限现金均为878千美元，总计分别为38,765千美元和143,345千美元[450] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，流通在外的预融资认股权证均为12,663,010份，计入基本和摊薄净亏损每股计算[453] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，按公允价值计量的金融资产分别为95,737千美元和140,856千美元，均为一级公允价值层次[464] - 截至2022年12月31日，有未实现损失的投资的总公允价值为4070万美元[465] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，投资的摊余成本分别为95,758千美元和140,856千美元，公允价值分别为95,737千美元和140,856千美元[469] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，物业和设备净值分别为6,163千美元和6,452千美元，2022年和2021年折旧费用分别为140万美元和110万美元[470] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，无形资产净值分别为0千美元和128千美元，2022年和2021年摊销费用分别为10万美元和20万美元[471] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司应付账款及其他负债分别为954.7万美元和741.5万美元[472] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司经营租赁使用权资产分别为970万美元和1080万美元，融资租赁使用权资产分别为50万美元和20万美元[476] - 2022年和2021年，公司总净租赁成本分别为373.2万美元和479.7万美元[477] - 截至2022年12月31日，公司经营租赁和融资租赁负债未来付款总额分别为1654.2万美元和41.7万美元，扣除利息后租赁负债分别为1169.7万美元和37.3万美元[479] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司已发行和流通的普通股总数分别为4264.8346万股和4245.7471万股[479] - 截至2022年12月31日，公司有1266.301万份预融资认股权证，行权价格为0.000001美元[480] - 截至2022年12月31日，2014年计划下可发行的普通股最大数量为1340.8356万股，可授予数量为670.5058万股[484][486] - 截至2022年12月31日，公司总资产为11.5948亿美元，较2021年的16.3263亿美元有所下降[439] - 截至2022年12月31日，公司普通股发行和流通数量为4264.8346万股，2021年为4245.7471万股[439] - 截至2022年12月31日，公司累计亏损4.51055亿美元，2021年为3.93498亿美元[439] - 2022年12月31日现金及现金等价物为37,887千美元，受限现金为878千美元，总计38,765千美元；2021年12月31日现金及现金等价物为142,467千美元，受限现金为878千美元，总计143,345千美元[450] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，流通在外的预融资认股权证为12,663,010份，计入基本和摊薄净亏损每股计算[453] - 2022年12月31日按公允价值计量的金融资产总计95,737千美元，其中货币市场基金33,767千美元，美国国债61,970千美元；2021年12月31日总计140,856千美元，均为货币市场基金[464] - 截至2022年12月31日，有未实现损失的投资的总公允价值为4070万美元[465] - 2022年12月31日投资的摊销成本为95,758千美元，总公允价值为95,737千美元；2021年12月31日摊销成本为140,856千美元，总公允价值为140,856千美元[469] - 2022年12月31日财产和设备净值为6,163千美元，2021年12月31日为6,452千美元；2022年和2021年折旧费用分别为140万美元和110万美元[470] - 2022年12月31日无形资产净值为0，2021年为128千美元；2022年和2021年摊销费用分别为10万美元和20万美元[471] - 2022年12月31日应付账款和其他负债总计9,547千美元，2021年为7,415千美元[472] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司经营租赁使用权资产分别为970万美元和1,080万美元，融资租赁使用权资产分别为50万美元和20万美元[476] - 2022年和2021年总净租赁成本分别为373.2万美元和479.7万美元[477] - 2022年和2021年，融资租赁加权平均剩余租赁期限分别为3.00年和2.70年，经营租赁分别为5.87年和6.86年[477] - 2022年和2021年，融资租赁加权平均折现率分别为6.99%和6.98%，经营租赁分别为12.46%和12.42%[477] - 截至2022年12月31日，公司经营和融资租赁负债的未来未折现总付款额分别为1,654.2万美元和41.7万美元，负债总额分别为1,169.7万美元和37.3万美元[479] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司已发行和流通的普通股总数分别为42,648,346股和42,457,471股[479] - 截至2022年12月31日，公司有未行使的预融资认股权证可购买总计12,663,010股普通股，行使价格为每股0.000001美元[480] - 截至2022年12月31日，2014年股权计划下可发行的普通股最大数量为13,408,356股，可授予数量为6,705,058股[484][486] 业务发展与战略决策 - 2022年11月14日宣布停止NL - 201临床开发，董事会批准重组计划，裁员约40%[407] - 预计产生总计180万美元重组费用，2022年已产生140万美元，剩余40万美元将于2023年3月31日季度产生[408] - 2021年11月4日与美银证券签订“按市价”股权发售协议，可发售最高4000万美元普通股，截至目前未发售[411] - 与华盛顿大学的独家许可协议，需支付最高90万美元开发和监管里程碑付款、最高1000万美元商业里程碑付款、低个位数特许权使用费等[421] - 公司自成立未实现产品收入和盈利，预计未来继续亏损，现有资金至少可支持运营12个月，但未来资金需求可能与预期差异大[415] - 公司经营一个业务板块，专注于肿瘤学、炎症和自身免疫领域的从头蛋白质疗法研发[462] - 公司短期投资全部为美国国债，分类为可供出售债务证券，按公允价值列报[464] - 公司需为许可权支付最高90万美元的开发和监管里程碑付款[503] - 公司需为许可权支付最高1000万美元的商业里程碑付款，多数在累计净销售额达10亿美元时支付[504] - 2023年3月公司董事会批准裁员约70%，预计产生费用250 - 300万美元，多数在2023年上半年产生[509] 公司治理与合规 - 2023年代理声明中包含高管、董事、道德准则、合规等相关信息[513][514][515] - 报告包含财务报表及独立注册公共会计师事务所报告[520] - 财务报表附表因信息不适用或已在财务报表及附注中显示而省略[520] - 2019年8月5日Aquinox Pharmaceuticals等公司签订合并协议[522] - 2021年5月13日公司修订并重述2014年股权奖励计划[526] - 2020年4月15日公司与Jonathan G. Drachman签订修订并重述的高管雇佣协议[528] - 2021年11月4日公司与BofA Securities签订ATM股权发售销售协议[530] - 2021年4月14日公司与Priti Patel签订雇佣协议[531] - 2022年3月4日公司与Donna Cochener签订雇佣协议[531] - 部分附表和展品根据Regulation S - K的Item 601(b)(2)省略，可应SEC要求提供副本[536] - 公司自2020年起由德勤会计师事务所担任审计机构[438] 其他财务相关事项 - 2022年利息收入160万美元，2021年为1.9万美元，因利率环境上升使投资收益增加[409] - 公司于2022年第二季度采用了关于金融工具信用损失计量的会计准则更新[468] - 公司在华盛顿西雅图有两份办公和实验室场地的经营租赁协议，面积分别约为33,3

公司业务战略调整 - 2022年11月12日公司决定聚焦下一代免疫疗法，同时停止NL - 201的开发[65][66] - 因停止NL - 201开发，董事会批准重组计划，裁员约40%，预计将现有资金使用期延长至2025年下半年[67] - 2021年5月NL - 201开始一期临床试验，2022年5月开始与KEYTRUDA联合用药试验，11月停止开发[72] - 2020年公司报告NL - CVX1开发情况，2021年6月因疫苗普及暂停开发；2021年报告Neo - 5171临床前数据；2022年宣布探索T调节细胞靶向激活剂[73] 公司办公政策变化 - 2020年3月公司实行员工在家办公政策并停止商务旅行，2021年第一季度部分员工返岗，2022年第三季度基本全员恢复混合办公并恢复商务旅行[80] 研发费用变化 - 2022年第三季度研发费用为947.1万美元，2021年同期为989.6万美元，减少42.5万美元，降幅4%[82] - 2022年前三季度研发费用为3112.8万美元，2021年同期为2940.2万美元，增加172.6万美元，增幅6%[82] - 2022年前九个月研发费用为3110万美元，2021年同期为2940万美元，增长因NL - 201一期临床试验成本增加[85] 管理费用变化 - 2022年第三季度管理费用为413.8万美元，2021年同期为555.6万美元，减少141.8万美元，降幅26%[82] - 2022年前三季度管理费用为1371.8万美元，2021年同期为1612.2万美元，减少240.4万美元，降幅15%[82] 一般及行政费用变化 - 2022年第三季度一般及行政费用为410万美元，2021年同期为560万美元，减少因人事相关成本降低[87] - 2022年前九个月一般及行政费用为1370万美元，2021年同期为1610万美元，减少因人事和设施相关成本降低[88] 利息收入变化 - 2022年前三季度和前九个月利息收入分别为55.9万美元和76.6万美元，2021年同期分别为6000美元和1.4万美元，增长因利率环境上升和购买美国国债[90][91] 经营活动现金流情况 - 2022年和2021年前九个月经营活动分别使用现金流3470万美元和3540万美元[92] - 2022年前九个月经营、投资和融资活动现金流分别为 - 3467.4万美元、 - 6760.1万美元和14.3万美元，2021年同期分别为 - 3539万美元、 - 286.7万美元和62.5万美元[94] - 2022年前九个月净亏损4410万美元，调整非现金项目和经营资产负债变化后经营活动使用现金流；2021年净亏损4550万美元，调整后经营活动使用现金流[95] 公司财务状况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损4.376亿美元，营运资金9860万美元，现金、现金等价物和短期投资1.069亿美元[92] 股权销售协议情况 - 2021年11月4日公司与美银证券签订股权销售协议，可出售最高4000万美元普通股，目前未出售[93] 公司资金支持情况 - 公司需筹集大量资金支持运营和发展战略，目前现金可支持到2025年下半年[77][78] - 基于当前业务计划，公司现有资金预计可支持运营至2025年下半年，但未来资本需求可能与预期差异大[98]

临床试验计划 - 公司计划在1期临床试验中招募最多252名晚期、复发或难治性实体瘤患者，其中约120人接受静脉注射NL - 201单药治疗，最多132人接受NL - 201与派姆单抗联合治疗[67] - 试验评估两种不同给药方案和多个剂量水平，剂量从0.1μg/kg逐步递增至24μg/kg，预计2023年公布中期数据[68] - 公司计划开展血液系统恶性肿瘤的1期临床试验，具体时间取决于实体瘤1期试验的安全性和最佳给药方案数据[69] 公司资金状况 - 公司认为手头现金足以支持运营至2023年[75] - 截至2022年6月30日，公司约有1.165亿美元现金、现金等价物和短期投资，现有资金预计可支持到2023年的运营，但未来资本需求可能与预期有重大差异[92] 研发费用变化 - 2022年3月和6月研发费用分别为1100万美元和2170万美元，2021年同期分别为980万美元和1950万美元，同比增长12%和11%，主要因NL - 201临床试验费用增加[79][81] 管理费用变化 - 2022年3月和6月管理费用分别为490万美元和960万美元，2021年同期分别为530万美元和1060万美元，同比下降7%和9%，主要因人员和设施相关成本减少[79][83] 总运营费用变化 - 2022年3个月和6个月总运营费用分别为1587.1万美元和3123.6万美元，2021年同期分别为1512.4万美元和3007.2万美元，同比增长5%和4%[79] 公司研发历史 - 2020年公司报告开发了NL - CVX1，2021年6月因有效疫苗广泛可用暂停开发[70] - 2021年公司报告了IL - 2和IL - 15活性抑制剂Neo - 5171的临床前数据，其在体内具有抗炎活性[70] 公司研发探索方向 - 公司目前正在探索靶向和/或条件活性IL - 2/IL - 15模拟物、靶向T调节激动剂和其他细胞因子模拟物[72] 利息收入变化 - 2022年第二季度利息收入为19.4万美元，较2021年同期的5000美元增加18.9万美元，增幅3780%；上半年利息收入为20.7万美元，较2021年同期的8000美元增加19.9万美元，增幅2488%[84] 公司经营、投资、融资现金情况 - 2022年和2021年上半年，公司经营活动分别使用现金2540万美元和2660万美元；截至2022年6月30日，累计亏损4.245亿美元，营运资金1.092亿美元，现金、现金等价物和短期投资为1.165亿美元[85] - 2022年和2021年上半年，经营活动净现金使用分别为2538.5万美元和2663.4万美元，投资活动净现金使用分别为3975.1万美元和228万美元，融资活动净现金提供分别为19.5万美元和59.3万美元[87] - 2022年上半年投资活动使用的现金主要用于购买可供出售证券和实验室设备；2021年上半年主要用于购买实验室设备和办公家具[89] - 2022年和2021年上半年，融资活动提供的净现金主要来自股票期权行权所得款项和根据2020年员工股票购买计划购买普通股[90] 公司股权发售协议 - 2021年11月4日，公司与美银证券签订“随行就市”股权发售销售协议，可不时发售总发行价最高达4000万美元的普通股，但截至目前尚未发售[86] 公司净亏损情况 - 2022年上半年净亏损3100万美元，调整非现金项目包括480万美元的股份支付费用和因经营资产和负债变动导致的50万美元净减少；2021年上半年净亏损3010万美元，调整非现金项目包括530万美元的股份支付费用和因经营资产和负债变动导致的290万美元净减少[88] 公司未来资本需求 - 公司未来资本需求取决于产品研发、临床研究、监管审批、生产制造、商业化活动等诸多因素[94] 财务报表编制情况 - 编制财务报表需进行估计和判断，2022年第二季度和上半年重大会计政策除特定说明外无重大变化[95]