文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果并强调近期进展，临床和临床前项目取得有意义进展，有望在2024年年中呈现更多数据并推进到2期试验，当前现金余额预计可支持运营至2025年第一季度 [1][2][5] 研发管线与平台进展 - 1/2期MYCHELANGELO I临床试验评估OTX - 2002剂量递增至第5组，正以0.3 mg/kg剂量在美国和亚洲临床点招募患者，预计2024年年中报告单药治疗剂量递增的额外临床数据并扩展至单药和联合治疗阶段 [2] - 在2024年美国癌症研究协会年会上展示支持开发针对EGFR抑制剂耐药非小细胞肺癌的MYC靶向表观基因组控制器的临床前数据，还展示验证OTX - 2002的新型药效学生物标志物检测的临床前数据 [3] - 将于2024年美国基因与细胞治疗学会第27届年会上展示证明基因表达持久上调的新临床前数据，进一步支持公司多样化平台能力 [4] 2024年第一季度财务结果 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物共计6000万美元，加上第一季度的成本削减和战略优先级调整举措，预计可支持运营至2025年第一季度 [5] - 2024年第一季度研发费用为1540万美元，较2023年第一季度的2010万美元减少470万美元，主要因外部研究和制造成本、人员相关费用和临床开发成本减少，部分被设施费用增加抵消 [6] - 2024年第一季度一般及行政费用为740万美元，较2023年第一季度的620万美元增加120万美元，主要因设施费用增加 [7] - 2024年第一季度净亏损为2010万美元，较2023年第一季度的2530万美元减少，主要因研发费用减少 [7] 公司与平台介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，开创可编程表观基因组mRNA药物开发，通过转录前调节基因表达实现对几乎所有人类基因的精确表观基因组控制，产品管线涵盖肿瘤学、再生医学和多基因疾病 [8] - OMEGA平台利用公司对基因调控、基因组结构和表观遗传机制的深入理解，设计可编程表观基因组mRNA药物，在转录前水平精确靶向和调节基因表达 [9]

公司融资情况 - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行并出售8300976股普通股，每股发行价17美元，总收益1.411亿美元，扣除相关费用后净收益约1.281亿美元[596] - 2023年2月，公司完成普通股定向增发，发行并出售6920415股普通股，每股购买价5.78美元，扣除预计发行费用后净收益约3970万美元[596] - 2023年8月，公司与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，可不时发行和出售总价值高达6000万美元的普通股，但在2023年未出售任何普通股[596] - 2023年融资活动提供净现金4182.3万美元，主要来自2月注册直接发行所得3970万美元及租赁融资交易所得260万美元[637] 公司现金及资金储备 - 截至2023年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券7340万美元[596] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为7340万美元，预计现有资金可支持到2025年第一季度[643] 公司合作收入及协议 - 2023年12月31日，公司与诺和诺德等签订研究合作协议，诺和诺德将支付1000万美元预付款、最高5.22亿美元的未来开发和销售里程碑付款以及中高个位数至低两位数百分比的净销售额特许权使用费，公司在2024年1月收到510万美元预付款分成[601] - 截至2023年12月31日，公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会产生产品销售收入，已确认的收入来自与Flagship附属公司的合作协议[612] - 2023年合作收入309.4万美元，较2022年的207.3万美元增长49%[623] 公司临床试验数据 - 2023年9月，正在进行的MYCHELANGELO I试验第一部分前两个剂量组（n = 8）的初步数据显示，给药7天后，两个剂量组的MYC表达平均降低约55%，OTX - 2002耐受性良好，无剂量限制性毒性[607] 公司费用预计及变化 - 公司预计研发费用将随着现有项目推进、新项目启动、临床前开发和临床试验的开展而继续增加[615] - 公司预计一般及行政费用将随着支持研发和产品商业化以及作为上市公司的相关成本增加而上升[618] - 2023年研发费用7716.9万美元，较2022年的8116.7万美元下降5%[623] - 2023年一般及行政费用2618.6万美元，较2022年的2367.2万美元增长11%[623] 公司利息情况 - 利息费用主要包括贷款和担保协议的利息支付及债务折扣摊销，利息收入来自有价证券和货币市场账户[619] - 2023年利息收入281万美元，较2022年的22.2万美元大幅增加[623] 公司盈亏及现金流情况 - 2023年净亏损9742.8万美元，较2022年的1.02701亿美元减少527.3万美元[623] - 2023年经营活动净现金使用量为9151万美元，较2022年的9851.5万美元减少700万美元[634] - 2023年投资活动提供净现金4751.5万美元，而2022年使用净现金1806万美元[634] 公司贷款及租赁情况 - 截至2023年12月31日，贷款协议剩余本金为1900万美元，需每月偿还本金30万美元加利息[649] - 2021年11月公司与ARE - MA Region No. 94, LLC签订租赁协议，租赁约89,246平方英尺办公和实验室空间，基础租金为每平方英尺116美元，自首次支付租金一周年起每年上调3%[651] 公司财务估计及判断 - 公司需估计应计研发费用，包括与临床前和临床开发活动相关的供应商费用等[656] - 公司编制合并财务报表需进行估计和判断，这些估计基于历史经验和合理假设，实际结果可能与估计存在重大差异[653] 公司报告身份及相关豁免 - 公司符合《2012年创业企业融资法案》定义的“新兴成长型公司”标准，可利用特定的简化披露和其他报告要求[661] - 公司是《证券法》和《交易法》定义的“小型报告公司”，若满足特定条件可继续保持该身份并享受相关豁免[662] - 若公司在不再是新兴成长型公司时仍是小型报告公司，可继续依赖小型报告公司的某些披露要求豁免[662] - 作为小型报告公司，公司可选择仅在10 - K表格年度报告中呈现最近两个财年的经审计财务报表，并减少高管薪酬披露义务[662] - 若符合特定小型报告公司要求，公司无需获得独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制鉴证报告[663] - 公司作为《交易法》规则12b - 2定义的小型报告公司，无需提供Item 7A要求的信息[664] 会计准则影响 - 公司已审查所有近期发布的会计准则，除年度报告末尾合并财务报表附注中披露的内容外，这些标准对财务报表无重大影响或不适用于当前业务[659]

公司现金及运营支持情况 - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计7340万美元，预计可支持运营至2025年第一季度[9] - 公司宣布成本削减和战略优先事项倡议，将整体员工人数减少约35%，预计将现金跑道延长至2025年第一季度[9][8] 研发费用变化 - 2023年第四季度研发费用为1550万美元，2022年同期为2600万美元；2023年全年研发费用为7720万美元，2022年为8120万美元，较2022年减少400万美元[9][10] - 2023年第四季度研发费用为15531美元，2022年同期为25968美元；2023年全年为77169美元，2022年全年为81167美元[21] 一般及行政费用变化 - 2023年第四季度一般及行政费用为620万美元，2022年同期为570万美元；2023年全年为2620万美元，2022年为2370万美元，较2022年增加250万美元[11] 净亏损情况变化 - 2023年第四季度净亏损为2020万美元，2022年同期为3080万美元；2023年全年净亏损为9740万美元，2022年为1.027亿美元，较2022年减少[12] - 2023年第四季度净亏损为20214美元，2022年同期为30826美元；2023年全年为97428美元，2022年全年为102701美元[21] - 2023年第四季度每股基本和摊薄净亏损为0.37美元，2022年同期为0.64美元；2023年全年为1.80美元，2022年全年为2.14美元[21] OTX - 2002临床试验进展 - 截至2024年3月24日，OTX - 2002在肝细胞癌（HCC）患者一期/二期MYCHELANGELO™ I临床试验中，前三组（0.02 mg/kg – 0.06 mg/kg）数据显示，HCC患者目标人群的中期疾病控制率（DCR）为80%，非HCC实体瘤患者DCR为40%[5] - 公司预计在2024年年中报告OTX - 2002单药剂量递增的更多更新临床数据，并计划在2024年年中扩展至单药和联合治疗方案[5] - 2024年3月，公司开启了剂量水平为0.3 mg/kg的第5组患者招募[5] 公司合作项目 - 公司与诺和诺德达成合作开发肥胖症新型疗法，诺和诺德将报销所有研发成本并有权选择一个靶点推进临床开发，欧米茄和旗舰先锋医药有资格获得高达5.32亿美元的前期、开发和商业里程碑付款以及许可产品年度净销售额的分级特许权使用费[5][6] 公司临床前项目推进 - 公司将优先推进非小细胞肺癌OTX - 2101、肝脏再生HNF4A项目以及与诺和诺德合作的肥胖症表观基因组控制器等临床前项目[9] 关联方合作收入变化 - 2023年第四季度关联方合作收入为989美元，2022年同期为735美元；2023年全年为3094美元，2022年全年为2073美元[21] 总运营费用变化 - 2023年第四季度总运营费用为21688美元，2022年同期为31702美元；2023年全年为103355美元，2022年全年为104839美元[21] 运营亏损变化 - 2023年第四季度运营亏损为20699美元，2022年同期为30967美元；2023年全年为100261美元，2022年全年为102766美元[21] 净利息收入变化 - 2023年第四季度净利息收入为487美元，2022年同期为248美元；2023年全年为2810美元，2022年全年为222美元[21] 公司资产情况变化 - 2023年12月31日现金及现金等价物为68443千美元，2022年12月31日为70615千美元[23] - 2023年12月31日有价证券为4986千美元，2022年12月31日为54063千美元[23] - 2023年12月31日总资产为204366千美元，2022年12月31日为145998千美元[23]

公司融资情况 - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行并出售8300976股普通股，每股发行价17美元，总收益1.411亿美元，扣除费用后净收益约1.281亿美元[120] - 2023年2月，公司完成普通股定向增发，发行并出售6920415股普通股，每股购买价5.78美元，扣除费用后净收益约3970万美元[120] - 2023年8月，公司与Jefferies LLC签订公开市场销售协议，可不时出售价值最高达6000万美元的普通股[120] 产品研发进展 - 2022年7月，OTX - 2002的新药研究申请获FDA批准，用于开展肝细胞癌的1/2期临床试验[125] - 2022年11月，OTX - 2002获FDA孤儿药认定，用于治疗肝细胞癌[127] - 2023年9月公布的MYCHELANGELO I试验初步数据显示，OTX - 2002给药7天后，两个剂量水平的患者MYC表达平均降低约55%[129] 公司收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会产生产品销售收入，目前收入来自与PM (CF) Explorations, Inc.的合作协议[119][135] - 2023年和2022年第三季度合作收入分别为83.1万美元和59.5万美元，增长23.6万美元，增幅40%[147] - 2023年和2022年前三季度合作收入分别为210.5万美元和133.8万美元，增长76.7万美元，增幅57%[156] 公司费用预计 - 公司预计研发费用将随着现有项目推进、新项目启动、临床前开发和临床试验开展而持续增加[139] - 公司预计一般及行政费用将随着员工数量增加和作为上市公司相关成本上升而增加[141] 财务数据关键指标变化 - 2023年第三季度研发费用降至1650万美元，较2022年减少420万美元，降幅20%[147][149] - 2023年前三季度研发费用增至6150万美元，较2022年增加710万美元，增幅13%[156][158] - 2023年第三季度行政费用增至790万美元，较2022年增加270万美元，增幅51%[147][150] - 2023年前三季度行政费用增至2000万美元，较2022年增加360万美元，增幅22%[156][159] - 2023年第三季度净利息收入增至70万美元，较2022年增加50万美元[147][153] - 2023年前三季度净利息收入为230万美元，较2022年增加234.9万美元[156][163] - 2023年前三季度经营活动净现金使用量为7440万美元，较2022年增加10万美元[169][170] - 2023年前三季度投资活动净现金流入为4540万美元，2022年为净流出3570万美元[169][171] 贷款协议情况 - 2023年9月22日公司对贷款协议进行第五次修订，贷款到期日延至2027年9月30日，若2024年12月31日前获至少5000万美元股权出售现金收益和/或不可退还前期战略合作伙伴收益，可延至2028年9月30日[176] - 贷款还款于2023年9月30日开始，每月本金还款30万美元加利息，若到期日未延至2028年9月30日，2027年9月30日需支付尾款400万美元[176] - 利息按浮动年利率计算，为当时有效优惠利率加0.50%和5.50%中的较高者[176] - 公司产生1.5万美元债务发行成本，按实际利率法在相关定期贷款期限内摊销[176] - 根据第五次修订，公司需支付10万美元成功费，加上第四次修订的20万美元成功费，成功费取决于特定流动性事件[176] - 公司需始终在PWB维持至少500万美元无限制现金余额，提前偿还至少500万美元未偿贷款或贷款本金余额低于1000万美元时终止[178] 公司资金状况 - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8930万美元[120] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为8930万美元[180] - 公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2024年第三季度[181] 公司披露要求情况 - 公司符合“新兴成长公司”和“较小报告公司”定义，可享受特定披露和报告要求减免[191][192] - 若公司作为较小报告公司停止作为新兴成长公司，可继续依赖较小报告公司的某些披露要求豁免[192]

公司融资情况 - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行并出售830.0976万股普通股，总收益1.411亿美元，净收益约1.281亿美元[69] - 2023年2月，公司完成普通股定向增发，发行并出售692.0415万股普通股，净收益约3970万美元[69] - 2023年2月完成普通股定向增发，发行692.0415万股，净收益约3970万美元[92] 公司资金状况 - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.13亿美元[69] - 截至2023年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.13亿美元，预计资金可支持到2024年第三季度[97][98] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为1.13亿美元，预计资金可维持到2024年第三季度[114] 公司合作收入情况 - 2023年和2022年第二季度，公司来自关联方的合作收入分别为75.9万美元和47.6万美元，增长28.3万美元，增幅59%[81] - 2023年上半年合作收入为127.4万美元，较2022年的74.3万美元增加53.1万美元，增幅71%[87] 公司研发费用情况 - 2023年第二季度研发费用为2501.2万美元，较2022年同期的1938.7万美元增加562.5万美元，增幅29%[81] - 2023年第二季度研发费用从3370万美元增至4500万美元，增加1130万美元，主要因人员、临床开发、外部制造和设施费用增加[88] - 2023年上半年研发费用从1130万美元增至1220万美元，增加80万美元，主要因人员、专业咨询和设施费用增加[89] 公司一般及行政费用情况 - 2023年第二季度一般及行政费用为620.6万美元，与2022年同期的620.2万美元基本持平[81] 公司关联方净费用情况 - 2023年第二季度关联方净费用为38.1万美元，较2022年同期的74.1万美元减少36万美元，降幅49%[81] - 2023年上半年关联方净费用为80万美元，较2022年的160万美元减少76.9万美元，降幅50%[87][90] 公司总运营费用情况 - 2023年第二季度总运营费用为3159.9万美元，较2022年同期的2633万美元增加526.9万美元，增幅20%[81] 公司运营亏损情况 - 2023年第二季度运营亏损为3084万美元，较2022年同期的2585.4万美元增加498.6万美元，增幅19%[81] 公司净亏损情况 - 2023年第二季度净亏损为2968.7万美元，较2022年同期的2591.2万美元增加377.5万美元[81] - 2023年上半年净亏损为5496.6万美元，较2022年的4607.6万美元增加889万美元[87] - 公司自成立以来持续亏损，2021年和2022年净亏损分别为6830万美元和1.027亿美元，截至2023年6月30日累计亏损2.922亿美元[107] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将产生运营亏损并使用运营现金，这对公司持续经营能力存疑[99] - 公司持续经营亏损，自成立以来未从产品销售中获得收入或利润，未来也可能无法实现[114] 公司利息收入净额情况 - 2023年上半年利息收入净额为160万美元，较2022年的20万美元增加180万美元，归因于利率上升[91] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为5140万美元，较2022年的4940万美元增加190万美元，主要因净亏损增加[93] 公司投资活动净现金情况 - 2023年上半年投资活动提供净现金4610万美元，而2022年使用净现金4630万美元，主要因有价证券到期收益和购买减少[94] 公司贷款情况 - 截至2023年6月30日，公司在与太平洋西部银行的修订贷款和担保协议下有2000万美元未偿还借款，贷款到期日为2025年9月30日，2023年9月30日起需分24个月等额还款[117] - 贷款未偿还余额按浮动年利率计息，每月利息约10万美元，特定流动性事件发生时需支付最高20万美元成功费[117] 公司披露和报告要求减免情况 - 公司作为新兴成长公司和较小报告公司，可享受特定的披露和报告要求减免，新兴成长公司可选择在私营公司采用新会计准则时再采用[99][100] 公司披露控制和程序情况 - 截至2023年6月30日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上有效[103] 公司财务报告内部控制情况 - 2023年第二季度，公司财务报告内部控制无重大变化[104] 公司法律诉讼情况 - 公司目前无重大法律诉讼[105] 公司产品开发和商业化风险 - 公司运营历史有限，未成功开发或商业化任何获批产品候选物，预计未来将继续产生重大净亏损[105][107] - 公司需要大量额外融资，现有资金预计仅能支撑到2024年第三季度，若无法获得资金，可能影响产品开发[111] - 公司未来资本需求受多种因素影响，包括临床研究进展、营销审批成本、产品候选物数量等[112] - 公司无法确定能否以可接受的条件获得额外资金，若无法获得可能需延迟、缩减或停止产品开发[113] - 公司需筹集额外资金以维持运营，但无法保证能以可接受条款获得资金，股权融资会稀释股东权益[115] - 若无法获得足够资金，公司可能需延迟、减少或停止产品开发计划，或考虑其他战略选择[115] - 公司未产生产品收入，能否盈利取决于产品候选药物能否成功完成临床开发、获得监管批准并商业化[119] - 产品候选药物基于新技术，难以预测临床前和临床开发时间和成本，可能面临诸多挑战和不确定性[121] - 即使产品候选药物能够商业化，公司也可能无法在产品销售后很快实现盈利，若无法获得足够收入，可能需持续融资[121] - 尚无表观基因组控制器药物获FDA或其他监管机构批准，其研发成功高度不确定[123] - 公司研究药物采用LNP制剂，可能引发多种不良反应，难以预测副作用并导致项目延迟[125] - 多数项目处于临床前开发阶段，临床前测试和研究的完成时间和结果不确定，无法确保按预期提交IND申请[126] - 临床开发OTX - 2002可能延迟或终止，无法获得监管批准，且临床开发需大量资金投入[127] - 临床测试昂贵、耗时且结果不确定，任何阶段都可能失败，前期试验结果不能预测后期试验成功[128] - 临床研究可能因多种原因无法成功或按时启动及完成，如数据不足、与监管机构未达成共识等[128][129] - 监管审批过程可能因多种因素变长，增加开发成本，延迟或阻止产品获批和商业化[122] - 基因疗法产品获批数量少，难以确定公司产品在美国、欧盟等地区获批所需时间和成本[122] - 适用监管指南的变化可能导致监管审查流程变长、增加开发成本等不利影响[122] - 新冠疫情可能导致临床试验启动、入组、开展或完成出现困难或延迟，增加成本并影响产品销售和商业化[130] - FDA和外国监管机构的审批流程漫长、昂贵、耗时且不可预测，公司尚未获得任何产品候选药物的监管批准[132] - 产品候选药物可能因多种原因被FDA或外国监管机构延迟、限制或拒绝批准，如试验设计、安全性和有效性等问题[132][133] - 即使获得批准，FDA或外国监管机构可能要求进行额外试验或实施风险评估和缓解策略（REMS）[134] - 产品候选药物可能出现严重不良事件或副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，影响监管批准和商业潜力[135][136] - 公司从未将产品候选药物商业化，可能在获得监管批准方面遇到延迟或意外困难[138] - 若FDA不批准公司的生物制品许可申请（BLA），可能要求进行额外的昂贵试验，批准可能延迟数年或资源不足[138] - 公司在临床试验患者入组方面可能遇到困难，影响临床开发活动[139] - 公司计划的临床试验将与其他同类试验竞争，可能减少可用患者数量，导致成本增加或影响试验进度[141] - 公司公布的临床试验中期、“顶线”和初步数据可能会因更多患者数据的获得而改变，与最终数据可能存在差异，可能影响公司业务前景和股价[142] - 公司可能无法成功识别和开发额外的候选产品，若无法商业化合适的候选产品，将对业务战略和财务状况产生不利影响[143][144] - 公司的OTX - 2002已获得FDA针对HCC治疗的孤儿药指定，未来可能为其他候选产品申请，但可能无法获得或维持相关权益，孤儿药独占权也可能无法有效保护产品免受竞争[145] - 公司持续投资于增强OMEGA平台的研发工作，若投资回报低于预期或进展缓慢，可能影响收入和经营业绩[147] - 公司需适应快速的技术变革，若不创新和投资新技术，平台可能失去竞争力，影响合作关系和经营业绩[148] - 公司候选产品的潜在市场机会可能小于预期，目标患者群体估计可能不准确，可能需获得更多适应症批准才能实现盈利[149] - 公司预计部分候选产品先申请二线或三线疗法批准，后续再申请二线和一线疗法批准，但无获批保证，可能需进行额外临床试验[150] - 公司可能专注于不成功的候选产品，错过更有潜力的产品开发机会，资源分配决策可能导致无法利用商业产品或市场机会[151] - 产品获得FDA快速通道、突破性疗法或RMAT指定不保证获批，FDA也可能撤回指定[152] - 产品获美国FDA批准后，在其他国家获批和商业化存在困难，需满足不同监管要求，可能面临延迟、成本增加等问题[153][154] - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，影响产品收入和盈利，市场接受程度取决于疗效、价格等多因素[155] - FDA和其他政府机构受资金短缺或全球健康问题影响，可能导致产品开发、审批和商业化延迟，影响公司业务[156][157] - 公司多数产品候选处于临床前开发或发现阶段，OTX - 2002获FDA的IND申请许可并已启动相关临床试验，但产品商业化可能需多年甚至无法实现[183] - 开展美国临床试验需FDA接受IND申请或外国监管机构接受类似申请，若监管机构要求补充临床前研究或有其他要求，试验启动可能延迟[184] - 产品候选商业化需额外临床前和临床开发及监管和营销批准，若无法及时完成相关活动，可能无法成功商业化产品，损害业务[184] 公司监管法规影响 - 2010年3月ACA法案规定，生产或进口特定品牌处方药和生物制剂的实体需支付年费，制造商在Medicare Part D需提供折扣，Medicaid Drug Rebate Program法定最低回扣提高到23.1%（品牌药）和13.0%（仿制药）等[161] - 2021年6月17日美国最高法院驳回对ACA的司法挑战，此前拜登发布行政命令开启特别注册期[162] - 2011年8月《2011年预算控制法案》导致Medicare对供应商付款减少，该措施从2013年4月生效至2031年[163] - 2013年1月《2012年美国纳税人救济法案》进一步减少Medicare对部分供应商付款，将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年，孤儿药税收抵免减少[163][164] - 2022年8月16日《2022年降低通胀法案》（IRA）签署成为法律，要求特定药品制造商从2026年起与医保进行价格谈判，2023年起对超过通胀的价格上涨征收回扣，2025年起用新折扣计划取代D部分保险缺口折扣计划[165] - 美国《哈奇 - 韦克斯曼法案》允许每个产品对一项专利申请最长5年的专利期限延长，且从药品批准起不超过14年，若获批还可能因儿科研究额外增加6个月排他期[170] - 1997年美国《食品药品管理局现代化法案》（FDAMA）规定，开展儿童药物研究的制造商可获得6个月排他期[170] - 欧盟补充保护证书（SPCs）可将专利期限延长最多5年，若按商定儿科研究计划获得临床试验数据，还可额外延长6个月[170] - 美国和欧盟的政治、经济和监管发展可能影响公司产品商业化能力，美国各州和欧盟成员国出台控制药品价格的法规[165][166] - 若产品获批，将面临持续监管审查和严格的上市后监管要求，违反规定将面临多种制裁[167] - 美国国会对FDA审批过程的审查增加，可能显著延迟或阻止产品营销批准[166] - 公司业务运营和合作关系受医疗保健监管法律约束，违反美国联邦反回扣法等法律将面临处罚[171] - 无法预测未来政府监管的可能性、性质和程度，若不能适应法规变化或保持合规，可能失去营销批准和盈利能力[166][169] - 若竞争对手在公司专利到期后参考临床和临床前数据获批并推出竞争产品，将对公司产品收入产生重大不利影响[170] - 确保内部运营和第三方业务安排符合医疗法规将产生大量成本，违规可能面临重大处罚，包括最高达2000万欧元（1750万英镑）或全球营业额4%的罚款[174][179] - 若违反美国医疗相关法规，公司可能面临民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款等后果[174] - 2018年6月28日，加州颁布CCPA，2020年1月1日生效；CPRA对CCPA进行重大修订，多数条款于2023年1月1日生效，合规需额外投入并可能改变业务流程[176] - 2018年5月25日，GDPR生效，对处理EEA内个人数据提出严格要求，违规可处最高2000万欧元（1750万英镑）或全球营业额4%的罚款[177][179] - 2016年欧盟与美国达成Privacy Shield数据转移框架，2020年7月被欧盟法院废止；2022年3月宣布新框架，但仅签署行政命令未实施[177] - 2021年6月4日，欧盟委员会发布修订后的SCCs，9月27日起用于新数据转移，现有安排需在2022年12月27日前迁移[179] - 英国信息专员办公室2021年8月就修订后的数据转移机制草案进行公开咨询[179] - 自2021年1月起，公司需同时遵守GDPR和英国GDPR，英国数据保护法发展不明，欧盟对英充分性决定将于2025年6月自动到期[179] 公司市场竞争情况 - 公司面临来自制药、生物技术等多类公司及研究机构的竞争，竞争对手可能有更优技术、更多资源和经验，可能使公司产品过时或无竞争力[185] 公司产品报销情况 - 产品候选成功商业化部分取决于政府部门和健康保险公司确定的覆盖范围、报销水平和定价政策，无法获得或维持报销可能限制

公司融资情况 - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行并出售830.0976万股普通股，每股发行价17美元，总收益1.411亿美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，净收益约1.281亿美元[72] - 2023年2月，公司完成普通股定向增发，发行并出售692.0415万股普通股，每股购买价5.78美元，扣除预计发行费用后，净收益约3970万美元[72] - 2021年8月公司完成首次公开募股，发行830.0976万股，总收益1.411亿美元，净收益约1.281亿美元；2023年2月完成普通股定向增发，发行692.0415万股，净收益约3970万美元[89] 公司现金及资金状况 - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.368亿美元[72] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.368亿美元，预计现有资金可支持运营至2024年下半年[94][95] - 公司现有现金、现金等价物和有价证券预计仅能支撑运营费用和资本支出至2024年下半年[109] OTX - 2002项目进展 - 2022年7月，公司宣布美国食品药品监督管理局批准OTX - 2002的研究性新药申请，用于启动肝细胞癌的1/2期人体临床试验[74] - 2022年10月，OTX - 2002的MYCHELANGELO I临床试验首例患者给药，预计2023年公布单药剂量递增部分的初步数据[74] - 2022年11月，OTX - 2002被FDA授予肝细胞癌孤儿药资格[74] - 2023年3月，公司与罗氏达成临床供应协议，评估OTX - 2002与罗氏抗PD - L1疗法阿替利珠单抗联合治疗晚期MYC驱动的肝细胞癌[74] - 2022年7月公司宣布FDA批准OTX - 2002的IND申请，启动针对HCC的1/2期首次人体临床试验[123] OTX - 2101项目进展 - 2022年10月，公司宣布选择OTX - 2101作为第二个OEC开发候选药物，推进非小细胞肺癌的研究性新药启用研究[75] 公司费用预计趋势 - 公司预计研发费用将随着现有项目推进、新项目启动、候选产品临床前开发和临床试验开展而持续增加[79] - 公司预计一般及行政费用将随着员工数量增加、支持研发和产品商业化以及作为上市公司相关费用增加而上升[80] 公司第一季度财务指标变化 - 2023年第一季度合作收入为51.6万美元，2022年同期为26.8万美元，增长24.8万美元，增幅100%[84] - 2023年第一季度研发费用为2000万美元，较2022年同期的1420万美元增加580万美元，增幅41%[84][85] - 2023年第一季度一般及行政费用为600万美元，较2022年同期的540万美元增加60万美元，增幅10%[84][86] - 2023年第一季度关联方净费用为40万美元，较2022年同期的60万美元减少20万美元，降幅35%[84][87] - 2023年第一季度净利息收入为70万美元，2022年同期净利息支出为20万美元，增加90万美元，增幅540%[84][88] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2811.1万美元，较2022年同期的2335万美元增加476.1万美元[90] - 2023年第一季度投资活动提供净现金2205万美元，2022年同期使用净现金5756.7万美元[91] - 2023年第一季度融资活动提供净现金3998.7万美元，2022年同期为8.3万美元[90] 公司亏损情况 - 2022年和2021年公司净亏损分别为1.027亿美元和6830万美元，截至2023年3月31日累计亏损2.625亿美元[105] - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将继续产生重大净亏损[105] 公司借款情况 - 截至2023年3月31日，公司有2000万美元未偿还借款，贷款协议到期日为2025年9月30日，自2023年9月30日起需分24个月等额还款，每月利息约10万美元，特定流动性事件发生时需支付最高20万美元成功费[113] 公司运营及产品开发风险 - 公司为临床阶段生物制药公司，运营历史有限，尚未成功开发或商业化任何获批产品候选药物[103] - 公司需要大量额外融资，若无法获得必要资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品开发[109] - 公司未来资本需求取决于多项因素，包括临床前研究和临床试验的范围、进度、结果和成本等[110] - 若无法及时获得资金，公司可能需大幅缩减、延迟或终止研发项目或产品商业化[111] - 筹集额外资金可能导致股东股权稀释，限制公司运营，要求公司放弃技术或产品候选药物的权利[112] - 公司现有及未来债务可能对其经营能力产生不利影响[113] - 公司可能无法有足够资金履行债务义务，贷款协议违约事件或导致债务加速到期[114] - 公司尚未产生产品收入，盈利取决于产品商业化，多数候选产品处于临床前阶段[115] - 公司候选产品基于OMEGA平台新技术，难以预测临床开发时间和成本[116] - 监管审批过程对公司候选产品可能更昂贵且耗时，审批要求因产品而异[117] - 监管要求不断变化，可能增加开发成本、延迟或阻止产品获批和商业化[117] - 尚无表观基因组控制器药物获批，公司开发此类药物存在高度不确定性[120] - 公司候选药物早期开发有失败、延迟或无法上市的风险[120] - 公司研究药物使用的LNP可能导致全身副作用，难以预测未来临床试验副作用[121] - 公司多数项目处于临床前开发阶段，临床前开发存在不确定性，可能导致项目延迟、终止或无法进入临床[122] - 临床开发需要大量资本投入，公司可能无法承担，且临床测试昂贵、耗时且结果不确定[123] - 临床开发可能因多种原因延迟或无法完成，如无法生成足够数据、与监管机构未达成共识等[123][124] - COVID - 19大流行可能增加公司临床开发遇到困难或延迟的可能性[125] 监管法规相关情况 - 欧盟CTR于2022年1月31日生效，有三年过渡期，2025年1月31日后所有临床试验将受其约束[126] - 2022年1月17日至3月14日，英国MHRA就临床试用立法进行八周咨询，结果待定[126] - 公司未获得任何产品候选药物在美国或其他司法管辖区的监管批准[128] - 获得FDA和外国监管机构的批准通常需要多年时间，且存在不确定性[127][128] - 监管机构可能因多种原因延迟、限制或拒绝批准公司产品候选药物，或要求进行额外测试[128] - 公司从未将候选产品商业化，获批可能延迟或遇困难，获批失败或延迟会影响商业化、营收和盈利，甚至可能放弃开发[132][133] - 候选产品可能有严重不良事件或副作用，会影响临床试验、获批和商业潜力，获批后发现问题也会有诸多负面后果[130] - 临床开发中若遇严重不良事件，试验可能暂停或终止，影响商业前景和营收能力[130] - 患者入组困难会导致临床试验延迟或受影响，入组受多种因素影响，且与其他试验竞争会减少可用患者数量[134][135] - 公司公布的临床试验中期、“顶线”和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，且需审计和验证，与最终数据差异可能影响业务前景[136][137] - 公司识别和开发额外候选产品可能不成功，会影响业务战略和财务状况[137][138] - 公司OTX - 2002获FDA孤儿药指定用于治疗HCC，未来可能为其他候选产品申请，但可能无法获得或维持相关益处，影响产品营收[139][140] - 美国孤儿药指定有财务激励和市场独占权，但独占权可能无法有效保护产品免受竞争，且可能因多种原因失去[140] - 公司持续投资研发以增强OMEGA平台，若投资回报低于预期或发展缓慢，营收和经营业绩可能受影响[141] - 监管审批过程漫长且结果不可预测，可能导致公司无法获批候选产品上市，获批也可能附带额外试验或风险管理措施[129] - 公司需创新和投资新技术，否则平台可能缺乏竞争力，合作关系或受影响[142] - 产品候选药物潜在市场机会可能小于预期，目标患者群体数量可能低于预估[144] - 公司可能聚焦于不成功的产品候选药物，从而错过更有潜力的开发机会[145] - 公司寻求FDA的快速通道、突破性疗法和再生医学先进疗法指定，但不保证能获得或加快审批[146][147] - 即使产品获FDA批准，在海外市场获批和商业化也可能受限，影响市场潜力[148] - 产品获批后可能无法获得足够市场认可，影响商业成功和盈利[149] - FDA和其他政府机构的干扰可能阻碍产品开发、审批和商业化，影响公司业务[150] - 公司保险政策昂贵且不能覆盖所有风险，可能面临重大未保险负债[151] - 公司产品候选药物受国内外政府广泛严格监管，增加研发和销售成本与风险[152] - 即使产品获监管批准，也可能有使用限制、需进行上市后监测和研究[152] - ACA规定制造商支付的法定最低回扣提高，品牌药和仿制药分别为平均制造商价格的23.1%和13.0%[154] - ACA扩大了医疗补助计划的资格标准，允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的个人提供医疗补助[155] - 2011年《预算控制法案》导致医疗保险向供应商的付款总额减少，该措施于2013年4月生效，截至报告日期将持续到2031年[156] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步减少了医疗保险向包括医院等多种供应商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年[156] - 《降低通胀法案》要求特定药品制造商从2026年起与医疗保险进行价格谈判，价格有上限；自2023年起对超过通胀率的价格上涨征收回扣；2025年起用新折扣计划取代D部分覆盖缺口折扣计划[158] - 美国Hatch - Waxman法案允许每个产品对一项专利申请最长5年的专利期限延长，且从药物批准起不超过14年，儿科研究符合FDAMA可额外延长6个月[163] - 欧盟补充保护证书（SPCs）可将专利期限延长最多5年，符合儿科调查计划可额外延长6个月，但需逐国申请且成本可能较高[164] - 公司业务受美国联邦反回扣法、虚假索赔法等众多医疗保健法律法规约束，违规将面临重大处罚[165][166][167] - 美国HIPAA对个人可识别健康信息的隐私、安全等有规定，公司虽目前不受其直接约束，但违规获取信息可能面临刑事处罚[168][169] - 2020年1月1日加州消费者隐私法案（CCPA）生效，2023年1月1日加州隐私权利法案（CPRA）多数条款生效，增加公司数据保护义务[170] - 2018年5月25日欧盟通用数据保护条例（GDPR）生效，对公司处理个人数据提出严格要求，包括披露、同意、任命官员等[170] - 2020年7月欧盟法院使美欧隐私盾失效，2022年10月7日拜登签署行政命令但新的美欧数据隐私框架未实施[170] - 自2021年1月起，公司需遵守GDPR和英国GDPR，违规罚款上限为2000万欧元（1750万英镑）或全球营业额的4%[173] - 欧盟委员会于2021年6月4日发布修订后的SCCs，新数据传输自2021年9月27日起需使用，现有安排需在2022年12月27日前迁移[172] - 英国 adequacy decision将于2025年6月自动到期，除非欧盟委员会重新评估并续签/延期[173] - 《生物制品价格竞争与创新法案》规定，生物类似药申请需在参考产品获FDA许可4年后提交，批准需在12年后生效[180] 公司竞争与商业化风险 - 公司多数产品候选处于临床前开发或发现阶段，仅OTX - 2002获FDA IND申请批准并启动相关临床试验[177] - 公司产品候选面临来自制药、生物技术等多类公司及研究机构的竞争，部分竞争对手资源和经验更丰富[178][179] - 公司使用社交媒体沟通存在违反规定、泄露信息、损害声誉等风险[176][177] - 公司运营受环境、健康和安全法律法规约束，违规可能面临罚款或制裁，且法规趋严或致费用增加[174][175] - 产品候选商业化依赖政府和保险公司的覆盖、报销水平和定价政策，新获批产品的保险覆盖和报销存在不确定性[181] - 公司无法保证第三方服务提供商不违约或不发生数据安全漏洞，可能影响业务和财务状况[174] - 美国第三方支付方决定新药和生物制品的覆盖和报销程度，且政策不统一，过程耗时且成本高，规则变化频繁[182] - 美国以外市场受政府价格控制和市场监管，成本控制举措对产品定价和使用造成压力，报销可能减少[182] - 公司建立销售、营销和分销能力成本高、风险大，若失败或延迟会影响产品商业化[183] - 若无法建立内部能力，选择合作安排则销售依赖合作者，否则可能延迟或缩小商业化范围[184] - 公司未来增长和盈利可能依赖海外市场，但面临监管、报销、知识产权等诸多风险[185][186] - 海外销售可能受政府控制、政治经济不稳定、贸易限制和关税变化的不利影响[187] - 欧盟药品定价受政府控制，定价谈判耗时，可能需进行成本效益临床试验[190] - 潜在产品责任诉讼会使公司承担巨额负债，限制产品商业化，还会带来声誉损害等后果[191] - 未能以可接受成本获得或保留足够产品责任保险会阻碍产品商业化[192] 公司生产供应风险 - 公司依赖第三方CDMO制造OEC候选药物，mRNA和LNP疫苗需求增加可能限制制造能力[193] - 新冠疫苗需求空前，公司OEC供应可能受限，影响开发和商业化[194] - 公司OEC候选产品制造复杂，可能面临多种困难，影响临床和商业供应[195] - 公司依赖第三方进行制造和供应，无长期合同，存在供应不足或成本高的风险[197] - 第三方制造商可能出现多种问题，影响公司产品开发和商业化[198] - 公司评估建立自有制造设施，成本高、耗时长且可能不成功[200] - 公司制造过程可能出现问题，导致批次失败或产品召回，影响业务[201] - 公司可能难以扩大产品候选的制造规模，影响临床推进和商业化[202] - 公司脂质辅料供应商有限，无长期协议，失去关键供应商将影响产品开发[203] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方失败可能影响监管批准和商业化[205] - 公司制造过程变化可能影响产品规格和稳定性，导致

公司身份及披露豁免 - 公司作为新兴成长型公司，可能保持该身份至满足特定条件，如上市后第五个财年结束日、年总收入至少达12.35亿美元、被视为大型加速申报公司（非关联方持有的普通股市值在最近完成的第二个财季最后一个工作日超过7亿美元），或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务[292] - 公司作为新兴成长型公司，可享受部分披露要求豁免，如仅提供两年经审计财务报表、无需遵守审计师对财务报告内部控制评估的鉴证要求、减少高管薪酬披露义务等[292] - 公司作为较小报告公司，可享受部分披露要求豁免，如无需提供选定财务数据和高管薪酬信息，低营收较小报告公司无需根据2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节对财务报告内部控制有效性进行外部审计[294][295] - 公司为《交易法》规则12b - 2所定义的较小报告公司，无需提供Item 7A要求的信息[362] 上市合规成本与治理 - 作为上市公司，公司持续产生更高成本，管理层需投入大量时间进行合规和公司治理工作，且难以预测额外成本金额和时间[296] - 公司需遵守2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第302和404节规定，新兴成长型公司和低营收较小报告公司在特定期间内无需审计师对财务报告内部控制有效性进行鉴证[297][298] 证券市场影响 - 若证券或行业分析师不发布关于公司的研究报告、发布不利或误导性意见，或停止对公司的覆盖，公司股价和交易量可能下降[299] 公司收购与管理层相关 - 公司修订和重述的公司章程及细则中的条款，以及特拉华州法律规定，可能使公司收购更困难，阻碍股东更换或罢免现任管理层[300][301] - 特拉华州《一般公司法》第203节规定，持有公司超过15%已发行有表决权股票的人，在取得该等股份交易日期起三年内不得与公司合并或联合，除非以规定方式获得批准[302] 诉讼相关 - 公司修订和重述的公司章程指定特定法院为股东某些诉讼的专属管辖地，可能限制股东获得有利司法管辖地的能力[303] - 公司规定的诉讼地条款可能被法院判定不适用或不可执行，从而产生额外成本并影响业务、财务状况或经营成果[304] - 公司可能面临证券集体诉讼，这会导致大量成本并分散管理层注意力和资源[312] 披露控制与程序 - 公司持续完善披露控制和程序，但无法防止或发现所有错误或欺诈行为[298] 税收相关 - 截至2022年12月31日，公司美国联邦和州净运营亏损结转额分别为1.478亿美元和1.439亿美元，联邦和州研发税收抵免结转额分别为780万美元和400万美元[305] - 公司净运营亏损结转额和其他税收属性抵减未来应纳税所得额的能力可能受限，所有权变动超50个百分点会触发限制[305] 运营风险 - 公司信息技术系统易受多种威胁，若发生重大故障或安全漏洞，可能影响产品候选开发计划和财务结果[305][306] - 自然灾害或疫情可能严重扰乱公司运营，现有业务连续性和灾难恢复计划可能不足以应对严重灾害[308] 市场与经济风险 - 不稳定的市场和经济状况可能使公司融资困难、成本增加，影响业务、经营成果和股价[309] 环境与社会影响 - 对环境可持续性和社会倡议的关注可能增加公司成本、损害声誉并影响财务结果[310] 股息政策 - 公司预计在可预见的未来不会支付普通股现金股息，资本增值是投资收益的唯一来源[312] - 公司自成立以来从未对普通股宣派或支付任何现金股息，目前打算保留所有可用资金和未来收益以支持业务发展和扩张，预计在可预见的未来不会支付现金股息[325] 高管与董事信息 - 公司列出了截至年报日期的高管和董事名单及相关信息[314] 股票交易信息 - 公司普通股自2021年7月30日起在纳斯达克全球精选市场以“OMGA”为代码公开交易[323] - 截至2023年2月24日，公司普通股约有79名在册持有人[324] 证券销售情况 - 2022年12月31日止年度，公司未进行任何未注册证券的销售[326] 首次公开募股 - 2021年8月3日，公司完成首次公开募股（IPO），净收益约1.281亿美元，已投资于资本保全投资[327] 财务信息位置 - 报告Item 8要求的财务信息从报告第F - 1页开始[362]

公司资金状况 - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.483亿美元[123] - 2021年8月，公司完成首次公开募股，发行并出售8300976股普通股，每股发行价17美元，总收益1.411亿美元，扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，净收益约1.281亿美元[123] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.483亿美元[178] - 公司IPO净收益与现有现金、现金等价物和有价证券，预计可满足自季报提交日起至少未来12个月运营费用和资本支出需求[179] 公司业务进展 - 2022年7月14日，公司宣布美国食品药品监督管理局批准OTX - 2002的研究性新药申请，启动针对肝细胞癌的1/2期首次人体临床试验[129] - 1/2期MYCHELANGELO I试验预计将在美国、亚洲和欧洲的临床试验点招募约190名患者[130] - 2022年11月2日，OTX - 2002被FDA授予肝细胞癌孤儿药资格[131] - 2022年10月，公司宣布选择OTX - 2101作为第二个OEC开发候选药物，推进非小细胞肺癌的研究性新药启用研究[132] 公司收入情况 - 公司目前尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的未来也不会产生产品销售收入，目前的收入来自与PM（CF）Explorations, Inc.的合作协议[139] - 2022年第三季度合作收入为59.5万美元，2021年同期为0，增长100%[151] - 2022年前三季度合作收入为133.8万美元，2021年同期为0，增长100%[160] 公司费用与亏损情况 - 公司预计研发费用将随着现有项目推进、新项目启动、候选产品临床前开发和临床试验开展而继续增加[143] - 公司预计未来一般及行政费用将随着员工数量增加和作为上市公司相关费用增加而上升[145] - 2022年第三季度研发费用增至2070万美元，较2021年同期增加840万美元，增幅68%[151][153] - 2022年前三季度研发费用增至5430万美元，较2021年同期增加2110万美元，增幅64%[160][162] - 2022年第三季度净亏损2579.9万美元，较2021年同期增加727.1万美元[151] - 2022年前三季度净亏损7187.5万美元，较2021年同期增加2444.9万美元[160] 公司现金流情况 - 2022年前三季度经营活动净现金使用量为7430万美元，较2021年同期增加3260万美元[171][172] - 2022年前三季度投资活动净现金使用量为3570万美元，较2021年同期增加3440万美元[171][173] 公司合同与会计政策情况 - 截至2022年9月30日，公司合同义务与2021年10 - K披露相比无重大变化[181] - 2022年9月30日止九个月，公司关键会计政策与2021年10 - K讨论相比无重大变化[184] - 公司审查了所有近期发布的会计准则，除2021年10 - K审计财务报表附注和本10 - Q季报其他地方的未经审计财务报表附注披露外，这些标准对财务报表无重大影响或不适用于当前运营[186] 公司特殊身份与披露要求 - 公司符合《2012年创业企业融资法案》定义的“新兴成长型公司”，可利用特定减少披露和其他报告要求[188] - 公司是《证券法》和《交易法》定义的“较小报告公司”，若市场非关联方持有的普通股市值低于2.5亿美元，或最近财年营收低于1亿美元且非关联方持有的普通股市值低于7亿美元，可继续保持该身份[189] - 若公司在不再是新兴成长型公司时仍是较小报告公司，可继续依赖较小报告公司的某些披露要求豁免[189] - 作为较小报告公司，可选择在10 - K年度报告中仅列报最近两个财年的经审计财务报表，减少高管薪酬披露义务[189] - 若符合特定较小报告公司要求，无需获得独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制鉴证报告[189] - 公司作为《交易法》规则12b - 2定义的较小报告公司，无需提供第3项要求的信息[190] 疫情对公司的影响 - 公司目前尚未因新冠疫情经历重大业务中断，但疫情可能对业务、财务状况和前景产生不利影响[136]

公司概况 - 公司成立于2017年，由Flagship Pioneering创立，拥有世界级团队和精英投资者联盟，截至2022年6月30日资产负债表良好，资金达1.737亿美元[5,112,113,115] 技术平台 - 开发了OMEGA表观基因组编程平台，利用绝缘基因组域（IGD）作为药物靶点，无需改变DNA序列[9,10] - 平台具有广泛适用性、高特异性、可调节性和持久性等优势，从靶点识别到开发候选药物的成功概率超80%[21,23] 产品管线 - 涵盖肿瘤学、多基因疾病、再生医学和单基因疾病等治疗领域，市场潜力分别超150亿美元、未提及、25亿美元和100亿美元[42] - 2022年下半年宣布2个新开发候选药物，2023年进行额外的研究性新药（IND）申请[46] 临床前数据 - 在肝癌、非小细胞肺癌等肿瘤模型中，OEC候选药物显著抑制肿瘤生长，降低MYC表达和癌细胞活力[6,54,58,63,71,89,93] - 在多基因疾病和单基因疾病模型中，OEC候选药物也显示出良好的治疗效果，如减少肺部炎症细胞浸润、下调脱发相关基因表达等[98,100] 临床试验 - MYC - HCC的OTX - 2002已获批IND，将开展1/2期临床试验，计划招募约190名患者[8,67]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ________________ to ________________ Commission File Number: 001-40657 Omega Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 8 ...