文章核心观点 - VOQUEZNA是一种新型的钾竞争性胃酸阻滞剂(PCAB)药物,已获FDA批准用于治疗非糜烂性胃食管反流病(Non-Erosive GERD)、溃疡性食管炎(Erosive GERD)以及幽门螺杆菌(H. pylori)感染[1][2][8][10] - 公司发布了VOQUEZNA在非糜烂性GERD患者中按需使用的临床研究数据,显示其可以快速缓解胃灼热症状,并且在每日使用后转为按需使用也能维持良好的症状控制[2][3][4] - 公司还发布了VOQUEZNA在改善非糜烂性GERD患者夜间症状的临床研究数据,结果显示VOQUEZNA能显著改善夜间症状严重程度、症状影响和患者对夜间GERD的担忧[5][6] 分组1 - 公司发布了VOQUEZNA在非糜烂性GERD患者中按需使用的临床研究数据,显示其可以快速缓解胃灼热症状,并且在每日使用后转为按需使用也能维持良好的症状控制[2][3][4] - 研究结果显示,在4周的每日VOQUEZNA治疗后,患者转为按需使用VOQUEZNA后,无症状日数仍维持在较高水平,且大部分新发症状在1小时内得到缓解[3][4] - 研究人员认为,从每日使用转为按需使用VOQUEZNA是非糜烂性GERD患者的一种可行的治疗选择,值得进一步研究[3] 分组2 - 公司发布了VOQUEZNA在改善非糜烂性GERD患者夜间症状的临床研究数据,结果显示VOQUEZNA能显著改善夜间症状严重程度、症状影响和患者对夜间GERD的担忧[5][6] - 研究结果显示,与安慰剂组相比,VOQUEZNA 10mg和20mg组在4周治疗后,无夜间胃灼热症状的比例显著提高,并且患者的夜间GERD症状评分也明显改善[6] - 公司表示,这些结果表明VOQUEZNA强大而持久的抑酸作用有助于改善非糜烂性GERD患者的日间和夜间症状[6]

文章核心观点 - 生物制药公司Phathom Pharmaceuticals宣布普通股和预融资认股权证承销发行定价，预计募资约1.3亿美元，用于商业化、临床开发及公司运营 [1][2] 发行情况 - 公司将发行8695652股普通股和可购买2608922股普通股的预融资认股权证 [1] - 普通股每股售价11.50美元，预融资认股权证每份售价11.499美元 [1] - 发行总收益预计约1.3亿美元，预计8月20日左右完成交易 [1] 资金用途 - 公司计划将发行所得净收益用于资助商业化支出、沃诺拉赞的进一步临床开发以及营运资金和一般公司用途 [2] 发行管理 - Evercore ISI、Stifel和Guggenheim Securities担任此次发行的联席账簿管理人 [2] - H.C. Wainwright & Co.、Needham & Company和Craig - Hallum担任此次发行的联合牵头管理人 [2] 注册与文件获取 - 证券发行依据先前向美国证券交易委员会提交并生效的暂搁注册声明 [3] - 可从指定联系人处获取最终招股说明书补充文件和随附招股说明书 [3] 公司简介 - Phathom Pharmaceuticals是专注于胃肠道疾病新型疗法开发和商业化的生物制药公司 [5] - 公司获得沃诺拉赞独家授权，该药物在美国已上市用于多种胃肠道疾病治疗 [5] 联系方式 - 媒体联系人Nick Benedetto，电话1 - 877 - 742 - 8466，邮箱media@phathompharma.com [7] - 投资者联系人Eric Sciorilli，电话1 - 877 - 742 - 8466，邮箱ir@phathompharma.com [7]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第二季度实现净收入7.3亿美元,环比增长283% [57] - 毛利润为5.9亿美元,毛利率为81%,环比增加约350个基点 [61] - 非GAAP研发费用为6亿美元,同比下降45%,环比下降26% [62] - 非GAAP销售及管理费用为71.1亿美元,同比增加5760万美元,环比增加1350万美元 [64] - 非GAAP调整后净亏损为7330万美元,每股亏损1.25美元 [68] - 截至6月30日,公司现金及等价物为2.76亿美元 [69] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司已获批非溃疡性胃食管反流病(NERD)适应症,这是公司最大的适应症 [16][17] - 公司已获得77%的商业保险覆盖,约1.16亿商业投保人可获得VOQUEZNA的报销 [22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 自推出以来,VOQUEZNA的处方量已超过12.2万个,实际发药量超过6万个 [25][35] - 截至7月19日,已有约8200名医生开具了VOQUEZNA处方 [36] - 第二季度实际发药量环比增长265%,从第一季度的9500个增加到35000个 [37][38] - 处方兑换率从上次财报的41%提高到近50% [40] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司获批NERD适应症后,VOQUEZNA可覆盖所有胃食管反流病患者 [16][17] - 公司计划启动NERD适应症的临时剂量临床试验和治疗嗜酸性食管炎的II期临床试验 [28][29] - 公司相信VOQUEZNA有潜力成为超过30亿美元的重磅产品 [73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对VOQUEZNA的商业化进展感到满意,认为已为实现其潜力奠定了基础 [31][32] - 公司有信心利用现有的销售团队推广NERD适应症,并通过DTC广告等方式提高患者和医生的认知度 [47][48][49] - 公司预计未来几个季度VOQUEZNA的销售将继续增长,有信心实现其重磅产品的目标 [51][52][75] 其他重要信息 - 公司有2.76亿美元的现金储备,并可以从债务融资渠道获得额外1.25亿美元 [69] - 公司预计有足够的现金储备支持VOQUEZNA的商业化和研发,现金可持续到2026年底 [70] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Annabel Samimy 提问** 如何进一步开拓初级保健医生市场以获取NERD患者? [77][78] **Martin Gilligan 回答** 公司将加大对初级保健医生的推广力度,同时DTC广告也将发挥重要作用。公司有信心能够有效覆盖NERD患者群体 [80][81][82][83] 问题2 **Joseph Stringer 提问** NERD适应症批准后,公司现有的商业保险覆盖是否也适用于NERD患者? [87][88] **Martin Gilligan 回答** 公司已与主要保险公司达成的商业保险覆盖协议适用于所有VOQUEZNA适应症,包括NERD [89][90][91][92] 问题3 **Yatin Suneja 提问** 公司目前的毛利率水平如何?未来会有何变化? [95][96][97] **Terrie Curran 回答** 公司目前的毛利率在50%-65%之间,随着商业保险覆盖的进一步提升,预计未来会有所改善 [97][98]

产品批准和商业化 - 公司于2023年10月27日获得FDA批准VOQUEZNA TRIPLE PAK和VOQUEZNA DUAL PAK的新药申请补充批准[19] - 公司于2023年11月1日获得FDA批准VOQUEZNA片剂的新药申请[19] - 公司于2023年第四季度开始VOQUEZNA产品的商业化发售,包括用于糜烂性胃食管反流病和幽门螺杆菌感染的适应症[19] - 公司于2024年7月17日获得FDA批准VOQUEZNA 10mg片剂用于非糜烂性胃食管反流病相关的烧心症状缓解[20] 财务表现 - 公司2024年第二季度产品收入为7,324,000美元[9] - 公司2024年第二季度研发费用为7,376,000美元,销售及管理费用为75,872,000美元[9] - 公司2024年第二季度净亏损为91,446,000美元[9] - 公司2024年第一季度和上半年分别实现了732.4万美元和923.6万美元的净产品收入,主要来自VOQUEZNA系列产品的销售[142] 现金流和融资 - 公司2024年6月30日现金及现金等价物为279,100,000美元[14] - 公司2024年第二季度筹资活动净现金流入为34,671,000美元,主要来自债务融资[14] - 公司2024年第一季度筹资活动净现金流入为141,390,000美元,主要来自公开发行[12] - 公司主要通过商业银行债务、收益权融资债务和各种股权发行(包括ATM发行)为其运营提供资金[21] - 截至2024年6月30日,公司共发行2604.138万股普通股,获得净收益约4.215亿美元[21] - 公司于2023年12月31日前后获得了1.75亿美元的收益权融资,扣除2.3百万美元的交易费用后净收到1.727亿美元[112] - 公司于2023年5月完成了1.503亿美元的公开发行,发行价格为11.75美元,扣除承销费用后净收到1.418亿美元[120] 公司发展历程 - 公司自成立以来一直专注于组织和配备公司、业务规划、筹集资金、授权其初始和获批的产品候选药物vonoprazan、与监管机构会面、管理vonoprazan的临床试验、为其初始产品的商业化做准备、商业推出其获批产品以及提供其他销售、一般和行政支持[21] - 公司目前仅有有限的经营历史、迄今产生的收入有限、其业务的销售和收益潜力尚未得到证实[21] - 公司自成立以来一直亏损并产生负现金流,未来预计将继续亏损[21] 重大估计和判断 - 公司编制财务报表时需要做出多项重大估计和假设,如产品净收入、研发费用和收益权融资负债的估值等,实际结果可能与估计存在差异[24] - 公司需要对各类返利和优惠进行重大估计和判断,并根据实际情况进行调整[55] 资产负债表项目 - 公司应收账款主要来自批发分销商,公司已评估信用损失风险并未发现重大损失[31,33,34,35] - 公司存货主要为用于制造vonoprazan片剂的原料药,公司定期评估存货可收回性并计提跌价准备[36,37] - 公司现金及现金等价物包括现金和货币市场基金,受限现金主要用于担保公司租赁车辆[30] - 公司定期评估长期资产是否存在减值,截至2024年6月30日和2023年12月31日未发现减值[39] 收入确认 - 公司根据ASC 606准则确认产品销售收入,收入确认时点通常为交货时[44,45,46,47] - 公司与批发商合作分销产品,并支付批发商数据报告、库存管理、退款管理和服务水平承诺等费用[48] - 公司向客户提供及时付款折扣,并根据预计客户付款概率和折扣比例进行估算[49] - 公司根据退货政策为客户提供退货退款,并根据行业数据估算退货准备金[50] - 公司向批发商支付差价返还,根据预计销售比例进行估算[51] - 公司向药房福利管理公司支付管理费用,用于提供使用数据、管理返利和管理理赔付款[52] - 公司根据预计销售比例估算各类返利和优惠[52][53][54] 费用确认 - 公司将广告和营销费用计入销售及一般管理费用,2024年上半年分别为1670万美元和2350万美元[61] - 公司采用直线法确认股份支付费用,并估计员工股票购买计划的公允价值[62][63] - 在获得FDA对VOQUEZNA、VOQUEZNA TRIPLE PAK和VOQUEZNA DUAL PAK的批准后,公司开始资本化由第三方制造或购买的库存[57] - 研发费用主要包括工资、工资税、员工福利、股票激励费用,以及与公司正在进行的vonoprazan临床试验相关的外部研发成本和制造vonoprazan的成本[58] - 销售、一般及管理费用主要包括商业、行政、财务、会计、IT、法务、医疗事务和人力资源人员的工资和相关费用[60] 税务 - 公司采用资产负债表法确认递延所得税资产和负债,并根据管理层对未来能否实现递延所得税资产的评估调整递延所得税资产的估值准备[64][65] - 公司对于不确定的税务头寸采用两步法进行确认和计量,并计提相关利息和罚款[66] 其他 - 公司与Sandoz签订了供应协议,承诺在首个24个月内至少采购290万欧元(约320万美元)的抗生素原料[81] - 公司在2024年6月30日的经营租赁剩余租赁期分别为0.8年和1.2年,总租赁付款额为89.1万美元[83][85][86] -

文章核心观点 - 分析Phathom Pharmaceuticals季度财报情况、股价表现及未来展望，还提及同行业Fortress Biotech预期财报情况 [1][4][9] Phathom Pharmaceuticals季度财报情况 - 本季度每股亏损1.25美元，高于Zacks共识预期的1.20美元，去年同期每股亏损0.84美元，本季度财报盈利意外为 - 4.17% [1] - 上一季度预期每股亏损1.43美元，实际亏损1.42美元，盈利意外为0.70% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] - 截至2024年6月季度营收732万美元，超出Zacks共识预期29.72%，去年同期无营收 [2] Phathom Pharmaceuticals股价表现 - 自年初以来，公司股价上涨约18.4%，而标准普尔500指数上涨9% [3] Phathom Pharmaceuticals未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期的可持续性主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预估修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank追踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预估修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股票表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预估变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预估为 - 1.30美元，营收1094万美元，本财年共识每股收益预估为 - 4.80美元，营收4048万美元 [7] 行业情况 - 医疗 - 生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中处于前37%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] Fortress Biotech预期财报情况 - 预计2024年6月季度报告每股亏损1.32美元，同比变化 + 63.3%，过去30天该季度共识每股收益预估未变 [9] - 预计营收1497万美元，较去年同期下降13.9% [9]

财务表现 - 公司三个月内的总收入为7,324千美元，同比增长[1] - 公司六个月内的总收入为9,236千美元[1] - 公司三个月内的非公认会计准则调整后净亏损为73,295千美元，每股亏损1.25美元[2] - 公司六个月内的非公认会计准则调整后净亏损为138,090千美元，每股亏损2.36美元[2] 产品表现 - VOQUEZNA产品处方量已超过12.2万个，较上一季度增长184%[5] - VOQUEZNA产品已获得77%的美国商业保险覆盖[6] 研发及营销 - 第二季度研发费用为7.4百万美元，较上年同期下降42%[8] - 第二季度销售及管理费用为75.9百万美元，较上年同期增长202%[8] - 公司三个月内的研发费用为7,376千美元，同比减少42.3%[1] - 公司三个月内的销售及管理费用为75,872千美元，同比增长300.5%[1] 财务状况 - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为276.2百万美元，预计可为公司运营提供资金至2026年底[9] - 公司与Hercules的贷款协议还可提供额外1.25亿美元的资金[9] 其他 - 公司第二季度收入为7.3百万美元，较上一季度增长超过280%[5] - 公司计划启动VOQUEZNA非溃疡性胃食管反流病的按需治疗的III期临床试验[7] - 公司计划启动VOQUEZNA治疗成人和青少年嗜酸性食管炎的II期临床试验[7] - 公司三个月内的股票激励费用为6,099千美元[2] - 公司三个月内的非现金利息费用为11,553千美元[2] - 公司三个月内的债务折价摊销利息费用为499千美元[2] - 公司三个月内的净亏损为91,446千美元，每股亏损1.56美元[1]

VOQUEZNA产品相关情况 - VOQUEZNA产品自推出以来处方量超122000份较上季度报告增长184% [1][3] - VOQUEZNA 10mg片剂已获FDA批准用于治疗成人非糜烂性胃食管反流病（GERD）相关的烧心解锁超2200万确诊和每年接受治疗患者的整个GERD市场 [1] - 截至2024年7月26日VOQUEZNA产品的总处方需求超122000份已填充处方超60000份填充处方较公司上季度报告增长超240% [3] - 仅2024年第二季度填充处方的连续增长超265% [3] - VOQUEZNA的处方者基数自公司上季度报告以来增长超115%截至2024年7月19日累计处方者超8200人 [3] 商业覆盖情况 - VOQUEZNA片剂的商业覆盖范围已扩大至超1.16亿美国人口约占美国商业人口总数的77% [1][3] - 2024年7月30日CVS Caremark将VOQUEZNA片剂纳入其全国处方集UnitedHealthcare将其加入国家处方药清单 [3] 财务情况 - 2024年第二季度净收入为730万美元较2024年第一季度的190万美元增长超280% [1] - 2024年第二季度研发费用为740万美元较2023年第二季度的1280万美元减少540万美元 [5] - 2024年第二季度销售、一般和管理费用为7590万美元较2023年第二季度的1890万美元增加5700万美元 [5] - 2024年第二季度净亏损为9140万美元2023年第二季度为4100万美元 [5] - 2024年第二季度非GAAP调整后净亏损为7330万美元2023年同期为2780万美元 [5] - 截至2024年6月30日现金及现金等价物为2.762亿美元 [5] 其他业务情况 - 公司计划在2024年晚些时候启动一项单独的3期非糜烂性GERD项目研究VOQUEZNA按需给药 [4] - 公司计划在年底前启动一项2期研究以调查VOQUEZNA作为成人和青少年嗜酸性食管炎（EoE）的潜在治疗方法 [4] 会议相关情况 - 公司将于2024年8月8日上午8:30（美国东部时间）召开电话会议和网络直播讨论第二季度财务业绩和业务亮点 [6]

文章核心观点 - VOQUEZNA获批上市,可用于治疗最大类别的胃食管反流性疾病(GERD) [1][2][3] - VOQUEZNA在III期临床试验中达到主要终点,显示每日治疗可显著且迅速减轻心烧症状 [6][7] - VOQUEZNA是30多年来GERD治疗的首次重大创新,是美国唯一获批的此类治疗 [3][4][5] 非溃疡性GERD概况 - 非溃疡性GERD是GERD最大的类别,约占GERD患者的70% [4][12] - 美国约有4500万成人患有非溃疡性GERD,每年约有1500万人接受处方药治疗 [4] - 尽管有长期治疗选择,但许多患者仍对现有疗法不满意,继续遭受心烧症状 [4][5] VOQUEZNA临床试验结果 - VOQUEZNA在4周对照试验中快速显著减轻心烧,显著增加24小时无心烧日数 [7] - VOQUEZNA组24小时无心烧日占比为45%,placebo组为28%(p<0.001) [7] - VOQUEZNA组中位24小时无心烧日占比为48%,placebo组为17% [7] - VOQUEZNA还改善了白天和夜间无心烧日占比,以及无需救援制酸剂使用日占比 [7] 安全性 - VOQUEZNA常见不良反应包括腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染 [8] - 在20周延长期,上呼吸道感染和鼻窦炎也有报告 [8] 公司信息 - VOQUEZNA由Phathom Pharmaceuticals公司独家销售,目前可通过处方获得 [10][14] - Phathom公司专注于开发和商业化胃肠道疾病的新疗法,从Takeda公司获得VOQUEZNA在美国的独家权利 [14]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Phathom Pharmaceuticals公司的VOQUEZNA用于治疗成人非糜烂性胃食管反流病（Non - Erosive GERD）相关烧心症状，这是30多年来GERD治疗的重大创新，为患者和医疗人员提供了新选择 [1][2][3] 分组1：VOQUEZNA获批信息 - VOQUEZNA（vonoprazan）10毫克片剂获FDA批准用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病相关烧心症状，这是其第三次获FDA批准，此前还获批治疗所有严重程度的糜烂性食管炎（EE），以及与抗生素联用根除幽门螺杆菌（H. pylori）感染 [2] 分组2：Non - Erosive GERD疾病情况 - 非糜烂性胃食管反流病是GERD最大类别，特点是有反流相关症状但无食管黏膜糜烂，美国约6500万GERD患者中约70%为此病患者，症状影响生活质量，包括间歇性烧心（尤其夜间）、反流、吞咽问题和胸痛等 [9] - 美国约4500万成人患有非糜烂性胃食管反流病，每年约1500万人接受处方药治疗，很多患者对现有疗法不满，仍受烧心症状困扰 [3] 分组3：VOQUEZNA治疗效果 - VOQUEZNA在3期关键试验中达到主要终点，每日治疗显著快速减少烧心症状，与安慰剂相比，在第4周时实现更多全天和全夜间无烧心天数，服用VOQUEZNA患者无烧心天数平均百分比为45%，安慰剂组为28%（p<0.001），24小时无烧心天数中位数百分比分别为48%和17% [1][5] - 服用VOQUEZNA患者在无烧心白天和夜晚百分比、无需急救抗酸剂使用天数百分比方面也有改善 [5] 分组4：PHALCON - NERD - 301研究情况 - 该研究是一项3期、随机、安慰剂对照、双盲、多中心美国研究，评估VOQUEZNA治疗成人非糜烂性胃食管反流病的疗效和安全性，试验招募776名每周经历4天或以上烧心的非糜烂性胃食管反流病成人患者，多数每周有6 - 7天烧心，比较VOQUEZNA 10毫克与安慰剂缓解烧心情况，试验还包括20周延长期以评估长期治疗效果 [4][8] 分组5：VOQUEZNA不良反应 - 四周安慰剂对照试验中，服用VOQUEZNA患者报告的常见不良反应（≥2%）包括腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染，20周延长期试验中，服用患者还报告上呼吸道感染和鼻窦炎 [6] 分组6：Phathom Pharmaceuticals公司情况 - 公司是专注于开发和商业化胃肠道疾病新型疗法的生物制药公司，从武田制药获得vonoprazan美国权利，以VOQUEZNA（vonoprazan）片剂形式在美国销售，用于治疗成人非糜烂性胃食管反流病相关烧心、糜烂性胃食管反流病愈合和维持愈合及相关烧心，还有用于治疗成人幽门螺杆菌感染的VOQUEZNA TRIPLE PAK和VOQUEZNA DUAL PAK [11] - 公司为有保险覆盖或支付能力问题的符合条件患者提供储蓄计划，包括为有商业保险患者提供共付费用援助 [7] 分组7：VOQUEZNA产品信息 - VOQUEZNA（vonoprazan）片剂含口服小分子钾竞争性酸阻滞剂（PCAB），可阻断胃酸分泌，在美国获批用于治疗糜烂性食管炎、缓解糜烂性和非糜烂性胃食管反流病相关烧心，以及与抗生素联用治疗幽门螺杆菌感染 [10] - VOQUEZNA是处方药，用于成人8周愈合食管酸相关损伤、长达6个月维持糜烂性食管炎愈合及缓解相关烧心、4周缓解胃食管反流病相关烧心、14天与抗生素联用治疗幽门螺杆菌感染，其对儿童安全性和有效性未知 [12][13]

文章核心观点 - 公司虽面临股价下跌、审批延迟、产品价格高等问题，但凭借药物优势、潜在市场机会及分析师看好，仍有可能实现股价反弹和商业成功 [5][10] 投资概述 - 2021年1月公司股价约39美元，超2019年10月IPO价格19美元两倍多，IPO募资超2亿美元 [5] - 公司从武田制药获得沃诺拉赞授权，欲在美国、欧洲和加拿大获批并销售该药物 [5] - 沃诺拉赞在临床试验中表现优于现有疗法，在日本获批五年后销售额达7.25亿美元，占日本市场约38%份额 [5] 股价下跌分析 - 目前公司股价为10美元，远低于预期，主要因审批延迟、沃诺拉赞在GERD领域优势不明显、产品定价高可能使公司失去市场竞争力 [5][9] 公司进展 - 2022年5月公司获FDA批准用于治疗成人幽门螺杆菌感染的组合包装药物 [9] - 2023年公司报告收入仅70万美元，因上市后商业销售不足一个季度 [9] - 2024年第一季度公司收入190万美元，包括三款新上市产品一个完整季度的销售额 [6] 未来展望 - 公司CEO对产品销售乐观，称第一季度有4.3万份处方，患者和医生反馈药物缓解症状效果好 [6] - 公司开展电视营销活动，与药房福利经理建立关系，目前约7200万商业保险人群可使用该药物 [6] - 7月19日FDA将宣布沃诺拉赞治疗非糜烂性GERD的审批结果，该市场患者约1500万 [6] - 分析师认为公司产品有成为新标准疗法的潜力，公司可能成为大型制药公司的并购目标，分别给出24美元和26美元的目标股价 [10] 财务状况 - 截至2024年第一季度末公司现金约3.22亿美元，净亏损约8300万美元，累计亏损约10亿美元 [11] - 第一季度公司研发支出940万美元，销售、一般和行政支出6200万美元，总运营费用7140万美元，按当前烧钱速度资金年底将耗尽 [11]