UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 Commission File Number: 001-40672 RANI THERAPEUTICS HOLDINGS, INC. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) | Delaware | 86-3114789 | | --- | --- | | (State or other jurisdiction of | (I.R.S. Employer | | incorporation or organization) | Identification No.) | | 2051 Ringwood Avenue | | | San Jose, California | 95131 | | (Address of principal executive offices) | (Zip Code) | | Registrant's telephone number, including area co ...

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度和全年运营费用分别为1340万美元和5430万美元，2020年同期分别为510万美元和1700万美元；剔除基于股票的薪酬、折旧和摊销后，2021年第四季度和全年非GAAP运营费用分别为1010万美元和3120万美元 [33] - 截至2021年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.175亿美元，公司认为足以支持至少到2023年底的计划运营 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 RT - 102项目 - 2021年11月完成7天重复剂量非临床GLP研究，在清醒犬中评估安全性和耐受性，胶囊耐受性良好，无临床不良反应 [25] - 2022年3月第三周启动I期临床研究，已成功对首批人类受试者给药，预计下半年公布顶线结果 [27] RaniPill HC项目 - 完成犬模型的首个临床前研究，成功向三只测试犬输送约18毫克阿达木单抗，并监测五天的全身血清药物浓度 [29] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司委托第三方调查美国患者和医生对口服药物与注射药物的偏好，涉及611名使用注射生物制剂的患者和201名开具注射生物制剂的医生 [18] - 所有受访群体对口服药物的偏好均达到或超过64%，如每六个月皮下注射一次的Prolia，76%的受访患者倾向每日服药；每两周给药一次的Humira，88%的患者倾向每日服药 [19][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2021年公司完成纳斯达克首次公开募股，筹集约8400万美元总收益，扩大高管团队，推进研发管线，优化RaniPill口服递送平台 [7][8] - 计划在2022年下半年公布RT - 102的I期临床试验顶线结果，并启动RT - 109的I期研究，还将推进RaniPill HC的研发并探索相关机会 [13][35] - 公司认为RaniPill HC与现有RaniPill胶囊有许多相似之处，前者可提供更高载药量，为公司带来更多机会，且不会影响现有RaniPill胶囊的研发 [14][15][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司目前的进展感到满意，期待在2022年保持发展势头，实现相关临床研究的目标 [35] - 市场对口服生物制剂有巨大潜在需求，RaniPill HC和市场研究结果为公司管线扩展带来机会 [21] 其他重要信息 - 公司进行了模拟RaniPill胶囊吞咽的偏好和耐受性研究，150名参与者均能轻松吞咽，表明人们更倾向服药而非注射 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: RaniPill HC除了扩大载药量外是否有其他修改，是否需重复先前的安全或耐受性研究，以及它是否会成为未来的首选产品 - RaniPill HC与当前RaniPill平台有许多共性，为增加剂量有一些修改，但胶囊大小不变；预计会进行一些安全和耐受性研究，部分可利用已有生物相容性研究成果；它为公司带来新机会，但当前RaniPill仍适用于低剂量药物，公司会将其推进商业化 [40][41][42] 问题2: 现有项目中是否有更适合RaniPill HC的，是否有优先于现有项目的疗法，以及RaniPill HC是否需要新的主文件 - 儿科应用可能是RaniPill HC的潜在方向，但需进一步开发；目前无新疗法可宣布，也未对管线进行更改，后续可能会增加项目并给出战略优先级指导；RaniPill HC需进行重复剂量安全性和耐受性研究，主文件可共用，通过章节区分不同情况 [49][50][51] 问题3: 请详细介绍RT - 102的I期试验设计，评估的其他参数，以及如何看待该研究的良好结果和PK数据 - RT - 102的I期研究是在健康志愿者中进行的单剂量研究，设置20微克、80微克和中间剂量；Rani的方法是空肠注射，与皮下注射的峰谷值相似；PD部分很重要，后续会分享更多细节 [60][61][62] 问题4: RaniPill HC首次概念验证是通过剖腹手术将其置入空肠，后续步骤是否与原RaniPill相似，何时能进入临床 - 后续步骤是将完整包装产品再次通过剖腹手术置入，观察其展开和递送情况，获取可靠PK结果，最后进行犬口服给药；同时进行候选药物选择和与潜在合作伙伴沟通，计划今年完成上述步骤并尽快推进临床 [66][67] 问题5: 从长期看，RaniPill HC是否会与原RaniPill并行发展，新适应症是否会通过两者引入，以及现金储备能否支持提前推进项目 - 两个平台将并行发展，原RaniPill有新应用和持续释放版本的开发；RaniPill HC为单克隆抗体等带来机会；预算已考虑2023年的两项I期研究和一项重复剂量IDE研究，若增加项目需引入额外资源或合作 [74][75][77] 问题6: 如何考虑公司自主推进项目与合作的比例，以及两个平台的合作潜力 - 现有RaniPill平台可能会有少量新增项目，RaniPill HC通过口服临床前测试后会增加项目；两个平台都有合作潜力，公司会综合考虑临床试验负担、成本、收入潜力等因素制定战略，后续会提供更多信息 [82][83][84] 问题7: 主文件的进展和结果是否有特定时间安排 - 公司正在为一项重要的GLP研究做准备，该研究为期两个月，之后将提交IDE并开展研究，数据将纳入主文件，可能会尽快分享进展 [85][86]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为129,743千美元，较2020年12月31日的73,058千美元增长约77.6%[13] - 截至2021年9月30日，公司总资产为136,958千美元，较2020年12月31日的79,415千美元增长约72.5%[13] - 截至2021年9月30日，公司总负债为5,250千美元，较2020年12月31日的8,040千美元下降约34.7%[13] - 2021年前三季度，公司合同收入为2,717千美元，2020年同期为252千美元，同比增长约978.9%[15] - 2021年前三季度，公司研发费用为19,065千美元，2020年同期为8,708千美元，同比增长约118.9%[15] - 2021年前三季度，公司总运营费用为40,954千美元，2020年同期为11,852千美元，同比增长约245.6%[15] - 2021年前三季度，公司运营亏损为38,237千美元，2020年同期为11,600千美元，亏损扩大约229.6%[15] - 2021年前三季度，公司净亏损和综合亏损为39,783千美元，2020年同期为10,947千美元，亏损扩大约263.4%[15] - 2021年前三季度，归属于公司的净亏损为3,142千美元，2020年同期无亏损[15] - 2021年前三季度，A类普通股基本和摊薄每股净亏损为0.16美元，加权平均流通股数为19,437千股[15] - 2021年9月30日公司股东权益为131,708美元，2020年9月30日成员亏损为107,583美元[17] - 2021年前九个月净亏损39,783千美元，2020年同期为10,947千美元[19] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为20,796千美元，2020年同期为8,260千美元[19] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为235千美元，2020年同期为944千美元[19] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为77,716千美元，2020年同期为4,035千美元[19] - 2021年现金及现金等价物期末余额为129,743千美元，2020年为11,367千美元[19] - 2021年支付利息现金为285千美元，2020年无[19] - 2021年前九个月公司净亏损3980万美元，其中310万美元归因于Rani Therapeutics Holdings, Inc [26] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损310万美元，前九个月经营活动产生的现金流为负2080万美元[26] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.297亿美元，预计至少可支持一年运营[26] - 截至2020年12月31日，公司递延收入为270万美元，截至2021年9月30日无递延收入[43] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，应计费用分别为364.9万美元和55万美元[74] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，公司确认武田协议相关合同收入分别为0和10万美元；截至2021年9月30日和2020年9月30日的九个月，确认相关合同收入分别为270万美元和30万美元[80][81] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，递延收入期初余额分别为271.7万美元和17.9万美元，期末余额分别为0和271.7万美元[82] - 截至2020年9月30日和2021年9月30日的九个月，RMS向ICL收取服务费用分别为30万美元和50万美元[85] - 截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，ICL收取服务和租金费用分别为37.1万美元和15.2万美元；截至2021年9月30日和2020年9月30日的九个月，分别为89.3万美元和72.3万美元[86] - 2021年和2020年前九个月与ICL的租金费用均为60万美元[132] - 2021年第三季度和前九个月公司有效所得税税率分别为 - 0.22%和 - 0.21%，2020年为 - 0.21%[145] - 2021年第三季度和前九个月A类普通股基本和摊薄每股净亏损均为0.16美元[147] 首次公开募股相关情况 - 2021年8月公司完成首次公开募股，出售7,666,667股A类普通股，每股11美元，净收益约7360万美元[23] - 首次公开募股（IPO）相关组织交易中，各LLC权益按1:0.5282进行交换，依据公司A类普通股的首次公开募股价格确定[24] - 公司用12,047,925股A类普通股按1:1的比例交换某些个人和实体持有的Rani LLC现有A类单位[24] - 公司向某些在IPO后继续持有Rani LLC A类单位的个人和实体发行29,290,391股B类普通股[24] - 某些继续持有Rani LLC权益但未持有公司B类普通股的个人可将其A类单位交换为1,545,811股公司A类普通股[25] - 2021年7月，公司完成首次公开募股，发行766.6667万股普通股，净收益约7360万美元，用于购买Rani LLC新发行的A类单位[116] 公司业务及人员变动 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发了RaniPill胶囊平台技术[21] - 2020年1月1日起，为Rani LLC提供服务的ICL人员被Rani Management Services, Inc. 聘为全职员工[22] 财务报表编制及相关规定 - 公司财务报表按美国公认会计原则（U.S. GAAP）编制，未经审计的中期财务信息按相关规定编制[28][31] - 公司合并所有通过多数表决权控制的实体或作为可变利益实体（VIE）的主要受益人控制的实体[34] - 公司短期资产和负债账面价值接近公允价值，长期债务公允价值也接近账面价值[50] - 2022年1月1日起，Topic 842对公司生效，预计对合并财务报表有重大影响[66] - 2023年1月1日起，ASU 2016 - 13对公司生效，公司尚未确定其潜在影响[67] 股权及薪酬相关情况 - 2021年7月公司采用并获股东批准2021年股权奖励计划，授予员工和非员工股票期权、受限股票单位和受限股票奖励[54] - 2021年2月，公司两名管理人员向第三方投资者出售21万份普通股单位，公司记录基于股权的补偿费用50万美元[99] - 2021年第三季度和前九个月，公司基于股权的薪酬费用总计359.1万美元，其中研发费用64.4万美元，一般及行政费用294.7万美元[101] - 公司需向相关实体和个人支付85%的税收优惠金额[103] - 2020年9月，公司发行可购买多达118,929份E系列优先股的认股权证，IPO时全部结算为62,887股A类普通股[106] - 2017年，公司发行229,315份普通股认股权证，2021年部分行权，IPO时剩余净行使为71,867份Rani LLC的A类单位，其中60,494份兑换为公司A类普通股[107] - 组织交易前，Rani LLC获授权发行1亿1000万份普通股单位，其中1085万份预留作利润权益，3262万份预留作六类优先股单位[108] - 组织交易后，公司修订公司章程，授权发行8亿股A类普通股、4000万股B类普通股、2000万股C类普通股和2000万股优先股，面值均为每股0.0001美元[111] - 截至2021年9月30日，公司有211.9524万份股票期权，未确认的基于股权的薪酬费用为1780万美元，预计在约3.5年内确认[120][121] - 截至2021年9月30日，公司有59.75万份受限股票单位，未确认的基于股权的薪酬费用为1140万美元，预计在约1.9年内确认[122] - 截至2021年9月30日，公司有11.9915万份受限股票奖励，未确认的基于股权的薪酬费用为70万美元，预计在约3.3年内确认[123] - 2020年12月31日利润权益余额为6,926,358，授予1,857,000，没收235,957，归属8,149,901，取消并替换为限制性股票奖励397,500[126] - 2021年7月因修改利润权益授予相关条款，公司确认300万美元基于股权的补偿费用[128] - 首次公开募股和组织交易后，公司记录1400万美元基于股权的补偿费用[129] - 2021年7月前公司授予2,292,309份购买普通股单位的期权，后取消并替换为公司股票期权[130] - 2021年第三季度和前九个月基于股权的补偿费用分别为1869.6万美元和1897.8万美元[131] 其他交易及事项 - 2021年8月公司与部分持续有限责任公司所有者签订税收应收协议，需支付85%的税收利益[59] - 截至2021年9月30日，公司持有Rani LLC约39%的A类单位，约61%由持续有限责任公司所有者持有[64] - 截至2021年9月30日，公司按公允价值计量的金融资产为货币市场基金，价值126363000美元，无按公允价值计量的金融负债[68] - 截至2020年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产为货币市场基金，价值71666000美元，金融负债为优先股认股权证负债，价值320000美元[68] - 2021年第三季度和前九个月，公司使用Level 3输入值计量的负债公允价值变动，最终余额为0 [73] - 各期间公允价值层级的Level 1、Level 2和Level 3之间无转移[72] - 武田制药向公司支付590万美元前期款项，完成初始评估服务后有选择权支付300万美元进行后期评估服务，2021年5月武田通知终止合同，公司在截至2021年9月30日的九个月确认剩余200万美元递延收入[75][79] - 2017年6月，公司将660万美元未偿还净预付款转为三张应收票据，年利率1.97%，贷款手续费2.75%，2020年收到0.2万美元还款，截至2020年12月31日，应收票据余额为170万美元，2021年3月全额偿还[89][90] - 2020年和2021年，南湖一号有限责任公司及其关联方以每股7.1471美元购买788.012万份E系列优先股单位，后交换为527.7729万股A类普通股，IPO及后续又购买645.8904万股A类普通股，总收益7110万美元[91] - ICL持有人将85.4807万份A类单位交换为公司A类普通股，剩余6.4475万份A类单位仍未兑换[100] - 2020年9月公司可借入最高1000万美元的可转换贷款，已偿还300万美元本金及约50万美元费用，产生70万美元债务清偿损失[136][140] - 2020年4月公司获得130万美元薪资保护计划贷款，2021年9月全额偿还本金和利息[141][142]

公司股权结构与发行情况 - 2021年4月6日，公司获授权发行1000股普通股，每股面值0.0001美元，已全部发行并流通，发行总价10美元[24] - 修订后的公司章程授权发行最多8亿股A类普通股、4000万股B类普通股、2000万股C类普通股和2000万股优先股，每股面值0.0001美元[25] - 2021年7月，公司通过2021年股权奖励计划，预留550万股A类普通股用于未来发行[30][31] - 2021年7月，公司通过2021年员工股票购买计划，预留50万股A类普通股用于发行[31] - 2021年8月，公司完成首次公开募股，出售7666667股A类普通股，每股11美元，净收益约7370万美元[27][44][160] - 公司用募股所得购买7666667股新发行的Rani LLC A类单位[28] - 公司用12047925股A类普通股交换Rani LLC现有A类单位[29] - 公司向持续持有Rani LLC权益的个人和实体发行29290391股B类普通股[29] - 2020年9月，公司发行可购买11.8929万E系列优先股的认股权证，行使价7.1471美元/股；2021年8月Rani Holdings IPO时，A系列认股权证兑换为62887股A类普通股[113] - 2017年公司发行22.9315万普通股认股权证，行使价2.18美元/股；2021年1月6000份认股权证行权；2021年8月Rani Holdings IPO时，普通股认股权证兑换为71867股A类普通股[114] - 2020年10月至2021年1月，公司出售1049.3767万E系列优先股，净收益7480万美元，发行成本20万美元[119] - 截至2021年6月30日，公司为未来发行预留的普通股单位总数为38,738,611，2020年12月31日为37,833,816[131] - 2020年，董事会批准额外预留200万个普通股单位用于发行利润权益；截至2021年6月30日，计划下共预留1085万个普通股单位，10,290个可供未来授予[132] - 2021年第二季度，公司授予购买普通股单位的期权2,292,309个，加权平均行使价格为4.99美元；截至2021年6月30日，与普通股单位期权相关的未确认股权薪酬费用为760万美元，预计在约3.5年的加权平均期间内确认[138] - 2021年8月公司完成发行，将各类单位转换为A类和B类单位，部分A类单位持有人换得12047925股Rani Holdings A类普通股[158][159] 公司财务数据关键指标变化 - 2021年6月30日和4月19日，公司现金和总资产均为10美元，股东权益也均为10美元[14] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为6.93亿美元，较2020年12月31日的7.31亿美元有所下降[33] - 2021年第二季度合同收入为196.1万美元，2020年同期为6万美元；2021年上半年合同收入为271.7万美元，2020年同期为14.3万美元[36] - 2021年第二季度净亏损为548.5万美元，2020年同期为271.4万美元；2021年上半年净亏损为1108.3万美元，2020年同期为806.4万美元[36] - 截至2021年6月30日，可转换优先股为2762.9804万股，金额为1.91034亿美元；普通股为4689.628万股，金额为141.2万美元[33] - 2021年上半年经营活动使用的净现金为967.6万美元，2020年同期为893万美元[41] - 2021年上半年投资活动使用的净现金为23.5万美元，2020年同期为94.4万美元[41] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为616.7万美元，2020年同期为125.4万美元[41] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损为1.251亿美元，预计未来仍将产生经营亏损和负经营现金流[46] - 公司预计2021年6月30日的现金及现金等价物6930万美元和首次公开募股的净收益7370万美元足以支持至少一年的运营[46] - 截至2020年12月31日，公司递延收入为270万美元，截至2021年6月30日无递延收入[59] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司未记录合同资产余额[58] - 2021年6月30日，递延融资成本为340万美元，记录为合并资产负债表中的长期资产[79] - 2021年6月30日和2020年12月31日，货币市场基金的公允价值分别为6700.2万美元和7166.6万美元；优先单位认股权证负债的公允价值分别为60.6万美元和32万美元[83] - 截至2021年6月30日，E系列优先单位认股权证负债公允价值计量中，退出时间范围为0.1 - 2.3年，平均0.3年；退出事件概率范围为10% - 90%，平均80%；缺乏市场性折扣范围为10% - 31%，平均12%；波动率为72%[85] - 2021年3个月和6个月，优先单位认股权证负债的期末余额均为60.6万美元；2020年3个月和6个月，期末余额均为0[88] - 2021年6月30日和2020年12月31日，应计费用分别为292.1万美元和55万美元[89] - 2021年第二季度和上半年，公司确认武田协议合同收入分别为200万美元和270万美元；2020年同期分别为10万美元和10万美元[95][96] - 2021年6月30日和2020年12月31日，递延收入余额分别为0和271.7万美元[97] - 2020年和2021年上半年，RMS向ICL收取服务费用分别为20万美元和30万美元，记录为研发费用的减少[100] - 2021年Q2研发和行政费用分别为12.3万美元和18.4万美元，上半年分别为15.6万美元和36.6万美元；2020年Q2研发和行政费用分别为 - 6.3万美元和20.7万美元，上半年分别为12.1万美元和45.1万美元[101] - 截至2020年12月31日，应收票据余额为170万美元，2021年3月ICL全额偿还[105] - 2021年和2020年截至6月30日的六个月，公司与ICL的租金费用均为40万美元[140] - 2021年3个月和6个月公司有效所得税税率分别为(0.21)%和(0.17)%，2020年同期均为(0.21)%[154] - 2021年3个月和6个月基本和摊薄后每股净亏损分别为0.12美元和0.24美元，2020年同期分别为0.06美元和0.17美元[156] - 截至2021年6月30日，公司未来债务本金支付情况为2021年下半年135万美元、2022年177.9万美元、2023年112.5万美元，总计425.4万美元[152] 公司业务相关协议与事项 - 公司通过与制药合作伙伴签订评估协议开展业务，按五步确定收入确认[51][52] - 公司评估服务收入按产出法或成本投入法确认，成本计入研发费用[53][56] - 武田制药就评估协议向公司支付前期款项590万美元，若选择后期评估服务需再支付300万美元[90] - 2021年5月武田通知终止合同，2021年第二季度确认剩余200万美元递延收入[94] - 2017年6月公司将660万美元未偿还预付款转为三张应收票据，年利率1.97%，贷款手续费2.75%，2024年1月1日后可随时要求偿还；2020年收到0.2万美元利息和本金还款[104] - 2012年公司向ICL发行4600万普通股，获得相关产品和服务的独家商业化、开发、使用和销售权[106] - 2021年6月修订独家许可协议，公司可在特定领域使用相关专利，未来可支付最多100万美元收购四个美国专利家族[107] - 2021年2月，公司两名高管向第三方出售21万股普通股，售价高于公允价值，公司记录0.5万美元股权薪酬费用[112] - 公司规定在累计实现2000万美元毛收入前，不向优先股股东进行分配[126] - 截至2021年6月30日，利润权益余额为8,547,401，加权平均授予日公允价值为1.70美元，利润权益门槛为1.44 - 2.29美元[134] - 截至2021年6月30日，与所有受业绩条件限制的利润权益相关的未确认股权薪酬费用和向ICL的股权分配为1450万美元[135] 公司贷款与融资相关事项 - 2020年9月，公司与Avenue签订可转换贷款协议，可借款最高1000万美元，300万美元立即可用，剩余700万美元借款条件未达成，期权已过期[142][144] - Avenue有权将最高300万美元未偿还贷款本金以最新优先股发行价的20%溢价转换为公司优先股；公司为此发行价值90万美元的认股权证[144] - 若公司进行合格融资，筹集至少7500万美元总现金收益，E系列认股权证将自动转换为优先股[145] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，贷款的有效利率为20.56%[147] - 2020年4月公司获得130万美元薪资保护计划贷款，年利率1.0%，2022年4月到期[150] - 2021年7月公司全额偿还贷款和担保协议下300万美元本金及约50万美元最终付款和费用[157] - 2021年9月公司全额偿还薪资保护计划贷款本金及利息130万美元[163] - 截至2021年6月30日，公司遵守贷款和担保协议及薪资保护计划贷款的所有债务契约，无违约事件[149][151] 公司其他事项 - 2021年8月，公司与部分持续有限责任公司所有者签订税收应收协议，需支付85%的税收优惠[29] - 公司编制合并财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计存在重大差异[50] - 公司金融工具信用风险主要集中在现金及现金等价物，管理层认为无重大信用风险[60] - 新冠疫情可能影响公司供应链、业务和临床试验，目前未产生资产减值损失[61] - 公司研发成本在发生时费用化，部分临床和生产相关资产符合条件可资本化[69] - 公司授予员工和顾问权益性奖励，按授予日公允价值计量并摊销[71][73] - 公司综合损失等于净损失，基本和摊薄净亏损每单位按相应方法计算[74][75] - 2021年7月Rani Therapeutics, LLC 2016计划终止，同时采用Rani Holdings 2021股权奖励计划[162]