业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金及可交易证券总额为3.419亿美元，预计可支持公司运营至2023年[4] - 公司已完成16个肿瘤病变的挖掘，代表约30%的所有肿瘤[16] - 在69名可评估患者中，有34名（49%）观察到有意义的临床获益[40] 用户数据 - 参与TRESR试验的患者中，62%曾接受铂类药物治疗，28%曾接受PARP抑制剂治疗[33] - 参与试验的患者中，46%年龄在65岁及以上，平均年龄为63岁（范围33-77岁）[33] - 参与试验的患者中，51%曾接受1-3次治疗，45%曾接受4次或更多治疗[33] 新产品和新技术研发 - RP-3500作为潜在的最佳ATR抑制剂，正在进行临床1期或1/2期单药及联合试验，预计在2022年将有多个数据发布[3] - RP-6306作为首个PKMYT1抑制剂，正在进行临床试验，预计在2022年将有数据更新[3] - 公司计划在2022年上半年启动Polθ抑制剂项目的IND启用研究[4] 市场扩张和并购 - 与百时美施贵宝的多靶点发现合作中，公司获得了约6500万美元的前期资金，包括5000万美元的非稀释现金和1500万美元的股权投资[23] - 公司预计每个项目的潜在里程碑付款可达3亿美元[22] 负面信息 - 在5/2给药方案中，76%的患者出现了任何治疗相关不良事件（TEAE），其中76%的患者出现贫血[36] - 在3/4给药方案中，76.3%的患者出现了任何TEAE，52.2%的患者出现贫血[36] - 101名患者中，58.4%出现了贫血，27.7%出现了疲劳[36] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在合成致死药物发现方面的SNIPRx平台，能够识别新的靶点并提供差异化的患者选择见解[4] - RP-3500的临床试验计划更新，包含多个模块以评估安全性和初步疗效[52] - RP-6306的开发目标包括安全性、耐受性、剂量和时间表的评估，以及在STEP2基因改变的肿瘤中的疗效[91]

财务状况 - 公司自2016年成立以来持续亏损，2019 - 2021年净亏损分别为2720万美元、5340万美元和1.069亿美元，截至2020年12月31日累计亏损2.103亿美元[252] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为3.419亿美元，现有资金至少可维持到2023年[259] - 公司预计财务状况和经营成果将因多种因素季度和年度波动[250] - 公司需大量额外资金支持运营，否则可能延迟、减少或终止产品开发项目[256] - 公司主要通过股权证券销售融资，未来可能通过多种方式筹集资金[256] 业务基础情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，尚无获批产品，未产生产品销售收入[248] - 公司运营历史有限，难以评估业务成功和未来生存能力[248] 产品候选药物研发情况 - 公司产品候选药物RP - 3500处于开放标签1/2期临床试验，RP - 6306处于1期临床试验[248] - 公司于2020年7月开展RP - 3500首个临床试验，2021年4月开展RP - 6306首个临床试验[270] - 公司于2020年第三季度启动RP - 3500的开放标签1/2期临床试验，于2021年第二季度启动RP - 6306的1期临床试验[292] - 公司估计RP - 3500、RP - 6306及未来候选产品的临床试验成功完成需数年时间[291] - 公司正在评估RP - 3500除ATM缺陷外的16种STEP 2识别的基因组改变[309] 产品研发风险 - 公司业务严重依赖SNIPRx平台开发的产品候选药物，若无法获批和商业化，业务将受重大损害[269] - 产品候选药物成功取决于多项因素，包括完成临床前研究、获批IND申请、获得监管批准等[266] - 公司因经验不足，不确定临床试验能否按时开始或完成，大规模试验需大量额外资源并依赖第三方[270] - 公司可能无法按预期时间提交新药研究申请（IND），即便提交，FDA也可能不允许开展试验[272] - 公司SNIPRx平台基于新技术和方法，尚未获得监管批准，难以预测产品开发挑战[279][281] - 靶向疗法开发高度不确定，可能因多种原因无法上市，难以预测开发时间和成本[283][285] - 公司产品商业化需获得监管批准，临床测试昂贵、耗时且结果不确定，可能因多种原因失败[284][286] - 临床试验可能因多种不可预见事件延迟或无法获得营销批准，导致成本增加和商业机会受损[287][288] - 大量潜在产品中仅小部分能成功完成FDA或外国监管机构审批并商业化[302] - 除PARP抑制剂外，尚无基于合成致死（SL）的小分子抑制剂疗法获FDA或其他监管机构批准[300,305] - 临床数据易有不同解读，早期、中期和初步数据可能随患者数据增加而改变，与最终数据可能有重大差异[295,298] - 监管审批过程漫长、耗时且不可预测，公司候选产品获批时间和成本难以确定[299,300] - 即使获批，监管机构可能批准的适应症少于公司请求，或对产品价格、标签等方面设限[303,304] - 合成致死类靶点负面看法可能影响公司业务开展、候选产品推进和监管获批[305] 临床试验相关风险 - 患者入组受多种因素影响，如竞争对手开发替代方案、产品有有害副作用等[312] - 公司临床试验与其他同类试验竞争，会减少可入组患者数量和类型[314] - 产品候选药物可能导致不良副作用，影响临床试验和监管批准[316] - 公司未来可能在美国境外开展临床试验，FDA和外国监管机构可能不接受相关数据[320] - 若产品获批后出现不良副作用，会带来一系列负面后果[321] - 若需配套诊断试剂，公司可能无法成功开发或出现延迟[323] - 生物标志物识别和验证存在风险，如无法识别或验证潜在生物标志物[324] 产品联合开发风险 - 公司计划将某些产品候选药物与其他疗法联合开发，相关疗法的审批、安全或供应问题会影响产品开发和批准[331] - 若与未获批疗法联合开发产品候选药物，需等该疗法获批才能联合营销，且会受其临床试验挫折影响[332] 产品商业化风险 - 公司未商业化过产品候选物，获批可能延迟或遇困难，获批失败或延迟会影响商业化、营收和盈利[334] - 公司无营销和销售组织及经验，自建需大量资金、管理资源和时间，与第三方合作也存在不确定性[337][338] - 因资源有限，产品候选物开发决策可能失误，影响公司发展和商业成功[340] - 产品候选物获批后可能无法获得市场认可，影响营收[341][343] - 其他精准医学临床试验不良事件可能影响公司产品候选物[344] - 产品候选物市场机会可能较小，目标患者群体患病率估计可能不准确[346][348] - 公司面临激烈竞争，对手可能先于或更成功地开发或商业化药物[349] - 产品在美国以外商业化，国际运营存在多种风险[353] - RP - 3500、RP - 6306或未来产品候选物可能无法获得覆盖和足够报销，影响销售和盈利[355] - 美国第三方支付方的覆盖和报销决策因支付方而异，不统一[358] - 第三方支付方通过限制覆盖范围和特定药物报销金额控制成本，若覆盖和报销不足，可能影响公司获批药物的需求和价格[359] 法律合规风险 - 公司可能面临产品责任索赔，产品责任保险可能无法覆盖所有损失，若索赔成功且无保险或超保险赔付，公司资产可能不足以支付索赔，业务运营将受损[361][362] - 即使产品在美国获FDA批准，也可能无法在其他司法管辖区获批和商业化，不同国家审批流程不同，可能增加成本和时间，限制产品市场潜力[364][365][366] - 获批产品将面临持续监管义务和审查，若不遵守规定或产品出现问题，可能面临处罚，包括产品召回、限制营销等[367][368][369][372][374] - FDA严格监管产品营销、标签、广告和推广，禁止推广未获批用途，违规可能承担重大责任，且监管政策可能变化，影响产品获批[373] - 公司与客户、医生和第三方支付方的关系受联邦和州医疗欺诈和滥用、虚假索赔等法律约束，若违规可能面临重大处罚[376] - 美国联邦反回扣法禁止为诱导或奖励医疗服务推荐或购买提供报酬，违规无需实际知晓法规或故意违法[377] - 美国联邦民事和刑事虚假索赔法禁止向政府提交虚假或欺诈性索赔，制造商即使未直接提交索赔，若被视为“导致”提交也可能承担责任[377] - HIPAA及其修正案HITECH对医疗福利欺诈、健康信息隐私和安全等规定责任和义务，违规可能面临处罚[377] - 确保业务安排符合医疗法规可能成本高昂，若运营被认定违规，公司可能面临民事、刑事和行政处罚，影响声誉和业务运营[379] 政策法规影响 - 2011年预算控制法案导致医保支付给供应商的费用每年削减2%，从2013年4月开始实施，至2031年结束，因疫情在2020年5月1日至2022年3月31日暂停，2022年实际削减1%，最后一个财年最高削减3%[384] - 2021年美国救援计划法案自2024年1月1日起取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限（目前为药品平均制造商价格的100%）[384] - 2012年美国纳税人救济法案进一步削减医保支付给医院、影像中心和癌症治疗中心等供应商的费用，并将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[384] - 平价医疗法案允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的个人提供医疗补助，可能增加制造商的医疗补助回扣责任[385] - 特朗普政府发布多项与处方药定价相关的行政命令，FDA发布实施进口行政命令部分内容的最终规则和指南，HHS最终确定一项取消医保D部分药品制造商向计划赞助商降价安全港保护的法规，实施时间从2022年1月1日推迟至2023年1月1日[387] - 2021年CMS发布最终规则废除最惠国待遇模式临时最终规则[387] - 美国各州通过立法和实施法规控制药品和生物制品价格，包括价格或患者报销限制、折扣、产品准入限制和营销成本披露等措施[388] - 美国以外市场许多国家对特定产品和疗法设定价格上限，如加拿大专利药品价格控制立法正在发生重大变化[389] 其他风险 - 2020年3月，世界卫生组织宣布COVID - 19疫情为全球性大流行[273] - COVID - 19疫情及相关公共卫生指令可能影响公司业务，包括临床前研究和临床试验，还可能影响供应链[273][276] - 公司实施在家办公政策以应对疫情，确保员工安全和业务连续性，但可能影响生产力和临床项目进度[274][275] - 公司若从临床试验中获取可识别患者健康信息，可能面临潜在责任，包括违反HIPAA刑事条款和州隐私法的风险[392] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，影响业务成功[398] - 公司的工人补偿保险可能无法覆盖潜在责任，且未购买特定生物或危险废物保险[399] - 公司面临美国和某些外国的进出口管制、制裁、禁运、反腐败和反洗钱法律法规，违反这些法律会面临严重后果[400] 第三方依赖风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责或未达期限，可能无法获得产品候选药物的监管批准或商业化[401][402] - 公司依赖第三方供应和制造产品候选药物，若第三方供应不足、质量或价格不符要求、未达监管合规，产品开发和商业化可能受阻[409] - 若与第三方实验室、CRO或临床研究人员的关系终止，可能无法及时找到替代方，影响产品候选药物的开发和商业化[405] - 第三方制造商可能因各种原因遭受损害或中断，如COVID - 19疫情已影响公司供应链[410] - 更换或增加实验室、CRO或研究人员会增加成本、耗费管理时间，可能导致延迟[406] - 临床研究人员与公司的关系及相关补偿可能导致利益冲突，影响数据完整性和产品候选药物的审批[407][408] 合作相关情况及风险 - 公司与Ono和Bristol Myers Squibb有合作协议，与Bristol Myers Squibb的协议中每个项目最多可获3.01亿美元里程碑付款，但不太可能全额获得[414][416] - 公司若无法进入新的合作或合作不成功，业务可能受不利影响，合作存在多种风险[413][415] - 若无法及时达成合作，公司可能需缩减产品开发、延迟商业化、增加支出或自行开展活动，还可能需额外融资[419] 知识产权相关风险 - 公司成功部分取决于获取和保护知识产权的能力，若无法确保专利保护，竞争对手可能开发类似产品，影响公司商业化能力[420][422] - 专利申请过程昂贵且耗时，公司可能无法及时以合理成本申请所有必要专利，也可能无法在所有相关市场获得专利保护[423] - 美国于2013年实施《莱希 - 史密斯美国发明法案》，从“先发明制”改为“先申请制”，该法案增加了专利申请和维护的不确定性与成本[427][429] - 公司未来专有权利保护程度不确定，存在多种可能影响专利有效性和可执行性的因素[430] - 若未遵守政府专利机构的程序、文件提交、费用支付等要求，公司专利保护可能减少或丧失[432] - 公司部分依赖商业秘密保护技术，但商业秘密难以保护，诉讼成本高且结果不可预测[433] - 美国《药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许专利期限最多延长五年，但相关部门可能拒绝或限制公司的延期申请[434] - 公司可能卷入知识产权诉讼，诉讼成本高、耗时久且可能不成功，还可能导致机密信息泄露和股价下跌[438][439] - 知识产权诉讼中获得的经济赔偿可能无商业价值，且公司可能无足够资源进行诉讼[439] - 公司可能无法阻止第三方侵犯、盗用或成功挑战其知识产权，专利诉讼或其他程序的不确定性会对公司市场竞争力产生负面影响[441] - 第三方可能发起法律诉讼指控公司侵犯其知识产权，结果不确定且可能对公司业务成功产生负面影响[442] - 若公司被认定侵犯第三方有效且可执行的知识产权，可能需获取许可，否则可能被迫停止相关业务，还可能承担赔偿责任[442] - 公司可能需要从第三方处获取知识产权许可，但许可可能无法获得或无法以合理商业条款获得，这会损害公司业务[443] - 公司依赖从第三方（纽约大学）获得的知识产权许可，该许可终止会导致重大权利丧失，损害公司产品商业化能力[444] - 公司与当前或未来许可方可能就许可协议中的知识产权产生纠纷，影响产品候选的开发和商业化[445] - 公司在保护所许可的知识产权方面面临与自有知识产权相同的风险，若保护不足会影响产品商业化[446] - 他人可能制造与公司候选产品类似但不受公司专利保护的化合物或配方[440] - 公司或战略合作伙伴可能不是已授权专利或待批专利申请所涵盖发明的首个创造者[440] - 公司可能不是某些发明的首个专利申请者[440]

资金状况 - 截至2021年12月31日，公司未审计的现金、受限现金和可交易证券总额为3.417亿美元，预计可支持公司运营至2023年及多个临床催化剂的推进[4] - 公司在2022年和2023年有多个关键价值创造里程碑的资金支持[104] 临床试验与研发进展 - RP-3500和RP-6306目前正在进行临床I期或I/II期单药和联合试验，预计在2022年将有多个数据发布[3] - 公司计划在2022年第一季度启动TRESR单药治疗的I/II期临床试验，并在2022年第二季度提供全面的TRESR单药治疗数据[24] - 公司预计在H1 2022年启动Polθ抑制剂项目的IND启用研究[24] - RP-3500作为一种潜在的最佳ATR抑制剂，旨在治疗具有DNA损伤反应缺陷和高复制压力的癌症[26] - RP-6306作为首个PKMYT1抑制剂，显示出在CCNE1扩增肿瘤中的强效抗肿瘤活性[58] 用户数据与临床结果 - 参与TRESR试验的患者中，101名患者的中位年龄为63岁，年龄范围为33至77岁[31] - 在101名患者中，62名患者有过铂类药物治疗史，占比61.4%[33] - 在69名可评估患者中，有34名（49%）观察到有意义的临床获益[40] - 在接受RP-3500治疗的94名患者中，100mg/天的剂量显示出广泛的反应[40] - RP-3500的最大耐受剂量（MTD）和推荐剂量（RP2D）为每日160毫克，3天用药，4天停药[36] 新产品与技术 - 公司通过SNIPRx平台发现的合成致死靶点，能够优化患者选择，提升临床试验的精准性[20][13] - RP-6306的酶效能（IC50）为3 nM，HCC1569细胞的CDK1 T14磷酸化效能（IC50）为20 nM[66] - RP-6306在CCNE1扩增的FT282细胞中表现出39倍的敏感性增加[71] - RP-6306与吉西他滨联合使用时，驱动肿瘤缩小且未观察到严重毒性[76] 市场扩张与合作 - 与百时美施贵宝的多靶点发现合作中，公司获得了约6500万美元的前期资金，包括5000万美元的非稀释现金和1500万美元的股权投资[23] - 公司预计每个项目的潜在总里程碑付款可达3亿美元，外加版税[22] - RP-6306的全球临床试验计划已于2021年第二季度开始入组[92] 负面信息与风险 - 在5/2给药方案中，76%的患者出现了任何治疗相关不良事件（TEAE）[36] - 在3/4给药方案中，58名患者中有40.0%出现了贫血[36] - RP-3500在早期数据中表现出良好的耐受性，主要为1-2级贫血，3级贫血发生率为14.5%[53]

股票发行情况 - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股20美元，净收益约2.32亿美元[64] - 2021年11月1日完成后续发行，发行460万股普通股，每股22美元，净收益约9390万美元[64] - 2020年6月IPO发行1265万股，净收益2.32亿美元；2021年11月发行460万股，净收益约9390万美元[113][115] - 2021年11月公司完成后续公开发行，总收益约1.012亿美元[73] 现金及证券情况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券共计2.682亿美元，不包括2021年发行所得款项[64] - 截至2021年9月30日，现金及等价物等为2.682亿美元[115] 净亏损情况 - 2019 - 2020年及2021年前九个月，公司净亏损分别为2720万美元、5340万美元和7860万美元，截至2021年9月30日累计亏损1.82亿美元[65] - 2021年第三季度净亏损为3089.2万美元，2020年同期为1375.1万美元[98][105] - 2021年和2020年前九个月净亏损分别为7860万美元和3820万美元[112] 产品研究数据 - RP - 3500的1/2期TRESR研究中，101名患者中21.8%出现3级贫血，推荐2期剂量160mg，此剂量下3级贫血率为14.5%，69名患者中有49%获得有意义临床获益[72] 合作协议收入情况 - 2021年10月13日，公司因特定研究触发事件，有资格从与小野制药的协议中获得1亿日元（约90万美元）研究服务付款[74] - 与百时美施贵宝的合作协议中，百时美施贵宝支付5000万美元前期费用和1500万美元股权投资，公司有资格获得最高30亿美元里程碑付款[78] - 截至2021年9月30日，与百时美施贵宝协议相关的递延收入为4910万美元，其中890万美元为流动递延收入，4020万美元为非流动递延收入[79] - 2021年前九个月，公司从与百时美施贵宝的协议中确认收入70万美元，预计2021年第四季度记录约650万美元收入[80][81] - 2019年1月公司与小野制药达成合作协议，获约810万美元前期预付款[82] - 2021年10月13日，公司因特定研究触发事件获小野协议中1亿日元（090万美元）研究服务付款[83] 成本费用变化情况 - 2021年第三季度研发成本为2536.1万美元，2020年同期为1009.1万美元，增长1527万美元[89][98] - 2021年前三季度研发成本为6207.5万美元，2020年同期为2767.4万美元[89] - 2021年第三季度研发成本增加主要因直接外部成本增加1030万美元、人员相关成本增加360万美元等[100][101] - 2021年第三季度一般及行政费用为659.6万美元，2020年同期为399.6万美元，增加260万美元[98][100] - 2021年第三季度其他收入净额为7.9万美元，2020年同期为44.2万美元，减少36.3万美元[98] - 2021年第三季度所得税回收为70.8万美元，2020年同期所得税费用为10.6万美元[98][104] - 2021年前九个月研发费用为6210万美元，较2020年增加3440万美元[108] - 2021年前九个月行政费用为1860万美元，较2020年增加900万美元[109] - 2021年前九个月其他收入净额为零，较2020年减少70万美元[110] - 2021年前九个月所得税回收为130万美元，2020年为所得税费用20万美元[111] 收入情况 - 2021年第三季度收入为30万美元，源于与百时美施贵宝合作的递延收入部分确认[99] - 2021年前九个月收入为70万美元，源于与百时美施贵宝合作的递延收入部分确认[107] 现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用为6510万美元，2020年为提供690万美元[118][119][120] - 2021年和2020年前九个月投资活动净现金使用分别为130万美元和50万美元[122] 其他费用情况 - 修订后的租赁协议预计在剩余租赁期产生110万美元的最低租赁付款额[127] - 公司采购董事及高级职员责任险，总保费（含消费税）为680万美元[127] 公司身份定义情况 - 公司将在2021年12月31日被视为“大型加速申报公司”，不再符合“新兴成长公司”和“较小规模报告公司”的定义[137] - 公司将在2025年12月31日、财年总年收入至少达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的普通股市值在财年第二季度末超过7亿美元）三者中较早发生的日期前保持“新兴成长公司”身份[135] - 若在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务，公司将不再是“新兴成长公司”[136] 利息收入及投资情况 - 截至2021年9月30日的三个月和九个月，公司从计息银行账户现金余额中获得10万美元利息收入[140] - 2020年12月，公司投资750万美元于短期美国国债[140] 市场风险情况 - 假设其他变量不变，基于2021年9月30日加元净敞口，美元相对加元贬值10%将使公司净亏损增加约30万美元[143] - 公司市场风险主要源于外汇汇率波动[139] - 公司未进行外汇交易套期保值，但保留预期加元现金需求以形成自然对冲[143]

首次公开募股情况 - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股发行价20美元，扣除承销佣金和发行费用后净收益约2.32亿美元[66] - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股发行价20美元，扣除承销佣金和发行费用后净收益2.32亿美元[105] 公司资金状况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3.01亿美元[66] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3.01亿美元，现有资金预计可支持到2022年的运营和资本支出需求[107] 公司净亏损情况 - 2019年、2020年公司净亏损分别为2720万美元、5340万美元，2021年上半年净亏损4770万美元，截至2021年6月30日累计亏损1.511亿美元[67] - 2021年Q2净亏损为26309000美元，2020年同期为11802000美元，亏损增加14507000美元[91][96] - 2021年上半年净亏损为47726000美元，2020年同期为24403000美元，亏损增加23323000美元[99][104] 与百时美施贵宝合作协议情况 - 2021年7月和8月，公司根据与百时美施贵宝的合作许可协议，将620万美元非流动递延收入重新分类为流动收入[72][77] - 公司与百时美施贵宝的合作许可协议中，百时美施贵宝支付5000万美元前期费用并进行1500万美元股权投资，公司有资格获得高达30亿美元的里程碑付款，每个项目里程碑付款为3.01亿美元[76] - 截至2021年6月30日，与百时美施贵宝合作许可协议的递延收入为4950万美元，其中880万美元为流动收入，4070万美元为非流动收入[77] - 2021年上半年，公司从与百时美施贵宝的合作许可协议中确认收入40万美元[78] - 2021年Q2营收为300000美元，源于与百时美施贵宝合作的递延收入部分确认[91][92] - 2021年上半年营收为445000美元，源于与百时美施贵宝合作的递延收入部分确认[99][100] 与小野制药合作协议情况 - 2019年1月，公司与小野制药达成合作协议，收到约810万美元前期付款，该款项在资产负债表中记为递延收入[79] 临床试验进展 - 2021年8月，公司在RP - 3500的1b/2期ATTACC临床试验中对首位患者给药，该试验1b期计划招募最多48名患者，2期将进行剂量扩展[72] - 2021年4月，公司在RP - 6306的1期临床试验中对首位患者给药，该试验预计招募约60名患者[72] 研发成本变化 - 2021年Q2研发成本为20205000美元，2020年同期为8951000美元，增长11254000美元[85][91] - 2021年上半年研发成本为36714000美元，2020年同期为17583000美元，增长19131000美元[85][99] 一般及行政费用变化 - 2021年Q2一般及行政费用为6741000美元，2020年同期为3372000美元，增长3369000美元[91] - 2021年上半年一般及行政费用为11978000美元，2020年同期为5555000美元，增长6423000美元[99] 其他收入净额变化 - 2021年Q2其他收入净额为 - 63000美元，2020年同期为591000美元，减少654000美元[91] - 2021年上半年其他收入净额为 - 37000美元，2020年同期为 - 1142000美元，减少1105000美元[99] 现金流量情况 - 2021年上半年经营活动净现金使用量为3230万美元，2020年上半年为提供2700万美元，同比增加5930万美元[110][111][112][114] - 2021年和2020年上半年投资活动净现金使用量分别为90万美元和4万美元，主要用于购置财产和设备[110][115] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为60万美元，2020年上半年为2.492亿美元，2020年主要来自首次公开募股和认股权证发行[110][116] - 2021年和2020年上半年汇率波动对现金的影响分别为无影响和损失100万美元[110][117] 租赁协议及保险情况 - 2021年多项租赁协议修订或新增，预计产生最低租赁付款额分别为20万美元、50万美元、320万美元和110万美元[118][119][120][121] - 2021年6月公司采购董事及高级职员责任保险，总保费680万美元，其中30万美元确认为应计费用和其他流动负债[122] 公司身份变更情况 - 因2021年6月30日非关联方持有的普通股市值超过7亿美元，公司自2021年12月31日起将被视为“大型加速申报公司”，不再符合“新兴成长公司”和“较小报告公司”定义[132] 大型加速申报公司影响 - 公司作为大型加速申报公司，需满足特定披露和合规要求，如独立注册会计师事务所对财务报告内部控制有效性进行鉴证等[133] - 满足大型加速申报公司的额外要求会增加公司法律和财务合规成本，使管理层和人员将精力从运营等业务转移到上市公司报告要求上[134] 市场风险情况 - 公司面临的市场风险主要源于外汇汇率波动[135] 利息收入及投资情况 - 2021年上半年和第二季度，公司从有息银行账户现金余额中获得0.1百万美元利息收入[136] - 2020年12月，公司投资750万美元于短期美国国债[136] 汇率换算及影响 - 公司报告和功能货币为美元，非美元资产和负债按资产负债表日汇率换算，收入和费用按相关期间平均汇率换算[137] - 公司部分费用以加元等货币支出，美元兑加元等货币汇率变化可能对以美元表示的收入和经营成果产生负面影响[138] - 截至2021年6月30日，假设其他变量不变，美元兑加元贬值10%将使公司净亏损增加约0.1百万美元[138] - 公司与Ono的合作协议中，未来应收款项（如有）以日元计价，面临汇率风险[139] 公司未来预期 - 公司预计在可预见的未来会产生重大费用和经营亏损，研发和行政成本将随计划活动增加[106]

首次公开募股情况 - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股发行价20美元，扣除承销佣金和发行费用后净收益约2.32亿美元[62] - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，净收益2.32亿美元[94] 公司资金储备情况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3.191亿美元[62] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3.191亿美元[96] 公司亏损情况 - 2020年和2019年公司净亏损分别为5340万美元和2720万美元，2021年第一季度净亏损2140万美元，截至2021年3月31日累计亏损1.248亿美元[63] - 公司预计在可预见的未来继续产生重大且不断增加的费用和运营亏损[63] - 2021年第一季度净亏损为2141.7万美元，2020年同期为1260.1万美元，亏损增加881.6万美元[88][93] - 2021年第一季度净亏损2140万美元，2020年同期为1260万美元[100][101] 公司业务进展情况 - 2021年4月公司在RP - 6306虚拟投资者日活动上介绍PKMYT1为合成致死靶点，并宣布RP - 6306一期临床试验首例患者入组[67][68] - 2021年3月公司启动RP - 3500 TRESR 1/2期临床试验的PARP抑制剂联合治疗组患者招募，预计招募约60名患者[69] 公司合作协议情况 - 2020年5月公司与百时美施贵宝达成合作和许可协议，百时美施贵宝支付5000万美元前期费用并进行1500万美元股权投资，公司最多可获得30亿美元里程碑付款[71][73] - 截至2021年3月31日，与百时美施贵宝合作和许可协议的递延收入为4970万美元，其中210万美元为流动递延收入，4760万美元为非流动递延收入[74] - 2021年第一季度，公司从与百时美施贵宝的合作和许可协议中确认收入20万美元[75] - 2019年1月公司与小野制药达成合作协议，收到前期付款约810万美元，该款项记录为递延收入[76] 公司成本费用情况 - 2021年第一季度研发成本为1650.9万美元，较2020年同期的863.2万美元增加787.7万美元[82][88][90] - 2021年第一季度一般及行政费用为523.7万美元，较2020年同期的218.3万美元增加305.4万美元[88][90] 公司其他收入情况 - 2021年第一季度其他收入净额为3万美元，较2020年同期的173.3万美元支出减少175.9万美元[88][91] 公司现金流情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1422.7万美元，较2020年同期的971.7万美元增加451万美元[99] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为77.2万美元，较2020年同期的3万美元增加74.2万美元[99] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为18.3万美元，较2020年同期的22.2万美元减少3.9万美元[99] - 2021年第一季度现金及受限现金净增加为 - 1478.2万美元，较2020年同期的 - 1110.2万美元减少368万美元[99] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1420万美元，2020年同期为970万美元，同比增加450万美元[100][101][102] - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金使用量分别为80万美元和3万美元[103] - 2021年和2020年第一季度融资活动净现金流入均为20万美元[104] - 2021年第一季度汇率波动对现金的影响为收益3万美元，2020年同期为损失160万美元[105] 公司新兴成长型公司身份情况 - 公司将作为新兴成长型公司直至2025年12月31日、年总收入至少达10.7亿美元、被视为“大型加速申报公司”或三年内发行超过10亿美元非可转换债券中较早发生的日期[113] 公司利息收入与投资情况 - 2021年第一季度公司从计息银行账户获得利息收入10万美元，2020年12月投资750万美元于短期美国国债[115] 汇率变动对公司影响情况 - 假设其他变量不变，2021年3月31日美元相对加元贬值10%，公司净亏损将增加约10万美元[117] 公司货币风险情况 - 公司与Ono的合作协议中，未来应收款项（如有）以日元计价，面临货币风险[118] 公司加元现金余额情况 - 截至2021年3月31日，公司加元现金余额为150万加元[105]

公司融资情况 - 公司2020年6月23日完成IPO，发行1265万股普通股，发行价20美元/股，扣除相关费用后净收益2.32亿美元[217] - 公司在IPO前通过股权融资筹集资金，出售优先股获得约1.352亿美元，发行认股权证获得1500万美元[217] 公司财务亏损情况 - 公司2020年和2019年净亏损分别为5340万美元和2720万美元，截至2020年12月31日累计亏损1.034亿美元[218] - 公司预计未来将继续产生重大费用和运营亏损，可能多年无法实现商业化药物[219] 公司资金状况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物、受限现金和有价证券为3.339亿美元，现有资金至少可维持到2022年[224] - 公司需要大量额外资金来支持运营，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或终止部分产品开发计划[222] 公司业务基本情况 - 公司是临床阶段生物制药公司，成立于2016年，目前无获批产品，未产生产品销售收入[214] - 公司主要产品候选药物RP - 3500处于1/2期临床试验，RP - 6306计划进行1期临床试验[214] - 公司业务严重依赖SNIPRx平台开发的产品候选药物，尤其是RP - 3500，其开发失败可能对业务造成重大损害[232] 产品开发风险 - 产品候选药物的开发存在诸多风险和不确定性，可能无法获得监管批准或实现商业成功[226] - 公司于2020年7月开始RP - 3500的第一项临床试验，缺乏临床试验经验，不确定能否按时开始或完成试验[233] - 产品获批需满足多项条件，如产品安全性、耐受性和有效性获监管机构认可，获得并维持专利和商业秘密保护等[234] - 公司于2020年第二季度提交RP - 3500的研究性新药申请（IND），但不确定能否按预期时间为其他候选产品提交IND，且FDA不一定允许开展后续临床试验[235] - 公司SNIPRx平台基于新技术和方法，尚未为RP - 3500或通过该平台开发的疗法寻求监管批准，难以预测产品开发挑战[242][243] - 靶向疗法早期有前景但可能因多种原因无法上市，如研究显示效果不佳、未获监管批准、制造成本高等[245][247] - 临床测试昂贵、设计和实施困难、耗时长且结果不确定，公司可能因多种不可预见事件延迟或无法获得营销批准或商业化产品[248][249] - 若临床试验结果不确定或有安全问题，公司可能延迟获得营销批准，或获批适应症和患者群体不如预期广泛，产品开发成本也会增加[250][251][252] - 公司估计RP - 3500、RP - 6306及未来产品候选药物的临床试验成功完成需数年时间[253] - 公司已启动RP - 3500的开放标签1/2期临床试验，早期临床试验成功不保证后期成功[254] - 公司计划对RP - 3500进行肿瘤无关的临床开发，但不同肿瘤类型的抗肿瘤活性可能不同[254] - 公司临床试验的中期、“顶线”和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变[258] - 监管机构对公司产品候选药物的批准过程漫长、耗时且不可预测，获批时间和成本难以确定[259][260] - 大量潜在产品中只有小部分能成功通过FDA或类似外国监管机构的批准并商业化[262] - 除PARP抑制剂外，尚无基于合成致死（SL）的小分子抑制剂疗法获FDA或其他类似监管机构批准[265] - 公司认为SNIPRx平台筛选活动结果表明其有能力识别高质量产品候选药物，但过去成功不保证未来成功[267] - 公司应用SNIPRx技术和STEP2筛选来发现潜在精准靶点，但努力可能因多种原因无法产生临床开发的产品候选药物、获批产品或商业收入[268] - 公司产品候选药物可能因多种原因无法获得监管批准，如监管机构不同意临床试验设计或实施等[261][264] 临床试验相关问题 - 公司在产品候选药物临床试验患者招募方面存在困难，可能导致试验延迟或无法开展，如RP - 3500研究16种STEP2识别的基因组改变及ATM缺陷，不确定各基因突变患者数量是否满足监管批准[270] - 部分竞争对手开展针对相同或相似患者群体的临床试验，会使原本符合公司试验条件的患者选择参加竞争对手的试验[271] - 公司产品候选药物可能产生不良副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，还可能使监管机构拒绝批准或限制产品标签[278] - 公司可能在境外开展临床试验，但FDA和外国监管机构可能不接受境外试验数据，若不接受需进行额外试验，成本高且耗时[283] 配套诊断产品相关风险 - 公司战略需使用诊断工具指导患者选择产品候选药物，可能难以开发配套诊断产品或获得报销，影响产品商业潜力[284] - 公司在生物标志物识别和验证方面存在风险，可能无法识别或验证预测性或药效学生物标志物[286] - 若需配套诊断产品，公司与合作方可能无法成功开发或出现延迟，需投入大量营运资金，可能需筹集额外资金[287] - 未能获得配套诊断测试的监管批准可能会阻碍或延迟产品候选药物的批准，产品商业成功可能依赖配套诊断的批准和供应[289] 联合开发风险 - 公司计划将部分产品候选药物与其他疗法联合开发，若联合疗法出现监管批准、安全或供应问题，会影响产品候选药物的开发和批准[292] - 若联合使用未获批准的疗法，公司产品候选药物需等该疗法获批才能联合上市，且该疗法的临床试验挫折会影响公司产品候选药物[294] 产品商业化风险 - 公司未商业化过产品候选物，获FDA批准可能遇延迟或困难，获批延迟或失败会影响商业化、营收和盈利[296] - 公司无营销和销售组织及经验，自建需大量资金、管理资源和时间，与第三方合作也无保障[297][298] - 因资源和资金有限，产品候选物开发决策可能错误，影响公司发展和商业成功[301] - 产品候选物获批后可能无法获市场认可，影响因素众多，未获认可则无法产生可观收入[302][303][304] - 严重不良事件或死亡事件可能导致产品候选物监管延迟、标签要求更严格和需求下降[305] - 产品候选物市场机会可能较小，目标患者群体患病率估计可能不准确，患者可能产生耐药性[307][308] - 公司面临激烈竞争，竞争对手资源丰富，可能开发出更优产品，使公司产品失去竞争力或过时[309][310][312] - 产品在美国外获批商业化，国际运营存在多种风险，公司无相关经验，可能影响业务和经营结果[313][314][315] - 产品候选物可能无法获得覆盖和充足报销，影响市场接受度和销售盈利[316][317][318] - 第三方支付方控制成本，限制特定药物覆盖和报销金额，公司无法确定报销情况和水平[318] - 产品获批后的商业成功很大程度取决于保险覆盖范围和第三方支付方的报销情况，第三方支付方可能要求公司进行额外研究以获得报销资格[321] 产品责任风险 - 公司在产品临床试验或商业阶段可能面临产品责任索赔，产品责任保险可能无法覆盖所有损失[322] - 若产品责任索赔成功且超出保险范围，公司资产可能不足以支付索赔，业务运营可能受损[323] 产品获批后监管风险 - 即使产品在美国获得FDA批准，也可能无法在其他司法管辖区获批或商业化，会限制市场潜力[326] - 获批产品将面临持续的监管义务和审查，不遵守规定可能导致重大额外费用和处罚[329] - FDA可能对获批产品的使用和批准条件设限，要求进行上市后测试，如4期临床试验和监测[331] - FDA若发现产品问题或公司未遵守规定，可能采取修订标签、实施上市后研究、限制分销等措施[333] 法律法规合规风险 - 公司与客户、医生和第三方支付方的关系受联邦和州医疗保健欺诈和滥用等法律约束，违规将面临重大处罚[335] - 自2022年1月1日起，公司需向CMS报告向医师助理等人员的价值转移信息[339] - 确保业务安排符合医疗保健法律法规可能成本高昂，违规将面临重大民事、刑事和行政处罚[341] - 公司若从不符合HIPAA要求的医疗提供者处获取可识别患者健康信息，可能面临重大刑事处罚[352] - 欧盟《通用数据保护条例》增加了公司处理个人数据的责任和风险，英国脱欧使英国的数据保护监管存在不确定性[353][354] - 公司若违反环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，影响业务成功[358] - 公司受美国和部分外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败和反洗钱法律法规约束，违规会面临严重后果[361] 医保政策影响 - 2011年《预算控制法案》导致医保提供商的医保支付每年削减2%，该削减于2013年4月生效，将持续至2030年，2020年5月1日至2021年3月31日因疫情暂停[346] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减了对几类医保提供商的医保支付，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[346] - 《平价医疗法案》规定，制造或进口特定品牌处方药和生物制剂的实体需支付年度不可抵扣费用，按市场份额分摊[344] - 《平价医疗法案》将医疗补助计划的资格标准扩大到收入在联邦贫困线133%及以下的个人，可能增加制造商的医疗补助回扣责任[344] - 自2019年1月1日起，《平价医疗法案》中未购买医保的个人强制罚款被取消；2020年1月1日起，“凯迪拉克”税和医疗器械税永久取消；2021年1月1日起，健康保险公司税取消[345] - 特朗普政府发布多项与处方药定价相关的行政命令，FDA发布允许从加拿大进口药品的最终规则，HHS取消医保D部分药品价格折扣的安全港保护，实施时间从2022年1月1日推迟至2023年1月1日[347] - 2021年1月1日起，CMS实施将特定医生管理药物的医保B部分支付与其他经济发达国家最低价格挂钩的规则，但被法院初步禁令阻止[348] 新冠疫情影响 - 2019年12月新冠疫情在中国武汉爆发，2020年3月世卫组织宣布其为大流行，美国政府实施旅行限制，马萨诸塞州和魁北克省政府发布相关行政命令，影响公司运营[236] - 公司实施在家办公政策，采取多项措施确保员工安全和业务连续性，但可能影响生产力，扰乱业务并延迟临床项目和时间表[237][238] - 新冠疫情可能影响公司临床供应和供应链，包括第三方制造设施人员、材料供应和成本等[239] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责或未按时完成，公司业务可能受损[362][363] - 公司CRO有权在未治愈重大违约等情况下终止协议，合作关系终止可能影响产品审批和商业化[366][367] - 公司依赖第三方供应和制造产品候选物，若第三方供应不足、质量或价格不合要求，产品开发和商业化可能受阻[370] - 第三方制造商可能受灾害、疫情等影响，公司可能面临供应中断和生产延迟[371][372] - 公司与第三方供应商需遵守制造法规，违规可能导致执法行动和产品开发中断[373] - 公司未来合作对业务重要，若无法建立或维持合作，产品开发和商业化可能受影响[374] - 公司与Ono和Bristol Myers Squibb有合作协议，合作存在多种风险[375][376] - 根据与Bristol Myers Squibb的合作协议，公司每个项目最多可获3.01亿美元里程碑付款，但不太可能全额获得[377] - 公司在寻找合作方时面临竞争，达成合作取决于多方面因素[379] - 合作方可能开发竞争产品、停止投入资源、不遵守法规、营销资源不足等，合作终止公司或需额外融资[380] - 公司可能无法及时以可接受条款达成合作，或需缩减开发计划、增加支出、获取额外资金[382] 知识产权风险 - 公司成功依赖获取和保护知识产权，保护困难且成本高，无法确保保护[383] - 专利申请过程昂贵且耗时，可能无法及时合理成本申请，或无法在所有相关市场申请[384] - 生物技术和制药领域专利强度不确定，专利可能被挑战、无效或无法充分保护[385] - 美国专利申请保密期内无法确定是否首个申请，2013 年 3 月 16 日前申请可能有干扰程序[386] - 2013 年美国实行“先申请制”，专利改革增加申请和维护成本及不确定性[388] - 专利保护依赖遵守政府机构要求，违规可能导致专利失效，影响业务[390] - 公司依赖商业秘密保护技术，但保护困难，诉讼成本高且结果不可预测[391] - 美国专利可申请最长 5 年延期，但当局可能拒绝或给予更有限延期[393] - 公司参与知识产权诉讼可能费用高昂、耗时且结果难料，还可能导致机密信息泄露和股价下跌[396][398] - 第三方可能发起诉讼指控公司侵犯其知识产权，若败诉可能需获许可、支付费用甚至停止业务[399] - 公司可能需从第三方处获取知识产权许可，但可能无法以合理条件获得，影响业务[402] - 公司依赖与纽约大学的许可协议，协议终止可能导致重大权利丧失，损害业务[403] - 公司与许可方可能就知识产权许可产生纠纷，影响产品商业化[404] - 公司可能面临员工等不当使用或披露他人商业秘密的指控，诉讼可能导致损失和成本增加[406] - 公司可能面临前员工或顾问对专利所有权的主张，需通过诉讼确定所有权[409] - 美国和其他国家专利法律变化可能削弱公司获取和执行专利的能力[410] - 公司难以在全球保护知识产权，国外法律保护不足可能影响业务[411] - 公司在国外执行专利权利可能成本高、结果不确定，难以获得商业优势[412]

公司融资与上市情况 - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股发行价20美元，扣除相关费用后净收益约2.32亿美元[64][75] - 2020年6月23日完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股发行价20美元，扣除相关费用后净收益2.32亿美元，此前通过股权融资筹集约1.352亿美元优先股销售收益和1500万美元认股权证收益，还从合作方获得约5810万美元前期付款[104] 公司现金状况 - 截至2020年9月30日，公司现金及受限现金为3.481亿美元[64] - 截至2020年9月30日，公司现金及受限现金为3.481亿美元，预计现有现金至少可满足未来12个月运营和资本支出需求[105] 公司亏损情况 - 2017 - 2019年及2020年前九个月，公司净亏损分别为780万美元、1430万美元、2720万美元和3820万美元，截至2020年9月30日累计亏损8810万美元[65] - 2020年第三季度净亏损为1375.1万美元，2019年同期为768.8万美元，增加606.3万美元[93] - 2020年前三季度净亏损为3815.4万美元，2019年同期为1888.5万美元，增加1926.9万美元[99] - 2020年和2019年前九个月净亏损分别为3820万美元和1890万美元[103] 公司合作收入情况 - 2020年5月公司与百时美施贵宝达成合作和许可协议，获得5000万美元前期费用和1500万美元股权投资，有望获得总计达30亿美元的里程碑付款[78] - 2019年1月公司与小野制药达成合作协议，获得约810万美元前期付款[79] 公司业务研发进展 - 2020年第三季度，公司启动RP - 6306的GLP毒理学研究[69] - 2020年7月29日，公司RP - 3500的1/2期临床试验首例患者给药，预计2021年下半年公布初步数据[70] 公司人事与办公变动 - 2020年10月，公司任命Laurence F. Akiyoshi博士为执行副总裁[71] - 2020年9月，公司新增17000平方英尺的实验室和办公空间[72] 公司股票拆分情况 - 2020年6月12日，公司进行1比6.062的反向股票拆分[76] 公司费用指标变化 - 2020年第三季度研发费用为1009.1万美元，2019年同期为561.8万美元，增加447.3万美元[85][93] - 2020年前三季度研发费用为2767.4万美元，2019年同期为1417.4万美元，增加1350万美元[85][99] - 2020年第三季度一般及行政费用为399.6万美元，2019年同期为125万美元，增加274.6万美元[93] - 2020年前三季度一般及行政费用为955.1万美元，2019年同期为335.8万美元，增加619.3万美元[99] - 2020年第三季度其他收入净额为44.2万美元，2019年同期其他费用净额为79.1万美元，差异为123.3万美元[93] - 2020年前三季度其他费用净额为70万美元，2019年同期为119.5万美元，减少49.5万美元[99] - 2020年第三季度所得税费用为10.6万美元，2019年同期为2.9万美元，增加7.7万美元[93] - 2020年前三季度所得税费用为22.9万美元，2019年同期为15.8万美元，增加7.1万美元[99] 公司所得税情况 - 2020年和2019年前九个月所得税费用均为20万美元，反映美国子公司应税收入[102] 公司现金流量情况 - 2020年和2019年前九个月经营活动提供（使用）的净现金分别为690万美元和 - 910万美元，投资活动使用的净现金分别为50万美元和60万美元，融资活动提供的净现金分别为2.476亿美元和1.032亿美元，汇率波动对现金的影响分别为 - 80万美元和40万美元，现金及受限现金净增加分别为2530.7万美元和940.06万美元[108] - 2020年前九个月经营活动现金增加1580万美元，主要因从百时美施贵宝获得5000万美元前期付款等因素[111] 公司保险采购情况 - 2020年6月采购董事及高级职员责任保险，总保费640万美元，于7月支付[115] 公司汇率相关情况 - 从2019年12月31日至2020年9月30日，美元兑加元相对价值约上涨3%，截至2020年9月30日，加元现金余额为1010万加元[114] - 公司部分费用以加元及少量其他货币支出，美元兑加元及其他货币汇率变化可能对以美元表示的收入和经营业绩产生负面影响[126] - 截至2020年9月30日，假设其他变量不变，美元兑加元相对贬值10%，公司净亏损将增加约50万美元[126] - 公司通过与小野的合作协议面临日元汇率风险，未来合作应收款项（如有）以日元计价[127] - 公司未进行外汇交易套期保值，但未来可能会选择这样做[126] - 公司将预期的加元现金需求以加元持有，形成自然套期保值[126] - 公司通过以加元计价的现金、研发税收抵免应收款、其他应收款、受限现金、应付账款、应计费用和其他流动负债以及经营租赁负债面临加元汇率风险[126] 公司新兴成长型公司身份情况 - 公司将作为新兴成长型公司，直至满足特定条件，如IPO完成后第五个财政年度结束、年总收入至少达10.7亿美元等[122] 公司利息收入情况 - 2020年前三季度和前九个月，公司从有息银行账户现金余额中获得20万美元利息收入[124]

首次公开募股情况 - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股发行价20美元，扣除相关费用后净收益约2.32亿美元[61][69] - 2020年6月23日公司完成首次公开募股，发行1265万股普通股，每股发行价20美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用320万美元后，净收益约2.32亿美元[98] 现金及受限现金情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及受限现金为3.701亿美元[61] - 截至2020年6月30日，公司手头现金（包括受限现金）为3.701亿美元，预计现有现金至少能满足未来12个月运营和资本支出需求[98][100] 净亏损情况 - 2017 - 2019年及2020年上半年，公司净亏损分别为780万美元、1430万美元、2720万美元和2440万美元，截至2020年6月30日累计亏损7430万美元[62] - 2020年Q2净亏损为1180.2万美元，2019年同期为635.9万美元，增加544.3万美元[88] - 2020年上半年净亏损为2440.3万美元，2019年同期为1119.7万美元，增加1320.6万美元[93] 合作协议收入情况 - 2020年5月，公司与百时美施贵宝达成合作和许可协议，获得5000万美元前期费用和1.5亿美元股权投资，有望获得总计达30亿美元的里程碑付款[67][72] - 2019年1月，公司与小野制药达成合作协议，获得约810万美元前期付款[73] 临床试验进展 - 2020年7月29日，公司宣布RP - 3500的1/2期临床试验首位患者给药，预计2021年下半年公布初步数据[66] 反向股票分割情况 - 2020年6月12日，公司进行了1比6.062的反向股票分割[70] 产品销售收入情况 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，预计短期内也不会产生产品销售收入[71] 研发费用情况 - 公司研发费用主要包括外部研发费用、员工相关费用、制造材料成本等[74] - 2020年Q2研发费用为895.1万美元，2019年同期为485.3万美元，增加409.8万美元[79][88] - 2020年上半年研发费用为1758.3万美元，2019年同期为855.6万美元，增加902.7万美元[79][93] 新冠疫情对临床试验的影响 - 新冠疫情可能影响公司临床试验，包括患者招募、临床站点启动、医疗资源分配等方面[65] 一般及行政费用情况 - 2020年Q2一般及行政费用为337.2万美元，2019年同期为103.2万美元，增加234万美元[88] - 2020年上半年一般及行政费用为555.5万美元，2019年同期为210.8万美元，增加344.7万美元[93] 其他收入净额及费用情况 - 2020年Q2其他收入净额为59.1万美元，2019年同期其他费用净额为45.4万美元，差异为104.5万美元[88] - 2020年上半年其他费用净额为114.2万美元，2019年同期为40.4万美元，增加73.8万美元[93] 所得税费用情况 - 2020年Q2所得税费用为7万美元，2019年同期为2万美元，增加5万美元[88] - 2020年上半年所得税费用为12.3万美元，2019年同期为12.9万美元，减少0.6万美元[93] 经营活动现金流量情况 - 2020年上半年经营活动提供净现金2690万美元，2019年同期使用净现金320万美元，同比增加3020万美元[103][104][105][106] 投资活动现金流量情况 - 2020年和2019年上半年投资活动使用净现金分别为4万美元和40万美元，均因购置财产和设备所致[103][107] 融资活动现金流量情况 - 2020年上半年融资活动提供净现金2.493亿美元，主要来自首次公开募股和认股权证发行；2019年同期为2100万美元，来自A系列优先股发行[103][108] 汇率波动对现金的影响 - 2020年和2019年上半年汇率波动对持有现金的影响分别为损失100万美元和收益50万美元，2019年12月31日至2020年6月30日，美元兑加元相对价值约上涨5%[103][109] 保险购买情况 - 2020年6月公司购买董事及高级职员责任保险，总保费6420美元，于7月支付[110] 新兴成长型公司优惠情况 - 公司将作为新兴成长型公司，享受《创业企业融资法案》规定的延长过渡期等优惠，直至满足特定条件为止，如上市后第五个财年结束、年总收入至少10.7亿美元等[116][118] 市场风险情况 - 公司面临的市场风险主要是外汇汇率波动风险，未对外汇交易进行套期保值，但会保留加元现金需求以形成自然对冲，假设其他变量不变，美元兑加元贬值10%将使净亏损增加约140万美元[119][122] 日元汇率波动风险情况 - 公司与小野制药的合作协议中，未来应收款项以日元计价，面临日元汇率波动风险[123]