核心观点 - Rhythm Pharmaceuticals在2026年儿科内分泌学会年会上公布了其核心产品setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖儿科患者的长期积极数据 显示该疗法在长达2.5年的治疗期内能持续降低患者的体重相关指标 并在1年治疗期内显著改善患者的体重分级 [1][2][3] 长期疗效数据 - 完成2.5年setmelanotide治疗的儿科患者实现了跨多个年龄调整体重指标的持续改善 在截至2025年11月10日的10名患者中 平均变化包括：体重指数降低16.4% 体重指数Z评分降低1.6 BMI超过95%百分位数的百分比降低34.2个百分点 [4] - 在为期1年的治疗中 接受setmelanotide治疗的儿科患者有71.1%改善了至少1个体重分级 44.4%改善了至少2个体重分级 而安慰剂组患者仅13.6%改善1个分级 无人改善2个分级 [5] - 治疗1年后 44.4%的setmelanotide治疗患者被归类为健康体重或超重 而安慰剂组患者为18.2%且无人达到健康体重 [5] 产品与监管地位 - 公司核心资产IMCIVREE是一种MC4R激动剂 旨在治疗食欲过盛和严重肥胖 [6] - 在美国 setmelanotide获FDA批准用于减少和长期维持4岁及以上获得性下丘脑性肥胖患者 以及2岁及以上因特定基因缺陷导致综合征性或单基因性肥胖患者的超重体重 [6][7] - 在欧盟和英国 setmelanotide获授权用于治疗2岁及以上经基因确认的特定基因缺陷相关肥胖及控制饥饿感 [6][8] 临床开发与公司战略 - 公司是一家全球商业化阶段的生物制药公司 专注于改变罕见神经内分泌疾病患者的生活 [1][6] - 除了setmelanotide 公司还在推进针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划 包括研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物套件 [6]