疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例病例[87] 产品研发进展 - 2019年2月公布首批3名接受5E13 vg/kg剂量SGT - 001患者的3个月活检初步结果，1名患者通过免疫荧光法在约10%的纤维中检测到微肌营养不良蛋白[88] - 2019年5月，IGNITE DMD研究第二队列2名患者随机分组，1名接受2E14 vg/kg剂量SGT - 001的患者出现严重不良事件和非严重不良事件，均已解决[89] 财务数据 - 净亏损情况 - 2019年9月30日止九个月，公司净亏损8540万美元，2018年同期为5290万美元，截至2019年9月30日累计亏损2.844亿美元[94] 融资情况 - 2018年1月30日，公司完成首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元[97] - 2019年7月30日，公司私募配售发行10607525股普通股和2295699份预融资认股权证，净收益5790万美元[98][99] - 截至2019年9月30日，公司通过销售优先股、首次公开募股和私募普通股等方式共筹集资金3316万美元[128][129] - 2018年1月30日，首次公开募股出售898.4375万股普通股，发行价每股16美元，扣除费用后净收益1.291亿美元[140] - 2019年7月30日，私募发行1060.7525万股普通股，每股4.65美元，229.5699份预融资认股权证，每份4.64美元，扣除费用后净收益5790万美元[141] 财务数据 - 资金储备 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为1.057亿美元，预计可支撑到2020年第四季度[100] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为1.057亿美元，无未偿还债务[132] - 截至2019年9月30日，公司有现金、现金等价物和可供出售证券1.057亿美元，预计可支撑到2020年第四季度[142] 业务收入预期 - 公司尚无获批产品，预计未来几年不会有产品销售收入[102] 财务数据 - 研发费用 - 2019年第三季度，SGT - 001研发费用为932.3万美元，2018年同期为651.3万美元；2019年前九个月为2939万美元，2018年同期为1969.1万美元[107] - 2019年第三季度，公司总研发费用为2279.2万美元，2018年同期为1468万美元；2019年前九个月为6767.1万美元，2018年同期为4020.3万美元[107] - 2019年第三季度研发费用为2280万美元，2018年同期为1470万美元，增加810万美元[118] - 2019年前三季度研发费用为6770万美元，2018年同期为4020万美元，增加2750万美元[124] 财务数据 - 行政及一般费用 - 2019年第三季度行政及一般费用为690万美元，2018年同期为450万美元，增加240万美元[119] - 2019年前三季度行政及一般费用为1930万美元，2018年同期为1310万美元，增加620万美元[125] 财务数据 - 利息收入 - 2019年第三季度利息收入为40万美元，2018年同期为10万美元，增加30万美元[120] - 2019年前三季度利息收入为130万美元，2018年同期为20万美元，增加110万美元[126] 财务数据 - 经营活动现金流量 - 2019年前三季度经营活动使用现金7150万美元，2018年同期为4880万美元，增加2270万美元[133] - 2018年前9个月，经营活动使用现金4880万美元，主要因净亏损5290万美元和经营资产与负债变动使用现金90万美元，非现金费用500万美元部分抵消[135] 财务数据 - 投资活动现金流量 - 2019年前三季度投资活动提供现金2170万美元，2018年同期使用现金550万美元，增加2720万美元[133] - 2019年前9个月，投资活动产生现金2170万美元，主要为可供出售证券到期收益，被购置财产设备和可供出售证券支出抵消[136] - 2018年前9个月，投资活动使用现金550万美元，主要用于购买可供出售证券和财产设备，部分被出售和到期收益抵消[137] 财务数据 - 融资活动现金流量 - 2019年前9个月，融资活动提供净现金5820万美元，主要来自普通股私募发行和预融资认股权证收益，180万美元私募成本支出部分抵消[138] - 2018年前9个月，融资活动提供净现金1.315亿美元，主要来自首次公开募股收益1.337亿美元，220万美元首次公开募股成本支出部分抵消[139] 设施建设资本支出预期 - 公司预计建设GMP设施需6000万 - 7500万美元资本支出以启动运营[146] 市场利率影响 - 截至2019年9月30日，市场利率立即变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[153]

疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症（DMD）约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例[83] 药物治疗进展 - 2019年2月公布首批3名接受5E13 vg/kg剂量SGT - 001治疗患者的3个月活检初步结果，1名患者通过免疫荧光法在约10%的纤维中检测到微肌营养不良蛋白[84] - 2019年5月，IGNITE DMD研究第二队列2名患者随机分组，1名接受2E14 vg/kg剂量SGT - 001治疗的患者出现与研究药物相关的不良事件[85] 公司净亏损情况 - 2019年6月30日止六个月，公司净亏损分别为5610万美元（2019年）和3390万美元（2018年），累计亏损2.552亿美元[89] 首次公开募股情况 - 2018年1月30日，公司完成首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元[92] - 2018年1月30日完成首次公开募股，出售8984375股普通股，每股发行价16美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后净收益1.291亿美元[128] 公司资金状况 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为6740万美元，2019年7月30日私募净收益5820万美元，预计资金可支持到2020年第四季度[93] - 截至2019年6月30日，公司通过销售优先股累计获得1.446亿美元，首次公开募股获得1.291亿美元净收益，2019年7月30日私募获得5820万美元净收益[118] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为6740万美元，无未偿还债务[120] - 截至2019年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和可供出售证券6740万美元[129] - 2019年7月30日完成私募，出售普通股和预融资认股权证，扣除配售代理费后净收益5820万美元[129] 研发费用情况 - 2019年第二季度，SGT - 001研发费用为872.6万美元，其他候选产品为172.3万美元，未分配研发费用为1116.1万美元，总计2161万美元[99] - 2019年上半年，SGT - 001研发费用为2006.7万美元，其他候选产品为318.2万美元，未分配研发费用为2163万美元，总计4487.9万美元[99] - 2018年第二季度，SGT - 001研发费用为612.4万美元，其他候选产品为79.2万美元，未分配研发费用为667.8万美元，总计1359.4万美元[99] - 2018年上半年，SGT - 001研发费用为1317.7万美元，其他候选产品为147.8万美元，未分配研发费用为1086.8万美元，总计2552.3万美元[99] - 2019年Q2研发费用为2161万美元，2018年同期为1359.4万美元，增加801.6万美元[108][109] - 2019年上半年研发费用为4487.9万美元，2018年同期为2552.3万美元，增加1935.6万美元[113][114] 行政及管理费用情况 - 2019年Q2行政及管理费用为535.9万美元，2018年同期为458.4万美元，增加77.5万美元[108][110] - 2019年上半年行政及管理费用为1239.2万美元，2018年同期为862.8万美元，增加376.4万美元[113][115] 利息收入情况 - 2019年Q2利息收入为36.7万美元，2018年同期为8万美元，增加28.7万美元[108][111] - 2019年上半年利息收入为87.5万美元，2018年同期为14.5万美元，增加73万美元[113][116] 经营活动现金使用情况 - 2019年上半年经营活动使用现金5222.8万美元，2018年同期为3350.3万美元，增加1872.5万美元[121][122] 投资活动现金情况 - 2019年上半年投资活动产生现金1769.8万美元，2018年同期使用现金410.1万美元，增加2179.9万美元[121][124] - 2018年上半年投资活动使用现金410万美元[125] 融资活动现金情况 - 2018年上半年融资活动提供净现金1.315亿美元，主要来自首次公开募股所得1.337亿美元，扣除相关费用220万美元[126] 设施资本支出预计 - 公司预计建造并运营符合GMP标准的设施需6000万 - 7500万美元的资本支出[131] 公司投资情况 - 截至2019年6月30日，公司现金等价物为货币市场账户和美国政府机构证券，投资为公司债券和美国政府机构证券，期限均较短[140] - 市场利率立即变动10%，不会对公司投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[140]

杜氏肌营养不良症（DMD）疾病情况 - 杜氏肌营养不良症（DMD）约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例病例[87] SGT - 001药物试验进展 - 2019年2月公布IGNITE DMD试验中首批3名接受5E13 vg/kg SGT - 001剂量患者的三月活检初步结果，1名患者中微肌营养不良蛋白通过免疫荧光法在约10%的纤维中检测到[88] - IGNITE DMD研究第二队列中2名患者已随机分组，1名接受2E14 vg/kg SGT - 001剂量治疗，另1名加入对照组[89] 财务净亏损情况 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为2960万美元和1590万美元，截至2019年3月31日累计亏损2.286亿美元[93] 首次公开募股情况 - 2018年1月30日完成首次公开募股，出售8984375股普通股，每股发行价16美元，净收益1.291亿美元[96] 公司资金储备及运营支撑情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为9470万美元，预计可支撑到2020年第一季度运营[97] 公司收入情况 - 公司尚未产生任何收入，预计未来几年产品销售也不会产生收入[100] 研发费用情况 - 2019年和2018年第一季度研发费用分别为2326.9万美元和1192.9万美元，其中SGT - 001分别为1134.1万美元和705.3万美元[104] - 2019年第一季度研发费用为2330万美元，较2018年同期的1190万美元增加1130万美元[114][116] 公司运营费用预期 - 公司运营费用分为研发和一般及行政费用，预计未来这两项费用都将增加[106][108] 公司收入构成 - 利息收入来自现金、现金等价物和可供出售证券，还收到慈善组织资金作为其他收入[109][110] 管理费用变化 - 2019年第一季度管理费用为700万美元，较2018年同期的400万美元增加300万美元[114][117] 利息收入变化 - 2019年第一季度利息收入为50万美元，较2018年同期的10万美元增加40万美元[114][118] 其他收入变化 - 2019年第一季度其他收入为20万美元，较2018年同期的10万美元增加10万美元[114][119] 公司资金筹集情况 - 截至2019年3月31日，公司通过出售优先股和首次公开募股分别筹集了1.446亿美元和1.291亿美元[120] 公司现金等价物及债务情况 - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为9470万美元，无未偿还债务[122] 经营活动现金使用情况 - 2019年第一季度经营活动使用现金2590万美元，较2018年同期的1720万美元增加870万美元[123][124][125] 投资活动现金使用情况 - 2019年第一季度投资活动使用现金640万美元，较2018年同期的160万美元增加480万美元[123][126][127] 融资活动现金流入情况 - 2019年第一季度融资活动无现金流入，2018年同期为1.317亿美元[123][128] 设施建造资本支出预期 - 公司预计建造符合GMP标准的设施需6000万至7500万美元的资本支出[132] 公司资金筹集风险 - 公司若通过许可协议和战略合作筹集资金，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利；若无法筹集资金，可能需延迟、限制、减少或终止产品研发及商业化工作[135] 会计准则采用情况 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS 法案》中新兴成长公司可延长采用新会计准则过渡期的规定，将按非新兴成长公司要求采用新会计准则[137] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则所定义的表外安排[138] 公司现金等价物及投资构成 - 截至2019年3月31日，公司现金等价物包括货币市场账户和美国政府机构证券，投资包括公司债券、美国政府机构证券和商业票据[139] 公司市场风险情况 - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响，但投资组合短期性质决定市场利率即时变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[139]

公司财务状况 - 公司自成立以来持续净亏损，2016 - 2018年净亏损分别为23800万美元、53200万美元和74800万美元，截至2018年12月31日累计亏损1.991亿美元[218] - 公司预计2018年12月31日的现金、现金等价物和可供出售证券能支撑到2020年第一季度的运营费用和资本支出，但完成产品开发还需额外资金[221] - 公司独立注册会计师在2018年审计报告中提及，运营亏损和资金需求对公司持续经营能力存疑[229] - 公司未来资本需求取决于产品临床试验进展、监管审查结果、制造工艺成本等多方面因素[224] - 公司若要盈利，需成功开发并商业化有市场潜力的产品候选药物，但可能无法实现或维持盈利，影响公司价值和融资能力[220] 公司发展阶段与现状 - 公司成立于2013年，属于发展阶段企业，运营历史有限，股东难以评估其业务现状和未来可行性[227] SGT - 001产品开发风险 - SGT - 001是基于新技术的基因转移候选产品，在美国和欧盟获批商业化的基因转移产品数量有限，其开发时间和成本及获批情况难以预测[230][231] - 若FDA等监管机构对SGT - 001仍有安全担忧，可能需开展额外研究或试验，会显著减缓开发进度并增加成本[232] - 公司可能无法获得IGNITE DMD的机构审查委员会或数据安全监测委员会批准，导致患者入组延迟或无法完成临床试验，影响产品获批和销售[233] - 产品候选药物可能产生不良副作用，如IGNITE DMD中出现意外严重不良事件致全面临床暂停，后续可能影响产品开发、获批或导致获批撤销[235] - 基因疗法有显著副作用，如白血病和死亡案例，还可能产生免疫反应、T细胞激活等问题，若SGT - 001有类似效应，公司可能需停止或延迟其临床开发[236] - 2018年3月，FDA因IGNITE DMD中意外严重不良事件对SGT - 001实施全面临床搁置，解除搁置时修改了协议，可能影响开发时间表并增加成本[241] - 临床前研究或早期临床试验成功不代表后期试验结果，基因疗法和生物制品临床试验失败率高，SGT - 001可能因临床开发未达预期而被放弃[242] - 临床开发可能因多种原因无法成功或按时完成，如与监管机构就试验设计未达成共识、患者招募延迟等，会导致产品开发成本增加[245][246] - 若第三方临床试验供应商不遵守严格规定，SGT - 001或其他产品候选药物的临床试验可能延迟或失败[248] - FDA检查临床站点若发现不符合规定，公司可能需延迟、重复或终止临床试验[249] - 公司可能难以招募患者参与临床试验，IGNITE DMD试验协议要求两名患者同时随机分组，延迟会导致成本增加等后果[250] - 患者招募和试验完成受多种因素影响，如患者群体规模、试验协议设计、竞争疗法可用性等[251] SGT - 001产品监管与审批 - 即使完成临床试验，公司也无法预测何时或是否能获得监管批准，且批准可能针对更窄适应症，还可能有其他限制影响产品商业前景[252][253] - FDA和EMA分别于2016年8月和9月授予SGT - 001治疗DMD的孤儿药资格[263] - SGT - 001需在2022年9月30日前获得许可，才有可能获得罕见儿科疾病优先审评凭证[274] - 常规FDA审评周期为10个月，优先审评指定目标审评周期为6个月[277] - 若使用优先审评凭证，FDA将在6个月内审评药物[274] - 公司产品获批后若不遵守监管要求，监管机构可能采取暂停或撤回批准、缩小产品标签范围等措施[255] - 即使产品在美国获批，也不一定能在其他国家获批，且国外审批程序可能更繁琐[256] - 公司可能为SGT - 001或其他候选产品申请突破性疗法指定，但不一定能获得，且获得后也不一定加速开发或审评[266][267] - 公司可能为SGT - 001或其他候选产品申请加速批准，但不一定能加快开发或审评，也不增加获批可能性[268][271] - 公司可能为部分候选产品申请再生医学先进疗法指定，不一定能获得，获得后也不一定加速开发或审评[272][273] - 公司可能为SGT - 001或其他候选产品申请优先审评指定，不一定能获得，获得后也不一定加速开发或审评[277] 公司市场竞争与合作 - 公司面临来自多方的激烈竞争，竞争对手可能先获监管批准或开发出更先进有效的疗法，影响公司产品商业化[278] - 公司可能因资源有限错过更具商业潜力的产品候选机会，研发投入可能无法产生商业可行的产品[280] - 公司在寻找SGT - 001等产品候选的战略合作伙伴方面可能不成功，影响产品开发和商业化[281][283] 公司生产制造风险 - 公司基因转移制造经验有限，生产过程复杂未经验证，可能导致产品开发或商业化延迟[285] - 公司目前依赖第三方制造商供应SGT - 001，可能因多种因素无法生产足够数量产品，影响开发进度[286] - 产品制造商和设施受监管审查，若发现问题可能导致产品召回、生产暂停等，影响产品供应[289] - 公司在招聘和留住制造相关专业人员方面可能遇到问题，导致生产延迟或合规困难[291] - 制造过程存在污染、材料短缺及供应商问题，影响产品供应和开发进度[309][310] 公司市场与销售 - 公司目前无销售、分销和营销组织，建立相关能力成本高、耗时长，可能无法产生产品收入[297] - 公司目前无医疗事务团队，建立该团队成本高、耗时长，可能无法建立有认知的医生市场[298] - 公司对SGT - 001市场机会的估计可能有误，实际患者数量可能低于预期，影响收入前景[299] - 产品商业化成功取决于市场接受度，受疗效、安全性、成本等多因素影响[303][306] - 基因疗法面临免疫系统限制患者群体、公众负面看法及监管审查等问题[302][307] - 新产品保险覆盖和报销情况不确定，影响产品营销和收入[311] - 美国以外市场有价格控制和监管风险，影响产品定价和收入[315] - 国际运营面临不同监管、知识产权保护等风险[317][318] - 英国脱欧可能影响产品在英国和欧盟的临床测试、审批和商业化[320] 公司未来战略风险 - 未来收购或战略合作会带来资本需求增加、股权稀释等风险[321] 公司人才相关风险 - 公司成功依赖关键员工，招聘和保留人才面临竞争挑战[325][326] 医疗改革相关影响 - 2019年“个人强制保险”条款废除，2027年将减少1300万美国人参保且保险市场保费可能上涨[335] - 美国联邦巡回上诉法院裁定联邦政府无需向第三方支付超120亿美元医疗改革法风险走廊款项[338] - 医疗改革法增加联邦对私人医保计划监督，有多项降低医保支出和成本的规定[331] - 医疗改革法对美国医保支付系统有重大改变，实施了成本节约、收入和支付减少措施[332] - 医生支付阳光法案要求公司收集并报告与医生和教学医院的财务关系信息，可能增加合规成本[333][334] - 特朗普政府签署两项行政命令延迟医疗改革法部分条款实施或规避部分医保要求[338] - 美国国会和政府表示将通过新立法和行政措施控制处方药成本[339] - 美国各州积极通过立法和实施监管控制药品和生物制品定价[341] 公司合规与法律风险 - 公司运营可能受联邦和州医疗欺诈和滥用、虚假索赔、健康信息隐私和安全等法律约束，违规将面临处罚[346] - 公司面临违反法律法规的风险，可能产生重大法律费用并分散管理层注意力[350] - 产品责任诉讼可能导致公司承担巨额赔偿，限制产品商业化，还会带来需求下降、收入损失等后果[351][355] - 公司需增加产品责任保险覆盖范围，但保险费用上涨，可能无法以合理成本维持足够保险[352] - 若违反环境、健康和安全法律法规，公司可能面临罚款、处罚或承担成本，影响业务成功[353] 公司计算机系统风险 - 公司内部或合作方的计算机系统可能出现故障或安全漏洞，导致产品开发中断和成本增加[358][359] 公司知识产权风险 - 公司开发和商业化SGT - 001等产品严重依赖第三方专利许可，若违反许可协议可能面临损失[360] - 公司无法控制所获许可专利的申请、维护和辩护，若许可方未能妥善处理，公司权利可能受影响[361][362] - 公司开发项目所需的第三方知识产权许可未来可能无法获得或成本过高[363] - 公司目前拥有两个待决PCT国际专利申请、两个台湾待决申请和三个美国临时专利申请，不确定能否获得有效专利保护[367] - 公司在Anti - LTBP4产品候选方面，可能无法在规定时间内以可接受条款获得专利许可，导致项目停止[369] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年[379] - 第三方可能开发竞争产品并申请或获得与公司专利重叠或冲突的专利，影响公司产品专利保护[375] - 公司专利申请可能不被认定可专利性，已获专利可能被挑战、无效或不可执行[375] - 公司可能不知悉所有与产品候选相关的第三方知识产权[375] - 公司许可或未来拥有的专利可能因第三方挑战而被缩小范围、无效或不可执行[377] - 公司知识产权许可协议可能因合同解释分歧而缩小权利范围或增加财务等义务[385] - 若公司违反许可协议义务或业务关系中断，可能失去产品开发和营销权、专利保护等[387] - 公司可能无法以合理成本或条款获得额外许可，影响产品开发和商业化[388] - 第三方可能发起法律诉讼，指控公司侵犯其知识产权，结果不确定且可能影响业务[391] - 由于技术领域专利众多，公司不能保证产品不侵犯现有或未来专利[392] - 公司可能无法识别相关第三方专利或申请，难以确定所有可能与产品候选相关的第三方专利权[394] - 第三方可能基于现有或未来授予的专利对公司提起侵权索赔，诉讼结果不确定[395] - 若公司被认定侵犯第三方知识产权，可能需获取许可，且可能无法以合理条款获得，还可能面临高额费用[396] - 知识产权诉讼会使公司耗费大量资源，分散人员精力，还可能导致机密信息泄露[397][398] - 公司可能没有足够资源进行诉讼，竞争对手可能更有能力承担诉讼成本[399] - 获得和维护专利保护依赖于遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利权利丧失[400] - 公司部分许可的知识产权可能受联邦法规约束，如“介入权”、报告要求和美国制造偏好[401] - 公司可能无法在全球范围内保护知识产权，外国法律保护程度可能较低，执法困难[403][404] - 公司依赖商业秘密保护，但商业秘密难以保护，可能被泄露或独立发现[405][406][407] - 公司可能面临员工、顾问或顾问不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔，以及知识产权所有权争议[409][410] 美国专利法律变化影响 - 2011年9月16日，《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成为法律，2013年3月美国过渡到先发明先申请系统[411] - 2012年3月20日，美国最高法院对Mayo Collaborative Services v. Prometheus Laboratories, Inc.案作出判决，常规活动不足以使自然现象具有专利资格[412] - 2012年7月3日，美国专利商标局向专利审查员发布指导备忘录，不包含额外元素或步骤的自然现象相关工艺权利要求应被拒绝[412] - 2013年6月13日，美国最高法院对Association for Molecular Pathology v. Myriad Genetics, Inc.案作出判决，天然存在的DNA片段无专利资格，互补DNA可能有[413] - 2014年，美国专利商标局发布评估专利主题资格的指导[414] - 2018年1月，现行主题资格指南被纳入《专利审查程序手册》第9版[414] - 公司持有的许可专利和专利申请中的某些权利要求可能受到第三方未来挑战[414] - 美国最高法院的判决、专利商标局的指导和程序变化可能对公司现有专利权利和未来知识产权保护产生重大不利影响[415] - 第三方可能指控公司活动侵犯其他基因相关专利权利要求，公司可能需进行辩护或获取许可[416] - 若公司在专利侵权索赔辩护中失败，可能需支付损害赔偿或面临禁令[416] 公司业务规模与管理风险 - 公司若无法管理业务规模和复杂性增长，可能无法实现研发和增长目标[327]

疾病背景 - 美国有10000 - 15000例杜氏肌营养不良症（DMD）病例，该病由肌营养不良蛋白基因的突变引起，呈进行性且不可逆，经济负担重且缺乏有效治疗方案[7] 公司策略 - 采用360度全方位方法解决DMD问题，涵盖矫正疗法、疾病修饰疗法、疾病理解和辅助设备等方面[5][9] 核心产品SGT - 001 - 由转基因、启动子和载体三个精心选择的组件构成，具有差异化的微肌营养不良蛋白组成[26] - 在小鼠实验中，5E13 vg/kg和2E14 vg/kg剂量下可促进显著的心脏和骨骼肌微肌营养不良蛋白表达[32] - 经大量对比分析选择带有nNOS结合域的微肌营养不良蛋白，治疗后力产生水平与野生型小鼠相当[38][40] 临床试验 - IGNITE DMD项目中SGT - 001的I/II期临床试验正在进行，研究对象为4 - 17岁的患者，预计2019年第一季度有初步数据[55][56][59] 生产制造 - GMP制造工艺目前已成功扩大到250L悬浮培养，每个250L批次可为多名患者用药[68] 其他项目 - 抗LTBP4疾病修饰疗法在24周的疗效研究中取得积极结果，可减少肌肉纤维化并改善肌肉功能[75][76][78] 未来规划 - 2019年SGT - 001将在第一季度公布初步数据，下半年进行中期分析[86] - 推进LTBP4项目向研究性新药申请（IND）迈进，推进下一代启动子/载体的研发[86]