财务状况 - 公司现金及现金等价物为174.01百万美元[15] - 公司短期投资为449.97百万美元[15] - 公司总资产为768.77百万美元[15] - 公司总负债为171.41百万美元[15] - 公司于2024年3月31日的总股东权益为59,736千美元[24] - 公司于2024年6月30日的总股东权益为59,736千美元[24] - 公司于2023年3月31日的总股东权益为100,223千美元[24] - 公司于2023年6月30日的总股东权益为120,605千美元[24] - 公司于2024年3月31日的可赎回可转换优先股为0千美元[24] - 公司于2024年6月30日的可赎回可转换优先股为0千美元[24] - 公司于2023年3月31日的可赎回可转换优先股为92,214千美元[24] - 公司于2023年6月30日的可赎回可转换优先股为92,214千美元[24] - 公司于2023年3月31日的普通股股数为3,028,136股[24] - 公司于2023年6月30日的普通股股数为3,029,258股[24] - 公司于2024年3月31日的普通股股数为23,128,454股[24] - 公司于2024年6月30日的普通股股数为23,128,454股[24] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的现金及现金等价物分别为1,740.1万美元和1,779.8万美元[15] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的短期投资分别为4,499.7万美元和7,697.9万美元[15] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的总资产分别为7,687.7万美元和11,281.5万美元[15] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的总负债分别为1,714.1万美元和1,414.8万美元[15] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的总股东权益分别为5,973.6万美元和9,866.7万美元[15] - 公司在2024年3月31日的现金和现金等价物余额为59,736千美元[24] - 公司在2024年6月30日的现金和现金等价物余额为59,736千美元[24] - 公司在2024年3月31日的总股东权益为80,011千美元[24] - 公司在2024年6月30日的总股东权益为59,736千美元[24] - 公司在2024年3月31日的累计亏损为196,387千美元[24] - 公司在2024年6月30日的累计亏损为217,691千美元[24] - 公司在2024年3月31日的额外实收资本为277,630千美元[24] - 公司在2024年6月30日的额外实收资本为277,630千美元[24] 经营业绩 - 公司研发费用为335.20百万美元[17] - 公司一般及行政费用为92.28百万美元[17] - 公司净亏损为409.33百万美元[17] - 公司其他综合亏损为1.07百万美元[17] - 公司每股基本和稀释净亏损为1.78美元[18] - 公司在2024年上半年净亏损4,093.3万美元[26] - 公司2024年第二季度和2023年第二季度的净亏损分别为2,130.4万美元和2,149.9万美元[17] - 公司2024年上半年和2023年上半年的净亏损分别为4,093.3万美元和2,143.1万美元[17] 现金流 - 公司在2024年6月30日的6个月内净亏损4,093.3万美元[26] - 公司在2024年6月30日的6个月内经营活动产生的净现金流出为3,338.5万美元[26] - 公司在2024年6月30日的6个月内投资活动产生的净现金流入为3,303.6万美元[26] - 公司在2024年6月30日的6个月内融资活动产生的净现金流出为4.8万美元[26] - 公司在2024年6月30日的现金、现金等价物和受限现金为1,751.7万美元[26] 融资活动 - 公司于2023年7月25日完成首次公开发行(IPO),募集资金净额为6,870万美元[32] - 公司于2023年8月15日行使超额配售权,募集资金净额为730万美元[32] - 公司于2024年4月26日与Banc of California签订了一项最高2,000万美元的循环信贷协议[36] - 公司预计未来将继续产生大额经营亏损[36] - 公司需要通过股权融资、债务融资或其他资本来源筹集额外资金以维持持续经营[34,35,36] - 公司存在持续经营能力存在重大不确定性[34,35] 会计政策 - 公司根据ASC 606准则确定了两个主要履约义务:开发计划和发现计划[88] - 公司根据履约义务的单独售价分配了158.6百万美元的总交易价格[89][90] - 公司根据ASC Topic 326评估可供出售证券是否存在信用损失，截至目前未记录任何信用损失[44] - 公司将已实现的收益和损失计入其他收益(费用)净额，短期投资的利息也包括在其他收益(费用)净额中[45] - 公司采用公允价值会计处理所有金融资产和负债以及非金融资产和负债，并根据可观察性划分为三个层级[48,49] - 公司采用Black-Scholes期权定价模型估算授予员工的股票期权的公允价值[50,51] - 公司在首次公开募股前使用回溯法和混合方法确定普通股的公允价值[52,53] - 公司可能需要支付与Myst并购相关的或有对价，该对价按概率加权折现法确定公允价值[54] - 公司持有的美国国债被归类为第1层级资产,联邦机构证券被归类为第2层级资产[59,60,61,62,63] - 公司于2024年6月30日和2023年12月31日分别有102.4万美元和91.6万美元

文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Turnstone公布2024年第二季度财务结果及近期业务亮点，TIDAL - 01一期试验取得积极数据，公司现金状况预计可支撑运营至2025年第三季度 [1] 2024年第二季度及近期业务亮点 - 公布TIDAL - 01在结直肠癌STARLING一期试验的积极初始数据，8月分享首批4例可评估微卫星稳定转移性结直肠癌患者结果，总缓解率25%，疾病控制率50%，1例完全缓解且无进展超一年，1例疾病稳定，一期试验无新安全问题，公司展示出一致的制造成功，继续推进多项TIDAL - 01一期试验，聚焦结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤三个高未满足医疗需求适应症，降低皮肤黑色素瘤和乳腺癌优先级 [3] - 7月Ines Verdon晋升为临床开发高级副总裁，David Stojdl职责扩大，负责公司所有研究和转化科学活动，Stewart Abbot辞去首席科学官职务 [4] 2024年第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为6240万美元，预计可支撑运营至2025年第三季度 [5] - 2024年第二季度研发费用为1770万美元，高于2023年同期的1720万美元，主要因TIDAL - 01临床试验制造成本增加 [6] - 2024年第二季度一般及行政费用为430万美元，低于2023年同期的470万美元，主要因人员成本降低 [6] - 2024年第二季度净亏损为2130万美元，略低于2023年同期的2150万美元 [7] 公司简介 - Turnstone是一家临床阶段生物技术公司，通过开创选择性肿瘤浸润淋巴细胞疗法，开发治疗和治愈实体瘤患者的差异化方法，其最先进项目TIDAL - 01正在多项一期研究中评估，还积极推进临床前管线项目 [8]

文章核心观点 - 公司公布TIDAL - 01在转移性微卫星稳定结直肠癌（MSS mCRC）的1期STARLING试验积极初始数据，显示其治疗潜力，有望改变治疗模式 [1][3] 试验情况 - 1期STARLING试验是多中心、首次人体、非随机、开放标签、单剂量研究，正评估TIDAL - 01安全性、耐受性和临床活性，目前招募结直肠癌、头颈部鳞状细胞癌和葡萄膜黑色素瘤患者 [2] 初始数据关键要点 临床反应 - 研究中4名可评估MSS mCRC患者的总缓解率（ORR）为25%，疾病控制率（DCR）为50%，1名患者有深度持久的完全缓解（CR） [2] 缓解持久性 - 50%患者有持续临床获益，持续完全缓解患者无进展生存期超1年，疾病稳定患者为6个月 [2] 转化特征 - TIDAL - 01过程能生成高滴度、多克隆和多表位肿瘤新抗原反应性T细胞，在患者体内扩增、在血液中持续存在，并与CD8 T细胞肿瘤浸润增加相关 [2] 耐受性 - TIDAL - 01总体耐受性良好，安全事件与已知的淋巴细胞清除方案、IL - 2和帕博利珠单抗给药相关不良事件一致 [2] 制造率 - 有足够起始材料的CRC患者TIDAL - 01制造成功率为80%，所有制造的CRC产品均超过至少1x10⁹个总T细胞的目标剂量 [2] TIDAL - 01介绍 - 是公司领先的选择性肿瘤浸润淋巴细胞（Selected TIL）疗法候选药物，采用无偏识别和功能筛选过程，从患者肿瘤中分离和选择性扩增肿瘤反应性TIL，生产过程旨在获得功能和强效肿瘤反应性T细胞比例更高的产品，目标是递送至少10⁹个细胞，正处于多中心1期试验 [4] CRC介绍 - 是美国第三大常见诊断癌症和第二大癌症死亡原因，2024年预计约15.3万新病例和5.3万死亡病例，约85%患者为MSS，MSS肿瘤对免疫疗法反应较差，美国结直肠癌五年生存率约65%，转移后低于20%，晚期MSS mCRC治疗选择有限，化疗易耐药，多数患者无可行突变 [5] 公司介绍 - 是临床阶段生物技术公司，通过开创Selected TIL疗法治疗和治愈实体瘤患者，最先进项目TIDAL - 01正进行多项1期研究，还在推进临床前管线项目 [6]

财务表现 - 2024年第一季度，Turnstone Biologics的合作收入为0美元，较2023年同期的19,306千美元下降100%[16] - 2024年第一季度的总运营费用为20,691千美元，较2023年同期的19,700千美元增加5%[16] - 2024年第一季度的净亏损为19,629千美元，而2023年同期为净收入68千美元，亏损转为亏损[16] - 2024年第一季度的每股净亏损为0.85美元，而2023年同期为0美元[16] - 2024年第一季度净亏损为1962.9万美元，而2023年同期净收入为6.8万美元[23] - 2024年第一季度的其他收入为1,078千美元，较2023年同期的380千美元增加184%[16] - 2024年第一季度的管理费用为490万美元，较2023年第一季度的403万美元增加了22.5%[195] - 2024年第一季度的总运营费用为2069万美元，较2023年第一季度的1970万美元增加了5%[190] 资产与负债 - 2024年3月31日，公司的总资产为94,390千美元，较2023年12月31日的112,815千美元下降16%[14] - 2024年3月31日，公司的总股东权益为80,011千美元，较2023年12月31日的98,667千美元下降19%[14] - 2024年3月31日，公司的现金及现金等价物为14,433千美元，较2023年12月31日的17,798千美元下降19%[14] - 2024年3月31日，公司的流动负债总额为12,646千美元，较2023年12月31日的11,970千美元增加6%[14] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金总额为1454.9万美元，较2023年12月31日的3362.8万美元减少[23] - 截至2024年3月31日，公司限制性现金的公允价值为116,000美元，流动性货币市场基金的公允价值为12,108,000美元，总金融资产公允价值为75,638,000美元[63] 研发与临床试验 - 公司正在进行三项1期临床试验，涉及乳腺癌、结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤等多种癌症[25] - 2024年第一季度的研发费用为15,790千美元，较2023年同期的15,668千美元略增1%[16] - 公司计划在未来大幅增加研发支出，以推进产品候选药物的开发[194] - 公司正在开发下一代肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，针对多种实体肿瘤，预计在2024年中期更新临床项目进展[154] 融资与资金需求 - 公司计划通过股权和/或债务融资、资产销售、许可交易及与其他公司的战略合作来资助未来运营[33] - 公司预计到2025年第三季度，现有现金和短期投资将足以支持运营和资本支出[205] - 公司计划通过股权发行、债务融资、合作和许可安排来满足现金需求，但没有任何承诺的外部资金来源[206] - 如果无法以可接受的条款筹集额外资金，公司可能需要显著延迟或缩减产品候选人的开发和商业化[207] 合作与协议 - 公司与武田制药的合作协议中，武田已支付公司5000万美元的不可退还款项[75] - 公司与Moffitt的联盟协议要求在2023年6月1日之前支付至少1750万美元的研究、开发和制造相关服务费用，分五年支付[100] - 公司在与Takeda的协议中，开发计划的固定对价为8000万美元，包括2019年11月的5000万美元不可退还预付款[87] 股票与股权激励 - 截至2024年3月31日，公司的普通股期权总数为3229250，平均行使价格为7.72美元[122] - 2024年第一季度的总股票补偿费用为1,046,000美元，较2023年的992,000美元增长5.4%[124] - 2023年员工股票购买计划（ESPP）于2023年7月生效，初始提供222,287股普通股的购买机会，2024年1月1日自动增加至453,280股[127] 未来展望 - 公司预计在可预见的未来将继续产生显著的经营亏损[29] - 公司预计在获得产品候选人的监管批准后，将面临显著的商业化费用，包括生产、销售和市场推广[205] - 公司预计未来将继续面临显著的运营亏损，主要由于研发和管理费用[159]

药物开发与临床试验 - 公司专注于开发新型药物以治疗和治愈实体肿瘤，正在进行三项针对TIDAL-01的I期临床试验，涵盖乳腺癌、结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤等多种适应症[18] - 公司计划在2024年中期提供三项临床试验的初步更新，涵盖TIDAL-01的进展[35] - 公司正在推进其主要的TIL产品候选药物TIDAL-01，针对多种实体肿瘤类型进行临床开发，目前正在进行的1b期临床试验将评估TIDAL-01在乳腺癌、结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤等实体肿瘤中的疗效[46] - TIDAL-01的临床试验包括针对乳腺癌、结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤的多中心试验，预计将在2024年中期提供初步临床数据[80] - 目前正在进行的多中心1期临床试验，目标招募40到60名患者，涵盖乳腺癌、结直肠癌、头颈癌和葡萄膜黑色素瘤等肿瘤类型[121] - TIDAL-01的主要终点是安全性和耐受性，次要终点关注疗效，包括客观反应率和反应的持久性[129] TIL疗法与技术 - 目前超过85%的癌症患者对免疫检查点抑制剂（ICI）治疗无反应，表明需要新的治疗方法来扩展和增强患者的肿瘤反应性T细胞[19] - TIL疗法的临床试验显示，针对转移性黑色素瘤的单药TIL治疗的客观反应率约为30%至50%，完全反应率在5%至20%之间[21] - 公司的Selected TILs方法旨在选择和扩展最有效的肿瘤反应性T细胞，目标是实现最终产品中肿瘤反应性T细胞的比例超过70%[24][35] - 通过非临床研究，Selected TIL产品中肿瘤反应性T细胞的频率最高可达62%，中位频率为23%[24] - 公司计划利用其病毒免疫疗法进一步增强TIL疗法的活性，扩展其在多种实体肿瘤中的应用[46] - 公司正在开发的选择性肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）产品候选者中，肿瘤反应性T细胞的频率最高可达62%，中位频率为23%[60] - 通过持续的工艺改进，目标是将最终产品中的肿瘤反应性T细胞比例提高到超过70%[60] - TIDAL-01的选择过程使肿瘤反应性T细胞的富集程度提高了约30倍，相较于传统的肿瘤浸润淋巴细胞[106] 资金与财务状况 - 公司自成立以来已筹集4.498亿美元资金，其中包括1.72亿美元的优先股融资和1.9亿美元的非稀释性支付，最近在2023年7月25日完成的首次公开募股中筹集了8000万美元[44] - 公司在2023年内向Moffitt发行了91,721股普通股，作为与TIL产品相关的里程碑的部分对价[173] - 公司需根据TIL产品的总销售额向Moffitt支付高达5000万美元的分层销售里程碑付款[173] 合作与战略 - 公司与Moffitt癌症中心等三家学术合作伙伴建立了战略合作关系，以支持其TIL疗法的开发[49] - 公司与Moffitt签订的联盟协议要求在2023年6月1日之前支付至少1750万美元的研究、开发和制造相关服务费用，分五年等额支付[172] - 公司在2020年与Myst Therapeutics达成合并协议，合并于2021年1月生效，成为公司的全资子公司[156] 竞争与市场环境 - 公司面临来自生物技术和制药行业的激烈竞争，尤其是在TIL和其他细胞疗法的开发方面[152] - 2024年预计美国将有约314,000例新乳腺癌病例和43,000例死亡，欧洲预计有379,000例新病例和97,000例死亡[86] - 2024年美国预计将有约153,000例新结直肠癌病例和53,000例死亡，欧洲2020年约有356,000例新病例和159,000例死亡[87] - 头颈鳞状细胞癌在2024年预计将有64,000例新病例和15,000例死亡，全球每年约有890,000例新病例和450,000例死亡[89] 专利与知识产权 - 截至2023年12月31日，公司在技术运营团队中拥有33名员工，专注于细胞治疗的CMC功能领域[147] - 公司在2023年12月31日拥有或独占许可11项已授予的美国专利和78项已授予的外国专利[177] - 公司拥有四个与TIL疗法相关的专利系列，涉及癌症治疗的自体T细胞生产方法，预计在2040年到期[178] - 国际PCT申请涉及特定TIL组合及相关方法，预计到2044年到期[183] 监管与审批 - FDA在接受BLA申请后，目标是在10个月内完成标准申请的审查，优先审查则为6个月[207] - BLA申请需包含所有相关的临床和前临床研究数据，包括负面或模糊结果[205] - FDA在批准BLA之前，通常会检查生产设施以确保符合cGMP要求[208] - 孤儿药指定的产品在获得FDA首次批准后，享有七年的市场独占权[214]

财务状况 - Turnstone Biologics在2023年第四季度的现金、现金等价物和短期投资为9480万美元，预计这些资金足以支持运营至2025年第二季度[6] - 2023年第四季度的研发费用为1360万美元，较2022年同期的2020万美元下降了32.8%[7] - 2023年第四季度的净亏损为1650万美元，相较于2022年同期的1370万美元增加了20.6%[8] - 2023年全年研发费用为6050万美元，较2022年的8670万美元下降了30.2%[10] - 2023年全年净亏损为5520万美元，较2022年的3080万美元增加了79.0%[12] - Turnstone的总资产截至2023年12月31日为112,815千美元，较2022年的114,938千美元略有下降[18] 临床试验与研究进展 - TIDAL-01项目正在进行多项I期临床试验，预计将在2024年中期分享初步临床数据[3] - Turnstone在2023年11月的SITC年会上展示了其Selected TIL疗法的前临床数据，支持TIDAL-01作为结直肠癌和胃癌患者的治疗选项[4] - TIDAL-01项目扩展了针对乳腺癌和脉络膜黑色素瘤的临床试验，新增了头颈部鳞状细胞癌和结直肠癌的评估[3] 人员与顾问 - Turnstone的科学顾问委员会于2023年10月增聘了癌症免疫疗法专家Jeffrey S. Weber博士[5]

财务状况 - 截至2023年9月30日，Turnstone Biologics的总资产为131,312千美元，较2022年12月31日的114,938千美元增长14.2%[14] - 截至2023年9月30日，Turnstone Biologics的现金及现金等价物为38,776千美元，较2022年12月31日的34,731千美元增长12.0%[14] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损达到1.603亿美元[32] - 截至2023年9月30日，公司持有的现金、现金等价物和短期投资总额为1.091亿美元，预计足以支持未来12个月的运营支出和资本支出需求[33] - 截至2023年9月30日，公司流动负债总额为8,707千美元，较2022年12月31日的14,287千美元减少了39%[74] - 截至2023年9月30日，公司总金融资产为105,349千美元，较2022年12月31日的56,950千美元增长了85%[70] 收入与亏损 - 2023年第三季度，Turnstone Biologics的合作收入为0千美元，较2022年同期的10,220千美元下降100%[16] - 2023年第三季度的净亏损为17,319千美元，较2022年同期的16,151千美元增加7.2%[16] - 2023年前九个月的净亏损为3875万美元，较2022年同期的1716.7万美元增加125.5%[25] - 2023年前九个月的合作收入为1930.6万美元，较2022年同期的6285.3万美元下降69.3%[188] - 2023年前九个月的净亏损为3880万美元，而2022年同期为1720万美元，亏损增加2160万美元[198] 费用与支出 - 2023年第三季度的总运营费用为18,930千美元，较2022年同期的26,491千美元下降28.7%[16] - 2023年第三季度的研发费用为14,172千美元，较2022年同期的21,251千美元下降33.2%[16] - 2023年前九个月的研发费用为4703.3万美元，较2022年同期的6648.9万美元下降29.2%[188] - 2023年第三季度的其他收入净额为1,578千美元，较2022年同期的200千美元增长689.0%[16] - 2023年第三季度的财产和设备折旧和摊销费用为700千美元，较2022年同期的1,100千美元下降了36%[73] 融资与股本 - 2023年第三季度，公司通过首次公开募股（IPO）筹集了6870万美元的净收益[30] - 公司计划通过股权和/或债务融资、资产销售、许可交易及与其他公司的战略合作来资助未来的运营[34] - 2023年7月，公司实施了员工股票购买计划（ESPP），初步提供222,287股普通股的购买机会[128] - 2023年7月，公司通过2023年股权激励计划，计划授予1889435股新股，未来每年将自动增加5%的普通股[124] 临床试验与研发 - 公司已启动两项针对其主要产品候选药物TIDAL-01的第一阶段临床试验，目标是治疗多种类型的实体瘤[27] - TIDAL-02项目正在进行预临床开发，旨在提升肿瘤浸润淋巴细胞的质量和功能[147] - 公司专注于开发新型肿瘤免疫疗法，特别是针对固体肿瘤的Selected TILs，计划在2024年中期提供初步临床数据[143] 合作与协议 - 根据与武田制药的合作协议，公司在2019年11月获得了5000万美元的不可退还付款，2020年4月又获得了3000万美元的付款[79] - 公司与Moffitt签署的联盟协议要求在五年内支付至少1750万美元的资金，用于研究、开发和制造相关服务[103] - 根据联盟协议，若TIL产品的总销售额达到特定阈值，公司需向Moffitt支付高达5000万美元的分层销售里程碑款项[104] 股票与期权 - 截至2023年9月30日，未行使的股票期权总数为2,587,798，平均行使价格为$9.35，内在价值为$848,000[125] - 2023年9月30日，未确认的股票补偿费用为$7.9百万，预计将在2.5年内确认[126] - 2023年9月30日，公司的股票补偿费用为$3.1百万，较2022年的$3.2百万略有下降[126] 其他 - 公司预计未来将继续产生显著的经营亏损，且在可预见的未来内不会产生产品销售收入[32] - 公司在2023年9月30日未确认任何应收账款的减值损失，而2022年同期则记录了50万美元的减值损失[59] - 公司在2023年9月30日的金融负债公允价值为2,557千美元，属于或有对价[67]

公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2023年6月30日，公司总资产为74,771,000美元，较2022年12月31日的114,938,000美元下降约34.95%[12] - 截至2023年6月30日，公司总负债为23,393,000美元，较2022年12月31日的44,461,000美元下降约47.38%[12] - 截至2023年6月30日，公司可赎回可转换优先股总额为171,983,000美元，较2022年12月31日的171,944,000美元略有增加[12] - 截至2023年6月30日，公司股东赤字为120,605,000美元，较2022年12月31日的101,467,000美元有所扩大[12] - 2023年第二季度，公司无合作收入，而2022年同期为41,915,000美元[15] - 2023年上半年，公司合作收入为19,306,000美元，较2022年同期的52,633,000美元下降约63.32%[15] - 2023年第二季度，公司运营亏损为21,852,000美元，而2022年同期运营收入为11,446,000美元[15] - 2023年上半年，公司运营亏损为22,246,000美元，而2022年同期运营亏损为1,235,000美元[15] - 2023年第二季度，归属于普通股股东的基本和摊薄净亏损为21,518,000美元，而2022年同期为净收入1,188,000美元[15] - 2023年上半年，归属于普通股股东的基本和摊薄净亏损为21,470,000美元，而2022年同期为净亏损1,130,000美元[15] - 2022年3月31日，净亏损为12,600千美元[19] - 2023年3月31日，净收入为68千美元[23] - 2023年6月30日，净亏损为21,499千美元[23] - 2023年和2022年上半年净亏损分别为2143.1万美元和101.6万美元[26] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损1.43亿美元[34] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，受限现金分别约为10万美元和40万美元[42] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司应收账款余额分别为30万美元和870万美元，其中武田占100%，未计提坏账准备[47] - 2023年和2022年上半年经营活动净现金流分别为 - 3186.1万美元和 - 3954.1万美元[26] - 2023年和2022年上半年投资活动净现金流分别为1947.5万美元和 - 358.4万美元[26] - 2023年和2022年上半年融资活动净现金流分别为 - 108.1万美元和15万美元[26] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司递延发行成本分别为440万美元和190万美元[61] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司或有对价负债分别为470万美元和600万美元[67] - 2023年6月30日，公司金融资产公允价值为4436.2万美元，其中一级资产3540.2万美元，二级资产896万美元；金融负债公允价值为468.3万美元，均为三级资产[68] - 2022年12月31日，公司金融资产公允价值为5695万美元，其中一级资产4026.9万美元，二级资产1668.1万美元；金融负债公允价值为599.4万美元，均为三级资产[68] - 2023年6月30日和2022年12月31日公司财产和设备净值分别为928.1万美元和972.4万美元，2023年和2022年截至6月30日的三个月折旧和摊销费用分别为70万美元和90万美元，六个月分别为140万美元和160万美元[73] - 2023年6月30日和2022年12月31日公司应计费用和其他流动负债分别为1646.7万美元和1428.7万美元[75] - 2023年和2022年上半年武田协议合作收入分别为1930万美元和5260万美元，2023年和2022年第二季度分别为0和4190万美元[95] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月净亏损分别为2140万美元和100万美元，2022年12月31日和2023年6月30日累计亏损分别为1.216亿美元和1.43亿美元[167] - 2023年和2022年第二季度研发费用分别为1719.3万美元和2653.7万美元，2023年和2022年上半年分别为3286.1万美元和4523.8万美元[197] - 2023年和2022年第二季度合作收入分别为0和4191.5万美元，减少4191.5万美元，降幅100%，因Takeda协议终止确认递延收入[203][204] - 2023年和2022年第二季度研发费用分别为1719.3万美元和2653.7万美元，减少934.4万美元[203] - 2023年和2022年第二季度管理费用分别为465.9万美元和393.2万美元，增加72.7万美元[203] - 2023年和2022年第二季度总运营费用分别为2185.2万美元和3046.9万美元，减少861.7万美元[203] - 2023年和2022年第二季度净收入分别为 - 2149.9万美元和1160万美元，减少3309.9万美元[203] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月内，研发费用分别为1720万美元和2650万美元，减少930万美元，降幅35.1%[205] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月内，一般及行政费用分别为470万美元和390万美元，增加80万美元，增幅20.5%[206] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月内，其他收入（支出）净额分别为30万美元和20万美元，增加10万美元，增幅50.0%[208] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，合作收入分别为1930万美元和5260万美元，减少3330万美元，降幅63.3%[209][210] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，研发费用分别为3286.1万美元和4523.8万美元，减少1237.7万美元[209] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，一般及行政费用分别为869.1万美元和863万美元，增加6.1万美元[209] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，总运营费用分别为4155.2万美元和5386.8万美元，减少1231.6万美元[209] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，运营收入（亏损）分别为 - 2224.6万美元和 - 123.5万美元，亏损增加2101.1万美元[209] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，其他收入（支出）净额分别为72.7万美元和26.5万美元，增加46.2万美元[209] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月内，净亏损分别为2143.1万美元和101.6万美元，亏损增加2041.5万美元[209] 公司股权及股份相关数据变化 - 2021年12月31日，Series A可赎回可转换优先股股份为11,250,000，金额为8,582千美元[19] - 2022年6月30日，因Myst里程碑成就发行普通股增加额外实缴资本5,000千美元[19] - 2022年12月31日，Series D可赎回可转换优先股金额为79,730千美元[23] - 2023年6月30日，因行使股票期权增加额外实缴资本3千美元[23] - 2022年3月31日至2022年6月30日，额外实缴资本从10,030千美元增加到17,185千美元[19] - 2022年12月31日至2023年3月31日，普通股股份从2,915,757增加到3,028,136[23] - 2023年3月31日至2023年6月30日，累计其他综合损失从(292)千美元变为(233)千美元[23] - 2023年7月14日公司进行1比7.9872反向股票分割[31][175] - 2023年7月25日公司完成首次公开募股，发行666.6667万股，每股12美元，净收益7010万美元；8月15日承销商行使选择权购买65.1608万股，净收益730万美元[32][176] - 首次公开募股完成后，公司修订并重述公司章程，授权股本为5亿股，其中普通股4.9亿股，未指定优先股1000万股，面值均为每股0.001美元[177] - 截至2023年6月30日，2018年股权奖励计划下可发行的普通股总数为3500万股，剩余159,243股可发行[137] - 截至2023年6月30日，公司未确认的与股票期权相关的基于股票的薪酬费用为890万美元，预计在2.7年的加权平均期间内确认[139] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，授予员工和董事的奖励相关费用分别为210万美元和200万美元[138] - 2023年6月30日，公司未行使的股票期权数量为2604639份，加权平均行使价格为9.42美元，总内在价值为1860.5万美元[138] - 2020年12月Langer获得725920股，其中362960股受限，截至2023年6月30日，181480股未归属，未确认的基于股票的薪酬费用为140万美元，预计在1.5年内平均确认[141] - 2023年7月公司采用员工股票购买计划，初始提供员工购买最多222287股普通股的机会，自2024年起每年1月1日自动增加预留股份[155] - 2023年7月公司采用2023年股权激励计划，可发行股份数为新增1,889,435股、先前计划剩余712,503股及最多120,949股返还股份之和，自2024年起每年1月1日自动增加前一年12月31日流通股总数的5%[156] 公司会计政策相关 - 公司自2023年1月1日起采用ASU 2016 - 13，对未经审计的合并财务报表无重大影响[63] - ASU 2020 - 06将于2024年1月1日对公司生效，公司正在评估其潜在影响[65] - 公司受限现金和高流动性货币市场基金按一级输入值估值，联邦机构证券按二级输入值估值[66] - 公司对或有对价负债按三级输入值估值，报告期内各级别无转入转出[67] - 公司采用Black - Scholes模型估计期权公允价值，按直线法确认股份支付费用[55] - 公司对可赎回可转换优先股按净额入账，并调整账面价值至赎回价值[60] 公司合作协议相关 - 2019年11月公司与武田制药子公司签订合作协议，武田在2019年11月支付5000万美元，2020年4月支付3000万美元，行使每个选择权还需额外支付1500万美元[76][80] - 若公司行使开发减资权，武田承担70%运营损益，公司承担30%；若行使开发退出权，公司有权获得武田许可产品和许可发现产品净销售额的分级特许权使用费[81] - 武田有权在不同阶段按不同通知期限终止协议，2022年6月13日武田通知终止开发计划，12月13日生效[82][83] - 公司负责联合开发计划中2a期临床试验完成前的活动，武田负责之后的活动[78] - 2023年1月6日公司通知终止武田协议剩余部分，7月6日生效，3月31日停止相关工作，6月30日无剩余估计服务[84] - 武田协议初始交易价格为1.586亿美元，包括8000万美元固定对价、5860万美元开发计划费用分摊可变对价和2000万美元开发里程碑可变对价[88][90] - 2021年12月31日交易价格更新为1.926亿美元，开发计划费用分摊可变对价从5860万美元增至9260万美元[92] - 2022年6月13日协议修改，交易价格更新为1.555亿美元，开发计划履约义务价格从1.663亿美元降至1.343亿美元，发现计划履约义务价格从2630万美元降至2120万美元[93] - 2023年6月30日和2022年12月31日武田协议递延收入余额分别为0和1930万美元，2023年3月31日确认剩余递延收入[95] - 2023年6月30日和2022年12月31日开发计划研发服务应收款项分别为30万美元和870万美元[95] - 2021年1月公司与莫菲特癌症中心修订主合作协议，继续合作癌症免疫疗法研究[96] - 2022年6月公司与莫菲特签订生命科学联盟协议，支付至少1750万美元，分五年每年6月1日支付350万美元[103][105][182][184]