WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-38624 Vaccinex, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 16-1603202 (State or other jurisdiction of incorporati ...

财务数据关键指标变化 - 公司2023年和2022年第一季度净亏损分别为500万美元和460万美元[85] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司现金及现金等价物分别为330万美元和640万美元[85] - 2023年第一季度研发费用为381.2万美元，占比情况为临床试验成本57%、工资福利等31%、临床前用品和设备折旧10%、咨询等2%；2022年分别为296.6万美元、47%、35%、13%、5%[91] - 2023年第一季度运营结果：收入55万美元、研发成本381.2万美元、一般及行政费用172.4万美元、运营亏损498.6万美元、净亏损496.2万美元；2022年分别为0、296.6万美元、162.8万美元、459.4万美元、459.5万美元[93] - 2023年第一季度研发费用较2022年同期增加84.6万美元，增幅29%；一般及行政费用增加9.6万美元，增幅6%；总运营费用增加94.2万美元，增幅21%[96] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司主要流动性来源现金及现金等价物分别为330万美元和640万美元[103] - 2023年和2022年第一季度，公司净亏损分别为500万美元和460万美元，运营活动使用现金均为500万美元[104] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为3.246亿美元和3.197亿美元[104] - 2023年和2022年第一季度，运营活动使用现金分别为504万美元和499.6万美元，投资活动使用现金分别为4.9万美元和0，融资活动提供现金分别为202.1万美元和1321万美元[107] 股权发行情况 - 2023年3月30日，公司向关联投资者发行并出售4975608股普通股，总收益204万美元；5月12日，向特定投资者发行并出售7908516股普通股，总收益296万美元[87] - 2023年3月30日，公司以每股0.41美元价格发行4975608股普通股，总收益204万美元；5月12日，以每股0.37美元价格发行7908516股普通股，总收益296万美元[99] - 2022年1月，公司完成私募发行8747744股普通股，获得970万美元；2022年通过公开市场销售协议出售3189411股，净收益360万美元[100] 业务合作收入 - 2023年第一季度，公司从与Surface Oncology的合作协议中获得50万美元收入，服务收入5万美元[88] 临床试验进展 - 亨廷顿病2期SIGNAL试验有265名受试者，虽未达主要终点但有新发现，公司申请与FDA的C类会议讨论3期研究设计[94] - 公司与默克合作，用派匹单抗联合KEYTRUDA治疗多达65名头颈癌患者，与默克KGaA合作治疗胰腺癌[94] - 2023年4月，派匹单抗治疗阿尔茨海默病的1b/2期SIGNAL - AD研究达到40名参与者的入组目标，预计2024年年中出顶线数据[94] 贷款情况 - 2020年5月，公司获得110万美元PPP贷款；2021年10月，876171美元贷款获豁免；截至2023年3月31日，剩余本金约15.7万美元[101][102] 公司类型及财务编制情况 - 公司是《创业企业融资法案》规定的“新兴成长型公司”，选择使用延长过渡期，2023年12月31日后不再是“新兴成长型公司”[112][113] - 公司未经审计的合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[114] - 与2022年年报披露的关键会计政策和估计相比，无重大变化[115]

财务数据关键指标变化 - 公司自2001年成立以来持续净亏损，2022年和2021年净亏损分别为1980万美元和2240万美元[256] - 截至2022年12月31日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为3.197亿美元和2.999亿美元[256] - 2022年和2021年公司经营活动产生的现金流量净额分别为 - 1910万美元和 - 2530万美元[260] - 截至2022年12月31日，公司有2.878亿美元的联邦净运营亏损，可能因所有权变更受限[279] - 截至2022年12月31日，公司现金及现金等价物为640万美元，主要市场风险为利率收入敏感性，但短期投资组合受利率变动影响不大，PPP贷款为固定利率[450] 融资情况 - 2020年1月和7月，公司完成普通股私募发行，分别获得750万美元和400万美元的总收益[261] - 2020年9月，公司通过阿尔茨海默病药物发现基金会的投资获得200万美元的总收益[261] - 2020年9月，公司提交的补充招股说明书显示可通过杰富瑞出售最高达1.13亿美元的普通股[261] - 2022年和2021年，通过公开市场协议分别出售3189411股和5937900股，净收益分别为360万美元和3190万美元[261] - 2020年8月3日，公司发行本金为864万美元的7%原始发行折扣高级有担保可转换债券，购买价格为800万美元，原始发行折扣约为8%[262] - 2021年8月3日，公司全额偿还债券，支付2755895美元[262] - 2020年5月8日，公司获得约110万美元的小企业管理局薪资保护计划贷款，2021年11月8日获贷款减免876171美元，剩余余额将在2025年11月前每月支付6333美元[263] - 2022年1月31日，公司向特定投资者发行并出售8747744股普通股，每股1.11美元，总收益970万美元；大股东等购买5495493股，总价610万美元[265] - 2022年11月18日和22日，公司发行并出售7142496股普通股，每股0.5293美元，总收益约380万美元；相关方购买5526165股，总价292.5万美元[266] - 2023年3月30日，公司发行并出售4975608股普通股，每股0.41美元，总收益204万美元；FCMI承诺在5月15日前最多再购买296万美元的股票[267] - 2020年5月8日，公司获得约110万美元的PPP贷款；2021年11月8日，获87.6171万美元贷款豁免，剩余余额每月还款6333美元至2025年11月[273] 未来资本需求与资金筹集 - 公司未来资本需求取决于临床试验、监管审批、产品候选数量等因素[271] - 公司可能无法支付到期债务，需通过重组债务、获得股权资本等方式筹集资金[274] 新冠疫情影响 - 新冠疫情影响公司临床开发计划和融资能力，如阿尔茨海默病研究初始入组时间推迟[275] 业务推进不确定性 - 公司可能不继续推进亨廷顿病的临床试验，若继续，开发路径不确定[280] 产品研发风险 - 公司产品候选处于临床前或早期临床开发阶段，无法预测能否通过临床试验和获得监管批准[282] - 公司严重依赖主要候选产品pepinemab的成功，若停止开发将对业务和前景产生重大不利影响[286] - 临床测试费用高昂、设计和实施困难、耗时长且结果不确定，任何阶段都可能失败[285] - 临床测试的持续延迟会导致候选产品潜在批准推迟、成本增加、业务受损[287] - 患者招募困难会导致临床试验延迟或受到不利影响，影响因素众多[290][293] - 公司可能无法成功识别、开发或商业化新的候选产品或现有候选产品的新应用[291] - 候选产品可能产生不良副作用，导致监管批准受阻、商业范围受限或产生负面后果[295] - 临床试验若不符合监管要求、结果不佳或设计不当，可能被暂停、重复或终止[297] 制造风险 - 公司面临多种制造风险，可能大幅增加成本并限制候选产品供应[300] 监管批准风险 - 候选产品可能因多种原因无法获得FDA或外国监管机构的批准[301] - 即使候选产品获得监管批准，仍可能面临持续的监管合规和义务问题[302] - 公司在国际市场获得监管批准困难，可能导致产品引入延迟或受阻，影响商业前景[310] 市场竞争风险 - 生物技术行业竞争激烈，公司竞争对手可能推出更优产品，更快获得监管批准，限制公司产品商业化[312][313][314] 产品商业化风险 - 即使产品获得监管批准，也可能因市场接受度不足、第三方支付方覆盖和报销问题而无法商业成功[311] - 公司商业化获批产品需额外能力或第三方合作，可能面临成本和困难，影响产品收入[318] - 公司产品商业化后可能受不利定价法规、报销政策和医疗改革影响，损害业务[320] - 若产品成功商业化，公司需参与多个药品定价和回扣计划，可能减少未来产品收入[321][322][323] 政策法规影响 - 美国针对制药和生物制药公司的虚假索赔诉讼数量和范围显著增加，可能导致公司面临行政、民事和刑事处罚等后果[308] - 若公司未能适应监管政策变化或保持合规，可能失去营销批准，影响业务和盈利能力[309] - 美国和外国的立法和监管变化可能增加产品商业化难度和成本，影响产品价格和盈利能力[324] - 《平价医疗法案》部分条款被废除，2019年1月1日起，医保D部分覆盖缺口的制造商折扣提高至70% [326] - 多项政府项目自动削减开支，到2029财年，医保向供应商的付款平均每年削减2% [327] - 医疗改革措施可能导致医保和其他医疗资金减少，给公司未来收入带来严重损害 [328] - 若参与政府定价项目，不遵守报告和付款义务可能面临额外报销要求、罚款等 [329] 法律诉讼风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化 [330] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗法律监管，违规将面临多种处罚 [332] 系统与人员风险 - 公司内部或合作方计算机系统可能出现故障或安全漏洞，导致数据泄露和业务中断 [336] - 员工不当行为可能违反监管标准，对公司业务产生重大不利影响 [337] - 公司依赖关键人员，失去他们可能阻碍业务计划推进 [338] - 制药领域人才竞争激烈，公司可能无法吸引和留住高质量人才 [339] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[340] - 公司依靠第三方制造商生产药物，若出现问题可能导致产品开发延迟[341][342] - 公司计划未来建立更多研发合作，但面临竞争且谈判复杂，可能无法成功建立或维持合作[344] - 若无法建立和维持合作，公司产品开发可能终止或延迟，现金支出增加，需额外融资[346] 知识产权风险 - 公司成功依赖于获取、维护和保护知识产权，但专利申请过程昂贵且耗时[348][349] - 生物技术和制药公司的专利状况高度不确定，公司专利申请可能无法获得有效保护[350] - 部分国家不提供某些方法的专利保护，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[351][352] - 产品候选药物的专利可能在获批和商业化前后到期，公司寻求专利期限延长可能不被批准[353] - 全球范围内保护知识产权成本过高，外国法律对知识产权的保护可能不如美国[355] - 公司在外国司法管辖区保护知识产权可能面临困难，诉讼成本高且可能无法胜诉[356] - 专利法变化和法律判例可能削弱专利价值，影响公司保护产品候选的能力[359] - 2011年签署的《莱希 - 史密斯美国发明法案》及其2013年生效的实施条例，增加了专利申请和执行的不确定性与成本[360] - 公司可能卷入知识产权诉讼，费用高昂、耗时且结果不可预测，可能对业务和财务状况产生重大不利影响[362] - 第三方可能发起法律程序指控公司侵权，不利结果可能使公司停止使用相关技术或尝试获得许可[365][366] - 公司员工可能因前雇主相关协议引发知识产权纠纷，诉讼可能损害公司业务和财务状况[368] - 已申请专利预计在2025 - 2038年到期（不包括潜在的专利期限延长或调整），到期后业务可能受不利影响[370] - 《哈奇 - 韦克斯曼修正案》允许专利期限延长最多5年，但不能超过FDA批准药物日期起14年，且一种药物只能延长一项专利[372] - 若无法获得专利期限延长或延长时间不足，公司独家销售药物的时间将缩短，影响创收能力[373] - 若公司未履行许可协议义务，可能需支付赔偿金或失去重要许可权，影响产品和公司价值[374] - 公司无法确定待申请专利是否获批，已获批和未来获批的专利可能被挑战、无效或规避，限制公司阻止竞争的能力[375][376] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但相关协议可能被违约，且维权困难，若竞争对手合法获取或独立开发相关秘密，会损害公司竞争力[377] 上市合规风险 - 公司目前不符合纳斯达克资本市场持续上市标准，2022年10月10日收到通知，需在2023年4月10日前使股价连续10个工作日不低于每股1美元以恢复合规，否则可能被摘牌[378][379] - 若公司无法恢复纳斯达克上市合规，可能导致股价下跌、交易受限、媒体和分析师关注度降低、被认定为低价股、交易活动减少、融资困难等负面影响[380] 股权结构 - 截至2022年12月31日，公司高管、董事及其关联方实益持有约50.7%的流通普通股，董事长Albert D. Friedberg实益持有38.3%，FCMI Parent实益持有30.9%[382] 新兴成长公司豁免 - 公司作为新兴成长公司可享受部分豁免，豁免终止条件最早为2023年12月31日，或年总收入达10.7亿美元，或三年发行超10亿美元非可转换债务证券，或非关联方持有的普通股市值超7亿美元[388] - 公司作为新兴成长公司可享受部分豁免，如不要求审计机构对财务报告内部控制有效性提供鉴证报告等，可能使财务报表缺乏可比性、增加内部控制风险、影响投资者评估[387][390] 财务披露风险 - 公司披露控制和程序存在固有局限性，可能无法防止或发现所有错误或欺诈行为[392][393] 外汇交易情况 - 公司多数采购合同以美元计价，但会用外币支付部分供应商和第三方研发服务提供商，目前相关交易损益不显著，未进行套期保值交易[451][452]

公司业务概述 - 公司为临床阶段生物技术公司，专注开发靶向生物疗法，核心产品为pepinemab，用于治疗头颈癌、亨廷顿病和阿尔茨海默病[99] - 公司与默克合作，为多达65名复发性或转移性头颈癌患者提供一线治疗[109] - 公司启动针对40名轻度阿尔茨海默病患者的随机双盲1/2a期研究[109] 净亏损情况 - 2022年和2021年第三季度净亏损分别为480万美元和520万美元，前九个月净亏损分别为1470万美元和1770万美元[102] - 公司2022年和2021年第三季度净亏损分别为475.9万美元和520.6万美元，前九个月分别为1473.7万美元和1774.9万美元[110] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为480万美元和520万美元；九个月净亏损分别为1470万美元和1770万美元；截至2022年9月30日和2021年12月31日，累计亏损分别为3.146亿美元和2.999亿美元[124] 现金及现金等价物情况 - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为720万美元和860万美元[102] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司主要流动性来源现金及现金等价物分别为720万美元和860万美元[123] 股票发售情况 - 公司与Jefferies签订公开市场销售协议，可发售最高1.13亿美元普通股；2022年1月与投资者签订股票购买协议，发售8747744股普通股，总收益约970万美元[103] - 2022年前九个月通过公开市场销售协议出售3115197股普通股，净收益3518760美元[103] - 2022年1月，公司完成8747744股普通股私募，获得970万美元；2022年第一季度，通过公开市场销售协议出售3115197股，净收益350万美元；2021年第一季度，通过公开市场销售协议出售5937900股，净收益3190万美元[118] 研发费用情况 - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为342.9万美元和362.9万美元，前九个月分别为1023.8万美元和1320.6万美元[108] - 2022年和2021年第三季度临床试验成本占研发费用比例分别为54%和56%，前九个月分别为53%和60%[108] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，研发费用分别为342.9万美元和362.9万美元，减少20万美元，降幅6%；一般及行政费用分别为141.3万美元和148.4万美元，减少7.1万美元，降幅5%；总运营费用分别为484.2万美元和511.3万美元，减少27.1万美元，降幅5%[112] - 2022年和2021年截至9月30日的九个月，研发费用分别为1023.8万美元和1320.6万美元，减少296.8万美元，降幅22%；一般及行政费用分别为459.9万美元和466.6万美元，减少6.7万美元，降幅1%；总运营费用分别为1787.2万美元和1483.7万美元，减少303.5万美元，降幅17%[115] 收入情况 - 2022年和2021年截至9月30日的三个月，公司因与Surface Oncology的合作协议获得产品许可费，收入均为5万美元[111] - 2022年和2021年截至9月30日的九个月，公司收入分别为5万美元和90万美元，均来自与Surface Oncology的合作协议产品许可费[114] 贷款及债券情况 - 2020年5月8日，公司获得110万美元PPP贷款；2021年10月，SBA批准免除876171美元，剩余257429美元及利息将在贷款剩余期限内摊销，贷款期限延长至5年，到期日为2025年5月8日[119] - 2020年8月3日，公司发行本金864万美元的债券，获得800万美元毛收益，原始发行折扣约8%；2021年8月，公司支付2755895美元，结清债券本息[120][121] 现金流量情况 - 2022年和2021年截至9月30日的九个月，经营活动现金使用量分别为1450万美元和2020万美元；投资活动现金使用量分别为10.1万美元和3.2万美元；融资活动现金流入分别为1320万美元和2330万美元[127]

净亏损情况 - 公司2022年和2021年第二季度净亏损分别为540万美元和600万美元，2022年和2021年上半年净亏损分别为990万美元和1250万美元[98] - 2022年第二季度和上半年公司净亏损分别为540万美元和990万美元，2021年同期分别为600万美元和1250万美元；截至2022年6月30日和2021年12月31日，累计亏损分别为3.098亿美元和2.999亿美元[121] 现金及现金等价物情况 - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1140万美元和860万美元[98] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1140万美元，流动资产总额为1260万美元，不足以支持未来一年计划运营[100] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司主要流动资金来源现金及现金等价物分别为1140万美元和860万美元[120] 股票发行与出售情况 - 公司与Jefferies签订公开市场销售协议，可发行出售最高1.13亿美元普通股；2022年1月签订股票购买协议，出售8747744股普通股，总收益约970万美元；2022年上半年通过该协议出售3115197股普通股，净收益3518760美元[100] - 2022年1月公司完成私募配售，发行8747744股普通股，获得970万美元；2022年第一季度通过公开市场销售协议出售3115197股，净收益350万美元；2021年第一季度通过该协议出售5937900股，净收益3190万美元[115] 研发费用情况 - 2022年和2021年第二季度研发费用分别为384.3万美元和406.4万美元，2022年和2021年上半年研发费用分别为680.9万美元和957.7万美元[105][107] - 2022年第二季度研发费用为384.3万美元，较2021年同期减少22.1万美元，降幅5%；一般及行政费用为155.8万美元，较2021年同期减少4.7万美元，降幅3%；总运营费用为540.1万美元，较2021年同期减少26.8万美元，降幅5%[109] - 2022年上半年研发费用为680.9万美元，较2021年同期减少276.8万美元，降幅29%；一般及行政费用为318.6万美元，与2021年同期基本持平；总运营费用为999.5万美元，较2021年同期减少276.4万美元，降幅22%[112] 研发费用构成情况 - 2022年第二季度临床试验成本占研发费用的56%，工资福利等相关成本占29%，临床前用品和设备折旧占11%，咨询等其他服务占4%[105] 业务合作与研究情况 - 公司与默克合作，为多达65名复发性或转移性头颈癌患者提供一线治疗[106] - 公司已启动针对40名轻度阿尔茨海默病患者的随机双盲1/2a期研究[106] - 公司在265名受试者的2期SIGNAL试验中评估了pepinemab治疗亨廷顿病的效果[106] 收入情况 - 2022年和2021年第二季度公司均未录得任何收入[108] - 2022年上半年公司未录得任何收入，2021年上半年录得85万美元收入，均来自与Surface Oncology的合作协议中的产品许可费[111] 贷款情况 - 2020年5月8日公司获得110万美元PPP贷款，2021年10月起SBA批准豁免87.6171万美元，剩余25.7429万美元及利息将在贷款剩余期限内摊销，贷款期限已延长至5年，到期日为2025年5月8日[116] 债券情况 - 2020年8月公司与3i签订证券购买协议，发行本金864万美元的债券，获得800万美元毛收益，原始发行折扣约8%；2021年8月公司支付275.5895万美元，还清债券本息[117][118] 现金流量情况 - 2022年和2021年上半年经营活动分别使用现金1030万美元和1400万美元；投资活动分别使用现金5.2万美元和2.2万美元；融资活动分别提供现金1320万美元和2590万美元[124] 公司性质与财务报表情况 - 公司是《创业企业融资法案》定义的“新兴成长型公司”，选择使用该法案规定的延长过渡期，其合并财务报表可能与遵循上市公司会计标准生效日期的公司不可比[129]

净亏损情况 - 公司2022年和2021年第一季度净亏损分别为460万美元和660万美元[99] - 2022年和2021年第一季度公司净亏损分别为460万美元和660万美元；截至2022年3月31日和2021年12月31日，累计亏损分别为3.045亿美元和2.999亿美元[119] 现金及现金等价物情况 - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1680万美元和860万美元[99] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司主要流动性来源现金及现金等价物分别为1680万美元和860万美元[118] 股票发行与销售情况 - 公司与Jefferies签订公开市场销售协议，可发行出售最高1.13亿美元普通股；2022年1月与投资者签订股票购买协议，出售8747744股普通股，总收益约970万美元[101] - 2022年第一季度通过公开市场销售协议出售3115197股普通股，净收益3518760美元[101] - 2022年1月公司完成私募配售8747744股普通股，获得970万美元[114] - 2022年第一季度通过公开市场销售协议出售3115197股，净收益350万美元；2021年同期出售5937900股，净收益3190万美元[114] 研发费用情况 - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为296.6万美元和551.3万美元，占比分别为临床试验成本47%和67%、工资福利等35%和19%、临床前物资设备折旧13%和9%、咨询等服务5%和5%[106] - 2022年第一季度研发费用较2021年同期减少250万美元，降幅46%；一般及行政费用增加5.1万美元，增幅3%；总运营费用减少249.7万美元，降幅35%[110] - 研发费用减少主要因SIGNAL - HD和CLASSICAL - Lung研究完成，SIGNAL - AD和HNSCC临床试验的设置费用部分抵消，以及2021年第一季度的大规模药品生产在2022年第一季度无可比成本[110] 业务合作与研究情况 - 公司与默克合作，为多达65名复发性或转移性头颈癌患者提供一线治疗；在40名轻度阿尔茨海默病患者中开展随机双盲1/2a期研究；评估亨廷顿病治疗药物pepinemab的开发策略[107] 运营结果情况 - 2022年和2021年第一季度运营结果为：收入分别为0和85万美元、研发费用296.6万和551.3万美元、一般及行政费用162.8万和157.7万美元、总运营费用459.4万和709万美元、运营亏损459.4万和624万美元、利息费用1000美元和33.2万美元、其他费用净额0和2000美元、税前亏损459.5万和657.4万美元、所得税拨备均为0、归属于公司的净亏损459.5万和657.4万美元[108] 收入情况 - 2022年第一季度无收入，2021年第一季度收入85万美元，来自与Surface Oncology的产品许可费[109] 一般及行政费用情况 - 2022年第一季度一般及行政费用较2021年同期增加5.1万美元，增幅3%[111] 贷款与债券情况 - 2020年5月8日公司获得110万美元PPP贷款，2021年10月起SBA批准豁免876171美元，剩余257429美元及利息将在贷款剩余期限内摊销[115] - 2020年8月3日公司发行本金864万美元的债券，获得800万美元，原始发行折扣约8%；2021年8月公司支付2755895美元还清本息[116][117] 现金流量情况 - 2022年和2021年第一季度经营活动分别使用现金500万美元和710万美元，投资活动无现金流动，融资活动分别提供1320万美元和2590万美元[123][124][125][126] 公司性质与财务报表情况 - 公司是“新兴成长型公司”，选择使用JOBS法案的延长过渡期，财务报表可能与遵循公共公司会计准则生效日期的公司不可比[128] 会计政策情况 - 与2021年年报披露相比，公司关键会计政策和重大判断无重大变化[130]

财务数据关键指标变化 - 公司自2001年成立以来一直处于净亏损状态，2020年和2021年净亏损分别为2890万美元和2240万美元[252] - 截至2020年和2021年12月31日，公司累计亏损分别为2.775亿美元和2.999亿美元[252][257] - 2020年和2021年公司经营活动产生的现金流量为负，分别为2860万美元和2530万美元[257] - 截至2021年12月31日，公司有2.802亿美元联邦净运营亏损可能因所有权变更受限[271] - 2017年减税与就业法案限制2017年后产生的亏损抵税比例为未来年度应纳税所得额的80%[271] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为860万美元，主要市场风险为利息收入敏感性[435] 融资与收入情况 - 2020年1月和7月，公司完成普通股私募配售，分别获得750万美元和400万美元的毛收入[258] - 2020年9月，公司通过阿尔茨海默病药物发现基金会的投资获得200万美元的毛收入[258] - 2020年第二季度，通过与Keystone的购买协议出售324,424股股票，净收入120万美元[258] - 2020年和2021年，通过公开市场协议分别出售4,133,288股和5,937,900股股票，净收入分别为1350万美元和3190万美元[258] - 2022年1月，公司通过公开市场出售协议出售3,115,197股普通股，净收入350万美元[258] - 2022年1月，公司通过向不同投资者私募配售8,747,744股普通股获得970万美元收入[258] - 2020年8月3日，公司发行本金为864万美元的7%原始发行折扣高级有担保可转换债券，购买价格为800万美元，原始发行折扣约为8%[259] - 2022年1月31日，公司向特定投资者发行并出售8747744股普通股，每股购买价1.11美元，总收益970万美元[262] - 公司大股东等在2022年1月私募中购买5495493股普通股，总价610万美元[262] - 2020年5月8日，公司获得约110万美元薪资保护计划贷款，2021年11月8日获876171美元贷款豁免，剩余贷款将在2025年11月前每月还款6333美元[267] 产品研发情况 - 2020年9月下旬，公司评估派匹单抗治疗亨廷顿病的2期SIGNAL试验未达到预设主要终点[272] - 公司主要产品候选药物派匹单抗正针对非小细胞肺癌、亨廷顿病和阿尔茨海默病进行开发[278] - 第三方研究人员正在对派匹单抗进行骨肉瘤、黑色素瘤等适应症的研究[278] - 公司原计划2020年年中开始派匹单抗治疗阿尔茨海默病的研究入组，后推迟至2021年下半年[269] 业务风险 - 研发与商业化 - 公司未来资本需求取决于临床试验、监管审批、产品候选药物数量等多方面因素[266] - 临床开发无法及时完成会增加成本，影响产品收入和里程碑付款获取[280] - 患者入组困难会导致临床试验延迟或受不利影响[281] - 公司可能无法成功识别、开发和商业化新产品候选物[282] - 产品候选物可能因副作用等问题无法获批或限制商业范围[284] - 临床试验若不符合要求可能需暂停、重复或终止[287] - 公司面临多种制造风险，会增加成本并限制供应[288] - 监管审查过程漫长且不可预测，无法获批会损害业务[291] - 产品候选物可能因多种原因无法获得FDA或外国监管机构批准[292] - 即使获批，产品仍面临持续监管和合规困难[293] - 产品推广违规会面临执法、诉讼和制裁[296] - 产品获批后可能因市场接受度不足影响商业成功，市场接受度受疗效、安全性、价格等多因素影响[301][302] - 生物技术行业竞争激烈，公司产品面临来自全球药企和生物技术公司的竞争，对手资源更丰富[302] - 公司可能无法实现pepinemab与其他免疫疗法组合的协同效应，影响临床试验和开发计划[306] - 公司商业化获批产品需额外能力或第三方合作，可能面临成本和困难，影响产品营收[307][308] - 产品获批后可能受不利定价、报销政策和医疗改革影响，影响商业成功和营收[310] - 若产品成功商业化，公司需参与Medicaid Drug Rebate Program、340B drug pricing program和VA FSS pricing program，可能减少营收[311][312][313] - 美国和外国立法和监管变化可能影响产品获批和盈利销售[314] - 美国Medicare成本降低措施可能减少公司获批产品的报销率，私人支付方可能效仿[315] - 《平价医疗法案》及其修订可能影响公司业务，2019年起Medicare Part D受益人在覆盖缺口的制造商折扣提高至70%[316] - 美国立法和执法关注专科药定价，可能带来更多成本控制措施，影响公司营收和产品商业化[317][318] - 若公司产品商业化并参与政府定价项目，定价数据提交错误可能面临重大责任和制裁[319] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债并限制产品商业化，成功索赔可能减少现金并影响业务和财务状况[321][322] 业务风险 - 运营与管理 - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临刑事制裁、民事处罚等后果[323] - 公司内部计算机系统或第三方承包商系统可能出现故障或安全漏洞，导致数据泄露和业务中断[327] - 员工不当行为可能对公司业务产生重大不利影响，包括违反法规和损害声誉[328] - 公司依赖关键人员，失去关键人员可能阻碍业务计划推进[329] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，第三方若未履行职责可能影响产品获批和商业化[331] - 公司依赖第三方制造商生产药物，若出现问题可能延迟产品开发[332] - 公司与Catalent Pharma Solutions合作生产pepinemab，未与替代供应商签约，出现问题可能影响产品开发[333] - 依赖第三方制造商存在监管合规、协议违约和终止等风险[334] - 公司寻求合适开发合作伙伴竞争激烈，谈判耗时复杂，建立和维持合作可能失败，合作条款可能不利[335] - 若无法建立和维持合作，部分产品候选开发可能终止或延迟，现金支出显著增加，可能需额外融资[337] - 公司依赖合作方可能面临无法控制资源投入、临床实验延迟、资金不足等风险[338] 业务风险 - 专利与知识产权 - 专利申请过程昂贵耗时，公司及相关方可能无法及时以合理成本完成，且可能无法识别可专利方面[340] - 生物技术和制药公司专利地位高度不确定，公司及相关方专利申请可能无法获得有效专利保护[341] - 部分国家不保护人类治疗方法或已知化合物使用方法的专利，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[342][343] - 新产品候选的专利可能在获批和商业化前后到期，公司寻求专利期限延长可能不被批准[344] - 全球范围内保护专利成本过高，部分国家知识产权保护不如美国，公司可能无法阻止第三方侵权[346] - 专利法律变化可能削弱公司获得和执行专利的能力，Leahy - Smith法案增加了专利申请和执行的不确定性和成本[350][351] - Leahy - Smith法案提供了专利挑战程序，美国新提案可能改变专利法律，影响公司专利组合估值[352] - 公司可能会因知识产权诉讼面临重大成本和管理资源分散，不利结果可能导致公司停止使用相关技术、无法商业化产品候选物等[353][354][356][357][358][360] - 第三方可能发起法律程序指控公司或其员工侵犯知识产权，诉讼结果不确定，不利裁决会对公司业务和财务状况产生重大不利影响[356] - 公司员工可能因之前的雇佣协议引发知识产权纠纷，诉讼可能代价高昂并损害公司业务和财务状况[359] - 公司目前待批专利申请若获批，相关专利预计在2025年至2038年到期，不包括任何潜在的专利期限延长或调整[361] - 《哈奇 - 韦克斯曼修正案》允许专利期限最多延长5年，但剩余专利期限从FDA批准药物之日起总计不得超过14年，且一种药物只能有一项专利获得延长[363] - 公司若未能获得《哈奇 - 韦克斯曼修正案》及其他国家类似立法的专利期限延长，业务可能受到重大损害[363] - 公司若不遵守许可协议义务，可能需支付赔偿金或失去重要许可权，影响产品开发、制造和销售[365] 股权结构与决策影响 - 截至2021年12月31日，公司高管、董事及其关联方实益持有约44.7%的流通普通股，其中董事长Albert D. Friedberg实益持有38.8%，FCMI Parent实益持有28.6%[369] - 公司大量高管和董事及其关联方持股，能对股东批准事项施加重大控制，可能影响公司决策和股价[369][370] 新兴成长公司相关情况 - 公司作为新兴成长公司，不再符合该身份的最早时间为2023年12月31日，或首个财年年度总收入达10.7亿美元，或前三年发行超10亿美元非可转换债务证券，或任一财年末非关联方持有的普通股市值在该财年第二季度末超7亿美元[375] - 公司打算利用新兴成长公司可享受的部分减少监管和报告要求，如选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延长过渡期[376] - 公司独立注册会计师事务所作为新兴成长公司无需对财务报告内部控制有效性提供鉴证报告，可能增加内部控制缺陷未被发现的风险[377] - 公司作为新兴成长公司可选择不向股东提供某些信息，可能使投资者和证券分析师更难评估公司[377] - 公司披露控制和程序无法防止或检测所有错误或欺诈行为，因控制系统存在固有局限性[378][379] - 公司作为新兴成长公司可豁免多项规定，包括SOX法案404(b)条款、多德 - 弗兰克法案的“薪酬话语权”和“金色降落伞话语权”条款等[379] 市场风险情况 - 公司业务面临市场风险，主要源于利率波动，不持有或发行用于交易目的的金融工具[434] - 公司大部分采购合同以美元计价，但会用外币向部分供应商和第三方研发服务提供商付款，目前相关交易损益不显著[436][437] - 公司目前未进行任何套期保值交易[437]

财务数据关键指标变化 - 公司2021年和2020年第三季度净亏损分别为520万美元和880万美元，2021年和2020年前九个月净亏损分别为1770万美元和2240万美元[108] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1370万美元和1060万美元[108] - 2021年第三季度收入为5万美元，2020年同期为62.5万美元；2021年前九个月收入为90万美元，2020年同期为62.5万美元[118][119][122] - 2021年第三季度研发费用为362.9万美元，较2020年同期减少370.5万美元，降幅51%；2021年前九个月研发费用为1320.6万美元，较2020年同期减少409.4万美元，降幅24%[118][120][123] - 2021年第三季度行政费用为148.4万美元，较2020年同期减少38.8万美元，降幅21%；2021年前九个月行政费用为466.6万美元，较2020年同期减少89.9万美元，降幅16%[118][120][121][123][124] - 2021年第三季度净亏损为520.6万美元，2020年同期为875.4万美元；2021年前九个月净亏损为1774.9万美元，2020年同期为2240.6万美元[118] - 2021年前九个月，经营活动使用现金2015.5万美元，投资活动使用现金3.2万美元，融资活动提供现金2333.2万美元；2020年前九个月，经营活动使用现金2226.5万美元，投资活动使用现金29.1万美元，融资活动提供现金3687.2万美元[136] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司主要流动性来源为现金及现金等价物，分别为1370万美元和1060万美元[131] 融资情况 - 2020年3月27日，公司与Jefferies签订最高1150万美元普通股销售协议，与Keystone签订最高500万美元普通股购买协议；2020年8月停止使用与Keystone的协议，9月提交补充招股说明书，可通过Jefferies出售最高1.13亿美元普通股；2021年前九个月通过销售协议出售593.79万股，净收入3190万美元[110] - 2020年1月和7月，公司完成普通股私募，分别获得750万美元和400万美元；2020年9月，通过阿尔茨海默病药物发现基金会获得200万美元投资；2021年第一季度，通过公开市场销售协议出售股票获得3190万美元[126] - 2020年5月8日，公司获得110万美元PPP贷款，2021年10月，SBA批准豁免87.6171万美元，剩余25.7429万美元及利息将在剩余贷款期限内摊销[127] - 2020年8月3日，公司发行864万美元债券，获得800万美元，原始发行折扣约8%；截至2021年6月30日，已偿还600万美元本金；2021年8月，支付275.5895万美元，结清所有本金和利息[129][130] 业务合作收入 - 2021年前九个月，公司从与Surface Oncology的合作协议中获得90万美元许可费收入，尚未从产品销售中获得收入[112] 研发费用构成 - 2021年第三季度研发费用362.9万美元，其中临床试验成本202万美元占比56%，工资福利等105.4万美元占比29%，临床前物资设备折旧40.2万美元占比11%，咨询等15.2万美元占比4%；2021年前九个月研发费用1320.6万美元，其中临床试验成本792.5万美元占比60%，工资福利等317.7万美元占比24%，临床前物资设备折旧140.3万美元占比11%，咨询等70万美元占比5%[116] 产品临床试验进展 - 公司在亨廷顿病2期SIGNAL试验中评估pepinemab，虽未达主要终点，但为后续研究提供信息[117] - 基于CLASSICAL - Lung研究结果，公司与默克合作，在头颈部鳞状细胞癌中测试pepinemab与Keytruda®的组合，已启动1b/2期临床试验的场地激活、患者招募和筛查[117] - 第三方在头颈部癌症和黑色素瘤的综合生物标志物“机会窗”研究中评估pepinemab[117] - 公司已启动pepinemab治疗40名早期阿尔茨海默病患者的1/2a期研究，患者按1:1随机分配接受药物或安慰剂治疗，治疗计划持续12个月[117] 公司经营风险与性质 - 公司持续亏损且经营现金流为负，对能否持续经营产生重大怀疑，未来需通过股权、债务融资或其他资本来源支持运营[110] - 公司没有任何符合美国证券交易委员会规则和条例定义的表外安排[140] - 公司是《创业企业融资法案》（JOBS Act）定义的“新兴成长公司”，可利用该法案规定的延长过渡期，延迟采用对上市公司和私人公司生效日期不同的新会计准则或修订后的会计准则[141] 财务报表编制相关 - 公司未经审计的简明合并财务报表按照美国公认会计原则编制，编制时需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[142] - 与2020年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告中披露的关键会计政策和估计相比，关键会计政策和重大判断无重大变化[143] - 关于近期会计准则公告对公司业务的影响，可参阅未经审计的简明合并财务报表附注2[144] 报告公司披露要求 - 作为较小的报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[145]

净亏损情况 - 公司2021年和2020年第二季度净亏损分别为600万美元和650万美元，上半年净亏损分别为1250万美元和1370万美元[116] - 2021年和2020年截至6月30日的三个月净亏损分别为600万和650万美元；六个月净亏损分别为1250万和1370万美元[141] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2240万美元和1060万美元[116] - 2021年和2020年6月30日现金及现金等价物分别为2240万和1060万美元[140] 销售协议与股份出售情况 - 2020年3月27日，公司与Jefferies签订最高1150万美元的公开市场销售协议，与Keystone签订最高500万美元的购买协议；2020年9月，公开市场销售协议可售股份金额提高至1.13亿美元；2021年上半年通过该协议出售593.79万股，净收益3190万美元[118] 合作协议收入情况 - 2021年上半年，公司从与Surface Oncology的合作协议中获得85万美元的许可费收入，尚未从产品销售中获得任何收入[120] 研发费用情况 - 2021年第二季度和上半年研发费用分别为406.4万美元和957.7万美元，2020年分别为455.7万美元和996.6万美元[123] - 2021年截至6月30日的三个月研发费用406.4万美元，较2020年减少49.3万美元（11%）；一般及行政费用160.5万美元，较2020年减少33.8万美元（17%）[128] - 2021年截至6月30日的六个月研发费用957.7万美元，较2020年减少38.9万美元（4%）；一般及行政费用318.2万美元，较2020年减少51.1万美元（14%）[132] 研发费用占比情况 - 2021年第二季度和上半年临床试验成本占研发费用的比例分别为54%和62%，2020年分别为54%和60%[123] - 2021年第二季度和上半年工资、福利及相关成本占研发费用的比例分别为27%和22%，2020年分别为25%和22%[123] - 2021年第二季度和上半年临床前用品和设备折旧占研发费用的比例分别为12%和10%，2020年分别为10%和9%[123] - 2021年第二季度和上半年咨询、非临床试验服务及其他费用占研发费用的比例分别为7%和6%，2020年分别为11%和9%[123] 临床试验情况 - 公司已启动对40名早期阿尔茨海默病患者的1/2a期研究，患者按1:1随机分配接受药物或安慰剂治疗，治疗计划持续12个月[124] 营收情况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月公司均无营收；2021年截至6月30日的六个月有90万美元营收，2020年同期无营收[127][131] 融资情况 - 2020年1月、7月和9月分别获750万、400万和200万美元融资；2021年第一季度通过公开市场发售协议出售股票获3190万美元净收益[135] - 2020年5月获110万美元PPP贷款；2020年8月发行864万美元债券，获800万美元毛收益，原始发行折扣约8%[136][138] 债券偿还情况 - 截至2021年6月30日已偿还600万美元债券本金，2021年8月支付275.5895万美元结清债券本息[139] 经营、投资、融资活动现金流量情况 - 2021年和2020年截至6月30日的六个月经营活动分别使用现金1400万和1300万美元；投资活动分别使用现金2.2万和25.4万美元；融资活动分别提供现金2590万和1100万美元[145][146][148] 公司财务准则选择情况 - 公司作为新兴成长型公司，选择使用JOBS法案的延长过渡期，财务报表可能与遵循公共公司会计准则生效日期的公司不可比[151] 公司报告披露情况 - 公司作为较小报告公司，无需提供项目3关于市场风险的定量和定性披露信息[155]

临床试验结果 - Pepinemab在亨廷顿病的临床试验中，179名早期表现患者中，接受pepinemab治疗的组别早期停药的比例为13%[41] - 在亨廷顿病的临床试验中，pepinemab组的严重不良事件发生率为4%，而安慰剂组为8%[41] - Pepinemab在亨廷顿病的临床试验中，认知功能的评估显示，pepinemab组在治疗后相较于安慰剂组有更少的临床恶化[46] - Pepinemab在亨廷顿病的临床试验中，基线时UHDRS TFC为11的患者中，pepinemab组的临床改善率为71%，而安慰剂组为44%[48] - 在早期访视18中，PEPI组的SUVR变化百分比与安慰剂组相比显示出显著差异，p ≤ 0.05[54] - 在CLASSICAL-Lung研究中，59%的患者达到了疾病控制率，7/29名患者的持久反应时间超过23周[65] - 在PD-L1低表达的肿瘤中，联合治疗的客观反应率为25%-33%，而单药治疗的ORR约为10%-15%[65] - Pepinemab治疗后，细胞毒性T细胞的渗透率显著增加，表明其对免疫检查点抑制剂的反应改善[65] 新产品与技术研发 - Pepinemab在阿尔茨海默病的临床试验中，预计数据将在2022年底或2023年初公布[24] - Pepinemab在头颈癌的临床试验于2021年第二季度启动，预计数据将在2022年中期公布[27] - Pepinemab的机制是通过中和SEMA4D屏障，促进抗肿瘤免疫细胞的移动，显示出良好的耐受性[26] - Pepinemab在阿尔茨海默病的临床试验中，主要终点为安全性，预计将评估认知和代谢活动[24] - Pepinemab在阿尔茨海默病的临床试验中，主要目标包括安全性、耐受性和认知功能测量[55] - Pepinemab在HNSCC的临床试验中，计划与Pembrolizumab联合使用，针对高水平SEMA4D的肿瘤[75] - Pepinemab的机制通过抑制MDSC的招募和功能，改善对免疫检查点抑制剂的反应[71] 财务与市场信息 - Vaccinex的现金余额为2940万美元[88] - 截至2021年3月31日，Vaccinex的流通股数为2840万股[88] - Vaccinex在美国拥有26项已授予/允许的专利，国际上有11项[85] - Vaccinex在美国有15项待审专利，国际上有13项[85] - 预计VX15（pepinemab）的专利独占期到2030年，额外的使用方法专利预计到2035年[84] - Vaccinex计划在2021年发布Huntington's Disease SIGNAL研究的临床数据[82] - Vaccinex计划在2021年4月5日发布Pepinemab与Avelumab联合使用的临床数据[82] - Vaccinex在2021年第二季度将开始阿尔茨海默病1b/2a期研究的首位患者入组[82] - Vaccinex的员工人数为39人[88] - Vaccinex于2018年8月进行首次公开募股（IPO）[88]