净亏损情况 - 公司2021年和2020年第一季度净亏损分别为660万美元和710万美元[106] - 2021年和2020年第一季度，公司净亏损分别为660万美元和710万美元；截至2021年3月31日和2020年12月31日，累计亏损分别为2.841亿美元和2.775亿美元[125] - 2021年第一季度，经营活动使用现金710万美元，主要因持续研发无产品收入导致净亏损660万美元；2020年第一季度，经营活动使用现金750万美元，净亏损710万美元[130][131] 现金及现金等价物情况 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2940万美元和1060万美元[106] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司主要流动性来源为现金及现金等价物，分别为2940万美元和1060万美元[124] 普通股协议情况 - 2020年3月27日，公司与Jefferies签订最高1150万美元普通股销售协议，与Keystone签订最高500万美元普通股购买协议；2020年8月停用与Keystone协议，9月修改与Jefferies协议，可售最高1.13亿美元普通股[108] - 2021年第一季度通过与Jefferies协议出售593.79万股，净收入3190万美元[108] 产品收入情况 - 2021年第一季度公司从与Surface Oncology合作协议获得85万美元许可费收入，此前无产品销售收入[110][116][117] 研发费用情况 - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为551.3万美元和540.9万美元，其中临床试验成本占比分别为67%和65%[114] - 2021年第一季度研发费用为551.3万美元，较2020年同期增加10.4万美元，增幅2%；一般及行政费用为157.7万美元，较2020年同期减少17.3万美元，降幅10%；总运营费用为709万美元，较2020年同期减少6.9万美元，降幅1%[118] 临床试验情况 - 亨廷顿病2期SIGNAL试验有265名受试者，虽未达主要终点，但为后续研究提供信息[115] - 公司与默克合作，测试派匹单抗与Keytruda联合治疗头颈部鳞状细胞癌[115] - 第三方在骨肉瘤、黑色素瘤等癌症适应症中评估派匹单抗[115] - 受疫情影响，派匹单抗阿尔茨海默病临床试验推迟至2021年年中[109][115] 资金获取情况 - 2020年1月和7月，公司完成普通股私募配售，分别获得750万美元和400万美元；9月通过ADDF的投资获得200万美元；2021年第一季度，通过公开市场销售协议出售593.79万股，获得3190万美元净收益[121] 可转换债券情况 - 2020年8月3日，公司发行本金为864万美元的可转换债券，购买价格为800万美元，原始发行折扣约8%，年利率7%，转换价格为每股9.4125美元；截至2021年3月31日，公司已偿还600万美元本金[122][123] 投资活动现金使用情况 - 2021年第一季度，投资活动无现金使用；2020年第一季度，投资活动使用现金25.4万美元，用于购买财产和设备[129] 融资活动现金情况 - 2021年第一季度，融资活动提供净现金2590万美元，其中3190万美元来自公开市场销售协议发行普通股，减去可转换债券强制赎回支付的600万美元；2020年第一季度，融资活动提供净现金750万美元，来自普通股私募配售[132] 财务报表相关情况 - 公司作为新兴成长公司，选择使用JOBS法案的延长过渡期，其财务报表可能与遵循公共公司会计标准生效日期的公司不可比[134] 会计政策情况 - 与2020年年报披露相比，公司关键会计政策和重大判断无重大变化[136]

财务亏损情况 - 公司自2001年成立以来一直亏损，2020年和2019年净亏损分别为2890万美元和3190万美元[275] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司累计亏损分别为2.775亿美元和2.486亿美元[275] - 公司目前没有产品收入，未来可能无法实现或保持盈利[269][277] 经营现金流情况 - 2020年和2019年公司经营活动产生的现金流量为负，分别为2860万美元和3070万美元[279] 资金需求与获取情况 - 公司需要额外资本维持运营，但可能无法以可接受的条件获得[269][279] - 2019年7月、2020年1月和7月，公司完成普通股私募配售，分别获得1380万美元、750万美元和400万美元的总收益；2020年9月，通过阿尔茨海默病药物发现基金会的投资获得200万美元总收益[280] - 2020年第二季度，通过公开市场销售协议出售317,688股，净收益120万美元；通过与Keystone的购买协议出售324,424股，净收益120万美元[280] - 2020年第三季度，通过公开市场销售协议出售3,815,600股，净收益1230万美元；通过购买协议出售47,319股，净收益30万美元；该季度共筹集约2660万美元[280] - 2020年8月3日，公司发行本金为864万美元的7%原始发行折扣高级有担保可转换债券，购买价格为800万美元，原始发行折扣约8%[280] - 2020年5月8日，公司获得约110万美元的薪资保护计划贷款[281][288] - 2021年1月，公司通过公开市场销售协议出售522,272股普通股，净收益130万美元；2月出售5,415,628股，净收益3060万美元[283] - 2021年1月和2月，公司根据债券的强制赎回条款支付总计637.2575万美元，其中本金偿还595.5678万美元，应计和全额利息41.6897万美元[283] 联邦净运营亏损情况 - 截至2020年12月31日，公司有2.57亿美元的联邦净运营亏损可能因过去和未来的所有权变更而受限[295] 产品研发与试验风险 - 公司产品候选处于临床前或临床早期阶段，无法预测能否达到临床试验的安全和疗效终点[269] - 2020年9月下旬，评估pepinemab治疗亨廷顿病的2期SIGNAL试验未达到预设的主要终点，公司需评估业务机会和所需资源[296] - 公司原预计2020年年中开始pepinemab治疗阿尔茨海默病的研究患者招募，现推迟至2021年上半年[292] - 公司产品候选药物处于临床前或临床早期阶段，不确定能否达到临床试验的安全和有效性终点，也不确定能否获得监管批准进行商业化[298] - 临床测试的任何持续延迟都会导致产品候选药物的潜在批准延迟、成本增加以及业务受损[302] - 若公司或合作伙伴难以招募患者进行临床试验，试验可能会延迟或受到不利影响[305] - 公司可能无法成功识别、开发或商业化新的产品候选药物或现有产品候选药物的新应用[306] - 产品候选药物可能会产生不良副作用或其他特性，从而阻碍其获得监管批准、限制其获批用途的商业范围或在获批后导致重大负面后果[311] - 若临床试验未按监管要求进行、结果为阴性或不确定、试验设计不佳，公司可能需要暂停、重复或终止试验[313] - 临床研究可能因设计、数据不足等问题无法获批[319] 产品制造风险 - 公司依赖第三方进行临床前研究、临床试验和产品制造，第三方问题可能影响产品候选的开发和商业化[273] - 公司面临多种制造风险，可能大幅增加成本并限制产品候选药物的供应[316] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[357] - 公司依赖第三方制造商生产药物，若出现问题可能导致产品开发延迟[358][359] 产品监管风险 - 产品候选药物可能因多种原因无法获得FDA或类似外国监管机构的批准[317] - 即使产品候选药物获得监管批准，仍可能面临未来的开发和监管困难，如持续的监管合规和义务[318] - 获批产品需提交安全报告，监管机构可采取多种措施[320] - 药品生产设施需符合cGMP，违规会被限制[321] - 产品广告和推广受监管，违规会受处罚[323] - 美国违规推广产品会面临虚假索赔诉讼及多种处罚[324] - 国际市场获批难，需满足不同要求，可能延迟或无法获批[326] 产品市场风险 - 产品获批后可能因多种因素无法获市场认可[327] - 竞争对手可能推出更优产品，影响公司商业成功[328] 产品联用效果风险 - 公司可能无法证明pepinemab与其他免疫疗法联用效果[333] 产品商业化风险 - 产品获批后商业化可能遇成本、合作等问题[334] 医保政策影响 - 2019年1月1日起，《两党预算法案》修订了医保法规，要求制造商为医保D部分覆盖缺口的受益人提供70%的协商价格折扣[342] - 若国会不采取额外行动，到2029财年，医保向供应商的付款平均每年将削减2%[343] - 340B、FSS和TRICARE计划可能减少公司未来产品商业化的收入，影响业务和经营业绩[339] - 医保成本削减措施可能降低公司获批产品的覆盖范围和报销率，私人付款人可能效仿[341] - 若公司成功商业化产品并参与政府定价计划，不遵守报告和付款义务将面临额外报销要求、处罚等[345] 产品责任风险 - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额赔偿并限制产品商业化，现有保险可能无法覆盖所有潜在责任[346][347] 合规风险 - 公司与客户和第三方付款人的关系需遵守相关医疗保健法律法规，违规将面临多种处罚[348][351] 信息安全风险 - 公司内部或合作方的计算机系统可能出现故障或安全漏洞，导致数据泄露和业务中断，还可能面临法律责任[352] 人员风险 - 员工不当行为可能违反监管标准和要求，对公司业务产生重大不利影响[354] - 公司依赖关键人员，失去关键人员可能阻碍业务计划推进，尤其是首席执行官莫里斯·佐德勒博士[355] - 公司在吸引和保留高素质人才方面面临竞争，若无法持续吸引和保留，业务将受限[356] 研发合作风险 - 公司计划未来建立更多研发合作，但面临竞争，且合作条款可能不利，维持合作也存在挑战[361] - 若未能建立和维持合作，公司产品开发可能终止或延迟，现金支出增加，需额外融资[363] 知识产权风险 - 公司可能无法获得、维护或保护知识产权，这将影响市场竞争力[273] - 公司成功依赖于获得、维护和保护知识产权，但专利申请过程昂贵且耗时，结果不确定[365][366] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，公司专利申请可能无法获得有效保护[367] - 部分国家不提供某些方法的专利保护，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[368][369] - 新产品候选药物的专利可能在获批和商业化前到期，公司寻求专利期限延长可能不被批准[370] - 全球范围内保护知识产权成本高昂，外国法律对知识产权的保护可能不如美国，公司可能面临侵权问题[372][373] - 专利可专利性要求在某些国家（特别是发展中国家）可能不同，印度药品监管批准与专利状态无关联[374] - 仿制药或生物类似药制造商等竞争对手可能挑战公司或其许可方、合作方的专利范围、有效性或可执行性，引发复杂、漫长且昂贵的诉讼[374] - 《莱希 - 史密斯美国发明法案》于2011年签署成为法律，2013年许多实施条例生效，该法案改变美国专利法，将专利授予先申请者而非先发明者，增加专利申请和执行的不确定性与成本[377] - 公司可能卷入保护或执行知识产权的诉讼，诉讼可能昂贵、耗时、分散精力、结果不可预测且可能失败，对业务和财务状况产生重大不利影响[379] - 第三方可能发起法律程序指控公司或其员工侵犯知识产权，不利结果可能要求公司停止使用相关技术或尝试从胜诉方获得许可[382][383] - 公司许多员工曾在其他生物技术或制药公司工作，可能面临使用或披露前雇主机密信息或知识产权的索赔，诉讼可能成本高昂并损害业务和财务状况[385] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但相关协议可能被违反，且执行商业秘密侵权索赔困难、昂贵且结果不可预测[387] 股权结构情况 - 公司管理层和关联方持有大量公司股票，能对股东批准事项施加重大控制[273] - 截至2020年12月31日，公司高管、董事及其关联方实益持有约51.8%的流通普通股，其中董事长Albert D. Friedberg实益持有43.9%，FCMI Parent实益持有34.1%[388] 新兴成长公司相关情况 - 公司作为《JOBS法案》定义的“新兴成长型公司”，可享受部分豁免规定，豁免期限至最早满足以下条件之一时结束：2023年12月31日；首个财年年度总收入达10.7亿美元以上；过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券；任一财年末非关联方持有的普通股市值在该财年第二季度末超过7亿美元[392][393] - 公司拟利用新兴成长公司的监管和报告要求减免政策，选择使用JOBS法案规定的新或修订会计准则的延期过渡期[394] - 作为新兴成长公司，独立注册会计师事务所无需对公司财务报告内部控制有效性提供鉴证报告，可能增加内部控制缺陷未被发现的风险[395] - 新兴成长公司可选择不向股东提供某些信息，可能使投资者和分析师难以评估公司[395] 融资与股权稀释风险 - 公司可能出售额外股权或债务证券或进行其他融资安排，可能导致股东股权稀释并对业务施加限制[390][391] 披露控制与程序风险 - 公司披露控制和程序无法防止或发现所有错误或欺诈行为，因其存在固有局限性[396][397] 市场风险情况 - 公司业务面临市场风险，主要源于利率波动，不持有或发行交易性金融工具[458] - 公司主要市场风险为利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响，但短期投资组合受利率突然变化影响不大[459] - PPP贷款和优先担保可转换债券按固定利率计息，不受利率风险影响[459] 现金及等价物情况 - 截至2020年12月31日，公司现金及现金等价物为1060万美元[459] 外币交易情况 - 公司多数采购合同以美元计价，但会用外币向部分供应商和第三方研发服务提供商付款[460] - 目前外币交易产生的损益不显著，且未进行套期保值交易[460]

净亏损情况 - 公司2020年和2019年第三季度净亏损分别为880万美元和760万美元，2020年和2019年前九个月净亏损分别为2240万美元和2550万美元[106] - 2020年和2019年第三季度，公司净亏损分别为880万美元和760万美元；2020年和2019年前九个月，净亏损分别为2240万美元和2550万美元[127] 现金及现金等价物情况 - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为1710万美元和280万美元[106] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司主要流动资金来源现金及现金等价物分别为1710万美元和280万美元[126] 普通股私募及投资情况 - 2020年前九个月，公司完成三次普通股私募，总收益约1350万美元，其中1月和7月分别为750万美元和400万美元，9月获阿尔茨海默病药物发现基金会200万美元投资[108] 普通股销售及购买协议情况 - 2020年3月，公司与杰富瑞签订最高1150万美元普通股销售协议，与Keystone签订最高500万美元普通股购买协议；8月停止使用与Keystone的协议，9月提交补充招股说明书，可通过杰富瑞出售最高1.13亿美元普通股[108] 公开市场销售及购买协议收益情况 - 2020年第三季度，通过公开市场销售协议出售381.56万股，收益1230万美元；通过与Keystone的购买协议出售4.7319万股，收益30万美元；截至9月30日，通过这两个协议共获收益约1500万美元[108] 可转换债券发行情况 - 2020年8月3日，公司以800万美元出售7%原始发行折扣高级有担保可转换债券[108] - 2020年8月3日，公司发行本金为864万美元的可转换债券，购买价格为800万美元，原始发行折扣约8%[124] 薪资保护计划贷款情况 - 2020年5月8日，公司获约110万美元薪资保护计划贷款[108] 融资交易筹集资金情况 - 2020年第三季度，公司通过五项融资交易共筹集约2660万美元[108] - 2020年第三季度公司通过多种融资方式共筹集约2660万美元[122] 赠款情况 - 公司从阿尔茨海默病协会2020年“拨开云雾”计划获得75万美元赠款，已收到57.5万美元，预计2021年第三季度收到剩余款项[108] 研发费用情况 - 2020年和2019年前九个月，公司研发费用分别为1730万美元和2125.9万美元，其中临床试验成本占比分别为65%和75%[113] - 2020年第三季度研发费用为733.4万美元，较2019年同期增加79.1万美元，增幅12%；一般及行政费用为187.2万美元，较2019年同期增加34.1万美元，增幅22%[116] - 2020年前九个月研发费用为1730万美元，较2019年同期减少395.9万美元，降幅19%；一般及行政费用为556.5万美元，较2019年同期增加82.4万美元，增幅17%[119] 经营活动现金使用情况 - 2020年前九个月，经营活动使用现金2270万美元，主要因净亏损2240万美元；2019年前九个月，经营活动使用现金2490万美元，主要因净亏损2550万美元[133] 投资活动现金情况 - 2020年前九个月，投资活动使用现金29.1万美元，源于购买财产和设备；2019年前九个月，投资活动提供现金1407.3万美元，源于出售和到期有价证券[134] 融资活动现金情况 - 2020年前九个月，融资活动提供现金3730万美元；2019年前九个月，融资活动提供现金1380万美元[135] 资产负债表外安排情况 - 公司无美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[136] 新兴成长型公司情况 - 公司是《创业企业融资法案》（JOBS Act）定义的“新兴成长型公司”，选择使用该法案规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则，财务报表可能与按上市公司生效日期执行的公司不可比[137] 财务报表编制情况 - 公司未经审计的合并财务报表按美国公认会计原则编制，编制需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[138] 关键会计政策和估计情况 - 与2019年12月31日结束年度的10 - K年度报告中披露的关键会计政策和估计相比，关键会计政策和重大判断无重大变化[139] 近期会计准则公告影响情况 - 关于近期会计准则公告对公司业务的影响，见未经审计的合并财务报表附注2[140] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[141]

净亏损情况 - 公司2020年和2019年第二季度净亏损分别为650万美元和880万美元，2020年和2019年前六个月净亏损分别为1370万美元和1790万美元[96] - 2020年和2019年第二季度末，公司净亏损分别为650.1万美元和882.8万美元；2020年和2019年上半年末，净亏损分别为1365万美元和1789.5万美元[106] 现金及现金等价物情况 - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为50万美元和280万美元[96] - 截至2020年6月30日和2019年12月31日，公司主要流动资金来源现金及现金等价物分别为50万美元和280万美元[118] 融资情况 - 2020年1月23日和7月10日，公司完成普通股私募配售，总收益分别约为750万美元和400万美元[98] - 2020年3月27日，公司与Jefferies签订最高1150万美元的公开市场销售协议，与Keystone签订最高500万美元的购买协议；第二季度通过这两个协议分别获得净收益120万美元和110万美元，截至6月30日共获净收益约230万美元[98] - 2020年5月8日，公司获得约110万美元的薪资保护计划贷款[98] - 2020年第二季度末后，公司通过四次融资交易共获得约1980万美元净收益，还收到阿尔茨海默病协会57.5万美元的赠款[98] - 2018年8月首次公开募股，扣除承销折扣和佣金后净收益3720万美元[113] - 2019年7月、2020年1月和7月完成普通股私募，分别获得总收益1380万美元、750万美元和400万美元[114] - 2020年3月与Jefferies和Keystone达成协议，可分别发行出售最高1150万美元和500万美元普通股；5月获得110万美元PPP贷款[114] - 2020年8月发行864万美元可转换债券，购买价800万美元，原始发行折扣约8%，年利率7%，2021年8月到期[115] 研发费用情况 - 2020年和2019年前六个月，公司研发费用分别为996.6万美元和1471.6万美元[104] - 2020年第二季度和前六个月，临床试验成本占研发费用的比例分别为54%和60%[104] - 2020年第二季度研发费用较2019年同期减少270万美元，降幅38%；2020年上半年研发费用较2019年同期减少480万美元，降幅32%[107][110] 临床试验进展 - 亨廷顿病2期SIGNAL试验预计2020年10月初公布顶线数据，不受新冠疫情重大影响[105] - 受新冠疫情影响，阿尔茨海默病的临床试验预计从2020年年中推迟至9月启动[99,105] 行政费用情况 - 2020年第二季度行政费用较2019年同期增加40万美元，增幅24%；2020年上半年行政费用较2019年同期增加50万美元，增幅15%[108][111] 现金流量情况 - 2020年和2019年上半年经营活动分别使用现金1300万美元和1440万美元；2020年上半年投资活动使用现金25.4万美元，2019年上半年投资活动提供现金1408.3万美元；2020年上半年融资活动提供现金1100万美元[123][124][126] 财务报表相关政策 - 公司作为新兴成长型公司，选择使用JOBS法案的延长过渡期，财务报表可能与遵循公共公司会计准则生效日期的公司不可比[128] - 公司关键会计政策和重大判断与2019年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告中披露的相比无重大变化[131] - 有关近期会计准则公告对公司业务影响的讨论见未经审计的简明合并财务报表附注2[132] 报告公司披露要求 - 作为较小的报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[133]

公司净亏损情况 - 2020年和2019年第一季度公司净亏损分别为710万美元和910万美元[106] - 2020年和2019年第一季度公司净亏损分别为714.9万美元和906.7万美元[114] - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为710万美元和910万美元[121] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金及现金等价物分别为250万美元和280万美元[106] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司主要流动资金来源现金及现金等价物分别为250万美元和280万美元[120] 公司融资情况 - 2020年1月23日，公司完成普通股私募配售，总收益约750万美元[107] - 2020年3月27日，公司与Jefferies签订公开市场销售协议，可发售最高1150万美元普通股；与Keystone签订购买协议，Keystone将按公司指示购买最高500万美元普通股[107] - 2020年5月8日，公司获得约110万美元薪资保护计划贷款[107] - 2018年8月首次公开募股，扣除承销折扣和佣金后净收益为3720万美元[118] - 2019年7月和2020年1月私募普通股，净收益分别为1380万美元和750万美元[119] - 2020年第一季度融资活动提供现金750万美元，归因于普通股私募[124][127] 公司运营资金情况 - 2020年3月31日，公司现金及现金等价物为250万美元，流动资产总额为430万美元，不足以支持2020年第二季度运营[107] 临床试验情况 - 亨廷顿病SIGNAL试验中，预计多达10%的试验对象可能无法完成最后或倒数第二次访问[108][113] 公司服务收入情况 - 2019年第一季度，公司从合作协议获得少量服务收入9.4万美元[109][114] 公司研发费用情况 - 2020年和2019年第一季度研发费用分别为540.9万美元和741.2万美元，其中临床试验成本占比分别为65%和78%[112][114] - 2020年第一季度研发费用为540.9万美元，较2019年同期的741.2万美元减少200.3万美元，降幅27%[115] 公司管理费用情况 - 2020年第一季度管理费用为175万美元，较2019年同期的164.7万美元增加10.3万美元，增幅6%[115] 公司总运营费用情况 - 2020年第一季度总运营费用为715.9万美元，较2019年同期的905.9万美元减少190万美元，降幅21%[115] 公司累计亏损情况 - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，累计亏损分别为2.558亿美元和2.486亿美元[121] 公司经营活动现金使用情况 - 2020年第一季度经营活动使用现金750万美元，2019年同期使用现金850万美元[124][126]

财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年公司净亏损分别为3190万美元和2950万美元[281] - 截至2019年和2018年12月31日，公司累计亏损分别为2.486亿美元和2.168亿美元[281] - 2020年第一季度公司通过私募普通股获得750万美元融资[287] - 截至2019年12月31日，公司有联邦净运营亏损约2.292亿美元，可能受所有权变更限制[291] - 公司自成立以来持续净亏损，预计未来仍会亏损且可能增加[281][282] - 公司目前无产品销售收入，实现盈利取决于多项因素且不确定[283] - 公司需额外资金维持运营，但融资不一定能以可接受条件获得[286] - 截至2019年12月31日，公司高管、董事及其关联方实益持有约62.6%的流通普通股，董事长阿尔伯特·D·弗里德伯格实益持有51.6%，FCMI Parent实益持有44.5%[390] - 截至2019年12月31日，公司现金及现金等价物为280万美元，主要市场风险是利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响，但由于投资组合工具的短期性质，市场利率突然变化预计不会对合并财务报表产生重大影响[466] 税收政策影响 - 2017年《减税与就业法案》限制2017年后产生的亏损抵税比例为未来年度应纳税所得额的80%[291] - 《平价医疗法案》部分条款被废除，2019年1月1日起，医保D部分覆盖缺口制造商折扣提高至70%[341] - 政府项目自动削减，到2029财年，医保向供应商付款平均每年削减2%[342] 产品研发风险 - 公司依赖主要产品候选药物pepinemab的成功，若停止开发将产生不利影响[295] - 临床测试延迟会导致产品获批延迟、成本增加和业务受损[297] - 公司临床研究面临多种延误或失败风险，如获机构审查委员会或伦理委员会批准、与合同研究组织和试验点达成协议等方面的延误[300] - 公司可能无法成功识别、开发或商业化新产品候选药物或现有产品候选药物的新应用，研究可能因多种原因无法产生用于临床开发的产品候选药物[301][305] - 产品候选药物可能产生不良副作用，导致临床试验延迟或停止、监管批准受限或被拒绝，影响公司业务和前景[303] - 若产品候选药物获批后出现不良副作用，可能导致产品暂停销售、召回、监管部门采取限制措施等负面后果[306] - 临床研究若未按监管要求进行、结果不佳或设计不当，公司可能需暂停、重复或终止临床试验[307] - 公司设计和实施临床试验经验有限，设计不当可能影响试验开展、患者招募、监管批准及成本[308] - 公司面临多种制造风险，可能增加成本并限制产品候选药物供应，如生产过程中的产品损失、设施受影响等[309][311] - 产品候选药物可能因多种原因无法获得FDA或外国监管机构批准，如临床试验设计、安全性和有效性证明等问题[312][315] - 即使产品候选药物获得监管批准，仍可能面临未来开发和监管困难，需持续遵守多项监管要求[313] - 公司主要候选产品pepinemab用于治疗亨廷顿病，该疾病尚无获批的疾病修饰疗法，开发途径不确定[321] - 基于临床前研究，pepinemab与免疫疗法联合使用可能有益，但不确定在临床试验中能否产生相同效果，若结果不佳可能影响获批[329] - 由于发展战略等原因，公司可能需要开发第二种抗体来继续开发SEMA4D抗体平台，但开发可能耗时且成本高[331] 产品商业化风险 - 公司产品候选物即使获得监管批准，也可能无法在医学界获得足够的市场认可，商业成功还取决于第三方支付方的覆盖、报销和定价[324] - 生物技术行业竞争激烈，公司竞争对手可能开发出更优产品，更快获得监管批准或拥有知识产权，从而影响公司产品的商业成功[325][326] - 公司商业化获批产品候选物可能需要开发或获取额外能力，与第三方合作，过程中可能遇到成本和困难[332] - 若公司生产过程未及时获批，可能延迟产品销售和收入产生[333] - 公司产品商业化后可能受不利定价法规、第三方覆盖或报销政策及医疗改革举措影响，且无法确定报销水平[334] - 公司若成功商业化产品，需参与多个药品定价和回扣计划，这些计划可能减少未来产品收入[335][336][338] - 医疗改革措施或致医保等资金减少、覆盖标准更严格、支付方式改变，影响公司未来收入[343] - 若参与政府定价项目，不遵守报告和付款义务，可能面临额外报销要求、处罚和罚款[345] - 产品责任诉讼可能使公司承担巨额负债，限制产品商业化[346] 监管合规风险 - 公司产品广告和推广受监管审查，违规可能面临执法行动、诉讼和制裁，影响公司业务和财务状况[318][319] - 公司若未能在国际司法管辖区获得监管批准，将无法在这些地区销售产品候选物，且获批过程可能会有显著延迟、困难和成本[323] - 公司与客户和第三方付款人的关系受医疗保健法律法规约束，违规可能面临多种处罚[348] 运营管理风险 - 公司内部或合作方计算机系统可能出现故障或安全漏洞，影响业务[351] - 员工不当行为可能违反监管标准，对公司业务产生重大不利影响[352] - 公司依赖关键人员，失去他们可能阻碍业务发展[353] - 公司依赖第三方进行临床前研究和临床试验，若第三方未履行职责，可能影响产品获批和商业化[356] - 公司依赖第三方CRO进行临床前研究和临床试验，更换或新增CRO会增加成本、耗费管理时间，且可能导致开发项目延迟[357] - 公司依靠第三方制造商生产临床试验用药物和管理供应链，若出现问题可能影响产品候选的制造和运营结果[358] - 公司与Catalent签订协议生产pepinemab，未与替代供应商签约，若遇问题可能导致产品候选开发延迟[359] - 公司难以成功建立和维持额外的合作关系，若失败可能导致产品候选开发终止或延迟、现金支出增加等风险[362][364] 知识产权风险 - 公司的成功很大程度取决于知识产权的获取、维护和保护，专利申请过程昂贵且耗时，结果不确定[365][366] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，公司的专利申请可能无法获得有效保护，且专利范围可能被缩小[367] - 部分国家不提供某些方法的专利保护，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[368] - 新产品候选的专利可能在获批和商业化前后到期，公司期望申请专利期限延长，但可能被拒绝或获得更有限的延长[369] - 公司难以在全球范围内保护知识产权，外国法律保护程度可能较低，执法困难且成本高[372][373] - 专利法律和法律先例的变化可能削弱专利价值，影响公司保护产品候选的能力[376] - 2011年《莱希 - 史密斯美国发明法案》签署成法，2013年实施条例生效，该法案改变美国专利法，可能增加公司专利申请和专利执行或辩护的不确定性与成本[377] - 公司可能卷入知识产权相关诉讼，诉讼费用高昂、耗时且结果不可预测，可能对公司业务和财务状况产生重大不利影响[379] - 第三方可能发起法律程序指控公司侵犯其知识产权，不利结果可能使公司停止使用相关技术或尝试从胜诉方获得许可[383][384] - 公司员工可能被指控挪用第三方知识产权，诉讼可能代价高昂并损害公司业务和财务状况[386] - 公司依赖商业秘密维持竞争地位，但协议方可能违约披露信息，且执行索赔困难、昂贵且结果不可预测[389] - 《莱希 - 史密斯法案》为挑战者提供多种途径挑战和使美国已颁发的专利无效，新提案增加美国专利价值和强度的不稳定性[378] 公司章程相关 - 公司修订并重述的公司章程规定，除非书面同意其他论坛，特拉华州衡平法院是某些衍生诉讼等的唯一专属论坛，美国联邦法院是《1933年证券法》相关索赔的唯一专属论坛，但公司暂不执行后者规定[392][393] - 公司修订并重述的公司章程中的专属论坛条款可能限制股东选择有利司法论坛的能力，可能增加诉讼成本[396] - 公司章程文件和特拉华州法律的一些条款具有反收购效果，可能阻碍第三方收购公司或更换管理层[397] - 公司受特拉华州普通公司法第203条约束，一般情况下，公司不得与持有其15%或以上资本股票的持有人进行业务合并，除非持有人持有股票达三年或董事会批准交易，但与FCMI Parent相关的基金在公司首次公开募股前收购股份，第203条目前不适用于与其或其关联方的业务合并或交易[399] 股票相关风险 - 公司普通股交易价格可能波动，受多种因素影响，包括市场和行业因素、竞争产品或技术的成功等[401][402] - 公司可能出售额外的股权或债务证券或进行其他安排来为运营提供资金，这可能导致股东股权稀释，并对业务施加限制[403][404] 新兴成长型公司相关 - 公司作为《JOBS法案》定义的“新兴成长型公司”，可享受某些披露要求豁免，豁免期限至最早满足以下条件之一为止：2023年12月31日；首个财年年度总收入达到10.7亿美元或以上；在过去三年期间发行超过10亿美元的不可转换债务证券；任一财年末非关联方持有的普通股市值在该财年第二季度末超过7亿美元[405][406] - 公司目前打算利用“新兴成长型公司”可享受的一些减少的监管和报告要求，如选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，这可能使公司财务报表与遵守上市公司生效日期的公司不可比[407] - 公司独立注册公共会计师事务所只要公司符合“新兴成长型公司”条件，就无需提供关于财务报告内部控制有效性的鉴证报告，这可能增加财务报告内部控制重大缺陷或重大不足未被发现的风险[408][409] 内部控制风险 - 公司披露控制和程序可能无法防止或检测所有错误或欺诈行为，因为控制系统存在固有限制[410][411] 市场风险 - 公司在日常业务中面临市场风险，主要是利率波动导致的风险，公司不持有或发行用于交易目的的金融工具[465] - 公司大部分采购合同以美元计价，但会用外币向某些供应商和第三方研发服务提供商付款，目前此类交易产生的损益不显著，且公司目前未进行任何套期保值交易[467]

净亏损情况 - 2019年和2018年第三季度净亏损分别为760万美元和660万美元，2019年和2018年前九个月净亏损分别为2550万美元和2110万美元[96] - 2019年和2018年前三季度公司净亏损分别为2550万美元和2110万美元；2019年9月30日和2018年12月31日累计亏损分别为2.423亿美元和2.168亿美元[116] 现金及有价证券情况 - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券分别为860万美元和1970万美元[96] - 2019年9月30日和2018年12月31日，公司主要流动性来源现金及现金等价物和有价证券分别为860万美元和1970万美元[115] 收入情况 - 2019年和2018年前九个月，公司从合作协议中获得有限服务收入，未从产品销售获得收入[97] 研发费用情况 - 2019年第三季度研发费用为654.3万美元，2018年为531.4万美元；2019年前九个月研发费用为2125.9万美元，2018年为1528万美元[100][103] - 2019年第三季度研发费用为654.3万美元，较2018年增加122.9万美元，增幅23%；一般及行政费用为153.1万美元，较2018年增加43.9万美元，增幅40%；总运营费用为807.4万美元，较2018年增加166.8万美元，增幅26%[104][105] - 2019年前三季度研发费用为2125.9万美元，较2018年增加597.9万美元，增幅39%；一般及行政费用为474.1万美元，较2018年增加150.3万美元，增幅46%；总运营费用为2600万美元，较2018年增加748.2万美元，增幅40%[109][110] 临床试验成本占比情况 - 2019年第三季度临床试验成本占研发费用的74%，2018年为75%；2019年前九个月临床试验成本占研发费用的75%，2018年为72%[100] 试验数据预计获取情况 - 预计2020年上半年获得pepinemab与avelumab治疗晚期非小细胞肺癌组合研究的topline数据[102] - 预计2020年下半年获得SIGNAL试验（pepinemab治疗亨廷顿病）B组的topline数据[102] 运营亏损情况 - 2019年和2018年第三季度运营亏损分别为767.8万美元和645.4万美元，2019年和2018年前九个月运营亏损分别为2567.6万美元和1872万美元[103] 公司平台技术情况 - 公司主要平台技术包括SEMA4D抗体平台和ActivMAb抗体发现平台[91] - 公司使用NKT疫苗平台发现靶向并扩展NKT细胞活性的候选产品[94] 衍生负债公允价值变动情况 - 2019年第三季度衍生负债公允价值变动为 - 3.1万美元，较2018年减少3.1万美元，降幅100%[106] 利息费用情况 - 2019年第三季度利息费用较2018年减少4.4万美元，降幅100%[108] 收益获取情况 - 截至2019年9月30日，公司通过发行优先股获得净收益8710万美元，发行可转换本票获得3900万美元，从可变利益实体获得7210万美元[111] - 2018年8月公司完成首次公开募股，扣除承销折扣和佣金后净收益3720万美元[112] - 2019年7月公司完成普通股私募配售，获得净收益1380万美元[113] 现金流量情况 - 2019年前三季度经营活动使用现金1770万美元，投资活动提供现金1407.3万美元，融资活动提供现金1380万美元；2018年前三季度经营活动使用现金2490万美元，投资活动使用现金1615.8万美元，融资活动提供现金4100万美元[119][121][122][123][124] 财务报表编制情况 - 公司未经审计的合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设[133] 会计政策变化情况 - 与2018年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告披露相比，关键会计政策和重大判断无重大变化[134] 会计声明讨论情况 - 未采用的近期会计声明讨论见未经审计合并财务报表附注2 [135] - 已采用的近期会计声明讨论见未经审计合并财务报表附注2 [136] 市场风险披露情况 - 作为较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[137]

公司业务定位 - 公司为临床阶段生物技术公司，专注开发靶向生物疗法，核心平台技术有SEMA4D抗体平台和ActivMAb抗体发现平台[97][98] 财务数据关键指标变化 - 净亏损 - 2019年和2018年第二季度净亏损分别为880万美元和660万美元，2019年和2018年上半年净亏损分别为1790万美元和1450万美元[103] - 2019年第二季度和上半年净亏损分别为880万美元和1790万美元，2018年同期分别为660万美元和1450万美元；截至2019年6月30日和2018年12月31日，累计亏损分别为2.347亿美元和2.168亿美元[123] 财务数据关键指标变化 - 现金及等价物和有价证券 - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券分别为530万美元和1970万美元[103] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司主要流动性来源现金及现金等价物和有价证券分别为530万美元和1970万美元[121] 财务数据关键指标变化 - 服务收入 - 2019年和2018年上半年服务收入分别为11.9万美元和33.2万美元[111] 财务数据关键指标变化 - 研发费用 - 2019年和2018年第二季度研发费用分别为730.4万美元和551.2万美元，2019年和2018年上半年研发费用分别为1471.6万美元和996.6万美元[107][111] - 2019年第二季度研发费用为7304000美元，较2018年的5512000美元增加1792000美元，增幅33%；一般及行政费用为1563000美元，较2018年的925000美元增加638000美元，增幅69%；总运营费用为8867000美元，较2018年的6437000美元增加2430000美元，增幅38%[112][113] - 2019年上半年研发费用为14716000美元，较2018年的9966000美元增加4750000美元，增幅48%；一般及行政费用为3210000美元，较2018年的2146000美元增加1064000美元，增幅50%；总运营费用为17926000美元，较2018年的12112000美元增加5814000美元，增幅48%[117][118] 财务数据关键指标变化 - 研发费用构成 - 2019年第二季度临床试验成本占研发费用的76%，工资、福利及相关成本占14%，临床前用品和设备折旧占7%，咨询、非临床试验服务及其他占3%[107] 业务线数据关键指标变化 - 临床试验进展 - 非小细胞肺癌CLASSICAL–Lung临床试验已完成入组，预计2019年下半年完成主要研究[110] - 亨廷顿病SIGNAL试验正在进行，预计2020年下半年公布顶线数据[110] - 2019年下半年预计公布亨廷顿病SIGNAL队列A数据，2020年下半年预计公布队列B顶线数据[110] 财务数据关键指标变化 - 运营亏损 - 2019年和2018年第二季度运营亏损分别为885.8万美元和655.7万美元，2019年和2018年上半年运营亏损分别为1799.8万美元和1226.6万美元[111] 财务数据关键指标变化 - 资金来源 - 截至2019年6月30日，公司通过发行优先股获得净收益8710万美元，通过发行可转换本票获得3900万美元，从可变利益实体获得7210万美元[119] - 2018年8月公司完成首次公开募股，扣除承销折扣和佣金后净收益为3720万美元，发行成本为270万美元[120] - 2018年公司从VX3获得1200万美元资本投入，记录为非控股股东的资本贡献[135] - 2017年公司通过发行1000万美元可转换本票筹集资金，同年偿还600万美元；2018年3月偿还400万美元，8月偿还150万美元[131] 财务数据关键指标变化 - 现金流量 - 2019年上半年经营活动使用现金1440万美元，主要因净亏损1790万美元和应付账款增加310万美元；2018年上半年经营活动使用现金1050万美元[127][128] - 2019年上半年投资活动提供现金1408.3万美元，源于有价证券的销售和到期；2018年上半年融资活动提供现金770万美元，主要来自非控股股东的1200万美元资本投入，部分被400万美元可转换本票还款抵消[130] 财务报表编制及准则相关 - 公司未经审计的合并财务报表按美国公认会计原则编制，需进行估计和假设[140] - 与2018年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告中披露的关键会计政策和估计相比，关键会计政策和重大判断无重大变化[141] - 关于公司尚未采用的近期会计准则公告的讨论见未经审计的合并财务报表附注2 [142] - 关于公司最近采用的会计准则公告的讨论见未经审计的合并财务报表附注2 [143] 市场风险披露相关 - 作为较小的报告公司，公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[144]

临床试验数据 - VX15/2503（15mg/kg）与Nivolumab（360mg）组合的患者为8人[10] - VX15/2503（15mg/kg）与Ipilimumab（3mg/kg）组合的患者为8人[10] - VX15/2503（15mg/kg）与Nivolumab（360mg）和Ipilimumab（3mg/kg）组合的患者为8人[10] - VX15/2503（15mg/kg）单药治疗的患者为8人[10] - 无治疗的对照组患者为6人[10] - 截至2019年5月1日，已招募36名患者中的10名[3] 研究目标与评估 - 主要目标是评估VX15/2503对肿瘤微环境中T细胞浸润的影响[14] - 评估VX15/2503单药及其与免疫检查点抑制剂组合的安全性和耐受性[14] - 采用RECIST标准比较病理反应与影像学反应[14] - 该试验将提供抗SEMA4D抗体活性的首个生物标志物驱动的临床评估[3]

净亏损情况 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为910万美元和790万美元[96] - 2019年和2018年第一季度，公司净亏损分别为910万美元和790万美元[113] 现金及有价证券情况 - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券分别为1130万美元和1970万美元[96] - 截至2019年3月31日和2018年12月31日，公司主要流动性来源现金及现金等价物和有价证券分别为1130万美元和1970万美元[112] 服务收入情况 - 2019年和2018年第一季度服务收入分别为9.4万美元和20.6万美元[104] 研发费用情况 - 2019年第一季度研发费用为741.2万美元，占比78%的临床试验成本为577.6万美元；2018年第一季度研发费用为445.4万美元，占比68%的临床试验成本为305万美元[100] - 2019年第一季度研发费用较2018年同期增加295.8万美元，增幅66%[105] 管理费用情况 - 2019年第一季度管理费用为164.7万美元，较2018年同期增加42.6万美元，增幅35%[105] 总运营费用情况 - 2019年和2018年第一季度总运营费用分别为905.9万美元和567.5万美元，2019年较2018年增加338.4万美元，增幅60%[105] 临床试验进展情况 - CLASSICAL–Lung临床试验剂量递增阶段完成，计划共招募50名受试者，预计2019年下半年完成主要研究[100][101] - SIGNAL试验B组招募265名受试者已完成，预计2020年下半年出数据[103] - 预计2019年第二季度公布NSCLC研究额外数据，2019年下半年公布SIGNAL队列A数据和完成NSCLC组合研究，2020年下半年公布SIGNAL试验B组数据和完成黑色素瘤组合研究[103] 衍生负债公允价值变动情况 - 截至2019年3月31日的三个月，衍生负债公允价值变动减少30.8万美元，降幅100%[107] 利息费用情况 - 截至2019年3月31日的三个月，利息费用减少26.7万美元，降幅100%[109] 收益获取情况 - 截至2019年3月31日，公司通过发行优先股获得净收益8710万美元，发行可转换本票获得3900万美元，从可变利益实体获得7210万美元[110] - 2018年8月公司完成首次公开募股，扣除承销折扣和佣金后净收益3720万美元[111] 经营活动现金使用情况 - 2019年第一季度经营活动使用现金850万美元，2018年为520万美元[116][117][118] 投资活动现金情况 - 2019年第一季度投资活动提供现金1180万美元，2018年使用现金4.7万美元[116] 融资活动现金情况 - 2018年第一季度融资活动提供现金400万美元[116][119] 可转换本票偿还情况 - 2017年公司发行1亿美元可转换本票，同年偿还600万美元，2018年3月和8月分别偿还400万美元和150万美元[120]