文章核心观点 Pomerantz LLP代表Verastem投资者展开调查，关注该公司及其部分高管是否存在证券欺诈或其他非法商业行为 [1] 调查相关 - Pomerantz LLP建议投资者联系Danielle Peyton，邮箱为newaction@pomlaw.com，电话646 - 581 - 9980，分机7980 [1] - 调查围绕Verastem及其部分高管是否有证券欺诈或非法商业行为 [1] 股价表现 - 2024年5月24日，受此消息影响，Verastem股价每股下跌8.06美元，跌幅66.17%，收于每股4.12美元 [3] 律所介绍 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处，是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所 [4] - 该律所由已故的Abraham L. Pomerantz创立，开创证券集体诉讼领域，至今超85年仍为证券欺诈等受害者维权，为集体成员追回多项数百万美元赔偿 [4] 公司公告 - 2024年5月23日，Verastem发布新闻稿公布RAMP 205 1/2期临床试验初步中期安全性和有效性结果，该试验评估 avutometinib加defactinib联合吉西他滨和纳布 - 紫杉醇用于一线治疗转移性胰腺癌患者 [5] - Verastem披露12名患者出现19例治疗期间出现的严重不良事件 [5]

文章核心观点 Pomerantz LLP 对 Verastem 及其部分高管和/或董事是否存在证券欺诈或其他非法商业行为展开调查，此前 Verastem 公布的临床试验结果致其股价大幅下跌 [1][5] 公司股价情况 - 2024 年 5 月 24 日，Verastem 股价每股下跌 8.06 美元，跌幅 66.17%，收于每股 4.12 美元 [1] 调查相关情况 - Pomerantz LLP 在多地设有办公室，是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所，为证券欺诈等受害者维权，为集体成员追回数百万美元赔偿 [4] - Pomerantz LLP 代表 Verastem 投资者展开调查，建议投资者联系 Danielle Peyton，邮箱 [email protected]，电话 646 - 581 - 9980 分机 7980 [5][7] - 调查内容为 Verastem 及其部分高管和/或董事是否存在证券欺诈或其他非法商业行为 [5] 临床试验情况 - 2024 年 5 月 23 日，Verastem 发布新闻稿公布 RAMP 205 1/2 期临床试验初步中期安全性和有效性结果，该试验评估 avutometinib 加 defactinib 联合吉西他滨和纳布 - 紫杉醇用于一线治疗转移性胰腺癌患者 [6] - Verastem 披露 12 名患者出现 19 起治疗期间出现的严重不良事件 [6]

公司动态 - Verastem公司于2024年5月23日发布了RAMP 205 Phase 1/2临床试验的初步中期安全性和有效性结果 该试验评估了avutometinib联合defactinib与gemcitabine和Nab-paclitaxel联合用于一线治疗转移性胰腺癌患者 结果显示12名患者出现了19次治疗相关严重不良事件 [2] 股价波动 - 受上述消息影响 Verastem公司股价在2024年5月24日下跌8 06美元 跌幅达66 17% 收盘价为4 12美元 [6] 法律调查 - Pomerantz律师事务所正在调查Verastem公司及其部分高管和/或董事是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [4] - 该律师事务所专注于公司 证券和反垄断集体诉讼领域 在证券集体诉讼领域具有领先地位 已为集体诉讼成员追回多笔数百万美元的损害赔偿 [7]

业务线临床研究进展 - 公司计划2024年上半年向FDA提交 avutometinib和defactinib组合疗法治疗LGSOC的新药申请[66] - 2023年12月公司启动RAMP 301研究，评估avutometinib和defactinib组合疗法治疗复发性LGSOC的疗效和安全性[66] - RAMP 203研究初步结果显示，可评估疗效患者的确认客观缓解率为25%（3/12），KRAS G12C抑制剂耐药患者为14.3%（1/7），未使用过该抑制剂患者为40%（2/5）[66] - 2024年1月，FDA授予avutometinib和LUMAKRAS组合疗法治疗KRAS G12C突变转移性NSCLC的快速通道资格[66] - 2022年5月公司获得PanCAN高达380万美元的“治疗加速器奖”，支持RAMP 205研究[68] - 2022年8月PanCAN同意额外提供50万美元用于患者样本的收集和转化分析[68] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损8.588亿美元[71] - 2024年和2023年第一季度公司净亏损分别为3390万美元和1570万美元[71] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.101亿美元[72] - 公司预计在可预见的未来将继续出现经营亏损[73] - 2024年第一季度研发费用为1770万美元，较2023年同期的1200万美元增加570万美元，增幅47%[76] - 2024年第一季度销售、一般及行政费用为1040万美元，较2023年同期的730万美元增加310万美元，增幅41%[76][81] - 2024年第一季度总运营费用为2810万美元，较2023年同期的1930万美元增加870万美元，增幅45%[76] - 2024年第一季度运营亏损为2810万美元，较2023年同期的1930万美元增加870万美元，增幅45%[76] - 2024年第一季度其他费用为3万美元，较2023年同期的0.7万美元增加2.3万美元，增幅329%[76] - 2024年第一季度利息收入为140万美元，较2023年同期的98万美元增加40万美元，增幅40%[76][82] - 2024年第一季度利息费用为110万美元，较2023年同期的77万美元增加36万美元，增幅47%[76][82] - 2024年第一季度优先股认股权证负债公允价值变动为600万美元费用，2023年同期为340万美元收入[76][82] - 2024年第一季度净亏损为3390万美元，较2023年同期的1570万美元增加1810万美元，增幅115%[76] - 截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计1.101亿美元[84] - 2024年季度投资活动提供的现金与3100万美元投资到期有关，部分被不到10万美元的物业和设备采购抵消；2023年季度投资活动使用的现金主要与80万美元的投资净购买有关[86] - 2024年季度融资活动提供的现金包括130万美元保险费融资所得和10万美元与行使股票期权及员工股票购买计划相关的所得，部分被40万美元保险费融资付款和20万美元修改贷款协议费用抵消；2023年季度融资活动提供的现金主要包括2810万美元B系列可转换优先股发行所得、1490万美元贷款协议所得、140万美元保险费融资所得和不到10万美元员工股票购买计划所得，部分被40万美元保险费融资付款抵消[86] 财务风险与控制情况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.101亿美元，主要面临利率敏感性市场风险[87] - 公司可供出售证券受利率风险影响，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[88] - 截至2024年3月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[88] - 截至2024年3月31日，公司根据贷款协议借款4000万美元，贷款利率为浮动利率，当前利率提高10%对2024年第一季度现金利息费用增加 immaterial[88] - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序有效[89] - 2024年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[90] 其他事项 - 公司无法律诉讼[92] - 应参考公司2023财年年度报告中关于风险因素的信息[92]

公司整体财务状况 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损8.249亿美元，2023年、2022年和2021年净亏损分别为8740万美元、7380万美元和7120万美元[475] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.371亿美元[475] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.371亿美元[517] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.371亿美元和0.879亿美元[538] - 截至2023年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转分别为4.736亿美元和1.89亿美元，联邦和州税收抵免分别为950万美元和220万美元[532] - 截至2023年12月31日，公司根据贷款协议借款4000万美元，贷款利率为浮动利率[540] - 截至2023年12月31日，租赁协议下未来最低租赁付款总额为160万美元，至2025年6月[530] - 租赁协议初始年基本租金约为70万美元，最后12个月增至110万美元[530] - 2023年12月31日，公司对净运营亏损和税收抵免结转记录了100%的估值备抵[535] - 公司预计持续产生重大费用和运营亏损，未来资金需求取决于多种因素[524][525] - 若无额外资金，公司认为无法在合并财务报表发布后12个月内履行义务[529] 公司营收与费用情况 - 2023年公司总营收为0，2022年为259.6万美元，2021年为205.3万美元[507] - 2023年研发费用为6135.6万美元，2022年为5055.8万美元，2021年为3934.7万美元[507] - 2023年销售、一般和行政费用为3072.8万美元，2022年为2497.5万美元，2021年为2411.5万美元[507] - 2023年运营亏损为9208.4万美元，2022年为7293.7万美元，2021年为6140.9万美元[507] - 2023年净亏损为8736.7万美元，2022年为7381.2万美元，2021年为7120万美元[507] - 2023年其他费用由外币汇率变动导致的交易损失构成，2022年其他收入由固定资产出售收益和外币汇率变动导致的交易收益构成，2021年无其他收入或费用[487] - 2023年公司记录了590万美元的基于股票的薪酬费用，截至2023年12月31日，与股票期权相关的未确认基于股票的薪酬约为920万美元，预计在2.6年的加权平均期间内确认；与受限股票单位（RSUs）相关的未确认基于股票的薪酬约为310万美元，预计在2.1年的加权平均期间内确认[504] 各项目研发费用情况 - 2023年、2022年和2021年研发总费用分别为6135.6万美元、5055.8万美元和3934.7万美元[482] - 2023年“Avutometinib + defactinib”项目研发费用为2868.3万美元，2022年为2237.4万美元，2021年为1702.5万美元[482] - 2023年“Avutometinib + 其他组合”项目研发费用为532.3万美元，2022年为237.3万美元，2021年为41.6万美元[482] - 2023年“Avutometinib制造和非临床试验特定”费用为552.8万美元，2022年为820.4万美元，2021年为544.1万美元[482] - 2023年GenFleet项目研发费用为217.7万美元，2022年和2021年无此项费用[482] - 2023年COPIKTRA项目研发费用为9.3万美元，2022年为18.3万美元，2021年为119.4万美元[482] 公司现金流情况 - 2023年经营活动净现金使用量为8646万美元，2022年为6367.3万美元，2021年为5350.2万美元[518] - 2023年投资活动现金使用量为4444.7万美元，2022年现金提供量为6618.5万美元，2021年为8.7万美元[518] - 2023年融资活动现金提供量为1.34194亿美元，2022年为5178.4万美元，2021年为688.5万美元[518] 公司特许权使用费与利率影响情况 - 截至2023年12月31日，公司确定根据Secura APA预计收到的未来潜在特许权使用费中，不到10万美元不受限制并已计入交易价格[494] - 利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[538] - 当前利率提高10%，2023年现金利息费用增加不显著[540]

公司整体财务状况 - 截至2023年9月30日，公司累计亏损7.975亿美元，2023年和2022年第三季度及前九个月净亏损分别为2000万美元、6000万美元、1810万美元和5700万美元[151] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.657亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[151] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.657亿美元[181] - 2023年和2022年九个月经营活动使用现金分别为5680万美元和4710万美元[182] - 2023年和2022年九个月投资活动现金分别为净购买投资5690万美元和净到期投资5320万美元[183] - 2023年融资活动现金主要来自6月公开发行普通股和预融资认股权证所得9140万美元等，2022年主要来自按市价股权发行计划所得2740万美元等[184] - 2022年3月和2023年3月公司分别借款2500万美元和1500万美元，共计4000万美元[193] 临床试验数据 - RAMP 201研究A部分中，31例复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者接受联合治疗，29例可评估疗效，确认客观缓解率（ORR）为45%（13/29；95% CI：26%-64%），肿瘤缩小率为86%（25/29）[141][142] - RAMP 201研究中，KRAS突变型LGSOC患者ORR为60%（9/15），KRAS野生型LGSOC患者ORR为29%（4/14）[143] - 2023年9月公布的FRAME研究中，可评估的LGSOC患者ORR为42%（11/26），KRAS突变型患者ORR为58%（7/12），KRAS野生型患者ORR为33%（4/12）[144] - RAMP 203试验中，疗效可评估患者的确认ORR为25%（3/12），KRAS G12C抑制剂耐药患者为14.3%（1/7），未使用过该抑制剂患者为40%（2/5）[146] 公司奖项与合作 - 2022年5月，公司从胰腺癌网络（PanCAN）获得最高380万美元的“治疗加速器奖”，8月又获50万美元用于患者样本收集和分析[148] - 2023年9月公司向GenFleet支付200万美元预付款，并将在协议前三年提供150万美元研究支持，达成里程碑等GenFleet最高可获6.22亿美元付款[187] 公司试验项目进展 - 2020年第四季度，公司启动两项注册导向试验RAMP 201和RAMP 202，分别评估avutometinib单药及与defactinib联合治疗复发性LGSOC和KRAS G12V非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效和安全性[138] - 2023年7月，公司与FDA确定了确证性3期试验RAMP 301的设计，预计2023年下半年开始招募复发性LGSOC患者[145] 疾病相关信息 - 超过90%的胰腺腺癌存在KRAS突变[148] 财务指标季度对比 - 2023年第三季度研发费用为1394.6万美元，较2022年同期的1128.8万美元增加265.8万美元，增幅24%[157] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为736.3万美元，较2022年同期的642.1万美元增加94.2万美元，增幅15%[157] - 2023年第三季度净亏损为2000.4万美元，较2022年同期的1809万美元增加191.4万美元，增幅11%[157] - 2023年第三季度利息收入为224.7万美元，较2022年同期的31.6万美元增加193.1万美元，增幅611%[157] - 2023年第三季度利息费用为112.9万美元，较2022年同期的71.7万美元增加41.2万美元，增幅57%[157] 财务指标前三季度对比 - 2023年前三季度研发费用为3885.4万美元，较2022年同期的3981.8万美元减少96.4万美元，降幅2%[168] - 2023年前三季度销售、一般和行政费用为2209.1万美元，较2022年同期的1886.9万美元增加322.2万美元，增幅17%[168] - 2023年前三季度净亏损为5999.9万美元，较2022年同期的5700.4万美元增加299.5万美元，增幅5%[168] - 2023年前三季度COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为0，较2022年同期的259.6万美元减少259.6万美元，降幅100%[168] 年度财务指标对比 - 2023年销售、一般和行政费用为2210万美元，较2022年的1890万美元增加320万美元[174] - 2023年其他费用为10万美元，2022年其他收入为10万美元[175] - 2023年利息收入为430万美元，较2022年的40万美元增加390万美元[176] - 2023年利息费用为300万美元，较2022年的140万美元增加160万美元[177] 关键会计政策情况 - 截至2023年9月30日的九个月内，公司关键会计政策无重大变化[155]

产品研发与临床合作 - 公司最先进的产品候选药物 avutometinib 和 defactinib 正用于多种实体瘤治疗研究，二者联用获美国FDA突破性疗法认定，用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）[77][80] - RAMP 201 研究 A 部分中，31 名复发性 LGSOC 患者接受 avutometinib 和 defactinib 联合治疗，29 名可评估疗效，确认客观缓解率（ORR）为 45%（13/29；95% CI：26%-64%），肿瘤缩小患者占比 86%（25/29），KRAS 突变型 LGSOC 患者 ORR 为 60%（9/15），KRAS 野生型患者 ORR 为 29%（4/14）[82] - 2023 年 7 月公司与 FDA 敲定确证性 3 期试验 RAMP 301 设计，预计下半年开始招募复发性 LGSOC 患者[82] - 2021 年 9 月公司与安进达成临床合作协议，开展 RAMP 203 试验，评估 avutometinib 与安进 KRAS G12C 抑制剂 LUMAKRAS 联用效果，已进入推荐 2 期剂量阶段[83][84] - 2021 年 11 月公司与 Mirati 达成临床合作协议，开展 RAMP 204 试验，评估 avutometinib 与 Mirati 的 KRAS G12C 抑制剂 KRAZATI 联用效果，试验正在招募患者且剂量递增中[84] - 2022 年 5 月公司获胰腺癌网络（PanCAN）高达 380 万美元“治疗加速器奖”，支持 RAMP 205 试验，8 月 PanCAN 又提供 50 万美元用于患者样本收集和分析，该试验已开始招募患者[84] 财务关键指标 - 累计亏损与资金状况 - 截至 2023 年 6 月 30 日，公司累计亏损 7.775 亿美元，2023 年和 2022 年截至 6 月 30 日的三个月和六个月净亏损分别为 2430 万美元、4000 万美元、2200 万美元和 3890 万美元[84] - 截至 2023 年 6 月 30 日，公司拥有现金、现金等价物和投资 1.831 亿美元，预计现有现金资源至少可支持未来 12 个月的计划运营[84] - 公司预计用现有现金、未来里程碑付款和特许权使用费、与牛津的贷款协议或其他战略融资机会为临床产品组合的未来开发成本提供资金[84][85] - 若无法获得额外资金，公司可能无法完成计划的临床前研究和临床试验，无法获得某些研究性产品候选药物的 FDA 或外国监管机构批准[86] 财务关键指标 - 季度数据对比 - 2023年第二季度研发费用为1290万美元，较2022年同期的1490万美元减少200万美元，降幅13%[88] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为740万美元，较2022年同期的650万美元增加90万美元，增幅14%[88] - 2023年第二季度净亏损为2428.1万美元，较2022年同期的2195.2万美元增加232.9万美元，增幅11%[88] - 2023年第二季度利息收入为112.2万美元，较2022年同期的8.4万美元增加103.8万美元，增幅1236%[88] - 2023年第二季度利息费用为112.1万美元，较2022年同期的64万美元增加48.1万美元，增幅75%[88] - 2023年第二季度优先股批次负债公允价值变动为395万美元，2022年同期无此项负债[88] 财务关键指标 - 上半年数据对比 - 2023年上半年COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为0，较2022年同期的260万美元减少260万美元，降幅100%[97] - 2023年上半年研发费用为2490.8万美元，较2022年同期的2853万美元减少362.2万美元，降幅13%[97] - 2023年上半年销售、一般和行政费用为1472.8万美元，较2022年同期的1244.8万美元增加228万美元，增幅18%[97] - 2023年上半年净亏损为3999.5万美元，较2022年同期的3891.4万美元增加108.1万美元，增幅3%[97] 财务关键指标 - 现金流量 - 2023年和2022年上半年，经营活动净现金使用量分别为4.019亿美元和3.1975亿美元[101] - 2023年和2022年上半年，投资活动提供的净现金分别为1.3196亿美元和4.8513亿美元[101] - 2023年和2022年上半年，融资活动提供的净现金分别为1.35531亿美元和2616万美元[101] - 2023年上半年，公司经营活动因净亏损调整非现金费用和调整项的现金流出为3670万美元，2022年为3540万美元[101] - 2023年上半年，公司经营活动因经营资产和负债变化的现金流出为350万美元，2022年为现金流入340万美元[101] - 2023年上半年，融资活动现金主要来自6月公开发行普通股和预融资认股权证所得9190万美元等[103] - 2022年上半年，融资活动现金主要来自与牛津的贷款和担保协议所得2410万美元等[103] 财务关键指标 - 借款与利率 - 2022年3月和2023年3月，公司分别借款2500万美元和1500万美元，共计4000万美元[105] - 贷款协议下的定期贷款按浮动利率计息，利率为（a）（i）一个月CME有担保隔夜融资利率和（ii）0.13%中的较高者加上（b）7.37%，有整体下限和上限[105] - 当前利率提高10%，由于整体利率下限和上限，2023年截至6月30日的三个月和六个月现金利息费用增加不显著[105] 财务报告控制与程序 - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[106] - 截至2023年6月30日，公司管理层评估披露控制和程序在合理保证水平上有效[106] - 2023年截至6月30日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大影响的变化[107] 其他重要信息 - 公司应仔细审查和考虑2022财年年度报告中关于可能对业务、财务状况或未来业绩产生重大影响因素的信息[109] - 公司近期无未注册证券销售情况[110]

财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损7.532亿美元[77] - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为1570万美元和1700万美元[77] - 2023年第一季度COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为0，2022年同期为260万美元，降幅100%[81] - 2023年第一季度研发费用为1200万美元，2022年同期为1360万美元，降幅12%[81] - 2023年第一季度销售、一般及行政费用为730万美元，2022年同期为590万美元，增幅24%[81] - 2023年第一季度运营亏损为1934.4万美元，2022年同期为1698万美元，增幅14%[81] - 2023年第一季度利息收入为100万美元，2022年同期不足10万美元，增幅2022%[81][86] - 2023年第一季度利息支出为80万美元，2022年同期为6万美元，增幅1273%[81][89] - 2023年第一季度优先股批次负债公允价值变动为340万美元，2022年同期为0[81][89] - 2023年第一季度净亏损为1571.4万美元，2022年同期为1696.2万美元，降幅7%[81] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2028.6万美元，2022年同期为1928.1万美元[91] - 2023年投资活动使用现金主要是净购买投资080万美元，2022年投资活动提供现金主要是投资净到期1930万美元[93] - 2023年融资活动提供现金主要包括发行B系列可转换优先股净收益2810万美元、与Oxford贷款协议所得1490万美元、保险费融资所得140万美元等，2022年主要包括与Oxford贷款协议净收益2480万美元等[93] - 2022年公司确认了260万美元的COPIKTRA许可证及相关资产销售收入，其中250万美元与赛库拉分许可方CSPC实现的一个监管里程碑有关，10万美元与COPIKTRA销售特许权使用费有关[104] - 2023年期间，公司未根据赛库拉协议确认任何收入[104] 现金及资源情况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.112亿美元[77] - 公司预计现有现金资源至少可支持未来12个月的运营[77] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计1.112亿美元[90] - 公司预计现有现金资源至少足以支付未来十二个月的债务[108] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.112亿美元[110] 业务合作与试验进展 - 2020年第四季度，公司启动两项注册导向试验RAMP 201和RAMP 202[74] - 2022年第四季度，公司与FDA举行B类会议，选定 avutometinib与defactinib组合疗法用于复发性LGSOC治疗[75] - 2021年9月，公司与安进达成临床合作协议开展RAMP 203试验[75] - 2021年11月，公司与Mirati达成临床合作协议开展RAMP 204试验[75] - 2020年8月10日公司与Secura签订协议，9月30日完成交易，出售duvelisib在肿瘤学适应症的全球独家许可等[103] 公司融资与贷款情况 - 2023年1月24日公司与机构投资者签订证券购买协议，拟分两期私募发行最多2144160股B系列可转换优先股，第一期120万股已完成，获毛收入3000万美元，第二期944160股满足条件预计获毛收入约3000万美元[93] - 每股B系列可转换优先股可转换为423657股普通股，初始转换限制为持有人及其关联方受益持股不超999%，可提前60天通知增至不超1999%[93] - 2022年3月25日公司与Oxford等签订贷款协议，可获最高1.5亿美元定期贷款，已获2500万美元，2023年3月22日获1500万美元，另有6000万美元达条件可选，5000万美元由贷方决定[95] - 定期贷款利率为1个月CME有担保隔夜融资利率与013%较高者加737%，有上下限，2025年4月1日或2026年4月1日开始还款，2027年3月1日到期，需支付最终还款额5%，提前还款有1% - 3%费用，还有05%的设施费[95][96] - 2023年2月公司与AFCO签订融资协议，获140万美元贷款，年利率74%，需每月还款01万美元至2023年10月[98] - 2018年10月17日公司完成1.5亿美元5%可转换优先票据发行，净收益约1.453亿美元，利率5%，2048年11月1日到期，初始转换率为每1000美元本金对应1395771股普通股，转换价格约716美元/股[99] - 2019年第四季度公司交换约1.217亿美元2018年票据，2020年11月交换约2800万美元2018年票据，截至2023年3月31日和2022年12月31日，2018年票据未偿还本金为30万美元[99][101][102] - 2022年3月和2023年3月，公司分别借款2500万美元和1500万美元，共计4000万美元[112] - 贷款协议下定期贷款的浮动利率为（a）1个月CME有担保隔夜融资利率和0.13%中的较高者加上（b）7.37%，有整体下限和上限[112] 公司其他情况 - 公司收到胰腺癌网络“治疗加速器奖”最高380万美元，后续又获追加50万美元用于患者样本收集分析[77] - 超过90%的胰腺腺癌存在KRAS突变[77] - 赛库拉已向公司支付7000万美元预付款，并将支付最高4500万美元的监管里程碑付款、最高5000万美元的销售里程碑付款，还需支付低两位数的特许权使用费及分享50%的特许权、里程碑和分许可收入[104] - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[110] - 截至2023年3月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[112] - 当前利率提高10%，对截至2023年3月31日三个月的现金利息费用增加影响 immaterial[112] - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[113] - 截至2023年3月31日的三个月内，公司财务报告内部控制无重大变化[114] - 公司无法律诉讼事项[114] - 应参考公司2022财年年度报告中关于风险因素的信息[114] - 公司无未注册证券的近期销售情况[115] - 报告于2023年5月9日签署[126]

公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损7.375亿美元，2022年、2021年和2020年净亏损分别为7380万美元、7120万美元和6770万美元[314] 公司现金资源与运营支持情况 - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资8790万美元，预计现有现金资源、2023年1月B系列优先股发行所得3000万美元毛收入以及预计2023年3月通过与牛津金融的贷款和担保协议获得的1500万美元债务提款，足以支持至少12个月的计划运营[315] 公司研发总费用情况 - 2022年、2021年和2020年研发总费用分别为5055.8万美元、3934.7万美元和4137.6万美元[326] 各项目研发费用情况 - 2022年“阿伏替尼+地法替尼”项目研发费用为2237.4万美元，2021年为1702.5万美元，2020年为619.9万美元[326] - 2022年“阿伏替尼+其他组合”项目研发费用为237.3万美元，2021年为41.6万美元，2020年无此项费用[326] - 2022年阿伏替尼制造和非临床试验特定费用为820.4万美元，2021年为544.1万美元，2020年为587.4万美元[326] - 2022年COPIKTRA项目研发费用为18.3万美元，2021年为119.4万美元，2020年为1345.4万美元[326] 公司人员及相关费用情况 - 2022年人员成本（不包括基于股票的薪酬费用）为1084.8万美元，2021年为995.3万美元，2020年为893.7万美元[326] - 2022年基于股票的薪酬费用为176.6万美元，2021年为209.9万美元，2020年为193.5万美元[326] - 2022年12月31日止年度，公司记录了600万美元的基于股票的薪酬费用[344] 公司其他未分配费用情况 - 2022年其他未分配费用为481万美元，2021年为321.9万美元，2020年为497.7万美元[326] 公司收入确认与储备情况 - 2020年12月31日止年度，公司确定可变对价未来期间不会发生重大收入转回，交易价格未进一步降低[336] - 2022年和2021年12月31日止年度，公司无净产品收入记录，截至2022年12月31日，无净产品收入相关储备余额[336] 公司潜在特许权使用费情况 - 截至2022年12月31日，公司确定根据Secura APA预计未来将收到的010万美元潜在特许权使用费不受限制，并已计入交易价格[339] 公司未确认基于股票的薪酬情况 - 截至2022年12月31日，与股票期权相关的约660万美元未确认基于股票的薪酬，预计将在26年的加权平均期间内确认[344] - 截至2022年12月31日，与受限股票单位（RSUs）相关的约430万美元未确认基于股票的薪酬，预计将在28年的加权平均期间内确认[344] 公司使用权资产与租赁负债情况 - 截至2022年12月31日，公司在合并资产负债表上反映的使用权资产为180万美元，租赁负债为230万美元[347] 公司总营收情况 - 2022年、2021年和2020年总营收分别为259.6万美元、205.3万美元和8851.6万美元[348] 公司各业务线收入情况 - 2022年COPIKTRA许可及相关资产销售收入为260万美元，2021年为140万美元[348] - 2022年过渡服务收入为0，2021年为60.6万美元[349] 公司各项费用增减情况 - 2022年研发费用为5060万美元，2021年为3930万美元，增加了1130万美元[350] - 2022年销售、一般和行政费用为2500万美元，2021年为2410万美元，增加了90万美元[350] - 2022年利息收入为120万美元，2021年为20万美元，增加了100万美元[350] - 2022年利息支出为210万美元，2021年为1000万美元，减少了790万美元[350] 公司现金、现金等价物和投资情况 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为8790万美元[351] - 截至2022年12月31日和2021年，公司现金、现金等价物和投资分别为8790万美元和1.003亿美元，主要面临利率风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[372] 公司在SVB存款余额情况 - 截至2023年3月13日，公司在SVB的存款余额约为200万美元[353] 公司经营活动净现金情况 - 2022年、2021年和2020年经营活动净现金分别为-6367.3万美元、-5350.2万美元和-3350.6万美元[354] 公司股权销售情况 - 2022年和2021年，公司通过2021年8月的股权销售协议分别出售23573403股和2930585股普通股，净收益约为2740万美元和680万美元，截至2022年12月31日，该计划下可发行普通股总额为6510万美元[358] 公司可转换优先票据发行与交换情况 - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元2018年可转换优先票据的注册直接公开发行，净收益约为1.453亿美元，票据年利率为5%，2048年11月1日到期，初始转换率为每1000美元本金对应139.5771股普通股，初始转换价格约为每股7.16美元[358] - 2019年第四季度，公司以约1.217亿美元2018年票据交换约6690万美元2019年可转换优先第二留置权票据、约1210万美元2018年票据本金偿还及应计利息，截至2020年3月31日，所有2019年票据已转换为普通股[360] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元2018年票据交换等额2020年可转换优先票据，2021年7月1日行使强制转换权，7月16日2800万美元2020年票据转换为8615384股普通股，截至2021年9月30日，所有2020年票据已转换为普通股[360][361] 公司2018年票据未偿还本金情况 - 截至2022年12月31日和2021年，2018年票据未偿还本金总额为30万美元[361] 公司办公和实验室空间租赁情况 - 2014年4月15日，公司签订办公和实验室空间租赁协议，2018年2月15日修订，租赁期限延长至2025年6月，初始年租金约70万美元，最后12个月增至110万美元，截至2022年12月31日，未来最低租赁付款总额为270万美元[367] 公司净运营亏损与税收抵免情况 - 截至2022年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为4.366亿美元和2.033亿美元，联邦和州税收抵免分别为560万美元和190万美元，其中2.409亿美元联邦净运营亏损可无限期结转，公司对1.339亿美元净运营亏损和税收抵免结转记录了100%估值备抵[368][370] 公司贷款情况 - 截至2022年12月31日，公司根据贷款协议借款2500万美元，贷款利率为浮动利率，利率变动会导致利息费用波动，当前利率提高10%对2022年现金利息费用增加影响不重大[372][373] 公司定期贷款违约计息情况 - 违约事件发生时，定期贷款将按适用利率上浮5%的年利率计息[358]

候选产品临床研究进展 - 公司最先进的候选产品 avutometinib (VS - 6766) 和 defactinib 正针对多种实体瘤进行临床前和临床研究[105] - 2022 年 6 月，RAMP 201 试验的计划中期分析显示 avutometinib (VS - 6766) 单药治疗和联合治疗均有疗效，约 6% 的患者因不良事件停药[114] - 2022 年 10 月，RAMP 201 试验第二次计划中期分析完成，公司将于四季度与 FDA 会面讨论后续治疗方案和新药申请要求，预计年底完成全部入组[115] - 2022 年 10 月，RAMP 202 试验 A 部分针对 KRAS G12V NSCLC 患者的中期分析结果未达进入试验扩展阶段标准，未确定非 G12V KRAS 突变 NSCLC 进一步临床评估亚型[116] - 2021 年 9 月，公司与安进达成临床合作协议，开展 RAMP 203 试验，预计 2022 年四季度公布 A 部分初始结果[117][118] - 2021 年 11 月，公司与 Mirati 达成临床合作协议，开展 RAMP 204 试验，目前正在招募患者[119] - 2022 年 5 月，公司获得胰腺癌网络高达 380 万美元的“治疗加速器奖”，8 月又获 50 万美元用于患者样本收集分析，7 月已收到 100 万美元现金，计划四季度开启 RAMP 205 试验[120] 公司财务亏损与资金情况 - 截至 2022 年 9 月 30 日，公司累计亏损 7.207 亿美元，2022 年和 2021 年第三季度和前九个月净亏损分别为 1810 万美元、5700 万美元、2280 万美元和 5470 万美元[124] - 截至 2022 年 9 月 30 日，公司现金、现金等价物和投资为 1.04 亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来 12 个月的计划运营[124] - 公司预计通过现有资金、未来里程碑和特许权使用费、与牛津的贷款协议或其他战略融资机会为临床产品组合的未来开发成本提供资金[125] - 截至 2022 年 9 月 30 日，公司拥有现金、现金等价物和投资共 1.04 亿美元[159] - 截至 2022 年 9 月 30 日，公司现金、现金等价物和投资为 1.04 亿美元，主要面临利率风险，利率变动 100 个基点对投资组合公允价值无重大影响[199] 各业务线季度财务指标变化 - 2022 年第三季度过渡服务收入为 0.0 百万美元，2021 年同期不到 0.1 百万美元，降幅 100%[134] - 2022 年第三季度研发费用为 1130 万美元，2021 年同期为 930 万美元，增长 21%[134][135] - 2022 年第三季度销售、一般和行政费用为 640 万美元，2021 年同期为 550 万美元，增长 16%[134][141] - 2022 年第三季度其他收入不到 0.1 百万美元，2021 年同期为 0.0 百万美元，增长 100%[134][142] - 2022 年第三季度利息收入为 0.3 百万美元，2021 年同期不到 0.1 百万美元，增长 690%[134][142] - 2022 年第三季度利息费用为 0.7 百万美元，2021 年同期为 8.0 百万美元，降幅 91%[134][143] 各业务线前九个月财务指标变化 - 2022 年前九个月 COPIKTRA 许可证及相关资产销售收入为 260 万美元，2021 年同期为 90 万美元，增长 188%[146][148] - 2022 年前九个月过渡服务收入为 0.0 百万美元，2021 年同期为 60 万美元，降幅 100%[146][149] - 2022 年前九个月研发费用为 3980 万美元，2021 年同期为 2800 万美元，增长 42%[146][150] - 2022 年前九个月销售、一般和行政费用为 1890 万美元，2021 年同期为 1850 万美元，增长 2%[146] - 2022 年前九个月研发总费用为 3981.8 万美元，较 2021 年的 2795.1 万美元增加 1186.7 万美元[153] - 2022 年前九个月经营活动净现金使用为 4705.7 万美元，2021 年为 4356.9 万美元[161] - 2022 年前九个月投资活动提供现金 5316 万美元，2021 年为 2.1 万美元[161] - 2022 年前九个月融资活动提供现金 5178.4 万美元，2021 年为 8 万美元[161] 公司全年财务指标变化 - 2022 年销售、一般和行政费用为 1890 万美元，较 2021 年的 1850 万美元增加 40 万美元[154] - 2022 年其他收入为 10 万美元，2021 年为 0；利息收入为 40 万美元，较 2021 年的 10 万美元增加 30 万美元[155] - 2022 年利息费用为 140 万美元，较 2021 年的 1000 万美元减少 860 万美元[156] - 2022 年公司通过股权发售计划获得净收益 2740 万美元，与牛津的贷款协议获得净收益 2410 万美元[164] 公司票据交易情况 - 2018 年公司发行 1.5 亿美元可转换优先票据，年利率 5%，初始转换率为每 1000 美元本金对应 139.5771 股普通股[171][172][173] - 2019 年第四季度，公司以约 1.217 亿美元的 2018 年票据本金交换了约 6690 万美元的 2048 年到期 5.00% 可转换优先第二留置权票据、约 1210 万美元的 2018 年票据本金偿还及应计利息[175] - 2020 年 11 月 6 日，公司与投资者达成协议，以约 2800 万美元的 2018 年票据本金交换同等金额的 2048 年到期 5.00% 可转换优先票据[176] - 2021 年 7 月 1 日，公司行使强制转换权，7 月 16 日，2800 万美元的 2020 年票据转换为 8615384 股普通股[178] - 截至 2022 年 9 月 30 日和 2021 年 12 月 31 日，2018 年票据未偿还本金总额为 30 万美元[179] 公司合作交易情况 - 2020 年，公司与 Secura 交易，获 7000 万美元预付款，还有最高 4500 万美元的监管里程碑付款、最高 5000 万美元的销售里程碑付款、美国等地区年净销售额超 1000 万美元后的低两位数特许权使用费等[182] - 2022 年，公司确认 260 万美元的 COPIKTRA 许可证及相关资产销售收入；2021 年，确认 90 万美元相关销售收入和 60 万美元过渡服务收入[185] - 2020 年 1 月 7 日，公司与 Chugai 签订协议，支付 300 万美元，获含 avutometinib 产品的全球独家许可[186][187] 公司贷款协议情况 - 2022 年 3 月 25 日，公司签订贷款协议，借款 2500 万美元，利率浮动，当前利率提高 10% 对 2022 年前九个月现金利息费用增加影响不大[201] 公司利率风险情况 - 2018 年票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小，但未来可能支付相对市场更高的利率[202]