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Verastem(VSTM)
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Verastem's Path To FDA Approval: High-Risk, High-Reward Oncology Opportunity
Seeking Alpha· 2024-09-06 11:21
文章核心观点 - 公司的组合疗法是有前景的后期治疗方案,虽有局限性但因LGSOC是未满足的重大医疗需求,FDA仍可能批准 [23] - 公司当前估值和明确的获批途径使其具有投资价值,是高风险高回报的投资选择,可进行投机性买入 [1][30] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司,2010年成立,总部位于美国马萨诸塞州,专注开发针对RAS/MAPK通路的癌症治疗方法 [1][2] - 公司领先疗法是Avutometinib和Defactinib的组合,主要针对复发性LGSOC,该组合疗法正在滚动提交新药申请,预计2024年下半年完成 [1] 临床项目 复发性LGSOC - RAMP 301正在进行患者招募;RAMP 201计划在2024年下半年公布成熟数据并完成滚动NDA提交 [3] mKRAS G12C NSCLC - Avutometinib ± Defactinib + KRAS G12C抑制剂处于2期试验;RAMP 203与安进合作,预计2024年下半年公布更新的中期数据;RAMP 204与Mirati Therapeutics合作,预计2024年下半年公布初始中期数据 [3][7] 一线转移性胰腺癌 - Avutometinib + Defactinib + 化疗处于2期试验,与PanCAN合作;RAMP 205预计2025年第一季度公布更新的安全性和有效性数据 [3][10] 其他 - KRAS G12D(ON/OFF)抑制剂在中国的1/2期试验已获IND批准并完成首例患者给药,与GenFleet合作 [3] 股票情况 - 2024年5月,公司公布Avutometinib和Defactinib治疗复发性KRAS突变LGSOC结果后,股价下跌59% [11] - 公司目前市值9820万美元,是该领域的微型股,市净率为5.2,高于行业中位数 [20] 财务情况 - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和投资为1.445亿美元 [21] - 预计年度现金消耗率为1.104亿美元,现金可维持约1.3年,足以支撑到2025年上半年预期的FDA批准决定 [22] 治疗效果 - RAMP 201中期结果显示,总体缓解率(ORR)为45%,KRAS突变患者ORR为60%,86%患者出现肿瘤缩小 [13] - RAMP 201中,总体患者群体的中位治疗持续时间为9个月,KRAS突变患者为14个月,KRAS野生型患者为7个月 [17] 市场机会 - LGSOC的事件市场机会估计为KRAS突变型2.7亿美元、KRAS野生型3亿美元,流行市场机会可能高达KRAS突变型17亿美元、KRAS野生型11亿美元 [26] 投资风险 - 若公司面临监管延迟或拒绝,股东可能遭受重大损失;若知识产权被拒,公司持续经营将受重大打击;监管延迟可能导致进一步股权稀释 [28]
Verastem(VSTM) - 2024 Q2 - Quarterly Report
2024-08-09 04:10
新药研发和临床试验 - 公司正在开发一种新型RAF/MEK抑制剂avutometinib,用于治疗各种实体瘤[145] - avutometinib可以单独使用或与defactinib(FAK抑制剂)联合使用,在KRAS突变和KRAS野生型复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)患者中显示出临床活性[150] - RAMP 201研究结果显示,avutometinib和defactinib联合治疗LGSOC患者的客观缓解率为27%,其中KRAS突变型为37%,KRAS野生型为15%[152] - 公司计划向FDA提交新药申请,寻求avutometinib和defactinib联合用药的加速批准,用于治疗至少接受过一线系统治疗的复发性KRAS突变型LGSOC[153] - 公司还启动了RAMP 301研究,这是一项III期临床试验,旨在评估avutometinib和defactinib联合用药与标准化疗或激素治疗在复发性LGSOC患者中的疗效和安全性[158] - 公司还与Amgen和Mirati合作,分别评估avutometinib与LUMAKRAS(sotorasib)和KRAZATI(adagrasib)的联合用药,用于治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌[159,160] - 公司还获得了泛癌症研究网络(PanCAN)的"治疗加速奖",用于支持RAMP 205研究,这是一项评估avutometinib和defactinib联合用药治疗胰腺癌的I期/II期临床试验[161] - 公司正在评估avutometinib和defactinib与GEMZAR和ABRAXANE联合用于治疗先前未经治疗的转移性胰腺腺癌的安全性、耐受性和疗效[162] - 公司与GenFleet合作开发针对RAS通路驱动癌症的3个肿瘤项目,并选择了一种潜在最佳在类的KRAS G12D抑制剂GFH375/VS-7375作为首选项目[164] 财务状况 - 公司于2024年6月30日的累计亏损为8.67亿美元,2024年第二季度净亏损为8.256百万美元[166][167] - 公司于2024年6月30日的现金、现金等价物和投资为83.4百万美元,并于2024年7月完成了约51.1百万美元的股权融资[167][168] - 公司预计未来12个月内将持续亏损,存在持续经营的重大不确定性[168][169] - 公司2024年第二季度COPIKTRA许可和相关资产销售收入为1000万美元[174][178] - 公司2024年第二季度研发费用为18.062百万美元,较2023年同期增加5.169百万美元,主要由于临床试验成本增加[179][183] - 公司2024年第二季度销售、一般及管理费用为10.215百万美元,较2023年同期增加2.816百万美元,主要由于为准备上市avutometinib和defactinib而增加的费用[186][187] - 公司在2024年上半年实现了1000万美元的COPIKTRA许可和相关资产销售收入[198] - 研发费用增加1086万美元,主要由于RAMP 301临床试验成本增加、药代动力学成本增加、RAMP 205临床试验成本增加以及咨询费用增加[199,203] - 销售、一般及管理费用增加583.9万美元,主要由于为准备上市avutometinib和defactinib用于LGSOC而增加的成本[205] - 优先股认股权负债公允价值变动产生420万美元收益[209] - 截至2024年6月30日,公司拥有8340万美元的现金、现金等价物和投资[211] - 经营活动使用现金5587.7万美元,主要由于净亏损调整非现金项目和营运资金变动[215] - 投资活动提供现金5997.2万美元,主要由于投资到期赎回[216] - 融资活动提供现金44.1万美元,主要由于保险费融资和行权[217] 风险因素 - 公司现金、现金等价物和投资总额为83.4亿美元,主要包括现金、美国政府货币市场基金、美国政府机构债券、公司债券和商业票据[219] - 公司投资组合主要面临利率风险,如果市场利率上升,可供出售证券的价值将下降[219] - 公司与全球CRO和合同制造商签约可能涉及外币交易,面临外汇汇率波动风险[220] - 公司已借入4亿美元贷款,该贷款利率为一个月SOFR利率和0.13%的较高者加7.37%,设有利率下限和上限[221] - 如果利率上升10%,公司三个月和六个月利息费用将略有增加,但受利率下限和上限的限制[221]
Verastem (VSTM) Begins Dosing in Solid Tumors Study in China
ZACKS· 2024-07-16 00:46
公司动态 - Verastem Oncology (VSTM) 宣布在中国启动其KRAS G12D抑制剂GFH375/VS-7375的I/II期临床试验,用于治疗KRAS G12D突变实体瘤 [1] - 公司计划根据中国I期试验的初步剂量递增数据,加速GFH375/VS-7375在美国的开发进程 [2] - 2024年5月,公司向FDA滚动提交新药申请,寻求avutometinib和defactinib联合疗法用于治疗复发性KRAS突变低级别浆液性卵巢癌的加速批准 [3] - 公司正在评估avutometinib与其他药物联合治疗其他癌症适应症的潜力 [4] - 2023年,公司与GenFleet Therapeutics达成合作协议,GFH375/VS-7375被选为主要开发项目 [7] - 2024年5月,公司公布了avutometinib和defactinib联合标准一线化疗治疗转移性胰腺癌的I/II期试验剂量水平1队列的积极中期安全性和有效性数据 [10][22] - 公司股价在7月12日新闻发布后上涨12.8% [21] 产品研发 - GFH375/VS-7375是一种口服、强效且选择性KRAS G12D双重抑制剂,可同时抑制ON (GTP) 和OFF (GDP) 状态 [7] - I期试验旨在评估GFH375/VS-7375在中国晚期KRAS G12D突变实体瘤患者中的安全性和有效性,并确定II期试验的推荐剂量 [14] - II期试验将进一步评估GFH375/VS-7375在胰腺导管腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌等晚期实体瘤患者中的安全性和有效性 [19] - GenFleet Therapeutics的GFH375/VS-7375临床试验申请于6月在中国获批 [15] - avutometinib是一种RAF/MEK clamp,defactinib是一种最佳选择性FAK抑制剂,两者均由其他制药公司授权给Verastem [16] 行业比较 - 医疗保健行业中表现较好的股票包括Acrivon Therapeutics (ACRV)、Adaptive Biotechnologies (ADPT) 和RAPT Therapeutics (RAPT),目前均持有Zacks Rank 2 (买入) 评级 [5] - ACRV在过去四个季度中有三个季度盈利超出预期,平均超出幅度为3.56% [12] - ADPT在过去四个季度中有两个季度盈利超出预期,平均超出幅度为0.65% [6] - RAPT在过去四个季度中有两个季度盈利超出预期,平均超出幅度为3.19% [13] - 过去60天内,ACRV 2024年每股亏损预估从3.05美元收窄至2.47美元,2025年预估从3.04美元收窄至2.55美元,年内股价上涨51.4% [17] - 过去60天内,RAPT 2024年每股亏损预估从2.94美元收窄至2.93美元,2025年预估从2.06美元收窄至2.05美元,年内股价下跌86% [18] - 过去60天内,ADPT 2024年每股亏损预估从1.30美元收窄至1.29美元,2025年预估从1.08美元收窄至1.02美元,年内股价下跌18.3% [20] 公司概况 - Verastem Oncology是一家临床阶段的公司,专注于开发治疗癌症的新药 [9] - 公司目前持有Zacks Rank 4 (卖出) 评级 [11] - 公司股价年内下跌58.7%,而行业整体下跌2.7% [8]
Verastem, Inc. Investors: Company Investigated by the Portnoy Law Firm
GlobeNewswire News Room· 2024-07-11 02:48
文章核心观点 Portnoy Law Firm对Verastem可能存在的证券欺诈展开调查,鼓励受损投资者联系律所维权 [1] 分组1:律所相关情况 - Portnoy Law Firm代表投资者对公司不当行为索赔,其创始合伙人已为受害投资者追回超55亿美元 [4] - 投资者可免费联系律所了解挽回损失事宜,律所可提供免费案件评估并讨论索赔选项 [3][5] - 投资者可通过电话310 - 692 - 8883、邮箱lesley@portnoylaw.com联系律师Lesley F. Portnoy,或点击www.portnoylaw.com加入案件 [5][7] 分组2:Verastem相关情况 - 2024年5月23日,Verastem发布新闻稿公布RAMP 205 1/2期临床试验初步中期安全性和有效性结果,12名患者出现19起治疗引发的严重不良事件 [3] - 消息传出后,2024年5月24日Verastem股价每股下跌8.06美元,跌幅66.17%,收于每股4.12美元 [6]
SHAREHOLDER ALERT: Pomerantz Law Firm Investigates Claims On Behalf of Investors of Verastem, Inc. - VSTM
GlobeNewswire News Room· 2024-07-08 02:56
文章核心观点 Pomerantz LLP代表Verastem投资者展开调查,关注该公司及其部分高管是否存在证券欺诈或其他非法商业行为 [1] 调查相关 - Pomerantz LLP建议投资者联系Danielle Peyton,邮箱为newaction@pomlaw.com,电话646 - 581 - 9980,分机7980 [1] - 调查围绕Verastem及其部分高管是否有证券欺诈或非法商业行为 [1] 股价表现 - 2024年5月24日,受此消息影响,Verastem股价每股下跌8.06美元,跌幅66.17%,收于每股4.12美元 [3] 律所介绍 - Pomerantz LLP在纽约、芝加哥、洛杉矶、伦敦、巴黎和特拉维夫设有办事处,是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所 [4] - 该律所由已故的Abraham L. Pomerantz创立,开创证券集体诉讼领域,至今超85年仍为证券欺诈等受害者维权,为集体成员追回多项数百万美元赔偿 [4] 公司公告 - 2024年5月23日,Verastem发布新闻稿公布RAMP 205 1/2期临床试验初步中期安全性和有效性结果,该试验评估 avutometinib加defactinib联合吉西他滨和纳布 - 紫杉醇用于一线治疗转移性胰腺癌患者 [5] - Verastem披露12名患者出现19例治疗期间出现的严重不良事件 [5]
SHAREHOLDER ALERT: Pomerantz Law Firm Investigates Claims On Behalf of Investors of Verastem, Inc. - VSTM
Prnewswire· 2024-07-02 22:15
文章核心观点 Pomerantz LLP 对 Verastem 及其部分高管和/或董事是否存在证券欺诈或其他非法商业行为展开调查,此前 Verastem 公布的临床试验结果致其股价大幅下跌 [1][5] 公司股价情况 - 2024 年 5 月 24 日,Verastem 股价每股下跌 8.06 美元,跌幅 66.17%,收于每股 4.12 美元 [1] 调查相关情况 - Pomerantz LLP 在多地设有办公室,是企业、证券和反垄断集体诉讼领域的顶级律所,为证券欺诈等受害者维权,为集体成员追回数百万美元赔偿 [4] - Pomerantz LLP 代表 Verastem 投资者展开调查,建议投资者联系 Danielle Peyton,邮箱 [email protected],电话 646 - 581 - 9980 分机 7980 [5][7] - 调查内容为 Verastem 及其部分高管和/或董事是否存在证券欺诈或其他非法商业行为 [5] 临床试验情况 - 2024 年 5 月 23 日,Verastem 发布新闻稿公布 RAMP 205 1/2 期临床试验初步中期安全性和有效性结果,该试验评估 avutometinib 加 defactinib 联合吉西他滨和纳布 - 紫杉醇用于一线治疗转移性胰腺癌患者 [6] - Verastem 披露 12 名患者出现 19 起治疗期间出现的严重不良事件 [6]
SHAREHOLDER ALERT: Pomerantz Law Firm Investigates Claims on Behalf of Investors of Verastem, Inc. – VSTM
GlobeNewswire News Room· 2024-06-30 23:36
公司动态 - Verastem公司于2024年5月23日发布了RAMP 205 Phase 1/2临床试验的初步中期安全性和有效性结果 该试验评估了avutometinib联合defactinib与gemcitabine和Nab-paclitaxel联合用于一线治疗转移性胰腺癌患者 结果显示12名患者出现了19次治疗相关严重不良事件 [2] 股价波动 - 受上述消息影响 Verastem公司股价在2024年5月24日下跌8 06美元 跌幅达66 17% 收盘价为4 12美元 [6] 法律调查 - Pomerantz律师事务所正在调查Verastem公司及其部分高管和/或董事是否涉及证券欺诈或其他非法商业行为 [4] - 该律师事务所专注于公司 证券和反垄断集体诉讼领域 在证券集体诉讼领域具有领先地位 已为集体诉讼成员追回多笔数百万美元的损害赔偿 [7]
Verastem(VSTM) - 2024 Q1 - Quarterly Report
2024-05-10 04:08
业务线临床研究进展 - 公司计划2024年上半年向FDA提交 avutometinib和defactinib组合疗法治疗LGSOC的新药申请[66] - 2023年12月公司启动RAMP 301研究,评估avutometinib和defactinib组合疗法治疗复发性LGSOC的疗效和安全性[66] - RAMP 203研究初步结果显示,可评估疗效患者的确认客观缓解率为25%(3/12),KRAS G12C抑制剂耐药患者为14.3%(1/7),未使用过该抑制剂患者为40%(2/5)[66] - 2024年1月,FDA授予avutometinib和LUMAKRAS组合疗法治疗KRAS G12C突变转移性NSCLC的快速通道资格[66] - 2022年5月公司获得PanCAN高达380万美元的“治疗加速器奖”,支持RAMP 205研究[68] - 2022年8月PanCAN同意额外提供50万美元用于患者样本的收集和转化分析[68] 财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日,公司累计亏损8.588亿美元[71] - 2024年和2023年第一季度公司净亏损分别为3390万美元和1570万美元[71] - 截至2024年3月31日,公司现金、现金等价物和投资为1.101亿美元[72] - 公司预计在可预见的未来将继续出现经营亏损[73] - 2024年第一季度研发费用为1770万美元,较2023年同期的1200万美元增加570万美元,增幅47%[76] - 2024年第一季度销售、一般及行政费用为1040万美元,较2023年同期的730万美元增加310万美元,增幅41%[76][81] - 2024年第一季度总运营费用为2810万美元,较2023年同期的1930万美元增加870万美元,增幅45%[76] - 2024年第一季度运营亏损为2810万美元,较2023年同期的1930万美元增加870万美元,增幅45%[76] - 2024年第一季度其他费用为3万美元,较2023年同期的0.7万美元增加2.3万美元,增幅329%[76] - 2024年第一季度利息收入为140万美元,较2023年同期的98万美元增加40万美元,增幅40%[76][82] - 2024年第一季度利息费用为110万美元,较2023年同期的77万美元增加36万美元,增幅47%[76][82] - 2024年第一季度优先股认股权证负债公允价值变动为600万美元费用,2023年同期为340万美元收入[76][82] - 2024年第一季度净亏损为3390万美元,较2023年同期的1570万美元增加1810万美元,增幅115%[76] - 截至2024年3月31日,公司拥有现金、现金等价物和投资共计1.101亿美元[84] - 2024年季度投资活动提供的现金与3100万美元投资到期有关,部分被不到10万美元的物业和设备采购抵消;2023年季度投资活动使用的现金主要与80万美元的投资净购买有关[86] - 2024年季度融资活动提供的现金包括130万美元保险费融资所得和10万美元与行使股票期权及员工股票购买计划相关的所得,部分被40万美元保险费融资付款和20万美元修改贷款协议费用抵消;2023年季度融资活动提供的现金主要包括2810万美元B系列可转换优先股发行所得、1490万美元贷款协议所得、140万美元保险费融资所得和不到10万美元员工股票购买计划所得,部分被40万美元保险费融资付款抵消[86] 财务风险与控制情况 - 截至2024年3月31日,公司现金、现金等价物和投资为1.101亿美元,主要面临利率敏感性市场风险[87] - 公司可供出售证券受利率风险影响,利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[88] - 截至2024年3月31日,公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[88] - 截至2024年3月31日,公司根据贷款协议借款4000万美元,贷款利率为浮动利率,当前利率提高10%对2024年第一季度现金利息费用增加 immaterial[88] - 截至2024年3月31日,公司披露控制和程序有效[89] - 2024年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[90] 其他事项 - 公司无法律诉讼[92] - 应参考公司2023财年年度报告中关于风险因素的信息[92]
Verastem(VSTM) - 2023 Q4 - Annual Report
2024-03-15 04:55
公司整体财务状况 - 截至2023年12月31日,公司累计亏损8.249亿美元,2023年、2022年和2021年净亏损分别为8740万美元、7380万美元和7120万美元[475] - 截至2023年12月31日,公司现金、现金等价物和投资为1.371亿美元[475] - 截至2023年12月31日,公司现金、现金等价物和投资为1.371亿美元[517] - 截至2023年12月31日,公司现金、现金等价物和投资分别为1.371亿美元和0.879亿美元[538] - 截至2023年12月31日,公司联邦和州净运营亏损结转分别为4.736亿美元和1.89亿美元,联邦和州税收抵免分别为950万美元和220万美元[532] - 截至2023年12月31日,公司根据贷款协议借款4000万美元,贷款利率为浮动利率[540] - 截至2023年12月31日,租赁协议下未来最低租赁付款总额为160万美元,至2025年6月[530] - 租赁协议初始年基本租金约为70万美元,最后12个月增至110万美元[530] - 2023年12月31日,公司对净运营亏损和税收抵免结转记录了100%的估值备抵[535] - 公司预计持续产生重大费用和运营亏损,未来资金需求取决于多种因素[524][525] - 若无额外资金,公司认为无法在合并财务报表发布后12个月内履行义务[529] 公司营收与费用情况 - 2023年公司总营收为0,2022年为259.6万美元,2021年为205.3万美元[507] - 2023年研发费用为6135.6万美元,2022年为5055.8万美元,2021年为3934.7万美元[507] - 2023年销售、一般和行政费用为3072.8万美元,2022年为2497.5万美元,2021年为2411.5万美元[507] - 2023年运营亏损为9208.4万美元,2022年为7293.7万美元,2021年为6140.9万美元[507] - 2023年净亏损为8736.7万美元,2022年为7381.2万美元,2021年为7120万美元[507] - 2023年其他费用由外币汇率变动导致的交易损失构成,2022年其他收入由固定资产出售收益和外币汇率变动导致的交易收益构成,2021年无其他收入或费用[487] - 2023年公司记录了590万美元的基于股票的薪酬费用,截至2023年12月31日,与股票期权相关的未确认基于股票的薪酬约为920万美元,预计在2.6年的加权平均期间内确认;与受限股票单位(RSUs)相关的未确认基于股票的薪酬约为310万美元,预计在2.1年的加权平均期间内确认[504] 各项目研发费用情况 - 2023年、2022年和2021年研发总费用分别为6135.6万美元、5055.8万美元和3934.7万美元[482] - 2023年“Avutometinib + defactinib”项目研发费用为2868.3万美元,2022年为2237.4万美元,2021年为1702.5万美元[482] - 2023年“Avutometinib + 其他组合”项目研发费用为532.3万美元,2022年为237.3万美元,2021年为41.6万美元[482] - 2023年“Avutometinib制造和非临床试验特定”费用为552.8万美元,2022年为820.4万美元,2021年为544.1万美元[482] - 2023年GenFleet项目研发费用为217.7万美元,2022年和2021年无此项费用[482] - 2023年COPIKTRA项目研发费用为9.3万美元,2022年为18.3万美元,2021年为119.4万美元[482] 公司现金流情况 - 2023年经营活动净现金使用量为8646万美元,2022年为6367.3万美元,2021年为5350.2万美元[518] - 2023年投资活动现金使用量为4444.7万美元,2022年现金提供量为6618.5万美元,2021年为8.7万美元[518] - 2023年融资活动现金提供量为1.34194亿美元,2022年为5178.4万美元,2021年为688.5万美元[518] 公司特许权使用费与利率影响情况 - 截至2023年12月31日,公司确定根据Secura APA预计收到的未来潜在特许权使用费中,不到10万美元不受限制并已计入交易价格[494] - 利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[538] - 当前利率提高10%,2023年现金利息费用增加不显著[540]
Verastem(VSTM) - 2023 Q3 - Quarterly Report
2023-11-09 05:16
公司整体财务状况 - 截至2023年9月30日,公司累计亏损7.975亿美元,2023年和2022年第三季度及前九个月净亏损分别为2000万美元、6000万美元、1810万美元和5700万美元[151] - 截至2023年9月30日,公司现金、现金等价物和投资为1.657亿美元,现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[151] - 截至2023年9月30日,公司现金、现金等价物和投资为1.657亿美元[181] - 2023年和2022年九个月经营活动使用现金分别为5680万美元和4710万美元[182] - 2023年和2022年九个月投资活动现金分别为净购买投资5690万美元和净到期投资5320万美元[183] - 2023年融资活动现金主要来自6月公开发行普通股和预融资认股权证所得9140万美元等,2022年主要来自按市价股权发行计划所得2740万美元等[184] - 2022年3月和2023年3月公司分别借款2500万美元和1500万美元,共计4000万美元[193] 临床试验数据 - RAMP 201研究A部分中,31例复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)患者接受联合治疗,29例可评估疗效,确认客观缓解率(ORR)为45%(13/29;95% CI:26%-64%),肿瘤缩小率为86%(25/29)[141][142] - RAMP 201研究中,KRAS突变型LGSOC患者ORR为60%(9/15),KRAS野生型LGSOC患者ORR为29%(4/14)[143] - 2023年9月公布的FRAME研究中,可评估的LGSOC患者ORR为42%(11/26),KRAS突变型患者ORR为58%(7/12),KRAS野生型患者ORR为33%(4/12)[144] - RAMP 203试验中,疗效可评估患者的确认ORR为25%(3/12),KRAS G12C抑制剂耐药患者为14.3%(1/7),未使用过该抑制剂患者为40%(2/5)[146] 公司奖项与合作 - 2022年5月,公司从胰腺癌网络(PanCAN)获得最高380万美元的“治疗加速器奖”,8月又获50万美元用于患者样本收集和分析[148] - 2023年9月公司向GenFleet支付200万美元预付款,并将在协议前三年提供150万美元研究支持,达成里程碑等GenFleet最高可获6.22亿美元付款[187] 公司试验项目进展 - 2020年第四季度,公司启动两项注册导向试验RAMP 201和RAMP 202,分别评估avutometinib单药及与defactinib联合治疗复发性LGSOC和KRAS G12V非小细胞肺癌(NSCLC)的疗效和安全性[138] - 2023年7月,公司与FDA确定了确证性3期试验RAMP 301的设计,预计2023年下半年开始招募复发性LGSOC患者[145] 疾病相关信息 - 超过90%的胰腺腺癌存在KRAS突变[148] 财务指标季度对比 - 2023年第三季度研发费用为1394.6万美元,较2022年同期的1128.8万美元增加265.8万美元,增幅24%[157] - 2023年第三季度销售、一般和行政费用为736.3万美元,较2022年同期的642.1万美元增加94.2万美元,增幅15%[157] - 2023年第三季度净亏损为2000.4万美元,较2022年同期的1809万美元增加191.4万美元,增幅11%[157] - 2023年第三季度利息收入为224.7万美元,较2022年同期的31.6万美元增加193.1万美元,增幅611%[157] - 2023年第三季度利息费用为112.9万美元,较2022年同期的71.7万美元增加41.2万美元,增幅57%[157] 财务指标前三季度对比 - 2023年前三季度研发费用为3885.4万美元,较2022年同期的3981.8万美元减少96.4万美元,降幅2%[168] - 2023年前三季度销售、一般和行政费用为2209.1万美元,较2022年同期的1886.9万美元增加322.2万美元,增幅17%[168] - 2023年前三季度净亏损为5999.9万美元,较2022年同期的5700.4万美元增加299.5万美元,增幅5%[168] - 2023年前三季度COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为0,较2022年同期的259.6万美元减少259.6万美元,降幅100%[168] 年度财务指标对比 - 2023年销售、一般和行政费用为2210万美元,较2022年的1890万美元增加320万美元[174] - 2023年其他费用为10万美元,2022年其他收入为10万美元[175] - 2023年利息收入为430万美元,较2022年的40万美元增加390万美元[176] - 2023年利息费用为300万美元,较2022年的140万美元增加160万美元[177] 关键会计政策情况 - 截至2023年9月30日的九个月内,公司关键会计政策无重大变化[155]