财务数据 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物和投资总额为9430万美元[16] - 2022年第二季度非GAAP运营费用为1960万美元[16] - 公司在2022年第二季度的GAAP运营费用为2140万美元，扣除180万美元的股票补偿后为1960万美元[16] - 公司截至2022年6月30日的流通股总数为1.876亿股[16] - 公司获得的非稀释性融资额度高达1.5亿美元，来自新的信贷设施[17] 产品与研发 - VS-6766与defactinib的组合在低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）中获得FDA突破性疗法认定[6] - VS-6766在多种MAPK通路变异和多种实体肿瘤组织中抑制细胞增殖，IC50值在3D增殖测定中显示出有效性[25] - VS-6766的推荐二期剂量为3.2mg，每周两次，结合Defactinib 200mg，每日两次[42] - VS-6766的垂直阻断概念已被确立，能够在单一药物中同时阻断RAF和MEK[32] - VS-6766在与KRAS-G12C抑制剂的组合中显示出良好的协同作用数据，支持临床组合[32] 临床试验与市场机会 - 70%的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）肿瘤由RAS通路中的突变驱动[45] - 每年在美国有1,000到2,000名患者被诊断为LGSOC，全球范围内为15,000到30,000名[47] - LGSOC的中位生存期接近10年，患者在治疗中保持较长时间[47] - 总体反应率（ORR）为46%（24名患者中确认的部分反应11例）[78] - KRAS突变患者的ORR为64%（11名患者中确认的部分反应7例）[78] 治疗效果与安全性 - 在VS-6766单药治疗中，3级及以上不良事件发生率为19%[39] - 在VS-6766与Defactinib联合治疗中，3级及以上不良事件发生率为5%[39] - 54%的患者（24名中有13名）仍在接受治疗[78] - 中位无进展生存期（PFS）为23个月（95%置信区间10.6-NR）[78] - 80%的患者仍在研究治疗中，未发现额外的安全信号[89] 管理团队与战略 - 公司的高级管理团队经验丰富，成员来自Boehringer-Ingelheim和Pfizer等知名企业[194] - 公司预计通过COPIKTRA的里程碑事件，现金流将延续至2025年，以支持持续开发和三项潜在商业发布[6]

产品研发进展 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正针对多种实体瘤进行临床前和临床研究[101] - RAMP 201和202注册导向试验于2020年第四季度启动，预计2022年下半年公布RAMP 202研究A部分的topline结果并启动B部分[109] - 2022年6月完成RAMP 201试验的中期分析，约6%的患者因不良事件停药，约80%的患者仍在接受研究治疗，随访中位时间为四个月[110] - 2021年9月与安进公司达成临床合作协议，开展RAMP 203试验；2021年11月与Mirati Therapeutics达成临床合作协议，开展RAMP 204试验[111][112] 资金获取情况 - 2022年5月公司获得胰腺癌网络高达380万美元的“治疗加速器奖”，8月又获得50万美元用于患者样本收集和分析，7月已收到100万美元现金[113][114] - 2022年3月25日，公司与牛津签订贷款和担保协议，可获最高1.5亿美元定期贷款，初始2500万美元已发放[157] - 2022年上半年，公司通过2021年8月的ATM计划出售1292344股，净收益约180万美元[162] - 2020年8月10日，公司与Secura签署协议，出售duvelisib产品全球独家许可，获7000万美元预付款[172][174] 财务亏损情况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损7.026亿美元，2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为2200万美元、3890万美元、1690万美元和3190万美元[117] - 2022年第二季度净亏损为21952.0千美元，较2021年同期的16902.0千美元增长30%；2022年上半年净亏损为38914.0千美元，较2021年同期的31933.0千美元增长22%[126][139] 资金储备与运营支持 - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资9430万美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的计划运营[117] - 公司预计通过现有资金、未来里程碑和特许权使用费、与牛津的贷款协议或其他战略融资机会为临床产品组合的未来开发成本提供资金[118] - 公司预计现有现金资源至少能满足自提交10 - Q季度报告之日起未来十二个月的义务[183] 关键会计政策 - 公司确定的关键会计政策包括收入确认、应计和预付研发费用、股份支付和租赁，2022年上半年关键会计政策无重大变化[124] 疫情对业务的影响 - 新冠疫情影响公司业务，美国部分临床站点限制新临床试验，欧美诊所启动活动延迟[119] 营收情况 - 2022年第二季度公司总营收为0.0百万美元，较2021年同期的0.5百万美元下降100%；2022年上半年总营收为2596.0千美元，较2021年同期的1506.0千美元增长72%[126][139] - 2022年第二季度COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为0.0百万美元，较2021年同期的0.1百万美元下降100%；2022年上半年该收入为2596.0千美元，较2021年同期的902.0千美元增长188%[126][139] - 2022年第二季度过渡服务收入为0.0百万美元，较2021年同期的0.4百万美元下降100%；2022年上半年该收入为0.0百万美元，较2021年同期的0.6百万美元下降100%[126][139] - 2022年公司确认COPIKTRA许可证及相关资产销售收入260万美元，其中250万美元与Secura的sublicense商CSPC达成的一个监管里程碑有关，10万美元与2022年COPIKTRA销售版税及未来预期版税有关；2021年确认相关收入90万美元，其中80万美元与Secura的sublicense商赛诺菲达成的一个监管里程碑有关，10万美元与未来预期版税有关，还确认过渡服务收入60万美元[177] 费用情况 - 2022年第二季度研发费用为14888.0千美元，较2021年同期的9730.0千美元增长53%；2022年上半年研发费用为28530.0千美元，较2021年同期的18626.0千美元增长53%[126][139] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为6514.0千美元，较2021年同期的6714.0千美元下降3%；2022年上半年该费用为12448.0千美元，较2021年同期的12932.0千美元下降4%[126][139] - 2022年第二季度利息费用为640.0千美元，较2021年同期的1007.0千美元下降36%；2022年上半年利息费用为696.0千美元，较2021年同期的1982.0千美元下降65%[126][139] 运营亏损情况 - 2022年第二季度运营亏损为21402.0千美元，较2021年同期的15944.0千美元增长34%；2022年上半年运营亏损为38382.0千美元，较2021年同期的30052.0千美元增长28%[126][139] 其他收入与利息收入情况 - 2022年第二季度其他收入为6.0千美元，较2021年同期增长100%；2022年上半年其他收入为34.0千美元，较2021年同期增长100%[126][139] - 2022年第二季度利息收入为84.0千美元，较2021年同期的49.0千美元增长71%；2022年上半年利息收入为130.0千美元，较2021年同期的101.0千美元增长29%[126][139] 现金流量情况 - 2022年和2021年上半年，经营活动净现金分别为-3197.5万美元和-3274.2万美元[153] - 2022年和2021年上半年，投资活动净现金分别为4851.3万美元和-997.9万美元[153] - 2022年和2021年上半年，融资活动净现金分别为2616万美元和-8.9万美元[153] 债务情况 - 2018年10月17日，公司发行1.5亿美元2018年可转换优先票据，利率5%，净收益约1.453亿美元[163] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，2018年票据未偿还本金为30万美元[171] 许可协议情况 - Secura将支付最高4500万美元监管里程碑付款、最高5000万美元销售里程碑付款及一定比例特许权使用费[174] - 2020年2月公司向中外制药支付300万美元不可退还费用，获得含VS - 6766产品的独家开发和商业化权利，并需按净销售额支付两位数版税[179] - 公司与Secura签订过渡服务协议，为其提供支持服务，期限自执行日起不到一年，服务按双方商定的费率付费[176] - 2020年1月7日公司与中外制药签订许可协议，获得含VS - 6766产品的全球独家开发、商业化和制造许可[178] 市场风险情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为9430万美元，主要面临利率敏感性市场风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[191] - 截至2022年6月30日，公司总负债中以功能货币以外货币计价的金额immaterial[192] - 2022年3月25日公司签订贷款协议，借款2500万美元，贷款利率为浮动利率，当前利率提高10%对2022年上半年现金利息费用增加影响immaterial[193] - 2018年票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小，但未来若信用评级改善或情况变化，可能支付相对市场更高的利率[194] 未来资金筹集与股东权益影响 - 公司可能通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排以及Secura APA的里程碑和版税收入来满足现金需求，若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东权益将被稀释[188]

产品研发与合作 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正针对多种实体瘤进行临床前和临床研究[93] - 2020年第四季度公司开始了名为RAMP 201和202的注册导向试验，评估VS - 6766单药及与defactinib联用的疗效和安全性[100] - 2021年9月公司与安进达成临床合作协议，开展名为RAMP 203的1/2期试验，评估VS - 6766与安进的KRAS - G12C抑制剂LUMAKRAS™联用情况[101] - 2021年11月公司与Mirati Therapeutics达成临床合作协议，开展名为RAMP 204的1/2期试验，评估Mirati的KRAS - G12C抑制剂adagrasib与VS - 6766联用情况[102] 财务亏损情况 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损6.807亿美元[108] - 2022年和2021年第一季度公司净亏损分别为1700万美元和1500万美元[108] 现金资源情况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.063亿美元，现有现金资源预计至少能支持未来12个月的运营[108] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资1.063亿美元，主要投资于美国政府货币市场基金、机构债券、公司债券和上市公司商业票据[125] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.063亿美元，主要面临利率风险，100个基点的利率变动对投资组合公允价值无重大影响[166] 产品开发资金来源 - 公司预计用现有现金、未来里程碑和特许权使用费、与牛津的贷款协议或其他战略融资机会来资助临床产品组合的未来开发成本[109] 关键会计政策 - 公司关键会计政策包括收入确认、应计和预付研发费用、股份支付和租赁，2022年第一季度关键会计政策无重大变化[114][115] 业务战略调整 - 公司出售了含duvelisib产品在肿瘤学适应症的全球独家许可，专注于VS - 6766和defactinib[104] 营收情况 - 2022年第一季度总营收259.6万美元，较2021年的100.6万美元增长158%，其中COPIKTRA许可证及相关资产销售营收259.6万美元，较2021年的85万美元增长205%，过渡服务营收为0，较2021年的15.6万美元下降100%[116] - 2022年期间，公司确认260万美元COPIKTRA许可及相关资产销售收入；2021年期间，确认90万美元相关收入及20万美元过渡服务收入[152] 运营费用情况 - 2022年第一季度总运营费用1957.6万美元，较2021年的1511.4万美元增长30%，其中研发费用1364.2万美元，较2021年的889.6万美元增长53%，销售、一般和行政费用593.4万美元，较2021年的621.8万美元下降5%[116] 运营与净亏损情况 - 2022年第一季度运营亏损1698万美元，较2021年的1410.8万美元增长20%，净亏损1696.2万美元，较2021年的1503.1万美元增长13%[116] 其他收入与费用情况 - 2022年第一季度其他收入2.8万美元，较2021年的0增长100%，利息收入4.6万美元，较2021年的5.2万美元下降12%，利息费用5.6万美元，较2021年的97.5万美元下降94%[116] 现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用1928.1万美元，投资活动净现金提供1926.4万美元，融资活动净现金提供2545.2万美元，现金、现金等价物和受限现金增加2543.5万美元[127] 贷款情况 - 2022年3月25日，公司与Oxford签订贷款和担保协议，可获得最高1.5亿美元的定期贷款，初始贷款2500万美元已发放[131] - 2022年3月25日，公司签订贷款协议借款2500万美元，利率为浮动利率，10%的利率增长对2022年第一季度现金利息费用增加影响不大[168] 股票出售情况 - 2022年第一季度，公司通过2021年8月与Cantor Fitzgerald & Co.的销售协议出售28.59万股普通股，净收益约60万美元，截至2022年3月31日，该计划下还可发行9240万美元的普通股[136] 可转换优先票据情况 - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元的2018年可转换优先票据发行，净收益约1.453亿美元，票据年利率5%，2048年11月1日到期[137] - 2018年可转换优先票据可按初始转换率139.5771股/1000美元本金转换为普通股，初始转换价格约7.16美元/股，公司有权在特定条件下强制转换[140] - 2019年第四季度，公司以约1.217亿美元本金的2018年票据交换约6690万美元本金的2019年票据、约1210万美元的2018年票据本金偿还及应计利息[142] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元本金的2018年票据交换等额本金的2020年票据[143] - 2021年7月1日，公司行使2020年票据强制转换权，7月16日，2800万美元本金的2020年票据转换为8615384股普通股[145] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，2018年票据的未偿本金总额为30万美元[146] - 2018年票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小，但未来可能支付高于市场的利率[169] 许可协议情况 - 2020年8月10日，公司与Secura签署协议，9月30日交易完成，公司出售独家全球许可获7000万美元预付款，还有最高4500万美元监管里程碑付款、最高5000万美元销售里程碑付款等[147][149] - 2020年1月7日，公司与Chugai达成许可协议，支付300万美元不可退还费用，并需支付两位数特许权使用费[153][154]

公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损6.637亿美元[384] - 2021年、2020年和2019年，公司净亏损分别为7120万美元、6770万美元和1.492亿美元[384] - 2021年净亏损为71.200百万美元，2020年为67.726百万美元，2019年为149.209百万美元[431] 公司现金资源情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.003亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[384] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为100.3百万美元[452] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.003亿美元和1.472亿美元，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[489] 公司业务交易情况 - 2020年8月10日，公司与Secura Bio签署资产购买协议，9月30日交易完成，出售了含duvelisib产品在肿瘤学适应症的全球独家许可[382] - 2018年9月24日至2020年9月，公司通过销售COPIKTRA获得产品收入，净收入为美国销售总额减去产品销售津贴和应计费用[391] - 公司的许可和合作收入来自与Sanofi、CSPC和Yakult的协议，销售许可和相关资产收入来自向Secura出售duvelisib许可及相关资产[392][393] 公司产品研发情况 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正在进行临床前和临床研究，用于治疗多种实体瘤[381] - 研发费用可能因开展更昂贵的开发活动而显著增加，产品候选药物的成功开发具有高度不确定性[399][400] 新冠疫情对公司的影响 - 自2020年3月中旬起，能在家工作的员工主要在家工作，新冠疫情导致美国部分临床站点限制新临床试验，欧美诊所启动活动延迟[388] 公司产品销售成本情况 - 2021年无产品销售成本，产品销售成本曾包括COPIKTRA成本、特许权使用费和特定期间成本[394] - 2021年产品净收入为0.0百万美元，2020年为15.2百万美元[432] - 2021年销售COPIKTRA许可证及相关资产的成本为0.0百万美元，2020年为31.2百万美元[438] 公司股份支付情况 - 2021年末，公司确定0.2百万美元的未来潜在特许权使用费未受限并计入交易价格[414] - 2021年，公司记录了7.7百万美元的股份支付费用[424] - 截至2021年12月31日，与股票期权相关的未确认股份支付约为10.7百万美元，预计在3.2年的加权平均期间内确认[424] - 截至2021年12月31日，与受限股票单位（RSUs）相关的未确认股份支付约为6.0百万美元，预计在3.7年的加权平均期间内确认[424] 公司资产负债情况 - 截至2021年12月31日，公司在合并资产负债表上反映的使用权资产为2.3百万美元，租赁负债为2.9百万美元[428] 公司营收、费用及亏损情况 - 2021年总营收为2.053百万美元，2020年为88.516百万美元，2019年为17.456百万美元[430] - 2021年总运营费用为63.462百万美元，2020年为137.876百万美元，2019年为149.797百万美元[430] - 2021年运营亏损为61.409百万美元，2020年为49.360百万美元，2019年为132.341百万美元[430] 公司各项费用变化情况 - 2021年研发费用为39.3百万美元，2020年为41.4百万美元，减少2.1百万美元[439] - 2021年销售、一般和行政费用为24.1百万美元，2020年为62.8百万美元，减少38.7百万美元[441] - 2021年利息收入为0.2百万美元，2020年为0.5百万美元，减少0.3百万美元[443] - 2021年利息费用为10.0百万美元，2020年为15.8百万美元，减少5.8百万美元[444] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动净现金使用为53,502千美元，2020年为33,506千美元[453] - 2021年投资活动现金提供为87千美元，2020年为 - 47,363千美元[453] - 2021年融资活动现金提供为6,885千美元，2020年为69,630千美元[453] 公司股票出售与融资情况 - 2020年2月27日，公司以每股2.15美元价格向机构投资者出售46,511,628股普通股，较当日收盘价溢价12.6%，净收益约93.8百万美元[458] 公司票据情况 - 2018年票据初始转换价格约为每股7.16美元，较2018年10月11日普通股最后报告售价每股6.23美元溢价约15.0%[467] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元的2018年票据交换同等本金的2048年到期、利率5.00%的可转换优先票据[469] - 2020年票据初始转换率为每1000美元本金对应307.6923股普通股，初始转换价格约为每股3.25美元，较2020年11月5日普通股售价每股1.28美元溢价约153.9%[471] - 2021年7月1日，公司行使2020年票据强制转换权，7月16日，2800万美元本金的2020年票据转换为8615384股普通股[475] - 截至2021年12月31日，2018年票据未偿还本金为30万美元，而2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元[477] 公司租赁情况 - 2014年4月15日签订的租赁协议，经2018年2月15日修订后，租赁面积为27810平方英尺，初始年租金约66万美元，最后12个月增至110万美元，截至2021年12月31日，未来最低租赁付款总额为370万美元[481][484] 公司税收抵免与估值备抵情况 - 截至2021年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为4.106亿美元和2.19亿美元，联邦和州税收抵免分别为350万美元和130万美元，对净运营亏损和税收抵免结转额计提100%估值备抵[486] 公司货币计价负债情况 - 公司与全球CRO和合同制造商签订的合同可能以外国货币计价，截至2021年12月31日，非功能货币计价的负债金额 immaterial[491] 公司票据利率风险情况 - 2018年票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小，但未来若信用评级改善或情况变化，可能支付相对市场更高的利率[492]

公司产品研发进展 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正针对多种实体瘤进行临床前和临床研究[130] - 2020年9月FRAME研究数据显示KRAS - G12突变的LGSOC患者总缓解率为56% [136] - 2020年12月FRAME研究LGSOC队列数据显示总缓解率为52%，其中KRAS突变患者为70%，KRAS野生型患者为44%，KRAS状态未确定患者为0% [136] - 2021年9月FRAME研究数据显示LGSOC可评估患者总缓解率为46%，其中KRAS突变患者为64%，KRAS野生型患者为44% [137] - 2021年9月FRAME研究数据显示可评估患者中42%曾接受过MEK抑制剂治疗，所有患者的中位无进展生存期为23.0个月，截至2021年4月数据截止日期，54%的患者仍在研究中[137] - 2020年第三季度公司与监管机构会面，第四季度开始进行注册导向试验[138] - 2021年9月公司与安进达成临床合作协议，评估VS - 6766与安进的KRAS G12C抑制剂LUMAKRAS™的联合用药[139] 公司财务关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损6.472亿美元[145] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，公司净（亏损）收入分别为（ - 2280）万美元、（ - 5470）万美元、1310万美元和（ - 4790）万美元[145] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.034亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[145] - 2021年第三季度总营收2000美元，较2020年的7.8647亿美元减少7.8645亿美元，降幅100%[153] - 2021年前三季度总营收150.8万美元，较2020年的8801万美元减少8650.2万美元，降幅98%[166] - 2021年第三季度研发费用932.5万美元，较2020年的1095.5万美元减少163万美元，降幅15%[153] - 2021年前三季度研发费用2795.1万美元，较2020年的3122.3万美元减少327.2万美元，降幅10%[166] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用552.3万美元，较2020年的2061.4万美元减少1509.1万美元，降幅73%[153] - 2021年前三季度销售、一般和行政费用1845.5万美元，较2020年的5566万美元减少3720.5万美元，降幅67%[166] - 2021年第三季度净亏损2278.6万美元，较2020年的净利润1313.8万美元减少3592.4万美元，降幅273%[153] - 2021年前三季度净亏损5471.9万美元，较2020年的4786.2万美元增加685.7万美元，增幅14%[166] - 2020年第三季度重组费用总计300万美元，2021年第三季度无重组费用[165] - 2021年利息费用为1000万美元，2020年为1440万美元，减少440万美元[179] - 2021年和2020年九个月运营活动净现金使用分别为4356.9万美元和1180.3万美元[187] - 2021年和2020年九个月投资活动提供的现金分别为2.1万美元和3201.7万美元[187] - 2021年和2020年九个月融资活动提供的现金分别为8万美元和1.06236亿美元[187] - 2021年7月16日，2800万美元的2020年票据转换为861.5384万股普通股[205] - 2021年第三季度和截至9月30日的九个月，公司分别确认COPIKTRA许可及相关资产销售收入0美元和90万美元，过渡服务收入0美元和60万美元[213] - 2020年9月30日结束的季度，公司确认7000万美元预付款为COPIKTRA许可及相关资产销售收入[214] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.034亿美元[185] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.034亿美元，主要面临利率风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[228] 公司战略重组情况 - 2020年8月，公司因Secura APA进行战略重组，裁员约41人[164] - 2020年2月27日，公司计划裁员约31人以降低运营成本[180] - 2020年8月，公司因战略重组裁员约41人，主要在商业运营部门[181] - 2020年公司记录的重组费用总计480万美元，2021年无重组费用[182] 公司许可协议情况 - 公司向Secura出售含duvelisib产品肿瘤适应症的全球独家许可，Secura支付7000万美元预付款，并可能支付最高4500万美元的监管里程碑付款、最高5000万美元的销售里程碑付款，还需支付低两位数特许权使用费及分享部分收入[209][210] - 公司与Chugai签订许可协议，支付300万美元不可退还费用，需支付两位数特许权使用费，Chugai有选择回购权[217] - Secura特许权义务在每个国家最后发生以下情况之一后生效：含duvelisib产品首次商业销售后10年或所有有效专利到期[211] - Chugai协议在向Chugai支付含VS - 6766产品销售特许权义务履行完毕后到期，特许权义务按产品和国家分别在专利到期或首次商业销售后12年到期[218] 公司其他情况 - 2020年2月27日，公司以每股2.15美元出售4651.1628万股普通股，净收益约9380万美元[191] - 公司与全球CRO和合同制造商签订合同，可能面临外汇汇率波动，但截至2021年9月30日，以外币计价的负债金额 immaterial[229] - 公司2020年年度报告披露的合同义务和承诺自报告以来无重大变化，且无SEC规则定义的表外安排[226][227] - 公司预计现有现金资源至少能满足未来十二个月的义务，但无法估计完成当前候选产品开发所需的额外资本支出和运营费用[221]

公司整体财务状况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损6.244亿美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为1690万美元、3190万美元、2300万美元和6100万美元[138] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，现有现金资源预计至少能支持未来12个月的运营[138] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，主要投资于美国政府货币市场基金、机构债券、公司债券和上市公司商业票据[175] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，包括现金、美国政府货币市场基金、机构债券、公司债券和上市公司商业票据[118] - 由于大部分投资组合期限短且投资风险低，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[118] - 截至2021年6月30日，公司总负债中以非功能货币计价的金额不重大[119] - 公司预计现有现金资源至少可满足未来十二个月的资金需求，但未来资本需求受多种因素影响[211] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求，若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东权益将被稀释[121] 各业务线收入关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，产品净收入分别为0美元和423.5万美元，变化为 - 423.5万美元，变化率为 - 100%；许可和合作收入分别为0美元和7.2万美元，变化为 - 7.2万美元，变化率为 - 100%；COPIKTRA许可及相关资产销售收入分别为5.2万美元和0美元，变化为5.2万美元，变化率为100%；过渡服务收入分别为44.8万美元和0美元，变化为44.8万美元，变化率为100%；总收入分别为50万美元和430.7万美元，变化为 - 380.7万美元，变化率为 - 88%[148] - 2021年上半年产品净收入为0，较2020年上半年的930万美元减少100%；授权和合作收入为0，较2020年上半年的10万美元减少100% [157][159][160] - 2021年上半年销售COPIKTRA许可证及相关资产收入为90万美元，过渡服务收入为60万美元，均为新增收入[157][162][163] - 2021年第二季度和上半年，公司分别确认COPIKTRA许可及相关资产销售收入0.1百万美元和0.9百万美元，过渡服务收入0.4百万美元和0.6百万美元[203] 各业务线成本及费用关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，产品销售成本分别为0美元和39.2万美元，变化为 - 39.2万美元，变化率为 - 100%；无形资产摊销销售成本分别为0美元和39.3万美元，变化为 - 39.3万美元，变化率为 - 100%；研发费用分别为973万美元和934.4万美元，变化为38.6万美元，变化率为4%；销售、一般和行政费用分别为671.4万美元和1544.2万美元，变化为 - 872.8万美元，变化率为 - 57%；总运营费用分别为1644.4万美元和2557.1万美元，变化为 - 912.7万美元，变化率为 - 36%[148] - 2021年季度研发费用为970万美元，较2020年季度的930万美元增加40万美元，主要因人员相关成本和临床前及其他费用增加[154] - 2021年季度销售、一般和行政费用为670万美元，较2020年季度的1540万美元减少870万美元，主要因人员相关成本、咨询和专业费用及商业活动成本减少[155] - 2021年上半年研发费用为1860万美元，较2020年上半年的2030万美元减少170万美元，主要因许可证费用、CRO成本和咨询成本减少[166] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为1290万美元，较2020年上半年的3500万美元减少2210万美元，主要因人员相关成本、咨询和专业费用及商业活动成本减少[167] 公司盈利及现金流关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，运营亏损分别为1594.4万美元和2126.4万美元，变化为532万美元，变化率为 - 25%；利息收入分别为4.9万美元和12.2万美元，变化为 - 7.3万美元，变化率为 - 60%；利息费用分别为 - 100.7万美元和 - 186.8万美元，变化为86.1万美元，变化率为 - 46%；净亏损分别为169.02万美元和230.1万美元，变化为61.08万美元，变化率为 - 27%[148] - 2021年上半年利息收入为10万美元，较2020年上半年的50万美元减少40万美元，主要因投资利率降低；利息费用为200万美元，较2020年上半年的1250万美元减少1050万美元，主要因2019年票据转换和定期贷款偿还[169][170] - 2021年上半年经营活动使用现金3274.2万美元，较2020年上半年的5655万美元减少2380.8万美元，主要因净亏损减少和营运资金变动净额减少[177] 公司产品临床研究数据 - 2020年FRAME研究更新数据显示，KRAS - G12突变的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者总体缓解率（ORR）为56%；2020年12月更新数据中，LGSOC队列（n = 24）的ORR为52%（21例可评估患者中11例缓解），其中KRAS突变LGSOC患者ORR为70%（10例可评估患者中7例缓解），KRAS野生型LGSOC患者ORR为44%（9例可评估患者中4例缓解），KRAS状态未确定的LGSOC患者ORR为0%（2例可评估患者中0例缓解）[132][133] 公司候选产品情况 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正在进行临床前和临床研究，用于治疗多种实体瘤，包括LGSOC、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）等[127] - VS - 6766是口服的一流独特小分子RAF/MEK抑制剂，具有独特作用机制，能更有效抑制ERK信号传导[128] - defactinib是FAK的靶向抑制剂，已在美国、欧盟和澳大利亚获得卵巢癌孤儿药指定[130] - VS - 6766和defactinib的组合已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对复发性LGSOC患者的突破性疗法认定[131] 公司融资及票据情况 - 2020年公司通过证券购买协议出售4651.1628万股普通股，每股2.15美元，净收益约9380万美元；2020年通过ATM出售676.9559万股，净收益约1220万美元[180][182] - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元2018年发行的5.00%可转换优先票据的注册直接公开发行，净收益约1.453亿美元[183] - 2018年票据初始转换率为每1000美元本金可转换139.5771股普通股，对应初始转换价格约为每股7.16美元，较2018年10月11日收盘价溢价约15.0%[184] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元2018年票据交换同等本金的2020年可转换优先票据[186] - 2020年票据初始转换率为每1000美元本金可转换307.6923股普通股，对应初始转换价格约为每股3.25美元，较2020年11月5日收盘价溢价约153.9%[190] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金总额分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元[195] - 2021年7月1日，公司行使2020年票据强制转换权，2800万美元本金转换为8615384股普通股[196] 公司许可协议情况 - 2020年8月10日，公司与Secura签署协议，出售duvelisib肿瘤适应症全球独家许可，已收到7000万美元预付款[200] - 2020年1月7日，公司与Chugai签订许可协议，获得VS - 6766全球独家许可，已支付300万美元不可退还费用[204][205] 公司内部控制及风险情况 - 公司管理层评估截至2021年6月30日的披露控制和程序有效[121] - 截至2021年6月30日的三个月内，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[122] - 公司在2020年12月31日年度报告中披露了合同义务和承诺，此后无重大变化[126] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[127] - 公司与全球的合同研究组织和合同制造商签订合同，可能面临外汇汇率波动风险[129] - 公司2018年票据按固定利率计息，对利率变化的风险敞口极小[120]

公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损6.075亿美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为1500万美元和3800万美元[135] - 2021年第一季度净亏损为1503.1万美元，2020年同期为3799万美元，同比下降60%[144] 公司现金及运营支持情况 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.271亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[135] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.271亿美元[158] - 公司预计现有现金资源至少能满足本季度报告提交日期起未来十二个月的义务[194] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.271亿美元，主要面临利率敏感性市场风险[198] 业务研究数据 - 2020年FRAME研究更新数据显示，KRAS - G12突变低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者总缓解率（ORR）为56%；2020年12月更新数据显示，LGSOC队列（n = 24）ORR为52%（21例可评估患者中11例缓解）[129] - 在FRAME研究21例可评估的LGSOC患者中，KRAS突变患者ORR为70%（10例可评估患者中7例缓解），KRAS野生型患者ORR为44%（9例可评估患者中4例缓解），KRAS状态未确定患者ORR为0%（2例可评估患者中0例缓解）[131] 各业务线收入情况 - 2021年第一季度产品净收入为0美元，2020年同期为5034美元，同比下降100%[144] - 2021年第一季度许可和合作收入为0美元，2020年同期不到22美元，同比下降100%[144] - 2021年第一季度COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为850美元，2020年同期为0美元，同比增长100%[144] - 2021年第一季度过渡服务收入为156美元，2020年同期为0美元，同比增长100%[144] - 2021年季度，公司确认0.9百万美元COPIKTRA许可及相关资产销售收入，其中0.8百万美元和0.1百万美元与未来特许权使用费有关，还确认0.2百万美元过渡服务收入[186] 公司运营费用情况 - 2021年第一季度总运营费用为1.5114亿美元，2020年同期为3.1415亿美元，同比下降52%[144] 公司各项费用变化情况 - 2021年季度研发费用为890万美元，较2020年季度的1090万美元减少200万美元[151] - 2021年季度销售、一般和行政费用为620万美元，较2020年季度的1960万美元减少1340万美元[152] - 2021年季度利息收入为10万美元，较2020年季度的40万美元减少30万美元[154] - 2021年季度利息费用为100万美元，较2020年季度的1070万美元减少970万美元[155] 公司现金流量情况 - 2021年季度经营活动净现金使用量为1931.8万美元，2020年季度为3400.3万美元[161] - 2021年季度投资活动现金使用量为1237.2万美元，2020年季度现金提供量为3205万美元[161] - 2021年季度融资活动现金使用量为57.8万美元，2020年季度现金提供量为9342.1万美元[161] 公司票据发行与未偿还情况 - 2018年公司发行1.5亿美元本金的可转换优先票据，净收益约1.453亿美元[168] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金总额分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元[179] 公司合作协议款项情况 - Secura已支付7000万美元预付款，还将支付最高4500万美元监管里程碑付款、最高5000万美元销售里程碑付款，并支付美国、欧盟和英国年累计净销售额超1亿美元部分的低两位数特许权使用费，以及现有许可协议中50%的特许权、里程碑和分许可收入付款[182] - 2020年2月公司向Chugai支付300万美元不可退还费用，获得含VS - 6766产品的开发和商业化独家权利，并需支付两位数特许权使用费[188] 公司协议期限与终止情况 - Secura特许权义务在产品含duvelisib首次商业销售10年后或相关有效专利到期后在各国继续有效[183] - 除非提前终止，Chugai协议在对含VS - 6766产品的特许权义务履行完毕后到期，特许权义务按产品和国家在专利到期或首次商业销售12年后终止[189] - 公司可提前180天书面通知终止Chugai协议，Chugai在特定情况下也可书面通知终止协议[190] 公司市场风险与负债情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[201] - 截至2021年3月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[202]

财务数据关键指标变化 - 2020年总营收为8851.6万美元，2019年为1745.6万美元，2018年为2671.8万美元[358] - 2020年总运营费用为1.37876亿美元，2019年为1.49797亿美元，2018年为1.21501亿美元[358] - 2020年运营亏损为4936万美元，2019年为1.32341亿美元，2018年为9478.3万美元[358] - 2020年净亏损为6772.6万美元，2019年为1.49209亿美元，2018年为7243.4万美元[358] - 截至2020年12月31日，累计亏损为5.925亿美元[365] - 截至2020年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和投资为1.475亿美元[365] - 公司预计现有现金资源足以支持未来12个月的运营[365] - 2020 - 2018年未分配研发人员成本分别为890万美元、1130万美元和920万美元[378] - 2020 - 2018年COPIKTRA研发费用分别为1345.4万美元、2551.8万美元和2477.1万美元[379] - 2020 - 2018年Defactinib/VS - 6766研发费用分别为1207.3万美元、182.3万美元和223万美元[379] - 2020 - 2018年未分配及其他研发费用分别为1391.4万美元、1693.6万美元和1460.4万美元[379] - 2020 - 2018年未分配基于股票的薪酬费用分别为193.5万美元、150.1万美元和204.3万美元[379] - 2020 - 2018年总研发费用分别为4137.6万美元、4577.8万美元和4364.8万美元[379] - 2020年产品净收入为1520万美元，较2019年的1230万美元增加290万美元，增幅约23.5%，主要因市场渗透率提高使产品发货量增加[430][431] - 2020年许可与合作收入为290万美元，2019年为510万美元，2020年主要是赛诺菲实现两个开发里程碑共250万美元及0.4万美元产品发货，2019年是与赛诺菲合作的500万美元预付款及0.1万美元临床供应发货[430][432] - 2020年COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为7000万美元，2019年无此项收入[430][433] - 2020年过渡服务收入为40万美元，2019年无此项收入[430][434][435] - 2020年产品销售成本为180万美元，较2019年的120万美元增加60万美元，增幅50%，主要因COPIKTRA销量增加及相关成本上升[430][436] - 2020年研发费用为4140万美元，较2019年的4580万美元减少440万美元，降幅约9.6%，主要是CRO成本和人员相关成本减少[430][439] - 2020年销售、一般及行政费用为6280万美元，较2019年的1.012亿美元减少3840万美元，降幅约37.9%，主要因人员成本、咨询和专业费用等减少[430][440] - 2020年利息收入为50万美元，较2019年的440万美元减少390万美元，降幅约88.6%，主要因投资成本基础降低和投资利率下降[430][442] - 2020年利息费用为1580万美元，较2019年的2060万美元减少480万美元，降幅约23.3%，主要因票据本金余额减少[430][444] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共1.475亿美元；2020年经营活动净现金使用3350.6万美元，较2019年的1.38518亿美元减少1.05亿美元，主要因净亏损减少和营运资本净减少[452][454] - 截至2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元，低于2019年的8570万美元[474] - 截至2020年12月31日，公司有联邦和州净经营亏损结转额分别为3.485亿美元和2.319亿美元，联邦和州税收抵免分别为160万美元和60万美元；公司对8870万美元净经营亏损和税收抵免结转额计提100%估值备抵[481] - 基于税法分析，截至2020年12月31日，公司4140万美元联邦净经营亏损结转额和1.68亿美元州净经营亏损结转额受限并已在2020年核销[482] - 2020年12月31日，公司的合同义务包括474.5万美元经营租赁义务、30万美元2018年票据和2800万美元2020年票据[478] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资分别为1.475亿美元和1.113亿美元，其中受限现金分别为20万美元和3570万美元[487] - 截至2020年12月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[488] 业务线相关事件 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正在进行临床前和临床研究[362] - 2020年8月10日公司与Secura Bio签署资产购买协议，9月30日交易完成[363] - 2018年9月24日COPIKTRA获FDA批准，用于治疗特定癌症[376] 财务核算方法 - 公司按项目分配外部研发服务费用，项目成本核算方法不分配人员和其他间接成本到特定临床项目[378] - 公司销售、一般和行政费用主要包括人员薪资及相关成本，还包括分配的设施成本等[384] - 公司在客户获得承诺商品或服务控制权时按ASC 606准则确认收入[391] - 公司销售COPIKTRA时，产品收入按批发采购成本记录，扣除可变对价储备[393] - 公司采用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值，确定其公允价值需使用主观假设，包括奖励的预期期限和预期股价波动率等[417] - 公司对包含客户选项的安排进行评估，若客户选项代表重大权利，则将其作为单独的履约义务，按相对独立售价分配交易价格，分配金额在期权行使时才确认为收入[407] - 对于包含里程碑付款的安排，公司评估里程碑实现的可能性，使用最可能金额法估计纳入交易价格的金额，后续重新评估并调整交易价格[409] - 对于包含基于销售的特许权使用费的许可安排，若许可为特许权使用费相关的主要项目，公司在相关销售发生或履约义务满足时确认收入，目前尚未确认相关特许权使用费收入[410] - 公司将符合特定标准的合同视为合作安排，合作关系产生的付款分别记录为研发费用的减少或增加[412] - 公司在编制合并财务报表时需估计应计研发费用，主要包括未收到发票的合同研究组织（CRO）费用，目前估计与实际发生金额无重大差异[413] - 公司记录与某些资本化里程碑付款相关的有限寿命无形资产，按直线法在剩余使用寿命内摊销[423] - 自2019年1月1日起，公司采用ASC Topic 842准则，对租赁期限超过一年的租赁在合并资产负债表中确认使用权资产和租赁负债[425] - 公司将经营租赁的租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算，将合同对价全部分配给租赁组件，使用权资产按直线法摊销为租赁费用[427] 股权与融资相关 - 2020年2月27日，公司与机构投资者签订购买协议，以每股2.15美元价格出售46,511,628股普通股，较当日收盘价溢价12.6%，扣除承销折扣和发行成本后净收益约9380万美元[457] - 2017年3月，公司设立市价股权发行计划，初始最高发行额3500万美元，同年8月增至7500万美元；截至2020年12月31日，已出售18,287,913股，净收益约5960万美元，还可发行1410万美元普通股[458][460] - 2017年3月21日，公司与Hercules签订最高2500万美元定期贷款协议，经多次修订后借款上限增至7500万美元；2020年11月9日，公司全额偿还3740万美元并终止协议[461][462] - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元5.00%可转换优先票据注册直接公开发行，净收益约1.453亿美元，初始转换率为每1000美元本金对应139.5771股普通股，转换溢价约15.0%[463][464] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元2018年票据交换等额2020年可转换优先票据，初始转换率为每1000美元本金对应307.6923股普通股，转换溢价约153.9%[466][469] - 2020年，公司在市价股权发行计划下出售6,769,559股，净收益约1220万美元[460] 会计准则采用情况 - 公司于2020年1月1日追溯采用ASU 2018 - 18至2018年1月1日，对合并财务报表或披露无重大影响[483] - 公司于2020年1月1日前瞻性采用ASU 2018 - 15，对财务报表或披露无影响[484] - 公司于2020年1月1日前瞻性采用ASU 2018 - 13，对财务报表或披露无影响[486] 市场风险相关 - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资组合大部分为短期且风险低，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[487] - 2018年票据和2020年票据按固定利率计息，对利率变化风险极小，但未来若信用评级提高或情况变化，可能支付相对市场更高的利率[489] 股票薪酬相关 - 截至2020年12月31日，与股票期权相关的未确认股票薪酬约为710万美元，预计在2.6年的加权平均期间内确认；与受限股票单位（RSUs）相关的未确认股票薪酬约为380万美元，预计在1.5年的加权平均期间内确认[422]

公司候选产品研究情况 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正针对多种实体瘤进行研究，VS - 6766已在超150名患者中研究且安全性可控[175][176] 产品临床研究客观缓解率（ORR）数据 - 2020年AACR虚拟会议公布的1期研究中，LGSOC患者（n = 8）客观缓解率（ORR）为50%（n = 4），KRAS突变LGSOC患者（n = 6）ORR为67%（n = 4）；NSCLC患者（n = 10）中1例部分缓解，1例肿瘤缩小22%仍在治疗[180] - 对KRAS G12V突变的综合分析显示，NSCLC患者中ORR为57%（4/7），妇科癌症患者中ORR为60%（3/5）[180] - 2020年9月16日公布的LGSOC患者1/2期FRAME研究更新结果，LGSOC患者（n = 17）ORR为41%（7/17），KRAS - G12突变LGSOC患者（n = 9）ORR为56%（5/9）[183] 治疗相关不良事件情况 - 推荐的2期剂量方案中，最常见的≥3级治疗相关不良事件为皮疹（4%）和肌酸激酶升高（4%），无患者因不良事件退出研究[184] 公司资产交易情况 - 2020年8月10日公司与Secura签署资产购买协议，9月30日交易完成，出售含duvelisib产品的全球独家许可[188] - 2020年8月10日，公司与Secura签署资产购买协议，9月30日交易完成，公司出售了duvelisib在肿瘤学适应症的全球独家许可及相关知识产权、库存等[278][279] 公司财务亏损与资金情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损5.726亿美元，2020年和2019年截至9月30日的三、九个月净收入（亏损）分别为1310万美元、 - 4790万美元、 - 3010万美元和 - 1.104亿美元[190] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为2.057亿美元，其中受限现金3520万美元，预计现有资金可支持未来12个月运营[190] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.057亿美元，其中受限现金为3520万美元[241] - 截至2020年9月30日，公司现金、受限现金、现金等价物和短期投资为2.057亿美元[303] - 公司预计现有现金资源至少能满足未来十二个月的义务[297] 疫情对公司业务影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司部分临床试验的启动、参与者招募和入组减少，FRAME研究入组放缓[193][194] - 公司第三方供应商和制造商已采取措施降低COVID - 19影响，供应链至今未出现延误或中断[195] 公司季度财务数据对比（2020年与2019年同期） - 2020年第三季度产品净收入为580万美元，较2019年同期的400万美元增长180万美元，增幅45%[201] - 2020年第三季度许可与合作收入为281.8万美元，较2019年同期的500万美元减少218.2万美元，降幅44%[201] - 2020年第三季度COPIKTRA许可及相关资产销售收入为7000万美元，2019年同期无此项收入[201] - 2020年第三季度产品销售成本为90万美元，较2019年同期的40万美元增加50万美元，增幅133%[201] - 2020年第三季度无形资产摊销销售成本不到10万美元，较2019年同期的40万美元减少38.4万美元，降幅98%[201] - 2020年第三季度研发费用为1100万美元，较2019年同期的1220万美元减少120万美元，降幅10%[201] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用为2060万美元，较2019年同期的2215.3万美元减少153.9万美元，降幅7%[201] 公司前九个月财务数据对比（2020年与2019年同期） - 2020年前九个月产品净收入为1510万美元，较2019年同期的872.2万美元增加637.6万美元，增幅73%[218] - 2020年前九个月许可与合作收入为291.2万美元，较2019年同期的511.8万美元减少220.6万美元，降幅43%[218] - 2020年前九个月COPIKTRA许可及相关资产销售收入为7000万美元，2019年同期无此项收入[218] 公司年度财务数据对比（2020年与2019年） - 2020年产品销售成本为180万美元，较2019年的90万美元增加90万美元，主要因COPIKTRA销量增加及相关成本上升[224] - 2020年无形资产摊销销售成本为80万美元，较2019年的120万美元减少，因2020年7月无形资产符合待售标准停止摊销[225] - 2020年COPIKTRA许可证及相关资产销售成本为3120万美元，2019年无此项成本[226] - 2020年研发费用为3120万美元，较2019年的3330万美元减少210万美元，主要因CRO成本和人员相关成本减少[227] - 2020年销售、一般和行政费用为5570万美元，较2019年的7750万美元减少2180万美元，主要因人员成本、咨询和专业费用等减少[232] - 2020年其他费用为130万美元，2019年为0，2020年费用用于与2019年票据相关的按市值计价调整[233] - 2020年利息收入为50万美元，较2019年的380万美元减少330万美元，主要因投资成本基础降低和利率下降[234] - 2020年利息费用为1440万美元，较2019年的1520万美元减少80万美元，主要因2018年和2019年票据本金余额减少[235] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为1180.3万美元，较2019年的1.01297亿美元减少8950万美元，主要因收入增加、销售和行政费用减少及营运资金净减少[242] 公司票据交换情况 - 2019年11月14日和12月23日，公司分别以约1.143亿美元和740万美元的2018年票据本金，交换约6290万美元和400万美元的2019年票据本金、约1140万美元和70万美元的2018年票据本金偿还及相应应计利息[255][256] - 2020年前三个月，2019年票据持有人兑换了5740万美元本金，获得34796350股普通股和180万美元现金[261] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元的2018年票据本金交换约2800万美元的2020年票据本金[262] 公司票据相关信息 - 2019年票据年利率为5%，初始转换率为每1000美元本金兑换606.0606股普通股，对应初始转换价格约为每股1.65美元，较2019年11月11日收盘价溢价约52.8%[256][257] - 2020年票据初始转换率为每1000美元本金兑换307.6923股普通股，对应初始转换价格约为每股3.25美元，较2020年11月5日收盘价溢价约153.9%[265] 公司票据未偿还本金情况 - 截至2020年9月30日，2018年票据未偿还本金为2830万美元，2019年12月31日，2018年和2019年票据未偿还本金分别为2830万美元和5740万美元，总计8570万美元[270] 公司贷款协议情况 - 2017年3月21日，公司与Hercules签订最高2500万美元的定期贷款协议，后经多次修订，借款上限提高到7500万美元[271] - 截至2019年4月23日，公司已借款3500万美元，剩余4000万美元借款额度分两部分，其中1500万美元需满足特定净产品收入条件，2500万美元需经Hercules批准并满足其他条件[272] - 截至2020年9月30日，公司根据修订贷款协议借款3500万美元，年利率为9.75%和特定计算值中的较高者[307] 公司偿还贷款情况 - 2020年11月9日，公司偿还Hercules全部本金、利息、费用和开支，总计3740万美元，包括本金3500万美元、最终付款费180万美元、提前还款罚金50万美元和应计未付利息10万美元[277] 公司与Secura交易后续情况 - 2020年9月，公司收到Secura的7000万美元预付款[280][282][284] - Secura需支付最高4500万美元的监管里程碑付款，包括美国获批支付3500万、欧盟首次获批商业销售支付1000万[280] - Secura需支付最高5000万美元的销售里程碑付款，全球净销售额超10000万、20000万、30000万时分别支付1000万、1500万、2500万[280] 公司与其他公司费用及合作情况 - 公司需向Chugai支付300万美元不可退还费用，于2020年2月支付[286][291] - 2020年第三季度，Sanofi实现250万美元开发里程碑，公司确认为许可和合作收入[293] - 公司与Chugai、Sanofi、Yakult、CSPC等签订了许可和合作协议[285][292][294][295] 公司面临的市场风险情况 - 公司面临利率和外汇市场风险，但短期利率变动和外汇波动影响不大[303][306][307]

在研产品进展 - 公司在研产品VS - 6766已在超150名患者中研究，有可控安全特性[148] - 2020年二季度公司与监管机构展开讨论，三季度进行会面，目标在年底前开展defactinib/VS - 6766组合的注册导向试验[149] - 针对KRAS突变癌症的1期研究中，LGSOC患者（n = 8）客观缓解率（ORR）为50%（n = 4），KRAS突变LGSOC患者（n = 6）ORR为67%（n = 4）[152] - 针对KRAS突变癌症的1期研究中，NSCLC患者（n = 10）均有KRAS突变，1例部分缓解，1例肿瘤缩小22%仍在治疗，该队列中位治疗时间约18周[152] - 综合分析显示KRAS G12V突变NSCLC患者中，VS - 6766单药及与defactinib联用的ORR为57%（4/7患者）；KRAS G12V突变妇科癌症患者中，ORR为60%（3/5患者）[152] - 1期研究推荐的2期剂量为队列1（VS - 6766 3.2mg，defactinib 200mg）[153] 资产交易 - 2020年8月10日，公司与Secura Bio签署资产购买协议，出售含duvelisib产品的全球独家许可[157] - 与Secura的协议中，Secura将支付7000万美元预付款，低两位数特许权使用费，最高9500万美元里程碑付款，交易预计在2020年9月30日结束的三个月内完成[236][237] - 与Chugai的协议中，公司支付300万美元不可退还费用，Chugai有权在特定条件下选择收回开发和商业化权利，协议被视为资产收购[239][242] 财务亏损与现金流 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损5.858亿美元，2020年和2019年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为2300万美元、6100万美元、4220万美元和8030万美元[160] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资共1.608亿美元，含3550万美元受限现金[160] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为5655万美元，2019年为7344.9万美元，减少1690万美元[208] - 截至2020年6月30日，公司有现金、现金等价物和受限现金1.608亿美元，其中受限现金3550万美元[206] - 截至2020年6月30日，公司现金、受限现金、现金等价物和短期投资为1.608亿美元[255] 疫情影响 - 新冠疫情使公司商业团队与医生的面对面交流受限，影响新患者使用COPIKTRA，部分临床试验进度或受影响[163][164] 收入情况 - 2020年第二季度产品净收入423.5万美元，较2019年同期的301.9万美元增长121.6万美元，增幅40%[172] - 2020年第二季度许可与合作收入7.2万美元，较2019年同期的11.7万美元减少4.5万美元，降幅38%[172] - 2020年上半年产品净收入926.9万美元，较2019年同期的469万美元增长457.9万美元，增幅98%[187] - 2020年上半年许可与合作收入9.4万美元，较2019年同期的11.7万美元减少2.3万美元，降幅20%[187] 费用情况 - 2020年第二季度研发费用934.4万美元，较2019年同期的1134.6万美元减少200.2万美元，降幅18%[172] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用1544.2万美元，较2019年同期的2929.8万美元减少1385.6万美元，降幅47%[172] - 2020年上半年研发费用2026.8万美元，较2019年同期的2110.3万美元减少83.5万美元，降幅4%[187] - 2020年上半年销售、一般和行政费用3504.6万美元，较2019年同期的5533.1万美元减少2028.5万美元，降幅37%[187] - 2020年上半年研发总费用为2026.8万美元，2019年为2110.3万美元，COPIKTRA相关成本减少320万美元[196] - 2020年上半年销售、一般和行政费用为3500万美元，2019年为5530万美元，减少2030万美元[197] - 2020年上半年其他费用为130万美元，2019年为0，主要是与2019年票据相关的按市值计价调整[200] - 2020年上半年利息收入为50万美元，2019年为280万美元，减少230万美元[201] - 2020年上半年利息费用为1250万美元，2019年为1010万美元，增加240万美元[202] - 2019年10月重组记录费用120万美元，2020年2月重组记录费用180万美元[203][204] 票据情况 - 截至2020年6月30日和3月31日，2018年票据未偿还本金总额为2830万美元，而2019年6月30日和3月31日为1.5亿美元[185] - 19年11月14日和12月23日发行2019年票据时，衍生工具公允价值总计为0.2百万美元，2019年12月31日为0.5百万美元[227] - 截至2020年6月30日的六个月内，2019年票据持有人转换了5740万美元本金，获得34796350股普通股和180万美元现金，记录2019年利息补足条款公允价值变动130万美元为其他费用[228] - 截至2020年6月30日，2018年票据未偿还本金为2830万美元，2019年12月31日2018年和2019年票据未偿还本金总计8570万美元[229] 贷款情况 - 2017年公司与Hercules签订最高2500万美元定期贷款协议，后多次修订将借款上限提高到7500万美元[230] - 截至2019年4月23日，已借款3500万美元，剩余4000万美元借款额度，其中1500万美元需满足特定净产品收入条件，2500万美元需经Hercules批准及满足其他条件，截至2020年6月30日，已借款3500万美元[231] - 修订后定期贷款将于2022年12月1日到期，利率为浮动年利率，最高12%，最低9.75%，2021年4月1日前只付利息，满足条件可延至2021年12月1日[232][233] - 2019年4月23日需支付未付应计利息及最终付款费用110万美元，为未偿本金余额的4.5%[234] - 截至2020年6月30日，公司根据修订贷款协议借款3500万美元，年利率为9.75%和12.00%中的较小值或9.75%加上（优惠利率减去5.50%）[257] 股权发售 - 2020年2月公司与机构投资者签订购买协议，出售4651.1628万股普通股，净收益约9380万美元[211] - 2020年上半年通过股权发售计划出售676.9559万股，净收益约1220万美元[213] 资金需求与风险 - 公司预计现有现金及COPIKTRA收入至少可满足未来十二个月资金需求，未来资金需求取决于产品商业化、临床试验、监管审查等多方面因素[248][251] - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资组合短期期限和低风险特征使利率立即变动100个基点对其公允价值无重大影响[255] - 截至2020年6月30日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[256] - 当前利率提高10%，2020年上半年现金利息费用增加 immaterial[257] - 2018年票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小[258] 会计政策与内部控制 - 2019财年确定的关键会计政策在2020年上半年无重大变化[171] - 截至2020年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[260] - 2020年上半年公司财务报告内部控制无重大影响变化[261]