公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损6.637亿美元[384] - 2021年、2020年和2019年，公司净亏损分别为7120万美元、6770万美元和1.492亿美元[384] - 2021年净亏损为71.200百万美元，2020年为67.726百万美元，2019年为149.209百万美元[431] 公司现金资源情况 - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.003亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[384] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为100.3百万美元[452] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为1.003亿美元和1.472亿美元，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[489] 公司业务交易情况 - 2020年8月10日，公司与Secura Bio签署资产购买协议，9月30日交易完成，出售了含duvelisib产品在肿瘤学适应症的全球独家许可[382] - 2018年9月24日至2020年9月，公司通过销售COPIKTRA获得产品收入，净收入为美国销售总额减去产品销售津贴和应计费用[391] - 公司的许可和合作收入来自与Sanofi、CSPC和Yakult的协议，销售许可和相关资产收入来自向Secura出售duvelisib许可及相关资产[392][393] 公司产品研发情况 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正在进行临床前和临床研究，用于治疗多种实体瘤[381] - 研发费用可能因开展更昂贵的开发活动而显著增加，产品候选药物的成功开发具有高度不确定性[399][400] 新冠疫情对公司的影响 - 自2020年3月中旬起，能在家工作的员工主要在家工作，新冠疫情导致美国部分临床站点限制新临床试验，欧美诊所启动活动延迟[388] 公司产品销售成本情况 - 2021年无产品销售成本，产品销售成本曾包括COPIKTRA成本、特许权使用费和特定期间成本[394] - 2021年产品净收入为0.0百万美元，2020年为15.2百万美元[432] - 2021年销售COPIKTRA许可证及相关资产的成本为0.0百万美元，2020年为31.2百万美元[438] 公司股份支付情况 - 2021年末，公司确定0.2百万美元的未来潜在特许权使用费未受限并计入交易价格[414] - 2021年，公司记录了7.7百万美元的股份支付费用[424] - 截至2021年12月31日，与股票期权相关的未确认股份支付约为10.7百万美元，预计在3.2年的加权平均期间内确认[424] - 截至2021年12月31日，与受限股票单位（RSUs）相关的未确认股份支付约为6.0百万美元，预计在3.7年的加权平均期间内确认[424] 公司资产负债情况 - 截至2021年12月31日，公司在合并资产负债表上反映的使用权资产为2.3百万美元，租赁负债为2.9百万美元[428] 公司营收、费用及亏损情况 - 2021年总营收为2.053百万美元，2020年为88.516百万美元，2019年为17.456百万美元[430] - 2021年总运营费用为63.462百万美元，2020年为137.876百万美元，2019年为149.797百万美元[430] - 2021年运营亏损为61.409百万美元，2020年为49.360百万美元，2019年为132.341百万美元[430] 公司各项费用变化情况 - 2021年研发费用为39.3百万美元，2020年为41.4百万美元，减少2.1百万美元[439] - 2021年销售、一般和行政费用为24.1百万美元，2020年为62.8百万美元，减少38.7百万美元[441] - 2021年利息收入为0.2百万美元，2020年为0.5百万美元，减少0.3百万美元[443] - 2021年利息费用为10.0百万美元，2020年为15.8百万美元，减少5.8百万美元[444] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动净现金使用为53,502千美元，2020年为33,506千美元[453] - 2021年投资活动现金提供为87千美元，2020年为 - 47,363千美元[453] - 2021年融资活动现金提供为6,885千美元，2020年为69,630千美元[453] 公司股票出售与融资情况 - 2020年2月27日，公司以每股2.15美元价格向机构投资者出售46,511,628股普通股，较当日收盘价溢价12.6%，净收益约93.8百万美元[458] 公司票据情况 - 2018年票据初始转换价格约为每股7.16美元，较2018年10月11日普通股最后报告售价每股6.23美元溢价约15.0%[467] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元的2018年票据交换同等本金的2048年到期、利率5.00%的可转换优先票据[469] - 2020年票据初始转换率为每1000美元本金对应307.6923股普通股，初始转换价格约为每股3.25美元，较2020年11月5日普通股售价每股1.28美元溢价约153.9%[471] - 2021年7月1日，公司行使2020年票据强制转换权，7月16日，2800万美元本金的2020年票据转换为8615384股普通股[475] - 截至2021年12月31日，2018年票据未偿还本金为30万美元，而2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元[477] 公司租赁情况 - 2014年4月15日签订的租赁协议，经2018年2月15日修订后，租赁面积为27810平方英尺，初始年租金约66万美元，最后12个月增至110万美元，截至2021年12月31日，未来最低租赁付款总额为370万美元[481][484] 公司税收抵免与估值备抵情况 - 截至2021年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为4.106亿美元和2.19亿美元，联邦和州税收抵免分别为350万美元和130万美元，对净运营亏损和税收抵免结转额计提100%估值备抵[486] 公司货币计价负债情况 - 公司与全球CRO和合同制造商签订的合同可能以外国货币计价，截至2021年12月31日，非功能货币计价的负债金额 immaterial[491] 公司票据利率风险情况 - 2018年票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小，但未来若信用评级改善或情况变化，可能支付相对市场更高的利率[492]

公司产品研发进展 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正针对多种实体瘤进行临床前和临床研究[130] - 2020年9月FRAME研究数据显示KRAS - G12突变的LGSOC患者总缓解率为56% [136] - 2020年12月FRAME研究LGSOC队列数据显示总缓解率为52%，其中KRAS突变患者为70%，KRAS野生型患者为44%，KRAS状态未确定患者为0% [136] - 2021年9月FRAME研究数据显示LGSOC可评估患者总缓解率为46%，其中KRAS突变患者为64%，KRAS野生型患者为44% [137] - 2021年9月FRAME研究数据显示可评估患者中42%曾接受过MEK抑制剂治疗，所有患者的中位无进展生存期为23.0个月，截至2021年4月数据截止日期，54%的患者仍在研究中[137] - 2020年第三季度公司与监管机构会面，第四季度开始进行注册导向试验[138] - 2021年9月公司与安进达成临床合作协议，评估VS - 6766与安进的KRAS G12C抑制剂LUMAKRAS™的联合用药[139] 公司财务关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损6.472亿美元[145] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月和九个月，公司净（亏损）收入分别为（ - 2280）万美元、（ - 5470）万美元、1310万美元和（ - 4790）万美元[145] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.034亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[145] - 2021年第三季度总营收2000美元，较2020年的7.8647亿美元减少7.8645亿美元，降幅100%[153] - 2021年前三季度总营收150.8万美元，较2020年的8801万美元减少8650.2万美元，降幅98%[166] - 2021年第三季度研发费用932.5万美元，较2020年的1095.5万美元减少163万美元，降幅15%[153] - 2021年前三季度研发费用2795.1万美元，较2020年的3122.3万美元减少327.2万美元，降幅10%[166] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用552.3万美元，较2020年的2061.4万美元减少1509.1万美元，降幅73%[153] - 2021年前三季度销售、一般和行政费用1845.5万美元，较2020年的5566万美元减少3720.5万美元，降幅67%[166] - 2021年第三季度净亏损2278.6万美元，较2020年的净利润1313.8万美元减少3592.4万美元，降幅273%[153] - 2021年前三季度净亏损5471.9万美元，较2020年的4786.2万美元增加685.7万美元，增幅14%[166] - 2020年第三季度重组费用总计300万美元，2021年第三季度无重组费用[165] - 2021年利息费用为1000万美元，2020年为1440万美元，减少440万美元[179] - 2021年和2020年九个月运营活动净现金使用分别为4356.9万美元和1180.3万美元[187] - 2021年和2020年九个月投资活动提供的现金分别为2.1万美元和3201.7万美元[187] - 2021年和2020年九个月融资活动提供的现金分别为8万美元和1.06236亿美元[187] - 2021年7月16日，2800万美元的2020年票据转换为861.5384万股普通股[205] - 2021年第三季度和截至9月30日的九个月，公司分别确认COPIKTRA许可及相关资产销售收入0美元和90万美元，过渡服务收入0美元和60万美元[213] - 2020年9月30日结束的季度，公司确认7000万美元预付款为COPIKTRA许可及相关资产销售收入[214] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.034亿美元[185] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.034亿美元，主要面临利率风险，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[228] 公司战略重组情况 - 2020年8月，公司因Secura APA进行战略重组，裁员约41人[164] - 2020年2月27日，公司计划裁员约31人以降低运营成本[180] - 2020年8月，公司因战略重组裁员约41人，主要在商业运营部门[181] - 2020年公司记录的重组费用总计480万美元，2021年无重组费用[182] 公司许可协议情况 - 公司向Secura出售含duvelisib产品肿瘤适应症的全球独家许可，Secura支付7000万美元预付款，并可能支付最高4500万美元的监管里程碑付款、最高5000万美元的销售里程碑付款，还需支付低两位数特许权使用费及分享部分收入[209][210] - 公司与Chugai签订许可协议，支付300万美元不可退还费用，需支付两位数特许权使用费，Chugai有选择回购权[217] - Secura特许权义务在每个国家最后发生以下情况之一后生效：含duvelisib产品首次商业销售后10年或所有有效专利到期[211] - Chugai协议在向Chugai支付含VS - 6766产品销售特许权义务履行完毕后到期，特许权义务按产品和国家分别在专利到期或首次商业销售后12年到期[218] 公司其他情况 - 2020年2月27日，公司以每股2.15美元出售4651.1628万股普通股，净收益约9380万美元[191] - 公司与全球CRO和合同制造商签订合同，可能面临外汇汇率波动，但截至2021年9月30日，以外币计价的负债金额 immaterial[229] - 公司2020年年度报告披露的合同义务和承诺自报告以来无重大变化，且无SEC规则定义的表外安排[226][227] - 公司预计现有现金资源至少能满足未来十二个月的义务，但无法估计完成当前候选产品开发所需的额外资本支出和运营费用[221]

公司整体财务状况 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损6.244亿美元，2021年和2020年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为1690万美元、3190万美元、2300万美元和6100万美元[138] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，现有现金资源预计至少能支持未来12个月的运营[138] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，主要投资于美国政府货币市场基金、机构债券、公司债券和上市公司商业票据[175] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为1.141亿美元，包括现金、美国政府货币市场基金、机构债券、公司债券和上市公司商业票据[118] - 由于大部分投资组合期限短且投资风险低，利率立即变动100个基点不会对投资组合的公允价值产生重大影响[118] - 截至2021年6月30日，公司总负债中以非功能货币计价的金额不重大[119] - 公司预计现有现金资源至少可满足未来十二个月的资金需求，但未来资本需求受多种因素影响[211] - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排等方式满足现金需求，若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东权益将被稀释[121] 各业务线收入关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，产品净收入分别为0美元和423.5万美元，变化为 - 423.5万美元，变化率为 - 100%；许可和合作收入分别为0美元和7.2万美元，变化为 - 7.2万美元，变化率为 - 100%；COPIKTRA许可及相关资产销售收入分别为5.2万美元和0美元，变化为5.2万美元，变化率为100%；过渡服务收入分别为44.8万美元和0美元，变化为44.8万美元，变化率为100%；总收入分别为50万美元和430.7万美元，变化为 - 380.7万美元，变化率为 - 88%[148] - 2021年上半年产品净收入为0，较2020年上半年的930万美元减少100%；授权和合作收入为0，较2020年上半年的10万美元减少100% [157][159][160] - 2021年上半年销售COPIKTRA许可证及相关资产收入为90万美元，过渡服务收入为60万美元，均为新增收入[157][162][163] - 2021年第二季度和上半年，公司分别确认COPIKTRA许可及相关资产销售收入0.1百万美元和0.9百万美元，过渡服务收入0.4百万美元和0.6百万美元[203] 各业务线成本及费用关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，产品销售成本分别为0美元和39.2万美元，变化为 - 39.2万美元，变化率为 - 100%；无形资产摊销销售成本分别为0美元和39.3万美元，变化为 - 39.3万美元，变化率为 - 100%；研发费用分别为973万美元和934.4万美元，变化为38.6万美元，变化率为4%；销售、一般和行政费用分别为671.4万美元和1544.2万美元，变化为 - 872.8万美元，变化率为 - 57%；总运营费用分别为1644.4万美元和2557.1万美元，变化为 - 912.7万美元，变化率为 - 36%[148] - 2021年季度研发费用为970万美元，较2020年季度的930万美元增加40万美元，主要因人员相关成本和临床前及其他费用增加[154] - 2021年季度销售、一般和行政费用为670万美元，较2020年季度的1540万美元减少870万美元，主要因人员相关成本、咨询和专业费用及商业活动成本减少[155] - 2021年上半年研发费用为1860万美元，较2020年上半年的2030万美元减少170万美元，主要因许可证费用、CRO成本和咨询成本减少[166] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为1290万美元，较2020年上半年的3500万美元减少2210万美元，主要因人员相关成本、咨询和专业费用及商业活动成本减少[167] 公司盈利及现金流关键指标变化 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，运营亏损分别为1594.4万美元和2126.4万美元，变化为532万美元，变化率为 - 25%；利息收入分别为4.9万美元和12.2万美元，变化为 - 7.3万美元，变化率为 - 60%；利息费用分别为 - 100.7万美元和 - 186.8万美元，变化为86.1万美元，变化率为 - 46%；净亏损分别为169.02万美元和230.1万美元，变化为61.08万美元，变化率为 - 27%[148] - 2021年上半年利息收入为10万美元，较2020年上半年的50万美元减少40万美元，主要因投资利率降低；利息费用为200万美元，较2020年上半年的1250万美元减少1050万美元，主要因2019年票据转换和定期贷款偿还[169][170] - 2021年上半年经营活动使用现金3274.2万美元，较2020年上半年的5655万美元减少2380.8万美元，主要因净亏损减少和营运资金变动净额减少[177] 公司产品临床研究数据 - 2020年FRAME研究更新数据显示，KRAS - G12突变的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者总体缓解率（ORR）为56%；2020年12月更新数据中，LGSOC队列（n = 24）的ORR为52%（21例可评估患者中11例缓解），其中KRAS突变LGSOC患者ORR为70%（10例可评估患者中7例缓解），KRAS野生型LGSOC患者ORR为44%（9例可评估患者中4例缓解），KRAS状态未确定的LGSOC患者ORR为0%（2例可评估患者中0例缓解）[132][133] 公司候选产品情况 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正在进行临床前和临床研究，用于治疗多种实体瘤，包括LGSOC、非小细胞肺癌（NSCLC）、结直肠癌（CRC）等[127] - VS - 6766是口服的一流独特小分子RAF/MEK抑制剂，具有独特作用机制，能更有效抑制ERK信号传导[128] - defactinib是FAK的靶向抑制剂，已在美国、欧盟和澳大利亚获得卵巢癌孤儿药指定[130] - VS - 6766和defactinib的组合已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对复发性LGSOC患者的突破性疗法认定[131] 公司融资及票据情况 - 2020年公司通过证券购买协议出售4651.1628万股普通股，每股2.15美元，净收益约9380万美元；2020年通过ATM出售676.9559万股，净收益约1220万美元[180][182] - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元2018年发行的5.00%可转换优先票据的注册直接公开发行，净收益约1.453亿美元[183] - 2018年票据初始转换率为每1000美元本金可转换139.5771股普通股，对应初始转换价格约为每股7.16美元，较2018年10月11日收盘价溢价约15.0%[184] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元2018年票据交换同等本金的2020年可转换优先票据[186] - 2020年票据初始转换率为每1000美元本金可转换307.6923股普通股，对应初始转换价格约为每股3.25美元，较2020年11月5日收盘价溢价约153.9%[190] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金总额分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元[195] - 2021年7月1日，公司行使2020年票据强制转换权，2800万美元本金转换为8615384股普通股[196] 公司许可协议情况 - 2020年8月10日，公司与Secura签署协议，出售duvelisib肿瘤适应症全球独家许可，已收到7000万美元预付款[200] - 2020年1月7日，公司与Chugai签订许可协议，获得VS - 6766全球独家许可，已支付300万美元不可退还费用[204][205] 公司内部控制及风险情况 - 公司管理层评估截至2021年6月30日的披露控制和程序有效[121] - 截至2021年6月30日的三个月内，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[122] - 公司在2020年12月31日年度报告中披露了合同义务和承诺，此后无重大变化[126] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[127] - 公司与全球的合同研究组织和合同制造商签订合同，可能面临外汇汇率波动风险[129] - 公司2018年票据按固定利率计息，对利率变化的风险敞口极小[120]

公司累计亏损与净亏损情况 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损6.075亿美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为1500万美元和3800万美元[135] - 2021年第一季度净亏损为1503.1万美元，2020年同期为3799万美元，同比下降60%[144] 公司现金及运营支持情况 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.271亿美元，现有现金资源预计至少可支持未来12个月的运营[135] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.271亿美元[158] - 公司预计现有现金资源至少能满足本季度报告提交日期起未来十二个月的义务[194] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为1.271亿美元，主要面临利率敏感性市场风险[198] 业务研究数据 - 2020年FRAME研究更新数据显示，KRAS - G12突变低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者总缓解率（ORR）为56%；2020年12月更新数据显示，LGSOC队列（n = 24）ORR为52%（21例可评估患者中11例缓解）[129] - 在FRAME研究21例可评估的LGSOC患者中，KRAS突变患者ORR为70%（10例可评估患者中7例缓解），KRAS野生型患者ORR为44%（9例可评估患者中4例缓解），KRAS状态未确定患者ORR为0%（2例可评估患者中0例缓解）[131] 各业务线收入情况 - 2021年第一季度产品净收入为0美元，2020年同期为5034美元，同比下降100%[144] - 2021年第一季度许可和合作收入为0美元，2020年同期不到22美元，同比下降100%[144] - 2021年第一季度COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为850美元，2020年同期为0美元，同比增长100%[144] - 2021年第一季度过渡服务收入为156美元，2020年同期为0美元，同比增长100%[144] - 2021年季度，公司确认0.9百万美元COPIKTRA许可及相关资产销售收入，其中0.8百万美元和0.1百万美元与未来特许权使用费有关，还确认0.2百万美元过渡服务收入[186] 公司运营费用情况 - 2021年第一季度总运营费用为1.5114亿美元，2020年同期为3.1415亿美元，同比下降52%[144] 公司各项费用变化情况 - 2021年季度研发费用为890万美元，较2020年季度的1090万美元减少200万美元[151] - 2021年季度销售、一般和行政费用为620万美元，较2020年季度的1960万美元减少1340万美元[152] - 2021年季度利息收入为10万美元，较2020年季度的40万美元减少30万美元[154] - 2021年季度利息费用为100万美元，较2020年季度的1070万美元减少970万美元[155] 公司现金流量情况 - 2021年季度经营活动净现金使用量为1931.8万美元，2020年季度为3400.3万美元[161] - 2021年季度投资活动现金使用量为1237.2万美元，2020年季度现金提供量为3205万美元[161] - 2021年季度融资活动现金使用量为57.8万美元，2020年季度现金提供量为9342.1万美元[161] 公司票据发行与未偿还情况 - 2018年公司发行1.5亿美元本金的可转换优先票据，净收益约1.453亿美元[168] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金总额分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元[179] 公司合作协议款项情况 - Secura已支付7000万美元预付款，还将支付最高4500万美元监管里程碑付款、最高5000万美元销售里程碑付款，并支付美国、欧盟和英国年累计净销售额超1亿美元部分的低两位数特许权使用费，以及现有许可协议中50%的特许权、里程碑和分许可收入付款[182] - 2020年2月公司向Chugai支付300万美元不可退还费用，获得含VS - 6766产品的开发和商业化独家权利，并需支付两位数特许权使用费[188] 公司协议期限与终止情况 - Secura特许权义务在产品含duvelisib首次商业销售10年后或相关有效专利到期后在各国继续有效[183] - 除非提前终止，Chugai协议在对含VS - 6766产品的特许权义务履行完毕后到期，特许权义务按产品和国家在专利到期或首次商业销售12年后终止[189] - 公司可提前180天书面通知终止Chugai协议，Chugai在特定情况下也可书面通知终止协议[190] 公司市场风险与负债情况 - 利率立即变动100个基点不会对公司投资组合的公允价值产生重大影响[201] - 截至2021年3月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[202]

财务数据关键指标变化 - 2020年总营收为8851.6万美元，2019年为1745.6万美元，2018年为2671.8万美元[358] - 2020年总运营费用为1.37876亿美元，2019年为1.49797亿美元，2018年为1.21501亿美元[358] - 2020年运营亏损为4936万美元，2019年为1.32341亿美元，2018年为9478.3万美元[358] - 2020年净亏损为6772.6万美元，2019年为1.49209亿美元，2018年为7243.4万美元[358] - 截至2020年12月31日，累计亏损为5.925亿美元[365] - 截至2020年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和投资为1.475亿美元[365] - 公司预计现有现金资源足以支持未来12个月的运营[365] - 2020 - 2018年未分配研发人员成本分别为890万美元、1130万美元和920万美元[378] - 2020 - 2018年COPIKTRA研发费用分别为1345.4万美元、2551.8万美元和2477.1万美元[379] - 2020 - 2018年Defactinib/VS - 6766研发费用分别为1207.3万美元、182.3万美元和223万美元[379] - 2020 - 2018年未分配及其他研发费用分别为1391.4万美元、1693.6万美元和1460.4万美元[379] - 2020 - 2018年未分配基于股票的薪酬费用分别为193.5万美元、150.1万美元和204.3万美元[379] - 2020 - 2018年总研发费用分别为4137.6万美元、4577.8万美元和4364.8万美元[379] - 2020年产品净收入为1520万美元，较2019年的1230万美元增加290万美元，增幅约23.5%，主要因市场渗透率提高使产品发货量增加[430][431] - 2020年许可与合作收入为290万美元，2019年为510万美元，2020年主要是赛诺菲实现两个开发里程碑共250万美元及0.4万美元产品发货，2019年是与赛诺菲合作的500万美元预付款及0.1万美元临床供应发货[430][432] - 2020年COPIKTRA许可证及相关资产销售收入为7000万美元，2019年无此项收入[430][433] - 2020年过渡服务收入为40万美元，2019年无此项收入[430][434][435] - 2020年产品销售成本为180万美元，较2019年的120万美元增加60万美元，增幅50%，主要因COPIKTRA销量增加及相关成本上升[430][436] - 2020年研发费用为4140万美元，较2019年的4580万美元减少440万美元，降幅约9.6%，主要是CRO成本和人员相关成本减少[430][439] - 2020年销售、一般及行政费用为6280万美元，较2019年的1.012亿美元减少3840万美元，降幅约37.9%，主要因人员成本、咨询和专业费用等减少[430][440] - 2020年利息收入为50万美元，较2019年的440万美元减少390万美元，降幅约88.6%，主要因投资成本基础降低和投资利率下降[430][442] - 2020年利息费用为1580万美元，较2019年的2060万美元减少480万美元，降幅约23.3%，主要因票据本金余额减少[430][444] - 截至2020年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资共1.475亿美元；2020年经营活动净现金使用3350.6万美元，较2019年的1.38518亿美元减少1.05亿美元，主要因净亏损减少和营运资本净减少[452][454] - 截至2020年12月31日，2018年和2020年票据未偿还本金分别为30万美元和2800万美元，总计2830万美元，低于2019年的8570万美元[474] - 截至2020年12月31日，公司有联邦和州净经营亏损结转额分别为3.485亿美元和2.319亿美元，联邦和州税收抵免分别为160万美元和60万美元；公司对8870万美元净经营亏损和税收抵免结转额计提100%估值备抵[481] - 基于税法分析，截至2020年12月31日，公司4140万美元联邦净经营亏损结转额和1.68亿美元州净经营亏损结转额受限并已在2020年核销[482] - 2020年12月31日，公司的合同义务包括474.5万美元经营租赁义务、30万美元2018年票据和2800万美元2020年票据[478] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和投资分别为1.475亿美元和1.113亿美元，其中受限现金分别为20万美元和3570万美元[487] - 截至2020年12月31日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[488] 业务线相关事件 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正在进行临床前和临床研究[362] - 2020年8月10日公司与Secura Bio签署资产购买协议，9月30日交易完成[363] - 2018年9月24日COPIKTRA获FDA批准，用于治疗特定癌症[376] 财务核算方法 - 公司按项目分配外部研发服务费用，项目成本核算方法不分配人员和其他间接成本到特定临床项目[378] - 公司销售、一般和行政费用主要包括人员薪资及相关成本，还包括分配的设施成本等[384] - 公司在客户获得承诺商品或服务控制权时按ASC 606准则确认收入[391] - 公司销售COPIKTRA时，产品收入按批发采购成本记录，扣除可变对价储备[393] - 公司采用Black - Scholes期权定价模型估计股票期权奖励的公允价值，确定其公允价值需使用主观假设，包括奖励的预期期限和预期股价波动率等[417] - 公司对包含客户选项的安排进行评估，若客户选项代表重大权利，则将其作为单独的履约义务，按相对独立售价分配交易价格，分配金额在期权行使时才确认为收入[407] - 对于包含里程碑付款的安排，公司评估里程碑实现的可能性，使用最可能金额法估计纳入交易价格的金额，后续重新评估并调整交易价格[409] - 对于包含基于销售的特许权使用费的许可安排，若许可为特许权使用费相关的主要项目，公司在相关销售发生或履约义务满足时确认收入，目前尚未确认相关特许权使用费收入[410] - 公司将符合特定标准的合同视为合作安排，合作关系产生的付款分别记录为研发费用的减少或增加[412] - 公司在编制合并财务报表时需估计应计研发费用，主要包括未收到发票的合同研究组织（CRO）费用，目前估计与实际发生金额无重大差异[413] - 公司记录与某些资本化里程碑付款相关的有限寿命无形资产，按直线法在剩余使用寿命内摊销[423] - 自2019年1月1日起，公司采用ASC Topic 842准则，对租赁期限超过一年的租赁在合并资产负债表中确认使用权资产和租赁负债[425] - 公司将经营租赁的租赁和非租赁组件作为单一租赁组件核算，将合同对价全部分配给租赁组件，使用权资产按直线法摊销为租赁费用[427] 股权与融资相关 - 2020年2月27日，公司与机构投资者签订购买协议，以每股2.15美元价格出售46,511,628股普通股，较当日收盘价溢价12.6%，扣除承销折扣和发行成本后净收益约9380万美元[457] - 2017年3月，公司设立市价股权发行计划，初始最高发行额3500万美元，同年8月增至7500万美元；截至2020年12月31日，已出售18,287,913股，净收益约5960万美元，还可发行1410万美元普通股[458][460] - 2017年3月21日，公司与Hercules签订最高2500万美元定期贷款协议，经多次修订后借款上限增至7500万美元；2020年11月9日，公司全额偿还3740万美元并终止协议[461][462] - 2018年10月17日，公司完成1.5亿美元5.00%可转换优先票据注册直接公开发行，净收益约1.453亿美元，初始转换率为每1000美元本金对应139.5771股普通股，转换溢价约15.0%[463][464] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元2018年票据交换等额2020年可转换优先票据，初始转换率为每1000美元本金对应307.6923股普通股，转换溢价约153.9%[466][469] - 2020年，公司在市价股权发行计划下出售6,769,559股，净收益约1220万美元[460] 会计准则采用情况 - 公司于2020年1月1日追溯采用ASU 2018 - 18至2018年1月1日，对合并财务报表或披露无重大影响[483] - 公司于2020年1月1日前瞻性采用ASU 2018 - 15，对财务报表或披露无影响[484] - 公司于2020年1月1日前瞻性采用ASU 2018 - 13，对财务报表或披露无影响[486] 市场风险相关 - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资组合大部分为短期且风险低，利率立即变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[487] - 2018年票据和2020年票据按固定利率计息，对利率变化风险极小，但未来若信用评级提高或情况变化，可能支付相对市场更高的利率[489] 股票薪酬相关 - 截至2020年12月31日，与股票期权相关的未确认股票薪酬约为710万美元，预计在2.6年的加权平均期间内确认；与受限股票单位（RSUs）相关的未确认股票薪酬约为380万美元，预计在1.5年的加权平均期间内确认[422]

公司候选产品研究情况 - 公司最先进的候选产品VS - 6766和defactinib正针对多种实体瘤进行研究，VS - 6766已在超150名患者中研究且安全性可控[175][176] 产品临床研究客观缓解率（ORR）数据 - 2020年AACR虚拟会议公布的1期研究中，LGSOC患者（n = 8）客观缓解率（ORR）为50%（n = 4），KRAS突变LGSOC患者（n = 6）ORR为67%（n = 4）；NSCLC患者（n = 10）中1例部分缓解，1例肿瘤缩小22%仍在治疗[180] - 对KRAS G12V突变的综合分析显示，NSCLC患者中ORR为57%（4/7），妇科癌症患者中ORR为60%（3/5）[180] - 2020年9月16日公布的LGSOC患者1/2期FRAME研究更新结果，LGSOC患者（n = 17）ORR为41%（7/17），KRAS - G12突变LGSOC患者（n = 9）ORR为56%（5/9）[183] 治疗相关不良事件情况 - 推荐的2期剂量方案中，最常见的≥3级治疗相关不良事件为皮疹（4%）和肌酸激酶升高（4%），无患者因不良事件退出研究[184] 公司资产交易情况 - 2020年8月10日公司与Secura签署资产购买协议，9月30日交易完成，出售含duvelisib产品的全球独家许可[188] - 2020年8月10日，公司与Secura签署资产购买协议，9月30日交易完成，公司出售了duvelisib在肿瘤学适应症的全球独家许可及相关知识产权、库存等[278][279] 公司财务亏损与资金情况 - 截至2020年9月30日，公司累计亏损5.726亿美元，2020年和2019年截至9月30日的三、九个月净收入（亏损）分别为1310万美元、 - 4790万美元、 - 3010万美元和 - 1.104亿美元[190] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为2.057亿美元，其中受限现金3520万美元，预计现有资金可支持未来12个月运营[190] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.057亿美元，其中受限现金为3520万美元[241] - 截至2020年9月30日，公司现金、受限现金、现金等价物和短期投资为2.057亿美元[303] - 公司预计现有现金资源至少能满足未来十二个月的义务[297] 疫情对公司业务影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司部分临床试验的启动、参与者招募和入组减少，FRAME研究入组放缓[193][194] - 公司第三方供应商和制造商已采取措施降低COVID - 19影响，供应链至今未出现延误或中断[195] 公司季度财务数据对比（2020年与2019年同期） - 2020年第三季度产品净收入为580万美元，较2019年同期的400万美元增长180万美元，增幅45%[201] - 2020年第三季度许可与合作收入为281.8万美元，较2019年同期的500万美元减少218.2万美元，降幅44%[201] - 2020年第三季度COPIKTRA许可及相关资产销售收入为7000万美元，2019年同期无此项收入[201] - 2020年第三季度产品销售成本为90万美元，较2019年同期的40万美元增加50万美元，增幅133%[201] - 2020年第三季度无形资产摊销销售成本不到10万美元，较2019年同期的40万美元减少38.4万美元，降幅98%[201] - 2020年第三季度研发费用为1100万美元，较2019年同期的1220万美元减少120万美元，降幅10%[201] - 2020年第三季度销售、一般和行政费用为2060万美元，较2019年同期的2215.3万美元减少153.9万美元，降幅7%[201] 公司前九个月财务数据对比（2020年与2019年同期） - 2020年前九个月产品净收入为1510万美元，较2019年同期的872.2万美元增加637.6万美元，增幅73%[218] - 2020年前九个月许可与合作收入为291.2万美元，较2019年同期的511.8万美元减少220.6万美元，降幅43%[218] - 2020年前九个月COPIKTRA许可及相关资产销售收入为7000万美元，2019年同期无此项收入[218] 公司年度财务数据对比（2020年与2019年） - 2020年产品销售成本为180万美元，较2019年的90万美元增加90万美元，主要因COPIKTRA销量增加及相关成本上升[224] - 2020年无形资产摊销销售成本为80万美元，较2019年的120万美元减少，因2020年7月无形资产符合待售标准停止摊销[225] - 2020年COPIKTRA许可证及相关资产销售成本为3120万美元，2019年无此项成本[226] - 2020年研发费用为3120万美元，较2019年的3330万美元减少210万美元，主要因CRO成本和人员相关成本减少[227] - 2020年销售、一般和行政费用为5570万美元，较2019年的7750万美元减少2180万美元，主要因人员成本、咨询和专业费用等减少[232] - 2020年其他费用为130万美元，2019年为0，2020年费用用于与2019年票据相关的按市值计价调整[233] - 2020年利息收入为50万美元，较2019年的380万美元减少330万美元，主要因投资成本基础降低和利率下降[234] - 2020年利息费用为1440万美元，较2019年的1520万美元减少80万美元，主要因2018年和2019年票据本金余额减少[235] 公司经营活动净现金使用量情况 - 2020年经营活动净现金使用量为1180.3万美元，较2019年的1.01297亿美元减少8950万美元，主要因收入增加、销售和行政费用减少及营运资金净减少[242] 公司票据交换情况 - 2019年11月14日和12月23日，公司分别以约1.143亿美元和740万美元的2018年票据本金，交换约6290万美元和400万美元的2019年票据本金、约1140万美元和70万美元的2018年票据本金偿还及相应应计利息[255][256] - 2020年前三个月，2019年票据持有人兑换了5740万美元本金，获得34796350股普通股和180万美元现金[261] - 2020年11月6日，公司与投资者达成协议，以约2800万美元的2018年票据本金交换约2800万美元的2020年票据本金[262] 公司票据相关信息 - 2019年票据年利率为5%，初始转换率为每1000美元本金兑换606.0606股普通股，对应初始转换价格约为每股1.65美元，较2019年11月11日收盘价溢价约52.8%[256][257] - 2020年票据初始转换率为每1000美元本金兑换307.6923股普通股，对应初始转换价格约为每股3.25美元，较2020年11月5日收盘价溢价约153.9%[265] 公司票据未偿还本金情况 - 截至2020年9月30日，2018年票据未偿还本金为2830万美元，2019年12月31日，2018年和2019年票据未偿还本金分别为2830万美元和5740万美元，总计8570万美元[270] 公司贷款协议情况 - 2017年3月21日，公司与Hercules签订最高2500万美元的定期贷款协议，后经多次修订，借款上限提高到7500万美元[271] - 截至2019年4月23日，公司已借款3500万美元，剩余4000万美元借款额度分两部分，其中1500万美元需满足特定净产品收入条件，2500万美元需经Hercules批准并满足其他条件[272] - 截至2020年9月30日，公司根据修订贷款协议借款3500万美元，年利率为9.75%和特定计算值中的较高者[307] 公司偿还贷款情况 - 2020年11月9日，公司偿还Hercules全部本金、利息、费用和开支，总计3740万美元，包括本金3500万美元、最终付款费180万美元、提前还款罚金50万美元和应计未付利息10万美元[277] 公司与Secura交易后续情况 - 2020年9月，公司收到Secura的7000万美元预付款[280][282][284] - Secura需支付最高4500万美元的监管里程碑付款，包括美国获批支付3500万、欧盟首次获批商业销售支付1000万[280] - Secura需支付最高5000万美元的销售里程碑付款，全球净销售额超10000万、20000万、30000万时分别支付1000万、1500万、2500万[280] 公司与其他公司费用及合作情况 - 公司需向Chugai支付300万美元不可退还费用，于2020年2月支付[286][291] - 2020年第三季度，Sanofi实现250万美元开发里程碑，公司确认为许可和合作收入[293] - 公司与Chugai、Sanofi、Yakult、CSPC等签订了许可和合作协议[285][292][294][295] 公司面临的市场风险情况 - 公司面临利率和外汇市场风险，但短期利率变动和外汇波动影响不大[303][306][307]

在研产品进展 - 公司在研产品VS - 6766已在超150名患者中研究，有可控安全特性[148] - 2020年二季度公司与监管机构展开讨论，三季度进行会面，目标在年底前开展defactinib/VS - 6766组合的注册导向试验[149] - 针对KRAS突变癌症的1期研究中，LGSOC患者（n = 8）客观缓解率（ORR）为50%（n = 4），KRAS突变LGSOC患者（n = 6）ORR为67%（n = 4）[152] - 针对KRAS突变癌症的1期研究中，NSCLC患者（n = 10）均有KRAS突变，1例部分缓解，1例肿瘤缩小22%仍在治疗，该队列中位治疗时间约18周[152] - 综合分析显示KRAS G12V突变NSCLC患者中，VS - 6766单药及与defactinib联用的ORR为57%（4/7患者）；KRAS G12V突变妇科癌症患者中，ORR为60%（3/5患者）[152] - 1期研究推荐的2期剂量为队列1（VS - 6766 3.2mg，defactinib 200mg）[153] 资产交易 - 2020年8月10日，公司与Secura Bio签署资产购买协议，出售含duvelisib产品的全球独家许可[157] - 与Secura的协议中，Secura将支付7000万美元预付款，低两位数特许权使用费，最高9500万美元里程碑付款，交易预计在2020年9月30日结束的三个月内完成[236][237] - 与Chugai的协议中，公司支付300万美元不可退还费用，Chugai有权在特定条件下选择收回开发和商业化权利，协议被视为资产收购[239][242] 财务亏损与现金流 - 截至2020年6月30日，公司累计亏损5.858亿美元，2020年和2019年截至6月30日的三个月和六个月净亏损分别为2300万美元、6100万美元、4220万美元和8030万美元[160] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资共1.608亿美元，含3550万美元受限现金[160] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为5655万美元，2019年为7344.9万美元，减少1690万美元[208] - 截至2020年6月30日，公司有现金、现金等价物和受限现金1.608亿美元，其中受限现金3550万美元[206] - 截至2020年6月30日，公司现金、受限现金、现金等价物和短期投资为1.608亿美元[255] 疫情影响 - 新冠疫情使公司商业团队与医生的面对面交流受限，影响新患者使用COPIKTRA，部分临床试验进度或受影响[163][164] 收入情况 - 2020年第二季度产品净收入423.5万美元，较2019年同期的301.9万美元增长121.6万美元，增幅40%[172] - 2020年第二季度许可与合作收入7.2万美元，较2019年同期的11.7万美元减少4.5万美元，降幅38%[172] - 2020年上半年产品净收入926.9万美元，较2019年同期的469万美元增长457.9万美元，增幅98%[187] - 2020年上半年许可与合作收入9.4万美元，较2019年同期的11.7万美元减少2.3万美元，降幅20%[187] 费用情况 - 2020年第二季度研发费用934.4万美元，较2019年同期的1134.6万美元减少200.2万美元，降幅18%[172] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用1544.2万美元，较2019年同期的2929.8万美元减少1385.6万美元，降幅47%[172] - 2020年上半年研发费用2026.8万美元，较2019年同期的2110.3万美元减少83.5万美元，降幅4%[187] - 2020年上半年销售、一般和行政费用3504.6万美元，较2019年同期的5533.1万美元减少2028.5万美元，降幅37%[187] - 2020年上半年研发总费用为2026.8万美元，2019年为2110.3万美元，COPIKTRA相关成本减少320万美元[196] - 2020年上半年销售、一般和行政费用为3500万美元，2019年为5530万美元，减少2030万美元[197] - 2020年上半年其他费用为130万美元，2019年为0，主要是与2019年票据相关的按市值计价调整[200] - 2020年上半年利息收入为50万美元，2019年为280万美元，减少230万美元[201] - 2020年上半年利息费用为1250万美元，2019年为1010万美元，增加240万美元[202] - 2019年10月重组记录费用120万美元，2020年2月重组记录费用180万美元[203][204] 票据情况 - 截至2020年6月30日和3月31日，2018年票据未偿还本金总额为2830万美元，而2019年6月30日和3月31日为1.5亿美元[185] - 19年11月14日和12月23日发行2019年票据时，衍生工具公允价值总计为0.2百万美元，2019年12月31日为0.5百万美元[227] - 截至2020年6月30日的六个月内，2019年票据持有人转换了5740万美元本金，获得34796350股普通股和180万美元现金，记录2019年利息补足条款公允价值变动130万美元为其他费用[228] - 截至2020年6月30日，2018年票据未偿还本金为2830万美元，2019年12月31日2018年和2019年票据未偿还本金总计8570万美元[229] 贷款情况 - 2017年公司与Hercules签订最高2500万美元定期贷款协议，后多次修订将借款上限提高到7500万美元[230] - 截至2019年4月23日，已借款3500万美元，剩余4000万美元借款额度，其中1500万美元需满足特定净产品收入条件，2500万美元需经Hercules批准及满足其他条件，截至2020年6月30日，已借款3500万美元[231] - 修订后定期贷款将于2022年12月1日到期，利率为浮动年利率，最高12%，最低9.75%，2021年4月1日前只付利息，满足条件可延至2021年12月1日[232][233] - 2019年4月23日需支付未付应计利息及最终付款费用110万美元，为未偿本金余额的4.5%[234] - 截至2020年6月30日，公司根据修订贷款协议借款3500万美元，年利率为9.75%和12.00%中的较小值或9.75%加上（优惠利率减去5.50%）[257] 股权发售 - 2020年2月公司与机构投资者签订购买协议，出售4651.1628万股普通股，净收益约9380万美元[211] - 2020年上半年通过股权发售计划出售676.9559万股，净收益约1220万美元[213] 资金需求与风险 - 公司预计现有现金及COPIKTRA收入至少可满足未来十二个月资金需求，未来资金需求取决于产品商业化、临床试验、监管审查等多方面因素[248][251] - 公司主要市场风险为利率敏感性，投资组合短期期限和低风险特征使利率立即变动100个基点对其公允价值无重大影响[255] - 截至2020年6月30日，公司总负债中以非功能货币计价的金额 immaterial[256] - 当前利率提高10%，2020年上半年现金利息费用增加 immaterial[257] - 2018年票据按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小[258] 会计政策与内部控制 - 2019财年确定的关键会计政策在2020年上半年无重大变化[171] - 截至2020年6月30日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[260] - 2020年上半年公司财务报告内部控制无重大影响变化[261]

在研产品进展 - 公司在研产品VS - 6766已在超150名患者中研究，有可控安全特性[130] - 1期研究FRAME中，LGSOC患者(n = 8)客观缓解率(ORR)为50% (n = 4)，KRAS突变LGSOC患者(n = 6) ORR为67% (n = 4)；NSCLC患者(n = 10)中1例部分缓解，1例肿瘤缩小22%仍在治疗[134] - 联合分析显示，KRAS突变NSCLC患者中ORR为57% (4/7)，KRAS突变妇科癌症患者中ORR为60% (3/5) [135] 产品获批情况 - COPIKTRA于2018年9月24日获FDA批准，用于治疗复发或难治性CLL/SLL和FL [137] 公司亏损与现金情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损5.628亿美元，2020年和2019年第一季度净亏损分别为3800万美元和3810万美元[141] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资共1.707亿美元，含3570万美元受限现金[141] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为17070万美元，其中受限现金为3570万美元[164] - 截至2020年3月31日，公司现金、受限现金、现金等价物和短期投资为1.707亿美元，主要面临利率风险，利率变动100个基点对投资组合公允价值无重大影响[201] 公司运营资金支持情况 - 公司预计现有现金资源和COPIKTRA销售收入可支持未来12个月运营[141] - 公司预计现有现金资源和产品COPIKTRA的收入至少能满足未来十二个月的资金需求[194] 公司票据发行与交易情况 - 公司于2018年10月发行1.5亿美元2018年票据[140] - 2019年11月14日和12月23日，公司分别以约1.143亿美元和740万美元的2018年票据本金，交换约6290万美元和400万美元的2019年票据本金、约1140万美元和70万美元的2018年票据本金偿还及应计利息[176] 临床研究受疫情影响情况 - 因COVID - 19，公司临床研究FRAME入组放缓，PTCL 2期研究PRIMO暂停在纽约开设新站点[145] 产品收入受疫情影响情况 - 2020年第一季度公司产品净收入未受COVID - 19负面影响，但未来可能受影响[144] 财务数据关键指标变化 - 2020年第一季度产品净收入为5034万美元，较2019年同期的1671万美元增长3363万美元，增幅201%[151] - 2020年第一季度总营收为5056万美元，较2019年同期的1671万美元增长3385万美元，增幅203%[151] - 2020年第一季度研发费用为10924万美元，较2019年同期的9758万美元增长1166万美元，增幅12%[151] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为19604万美元，较2019年同期的26033万美元减少6429万美元，降幅25%[151] - 2020年第一季度净亏损为3799万美元，较2019年同期的3810万美元减少11万美元，降幅0%[151] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3400.3万美元，较2019年同期的3878万美元减少477.7万美元[167] - 2020年第一季度投资活动提供的净现金为3205万美元，2019年同期为36.3万美元[167] - 2020年第一季度融资活动提供的净现金为9342.1万美元，2019年同期为7.5万美元[167] 股票出售情况 - 2020年2月27日，公司与机构投资者签订购买协议，以每股2.15美元价格出售4651.1628万股普通股，总收益约9380万美元[170] 票据转换条件 - 2018年票据自动转换条件为普通股每日成交量加权平均价格（Daily VWAP）至少20个交易日（无论是否连续）等于或超过转换价格的130%（约每股9.31美元）[173] - 2019年票据自动转换条件为普通股每日成交量加权平均价格（Daily VWAP）至少20个交易日（无论是否连续）等于或超过转换价格的121%[178] 票据转换情况 - 截至2020年3月31日，2019年票据持有人转换了5740万美元本金，获得34796350股普通股和180万美元现金[181] - 截至2020年3月31日，2018年票据未偿还本金为2830万美元，2019年票据已全部转换[182] 许可协议情况 - 2020年1月7日，公司与中外制药（Chugai）签订许可协议，获得VS - 6766全球独家开发、商业化和制造权，支付300万美元不可退还费用[183][184] 公司表外安排与合同义务情况 - 公司无表外安排，且自2019年12月31日以来，合同义务和承诺无重大变化[199][200] 公司借款情况 - 截至2020年3月31日，公司根据修订贷款协议借款3500万美元[203] 贷款协议利率情况 - 修订贷款协议年利率为(a) 9.75%或(b) (i) 12.00%与(ii) (x) 9.75%加(y) (A) 最优惠利率减(B) 5.50%之和中的较小值，取两者中较大值[203] - 当前利率提高10%，2020年第一季度现金利息费用增加不显著[203] 债券利率风险情况 - 2018年债券按固定利率计息，对利率变化风险敞口极小[204] 公司控制与程序情况 - 截至2020年3月31日，公司披露控制与程序在合理保证水平上有效[205] 公司财务报告内部控制情况 - 2020年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[206]

业绩总结 - COPIKTRA（duvelisib）在2019年产生了1230万美元的收入，2020年第一季度产生了500万美元的收入[16] - 预计到2021年第四季度，公司的现金流将持续，最近的融资由多家顶级生命科学投资者提供[16] 临床试验与研发 - VS-6766与Defactinib的组合在KRAS突变的低级别浆液性卵巢癌中已实现临床概念验证，目标是在2020年启动注册导向试验[15] - 预计在KRAS突变的肺癌中，VS-6766与everolimus的组合将进入临床试验阶段[18] - 预计在复发性胰腺导管腺癌中，Defactinib与pembrolizumab和gemcitabine的组合将进行临床试验[18] - 预计在复发性慢性淋巴细胞白血病中，duvelisib与venetoclax的组合将进行研究[18] - 预计在复发性外周T细胞淋巴瘤中，duvelisib与romidepsin的组合将进行注册导向研究[18] - 预计在2020年将进行多项临床试验，以应对RAS/RAF/MEK/ERK驱动癌症的高未满足需求[20] 产品管线与市场潜力 - 30%的所有人类癌症由RAS家族基因的突变驱动，VS-6766的组合有望推动未来的产品管线[15] - VS-6766在KRAS G12V和G12D突变变体中表现出临床活性，具有最佳的临床潜力[15] - 在KRAS突变的卵巢癌患者中，最佳反应为部分缓解，且无进展生存期（PFS）为24周[80] - KRAS突变的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者中，治疗反应率为67%（4/6），所有LGSOC患者的反应率为50%（4/8）[130] - 在KRAS突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，研究中有20名患者入组，先前治疗线中位数≥2[108] 安全性与不良事件 - 在4.0mg 2x周的剂量下，参与者中84.6%出现了皮疹相关的不良事件[75] - 57.7%的参与者出现了肌酸激酶（CK）升高的不良事件[75] - Defactinib在500多名患者中显示出良好的安全性，唯一≥3级毒性超过2.5%的是高胆红素血症[86] 未来展望 - 计划在2020年启动LGSOC注册导向研究[167] - KRAS-G12V和G12D的扩展队列研究正在进行中，涉及非小细胞肺癌和胰腺癌[167] - VS-6766和Defactinib的专利保护到2028年，Hatch Waxman法案可能延长至2032年[164] 其他重要信息 - VS-6766在对抗KRAS-G12V驱动的非小细胞肺癌（NSCLC）中显示出62%的客观缓解率（ORR）[49] - 组合治疗中，FAK抑制剂与MEK/RAF抑制剂联合使用，显示出增强的疗效[102] - 在KRAS突变的卵巢癌模型中，FAK抑制剂与MEK抑制剂的联合使用显示出肿瘤体积显著减少[104] - 研究显示，Defactinib与MEK抑制剂的组合在临床前模型中增强了疗效[102]

公司整体财务数据关键指标变化 - 2019年产品净收入为1.2339亿美元，许可和合作收入为5117万美元，总收入为1.7456亿美元；2018年产品净收入为1718万美元，许可和合作收入为2.5亿美元，总收入为2.6718亿美元[424] - 2019年总运营费用为14.9797亿美元，运营亏损为13.2341亿美元，净亏损为14.9209亿美元；2018年总运营费用为12.1501亿美元，运营亏损为9.4783亿美元，净亏损为7.2434亿美元；2017年总运营费用为6.7804亿美元，运营亏损为6.7804亿美元，净亏损为6.7802亿美元[424] - 截至2019年12月31日，公司累计亏损为5.248亿美元，现金、现金等价物和投资为7550.6万美元，营运资金为5507.1万美元，总资产为1.45046亿美元，总债务为1.03623亿美元，股东权益总额为717.4万美元[424] - 2020年3月3日，公司出售4651.1628万股普通股，获得毛收入1亿美元[428] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为1.113亿美元，其中受限现金为3570万美元[428] - 2019年产品净收入为12339美元，2018年为1718美元；2019年许可和合作收入为5117美元，2018年为25000美元；2019年总收入为17456美元，2018年为26718美元[492] - 2019年产品销售成本为1238美元，2018年为165美元；2019年无形资产摊销销售成本为1569美元，2018年为423美元[492] - 2019年研发费用为45778美元，2018年为43648美元，2017年为46423美元[492] - 2019年销售、一般和行政费用为101212美元，2018年为77265美元，2017年为21381美元[492] - 2019年总运营费用为149797美元，2018年为121501美元，2017年为67804美元[492] - 2019年运营亏损为132341美元，2018年为94783美元，2017年为67804美元[492] - 2019年其他（费用）/收入为 - 641美元，2018年为25556美元[492] - 2019年利息收入为4381美元，2018年为2603美元，2017年为561美元；2019年利息费用为 - 20608美元，2018年为 - 5810美元，2017年为 - 559美元[492] - 2019年净亏损为149209美元，2018年为72434美元，2017年为67802美元[492] - 2019年产品净收入为1230万美元，较2018年的170万美元增加1060万美元，主要因COPIKTRA产品发货量增加[494] - 2019年许可和合作收入为510万美元，较2018年的2500万美元减少1990万美元，与前期收到的预付款有关[495] - 2019年产品销售成本为120万美元，较2018年的20万美元增加100万美元，因COPIKTRA销量增加[496] - 2019年研发费用为4580万美元，较2018年的4360万美元增加220万美元，主要是CRO成本和人员相关成本增加[497] - 2019年销售、一般和行政费用为1.012亿美元，较2018年的7730万美元增加2390万美元，主要是人员和咨询费用增加[498] - 2019年利息收入为440万美元，较2018年的260万美元增加180万美元，因投资成本基础和利率提高[502] - 2019年利息费用为2060万美元，较2018年的580万美元增加1480万美元，因发行票据和贷款余额及利率提高[503] - 截至2019年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资共1.113亿美元，含3570万美元受限现金[515] - 2019年经营活动净现金使用量为1.38518亿美元，较2018年的7451.5万美元增加6400万美元，主要因销售和行政费用增加[517] - 2019年投资活动提供现金8961.3万美元，源于投资净到期；2018年使用现金1.38377亿美元，用于投资净购买等[518] - 截至2019年和2018年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资分别为1.113亿美元和2.504亿美元，其中受限现金分别为3570万美元和70万美元[560] 产品研发与商业化相关 - 2018年9月24日，COPIKTRA获FDA批准，用于治疗特定癌症[437] - 截至2018年6月30日，COPIKTRA药品生产费用作为研发费用支出约180万美元，自2018年7月1日起，开始将相关药品成本资本化[438] - 2019 - 2017年，COPIKTRA研发费用分别为2551.8万美元、2477.1万美元、3040.9万美元；Defactinib研发费用分别为182.3万美元、223万美元、289.4万美元[440] - 2019 - 2017年，未分配和其他研发费用分别为1693.6万美元、1460.4万美元、1173.9万美元；未分配基于股票的薪酬费用分别为150.1万美元、204.3万美元、138.1万美元[440] - 公司预计未来将因COPIKTRA商业化和产品候选药物研发产生重大费用和运营亏损，需大幅增加收入才能实现盈利[428] - 公司销售COPIKTRA给美国的专业药房和经销商，产品收入按批发采购成本记录，需扣除可变对价储备[451][452] 收入确认与可变对价相关 - 公司依据ASC 606确认收入，需执行识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤[450] - 销售COPIKTRA的可变对价包括贸易折扣和津贴、第三方付款人回扣和折扣、政府回扣、其他激励措施、产品退货等[452] - 贸易折扣和津贴在相关产品收入确认期间记录为收入减少，对专业分销商的服务补偿也记录为收入减少[454] - 第三方付款人回扣、折扣和费用在相关收入确认时建立储备，导致产品收入和应收账款净额减少[455] - 政府回扣在相关收入确认时记录，减少产品收入并建立流动负债[456] - 其他激励措施如自愿共付援助计划在相关收入确认时调整，减少产品收入并建立流动负债[457] - 产品退货估计在相关产品收入确认期间记录为收入减少，截至2019年12月31日未收到任何退货[458][459] - 公司可能与合作伙伴签订研发、制造和商业化的合作与许可协议，付款包括预付款、里程碑付款等，可变对价受限[462] 股票薪酬相关 - 截至2019年12月31日，约1400万美元与股票期权相关的未确认股票薪酬预计在2.8年的加权平均期内确认，约120万美元与受限股票单位相关的未确认股票薪酬预计在2.6年的加权平均期内确认[479][480] 债务相关 - 2019年其他费用完全是与2019年票据相关的提前赎回利息条款衍生负债的按市值计价调整，2018年其他收入完全是与2018年票据相关的可转换期权衍生负债的按市值计价调整[445] - 2019定期贷款协议下公司可借款总额达7500万美元，截至2019年12月31日已借3500万美元，剩余4000万美元借款额度分两部分，一部分1500万美元需满足特定净产品收入条件，另一部分2500万美元需经Hercules批准及满足其他条件[523] - 2019定期贷款于2022年12月1日到期，利息按浮动年利率计算，在2021年4月1日前只付利息，若满足特定净产品收入条件可延至2021年12月1日[524] - 第四次修订日公司需支付未付应计利息及最终付款费用110万美元，费率为4.5% [526] - 2018年公司通过不同股票发行方式获得资金，承销发行净收益约3830万美元，与Consonance的交易净收益约4290万美元，注册直接公开发行可转换高级票据净收益约14530万美元[531][532][533] - 2018年可转换高级票据本金1.5亿美元，年利率5%，初始转换率为每1000美元本金对应139.5771股普通股，初始转换价格约7.16美元/股，转换溢价约15% [533][534] - 2018年可转换高级票据发行时转换特征衍生工具公允价值为5150万美元，2018年12月18日后转换特征不再符合衍生工具定义，转换特征公允价值变为2590万美元，期间公允价值变动2560万美元计入其他收入[538][539] - 2019年公司两次私下协商交换2018年票据，交换后2018年票据和2019年票据未偿还本金分别为2830万美元和5740万美元，共计8570万美元，2019年有950万美元2019年票据被转换[540][546] - 2019年可转换高级第二留置权票据年利率5%，初始转换率为每1000美元本金对应606.0606股普通股，初始转换价格约1.65美元/股，转换溢价约52.8% [540][541] - 2019年利息补足条款衍生工具发行时公允价值总计20万美元，2019年11月14日至12月31日支付约40万美元利息补足款，截至2019年12月31日公允价值为50万美元，期间公允价值变动60万美元计入其他费用[545] - 截至2019年12月31日，公司的合同义务包括运营租赁义务570万美元、2019年定期贷款协议3500万美元、2018年票据2830万美元、2019年票据5741.4万美元[551] - 截至2019年12月31日，公司根据2019年定期贷款协议借款3500万美元，年利率为9.75%和（12.00%与（9.75% +（优惠利率 - 5.50%））中的较小值）中的较大值，利率10%的增长对2019年现金利息费用增加影响不重大[562] 税收相关 - 截至2019年12月31日，公司有联邦和州净运营亏损结转额分别为3.717亿美元和3.923亿美元，联邦和州税收抵免分别为2060万美元和300万美元，其中1.363亿美元联邦净运营亏损可无限期结转，公司对1.284亿美元净运营亏损和税收抵免结转记录了100%估值备抵[555] 会计标准采用相关 - 2019年1月1日公司采用ASU 2018 - 07标准，该标准对公司合并财务报表或相关披露无影响[556] - 2019年1月1日公司采用ASU 2016 - 02标准，采用可选过渡方法，确认租赁负债400万美元和使用权资产340万美元，注销递延租金负债40万美元和租赁激励义务20万美元，未记录累计影响调整[558] 公司未来规划与风险相关 - 公司未来资本需求取决于产品商业化成本和时间、临床试验进展、产品技术获取、监管审查结果、产品销售收入、知识产权维护成本、合作能力等因素[550][554] - 公司预计在产生大量产品收入前，通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排组合来满足现金需求，若通过股权或可转换债务证券融资，现有股东权益将被稀释[550] - 公司无资产负债表外安排[552] - 公司面临利率和外汇市场风险，利率100个基点的即时变化对投资组合公允价值无重大影响，2019年12月31日总负债中以外币计价的金额不重大[560][561] 股权发行计划相关 - 公司的ATM股权发行计划可出售普通股最高总额从3500万美元增至7500万美元，截至2018年12月31日已售股净收益约4730万美元，2019年无销售，截至2019年12月31日可再发行2660万美元[530]