文章核心观点 微芯生物是原创新药企业，已形成完整产业链布局，有2款创新药多个适应症全球上市销售，多个研发项目处于不同阶段；2024年度未分配利润为正但不进行利润分配；行业融资低迷，跨国药企并购活跃，中国创新药在全球授权交易中地位提升，肿瘤和内分泌领域有发展机遇 [7][5][27] 公司基本情况 公司简介 - 公司是原创新药企业，秉持“原创、安全、优效、中国”理念，构建全球竞争力产品线，形成完整产业链布局 [7] 主要业务 主要业务概述 - 以核心技术驱动，致力于提供创新机制药物，在五大领域布局多个研发项目 [7] 主要产品 - 爱谱沙（西达本胺）：全球首个亚型选择性HDAC抑制剂，有多个适应症获批上市及在研，如2024年获批联合R - CHOP治疗DLBCL患者，联合用药治疗mCRC被纳入“突破性治疗品种” [8][10] - 双洛平（西格列他钠）：全球首个PPAR全激动剂，获批用于2型糖尿病，2024年获批联合二甲双胍新适应症，单药治疗MASH II期临床试验疗效良好 [12][13][14] - 西奥罗尼：三通路肿瘤靶向抑制剂，多个临床试验正在推进，如联合用药治疗胰腺导管腺癌、卵巢癌等 [16][17] - CS23546：高效小分子PD - L1抑制剂，I期临床顺利推进 [18] - CS231295：透脑Aurora B选择性抑制剂，I期临床试验正在筹备 [19] - CS32582：TYK2高选择性小分子变构抑制剂，I期临床试验已完成，筹备II期临床试验 [20][21] - 其他在研产品：CS12088、CS12192等，还有储备候选药物分子 [21] 主要经营模式 - 研发模式：利用自身核心技术开展源头创新，有资深科学家团队降低研发风险 [22] - 生产模式：不同产品由不同子公司生产，采用计划与订单结合方式，严格按标准组织生产 [22][23] - 采购模式：按GMP要求采购物料，不同物料采购方式不同 [24] - 销售模式：组建集团商业化板块，不同产品通过不同事业部及团队负责销售与学术推广 [25] 所处行业情况 行业发展阶段等情况 - 中国生物医药产业升级，参与全球创新；全球融资低迷，跨国药企是重要购买方，中国企业成授权交易主要参与方 [26][27][29] - 中国创新药商业模式清晰，超额利润需全球化，小分子主导，新型抗体药物发展好，肿瘤药物热门，内分泌疗法创新 [30][32][35] 公司行业地位 - 西达本胺开创小分子原创新药授权先河，巩固PTCL“金标准”地位，成医保内一线治疗DLBCL唯一口服新药 [39] - 西格列他钠获批新适应症，医保谈判续约，治疗MASH临床试验结果良好，将推动惠及特定患者 [40] 新技术等发展情况及趋势 - 全球生物科技风险偏好低，跨国药企并购等稳定，中国创新药授权交易占比高；肿瘤和内分泌领域有发展机遇 [41] 公司主要会计数据和财务指标 - 包含近3年及报告期分季度主要会计数据和财务指标 [42] 股东情况 - 涉及普通股股东总数等及前10名股东情况 [42] 第一季度财务情况 - 包含主要财务数据、股东信息、季度财务报表等内容 [45][46][47]

财务数据和关键指标变化 - 自2023年起公司非GAAP运营费用同比减少近一半 [9] - 2024年公司通过非稀释性许可费、里程碑付款以及股权融资筹集了超1亿美元资金 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 神经学疗法 - 推进优先神经学疗法进入临床，获得特发性小纤维神经病变慢性神经性疼痛的首个神经学研究性新药申请（IND），并在朊病毒疾病的产品候选药物上展示了非临床概念验证 [7] 神经营养衣壳合作 - 宣布与基因泰克（Genentech）就tau和第二个神经学靶点、与安斯泰来（Astellas）就多达五个神经学疾病靶点达成两项蓝筹制药公司协议，表明公司是神经营养衣壳的首选合作伙伴 [8] 法布里病 - 法布里病基因疗法研究持续产生同类最佳数据，关键数据预计在2025年年中读出 [9] - 法布里病有明确的加速批准监管途径，可将潜在批准时间缩短约三年 [8] - 在2025年2月的WORLDSymposium上展示了法布里病基因疗法ST - 920的1/2期STAAR研究令人印象深刻的初步临床数据，显示出肾功能的显著持续改善和良好的安全性 [22][23] - 33名接受ST - 920治疗的患者中，最长治疗患者的α - Gal A活性升高维持了近四年 [23] - 23名至少随访一年的患者中，平均估算肾小球滤过率（eGFR）斜率为3.061%，表明肾功能显著改善 [23] - 18名开始接受酶替代疗法（ERT）的患者已成功停用ERT并保持未使用状态 [24] - 至少随访一年的患者生活质量有显著改善，如健康调查简表（SF - 36）中总体健康评分平均变化为10.6% [24][25] 朊病毒疾病 - 本季度在bioRxiv上发表论文，证明了表观遗传调控方法的非临床概念验证，单次静脉输注ZFR可显著降低小鼠大脑中朊病毒mRNA和蛋白质的表达，延长小鼠存活时间，并改善一系列分子、组织学生物标志物和行为读数 [21] - 单次静脉注射通过STAC - BBB递送的朊病毒ZFR可使非人灵长类动物大脑中被转导神经元的朊病毒表达显著且广泛降低 [21] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司首要任务是解决融资需求，继续推进法布里病业务发展谈判，确保在2025年第二季度达成合适的合作，为公司执行其他项目提供资金 [10][11][12] - 积极与潜在合作伙伴进行STAC - BBB的第三份许可协议的高级合同谈判，有望在本季度末公布更多消息 [13] - 向临床阶段神经学公司转型，推进神经学管线进入临床 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管线自2024年初以来取得了很大进展，但在法布里病合作和公司获得足够资金实现成功之前，工作尚未完成 [7][10] - 尽管取得了显著成就，但认为直到解决融资问题，公司才算成功 [10] - 对法布里病数据的进展感到兴奋，期待2025年年中完整的52周数据，有望在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA），最早在2026年下半年实现商业化 [25][26] 其他重要信息 - 公司电话会议包含前瞻性陈述，实际结果可能与讨论内容有重大差异，这些陈述受一定风险和不确定性影响，公司无义务更新此类信息，除非法律要求 [4][5] - 所有关于未来计划和预期的前瞻性陈述均取决于公司能否获得足够的额外资金 [5] 问答环节所有提问和回答 问题1: 法布里病项目是否还在等待数据，以及血友病项目是否能获得所有数据并分享 - 法布里病合作处于后期讨论阶段，数据依然积极，期待下个月看到最后一名患者的一年数据以推动项目进展 [34][36] - 血友病项目在假期期间收到终止通知，公司团队与辉瑞密切合作探索过渡可能性，已有对血友病项目的兴趣，但在了解所有数据并与潜在合作伙伴沟通之前不过度承诺 [37][38] - 公司有权访问辉瑞的所有数据，合同中有明确规定 [41] 问题2: 潜在合作伙伴是否看到了法布里病超出WORLDSymposium展示的数据，以及已看到的30名患者的eGFR数据是否一致 - 潜在合作伙伴未看到超出WORLDSymposium展示的疗效数据，但看到了制造和CMC流程等其他数据 [45][47] - 公司对数据集感到鼓舞，认为其满足监管机构要求，但无法提供更多细节 [49] 问题3: STAC - BBB交易能否在本月底达成，以及前期费用情况，未来运营费用如何考虑，法布里病合作确定后会有何变化 - 参考前两笔交易的前期费用，有类似的标准市场价格，希望在本季度末达成交易，合作伙伴是蓝筹公司，合作将推动双方神经学管线进展 [54][55] - 公司已主动控制运营费用，同比减少近一半，2025年运营费用将专注于推进神经学管线，预计与去年保持相同水平 [58] 问题4: 为何在动物模型中未观察到低血压，如何让投资者对潜在低血压担忧放心，以及Nav1.7%研究的患者入组标准 - 在所有动物研究中，尤其是非人灵长类动物的GLP研究中，未观察到高血压或低血压影响，Nav1.7%与高血压或低血压的关系尚未明确，且给药方式为鞘内注射，情况不同 [65][66][71] - 研究针对特发性小纤维神经病变（iSFN）患者，具体纳入/排除标准将在临床试验网站公布 [73] 问题5: 法布里病交易延迟的原因，是否仍在寻找能覆盖约两年运营费用的条款，以及ST - 503在2026年第四季度数据更新时是否能确定后续剂量，安慰剂调整后的疼痛评分降低目标是多少 - 法布里病讨论进展顺利，临床结果令人信服，但无法讨论交易条款和谈判内容，公司总体目标是获得足够资金，在明年年底证明Nav1.7%的效果并展示朊病毒疾病的早期结果 [83] - ST - 503产品候选药物需展示近期疗效和长期效果，希望在试验的前12周看到疼痛减轻，考虑到是一次性治疗，安慰剂效应会随时间减弱，动物研究显示给药后三到四周效果最佳 [85][87] - 不适合设定疼痛评分降低目标，这是首次在人体给药的临床研究，期待在未来1 - 1.5年分享结果 [89]