药物机制与临床前数据 - GT-02287通过变构调节恢复溶酶体葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 并改善线粒体GCase活性 在MPP+诱导的线粒体损伤模型中表现出神经保护作用[1][3] - 临床前数据显示GT-02287降低α-突触核蛋白聚集50%以上 减少溶酶体功能障碍和线粒体应激 同时抑制线粒体细胞色素C释放[3][5] - 在GBA1突变和特发性帕金森病啮齿模型中 GT-02287逆转运动功能和步态缺陷 并改善复杂行为表现[5] 临床开发进展 - Phase 1研究显示健康受试者服用临床相关剂量后GCase活性提升超过50% 且中枢神经系统暴露量达治疗范围[7] - 目前正在澳大利亚7个中心开展Phase 1b试验 主要终点为评估3个月给药后的安全性与耐受性[8] - 公司获得迈克尔·福克斯基金会和Silverstein基金会资金支持 并参与欧盟Horizon 2020研究计划[9][10] 公司技术与管线布局 - Magellan™平台专注于发现变构小分子调节剂 可恢复或破坏蛋白质功能 应用于神经退行性疾病和肿瘤领域[12] - 除帕金森病外 GT-02287在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病领域具开发潜力[11] - 公司拥有多个未公开临床前资产 靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤[11]

文章核心观点 Gain Therapeutics公司总裁兼首席执行官将在公民生命科学会议上演讲并参与一对一会议，介绍公司下一代变构小分子疗法研发情况 [1] 公司参会信息 - 公司总裁兼首席执行官Gene Mack将参加5月7 - 8日在纽约市举行的公民生命科学会议 [1] - 演讲时间为2025年5月8日星期四下午12:00（美国东部时间） [1] - 可联系公民公司代表安排与管理层的一对一会议 [1] - 演讲存档回放将在公司网站投资者和媒体板块提供 [2] 公司业务介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [3] - 领先候选药物GT - 02287正在1b期临床试验中评估治疗有无GBA1突变的帕金森病，还可能用于戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病 [3] - 公司有多个未披露的临床前资产，针对溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [3] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [4] - 公司利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [4] 公司联系方式 - 投资者联系：Gain Therapeutics公司Apaar Jammu，邮箱ajammu@gaintherapeutics.com [6] - 投资顾问联系：LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala，邮箱chuck@lifesciadvisors.com [7] - 媒体联系：Russo Partners LLC的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(760) 846 - 9256 [7]

公司动态 - Gain Therapeutics首席执行官Gene Mack将于2025年5月8日12:00 EST在纽约Citizens生命科学会议上进行演讲并参与一对一会议 [1] - 演讲存档回放将在公司官网的投资者与媒体板块提供 [2] 公司概况 - Gain Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发下一代变构小分子疗法 [3] - 核心候选药物GT-02287正在开展针对帕金森病（含/不含GBA1突变）的1b期临床试验 该药物在戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病领域也有应用潜力 [3] - 公司拥有多个未公开的临床前管线 靶向溶酶体贮积症、代谢疾病和实体瘤 [3] 技术平台 - Magellan™平台通过变构调节机制发现新型小分子 可修复或破坏蛋白质功能 [4] - 该技术平台专注于开发神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤领域的疾病修饰疗法 [4] 投资者关系 - 投资者联系人包括公司投资者关系经理Apaar Jammu及LifeSci Advisors的Chuck Padala [6][7] - 媒体事务由Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio负责 [7]

公司动态 - 公司宣布将在国际帕金森病和相关疾病协会第30届世界大会上进行口头海报展示 [1] - 公司主要候选药物GT - 02287正在进行1b期临床试验，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病 [2][5][7] 展示详情 - 展示标题为“GT - 02287，一种用于治疗帕金森病的临床阶段变构GCase调节剂，可保护多巴胺能神经元免受线粒体毒素MPP + 的侵害” [2] - 演讲者为公司研究高级副总裁Joanne Taylor博士 [2] - 展示时间为2025年5月10日周六上午8:00 - 9:00（美国东部时间） [2] GT - 02287药物信息 - 是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构酶调节剂，可恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [2] - 在帕金森病临床前模型中，可恢复GCase酶功能，减少多种病理和生物标志物水平 [2] - 在GBA1 - PD和特发性PD啮齿动物模型中，可挽救运动功能和步态缺陷，防止复杂行为缺陷发展 [2] - 1期健康志愿者研究显示其安全性和耐受性良好，血浆和中枢神经系统暴露在预期治疗范围内，目标结合使GCase活性增加超50% [4] 公司项目资金支持 - 公司帕金森病主要项目在开发早期获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟相关项目资助 [6] 公司业务与平台 - 是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [7] - 拥有独特方法，可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂 [8] - 利用先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [8][9] 联系方式 - 投资者联系：Apaar Jammu（ajammu@gaintherapeutics.com）、LifeSci Advisors LLC的Chuck Padala（chuck@lifesciadvisors.com） [11] - 媒体联系：Russo Partners LLC的Nic Johnson（nic.johnson@russopartnersllc.com）和Elio Ambrosio（elio.ambrosio@russopartnersllc.com），电话(760) 846 - 9256 [11]