公司技术进展 - 公司宣布其新型SyNTase基因编辑技术将在欧洲基因与细胞治疗学会2025年年会上进行口头报告，该技术应用于治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的单次体内基因校正 [1] - SyNTase编辑是公司专有的下一代位点特异性基因校正平台，结合了紧凑型Cas9蛋白和一类新型工程化聚合酶，相较于现有的初级编辑系统有显著进步，可实现更高效率和精度的基因编辑，并支持可扩展生产 [2] - 通过AI引导的结构建模和大规模筛选对聚合酶进行优化，使其能基于合成核苷酸模板支持基因校正活动，与Cas9整合后能利用具有改善血清稳定性的工程模板，实现更高的靶点校正效率 [3] 临床前数据亮点 - 在SERPINA1-E342K人肝细胞模型中，SyNTase编辑实现了高达95%的编辑水平，且未检测到脱靶效应 [4] - 在人源化小鼠模型中，单次静脉注射低剂量（≤0.5 mg/kg）的LNP包裹的SyNTase编辑组件实现了高效、特异且可能治愈的基因校正，并展现出良好的耐受安全性 [4] - 在定制的AATD人源化大鼠模型中，SyNTase编辑实现了对E342突变的有效基因校正，mRNA校正率超过70%，总血清AAT上调超过3倍，超过了既定的临床保护阈值 [4] 公司背景与行业地位 - 公司已从研究阶段公司发展为行业领导者，见证了首个CRISPR疗法的历史性获批，拥有涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学等多个疾病领域的多样化候选产品管线 [6] - 公司于2018年将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，其产品CASGEVY于2023年底在多个国家获批 [6] - 诺贝尔奖获奖的CRISPR技术已彻底改变生物医学研究，代表了一种强大的、经临床验证的方法，并与Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系 [6] 会议与信息披露 - 报告标题为“通过LNP递送的SyNTase编辑器实现AATD的单次体内基因校正”，摘要编号OR096，将于2025年10月10日CEST时间上午11点至下午1点进行口头报告 [5] - 演示文稿的副本将在公司官网公布，任何更新数据和新图表在报告当日CEST时间上午8:00之前处于禁运状态 [5]

DURHAM, N.C.--(BUSINESS WIRE)--Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS® platform to develop in vivo gene editing therapies for high unmet need diseases, today announced a late-breaking poster presentation at the 30th Annual International Congress of the World Muscle Society (WMS) being held October 7-12, 2025, in Vienna, Austria. "We look forward to sharing the latest preclinical data for PBGENE-DMD at the upcoming. ...

公司人事变动 - Cibus公司宣布金伯利·A·博克斯当选为其董事会成员[1] - 此次任命旨在加强公司治理和商业化战略专业知识 为公司即将推出的先进性状技术上市做准备[1] 新任董事背景与价值 - 金伯利·博克斯在技术和商业化领域拥有广泛的领导经验 其对公司创新转化为可扩展业务的理解将加强战略治理[2] - 博克斯最近担任Gatekeeper Innovation公司总裁兼首席执行官 领导公司实现增长直至被RxGuardian收购 此前在惠普工作近三十年 升至全球IT服务副总裁[2] - 博克斯目前还在McGrath RentCorp、Med One Group和Applied Science公司担任董事职务[3] 公司技术与业务 - Cibus是一家农业技术公司 开发并授权能够实现更高产量、更低投入成本和更可持续农业的先进植物性状[4] - 公司利用专有的精准基因编辑和育种系统 能以传统育种或转基因方法所需时间和成本的一小部分 快速准确地开发性状[4] - 公司正通过与全球种子公司合作 改变作物种植方式 旨在为农业构建一个更具生产力和可持续性的未来[4]

核心观点 - Intellia Therapeutics公布其在研CRISPR基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z）治疗遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病（ATTRv-PN）的长期随访数据，数据显示单次给药可导致持续至少三年的深度且持久的TTR蛋白降低，并观察到疾病稳定或改善的迹象 [1][8] 临床疗效数据 - 在一次性接受0.3 mg/kg或更高剂量给药的33名患者中，24个月时平均血清TTR降低幅度达92%（对应的平均绝对血清TTR水平为17.3 g/mL）[3] - 在已随访至36个月的12名患者中，平均血清TTR降低幅度为90%（对应的平均绝对血清TTR水平为20 g/mL）[3] - 在数据截止日完成24个月mNIS+7评估的18名患者中，13名（72%）显示出具有临床意义的改善（改善≥4分）[5] - 在所有36名参与1期试验的患者中，89%的患者在24个月内相比基线显示PND评分改善或稳定 [5] 安全性概况 - 截至数据截止日，nex-z在所有患者和所有测试剂量水平下普遍耐受性良好 [6] - 最常见的治疗相关不良事件是输注相关反应，程度为轻度或中度，且未导致任何治疗中断 [6] - 此前报告的三例3级以上肝酶升高不被视为严重不良事件，患者无症状，且无需医疗干预或未出现后遗症即自行缓解 [6] 临床开发进展 - 针对ATTRv-PN的3期MAGNITUDE-2试验已于2025年4月开始给患者用药，患者筛选进展迅速，预计在2026年上半年完成入组 [7][8] - 公司预计在2028年前提交针对ATTRv-PN的生物制品许可申请（BLA）[7][8] - MAGNITUDE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估nex-z在大约50名ATTRv-PN患者中的疗效和安全性 [7][9] 产品与市场潜力 - nex-z基于获得诺贝尔奖的CRISPR/Cas9基因编辑技术，有潜力成为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的首个一次性疗法 [11] - 据估计，全球约有50,000人患有遗传性ATTR淀粉样变性（ATTRv），有20万至50万人患有野生型ATTR淀粉样变性（ATTRwt）[12] - 目前尚无治愈ATTR淀粉样变性的方法，现有药物仅限于减缓错误折叠TTR蛋白的积累 [12]

CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP) traded higher in the premarket on Thursday after J.P. Morgan initiated its coverage with an Overweight recommendation, noting how the company stands out in the gene editing space thanks to its pipeline potential. The Swiss biotech, which markets ...

公司介绍 - 公司为临床阶段基因编辑公司Precision BioSciences [1] - 公司利用其新型专有ARCUS平台开发体内基因编辑疗法 [1] - 疗法针对存在高度未满足医疗需求的疾病 [1] ARCUS平台技术优势 - ARCUS技术通过其切割方式、更小的尺寸和更简单的结构区别于其他技术 [2] - ARCUS核酸酶能够驱动更多预期的明确治疗结果 [2] 公司管理层 - 公司首席执行官为Michael Amoroso [2] - 公司首席科学官为Cassie Gorsuch [2] - 公司首席财务官为Alex Kelly [2]

核心观点 - 公司公布其基于ARCUS®平台开发的PBGENE-HBV在慢性乙型肝炎患者中的1期临床试验数据 [1] 产品与平台 - 公司采用专有ARCUS®平台开发体内基因编辑疗法 [1] - 主要针对未满足高需求疾病领域 [1] 临床试验 - 临床数据来自ELIMINATE-B试验的1期研究 [1] - 数据在国际乙型肝炎消除联盟（ICE-HBV）于柏林举办的"HBV治愈研讨会"上公布 [1]

公司动态 - 公司将于2025年9月2日东部时间上午8点举办网络研讨会 宣布其主要体内开发候选药物的选择 [1] - 网络研讨会将通过公司官网投资者页面的"活动与演示"栏目进行直播并提供回放 [2] 公司业务与技术 - 公司专注于利用CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统开发针对严重疾病的体内药物管线 [3] - 公司拥有博德研究所Cas12a专利组合及博德研究所与哈佛大学Cas9专利组合在人类药物领域的独家授权 [3] - 公司业务涵盖发现、开发、生产和商业化持久性精准体内基因编辑药物 [3]

公司财务与运营更新 - 公司将于2025年8月7日美国东部时间上午8点召开电话会议，公布2025年第二季度财务业绩和运营亮点 [1] - 电话会议的重播将于同日下午12点通过公司官网的"投资者与媒体"栏目中的"活动与演示"页面提供 [1] 公司背景与业务聚焦 - 公司是一家处于临床阶段的基因编辑领域领先企业，专注于利用CRISPR技术革新医学疗法 [2] - 公司致力于开发首创类药物，解决未满足的医疗需求并推动患者治疗范式的进步 [2] - 公司通过持续拓展CRISPR平台的编辑和递送技术能力，充分释放基因编辑潜力 [2] 投资者关系信息 - 投资者可拨打电话833-316-0545（美国）或412-317-5726（国际）接入会议，需提前5分钟拨号 [3] - 会议提供同步网络直播，链接可通过公司官网获取 [3]

业绩总结 - 全球有超过500,000名患者患有A型血友病[66] - 公司在2024年将完成对A型血友病的NHP耐久性研究[57] - Metagenomi的现金储备充足，预计可持续到2027年[135] 用户数据 - MGX-001在非人灵长类动物(NHP)研究中，FVIII活性水平在研究期间持续约19个月[74] - 研究结束时，动物1001的FVIII活性为0.80 IU/ml（正常FVIII值的80%），动物1002为0.10 IU/ml（10%），动物1003为0.32 IU/ml（32%）[77] - 在3-6个月后，动物1001的FVIII活性均值为5.3 IU/ml，标准差为0.49[77] - 动物1002在12-19个月后FVIII活性均值为0.075 IU/ml，标准差为0.014[77] 新产品和新技术研发 - 公司在基因编辑技术方面的投资和成功的监管经验将加速临床进展[11] - 公司在基因编辑工具的开发中，采用了AI驱动的元基因组平台[8] - 公司针对遗传疾病的基因编辑工具能够精确靶向人类基因组的任何位置[9] - 公司计划在2025年进行IND/CTA申请[133] - Metagenomi正在推进MGX-001在A型血友病的临床试验[135] - 公司利用MGX-001建立分泌蛋白缺乏平台[135] - 公司利用其元基因组平台创造治愈性基因药物[135] - Metagenomi正在实现其AI驱动的基因编辑能力的潜力[135] 市场扩张和并购 - 公司在心血管疾病领域有多个未披露的目标，正在进行IND启用活动[51] - 公司在心血管疾病领域的合作开发选项可达29亿美元的潜在里程碑支付和版税[50] - Metagenomi与Ionis合作推进心脏代谢项目[135] - 公司正在推进其他全资拥有的治疗候选药物[135] 负面信息 - 研究中观察到肝功能测试的短暂升高，但总胆红素水平无显著变化[82] - 研究中未发现MGX-001的脱靶编辑[87] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在基因编辑领域的管道包括针对肝脏疾病的多种治疗方案[42] - 公司已完成对其主要项目的首次监管接洽，并支持合作伙伴的IND申请[46]