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Neurodegenerative Diseases
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ZyVersa Therapeutics Announces Published Data Showing Inflammasome ASC Inhibitor IC 100 Decreases Microglial Inflammasome Activation and Alpha-Synuclein That Contribute to Neurodegeneration in Parkinson’s Disease
Globenewswire· 2025-04-29 19:57
文章核心观点 - 临床阶段专业生物制药公司ZyVersa Therapeutics公布新数据,支持其炎症小体ASC抑制剂IC 100减缓帕金森病进展的潜力 [1] 研究亮点 - 研究表明IC 100可阻断小胶质细胞炎症小体激活,减少神经毒性α-突触核蛋白积累,这两者是帕金森病进展的关键因素 [2] - 研究发现靶向炎症小体和ASC斑点对帕金森病、路易体痴呆和阿尔茨海默病可能是有前景的治疗方法,IC 100独特的作用机制使其成为治疗神经退行性疾病的有力候选药物 [5] - ASC和NLRP1存在于帕金森病患者神经元路易体中α-突触核蛋白的核心,提示炎症小体、ASC斑点和其他聚集蛋白会加剧帕金森病的神经退行性变 [8] - 帕金森病患者脑组织中观察到颗粒神经元丢失,凸显减轻神经退行性变干预措施的必要性 [8] - 帕金森病患者大脑中的ASC斑点会触发人小胶质细胞的炎症小体激活和细胞死亡,可被IC 100阻断 [8] - 帕金森病患者大脑中的预形成α-突触核蛋白原纤维会显著增加小胶质细胞中总α-突触核蛋白、磷酸化α-突触核蛋白和ASC斑点,触发的炎症小体激活可被IC 100抑制 [8] - IC 100改变了磷酸化α-突触核蛋白的细胞分布并降低其水平,表明改善了致病性α-突触核蛋白的清除 [8] 关于Inflammasome ASC Inhibitor IC 100 - IC 100是一种新型人源化IgG4单克隆抗体,可抑制炎症小体衔接蛋白ASC,旨在减弱炎症反应的启动和持续 [6] - IC 100通过结合多种炎症小体的ASC成分的特定区域,抑制炎症小体形成,阻断炎症级联反应早期IL - 1β的激活,还能结合ASC斑点中的ASC,进一步阻断IL - 1β激活和炎症反应的持续 [6] - IC 100通过减弱细胞因子激活,也能减弱适应性免疫反应,其主要适应症是伴有某些代谢并发症的肥胖症 [6][9] 关于帕金森病行业 - 帕金森病全球影响超1000万人,由炎症导致进行性神经退行性变,引发行动障碍、认知衰退等神经症状 [7] - 异常α-突触核蛋白积累/聚集和炎症小体激活是帕金森病进展的关键因素,靶向两者可能有助于减缓或阻止疾病进展 [7] - 当前帕金森病治疗仅针对症状,而非潜在病因,2024年全球帕金森病药物市场价值66亿美元,预计到2034年将达133亿美元 [7] 关于ZyVersa Therapeutics, Inc. - ZyVersa是临床阶段专业生物制药公司,利用先进专有技术为炎症或肾脏疾病患者开发一流药物 [10] - 公司在快速发展的炎症小体领域凭借高度差异化的单克隆抗体IC 100,在肾脏疾病领域凭借2期胆固醇流出介质VAR 200占据有利地位 [10] - IC 100主要适应症是肥胖及其相关代谢并发症,VAR 200主要适应症是局灶节段性肾小球硬化症,每个治疗领域都有众多潜在适应症,总可及市场超1000亿美元 [10]
Alterity Therapeutics Presents ATH434-201 Phase 2 Clinical Trial Results at European MSA Symposium
Globenewswire· 2025-04-28 19:35
MELBOURNE, Australia and SAN FRANCISCO, April 28, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alterity Therapeutics (ASX: ATH, NASDAQ: ATHE) (“Alterity” or “the Company”), a biotechnology company dedicated to developing disease modifying treatments for neurodegenerative diseases, today announced that David Stamler, M.D., Chief Executive Officer presented the ATH434-201 Phase 2 clinical trial results at the annual MSA Research Symposium hosted by University College London, Institute of Neurology in partnership with the MSA Tru ...
BrainStorm Cell Therapeutics Submits IND Amendment to FDA, Paving the Way for Phase 3b Trial of NurOwn® in ALS
Prnewswire· 2025-04-10 19:30
文章核心观点 - 脑风暴细胞治疗公司向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案,有望开启3b期临床试验,为该疗法获批奠定基础 [1][2] 公司进展 - 公司宣布向美国食品药品监督管理局提交NurOwn®的研究性新药申请修正案,为3b期临床试验启动做准备,该试验设计获FDA特殊协议评估认可,有望支持未来生物制品许可申请 [1] - 公司预计FDA对IND进行快速审查,以便开展试验 [1] 临床试验情况 - 3b期试验预计招募约200名肌萎缩侧索硬化症患者,分两部分进行 [2] - 试验A部分患者在24周双盲期接受三剂NurOwn®或安慰剂,之后所有参与者有机会进入开放标签扩展期B部分,再接受三剂NurOwn® [2] - 试验主要疗效终点是评估从基线到第24周ALSFRS - R评分变化,比较NurOwn®和安慰剂组疾病进展,A部分成功完成将为公司提交生物制品许可申请奠定基础 [2] NurOwn®技术平台 - NurOwn®技术平台(自体MSC - NTF细胞)是针对神经退行性疾病重要疾病通路的有前景的研究性治疗方法 [4] - MSC - NTF细胞由自体骨髓间充质干细胞体外扩增和分化产生,在专利条件下培养转化为能分泌高水平神经营养因子的细胞,可直接将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子输送到损伤部位,减缓或稳定疾病进展 [4] 公司概况 - 脑风暴细胞治疗公司是创新自体成人干细胞疗法开发商,拥有NurOwn®技术平台全球独家许可权 [5] - 自体MSC - NTF细胞获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药指定用于治疗肌萎缩侧索硬化症 [5] - 公司已完成肌萎缩侧索硬化症3期关键试验和进行性多发性硬化症2期开放标签多中心试验 [5]
Vigil Neuroscience Presents Data on its Small Molecule TREM2 Agonist VG-3927 in Two Oral Presentations at AD/PD™ 2025 International Conference
Globenewswire· 2025-04-02 19:00
核心观点 - Vigil Neuroscience在AD/PD™ 2025国际会议上展示了其口服小分子药物VG-3927的临床前和1期临床试验数据,该药物作为TREM2激动剂,具有治疗阿尔茨海默病(AD)的潜力 [1][2] - VG-3927显示出良好的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效学(PD)特征,支持其作为每日一次口服疗法进入2期临床试验 [2][5][11] - VG-3927通过激活TREM2,增强小胶质细胞对Aβ和Tau的摄取,可能成为超越淀粉样蛋白靶向疗法的下一代AD治疗选择 [3][4][8] 临床前数据 - VG-3927是一种口服生物可利用的小分子TREM2激动剂,对膜结合TREM2具有高特异性,可增加对治疗作用位点的访问 [4] - 在5xFAD小鼠模型中,VG-3927显示出增强小胶质细胞对Aβ和Tau的摄取能力,表明其可能针对AD病理的多种驱动因素 [4] - VG-3927作为激动剂和正变构调节剂(PAM),可能在病理部位周围放大功能反应,从而增强小胶质细胞的神经保护作用 [8] 1期临床试验数据 - 1期试验包括115名参与者,其中89名接受VG-3927治疗,包括34名55岁及以上的老年人和11名AD患者 [5][7] - VG-3927在所有队列中表现出良好的安全性和耐受性,未报告严重不良事件,所有治疗相关不良事件均为轻度或中度且可自行缓解 [5] - 在25 mg剂量下,VG-3927在脑脊液(CSF)中实现了约50%的sTREM2最大减少,支持选择该剂量作为2期试验的每日一次口服剂量 [11] 药物特性 - VG-3927具有高中枢神经系统(CNS)渗透性,CSF与未结合血浆比率为0.91 [5] - 与抗体TREM2激动剂不同,VG-3927不结合sTREM2,可能增加其在AD治疗作用位点的访问 [8] - VG-3927不包含Fc结构域,可能降低与淀粉样蛋白相关影像异常(ARIA)的风险 [8] 公司背景 - Vigil Neuroscience是一家临床阶段的生物技术公司,专注于通过恢复小胶质细胞功能治疗神经退行性疾病 [9] - 公司的主要临床候选药物包括Iluzanebart(针对ALSP的TREM2抗体激动剂)和VG-3927(针对AD的小分子TREM2激动剂) [9] - Vigil计划在2025年第三季度将VG-3927推进至2期临床试验 [2]
Anavex Life Sciences to Present at the 24th Annual Needham Virtual Healthcare Conference
Newsfilter· 2025-03-31 19:30
文章核心观点 Anavex Life Sciences公司宣布将参加2025年4月7 - 10日举行的第24届Needham虚拟医疗保健会议,公司总裁兼首席执行官将于4月7日下午3:45(美国东部时间)进行展示 [1] 会议信息 - 会议名称为第24届Needham虚拟医疗保健会议,时间为2025年4月7 - 10日 [1] - 公司总裁兼首席执行官Christopher U Missling, PhD将于4月7日下午3:45(美国东部时间)进行展示 [1] - 会议将进行现场音频网络直播,可通过公司网站www.anavex.com的投资者板块访问,当天晚些时候会提供存档版本 [2] 公司介绍 - Anavex是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神疾病的新型疗法,包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合征等中枢神经系统疾病、疼痛和各类癌症 [3] - 公司领先的候选药物ANAVEX®2 - 73已完成多项临床试验,包括阿尔茨海默病的2a期和2b/3期试验、帕金森病痴呆的2期概念验证研究、成人雷特综合征的2期和3期研究以及儿科雷特综合征的2/3期研究 [3] - ANAVEX®2 - 73是一种口服药物,旨在通过靶向SIGMAR1和毒蕈碱受体恢复细胞稳态,临床前研究显示其有潜力阻止和/或逆转阿尔茨海默病进程,在动物模型中还表现出抗惊厥、抗遗忘、神经保护和抗抑郁特性 [3] - 迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会曾授予公司研究资助,以开发用于治疗帕金森病的ANAVEX®2 - 73 [3] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是一个有前景的临床阶段候选药物,在转基因(3xTg - AD)小鼠中显示出对阿尔茨海默病主要特征的疾病修饰活性,临床前试验显示其对线粒体功能障碍和神经炎症有益 [3] 联系方式 - 研究与业务发展:免费电话1 - 844 - 689 - 3939,邮箱info@anavex.com [5] - 投资者联系:Andrew J. Barwicki,电话516 - 662 - 9461,邮箱andrew@barwicki.com [5]
Vigil Neuroscience Reports Fourth Quarter and Full Year 2024 Financial Results and Provides Recent Business Updates
Globenewswire· 2025-03-13 19:00
文章核心观点 - 公司公布2024年第四季度和全年财务结果及近期进展,TREM2项目VG - 3927和iluzanebart取得显著进展,2025年将是关键一年 [1][2] 公司业务亮点及里程碑 Iluzanebart - 计划2025年第二季度公布IGNITE 2期临床试验最终分析结果,包括所有接受20mg/kg或40mg/kg iluzanebart治疗12个月的患者数据 [3][4] - 公司打算为iluzanebart在ALSP中寻求加速批准途径,并预计在公布最终分析时分享进展更新 [4] VG - 3927 - 2025年1月完成的1期临床试验评估VG - 3927治疗AD的潜力,结果积极 [4] - 试验在14个队列中评估了VG - 3927的安全性、耐受性、药代动力学和药效学,共招募115名参与者,89人接受治疗 [4] - 数据显示所有队列安全性和耐受性良好,相关不良事件为轻度或中度且可自行缓解,无严重不良事件报告 [4] - VG - 3927具有高CNS渗透性,药代动力学特征良好,支持每日一次给药,在脑脊液中使sTREM2降低达约50%,显示出强PK/PD关系 [4] - 公司将在2025年4月1 - 5日的AD/PD™国际会议上口头报告1期数据 [4] - 计划推进每日一次口服25mg剂量,预计2025年第三季度启动2期试验 [4] 2024年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日,现金、现金等价物和有价证券为9780万美元,低于9月30日的1.113亿美元,预计资金可支持运营至2026年 [8] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为1870万美元,全年为6230万美元,高于2023年同期,主要因VG - 3927 1期临床试验启动和人员成本增加,部分被iluzanebart项目费用减少抵消 [8] 一般及行政费用 - 2024年第四季度为640万美元,全年为2740万美元,低于2023年同期,主要因外部专业服务费用减少,部分被人员成本增加抵消 [8] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损2380万美元,全年为8430万美元,高于2023年同期 [8] 公司简介 - 公司是临床阶段生物技术公司,专注通过恢复小胶质细胞功能开发神经退行性疾病治疗方法,主要候选药物为iluzanebart和VG - 3927 [6]