核心观点 - ATH434在50毫克和75毫克剂量下均显示出具有临床意义的疾病修饰疗效且耐受性良好 该药物通过减少MSA受影响脑区的铁积累实现靶点参与 并在多项功能评估中表现出统计学显著改善[1][2][3] 临床试验结果 - 在77名成年患者参与的随机双盲安慰剂对照试验中 ATH434相比安慰剂在改良统一多系统萎缩评定量表(UMSARS)第一部分显示出临床和统计学显著改善 该量表用于评估MSA患者的日常生活活动能力残疾情况[5] - 额外疗效评估显示与UMSARS Part I阳性结果一致的改善 包括帕金森附加评定量表运动性能改善趋势 临床整体印象严重程度量表改善 以及直立性低血压症状评估(患者报告结果)改善[5] - 可穿戴传感器数据表明ATH434在门诊环境中导致活动量增加 两个剂量水平均减少了MSA受影响脑区的铁积累 并显示出脑容量保留趋势[5] - 药物耐受性良好 不良事件发生率与安慰剂相似 且未出现归因于研究药物的严重不良事件[2][5][6] 药物特性与机制 - ATH434是一种口服药物 旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集 临床前研究表明其能减少α-突触核蛋白病理 并通过恢复大脑正常铁平衡来保护神经元功能[4] - 作为铁伴侣分子 该药物治疗帕金森病及多系统萎缩等帕金森综合征 disorders 具有优异潜力[4] - Phase 1研究显示药物耐受性良好 脑部水平达到与MSA动物模型中有效水平相当的水平[4] 疾病背景与市场机会 - 多系统萎缩是一种罕见的神经退行性疾病 以自主神经系统衰竭和运动功能受损为特征 美国至少影响15,000人[7] - 该疾病进展迅速 导致严重残疾 目前尚无能够减缓疾病进展的药物或治愈方法[7] - ATH434已获得美国FDA快速通道认定 以及FDA和欧盟委员会针对MSA治疗的孤儿药认定[4] 公司研发进展 - 公司专注于为神经退行性疾病患者开发疾病修饰疗法 目前重点开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法[8] - 除ATH434外 公司还拥有广泛的药物发现平台 可生成可申请专利的化合物来治疗神经疾病的潜在病理[8] - ATH434-201 Phase 2临床试验是一项为期12个月的随机双盲安慰剂对照研究 评估了ATH434在MSA患者中的疗效 安全性 药代动力学以及对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响[5]

公司信息 * 公司为Alterity Therapeutics (ATHE) 是一家专注于神经退行性疾病的生物技术公司[1][9][11] * 公司主要候选药物为ATH434 一种口服小分子药物 用于治疗多系统萎缩症(MSA) 并具有治疗其他帕金森相关疾病的潜力[11][16][17] * 公司在美国获得FDA快速通道资格认定 在欧盟获得孤儿药资格认定[10][17][27] * 公司拥有经验丰富的研发团队 在神经学领域拥有三个CNS药物获批经验[11] * 公司近期完成了4000万美元的融资[31] 核心产品与研发进展 * 候选药物ATH434是一种首创疗法 旨在通过分子伴侣机制重新分布中枢神经系统内失衡的铁元素 减少α-突触核蛋白的聚集和氧化应激 从而保护神经元[13][15][16] * 药物为口服小分子 能良好穿过血脑屏障 靶向细胞内病理过程[16] * 公司公布了201研究（随机双盲安慰剂对照试验）的积极顶线数据 该研究招募了约75名经临床诊断并伴有MRI显示脑铁升高的MSA患者 治疗为期12个月[11][19][27] * 201研究结果显示 在主要临床终点MSARS Part 1评分上 50毫克剂量组比安慰剂组疾病进展减缓了48%（3.8分） 75毫克剂量组减缓了30%（2.4分） 治疗效果具有临床意义（1.5分即为临床有意义）[23] * 药物显著改善了体位性低血压症状 安慰剂组患者一年内恶化6分 而两个活性剂量组则稳定或略有改善[23] * 通过可穿戴传感器评估 药物治疗使患者行走时间损失减少约一半（安慰剂组损失25-28分钟）[24] * 202研究（开放标签研究）在晚期MSA患者中显示出与双盲研究相似的疗效（评分下降3.5分）和良好的安全性[26][27] * 药物显示出保护脑容量的趋势 且在所有研究中均表现出清洁的安全性 不良事件与基础疾病一致 无严重不良事件与研究药物相关[25][26][27] * 公司计划在年底前与FDA举行期末二期会议 以最终确定三期或后续研究的设计[28] 目标疾病与市场 * 主要适应症为多系统萎缩症(MSA) 这是一种罕见、高度致残且快速进展的帕金森综合征 美国患者人数高达5万人[17] * MSA目前尚无获批疗法 患者确诊后五年内超半数需轮椅 中位生存期仅为症状出现后的7-8年[17] * 因药物靶向铁代谢这一多种神经退行性疾病的共同病理过程 其具有治疗其他重大疾病（如帕金森病）和其他孤儿病的潜力[11][13][16] 行业与活动背景 * 本次会议为Pink Asset Management与Monsoon Communications联合举办的Biotech Showcase 2025[1] * 活动得到了FB Rice的赞助 该公司是澳大利亚领先的独立知识产权事务所 拥有超过75年经验和国内最大的生命科学专利团队[7] * 澳大利亚证券交易所(ASX)是全球第三大生物技术/生命科学交易所 拥有约175家上市生命科学公司[2] * 会议旨在为志同道合的投资者和CEO提供交流和建立联系的机会[5][6]

公司活动安排 - 公司首席执行官David Stamler医生将在Biotech Showcase活动上提供企业最新动态 该活动由Peak Asset Management和Monsoon Communications主办 [1] - 澳大利亚参与者参会时间为2025年9月3日星期三下午12:35（悉尼/墨尔本时间） [2] - 美国参与者参会时间为2025年9月2日星期二晚上7:35（太平洋时间）或晚上10:35（东部时间） [2] - 可通过Zoom网络研讨会注册链接https://us06web.zoom.us/webinar/register/WN_ocDL721LTS6_R4B-DG63Kw参与直播 [2] 公司业务概况 - 公司为临床阶段生物技术公司 专注于为神经退行性疾病患者开发疾病修饰疗法 [2] - 公司初期重点开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法 [2] - 主要资产ATH434在随机双盲安慰剂对照的2期临床试验中显示对多系统萎缩症（MSA）患者具有临床意义疗效 MSA是一种罕见且快速进展的帕金森综合征 [2] - ATH434在晚期MSA患者的开放标签2期临床试验中报告了积极数据 [2] - 公司拥有广泛的药物发现平台 可生成治疗神经疾病潜在病理的可专利化合物 [2] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [2] 公司联系方式 - 澳大利亚投资者与媒体联系人为Ana Luiza Harrop 邮箱we-aualteritytherapeutics@we-worldwide.com 电话+61 452 510 255 [4] - 美国投资者与媒体联系人为Remy Bernarda 邮箱remy.bernarda@iradvisory.com 电话+1 (415) 203-6386 [4]

业绩总结 - Alterity在多系统萎缩（MSA）中获得积极的第二阶段数据，显示出强大的功能性终点疗效[6] - ATH434在MSA中获得FDA和EMA的快速通道及孤儿药物认证，市场潜力巨大[6] - ATH434在临床试验中表现出良好的耐受性，且在动物模型中显示出有效浓度[44] - ATH434在改善运动表现方面表现出一致性，减少α-突触核蛋白聚集并保护神经元[37] - ATH434在第52周的临床总体印象严重性（CGI-S）评分变化中，50 mg组的变化为1.5，75 mg组为1.0，p值为0.009[72] - 75 mg组的CSF聚集α-突触核蛋白SAA阳性率为96%[64] - ATH434在MSA的潜在美国年峰值销售额超过11亿美元[101] 用户数据 - 参与者中，任何不良事件（AE）的发生率为安慰剂组92.3%，ATH434 50 mg组84.0%，75 mg组96.2%[84] - 在ATH434-202研究中，参与者的年龄为64.5岁（标准差7.5），而在ATH434-201研究中为63.9岁（标准差6.7）[96] - 患者全球印象变化的稳定率为26.4%[97] 未来展望 - ATH434的临床开发计划旨在实现MSA的有意义结果，优化患者选择和终点[43] - 目前MSA存在显著的未满足需求，严重的疾病缺乏有效治疗[99] - 医生倾向于将ATH434提供给大多数MSA患者，因其治疗潜力[102] 新产品和新技术研发 - ATH434的独特机制是抑制蛋白质聚集，可能影响不仅仅是运动症状[100] - ATH434的口服给药方式为每日两次，受到医生的偏好[104] 财务状况 - 截至2023年6月30日，公司现金余额为4070万美元[107]

核心观点 - 公司Alterity Therapeutics在2025年6月季度报告中公布了其治疗多系统萎缩症(MSA)的药物ATH434的积极临床数据，包括获得美国FDA快速通道资格、两项2期临床试验的正面结果以及现金状况[1][2][4][6][10] - ATH434在两项2期临床试验中显示出显著疗效，包括减缓疾病进展、改善临床症状、稳定神经影像学生物标志物以及良好的安全性[7][8][9][11][12][14] - 公司还公布了其生物标志物研究bioMUSE的进展，开发了一种新型神经影像学测量方法MSA萎缩指数(MSA-AI)，用于追踪MSA患者的疾病进展[15][20] - 公司在财务方面表现稳健，期末现金余额为4066万澳元，并通过融资和研发税收优惠获得额外资金[3][16] 临床进展 - 美国FDA在2025年5月授予ATH434快速通道资格，以加速其开发和审批流程，该资格基于ATH434在MSA治疗中的潜在临床效益[4][5] - ATH434-201随机双盲安慰剂对照2期试验显示，50mg剂量组在52周时对改良UMSARS I量表显示出48%的相对治疗效果(p=002)，75mg剂量组为30%[7] - 其他疗效评估显示，ATH434在临床整体印象严重程度量表上优于安慰剂(50mg组p=00088)，并改善了直立性低血压症状[8] - 可穿戴设备数据显示ATH434增加了门诊患者的活动水平，包括步数、步行时间和站立时间[9] - ATH434-202开放标签2期试验在晚期MSA患者中显示出临床效益，UMSARS I评分12个月内增加35(47)点，优于历史数据的65(60)点[10][11] 生物标志物与神经影像学 - 神经影像学数据显示ATH434在61名参与者中实现了靶点结合，减少了MSA影响脑区的铁积累，并显示出减缓脑萎缩的趋势[9][12] - 在ATH434-202试验中，MSA萎缩指数(MSA-AI)显示ATH434减缓了脑萎缩，效果与ATH434-201试验中75mg剂量组相当[12] - 血浆和脑脊液神经丝轻链(NfL)水平在12个月治疗期间保持稳定[12] - bioMUSE研究开发的MSA-AI是一种新型神经影像学标记物，可用于诊断和监测MSA疾病进展[15][20] 财务与公司动态 - 截至2025年6月30日，公司现金余额为4066万澳元，季度运营现金流出为235万澳元[3] - 公司通过两轮融资筹集了2630万澳元，并从澳大利亚税务局获得了398万澳元的研发税收优惠退款[16] - 公司在2025年4月和5月期间在多个国际会议上展示了ATH434-201试验的积极结果[6][13]

临床试验结果 - ATH434在开放标签的2期临床试验ATH434-202中显示出对多系统萎缩症(MSA)患者的临床益处 包括改善改良统一MSA评定量表第一部分(UMSARS I)和稳定整体神经系统症状 [1][2][3] - 在12个月治疗期间 UMSARS I评估的疾病进展较历史对照组减少约一半 30%参与者报告神经系统症状稳定 [3][11] - ATH434平均稳定了研究参与者的低血压症状 在直立性低血压(OHSA)评估中症状保持稳定 [3][11] 生物标志物数据 - 神经影像学结果显示 ATH434减缓了MSA相关脑区的萎缩 通过MSA萎缩指数(MSA-AI)测量 与201研究中的安慰剂组相比效果显著 [4][12] - ATH434减少了壳核和苍白球的铁积累 与201研究中安慰剂组相比差异明显 证实了靶点参与 [4][12] - 血浆和脑脊液中的神经丝轻链(NfL)水平在12个月治疗期间保持稳定 [9][12] 安全性和耐受性 - ATH434安全性良好 未报告与药物相关的严重不良事件(SAE) 大多数不良事件为轻度至中度 [10][12] - 研究中有3例中止 其中2例因MSA进展 1例因与治疗无关的不良事件 [19] 药物开发进展 - ATH434是一种口服铁伴侣化合物 临床前研究显示其能减少α-突触核蛋白病理并保护神经元功能 [1][14] - 该药物已获得美国FDA快速通道资格 以及美国和欧盟的孤儿药资格 用于治疗MSA [14] - 公司计划基于2期研究的一致数据推进ATH434在MSA中的开发 [5][14] 疾病背景 - MSA是一种罕见的神经退行性疾病 影响美国至少15,000人 目前尚无能延缓疾病进展的疗法 [15] - 该疾病以自主神经功能障碍和运动障碍为特征 病理标志是中枢神经系统胶质细胞中α-突触核蛋白的积累 [15][17]

核心观点 - Alterity Therapeutics开发的MSA萎缩指数(MSA-AI)通过深度学习技术精确量化多系统萎缩症(MSA)患者脑萎缩程度 该指标与疾病严重程度和进展显著相关 为诊断和临床试验提供客观工具 [1][2][3] - MSA-AI能有效区分MSA与其他突触核蛋白病(如帕金森病和路易体痴呆) 其纵向变化与12个月内临床恶化显著相关(ρ=-0.65 p=0 01) [5] - 该技术已应用于公司ATH434-201二期临床试验 未来将用于三期试验的患者筛选和疾病监测 [3][7] 技术突破 - 采用先进神经影像学方法超越传统MRI技术 通过深度学习精确定义脑部关键区域解剖结构 [2][3] - 开发出表型无关的评估标准 适用于MSA-P和MSA-C亚型 解决早期诊断困难(与帕金森病症状重叠) [4] - 研究结合bioMUSE纵向队列(n≈20)和横断面队列 覆盖疾病全阶段 结果显示MSA患者脑体积显著低于对照组(p<0 001) [5][7][8] 临床应用 - 提供标准化结构变化指标 支持更早更准确诊断 优化临床试验受试者选择 [4][5] - 12个月内脑体积统计学显著减少与临床恶化相关 验证其作为生物标志物的可靠性 [3][5] - 技术已整合入二期临床项目 将用于评估ATH434等疾病修饰疗法的效果 [3][7] 疾病背景 - MSA是罕见神经退行性疾病 美国患者约15 000人 目前无延缓疾病进展的疗法 [9] - 特征为自主神经功能障碍和运动障碍 伴随α-突触核蛋白在神经胶质细胞异常沉积 [9] - bioMUSE自然史研究为临床试验设计提供关键数据 包括生物标志物选择和疾病进展特征 [7][8] 公司动态 - Alterity专注于神经退行性疾病治疗 主导产品ATH434在MSA二期试验显示积极数据 [10] - 与范德比尔特大学医学中心合作开发生物标志物技术 强化临床开发能力 [3][7] - 同时推进帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法研发 拥有专利化合物发现平台 [10]

文章核心观点 Alterity Therapeutics公司首席执行官David Stamler将参加MST Access举办的炉边谈话，重点介绍自1月发布积极的2期数据以来ATH434在多系统萎缩症开发项目上的进展 [1] 公司活动信息 - 公司首席执行官David Stamler将参加MST Access举办的炉边谈话 [1] - 澳大利亚参与者时间为2025年6月25日上午9:00 AEST（悉尼/墨尔本），美国参与者时间为2025年6月24日下午4:00太平洋时间或晚上7:00东部时间 [2] - 需在https://mstfinancial - au.zoom.us/webinar/register/WN_4ubiApljT2yBv9q - wbzzUQ/registration注册，注册后将直接发送拨入详情 [2] - 网络直播录音将在公司网站的活动和演示页面提供 [3] 公司简介 - 公司是临床阶段的生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造不同未来，最初专注于开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法 [4] - 公司主要资产ATH434在多系统萎缩症2期临床试验中报告了积极数据，也在晚期多系统萎缩症2期临床试验中接受评估 [4] - 公司拥有广泛的药物发现平台，可生成用于治疗神经疾病潜在病理的可申请专利的化合物 [4] - 公司总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [4] 授权与联系方式 - 公告由公司首席执行官David Stamler授权 [5] - 澳大利亚投资者和媒体联系人有Millie Macdonald和Ana Luiza Harrop，美国联系人是Remy Bernarda [6]

文章核心观点 - 公司在2025国际多系统萎缩（MSA）大会上展示临床项目成果，ATH434在2期研究中显示出对MSA的临床疗效，MSA萎缩指数（MSAai）有助于MSA诊断和监测，bioMUSE研究揭示α-突触核蛋白与MSA症状的关联 [1][2] 研究成果 ATH434减缓MSA疾病进展 - ATH434 - 201 2期临床试验分析71例患者，在改良UMSARS I日常生活活动量表上，50mg剂量相对治疗效果48%（p = 0.02），75mg剂量相对治疗效果30%（p = 0.16） [3] - 临床总体印象严重程度量表显示两剂量组均有改善，50mg剂量差异有统计学意义（p = 0.0088） [3] - 直立性低血压症状评估中，安慰剂组52周平均恶化约6分，两治疗组均改善（50mg剂量p = 0.08，75mg剂量p = 0.14） [3] - 与安慰剂相比，两剂量组门诊活动增加，步数、步行次数、总步行时间和总站立时间有临床意义改善 [4] - ATH434耐受性良好，不良事件率与安慰剂相似，无严重不良事件归因于ATH434 [4] - 61名参与者神经影像显示，两剂量组在MSA受影响脑区稳定或减少铁积累，有减少脑萎缩趋势 [4] MSA萎缩指数（MSAai）用于诊断和监测 - MSAai是有前景的影像生物标志物，可区分MSA与相关疾病，与临床表现相关并跟踪疾病进展，有助于MSA诊断和监测 [5] - 研究将bioMUSE参与者分为MSA（n = 10）、路易体病（n = 5）和α-突触核蛋白阴性（n = 2）组，基线时MSA患者LN、脑干、小脑和MSAai值显著低于其他组（p < 0.001） [5] - MSAai有强组间区分能力，与UMSARS评分相关（ρ = - 0.46，p = 0.038），可预测临床进展（ρ = 0.58，p = 0.022），脑结构体积减少与UMSARS进展强相关 [5] 皮肤磷酸化α-突触核蛋白沉积与自主神经功能 - 研究评估17名符合临床可能MSA标准的参与者，皮肤α-突触核蛋白检测可作为诊断生物标志物并跟踪MSA进展 [6] - 100%患者皮肤活检检测到磷酸化α-突触核蛋白，从基线（均值6.59 ± 4.37）到12个月随访（均值7.71 ± 4.22）沉积显著增加（p = 0.042） [6] - 12个月随访时沉积与直立性低血压问卷（OHQ）和复合自主神经症状评分 - 31（COMPASS - 31）正相关（OHQ系数0.579，p = 0.015；COMPASS - 31系数0.560，p = 0.024） [6] 药物介绍 ATH434 - 公司领先候选药物，口服制剂，抑制神经退行性病变相关病理蛋白聚集，临床前显示减少α-突触核蛋白病理并恢复脑内铁平衡，有潜力治疗帕金森病及相关疾病 [7] - 1期研究显示耐受性良好，脑内水平与MSA动物模型有效水平相当，MSA患者2期随机双盲安慰剂对照试验结果积极，正在进行更晚期MSA患者的2期开放标签生物标志物试验 [7] - 获美国FDA快速通道指定，以及美国FDA和欧盟委员会孤儿药指定用于治疗MSA [7] ATH434 - 201 2期临床试验 - 随机双盲安慰剂对照研究，对MSA患者进行12个月治疗，评估ATH434疗效、安全性、药代动力学及对神经影像和蛋白生物标志物的影响 [8] - 与安慰剂相比，ATH434在改良UMSARS I量表上有临床和统计学显著改善，其他疗效评估结果一致，可增加门诊活动，两剂量组减少脑内铁积累和有保留脑体积趋势，耐受性良好 [9] bioMUSE研究 - 自然史研究，旨在跟踪MSA患者疾病进展，与美国范德堡大学医学中心合作，为优化ATH434 - 201 2期临床试验设计提供数据 [10] - 招募约20名临床可能或已确诊MSA患者，持续提供早期MSA患者信息，有助于选择生物标志物和表征疾病进展 [10] 行业背景 - MSA是罕见神经退行性疾病，特征为自主神经系统衰竭和运动障碍，症状反映脑和脊髓神经细胞功能丧失和死亡，进展迅速导致严重残疾 [11] - 是帕金森综合征，表现为运动迟缓、僵硬、自主神经不稳定和平衡协调障碍，病理特征是中枢神经系统胶质细胞中α-突触核蛋白积累和多脑区神经元丢失 [11] - 美国至少15000人受影响，部分症状可药物治疗，但无药物能减缓疾病进展或治愈 [11] 公司概况 - 临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者开发改变疾病进程的疗法，最初专注于帕金森病及相关疾病 [12] - 近期公布ATH434在MSA患者2期临床试验的积极数据，有广泛药物发现平台，总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [12]

文章核心观点 公司将在2025年国际多系统萎缩（MSA）大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告，其主要候选药物ATH434在MSA的2期临床试验中取得积极成果，且已获得美国FDA的快速通道指定 [1][2]。 公司动态 - 公司将在2025年5月9 - 11日于美国波士顿举行的国际MSA大会上展示多项与临床项目相关的口头和海报报告 [1] - 公司CEO表示很高兴在大会上发挥重要作用，期待展示ATH434的双盲2期数据以及与范德比尔特大学医学中心合作的bioMUSE自然史研究 [2] - 公司作为赞助商支持此次活动 [2] 报告信息 口头报告 - 开幕全体会议“迈向MSA的疾病修饰疗法”：5月9日上午9:10，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展” [2] - “MSA中的生物标志物：成像”会议：5月10日下午2:55，范德比尔特大学医学中心的Amy Brown将展示“MSA萎缩指数（MSAai）：用于多系统萎缩诊断和监测的定量成像标志物” [2] 海报展示 - 5月10日中午12:00，公司CEO将展示“ATH434在多系统萎缩2期研究中减缓疾病进展”，海报编号为85 [2] - 5月10日中午12:00，范德比尔特大学医学中心的Leah Mann将展示“早期多系统萎缩患者皮肤磷酸化α - 突触核蛋白沉积与自主神经功能的关系”，海报编号为86 [2] 药物信息 ATH434 - 是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性病变相关的病理性蛋白质聚集，临床前研究显示可减少α - 突触核蛋白病理并通过恢复大脑正常铁平衡来保护神经元功能，有望治疗帕金森病和MSA等疾病 [3] - 1期研究表明耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效水平的大脑浓度 [3] - 随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验在MSA患者中取得积极结果，显示出强大的临床疗效、对关键生物标志物的靶向作用和良好的安全性 [4] - 针对更晚期MSA患者的2期开放标签生物标志物试验正在进行中 [4] - 已获得美国FDA的快速通道指定以及美国FDA和欧盟委员会的孤儿药指定 [4] ATH434 - 201 2期临床试验 - 是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，对77名MSA患者进行12个月的ATH434治疗，评估其疗效、安全性、药代动力学以及对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响 [5] - 与安慰剂相比，ATH434在改良统一多系统萎缩评定量表（UMSARS）第一部分上有临床和统计学上的显著改善，其他疗效评估也显示出与UMSARS第一部分积极结果一致的改善 [5] - 可增加门诊患者的活动量，两种剂量水平均能稳定或减少MSA受影响脑区的铁积累，并呈现出保留脑容量的趋势 [5] - 耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相似，且无归因于ATH434的严重不良事件 [5] 研究项目 - bioMUSE是一项自然史研究，旨在跟踪MSA患者的疾病进展，为优化ATH434 - 201 2期临床试验设计提供了丰富数据，已招募约20名临床可能或临床确诊的MSA患者，继续为早期MSA患者提供重要信息 [6] 疾病信息 - 多系统萎缩（MSA）是一种罕见的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动障碍，症状反映了大脑和脊髓中不同类型神经细胞的功能逐渐丧失和死亡，是一种进展迅速的疾病，会导致严重残疾 [7] - 在美国至少影响15,000人，目前虽有药物可治疗部分症状，但尚无能够减缓疾病进展的药物和治愈方法 [7] 公司概况 - 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造另一种未来，最初专注于开发帕金森病及相关疾病的疾病修饰疗法 [8] - 最近公布了主要资产ATH434在MSA 2期临床试验中的积极数据，ATH434也正在晚期MSA的2期临床试验中进行评估 [8] - 拥有广泛的药物发现平台，可生成用于治疗神经系统疾病潜在病理的可专利化合物 [9] - 总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [9]