文章核心观点 - 过去一个月AC Immune股价下跌18.3%，表现逊于行业、板块和标普500指数，虽四季度业绩超预期但股价仍下滑，公司有创新管线和合作优势，但目标市场复杂获批有挑战，建议潜在投资者观望，持股者继续持有 [1][16][17] 公司表现 - 过去一个月AC Immune股价下跌18.3%，行业下跌1.3%，公司表现逊于行业、板块和标普500指数 [1] 创新管线 - 公司利用SupraAntigen和Morphomer双技术平台开发药物，推进针对五种与神经退行性疾病相关的错误折叠病理蛋白的治疗和诊断项目 [5] - ACI - 24.060是抗Abeta主动免疫疗法，正在三项不同递增剂量的Ib/II期ABATE研究中测试，已获美国AD治疗快速通道资格 [6] - ACI - 7104.056是针对病理性α - syn的主动免疫疗法，正在欧盟和英国进行II期研究 [7] - ACI - 35.030/JNJ - 2056正在IIb期ReTain研究中评估用于临床前AD患者 [7] - 管线还包括与Life Molecular Imaging合作发现的Tau - PET成像剂P2620、用于PD的ACI - 15196等 [8] 战略合作 - 2024年公司与武田达成独家选择权和许可协议，获得1亿美元预付款，潜在付款总额可达约21亿美元 [9][10] - 公司与强生旗下杨森制药就ACI - 35.030/JNJ - 2056合作，2024年9月获里程碑付款，JNJ - 2056于2024年7月获FDA AD治疗快速通道资格 [11] 现金状况 - 截至2024年12月31日公司拥有1.655亿瑞士法郎现金资源，管理层预计若无其他里程碑事件，现金可支撑到2027年第一季度 [12] 估值与预期 - 按市销率计算公司股票目前溢价交易，远期市销率为6.15倍，高于均值5.30倍和行业的1.70倍 [13] - 过去30天2025年每股亏损预期增至49美分 [14] 投资建议 - 公司关键候选药物管线进展可观，潜在积极数据或提振投资者情绪，但目标市场复杂获批有挑战，潜在投资者应观望，持股者可继续持有，公司目前Zacks排名为3（持有） [16][17]

文章核心观点 - 公司公布2024年第四季度和全年财务结果及近期进展，TREM2项目VG - 3927和iluzanebart取得显著进展，2025年将是关键一年 [1][2] 公司业务亮点及里程碑 Iluzanebart - 计划2025年第二季度公布IGNITE 2期临床试验最终分析结果，包括所有接受20mg/kg或40mg/kg iluzanebart治疗12个月的患者数据 [3][4] - 公司打算为iluzanebart在ALSP中寻求加速批准途径，并预计在公布最终分析时分享进展更新 [4] VG - 3927 - 2025年1月完成的1期临床试验评估VG - 3927治疗AD的潜力，结果积极 [4] - 试验在14个队列中评估了VG - 3927的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，共招募115名参与者，89人接受治疗 [4] - 数据显示所有队列安全性和耐受性良好，相关不良事件为轻度或中度且可自行缓解，无严重不良事件报告 [4] - VG - 3927具有高CNS渗透性，药代动力学特征良好，支持每日一次给药，在脑脊液中使sTREM2降低达约50%，显示出强PK/PD关系 [4] - 公司将在2025年4月1 - 5日的AD/PD™国际会议上口头报告1期数据 [4] - 计划推进每日一次口服25mg剂量，预计2025年第三季度启动2期试验 [4] 2024年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为9780万美元，低于9月30日的1.113亿美元，预计资金可支持运营至2026年 [8] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为1870万美元，全年为6230万美元，高于2023年同期，主要因VG - 3927 1期临床试验启动和人员成本增加，部分被iluzanebart项目费用减少抵消 [8] 一般及行政费用 - 2024年第四季度为640万美元，全年为2740万美元，低于2023年同期，主要因外部专业服务费用减少，部分被人员成本增加抵消 [8] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损2380万美元，全年为8430万美元，高于2023年同期 [8] 公司简介 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注通过恢复小胶质细胞功能开发神经退行性疾病治疗方法，主要候选药物为iluzanebart和VG - 3927 [6]

公司核心进展 - 公司Tiziana Life Sciences已向美国FDA提交了其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的2期临床试验新药临床试验申请（IND）[1] - 此次IND提交标志着公司在推进ALS新治疗方法方面取得重大进展[1] - 公司计划在FDA批准IND后启动一项20名患者的临床试验旨在评估其新型专利候选药物鼻内foralumab在ALS中的安全性和疾病改善的早期参数[4] 研发项目与管线 - 公司的鼻内foralumab研发项目目前专注于3种神经退行性疾病：ALS、多发性硬化症和阿尔茨海默病[2] - 候选药物foralumab是一种全人源抗CD3单克隆抗体通过鼻内给药已被证明可刺激T调节细胞[5] - 目前已有10名非活动性继发进展型多发性硬化症患者在扩大获取项目中接受了给药所有患者在6个月内均显示出病情改善或稳定[5] - FDA近期已批准在该扩大获取项目中额外招募20名患者[5] - 鼻内foralumab目前也正在一项针对非活动性继发进展型多发性硬化症患者的2a期随机双盲安慰剂对照多中心剂量范围试验中进行研究[5] 药物作用机制 - foralumab是当前临床开发中唯一全人源抗CD3单克隆抗体可与T细胞受体结合通过调节T细胞功能来抑制炎症从而抑制多种免疫细胞亚群的效应特征[6] - 这种免疫调节作用已在COVID-19患者、多发性硬化症患者以及健康受试者中观察到[6] - 通过鼻内给药的抗CD3单克隆抗体进行免疫调节为治疗神经炎症和神经退行性疾病提供了一条新途径[6] 公司技术与合作 - 公司是一家临床阶段生物制药公司致力于利用变革性药物递送技术开发突破性疗法以实现替代性免疫治疗途径[7] - 公司的创新鼻内给药方法相较于静脉给药有望在疗效、安全性和耐受性方面提供改善[7] - 公司的替代性免疫治疗途径技术已获得多项专利还有数项申请待批预计将允许广泛的应用于产品管线[8] - 此次IND提交是基于公司从ALS协会获得的Hoffman ALS临床试验奖项计划赠款该赠款为产学研合作提供了一个框架以通过创新研发将新发现转化为临床研究[2]