MARLBOROUGH, Mass., April 23, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akoya Biosciences, Inc. (NASDAQ:AKYA) ("Akoya"), The Spatial Biology Company®, today announced a collaboration with the Singapore Translational Cancer Consortium (STCC) on the STCC Unified PD1/PDL1 Evaluation of Response (SUPER) study. This initiative aims to identify and validate key biomarkers predicting response or refractoriness to immune checkpoint inhibitors using Akoya's IO60 panel for spatial proteomic analysis. Advancing Precision Immunotherapy ...

公司研发日活动 - 公司将于2025年4月15日举办线上线下结合的研发日活动，地点为纽约巴克莱洲际酒店，时间为美国东部时间上午10点至中午12点 [1] - 活动将重点介绍公司晚期临床阶段创新候选药物管线的最新进展，包括近期临床数据和下一步计划，并讨论未来开发项目和业务战略 [2] - 活动将邀请多位世界知名专家进行演讲，涵盖视网膜疾病、炎症与精准医疗、神经眼科等领域 [2][6][7] 核心产品管线 - OCS-01眼药水：采用OPTIREACH®技术的高浓度地塞米松滴眼液，用于治疗糖尿病性黄斑水肿(DME)，目前处于III期临床阶段 [4][5] - Licaminlimab (OCS-02)：抗TNFα滴眼液候选药物，用于治疗干眼症(DED)，已进入II期临床，并发现与TNFR1基因变异相关的生物标志物 [9][10] - Privosegtor (OCS-05)：新型拟肽小分子候选药物，具有成为急性视神经炎首创新药的潜力，已获得FDA和EMA的孤儿药认定 [13][14] 疾病领域概况 - 糖尿病性黄斑水肿(DME)：全球约3700万患者，预计2040年将增至5300万，是糖尿病患者视力丧失和法定失明的主要原因 [6][8] - 干眼症(DED)：G7国家患者超过1.1亿，美国约4000万，其中约2000万为中度至重度患者，仅13%接受处方治疗 [11][12] - 急性视神经炎：全球患病率约8/10万，20-40岁成人多发，女性比例更高(2:1)，目前尚无特异性神经保护疗法获批 [15] 技术平台与创新 - OPTIREACH®技术：通过改善脂溶性药物的溶解性、延长药物在眼表停留时间，使药物能从眼表传递至眼后段，克服传统滴眼液的主要局限性 [4] - 精准医疗策略：在Licaminlimab开发中发现TNFR1基因变异与治疗反应相关的生物标志物，推动个性化治疗 [9] - 神经保护机制：Privosegtor在动物模型中显示出保留视网膜神经节细胞损伤和改善运动功能的效果 [13]

公司动态 - 公司将于2025年4月15日举办线上线下结合的研发日活动 活动时间为美国东部时间上午10点至中午12点 地点为纽约巴克莱洲际酒店 [1] - 活动将更新公司创新后期临床候选产品组合 重点介绍近期临床数据和下一步计划 并讨论未来开发项目和业务战略 [2] - 活动将邀请多位世界知名专家参与 包括视网膜 炎症与精准医疗 神经眼科等领域的权威专家 [2][6][7] - 活动将包括问答环节 参与者可与管理层和专家互动 [3] 产品管线 - OCS-01眼药水采用OPTIREACH®技术 是一种高浓度地塞米松滴眼液 正在开发用于糖尿病黄斑水肿的非侵入性治疗方案 [4] - OCS-01目前处于III期临床阶段 旨在改变目前糖尿病黄斑水肿需要侵入性治疗(玻璃体内注射或眼内植入)的现状 [4][5] - Licaminlimab(OCS-02)是一种抗TNFα滴眼液候选药物 采用单链抗体片段技术开发 用于治疗眼部炎症性疾病 [9] - Licaminlimab在II期试验中显示出对干眼症体征和症状的积极治疗效果 并已确定可预测治疗反应的遗传生物标志物 [9][10] - Privosegtor(OCS-05)是一种新型拟肽小分子候选药物 有望成为急性视神经炎的首创神经保护疗法 [13] - Privosegtor在ACUITY II期试验中显示出对视网膜解剖结构的保护作用和视觉功能改善 已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定 [13][14] 疾病领域 - 糖尿病黄斑水肿是全球糖尿病患者视力丧失和法定失明的主要原因 目前影响约3700万人 预计到2040年将增至5300万人 [6][8] - 干眼症在G7国家影响超过1.1亿人 仅美国就有4000万患者 其中约2000万为中度至重度患者 [11][12] - 在美国确诊的2000万干眼症患者中 仅13%接受处方治疗 87%的慢性患者对现有治疗不满意 [12] - 急性视神经炎是一种罕见疾病 全球发病率约为8/10万 常为多发性硬化的首发症状 目前尚无特异性神经保护疗法获批 [15]

财务数据和关键指标变化 - 2024年通过普通股和认股权证销售筹集资金2990万美元 发行普通股4,145,978股和认股权证3,898,852份 认股权证可能在积极ADO2数据后加速行权 潜在额外融资约3000万美元 [38][39] - 2024年净亏损约4210万美元 较2023年约3000万美元有所增加 [41] - 2024年研发费用约3320万美元 较2023年约2030万美元显著增长 [41] - 2024年一般行政费用约950万美元 与2023年约960万美元基本持平 [41] - 截至2024年12月31日 现金及现金等价物约2090万美元 [41] - 2025年第一季度通过ATM额外融资540万美元 [42] - 当前现金预计足以支持运营至2025年第三季度 不包括研发退税、认股权证行权或其他融资 [42] - 截至2025年3月27日 公司流通普通股约2290万股 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - ADO2阿尔茨海默病II期试验入组208名患者 筛查近800名患者 筛选失败率约72% 与行业其他AD试验一致 [15][66][67] - INCMUNE用于治疗去势抵抗性转移性前列腺癌的CARE-PC试验 I期剂量递增部分已完成 正在II期试验的中高剂量组给药 预计2025年完成患者给药 [18][44] - Cordstrom用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB) 已获得孤儿药资格和罕见儿科疾病认定 计划2026年第一季度提交BLA申请 [22][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用精准医疗方法治疗阿尔茨海默病 专注于神经炎症而非传统的斑块和缠结靶点 [9][10] - ADO2试验使用炎症生物标志物筛选患者 是唯一不使用淀粉样蛋白或tau蛋白生物标志物指导患者选择的阿尔茨海默病试验 [11][30] - 使用EMAC作为主要终点 专门为早期阿尔茨海默病患者设计的客观认知功能测试 [12][13] - 从血液疾病转向实体肿瘤治疗 认为INCMUNE在实体肿瘤领域有更大机会 [17] - Cordstrom提供系统性疾病修饰方法 而非局部伤口管理 区别于其他已批准的RDEB疗法 [22][23] - 公司核心是CNS公司 专注于阿尔茨海默病 围绕ExPro平台构建 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是过渡年 预计2025将是转型年 [8] - 预计2025年6月公布ADO2试验顶线数据 包括认知和功能证据 [28][43][55] - 积极结果可能改变阿尔茨海默病治疗范式 支持阿尔茨海默病是免疫学疾病的观点 [14][35] - 神经炎症在多种CNS疾病中起重要作用 包括FTD、帕金森病、创伤性脑损伤、中风和抑郁症等 [36] - Cordstrom有望快速上市 满足未满足的临床需求 [25] - 公司有三条治疗平台 有望加速成为商业实体 [37] 其他重要信息 - 公司团队高度参与融资 管理层、员工和董事会成员表现出强烈参与度 [40] - 在澳大利亚和英国可能收回部分研发费用 [42] - Cordstrom是一种同种异体脐带来源的间充质基质细胞平台 通过静脉注射给药 旨在调节炎症、促进伤口愈合、减轻瘙痒、疼痛和瘢痕形成 [24] 问答环节所有提问和回答 问题: 12个月开放标签试验是否是申报所需 FDA和UK批准是否有不同要求 [49] - 已获得Mission EB Part 1的所有临床数据 并与FDA讨论认为这些数据足以提交BLA 但最终决定权在FDA [51] - MHRA最初批准试验作为注册试验 预计明年年初可分享数据并获得正式意见 同时需要提交CMC数据 [52] - 计划进行开放标签试验以了解效果持久性和最佳给药方案 将在美国和英国进行该试验 [53] 问题: EXPRO数据发布计划 EMAC和CDR终点是否会错开发布 [54] - 将同时提供所有评估认知和功能的临床终点数据 包括EMAC和CDR [55][56][57] 问题: FDA对EMAC的接受程度 筛查800名患者是指炎症患者还是总数 TRD患者是否使用相同的富集标准 [61] - TRD患者使用CRP和快感缺乏行为标志物进行富集 类似但略有不同 基于疾病特异性 [63] - FDA在看到数据前不会评论EMAC 但已遵循其指导原则 [64] - 筛查失败主要因诊断等典型问题 炎症生物标志物导致的筛查失败率低于10% 总筛查失败率约72% 与其他AD试验一致 [65][66][67] - 建议查看ADPD会议海报和EMAC网络研讨会了解更多细节 [68][69] 问题: EXPRO II期试验是否有脱落发生 主要原因是什么 如果结果积极何时启动III期试验 III期试验的规模、持续时间和终点考虑 [72][73] - 脱落数量低于预期 主要因老年患者常见问题 未发现与药物疗效或安全性相关的高脱落率 [75][76] - III期试验设计取决于数据结果和与FDA的讨论 可能需150至1000名患者 终点可能包括EMAC或CDR 公司将尽快推进 [77][78] 问题: Cordstrom商业化计划 是否自主商业化或寻找合作伙伴 [79] - 公司目标是推进至商业化 但预计会寻找合作伙伴 因缺乏分销和营销专业知识 但必要时也准备自主推进 [82][83][84] - 对于EXPRO同样如此 如果有预期成就 会有很多感兴趣方 [84] 问题: Cordstrom的BLA申报时间表 是否需要在2025年底完成CMC工作 预计2026年初申报 [87] - 团队正在全力投入Cordstrom 预计年底前完成FDA问题的解答 所有数据准备就绪 计划2026年第一季度提交BLA [89][90] - 正在聘请第三方进行数据外部审查和差距分析 以确保2026年第一季度准备就绪 [91] 问题: 开放标签扩展试验是否能在明年更早提交 [92] - 英国的开放标签试验已准备就绪 首批剂量已生产 美国的IND申请正在准备中 取决于资金环境 英国的CTA已获批 [93][94] 问题: Cordstrom的BLA申报是否会赶上PRV计划 PRV计划是否会被延长 [97] - 如果获得批准 PRV计划可能需要6个月时间 预计该计划会被延长 因为对美国政府没有成本且有利于罕见病药物开发 但公司仍在做两手准备 [98][99][100] - 目标是一次性提交高质量申请并通过审批 [101]

文章核心观点 - 艾伯维宣布其早期肿瘤研究新数据将在2025年4月25 - 30日的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示，涵盖新型研究分子ABBV - 969和ABBV - 514的数据，以及基于真实世界数据分析的治疗耐药性和新型生物标志物识别的新见解 [1] 研究药物信息 ABBV - 969 - 是一种新型双靶点抗体药物偶联物（ADC），靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）和前列腺六次跨膜上皮抗原1（STEAP1），用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），目前处于1期临床试验 [1][7] - 设计采用双可变结构域免疫球蛋白（DVD - Ig）和专有的拓扑异构酶 - 1（Top1）抑制剂连接药物形式 [7] ABBV - 514 - 是一种研究性抗趋化因子C - C基序受体8（CCR8）抗体，用于治疗复发性非小细胞肺癌（NSCLC）和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC），可单药治疗或与PD - 1抑制剂联合使用，目前处于1期临床试验 [2][7] 会议展示内容 药物数据展示 - ABBV - 969数据将在会议上进行口头报告，该药物旨在靶向表达STEAP1和/或PSMA抗原的肿瘤细胞，前列腺癌细胞可能过表达STEAP1、PSMA或两者，其表达与肿瘤生长和存活相关 [1][4] - ABBV - 514数据将展示，临床前数据显示其可消耗肿瘤内CCR8 +调节性T细胞（Tregs），在多种体内肿瘤模型中具有强大的单药活性，包括对抗PD - 1治疗不敏感的模型 [2][4] 真实世界数据分析展示 - 分析叶酸受体α（FRα）表达与其他生物标志物的重叠，FRα在90%的卵巢癌中存在，该研究为患者治疗匹配、治疗顺序和联合治疗方案提供新见解 [5] - 采用多组学方法对非小细胞肺癌免疫治疗的长期反应和获得性耐药的临床特征和分子机制进行分析 [5] - 利用电子健康记录关联的基因组学数据研究种系变异、癌症患者预后和治疗反应之间的关系，某些种系变异可作为预测生物标志物，有助于推进精准医学研发 [5] 公司信息 公司使命 - 致力于发现和提供创新药物和解决方案，解决当前严重的健康问题，应对未来的医疗挑战，在免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科护理等关键治疗领域以及艾尔建美学产品组合方面产生显著影响 [8] 肿瘤学业务 - 致力于改变难治性癌症患者的护理标准，推进涵盖多种癌症类型的研究性疗法管线，专注于开发靶向药物，通过多种靶向治疗方式和生物学干预实现抑制癌细胞繁殖或消除癌细胞的目标 [9] - 目前拥有广泛的肿瘤学产品组合，包括已批准和正在研究的治疗多种血液和实体肿瘤的药物，正在多项临床试验中评估超过20种研究性药物 [10]

财务数据和关键指标变化 - 2024年末现金余额为460万美元，2024年第四季度和全年运营所用现金分别为170万美元和960万美元，2023年同期分别为300万美元和1580万美元，反映公司在推进项目的同时控制支出 [27][28] - 2024年净亏损为1080万美元，即每股亏损2.86美元，2023年净亏损为2250万美元，即每股亏损6.54美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务线 - 2024年在多个重要会议上展示iNKT细胞疗法在实体瘤中的数据，如797可增强免疫激活、扩大检查点抑制剂和双特异性衔接子的益处，并克服一些难治癌症的耐药性 [12] - AACR IO会议上展示正在进行的2期研究的新转化数据，显示同种异体iNKT细胞、检查点抑制剂和标准化疗之间的强大协同作用，可使原本无反应的肿瘤实现强大的免疫再激活 [12] 免疫学和炎症疾病业务线 - 严重急性呼吸窘迫临床项目中，797在接受最严重生命支持VV ECMO的患者中实现了80%的生存率，而住院对照组仅为10%，且这些细胞可预防继发性感染 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为实体瘤和免疫驱动疾病患者提供最具可扩展性、持久性和有效性的同种异体iNKT细胞疗法 [6] - 2024年第四季度公司加强领导团队，欢迎Robert Kadlec博士加入董事会，其在生物防御和大流行防范方面的专业知识为公司带来战略深度 [6][7] - 2024年第四季度与Autonomous Therapeutics合作，将其加密RNA技术与公司iNKT细胞疗法相结合，旨在为转移性癌症创造下一代治疗方法 [9] - 推进新的产品线，包括PRAME - TCR项目和下一代细胞疗法，临床前结果显示PRAME - TCR iNKTs可精准靶向并摧毁PRAME阳性肿瘤细胞 [15][18] - 计划在2025年推进797在胃癌和移植物抗宿主病（GvHD）方面的研究，同时推进FAP - CAR - iNKT进入临床，并计划在2025年提交215的IND申请 [31][42][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司的决定性一年，公司执行战略愿景，加强领导，推进临床项目并扩大合作伙伴关系，为未来一年产生重大影响奠定基础 [5] - 进入2025年公司势头强劲，拥有差异化技术、引人注目的临床数据、不断壮大的专家和合作伙伴网络以及明确的计划，以实现下一个价值转折点 [26] - 公司有信心在2025年实现多个里程碑，包括提供胃癌试验的更多临床数据、推进GvHD研究进入患者给药阶段以及通过战略创新扩大产品线 [31] 其他重要信息 - 公司总法律顾问Robert Foster已过渡到美国卫生与公众服务部担任食品、研究和药物首席法律顾问 [7][8] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请提供2期研究的进展情况、数据发布的更详细时间线以及2025年的重点是推进797在胃癌和GvHD方面的研究，还是推进其他内部开发项目进行IND申请 - 公司计划在2025年推进797在胃癌和GvHD方面的研究，同时推进FAP - CAR - iNKT进入临床 [37][42] - 公司已在AACR IO会议上展示关键生物标志物和免疫活性，为年底或下半年在主要会议上展示临床数据奠定基础，目前大部分患者已入组临床试验 [40][41] 问题2: 能否分享KOL对AACR IO会议展示内容的反馈，以及基于目前数据对该项目获批前景的看法，另外iNKT方法与其他细胞疗法相比有何区别 - 主要研究者Yelena Janjigian对该试验很感兴趣并愿意继续推进，目前尚未扩大试验入组，试验仍在招募预计的40名患者 [50][51] - 公司将继续积累数据并证明临床益处，然后推进监管讨论，寻求最积极有效的途径为患者提供全球访问机会 [53] - iNKT细胞具有持久、耐受性好、无需HLA匹配和淋巴细胞清除等特点，可招募T细胞和NK细胞，与其他PRAME靶向方法不同 [54][55] 问题3: 下一代iNKT项目（包括215）是否有IND申请时间表 - 215的IND申请计划在2025年进行，TCR项目的IND申请将与相关项目的其他公告同步宣布 [62] 问题4: GvHD研究的资金何时能确定，以及资金的备用计划，另外公司目前的现金跑道情况如何 - GvHD研究资金的时间安排需保持关注，公司有科学顾问委员会成员Jenny Gumperz的支持，对该项目推进持乐观态度 [70][71] - 该项目是多中心试验，已提交给监管委员会，资金到位后即可启动，备用策略是从合作伙伴和投资者处获得特定融资 [74][75] - 基于财务预测和内部效率提升，公司的现金可维持到2025年底 [78]

行业与公司 - 行业：阿尔茨海默病（AD）研究领域，聚焦神经炎症、淀粉样蛋白（Aβ）和tau蛋白病理机制[1][6][33] - 公司：InMed Pharmaceuticals（INM），开发神经保护小分子药物INM-901，靶向CB1/CB2受体和PPARγ，探索阿尔茨海默病治疗[27][29][48] 核心观点与论据 **1 疾病机制与治疗进展** - **淀粉样蛋白与tau蛋白**：现有疗法（如单抗）可清除脑内Aβ，并间接降低tau和神经炎症标志物（如GFAP），但仅能延缓而非完全阻止疾病进展[15][16][17] - **神经炎症的作用**：慢性神经炎症是AD第三大病理机制，与先天免疫系统基因（如TREM2、APOE4）相关，可能通过微胶质细胞过度激活加剧神经退行性变[33][35][36] - **治疗挑战**： - 动物模型局限性：小鼠模型仅模拟部分病理（如淀粉样变性），且多为预防性研究，缺乏老年模型（24月龄小鼠成本高）[8][9][10] - 临床试验多样性不足：现有试验主要针对欧洲裔白人，忽略种族/民族差异对生物标志物和疗效的影响[18][60] **2 InMed Pharmaceuticals的INM-901** - **作用机制**： - 通过CB2/PPARγ调控过度激活的微胶质细胞，促使其从促炎转为抗炎状态[49][50] - 同时诱导神经突生长（neurotogenesis）和神经可塑性，兼具神经保护与修复功能[29][93] - **临床前数据**： - 在5xFAD小鼠模型中，短期（3个月）和长期（7个月）治疗均改善行为功能（运动、记忆），并降低皮质区促炎标志物（GFAP、IL-8、TLR2等）[51][52][53] - 口服制剂血脑屏障穿透性良好，生物利用度高[30] **3 未来方向与机遇** - **联合疗法**：需结合Aβ清除、tau靶向、抗炎及增强神经可塑性的多机制药物，类似高血压的鸡尾酒疗法[114] - **精准医疗**：需根据患者个体差异（如APOE4状态、炎症水平）选择治疗策略，并开发更敏感的神经炎症生物标志物（超越TSPO PET）[39][47][115] - **临床试验改进**：加强种族多样性，探索患者分层（如通过生物标志物筛选）以提高疗效信号[22][61] 其他重要细节 - **COVID与AD风险**：严重系统性感染（如COVID）可能通过诱发神经炎症增加痴呆风险，但具体机制仍需长期研究[100][101] - **FDA指南争议**：早期AD阶段功能终点敏感性不足，需更依赖生物标志物与认知评估[104][106] - **行业趋势**：神经炎症靶点药物数量显著增长（现有27种在研），成为AD治疗新热点[64][65] 数据引用 - 小鼠模型年龄限制：24月龄小鼠成本高且耗时[10] - 临床试验误诊率：25%患者临床诊断与病理不符（无Aβ沉积）[22] - INM-901动物实验：5xFAD小鼠治疗7个月后行为改善达统计学显著性[53] 注：未提及部分（如会议操作指南）已按任务要求跳过。