基因治疗行业现状与前景 - 基因治疗正以前所未有的速度重塑疾病治疗图景，技术突破推动行业快速发展[1] - 2024年上半年生物医药出海总额接近500亿美金，超过新能源车出口总额[7] - 港股生物制药ETF指数基金涨幅接近60%，显示行业从资本寒冬中快速回暖[7] 神拓生物核心技术 - 开发第五代慢病毒载体平台，实现从体外细胞改造转向体内改造的技术突破[8][9] - 通过AI技术对载体进行系统性工程化改造，提升安全性和有效性[11] - 治疗理念从"堵"转向"疏通"，通过增强抑癌基因重塑细胞天然保护力[12][15] - 目标将单次治疗价格从300-400万美金降至医保可承受范围[10] 商业化进展与规划 - 2023年底获得传化集团领投的首轮融资[5] - 首个新药在1年内进入IIT临床阶段，计划2025年获得药监局批文[43] - 杭州研发基地总面积1000多平米，计划建立干湿循环实验室提升研发效率[44][46] - 通过BD合作缩短商业化周期，临床前阶段即可开展BD合作[42] AI与生物医药融合 - 人体DNA代码与计算机代码具有相通性，吸引芯片公司跨界布局[16][17] - AI在临床设计和运营阶段能显著降低研发成本，未来十年渗透率将大幅提升[18][19] - 计划建立干实验室AI模型，结合患者细胞数据替代部分动物实验[47] 行业挑战与应对 - 新药研发周期长达10年与基金7年存续期存在矛盾[41] - 建议设立Evergreen基金结构匹配行业特性[41] - 通过加强专利布局应对出海挑战，已申请国际PCT专利[25] - 地缘政治对行业影响有限，中国生物医药资产性价比受国际认可[26][27] 人才与教育 - 行业急需复合型人才，需同时具备医学、基因工程和AI知识[38] - 高校教育体系滞后于行业发展，毕业生需重新培训[39][40] - 通过AI培训加速人才成长，解决行业人才瓶颈[40]