经济观察网12月19日默沙东宣布，近日在《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案(试行)》、 《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》等政策的支持下，中国医学科学院阜外 医院获批临时进口sotatercept(WINREVAIR)。 Sotatercept是全球首个且目前唯一用于治疗PAH的激活素信号传导抑制剂(ASI)，可以捕获过量激活素 A，帮助恢复失衡的信号通路，抑制细胞增殖进而改善血管结构和恢复管腔通畅，曾获得过美国突破性 疗法认定、孤儿药资格认定，以及欧盟优先药品资格认定、孤儿药资格认定，并先后于2024年3月、 2024年8月获得美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)批准。 PAH是一种多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病，其特征是由于肺动脉重构导致肺动脉 狭窄，最终引起肺动脉压力增加，肺血管阻力升高，最终引起肺小动脉的收缩和肺循环中的血压升高。 若得不到及时有效的治疗，最终会发展为右心衰竭甚至危及生命。其中，特发性肺动脉高压已于2018年 被纳入国家卫生健康委公布的《第一批罕见病目录》。 ...