行业政策与监管动态 - 国家药监局药审中心发布《儿童用药研发常见/共性问题及一般性答复》，明确支持通过改进剂型、工艺、给药途径等提升药物安全性和儿童用药依从性的改良型新药 [1] - 监管机构强调儿童新药研发需以保护患儿权益为前提，减少不必要重复研究，并鼓励合理利用真实世界证据及成人数据外推等方法解决招募难题 [1] - 对于儿童用改良型新药，“具备临床价值”不等同于“认可临床优势”，临床优势需结合未被满足的临床需求程度综合考量 [4] 市场现状与未满足需求 - 我国已上市的3500多种化学药品制剂中，专供儿童使用的仅60余种，占比不足2% [2] - 临床基本药品中儿童专用剂型不足10%，国内儿童用药90%以上都并非儿童专用药 [2] - 仅前5个月，国家药监局批准上市57个儿童用药，数量远超去年同期，但儿童药占药品总量的比例仍较低 [1] 研发趋势与策略 - 儿童改良型新药研发包含两种情况：将已批准的成人应用扩展至儿童应用，或在已批准的儿童应用基础上扩展新范围（如新适应症、更低龄儿童） [3] - 改良型新药因成本低、周期短，可有效降低研发风险，对儿童尤为重要 [3] - 国家药监局鼓励在一次改良开发过程中兼顾剂型、规格和口感等多方面优化 [4] 临床试验与伦理考量 - 监管机构强调确保受试者安全是儿童药物临床试验最重要原则，需尽可能利用已有研究证据，减少不必要的重复研究 [6] - 对于8周岁及以上儿童，除监护人知情同意外，还应征得本人同意并签署知情同意书 [6] - 在抗肿瘤药等临床需求迫切的领域，可考虑采用更积极研发策略，如更早开展儿童研究 [6] 技术方法与创新应用 - 真实世界研究可作为随机对照临床试验的重要补充，为儿童用药安全性、有效性提供证据支持，加快研发进程 [8] - 成人数据外推是解决儿童受试者招募困难的常用策略，但安全性数据通常不能完全外推，需在目标儿童中收集相应数据 [7] - 儿童用药辅料选择需遵循安全性和必要性原则，尽可能使用最少种类和最低用量的辅料 [5] 产品开发与剂型创新 - 国家药监局发布的“鼓励研发申报儿童药品清单”中，溶液型注射剂、口服溶液剂、口服混悬剂数量居前列 [3] - 清单包含酏剂、微丸、口腔崩解片等新型儿童药剂型，这些剂型具有剂量准确、口感好、服用方便等优点 [3] - 在成人应用中可能不被认为有临床价值的改良（如片剂改为口服溶液），在低龄儿童中可能被视为具有临床价值甚至临床优势 [4]