行业政策与监管动态 - 国家药监局药审中心发布《儿童用药研发常见/共性问题及一般性答复》，明确支持通过改进剂型、工艺、给药途径等提升药物安全性和儿童用药依从性的改良型新药 [1] - 监管机构强调儿童新药研发需以保护患儿权益为前提，减少不必要重复研究，并鼓励合理利用真实世界证据及成人数据外推等方法解决招募难题 [1] - 对于儿童用改良型新药，“具备临床价值”不等同于“认可临床优势”，临床优势需结合未被满足的临床需求程度综合考量 [4] 市场现状与未满足需求 - 我国已上市的3500多种化学药品制剂中，专供儿童使用的仅60余种，占比不足2% [2] - 临床基本药品中儿童专用剂型不足10%，国内儿童用药90%以上都并非儿童专用药 [2] - 仅前5个月，国家药监局批准上市57个儿童用药，数量远超去年同期，但儿童药占药品总量的比例仍较低 [1] 研发趋势与策略 - 儿童改良型新药研发包含两种情况：将已批准的成人应用扩展至儿童应用，或在已批准的儿童应用基础上扩展新范围（如新适应症、更低龄儿童） [3] - 改良型新药因成本低、周期短，可有效降低研发风险，对儿童尤为重要 [3] - 国家药监局鼓励在一次改良开发过程中兼顾剂型、规格和口感等多方面优化 [4] 临床试验与伦理考量 - 监管机构强调确保受试者安全是儿童药物临床试验最重要原则，需尽可能利用已有研究证据，减少不必要的重复研究 [6] - 对于8周岁及以上儿童，除监护人知情同意外，还应征得本人同意并签署知情同意书 [6] - 在抗肿瘤药等临床需求迫切的领域，可考虑采用更积极研发策略，如更早开展儿童研究 [6] 技术方法与创新应用 - 真实世界研究可作为随机对照临床试验的重要补充，为儿童用药安全性、有效性提供证据支持，加快研发进程 [8] - 成人数据外推是解决儿童受试者招募困难的常用策略，但安全性数据通常不能完全外推，需在目标儿童中收集相应数据 [7] - 儿童用药辅料选择需遵循安全性和必要性原则，尽可能使用最少种类和最低用量的辅料 [5] 产品开发与剂型创新 - 国家药监局发布的“鼓励研发申报儿童药品清单”中，溶液型注射剂、口服溶液剂、口服混悬剂数量居前列 [3] - 清单包含酏剂、微丸、口腔崩解片等新型儿童药剂型，这些剂型具有剂量准确、口感好、服用方便等优点 [3] - 在成人应用中可能不被认为有临床价值的改良（如片剂改为口服溶液），在低龄儿童中可能被视为具有临床价值甚至临床优势 [4]

营商环境优化 - 企业净增1999.9万户 个体工商户净增3394.6万户 [2] - 深化注册资本认缴登记改革 遏制天价出资等乱象 [2] - 推行登记注册实名认证 防范恶意逃废债行为 [2] - 发布全国统一市场准入负面清单 优化登记事项红绿灯机制 [2] - 企业注销便利化推进 无债权债务主体最短21天退出市场 [2] - 企业开办时间持续压缩 开办餐饮店时间由37天减至15天 [2] - 企业信息变更材料由23份精简至6份 [2] 监管执法与市场秩序 - 处理投诉举报8902.8万件 为消费者挽回经济损失217.1亿元 [3] - 消协组织受理投诉574.9万件 挽回经济损失57.8亿元 [3] - 全方位筑牢药品安全底线 医药产业规模居全球第二位 [3] - 创新药在研数目达全球30%左右 [3] - 批准387个儿童药品和147个罕见病药品上市 [3] 全国统一大市场建设 - 推动反垄断法首次大修 第三次修订反不正当竞争法 [4] - 强化竞争政策基础地位上升为法律规定 [4] - 出台公平竞争审查条例 实现四级政府审查全覆盖 [4] - 废除阻碍要素流动的政策措施4218件 [4] - 查处行政性垄断案件239件 [4] 平台经济治理 - 持续开展网络市场监管专项行动 [5] - 强化直播电商乱象治理 加大违规行为监测处置力度 [5] - 督促平台取消不合理限制 提升收费合理性和透明度 [5] - 要求外卖平台规范促销行为 理性参与竞争 [5]

医药产业规模与创新 - 中国医药产业规模位居全球第二位[1] - 创新药在研数目达到全球30%左右[1] 药品安全监管措施 - 强化覆盖药品全生命周期的动态监管[1] - 建立药品安全风险会商机制 聚焦药品网络销售 委托生产 临床试验管理等重点环节[1] - 聚焦疫苗 血液制品等重点产品及农村 城乡接合部等重点区域[1] - 每年抽检药品20余万批次 医疗器械2万余批次 化妆品2万余批次[1] - 对国家集采中选产品实行生产企业检查和中选品种抽检100%全覆盖[1] 审评审批制度改革 - 设立突破性治疗药物 附条件批准 优先审评审批 特别审批4个加快通道[1] - 对重点品种实行提前介入 一企一策 全程指导 研审联动[1] - "十四五"以来批准创新药204个 创新医疗器械265个[2] - 2024年1至7月批准创新药50个 创新医疗器械49个[2] 重点人群用药保障 - 优化临床急需境外新药审评审批程序[2] - 加快儿童用药 罕见病药品上市速度[2] - "十四五"以来批准儿童药品387个 罕见病药品147个[2]

行业规模与创新实力 - 中国医药产业规模位居全球第二位 创新药在研数目达全球30%左右 [1] - "十四五"以来批准创新药204个 创新医疗器械265个 其中2024年前7月批准创新药50个 创新医疗器械49个 [1] 产品审批与临床需求 - 优化临床急需境外新药审评审批程序 加快儿童用药和罕见病药品上市速度 [1] - "十四五"以来批准儿童药品387个 罕见病药品147个 有效满足重点人群用药需求 [1] 质量监管与安全控制 - 聚焦疫苗和血液制品等重点产品 实现药品安全风险排查研判处置常态化 [2] - 每年抽检药品20余万批次 医疗器械2万余批次 化妆品2万余批次 [2] - 对国家集采中选产品实行生产企业检查和中选品种抽检100%全覆盖 [2] 国际合作与产业开放 - 支持企业全球同步开展药物临床试验 缩短药品全球上市周期 [2] - 支持外商投资企业将原研药品和高端医疗装备引进境内生产 [2] - 拓展医疗器械出口销售证明出证范围 支持中国药品"走出去" [2]

药品监管成效 - 国家药品抽检合格率稳定在99.4%以上 [1] - 每年抽检药品20余万批次 医疗器械和化妆品各2万余批次 [1] - 国家集采中选产品实现生产企业检查和中选品种抽查100%全覆盖 [1] 审评审批制度改革 - 设立突破性治疗药物 附条件批准 优先审评审批 特别审批4个加快通道 [3] - 对重点品种实行提前介入 一企一策 全程指导 研审联动策略 [3] - 优化临床急需境外新药审评审批程序 [7] 创新产品批准情况 - "十四五"以来批准创新药204个 创新医疗器械265个 [5] - 2023年1-7月批准创新药50个 创新医疗器械49个 [5] - 批准中药创新药27个 [5] - 批准儿童药品387个 罕见病药品147个 [9] 医药产业地位 - 医药产业规模位居全球第二位 [5] - 在研创新药约占全球30% [5]

核心观点 - 国家药监局在"十四五"期间通过强化监管、深化审评审批改革及优化用药保障体系 全方位筑牢药品安全底线 全链条支持医药产业高质量发展 全覆盖满足人民群众用药需求 [1][2] 药品安全监管 - 建立药品全生命周期动态监管体系 聚焦药品网络销售 委托生产 临床试验管理等重点环节 [1] - 重点监管疫苗 血液制品等产品及农村 城乡接合部等区域 实现风险排查 研判 处置常态化 [1] - 每年抽检药品20余万批次 医疗器械2万余批次 化妆品2万余批次 [1] - 对国家集采中选产品实行生产企业检查和中选品种抽检100%全覆盖 [1] - 严格按照国际标准开展仿制药质量和疗效一致性评价 [1] 产业创新与发展 - "十四五"以来批准创新药204个 创新医疗器械265个 其中2024年1-7月批准创新药50个 创新医疗器械49个 [1][2] - 医药产业规模位居全球第二位 创新药在研数目占全球30%左右 [1][2] - 设立突破性治疗药物 附条件批准 优先审评审批 特别审批4个加快审评通道 [2] - 对重点品种实行"提前介入 一企一策 全程指导 研审联动"机制 [2] - 构建中医药理论 人用经验 临床试验相结合的中药审评证据体系 [2] - "十四五"以来批准中药创新药27个 [2] 用药需求保障 - 优化临床急需境外新药审评审批程序 加速全球最新药物引入 [2] - "十四五"以来批准儿童药品387个 罕见病药品147个 [2] - 重点满足儿童 罕见病患者等特殊人群用药需求 [2]

儿童医疗服务体系建设 - 推进全市二级及以上综合医院和妇幼保健院儿科门诊全覆盖，提高社区卫生服务中心儿科服务能力[1] - 加强紧密型儿科医疗联合体建设，各区至少有1家成员单位，至少规范化设置1个危重新生儿救治中心[1] - 推进优质儿科医疗资源扩容下沉和区域均衡布局，夯实基层儿童医疗保健服务网络[1] 儿科医疗资源与支持 - 动态支持生殖健康、儿童健康等生育全程重点专科发展，推动绩效工资分配向儿科等领域倾斜[1] - 充分发挥国家儿童医学中心作用，深入实施健康儿童行动提升计划，加快建设儿童友好医院[1] - 充分发挥中医药在保障儿童健康中的作用，积极推广符合婴幼儿生理特征的适宜技术疗法[1] 儿童药品研发与医保保障 - 鼓励儿童药品研发申报，不断丰富儿童适用药品的品种、剂型和规格[1] - 加强儿童医疗费用保障，及时将符合条件的儿童用药按程序纳入医保支付范围[1] - 全市具有儿科诊疗科目的医疗机构可调剂使用本市儿童专科医院院内制剂[1]