公司概况 * 公司为Insmed (NasdaqGS: INSM)，是一家生物制药公司[3] * 公司已从单一产品公司发展为双产品公司，于2025年8月推出了第二个产品Brenzavvy[5] * 公司拥有约1,600名员工，在全球范围内推进多个研发项目[8] 核心产品与管线进展 **Arikayce (阿米卡星脂质体吸入混悬液)** * 该产品已上市约八年，目前在公司三个地理区域治疗约25,000名患者[4][5] * 如果Encore试验成功，其可及患者群体有潜力从25,000增长至250,000名[5] * Encore试验数据预计在2026年上半年读出[4] **Brensocatib (DPP1抑制剂)** * **Brenzavvy (品牌名)**：已于2025年8月在美国上市，用于治疗支气管扩张症，并在欧洲获批[5] * **支气管扩张症适应症**：上市后前六周（一个短季度）内，实现了超过2,500名新患者开始治疗，并获得了1,700名处方医生支持[10] * **慢性鼻窦炎 (CRS， Birch试验)**：数据预计在2026年1月初读出，公司认为其市场潜力可能与支气管扩张症相当甚至更大[6] * **化脓性汗腺炎 (HS， Cedar试验)**：二期数据预计在2026年上半年读出[6] * **后续DPP1分子**：公司已研发超过800种后续DPP1分子，计划在2026年将首个分子推进至新药临床试验申请阶段，首个适应症可能为类风湿关节炎和炎症性肠病[32] **Treprostinil Palmitil吸入粉剂 (TPIP)** * 计划在四个不同适应症中推进至三期临床试验：肺动脉高压相关间质性肺病、特发性肺纤维化、进行性肺纤维化以及肺动脉高压[6] * PH-ILD三期试验已启动，预计2026年初开始[6] * IPF和PPF的三期试验有望在2026年开始[6] * 肺动脉高压开放标签扩展研究的数据可能最早在2026年下半年读出[33] **早期研发项目** * DMD项目已完成第一个队列研究，计划扩展至第二和第三队列[7] * ALS项目已获得新药临床试验申请许可，涵盖散发性和SOD1类型，计划在2026年进入临床[7] * 其他研究包括DPP1后续分子、合成拯救和去免疫化衣壳等[7] 财务与市场展望 **支气管扩张症市场与销售预期** * 美国约有500,000名确诊患者，其中约一半（~250,000）每年经历两次或以上急性加重[11][21] * 公司基于当前确诊患者数给出的全球峰值销售额预测为50亿美元[14] * 此外，存在大量未确诊或误诊的潜在患者，文献估计范围在4%至54%之间，可能涉及数千万患者[14][15] * 参考同类优秀药品的上市表现：前两个完整季度的收入约为7,000万至8,000万美元，最佳情况接近9,000万美元；随后的四个完整季度收入在5亿至6亿美元范围[16] **运营支出展望** * 公司不提供正式的运营支出指引[37] * 随着多个潜在的三期临床试验（如CRS、HS、TPIP项目等）陆续开展，研发支出将随时间逐步增加，但同时会叠加Brensocatib和Arikayce可能带来的收入贡献[37] 商业运营与市场准入 **Brenzavvy上市执行** * 公司提前进行了投资，包括在去年10月部署销售团队，并提前与支付方进行沟通，旨在实现“无摩擦上市”[18] * 上市策略包括利用现场准入经理协助后台文书处理，以及通过“Enlightened”项目为患者提供个案管理服务[19] **支付方准入与处方标准** * 尽管药品标签较宽，但公司预计支付方会参照临床试验的入排标准，即要求患者有两次或以上急性加重史[21] * 公司推动“无摩擦上市”的关键在于依赖医生证明患者符合两次或以上急性加重的标准，而非要求审查全部医疗记录[22] * 随着获批产品的出现，医生记录急性加重的行为可能会变得更加普遍[23] **国际市场拓展** * 欧洲市场标签为25毫克剂量及两次或以上急性加重标准，公司对此表示满意[26] * 预计2026年上半年在欧盟各国及英国推出，下半年在日本推出[27] * 收入贡献预计绝大部分来自美国市场[27] 其他重要信息 **慢性鼻窦炎市场潜力** * 仅美国就有约3,000万慢性鼻窦炎（不伴鼻息肉）患者，其中约310万对类固醇治疗无反应[29] * 美国每年有200,000名患者接受手术治疗[29] * 公司表示，根据数据结果，CRS适应症的收入贡献潜力可能与支气管扩张症相当甚至更大[30] * 公司预计Brensocatib在支气管扩张症、CRS和HS三个适应症的批发采购成本均为88,000美元[30] **TPIP临床进展** * 美国食品药品监督管理局同意肺动脉高压适应症采用一个三期试验方案，显著性水平设定为0.05，这被视为一个重大进展[33] * 肺动脉高压开放标签扩展研究中，超过90%的受试者从基础研究转入[35]