公司概况 * 公司为Jaguar Health 在纳斯达克上市 交易代码为JAGX 是一家商业阶段的制药公司 专注于为人和动物开发源自雨林地区植物的新型专有处方药 用于胃肠道疾病[1] 核心产品与管线 * 公司拥有已上市产品Mytesi 其活性成分为Crofelemer 目前被批准用于HIV相关腹泻[2] * Crofelemer是一个“管线中的产品” 其两个后期开发阶段的扩展适应症为癌症治疗相关腹泻 以及短肠综合征和MVID相关的肠衰竭孤儿药适应症[3] * 公司拥有用于治疗犬类化疗引起腹泻的Crofelemer产品 已获得FDA兽药中心批准[12] MVID适应症进展 * MVID是一种超罕见疾病 全球患者约200人[4] * 在MVID患者中 Crofelemer显示可减少约27%的肠外营养需求[4] * 此数据已被接受将在11月于芝加哥举行的北美小儿胃肠病学学会年会上进行展示[4] * 公司已获得与FDA面对面会议的机会 讨论如何加速该产品针对超罕见人群的批准 可能仅基于个位数的患者数据[4] * MVID是一种遗传性疾病 患者肠道完整但功能失常 需从出生起就依赖全肠外营养 通常每周7天 每天约20小时 否则会死亡 伴随肝毒性 认知缺陷 通常患者在12-14岁左右死亡[5][6] * 目前尚无其他在研药物能减少这些患者的肠外营养需求[6] * 公司目前拥有4名MVID患者数据 1名已完成试验 另外3名正在临床试验中[11] * 首名接受治疗的患者在12周后停药出现复发 并在10天内重新用药 现将通过同情使用终身接受该产品[11] * 通过与监管机构的加速途径 MVID适应症有望在2026年获得批准并用于患者[9] 短肠综合征适应症进展 * 短肠综合征适应症的市场机会被认为价值50亿至70亿美元[10] * 短肠综合征与MVID问题相同 患者因肠道表面面积不足而无法吸收营养 同样需要每周7天 每天约20小时的肠外营养 但其原因是肠道过短而非功能失常[8] 癌症治疗相关腹泻适应症进展 * 公司已就癌症治疗相关腹泻项目与FDA会面 并已明确一条用于转移性乳腺癌患者（另一个孤儿药适应症）获得监管批准的加速途径[12] 业务发展与价值创造 * MVID和短肠综合征数据的取得是公司的重大催化剂 正在实时发生 预计将对公司的价值认可产生变革性影响[3] * 这些进展是目前业务开发和合作对话的主题[10][12]