行业：神经退行性疾病治疗（以渐冻症/ALS为重点） - 渐冻症（肌萎缩侧索硬化，ALS）是一种神经退行性疾病，与帕金森病、阿尔茨海默病等同属一类，给患者带来巨大痛苦 [2] - 针对遗传性渐冻症，反义寡核苷酸疗法（ASO）已经实现部分病情的逆转，表明这类疾病可以通过合适的药物治疗 [5] - 该领域研究活跃，近期在布达佩斯的一场ASO疗法研究会议有约1000人及约100家公司代表参加，行业正致力于改进现有药物 [5] - 神经退行性疾病的药物测试需要长期观察，无法期望立即看到疗效，必须投入足够时间和耐心 [6] 公司/疗法：克利夫兰团队与ASO疗法 - 唐·克利夫兰团队的研究底层逻辑是确定并抑制神经系统内广泛存在的致病基因活性 [3] - 团队采用反义寡核苷酸疗法（ASO），通过定制DNA药物广泛输送到人体神经系统来抑制致病基因 [3] - 该疗法目前已有两项临床试验成功完成，两项失败，还有多项正在进行，实际效果需长期临床试验判断 [6] - 团队对科学持严谨态度，坚持通过临床试验验证疗法效果，而非依赖尚未充分转化的AI潜力 [6][8] 行业趋势：科研环境与全球化 - 科学本质上是国际性事业，进步由国际合作与竞争共同驱动 [8] - 世界顶尖科学家论坛等国际活动能汇聚各方智慧，促进合作与竞争 [8] - 在全球多国减少科研投入时，中国正大力投资科学研究，克利夫兰认为中国很可能成为下一代科学发展的领导者 [9] - 中国新兴研究机构（如西湖大学）积极从全球招募顶尖人才，开放的人才政策正在改变中国科学面貌 [8] - 美国在博士后培训方面目前仍是世界最好，中国年轻学者应接触其他地方人们做事和思考的方式 [9] 人物观点：克利夫兰的科研哲学 - 在生物学和医学领域，成功唯一必需的特质是毅力，聪明和擅长实验既非必要条件也非充分条件 [2] - 鼓励年轻人勇于挑战公认的“事实”，先了解已知知识，再根据自己判断决定做什么 [4] - 引用叔本华观点，认为新真理会经历被否定、遭反对、最后被公认的阶段，科学领域亦然，坚持则真理终会胜出 [7] - 对人工智能在科研中的应用持保留态度，认为其目前更多停留在“潜力”层面，未实现太多实际成果转化 [5][6] - 钦佩京东集团前副总裁蔡磊对抗渐冻症的勇气，其故事在全球华人圈有巨大影响 [5]

神经退行性疾病治疗领域的研究进展与疗法 - 唐·克利夫兰凭借对遗传性渐冻症发病机制及新疗法的研究获得2018年“生命科学突破奖” [2] - 其研究底层逻辑是确定并抑制神经系统内广泛存在的致病基因活性 [3] - 采用反义寡核苷酸疗法将定制DNA药物输送至神经系统以抑制致病基因 针对遗传性渐冻症的ASO疗法已实现部分病情逆转 [3][4] ASO疗法的研发动态与行业活动 - 在布达佩斯举行的ASO疗法研究会议有约1000人及约100家公司代表参加 旨在改进现有药物 [4] - 克利夫兰预计5年后会有比当前更好的疗法出现 [4] - 其负责的渐冻症疗法已有两项临床试验成功完成 两项失败 多项正在进行 实际效果需长期临床试验判断 [6] 人工智能在生物医学研发中的应用评估 - 克利夫兰对AI改变一切持保留态度 认为其在生物医学领域应用多停留在“潜力”层面 未实现太多实际成果转化 [5] - 承认AI能加速药物筛选、设计与研发过程 未来肯定能在生化领域发挥积极作用 [5] - 强调药物测试尤其是观察长期疗效需要投入足够长的时间与耐心 对神经退行性疾病研究更是如此 [5] 科学研究的理念与态度 - 克利夫兰认为毅力是科研成功的唯一必需特质 [2] - 鼓励年轻人勇敢质疑公认的“事实” 根据自己判断行事 [3] - 引用叔本华观点 指出新真理会经历被否定、遭反对、最后被公认的阶段 强调坚持的重要性 [6] 科学事业的国际性与合作竞争 - 克利夫兰强调科学天生是国际性事业 进步由合作与竞争共同驱动 [6] - 世界顶尖科学家论坛等国际活动能汇聚智慧 促进合作与竞争 [7] - 其研究团队及学生来自全球 包括多位中国和华人学者 [7] 对中国科研发展的观察与展望 - 克利夫兰指出中国在许多科研领域充满活力并达到世界级水平 [7] - 西湖大学等新兴机构积极全球招募顶尖人才 开放政策正在改变中国科学面貌 [7] - 在世界多国减少科研投入时 中国大力投资科学研究 下一代科学发展领导者很可能将是中国 [7] - 客观指出美国在博士后培训方面目前仍是世界最好 建议中国年轻学者接触其他地方人们的做事思考方式 [8]