NOVATO, Calif., Oct. 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) today announced that the first patient has been dosed in the Aurora study (NCT07157254) evaluating the efficacy and safety of GTX-102 (apazunersen), an investigational antisense oligonucleotide (ASO) for Angelman syndrome (AS). Data from the Aurora study will expand the population of Angelman patients treated to include both younger and older patients and those with other non-deletion AS genotypes not included in ...

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予百健公司（Biogen）的BIIB080快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病，公司正积极推进该项目 [1][2] 分组1：BIIB080获快速通道资格 - FDA授予BIIB080快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病，该资格旨在促进治疗严重疾病且满足未满足医疗需求的研究药物的开发和加速审查 [1] 分组2：公司表态与项目进展 - 百健公司开发负责人表示，FDA的快速通道资格凸显了针对阿尔茨海默病tau病理创新疗法的迫切需求，BIIB080是一种有潜力的差异化疗法，公司正代表患者及其家属紧急推进该项目 [2] - BIIB080是首个进入阿尔茨海默病临床开发的tau靶向反义寡核苷酸（ASO）疗法，目前正在进行全球2期CELIA研究，预计2026年公布数据 [2] - 此前1b期研究结果显示，脑脊液中可溶性tau蛋白呈剂量依赖性减少，大脑中聚集的tau病理减少，探索性临床结果呈有利趋势，高剂量组在多个认知和功能探索性指标上有有利趋势 [2] 分组3：BIIB080介绍 - BIIB080是一种研究性反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在靶向微管相关蛋白tau（MAPT）的mRNA，以减少tau蛋白的产生，目前正在早期阿尔茨海默病患者中进行2期临床研究 [3] 分组4：授权情况 - 2019年12月，百健公司行使了与Ionis制药公司的许可选择权，获得了BIIB080的全球独家、含特许权使用费的开发和商业化许可 [4] 分组5：百健公司介绍 - 百健公司成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开创创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值，采取大胆冒险与投资回报相平衡的方式实现长期增长 [5]