监管进展 - 公司已向美国FDA提交了A类会议申请，以讨论关于ONS-5010生物制品许可申请再提交的完整回复函 [1] - FDA在CRL中承认关键性试验NORSE TWO达到了安全性和有效性终点，但建议提交额外的有效性确证性证据以支持申请 [2] - 此次A类会议旨在澄清FDA所要求的确证性证据的具体细节 [2] 公司管理层评论 - 公司首席执行官表示，此次会议将为解决CRL中指出的缺陷提供更明确的要求 [3] - 公司团队致力于为美国患者提供安全有效的复合贝伐珠单抗替代方案，后者作为湿性AMD的一线治疗已超说明书使用多年，但存在效价、无菌性、一致性和监管方面的担忧 [3] 产品与市场地位 - ONS-5010/LYTENAVA™是一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性的贝伐珠单抗眼科制剂 [4] - 该产品已获得欧盟委员会和英国MHRA的集中上市许可，用于治疗湿性AMD [4][7] - 公司已在德国和英国启动LYTENAVA™的商业上市，用于治疗湿性AMD [7] - 在美国，该产品仍处于研究阶段，若获批将成为首个用于视网膜适应症（包括湿性AMD）的贝伐珠单抗眼科制剂 [5][8] 产品作用机制 - 贝伐珠单抗-vikg是一种重组人源化单克隆抗体，可高亲和力选择性结合所有人类血管内皮生长因子亚型，并通过空间位阻阻断VEGF与其受体结合来中和其生物活性 [6] - 玻璃体内注射后，可减少内皮细胞增殖、血管渗漏和视网膜新生血管形成 [6]

核心事件 - Capricor Therapeutics（CAPR）股价周五暴跌33%，因FDA对其治疗杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请（BLA）发出完全回复函（CRL）[1] - DMD是一种严重的遗传性疾病，患者平均寿命约30岁，表现为骨骼肌、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症[1] FDA拒绝原因 - FDA认为BLA缺乏有效性的实质性证据，并指出需要更多临床数据[2] - BLA的化学、制造和控制（CMC）部分存在未解决问题，尽管公司认为大部分问题已在先前沟通中解决，但FDA未及时审查这些材料[3] 市场反应与背景 - 公司股价年内累计下跌44.7%，远超行业0.9%的跌幅[3] - 投资者对CRL感到意外，因FDA在3月接受BLA并授予优先审评资格，且未在审评过程中发现问题[4] - 公司原计划在2025年8月31日前获得审批决定，此次CRL可能导致deramiocel的批准延迟，该疗法本有望成为首个治疗DMD心肌病的药物[7] 公司后续计划 - 公司计划与FDA进一步讨论，明确问题并制定deramiocel的后续开发路径[6][7] 行业对比 - Capricor当前Zacks排名为第3（持有），而生物科技行业中排名更高的公司包括Arvinas（ARVN）、Alkermes（ALKS）和BioXcel Therapeutics（BTAI），均位列Zacks第1（强力买入）[8] - Arvinas年内股价下跌59.3%，但2025年和2026年每股亏损预期分别收窄至1.51美元和2.98美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜幅度82.09%[9] - Alkermes年内股价上涨5.3%，2025年和2026年每股收益预期分别上调至1.79美元和1.91美元，但过去四个季度中有三次未达预期[10] - BioXcel Therapeutics年内股价下跌67.1%，但2025年和2026年每股亏损预期大幅改善至8.60美元和7.02美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜幅度42.84%[11]