ISELIN, N.J., Sept. 02, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Outlook Therapeutics, Inc. (Nasdaq: OTLK), a biopharmaceutical company focused on optimizing the standard of care for bevacizumab for the treatment of retina diseases, today announced that a Type A Meeting request has been submitted to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) to discuss the complete response letter (CRL) dated August 27, 2025 regarding the biologics license application (BLA) resubmission for ONS-5010, an investigational ophthalmic formulat ...

核心事件 - Capricor Therapeutics（CAPR）股价周五暴跌33%，因FDA对其治疗杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的细胞疗法deramiocel的生物制品许可申请（BLA）发出完全回复函（CRL）[1] - DMD是一种严重的遗传性疾病，患者平均寿命约30岁，表现为骨骼肌、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症[1] FDA拒绝原因 - FDA认为BLA缺乏有效性的实质性证据，并指出需要更多临床数据[2] - BLA的化学、制造和控制（CMC）部分存在未解决问题，尽管公司认为大部分问题已在先前沟通中解决，但FDA未及时审查这些材料[3] 市场反应与背景 - 公司股价年内累计下跌44.7%，远超行业0.9%的跌幅[3] - 投资者对CRL感到意外，因FDA在3月接受BLA并授予优先审评资格，且未在审评过程中发现问题[4] - 公司原计划在2025年8月31日前获得审批决定，此次CRL可能导致deramiocel的批准延迟，该疗法本有望成为首个治疗DMD心肌病的药物[7] 公司后续计划 - 公司计划与FDA进一步讨论，明确问题并制定deramiocel的后续开发路径[6][7] 行业对比 - Capricor当前Zacks排名为第3（持有），而生物科技行业中排名更高的公司包括Arvinas（ARVN）、Alkermes（ALKS）和BioXcel Therapeutics（BTAI），均位列Zacks第1（强力买入）[8] - Arvinas年内股价下跌59.3%，但2025年和2026年每股亏损预期分别收窄至1.51美元和2.98美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜幅度82.09%[9] - Alkermes年内股价上涨5.3%，2025年和2026年每股收益预期分别上调至1.79美元和1.91美元，但过去四个季度中有三次未达预期[10] - BioXcel Therapeutics年内股价下跌67.1%，但2025年和2026年每股亏损预期大幅改善至8.60美元和7.02美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜幅度42.84%[11]