核心观点 - 公司2025财年第二季度财务业绩显示运营亏损显著扩大，每股亏损和净亏损均同比恶化，且无营收确认[1] - 研发费用同比激增130.8%，主要投入于后期临床项目，反映出公司正全力推进核心产品管线[1][5] - 尽管面临财务压力，公司在关键临床项目上取得显著进展，包括积极的临床试验数据和获得监管突破性疗法认定，为未来增长奠定基础[1][6] 财务业绩 - 2025年第二季度GAAP每股亏损为3.31美元，低于市场预期的3.25美元，较2024年同期的1.74美元亏损扩大90.2%[2] - 季度营收为0美元，低于预期的21万美元，较2024年同期的40万美元下降100%，主要源于与UCB合作结束[1][2][7] - 研发费用为6300万美元，较2024年同期的2730万美元增长130.8%；一般行政费用为1310万美元，同比增长23.6%[2][5] - 净亏损为7110万美元，较2024年同期的3270万美元亏损显著扩大[1] - 期末现金及有价证券为4.466亿美元，自2024年12月31日以来减少约2290万美元，管理层预计该资金可支持运营至2028年[2][7] 临床进展与运营 - 公司专注于中枢神经系统疾病疗法开发，拥有Cerebrum小分子药物和Solidus反义寡核苷酸两大技术平台[3] - vormatrigine治疗局灶性发作癫痫的RADIANT二期研究显示，中位癫痫发作减少56.3%，22%患者在最后28天无发作，约60%患者发作减少50%或以上[6] - relutrigine于2025年7月获得美国FDA突破性疗法认定，用于发育性和癫痫性脑病[6] - 公司启动了三个后期癫痫试验和两个三期项目，推动研发费用大幅上升[5] - 应付账款从2024年底的1250万美元增至2025年6月30日的2880万美元，反映业务扩张[8] - 加权平均流通股数从2024年第二季度的1880万股增至2150万股，表明存在股权融资稀释[8] 未来展望 - 管理层未提供明确财务指引，重点强调即将到来的临床里程碑[9] - ulixacaltamide治疗特发性震颤的Essential3项目和vormatrigine的POWER1研究顶线结果预计在2025年下半年公布[9] - relutrigine的注册试验顶线结果预计在2026年上半年公布[9] - 投资者需关注临床试验完成进度、入组趋势、监管申报信号以及潜在的额外融资或合作安排[10]