公司动态 - 公司高级管理层将于2025年9月参加多个行业会议 包括富国银行医疗会议、Cantor全球医疗会议、摩根士丹利全球医疗会议、H C Wainwright全球投资会议、Leerink Partners生物制药峰会以及欧洲呼吸学会大会 [1][2][3] - 公司首席执行官Jennifer Good将参与所有会议 其他高管包括首席商务官Farrell Simon和首席开发官James Cassella也将出席部分会议 [2][3] - 摩根士丹利会议将于9月9日下午4:05进行炉边谈话 并提供在线直播注册 [2] 产品研发 - 公司正在开发研究性疗法Haduvio™（口服纳布啡缓释剂）用于治疗特发性肺纤维化慢性咳嗽、非IPF间质性肺病慢性咳嗽和难治性慢性咳嗽 [1][4] - Haduvio是首个在临床试验中显示对IPF慢性咳嗽和难治性慢性咳嗽患者咳嗽频率具有统计学显著减少的研究性疗法 [4] - 该药物通过κ激动剂和μ拮抗剂双重机制作用于咳嗽反射弧 靶向控制慢性咳嗽的关键阿片受体 [4] 市场机会 - 特发性肺纤维化患者中高达85%受慢性咳嗽影响 美国约有15万IPF患者 [5] - 患者每日咳嗽次数可达1500次 导致疾病恶化、进展风险增加和生命质量下降 [5] - 难治性慢性咳嗽在美国影响约200-300万患者 目前尚无获批疗法 [6] - 该疾病导致咳嗽反射超敏反应 伴随从女性尿失禁到睡眠障碍等多种并发症 [6] 疾病负担 - 慢性咳嗽导致患者社会、身体和心理生活质量显著下降 [5] - IPF慢性咳嗽目前无获批疗法 现有超说明书治疗选项对患者益处有限 [5] - 难治性慢性咳嗽给患者及周围人群带来重大社会和经济负担 [6]

公司动态 - Trevi Therapeutics Inc 是一家临床阶段生物制药公司 专注于开发口服纳布啡缓释剂Haduvio™ 用于治疗特发性肺纤维化(IPF) 非IPF间质性肺病(non-IPF ILD)和难治性慢性咳嗽(RCC)患者的慢性咳嗽 [1][2] - 公司高管将参加2025年8月的两个行业会议 包括Oppenheimer的2025年伯克希尔生物技术会议和Stifel的2025年生物技术夏季峰会 [2] - 在Stifel会议上 公司CEO Jennifer Good和首席商务官Farrell Simon将参与炉边谈话 [2] 产品研发 - Haduvio™是首个在IPF慢性咳嗽和RCC患者临床试验中显示出统计学显著减少咳嗽频率的研究性疗法 [2] - 该药物作为kappa激动剂和mu拮抗剂(KAMA) 通过作用于咳嗽反射弧的中枢和外周靶向阿片受体 在控制慢性咳嗽中起关键作用 [2] - 纳布啡目前未被美国缉毒局列为管制药物 [2] - Haduvio的安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估 [5] 市场潜力 - 慢性咳嗽在IPF患者中发病率高达85% 美国约有15万IPF患者 这些患者每天咳嗽可达1500次 [3] - 难治性慢性咳嗽在美国影响约200-300万患者 目前美国尚无获批疗法 [4] - 目前IPF慢性咳嗽患者没有获批的治疗方案 现有超说明书用药对患者益处有限 [3] 疾病负担 - IPF患者的慢性咳嗽可能导致疾病恶化 进展风险增加 死亡或需要肺移植 [3] - 慢性咳嗽显著降低患者的社会 身体和心理生活质量 [3] - 难治性慢性咳嗽由中枢和外周神经的咳嗽反射过敏引起 伴随多种并发症 如女性尿失禁 睡眠中断和社会尴尬 给患者及其周围人带来重大社会和经济负担 [4]

业绩总结 - Haduvio在IPF患者中实现了显著的疗效，108 mg BID剂量组相较基线的变化为-60.2%（p<0.0001）[12] - 54 mg BID剂量组的基线变化为-53.4%（p<0.0001），27 mg BID剂量组为-47.9%（p<0.01）[12] - 大多数Haduvio患者的客观咳嗽频率减少超过50%[12] - 试验显示，Haduvio在第2周就开始显著降低咳嗽频率[12] - 试验的主要终点是第6周相较安慰剂的24小时咳嗽频率的相对变化[26] 用户数据 - 85%的IPF患者存在慢性咳嗽，且该病患者的预期寿命为3-5年[11] - 该研究为多中心随机、双盲、安慰剂对照的4组剂量范围研究，共有165名患者参与[30] - 在54 mg BID和108 mg BID剂量组中观察到咳嗽严重程度的统计学显著降低[46] - 54 mg BID组和108 mg BID组的患者报告的咳嗽频率相较于基线的平均绝对变化分别为-3.17和-3.00[47] - 54 mg BID组和108 mg BID组的患者在基线时的咳嗽频率分别为6.79和6.60[47] 安全性与不良事件 - Haduvio的安全性与之前的研究一致，因不良事件导致的停药率在Haduvio组为5.6%，安慰剂组为5.0%[12] - 试验中未发生死亡事件，安慰剂组的严重不良事件发生率为10%，而活性剂量组为1.6%[48] - 治疗相关的不良事件在安慰剂组和活性剂量组的分布相似，分别为5.0%和5.6%[48] - 在活性剂量组中，恶心的发生率为33.6%，呕吐为20.8%[51] 未来展望 - 公司计划在2025年下半年请求FDA进行阶段2结束会议，并在2026年上半年启动阶段3研究[12] - Haduvio在IPF慢性咳嗽患者中显示出显著的剂量相关咳嗽频率降低[54] - 预计将在2025年下半年请求与FDA的阶段2结束会议，并准备启动阶段3项目[74] - 目前美国没有FDA批准的治疗IPF患者慢性咳嗽的疗法[64]

公司动态 - 公司将于2025年6月2日美国东部时间上午8:30举行电话会议和网络直播，分享Haduvio™在特发性肺纤维化(IPF)慢性咳嗽患者中的2b期CORAL试验的顶线结果 [1] - 电话会议可通过拨打电话(877) 870 4263(美国国内)或(412) 317 0790(国际)参与，无需接入码 [2] - 网络直播将包含音频和演示幻灯片，活动结束后30天内可在公司网站观看回放 [2] 产品研发 - Haduvio™(口服纳布啡缓释剂)是公司正在研发的用于治疗IPF慢性咳嗽和难治性慢性咳嗽(RCC)的研究性疗法 [4] - Haduvio™是目前唯一在IPF慢性咳嗽和RCC患者临床试验中显示出咳嗽频率统计学显著降低的研究性疗法 [4] - Haduvio™作为κ激动剂和μ拮抗剂(KAMA)，通过作用于咳嗽反射弧的中枢和外周，靶向在控制慢性咳嗽中起关键作用的阿片受体 [4] - 纳布啡目前未被美国缉毒局列为管制药物 [4] 疾病背景 - 慢性咳嗽在IPF患者中非常普遍，影响高达85%的IPF人群 [3] - 美国约有140,000名IPF患者 [3] - IPF慢性咳嗽患者每天咳嗽次数可达1,500次，严重影响患者的社会、身体和心理生活质量 [3] - 目前尚无获批的治疗IPF慢性咳嗽的疗法，现有的超说明书用药方案对患者益处有限 [3]

公司动态 - Trevi Therapeutics Inc 宣布高级管理层将参加2025年6月的多个行业会议 [1] - 美国咳嗽会议(6月6-7日)将进行RIVER试验基线数据的口头报告，涉及难治性慢性咳嗽患者使用纳布啡缓释片的情况 [2] - CPDD第87届年会(6月14-18日)将展示纳布啡在非依赖性娱乐性药物使用者中的人类滥用潜力评估海报 [2] - BIO国际大会(6月16-19日)将进行公司演讲 [3] 产品研发 - 公司正在开发研究性疗法Haduvio™(口服纳布啡缓释剂)用于特发性肺纤维化(IPF)和难治性慢性咳嗽(RCC)患者的慢性咳嗽治疗 [1][3] - Haduvio是首个在临床试验中显示对IPF慢性咳嗽患者和RCC患者咳嗽频率有统计学显著减少的研究性疗法 [3] - Haduvio通过κ激动剂和μ拮抗剂(KAMA)双重作用机制靶向控制慢性咳嗽的关键阿片受体 [3] - 纳布啡目前未被美国缉毒局列为管制药物 [3] 疾病背景 - 慢性咳嗽影响高达85%的IPF患者，美国约有15万IPF患者 [4] - IPF患者每天咳嗽可达1500次，可能导致疾病恶化、进展风险增加、死亡或需要肺移植 [4] - 目前IPF相关慢性咳嗽尚无获批疗法，现有超适应症治疗方案对患者益处有限 [4] - 美国约有200-300万难治性慢性咳嗽患者，该疾病由中枢和周围神经咳嗽反射过敏引起 [5] - 难治性慢性咳嗽可导致女性尿失禁、睡眠障碍和社会尴尬等一系列并发症 [5] 市场前景 - 特发性肺纤维化和难治性慢性咳嗽领域存在显著未满足医疗需求 [4][5] - Haduvio作为首个显示临床疗效的候选药物，有望填补这一治疗空白 [3] - 慢性咳嗽对患者生活质量产生重大负面影响，包括社会、身体和心理方面 [4][5]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司净亏损1040万美元，2024年同期净亏损1090万美元 [12] - 2025年第一季度研发费用为780万美元，2024年同期为880万美元，减少主要因人力滥用潜力研究成本降低，部分被人员相关费用增加抵消 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用增至370万美元，2024年同期为310万美元，主要因人员相关费用增加 [13] - 截至2025年3月31日，公司现金及投资总计1.033亿美元，可支撑到2026年第四季度 [13] - 2025年前四个月公司有790万份普通股认股权证行权，目前约有190万份普通股认股权证尚未行权，当前完全摊薄后流通股约为1.37亿股 [13][14] 各条业务线数据和关键指标变化 RCC业务线 - 3月公司公布难治性慢性咳嗽（RCC）2a期RIVER试验数据，Hiduvel达到主要终点，24小时客观咳嗽频率有统计学意义的显著降低，p值小于0.0001，与安慰剂相比咳嗽频率从基线降低57%，且在不同咳嗽计数范围内均有显著效果 [5] - RCC是一种使人衰弱的疾病，美国约有200 - 300万患者，美国尚无获批疗法，此前研究的许多药物均失败，仅GSK的camelapixant仍处于后期开发阶段 [4][5] IPF慢性咳嗽业务线 - 第一季度公司完成特发性肺纤维化（IPF）慢性咳嗽2b期CORAL试验患者招募，4月最后一名患者完成最后一次访视，该研究在10个国家60个地点招募约160名患者 [7] - 团队正在清理数据并准备锁定数据库，预计本季度公布顶线数据 [8] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划利用现有资金完成DUVO治疗IPF慢性咳嗽的2b期CORAL试验，并根据数据确定项目发展路径和融资需求 [13] - 公司计划参加在旧金山举行的ATS会议，举办KOL小组讨论，分享RCC完整数据集的新见解，并提交RIVER和CORAL研究分析摘要至9月的欧洲呼吸学会会议 [10][11] - 公司认为Hiduvel在RCC和IPF慢性咳嗽中的表现显示其中枢机制的重要性，有望改变RCC患者的治疗结局，与其他仅外周作用的疗法形成差异化竞争 [5][6] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2024年的强劲势头延续到2025年第一季度，RIVER试验积极数据和CORAL试验完成招募令人兴奋 [3] - 管理层对FDA在技术问题上的及时回应表示满意，希望新领导层重视FDA在药物开发过程中的反馈作用 [9] - 对于CORAL试验，公司认为有统计学意义的阳性结果即可推动项目继续开发，安全方面未出现异常不良事件和安全信号，停药率低于10% [18][19] 其他重要信息 - 公司通过C类申请向FDA寻求技术问题指导，FDA本月按时提供明确回复 [9] - PASICEPY研究显示低剂量控释吗啡对IPF慢性咳嗽有一定改善，但社区认为公司药物的kappa机制更重要，效果更好，且吗啡存在呼吸抑制和成瘾潜力等问题 [32][35][36] 问答环节所有提问和回答 问题: CORAL试验怎样的结果算积极 - 公司认为有统计学意义的阳性试验结果即可推动项目继续开发，安全方面无异常不良事件和安全信号，停药率低于10% [18][19] 问题: CORAL试验结果公布后公司的下一个催化剂是什么 - 公司表示需等IPF数据公布后才能确定后续催化剂路径，但提及可能会根据IPF结果与FDA沟通，并开展间质性肺病（ILD）的篮子试验 [21] 问题: CORAL试验的样本量是按什么标准设定的，基于整体停药率还是不良事件导致的停药率 - 公司称试验按30%的停药率设定样本量，实际停药率远低于此 [28] 问题: 尽管CANAL、RIVER试验和SSRE结果积极，但开展IPF研究仍面临的最大挑战和不确定性是什么 - 公司认为这是一项复杂试验，涉及10个国家60个地点的患者，尽管有良好的2a期结果和其他试验的佐证，但仍会担心试验的各个方面 [29] 问题: PACIFY研究数据公布一年多，医生群体对这些数据有何反馈，该物质在IPF慢性咳嗽治疗中有何潜在作用 - 公司认为PASICEPY研究因单中心设计可能存在局限性，社区认为公司药物的kappa机制更重要，效果更好，且吗啡存在呼吸抑制和成瘾潜力等问题 [35][36][37] 问题: 呼吸生理研究是否仍按计划在今年下半年完成，是否有关于实施108毫克剂量的最新进展 - 公司表示研究按计划进行，该研究将涵盖临床剂量，数据对与FDA沟通项目进展很重要 [43][44] 问题: 在ATS会议上能从RIVER研究的额外数据中获得哪些数据点 - 公司计划讨论不良事件发生时间、停药原因、患者案例、Lifestar咳嗽问卷数据以及交叉治疗期的效果等内容 [46][47] 问题: RIVOR数据后续有何剂量探索计划，ILD研究的试验设计如何，能否从IPF慢性咳嗽数据集中学到有助于评估ILD研究成功概率的信息 - 公司表示等待IPF数据后再决定RCC和IPF项目的后续路径，ILD研究将采用交叉设计，借鉴IPF研究经验，关键在于确定合适的患者群体，即同时患有ILD纤维化和慢性咳嗽的患者 [54][56][58] 问题: 能否分享近期FDA C类会议的细节，以及下一步与FDA接触的计划 - 公司称C类会议主要讨论主要终点的验证问题，FDA及时提供明确回复，公司预计后续会就RCC和IPF项目与FDA进行适当沟通 [62][63] 问题: 公司目前的长期患者安全监测计划未包含FDA要求的长期患者安全监测协议，是否收到FDA相关反馈，现有制剂的长期安全数据能否作为可接受的替代方案 - 公司表示FDA认为52周的安全数据很重要，计划在III期项目中通过单独的长期扩展试验来包含52周的安全数据 [65] 问题: 在开展大型III期试验前，公司对美国或美国以外地区的合作有何看法 - 公司表示一直在进行战略对话，有能力在美国自行推进项目，商业总监正在与欧洲和日本的潜在合作伙伴沟通，具体合作将根据数据和时机决定 [67][68] 问题: RIVER研究中患者的基线特征（如背景疗法或初始疾病病因）是否有趋势 - 公司表示目前还无法给出答案，会对数据进行分析并在未来会议上展示 [71]

公司动态 - 公司Trevi Therapeutics Inc (TRVI) 将于2025年4月参加三场投资者会议：24th Annual Needham Virtual Healthcare Conference(4月7-10日)[2]、Jones Healthcare and Technology Innovation Conference(4月8-9日)[3]、Piper Sandler Spring Biopharma Symposium(4月16-17日)[4] - 公司CEO Jennifer Good将出席全部三场会议并发表演讲[2][3][4] 其他高管包括CCO Farrell Simon(Needham会议)[2]和CDO James Cassella(Piper Sandler会议)[4]将共同参与 核心产品Haduvio™ - 在研药物Haduvio™(口服纳布啡缓释片)针对特发性肺纤维化(IPF)和难治性慢性咳嗽(RCC)患者的慢性咳嗽症状[1][4] - 该药物是首个在IPF和RCC患者中均显示统计学显著止咳效果的临床阶段疗法[4] - 作用机制为κ激动剂/μ拮抗剂(KAMA)双重调节 通过中枢和外周作用靶向咳嗽反射弧[4] - 目前纳布啡未被美国缉毒局列为管制药物[4] 疾病领域数据 - IPF患者中慢性咳嗽发生率高达85% 全美约14万患者 每日咳嗽可达1500次[5] - RCC影响美国约200-300万患者 定义为持续8周以上且病因不明的顽固性咳嗽[6] - 两种疾病均无获批疗法 现有超说明书用药效果有限[5][6] - 慢性咳嗽导致疾病恶化风险增加 并引发尿失禁(女性患者)、睡眠障碍等并发症[5][6] 产品开发进展 - Haduvio™尚未获得任何监管机构的安全性和有效性认可[7] - 公司计划将Haduvio作为口服纳布啡缓释片的商品名[7]