公司近期动态 - 公司将于2026年2月5日至7日在香港参加亚太眼科学会(APAO) 2026年大会 [1] - 公司参与形式包括一场口头报告、一场赞助午餐研讨会以及一个展位 [2] - 口头报告将于2026年2月6日15:40-15:50进行，主题为“Tinlarebant治疗青少年Stargardt病的3期DRAGON研究主要结果” [3] - 赞助午餐研讨会将于2026年2月7日13:00-14:00进行，主题为“Tinlarebant：从作用机制到临床影响” [3] - 展位位于5E展厅5E-C03号，开放时间为2月5日至7日 [3] 核心产品管线与数据披露 - 公司将在会议上展示其3期DRAGON研究中Tinlarebant治疗青少年1型Stargardt病(STGD1)的已披露主要结果以及个体患者病例报告 [2] - Tinlarebant (又名LBS-008)是一种旨在减少维生素A源性毒素(双维甲酸)积累的新型口服疗法，该毒素是导致STGD1和地理萎缩(GA)或晚期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)疾病进展的原因 [4] - 该药物通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4(RBP4)的水平来发挥作用，RBP4是将视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白 [4] - Tinlarebant已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，以及在美国、欧洲和日本获得的孤儿药认定，并在日本获得了创新药物(Sakigake)认定，用于治疗STGD1 [4] - 公司已完成针对青少年STGD1受试者的3期试验(DRAGON)，目前正在对青少年STGD1受试者进行一项2/3期试验(DRAGON II)评估，并对GA受试者进行一项3期试验(PHOENIX) [8] 目标疾病领域与市场机会 - 1型Stargardt病(STGD1)是最常见的遗传性黄斑营养不良症，会导致中心视力模糊或丧失 [5] - 该病由视网膜特异性基因(ABCA4)突变引起，导致双维甲酸进行性积累，进而引发视网膜细胞死亡和中心视力进行性丧失 [5] - 目前，美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准任何针对STGD1的治疗方法 [5] - 公司专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，例如STGD1和晚期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)中的地理萎缩(GA) [8]

公司核心进展 - Belite Bio已完成其评估tinlarebant用于治疗1型斯特格病变的全球2/3期DRAGON II临床试验的60名受试者入组，其中包括15名日本受试者 [1] - 公司计划在2026年上半年向美国FDA提交tinlarebant的新药上市申请 [3] - 公司的先导候选药物tinlarebant是首个在斯特格病变中展示出临床疗效的治疗候选药物，在关键的全球3期DRAGON试验中达到了主要终点，使病灶生长减少了36% [7] 临床试验详情 - DRAGON II试验是一项为期24个月的全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估tinlarebant在12至20岁青少年STGD1患者中的疗效、安全性和耐受性 [2] - 该试验目标入组60名青少年受试者，覆盖日本、美国和英国，受试者按1:1比例随机分配接受tinlarebant或安慰剂 [2] - 公司已完成针对青少年STGD1受试者的3期试验，目前正在对青少年STGD1受试者进行2/3期试验评估，并针对地理萎缩受试者进行一项3期试验评估 [5] 药物作用机制与监管地位 - Tinlarebant是一种旨在减少维生素A类毒素积累的新型口服疗法，该毒素是导致STGD1视网膜疾病并促进地理萎缩疾病进展的原因 [4] - 该药物通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4的水平来发挥作用，从而调节进入眼睛的视黄醇量，减少有毒双维甲酸的形成 [4] - Tinlarebant已获得美国FDA授予的突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，并在日本获得先驱认定 [4] 公司业务聚焦 - Belite Bio是一家临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，如1型斯特格病变和晚期干性年龄相关性黄斑变性中的地理萎缩 [5]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Belite Bio将在2025年5月4 - 8日犹他州盐湖城举行的ARVO年会上进行两场海报展示，分别聚焦正在进行的DRAGON试验的患者基线特征和DRAGON II试验的药代动力学和药效学特性，均针对Stargardt病 [1] 分组1：海报展示信息 - 标题为“参与Tinlarebant 3期研究（DRAGON试验）的青少年Stargardt病受试者的基线特征”，展示作者为Ruifang Sui博士，展示编号1463，会议编号215，会议标题为“色素性视网膜炎和IRD I”，会议日期/时间为5月5日周一上午8:30 - 10:15 MDT [2] - 标题为“日本青少年Stargardt病口服研究性治疗的药代动力学和药效学特性”，展示作者为Kaoru Fujinami博士，展示编号1431，会议编号215，会议标题为“色素性视网膜炎和IRD I”，会议日期/时间为5月5日周一上午8:30 - 10:15 MDT [2] 分组2：Tinlarebant药物信息 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致Stargardt病1型（STGD1）视网膜疾病的基于维生素A的毒素（双视黄醛）的积累，也有助于减缓地图样萎缩或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疾病进展 [3] - Tinlarebant通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）水平起作用，RBP4是视黄醇从肝脏运输到眼睛的唯一载体蛋白，通过调节进入眼睛的视黄醇量，减少双视黄醛的形成 [3] - Tinlarebant在美国获得了快速通道指定和罕见儿科疾病指定，在美国、欧洲和日本获得了孤儿药指定，在日本获得了Sakigake指定，用于治疗STGD1 [3] 分组3：Stargardt病（STGD1）信息 - STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性黄斑营养不良，导致中央视力模糊或丧失，由视网膜特异性基因（ABCA4）突变引起，导致双视黄醛进行性积累，导致视网膜细胞死亡和中央视力进行性丧失 [4] - 双视黄醛的荧光特性和视网膜成像系统的发展有助于眼科医生识别和监测疾病进展，目前尚无FDA批准的STGD1治疗方法 [4] - 双视黄醛的出现、视网膜细胞死亡和视力进行性丧失也在地图样萎缩（GA）患者中观察到，因此Belite Bio正在一项为期2年的3期研究（PHOENIX）中评估Tinlarebant在GA患者中的安全性和有效性 [4] 分组4：Belite Bio公司信息 - Belite Bio是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病（如Stargardt病1型和地图样萎缩）以及特定代谢疾病的新型疗法 [5] - 公司的领先候选药物Tinlarebant目前正在青少年STGD1受试者中进行3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II），并在GA受试者中进行3期研究（PHOENIX） [5] 分组5：媒体和投资者关系联系方式 - Jennifer Wu，邮箱ir@belitebio.com [6][7] - Julie Fallon，邮箱belite@argotpartners.com [7]