财务数据和关键指标变化 - 第三季度研发费用为1030万美元 去年同期为680万美元 增长主要源于DRAGON试验和Phoenix试验的相关支出 部分被澳大利亚研发税收激励计划抵消 同时股权激励费用增加 [5] - 第三季度行政管理费用为1270万美元 去年同期为290万美元 增长主要源于今年新授予股权激励计划导致的股权激励费用增加 因公司股价和行权价上涨而变得更高 [5] - 第三季度净亏损2170万美元 去年同期净亏损870万美元 [5] - 股权激励费用约为1290万美元 为非现金性质 [6] - 第三季度经营活动现金流出约为930万美元 与第二季度的860万美元相似 [6] - 期末现金 流动性定期存款和美国国债总额为2756亿美元 [6] 各条业务线数据和关键指标变化 - 针对地理萎缩症的Phoenix三期试验已完成530名受试者入组 [3] - 针对Stargardt病的DRAGON三期试验已完成 预计本月末报告最终顶线数据 [3] - DRAGON II试验已入组约35名受试者 目标入组约60名 包括10名日本受试者 日本受试者数据旨在加速在日本的新药申请 [3] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国国家药监局同意基于DRAGON三期试验的中期分析结果 接受新药申请并进行优先审评 [4] - 英国药品和保健品管理局同意基于DRAGON试验的中期分析结果 接受有条件上市许可申请 [4] - 与日本医药品医疗器械综合机构及Sakigake指定服务部门密切沟通 以确保日本新药申请成为首批提交的市场授权申请之一 [3] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 完成5000万美元的注册直接发行以及增额至125亿美元的私募配售 由领先的医疗保健投资者参与 若认股权证全部行使可能额外获得165亿美元 这些投资使公司处于有利地位以推进并为商业化做准备 [4] - 资产负债表保持强劲 预计将为支持临床试验和商业化准备提供充足资金 [6] - 商业化准备方面 美国是重点市场 考虑到潜在规模 公司正在所有区域申请新药上市 美国或日本等较小的单一市场相对容易由公司自行专注 对其他区域保持开放以寻求合作和伙伴关系 [23] - 预计在美国商业化Stargardt病药物Saga可能需要约2亿美元 最近的私募配售交易设计已考虑来自认股权证的额外现金 认为资金应足够 [25] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 全球主要监管机构的一致反馈令人鼓舞 DRAGON试验为全球提交和潜在批准提供了坚实基础 [4] - 公司处于有利地位以实现未来目标 [6] 其他重要信息 - 公司计划在2026年上半年提交申请 以在所有监管机构间保持一致的数据包 [8] - Phoenix试验计划在明年下半年进行中期分析 很可能是样本量重新估计 与DRAGON试验类似 设立条件窗口作为有希望区间 以寻找疗效趋势 从而决定是否可以通过额外受试者补充样本量 [16][17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 是否已向中国和英国的监管机构提交申请 如果没有 计划何时提交 [8] - 尚未提交 计划在2026年上半年提交 因为有几个监管机构已批准提交 无论是基于中期分析还是等待DRAGON试验的最终报告 公司希望在所有监管机构间保持一致的数据包 因此时间表定为2026年上半年 [8] 问题: 最近一次融资后的当前流通股数量是多少 [9][10] - 总流通股大约为3500万股 [10] 问题: 预计何时在日本提交申请 [14] - 仍在与日本讨论需要提交的不同模块 预计时间表是上半年 考虑到有几个国家需要优先排序 仍需等待数据出炉后再确定哪些国家优先提交 日本肯定是优先国家之一 但同时向三四个国家提交 公司没有带宽处理所有提交并回答来自多个地区监管机构的问题 美国食品药品监督管理局是首批需要提交的机构之一 [14][15] 问题: Phoenix试验是否会进行与DRAGON试验类似的中期分析 以检验无效性或样本量充足性 [16][17] - 计划在明年下半年进行中期分析 很可能是样本量重新估计 与DRAGON试验类似 设立条件窗口作为有希望区间 以寻找疗效趋势 从而决定是否可以通过额外受试者补充样本量 [16][17] 问题: 考虑到所有里程碑付款 销售和管理费用水平有所波动 对未来销售和管理费用基线水平的假设应为多少 [18] - 目前较难估计 因为公司正开始为商业化做准备 团队正在扩张 其中许多将涉及员工持股计划 员工持股计划已成为一个大变动因素 基于股价和损益表上确认的实际费用 对现金流有更好的理解 但就损益表本身而言 行政管理费用较难估计准确数字 因为它与员工持股计划的估值高度相关 [18] 问题: 目前正在采取哪些步骤为潜在批准和上市做准备 以及如何根据不同地区确定优先级 因为DRAGON试验适用于几个不同的地理区域 [23] - 美国是重点市场 考虑到潜在规模 公司正在所有区域申请新药上市 美国或日本等较小的单一市场相对容易由公司自行专注 对其他区域保持开放以寻求合作和伙伴关系 [23] 问题: 对美国销售团队的规模有何预估 [24] - 可能从20人开始 然后可能增加到40人 [24] 问题: 考虑到已额外筹集125亿美元且现金状况相当强劲 预计当前现金是否应足以支持Tinlarebant的商业化准备和上市 [25] - 估计在美国商业化Saga可能需要约2亿美元 最近的私募配售交易设计已考虑来自认股权证的额外现金 认为资金应足够 当然这只是估计 [25] 问题: 能否确认英国要求提交的信息与美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定的中期信息完全相同 中国也是如此吗 还是有所不同 [30][31] - 所有机构将提交相同的信息 用于演示的数据集完全相同 只是演示形式不同 例如在北京向中国国家药监局是面对面的演示 包括中国的专家小组 而对英国机构是在线会议 但作为演示和讨论基础的数据集是完全相同的 [30][31]

业绩总结 - 2025年第三季度总运营费用为23,018千美元，较2024年同期的9,740千美元增长了136.5%[16] - 2025年第三季度净亏损为21,690千美元，较2024年同期的8,679千美元增加了149.5%[16] - 2025年第三季度的总运营现金流出约为9.3百万美元，较第二季度的8.6百万美元有所增加[16] 用户数据与研发投入 - 2025年第三季度研发费用为10,307千美元，较2024年同期的6,842千美元增长了50.5%[16] - 2025年第三季度一般管理费用为12,711千美元，较2024年同期的2,898千美元增长了338.5%[16] - 2025年第三季度的现金、流动资金、定期存款和美国国债总额为275.6百万美元[16] 新产品与市场动态 - 在Stargardt病（STGD）治疗的关键三期DRAGON试验中，已完成104名受试者的入组，最终数据预计在2025年第四季度发布[13] - 针对Stargardt病的Tinlarebant药物，中国NMPA已同意接受新药申请并进行优先审查[13] - 针对Stargardt病的Tinlarebant药物，英国MHRA已同意接受有条件市场授权申请[13] 其他信息 - 2025年第三季度的总运营现金流出较第二季度有所增加，显示出公司在研发和运营方面的持续投入[16]

核心观点 - 公司是一家专注于治疗退行性视网膜疾病的临床阶段药物研发公司，其核心产品Tinlarebant在Stargardt病和地图样萎缩的研发上取得重要监管和临床进展 [1][16] - 公司财务状况显著增强，通过融资获得大量资金，为产品后续开发和商业化准备提供了充足资源 [2][4][7] 业务进展与里程碑 - Tinlarebant治疗Stargardt病的关键三期DRAGON试验已完成，最终顶线数据预计在2025年第四季度公布 [2][4] - 中国国家药监局和英国药品和保健品监管局已同意基于DRAGON试验的中期分析结果受理Tinlarebant的新药申请，并分别授予优先审评和有条件营销授权资格 [2][4][5] - 治疗地图样萎缩的关键三期PHOENIX试验已完成530名受试者入组 [4][13] - 公司计划在2025年11月10日东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播讨论业绩和业务更新 [4][15] 财务表现 - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、流动性基金和美国国库券总计2.756亿美元 [8][20] - 2025年第三季度研发费用为1030万美元，去年同期为680万美元，增长主要源于DRAGON和PHOENIX试验相关支出 [9] - 2025年第三季度一般及行政费用为1270万美元，去年同期为290万美元，增长主要源于股权激励费用增加 [10] - 2025年第三季度净亏损2170万美元，去年同期净亏损870万美元 [14][19] - 公司近期完成了1500万美元的注册直接发行和1.25亿美元的私募配售，若附带认股权证全部行使，最多可再融资1.65亿美元 [2][4][7] 产品与临床试验详情 - Tinlarebant是一种口服、强效、每日一次的视黄醇结合蛋白4拮抗剂，可减少有毒双维A毒素在眼中的积累 [3][5][13][16] - Stargardt病和地图样萎缩目前均无获批的口服疗法 [5][13] - Tinlarebant在美国已获得治疗Stargardt病的突破性疗法、快速通道和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，在日本获得先驱药物认定 [5] - DRAGON II试验结合了在日本青少年STGD1患者中评估药代动力学和药效学的1b期开放标签试验，以及一项2/3期、24个月、随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，目标入组约60名受试者 [5][6][13]

市场机会与用户数据 - Stargardt病患者的市场机会为109,000人，预计2020年至2040年间，年龄相关性黄斑变性（AMD）患者人数将从1.96亿增长至2.88亿[16] 临床试验与研发进展 - Tinlarebant的临床试验“PHOENIX”正在进行中，已完成530名受试者的入组，治疗周期为2年[12] - Tinlarebant在Stargardt病（STGD1）二期临床试验中，24个月的最终数据持续显示病灶生长减缓[12] - Tinlarebant的FDA批准状态包括突破性疗法、快速通道、罕见儿童疾病认定及孤儿药认定，预计将于2025年第四季度公布“DRAGON”研究的顶线数据[13] - Tinlarebant的作用机制是通过结合血清视黄醇结合蛋白4（RBP4），减少视网膜的视黄醇输送，从而减缓或停止有毒视黄醇衍生物的形成[13] - Tinlarebant的RBP4抑制作用显示出在地理萎缩（GA）患者中减缓病灶生长的潜力，统计上显著减缓了25%的病灶生长[34] - Tinlarebant的设计旨在克服Fenretinide的低效能和有限生物利用度，其对RBP4的抑制力为2 nM，而Fenretinide为200 nM[36] - Tinlarebant的临床试验设计包括在澳大利亚和台湾的13名受试者，治疗持续2年，主要测量安全性和耐受性[41] - Tinlarebant每日5毫克剂量有效降低RBP4水平，平均约降低80%相对于基线[44] - 在研究结束时（药物停止28天后），RBP4水平恢复至基线值的87%[44] - 在ProgStar Cohort中，Tinlarebant治疗组的DDAF病变生长显著低于对照组，p值小于0.001[48] - DRAGON临床试验中，104名参与者的平均年龄为15.4岁，男性占62.5%[52] - DRAGON试验的总体撤回率为9.6%，因眼部不良事件撤回率为3.8%[53] - Tinlarebant在青少年STGD1患者中继续安全且耐受良好，未报告严重不良事件[56] - PHOENIX试验中，计划招募529名参与者，采用2:1的随机分配比例[63] - PHOENIX试验的主要评估指标为萎缩病变生长速度的减缓[64] - Tinlarebant在健康成人中每日5毫克剂量下，RBP4水平平均减少超过70%[61] - 研究显示，Tinlarebant治疗组在视觉敏锐度方面的变化稳定，基线变化小于三字母分数[53]

公司公告核心 - 公司将于2025年11月10日美国东部时间下午4:30举行网络直播，讨论2025年第三季度财务业绩并提供业务更新 [1] 网络直播详情 - 网络直播日期为2025年11月10日，美国东部时间下午4:30（太平洋时间下午1:30） [2] - 直播链接可通过指定网址或公司投资者关系网站的“演讲与活动”栏目访问 [2] - 活动结束后，回放将保留约90天 [2] 公司业务与研发管线 - 公司是一家临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的创新疗法 [3] - 公司主要候选药物为Tinlarebant，一种旨在减少眼部毒素积聚的口服疗法 [3] - Tinlarebant目前正针对青少年Stargardt病1型（STGD1）患者进行3期研究（DRAGON）和2/3期研究（DRAGON II），并针对地理萎缩（GA）患者进行3期研究（PHOENIX） [3]

监管进展 - 英国药品和保健品监管局同意基于3期DRAGON试验的中期分析结果接受Tinlarebant治疗斯特格病变的条件性上市授权申请 [1] - 公司计划在2025年第四季度报告3期DRAGON试验的最终顶线数据，并提交给MHRA以申请完全上市授权 [3][8] 临床试验设计 - 关键性3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant在青少年斯特格病变患者中的安全性和有效性 [4] - 该试验在11个司法管辖区招募了104名受试者，包括美国、英国、德国、中国等，并以2:1的比例随机分配至Tinlarebant组和安慰剂组 [4] - 主要疗效终点是萎缩性病变的生长率，同时评估安全性和耐受性 [4] 产品管线与机制 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少导致斯特格病变的维生素A类毒素的积累，其作用机制是通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4的水平，从而调节进入眼睛的视黄醇量 [5] - Tinlarebant已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，并在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，在日本获得先驱药物认定 [5] - 公司是一家临床阶段药物研发公司，专注于推进针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，其主要候选药物Tinlarebant目前正在青少年斯特格病变患者中进行3期研究和2/3期研究，并在地理萎缩患者中进行3期研究 [6] 公司管理层评论 - 公司董事长兼首席执行官表示，此次与MHRA的互动结果令人非常满意，团队的努力使公司更接近为目前无获批治疗选择的斯特格病变患者提供有效疗法 [2] - 公司首席医疗官表示，来自全球主要监管机构的一致反馈令人鼓舞，DRAGON试验为全球提交和潜在批准提供了坚实基础 [2]

公司活动安排 - 公司首席财务官张浩源将于2025年11月4日上午10:30在德意志银行美国存托凭证虚拟投资者大会上进行演讲 [1][2] - 此次活动为实时互动在线会议 投资者可向公司实时提问 若无法实时参与 会后将提供存档网络直播 [2] - 投资者参与会议无需付费 建议提前注册并检查系统以确保顺利参与并接收活动更新 [2][3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段药物研发公司 专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的创新疗法 [1][3] - 公司主要候选药物为Tinlarebant 这是一种旨在减少眼中双维生素A毒素积累的口服疗法 [3] - Tinlarebant目前正进行多项临床研究 包括针对青少年STGD1患者的DRAGON（三期）和DRAGON II（二期/三期）研究 以及针对地理萎缩（GA）患者的PHOENIX（三期）研究 [3]

公司近期活动 - 公司高管团队将于2025年11月4日东部时间上午10:30在德意志银行美国存托凭证虚拟投资者会议上进行公司展示 [1] - 展示的网络直播将在会议网站提供 并在展示日期后可回放90天 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段药物研发公司 专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的创新疗法 [3] - 公司的主要候选药物为Tinlarebant 是一种旨在减少眼中双维A胺毒素积累的口服疗法 [3] - Tinlarebant目前正在青少年STGD1受试者中进行3期研究和2/3期研究 并在地理萎缩受试者中进行一项3期研究 [3]

公司动态 - 公司高管团队将于2025年10月22日参加Maxim Growth Summit [1] - 公司安排与管理层进行一对一会议 [1] 公司业务与产品管线 - 公司为临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的创新疗法 [2] - 公司主要候选药物为Tinlarebant，是一种口服疗法，旨在减少眼中双维生素A毒素的积累 [2] - Tinlarebant目前正针对青少年STGD1患者进行3期临床试验DRAGON和2/3期临床试验DRAGON II [2] - Tinlarebant同时正针对地理萎缩患者进行3期临床试验PHOENIX [2] - 公司研发领域还包括特定代谢性疾病 [2]

新药审评进展 - 公司宣布中国国家药监局药品审评中心已同意受理Tinlarebant治疗斯特格病变的新药申请，并获得优先审评资格，该决定基于3期DRAGON试验的中期分析结果[1] 管理层评论与意义 - 公司董事长兼首席执行官表示，基于3期中期数据获受理是公司及斯特格病变群体的重要里程碑，凸显了该项目的实力及对该疾病疗法的迫切需求，目前该疾病尚无获批治疗方案[2] - 此里程碑使公司能够推进Tinlarebant进入开发最后阶段，并有望为斯特格病变患者带来首个治疗方法[2] 临床试验细节 - 关键的3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant在青少年斯特格病变患者中的安全性和有效性[3] - 试验在包括美国、英国、德国、法国、中国等11个司法管辖区招募了104名受试者，按2:1随机分组，主要疗效终点是萎缩性病变的生长率以及安全性和耐受性评估[3] - 公司仍按计划将在2025年第四季度报告3期DRAGON试验的最终顶线数据，这些结果将作为新药申请的一部分提交给中国国家药监局[2][7] 药物机理与资质 - Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少维生素A基毒素的积累，这些毒素是导致斯特格病变1型视网膜疾病的原因，并促进地理萎缩的疾病进展[4] - 该药物通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4的水平来发挥作用，RBP4是将视黄醇从肝脏转运至眼睛的唯一载体蛋白，通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant可减少毒素的形成[4] - Tinlarebant已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，并在日本获得先驱药物认定，用于治疗斯特格病变1型[4] 公司业务聚焦 - 公司是一家临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在显著未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新疗法，如斯特格病变1型和晚期干性年龄相关性黄斑变性的地理萎缩[5] - 公司的主要候选药物Tinlarebant目前正在青少年斯特格病变1型受试者中进行3期研究和2/3期研究，并在地理萎缩受试者中进行一项3期研究[5]