Milestone Pharmaceuticals (NasdaqGS:MIST) Q1 2026 Earnings call May 13, 2026 08:30 AM ET Company Participants Amit Hasija - CFO and EVP of Corporate Development Brandon Folkes - Managing Director Joseph Oliveto - President and CEO Lorenz Muller - CCO Michael Wood - Managing Director Mohit Bansal - Managing Director Ritu Baral - Managing Director Ted Tenthoff - Managing Director Tiago Fauth - Managing Director Conference Call Participants None - Analyst Operator Ladies and gentlemen, good morning, and welcom ...

Milestone Pharmaceuticals (NasdaqGS:MIST) Q1 2026 Earnings call May 13, 2026 08:30 AM ET Company Participants Amit Hasija - CFO and EVP of Corporate Development Brandon Folkes - Managing Director Joseph Oliveto - President and CEO Lorenz Muller - CCO Michael Wood - Managing Director Mohit Bansal - Managing Director Ritu Baral - Managing Director Ted Tenthoff - Managing Director Tiago Fauth - Managing Director Conference Call Participants None - Analyst Operator Ladies and gentlemen, good morning, and welcom ...

关键要点总结 一、 公司及行业 * 公司为 Insmed，一家专注于呼吸和罕见病领域的生物制药公司 [1] * 主要讨论产品为 BRINSUPRI (通用名：brensocatib)，用于治疗支气管扩张症 [3] * 同时讨论另一款在研产品 TPIP (Treprostinil Palmitil Inhalation Powder)，用于治疗肺动脉高压相关疾病 [36][38] * 行业为生物技术与制药行业，具体涉及呼吸系统疾病治疗领域 [1] 二、 BRINSUPRI 上市表现与核心观点 * **销售业绩强劲**：BRINSUPRI 销售额达 2.08 亿美元，环比增长 44% [3] * **上市表现卓越**：预计将成为行业有史以来前 25 名的重磅上市产品之一 [3] * **运营执行出色**：所有运营指标均达到或超过上市前模型预期 [4] * **市场持续增长**：支气管扩张症的总目标市场 (TAM) 每年都在增长，原因包括人口增长、诊断率提高以及患者生存期延长 [6][7] * **对峰值销售充满信心**：基于卓越的运营执行和不断增长的市场，公司对 BRINSUPRI 的未来表现和峰值销售额超过 50 亿美元充满信心 [8][23] 三、 关于停药率与患者持续性的澄清与数据 * **停药率引发关注**：上周财报后，市场对停药率表示担忧 [3] * **停药率是众多指标之一**：公司强调停药率只是众多指标中的一项，且其设定标准参照了他汀类药物（表现最佳的持续用药之一），目前表现已超过该标准 [4][5] * **临床数据支持**：临床试验中停药率与安慰剂相当，甚至略优（12% 对 13%）[12] * **患者支持计划参与度高**：超过 80% 的患者加入了 inLighten 患者支持计划，远高于行业低于 50% 的基准水平 [11] * **市场增长可抵消影响**：即使模型中的停药率较高，不断增长的市场规模也足以弥补，这是公司看涨的原因之一 [8] 四、 医生处方与市场渗透 * **处方医生覆盖广泛**：截至第二季度末，已有 25% 的肺科医生开具了处方，覆盖了从大型机构到社区层面的医生 [15] * **处方深度有待提升**：约 20% 的已接触医生开具了 5 张或以上处方，意味着 80% 的医生处方量少于 5 张，提升空间巨大 [17] * **医生转化效果显著**：在第一季度末，第四季度 1800 名只开过 1 张处方的医生中，有 900 名（50%）开具了至少另一张处方 [16] * **市场准入优异**：专科药房的市场准入率达到 90% [29] 五、 患者需求与增长动力 * **区分需求类型**：需求分为“准备就绪”患者（由医生名单转化）和“自然”需求 [10][18] * **自然需求强劲**：第一季度自然需求增加了 6300 名患者，公司认为此数字可线性外推至全年，并仍能轻松实现超 10 亿美元的销售额 [19] * **外部数据验证**：第三方 Symphony Health 的总处方量 (TRx) 数据与公司内部数据高度吻合，且 4 月份数据持续向好 [20][21] * **未来增长杠杆**： * 现有医生处方深度和广度的提升 [17][22] * 开拓 COPD 和哮喘合并支气管扩张症的共病患者群体，该群体规模达数百万，潜力巨大 [22][23] * 该拓展预计在 2027-2028 年显现效果 [24] 六、 财务指引与沟通策略 * **维持保守指引**：尽管业绩向好，公司倾向于在年内看到超过一个季度的数据后再考虑上调指引，目前保持谨慎 [25] * **加强数据沟通**：未来计划通过投行会议等渠道，更定期地分享如 Symphony TRx 等外部数据，以帮助市场理解趋势并减少波动 [27][28] 七、 在研管线 TPIP 的进展与潜力 * **研发进展迅速**：针对肺动脉高压 (PAH)、PH-ILD、IPF 和 PPF 四个适应症开展 III 期临床试验 [38] * **数据表现一流**：II 期数据显示肺血管阻力降低 34%，优于竞争对手 sotatercept（32-33%），在同类前列环素药物中最佳 [38][45] * **剂量提升潜力大**：III 期试验最大耐受剂量设定为 1280 微克，是 II 期剂量（640 微克）的两倍，有望展示更优疗效 [38][39] * **安全性具优势**：不良事件特征令人鼓舞，与竞争产品明显不同，特别是上呼吸道刺激反应更轻 [41][43] * **被低估的资产**：管理层认为 TPIP 是公司目前最被低估的资产，若持续表现良好，可能成为下一个增长支柱 [41] * **联合用药机会**：未来可能与 sotatercept 等药物联合使用，为患者提供更佳治疗方案 [45] 八、 其他早期研发管线与公司战略 * **研发目标**：公司目标是每年提交 1-2 个新药临床试验申请 (IND) [48] * **当前早期项目**： * INS1033：一种不同于 brensocatib 的 DPP1 抑制剂，针对类风湿关节炎和 IBD，今年将进入临床 [48] * 针对杜氏肌营养不良症和肌萎缩侧索硬化症的基因疗法 [48] * INS1148：用于治疗纤维化疾病，正进入 II 期试验 [49] * 其他平台包括利用 AI 的去免疫治疗蛋白、合成救援技术等 [48] * **财务与战略纪律**：公司预计明年将实现现金流为正，且无需额外融资，这将加速每股收益 (EPS) 的转变 [50] * **研发高标准**：公司坚持只开发同类第一或最优的药物，否则将终止项目 [50] 九、 其他重要观察 * **药物耐受性良好**：BRINSUPRI 被医生和患者认为是一种好药，不良反应可预测，未出现临床试验外的异常事件 [12] * **患者反馈积极**：大量患者反馈感觉好转，这正在医生和患者社区中形成积极的传播叙事 [31] * **真实世界诊断挑战**：支气管扩张症的急性加重在真实世界中存在异质性，诊断不如临床试验中明确，但公司正通过提高医患认知来推动诊断率提高 [51][52] * **疾病进展紧迫性**：支气管扩张症是进展性疾病，每年肺功能都会下降，这为治疗提供了紧迫性依据 [52]

财务数据和关键指标变化 - 公司2026年第一季度总收入未明确披露，但重申了全年收入指引，BRINSUPRI全年收入指引为至少10亿美元 [9][35] - 第一季度产品收入成本为4740万美元，占收入的15.5%，低于历史水平，反映了BRINSUPRI对毛利率的积极贡献 [40] - 第一季度研发和SG&A费用同比增加，以支持BRINSUPRI在美国的上市和管线推进 [40] - 截至2026年第一季度末，公司拥有约12亿美元的现金等价物和有价证券 [39] - 公司预计基础现金消耗将继续下降，并有望在2027年实现现金流为正，无需额外融资 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 BRINSUPRI (支气管扩张症治疗药物) - **商业表现**：上市后表现强劲，第一季度环比增长44%，远超过去呼吸科专科药物上市类比（平均约9%）[8][9] 公司重申其2026年全球净收入至少达到10亿美元的指引 [9][35] - **患者需求**：第一季度新增约7,800名患者开始治疗 [14] 公司估计其中约1,500名属于“准备就绪”患者群体，该群体的需求在第二季度已基本释放完毕 [14] 有机需求自上市以来每个季度都在稳步增长 [15] - **支付方准入**：通过专业药房处理的患者的支付方批准率自上市以来保持在近90%的高水平 [16][17] 大多数患者的批准时间不到一周 [17] - **患者支持与依从性**：超过80%的患者注册了inLighten患者支持计划 [17] 处方续药速度接近每30天一次，快于行业基准（约每37天）[18] 治疗持续率略高于他汀类药物等口服药物类比（6个月持续率约70%）[19][75] - **处方医生基础**：截至第一季度末，累计处方医生超过5,000名，占美国所有肺科医生的四分之一以上 [19] 超过20%的处方医生已为至少5名患者开具处方 [21] 在2025年第四季度仅开具一张处方的约1,800名医生中，约一半在2026年第一季度开具了至少一张额外处方 [20][49] ARIKAYCE (非结核分枝杆菌感染治疗药物) - **商业表现**：在上市第八年仍实现同比增长 [5][25] - **临床进展**：IIIb期ENCORE研究在新诊断的NTM MAC患者中获得积极结果，主要终点（患者报告的呼吸道症状评分）具有统计学意义 [25] ARIKAYCE组在研究的每个预设时间点都显示出更早、更高、更持久的培养转化率，包括在第15个月（停药后3个月）[26] - **市场潜力**：计划在2026年下半年向美国和日本监管机构提交ENCORE数据 [7][28] 若标签扩展获批，ARIKAYCE的可及患者群体可能从目前的约3万人扩大到明年的超过20万人，使其成为年销售额超过10亿美元的“重磅炸弹”药物 [28] TPIP (治疗肺动脉高压和间质性肺病的吸入式曲前列环素) - **临床进展**： - **PAH**：III期PALM-PAH研究已于上月启动首个研究中心 [29] 预计2026年第三季度将获得IIb期24个月开放标签扩展研究的数据，包括前12个月的安全性和部分疗效指标 [29] 在开放标签扩展研究中，约四分之一的参与者剂量超过了640微克，有7名患者达到了1,280微克的新最大剂量 [30] - **ILD**：III期PALM-ILD研究正在进行中，已在7个国家随机入组患者 [32] - **PPF与IPF**：预计在2026年下半年启动III期PPF研究，随后不久启动IPF研究 [33] 近期其他曲前列环素产品在IPF中的积极临床数据增强了公司对TPIP在这两个适应症中潜力的信心 [33] 早期管线 - INS1148、INS1033以及针对DMD和ALS的基因疗法均在推进中 [36] - 公司预计平均每年产生1-2个新药临床试验申请 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国市场**：BRINSUPRI在美国上市表现强劲，支付方准入环境有利 [16] ARIKAYCE在美国的标签扩展申请是重点 [7] - **国际市场**：BRINSUPRI已在欧洲和英国获批，但由于“最惠国待遇”定价政策的不确定性，公司在这些地区的上市计划暂时搁置 [103][104] 日本被视为一个非常令人兴奋的市场机会 [107] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **BRINSUPRI上市战略**：公司旨在为药物上市设定新标准 [10] 策略包括早期建立疾病意识、专注于有两次或以上急性加重的患者以获得有利的支付方批准、通过患者支持计划提高依从性 [11][16][17] - **疾病意识与诊断**：公司启动了名为“Suspect BE”的疾病教育活动，并支持美国胸科学会的一项旨在解决美国支气管扩张症诊断不足问题的倡议 [22][23][24] 公司认为，提高对COPD和哮喘患者中可能合并支气管扩张症的认识，是未来的重要增长机会 [7][58] - **业务发展**：公司计划通过选择性业务发展来补充管线，重点是寻找能为股东带来不对称回报机会的项目 [37][118] 公司近期收购了INS-1148，并正在制定中国战略 [119] - **竞争格局**： - **BRINSUPRI**：管理层提到勃林格殷格翰的竞争产品在III期试验中过度招募亚洲患者（目标30%），这可能使其总体疗效数据看起来更优，因为亚洲患者亚组对治疗反应更显著 [111][112] - **TPIP**：管理层认为TPIP因其独特的药代动力学特征（每日一次给药，能将更高剂量的曲前列环素直接递送至肺部）而与其他前列腺素类药物区分开来 [33][84] 对于其他竞争项目，公司强调数据将起决定性作用 [83] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - **BRINSUPRI前景**：管理层对上市表现“极其满意”，并对未来充满热情 [9][44] 他们认为，处方医生基础的拓宽和深化、患者积极体验的传播以及提高疾病诊断率的努力，共同为持续增长奠定了基础 [20][21][22][58] - **ARIKAYCE前景**：如果标签扩展在2027年上半年获得批准，ARIKAYCE有潜力成为年销售额超过10亿美元的品牌，且目前没有已知的新竞争 [7][28] - **财务前景**：公司资源充足，能够执行所有计划，并预计在2027年实现现金流为正 [7][39] - **政策环境**：管理层对“最惠国待遇”政策表示担忧，认为这可能导致公司不向欧洲市场销售药物，从而为中国仿制药提供机会，而不是降低美国药价 [104][105][106] 其他重要信息 - Symphony处方数据：管理层指出，Symphony的总处方数据在历史上与BRINSUPRI的总配药量方向性预测相符，但新处方数据对新患者起始的预测帮助不大 [16] - 人工智能应用：公司正在探索利用人工智能审查历史CT扫描和患者记录，以帮助识别和诊断支气管扩张症患者 [94][95] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于BRINSUPRI后续季度增长能见度的问题 [42] - 回答: 公司不提供季度指引，但预计有机需求将从第二季度起持续增长至年底 [44] 公司持谨慎态度，目前有两个季度的数据，收入已达3.5亿美元，表现令人印象深刻 [45] 问题: 关于拓宽处方医生基础与深化单医生处方量，哪个对增加需求更重要 [47] - 回答: 两者都重要 [48] 已触及全美25%的肺科医生是一个积极信号 [48] 深度处方有巨大机会，医生对新型机制药物持谨慎态度是正常现象，但药物的积极反馈是关键 [50] 随着医生经验积累，预计他们会更频繁地处方，有机需求将上升 [51] 问题: 有机需求是来自社区还是学术机构，社区医生是否会成为瓶颈 [54] - 回答: 学术中心的“准备就绪”需求在第四季度和第一季度已基本释放 [55][56] 许多机构尚未开具处方，且大多数已处方医生开具量不大，深度处方机会巨大 [56] 增长的三个动力是：基本执行出色、医生将药物视为标准疗法、合并症患者（COPD/哮喘）的诊断率提高 [57][58] 问题: 如何区分“准备就绪”患者与有机需求患者 [61] - 回答: 通过多种方法进行三角估算，例如来自7万网站注册患者的预期转化、大机构处方行为等 [62][63] 估计第四季度有约3,500名，第一季度有约1,500名“准备就绪”患者 [64] 问题: 是否会继续提供患者数量指标 [61][65] - 回答: 公司旨在提供最佳透明度以帮助理解上市动态，但不承诺一定会提供患者数量 [66] 问题: 关于在COPD和哮喘患者中拓展机会的更多细节和潜在摩擦点 [68] - 回答: 临床试验显示15%-20%患者合并哮喘/COPD，且疗效相同 [69] 关键步骤是让医生为患者进行CT扫描以诊断支气管扩张症 [69] 美国约有2000万COPD患者，KOL估计其中20%-40%合并支气管扩张症 [69] 公司已为此投入专门资源 [70] 问题: 关于截至2025年底开始治疗的11,500名患者的停药率具体数据 [73] - 回答: 未提供具体计算，但表示停药率优于他汀类药物等小分子产品的行业基准 [74][75] 他汀类药物6个月持续率约70%，12个月约60%，BRINSUPRI略优于此 [75][76] 问题: 对BRINSUPRI持续环比增长的信心来源及TPIP的入组速度 [78] - 回答: 信心来自巨大的未开发患者和医生机会、团队执行力以及即将加强的宣教活动 [80][81] TPIP将尽快入组，已看到医生积极反馈，即使在美国也有患者入组试验 [82] TPIP的数据和独特优势使其处于有利地位 [83][84] 问题: 关于2025年仅开具一张处方的医生中，另一半为何在第一季度未开具第二张处方，以及有机增长的构成 [86] - 回答: 医生对新机制药物持保守态度是原因之一 [87] 随着时间推移和患者积极反馈的传播，预计处方量会增加 [88][89] 未细分有机增长的来源，但“准备就绪”患者主要来自大中心 [90] 问题: 美国胸科学会会议是否成为处方增长的跳板，以及AI在诊断中的作用 [92] - 回答: ATS会议期间通常处方量会短暂下降，之后可能加速 [93] 公司正在探索利用AI分析历史CT扫描和病历以识别患者 [94][95] 问题: 支付方政策收紧是否仍是2026年的风险 [97] - 回答: 目前90%的批准率非常出色，预计未来会下降，但不会崩溃 [98] 由于公司专注于有两次或以上急性加重的患者，新政策的实施并未导致批准率显著下降 [99][100] 问题: 关于国际上市和“最惠国待遇”政策的最新思考 [102] - 回答: MFN政策导致公司在欧洲和英国的上市计划暂停 [103] 公司无法强迫欧洲支付更高价格，若MFN导致美国药价受控，公司可能选择不在海外销售 [104][105] 正在等待MFN政策的 clarity [107] 问题: 停药的主要驱动因素是什么，TPIP是否需要展示增强疗效以应对竞争 [109] - 回答: 目前无法分享停药原因的具体细分 [110] 停药率优于最佳基准，表明主要不是药物驱动 [110] 对于竞争，公司不特别担忧，勃林格殷格翰的III期数据因过度招募亚洲患者可能看起来更优，需仔细分析 [111][112] 问题: 治疗中的支气管扩张症患者严重程度混合情况是否有变化，以及业务发展的优先重点 [114] - 回答: 公司仍专注于有两次或以上急性加重的患者，这是与支付方合作的重点 [116] 业务发展方面，公司寻求能为股东带来不对称回报的机会，注重可拓展至多种疾病的平台或项目，可能进行收购，也可能什么都不做 [118][119][120] 问题: 确认BRINSUPRI的持续率优于他汀类药物，以及“准备就绪”患者与有机需求患者的差异 [122] - 回答: 确认持续率略高于他汀类药物（6个月约70%）[123] 药物的良性安全性和积极的患者体验是成功上市的基础 [125] 未明确回答两个患者群体的具体差异 [123] 问题: 需要看到什么才能提供更详细的2026年收入指引 [127] - 回答: 公司对指引持保守态度，更关注执行 [128] 对上市现状和未来增长基础感到非常满意和兴奋 [128][129] 问题: TPIP在II期开放标签扩展中观察到更高剂量，III期试验中患者是否有足够时间滴定至此剂量 [131] - 回答: 患者有足够时间在III期试验中滴定至1,280微克的最大剂量 [131] II期开放标签扩展中的剂量提升是医生独立的有机决定，这令人鼓舞 [131][132] 问题: 关于通过提高诊断率来扩大患者池的时间预期和行业类比 [135] - 回答: 难以准确预测时间，但预计到2026年底或2027年能看到一些积极迹象 [136] 许多潜在患者已有历史CT扫描，回顾性分析是ATS倡议的核心，公司期待其成果 [137][138][139] 问题: 确认BRINSUPRI第一季度实际毛利率净额是否在指引范围高端，以及收入与新增患者的差异是否主要源于停药 [141] - 回答: BRINSUPRI第一季度实际毛利率净额在“中20%到低30%”的指引范围内，ARIKAYCE在“低到中20%”的指引范围内，未提供更详细信息 [143]