PresentationGreat. And it has really been a landmark year for Insmed. I have to say a first in disease FDA approval and very strong launch and impressive data in PAH and then really more to comment. I'll pass it to you to give an audience of what's going on at Insmed and what have kept you really busy for the past year.William LewisPresident, CEO & Chairman Yes. It's been an interesting last 18 months for sure. But as we like to point out, we're facing an even more eventful next 18 months because we've just ...

行业整体表现 - 2025年10月30日，一批临床阶段和商业化的生物制药公司股价创下52周新高，主要受突破性试验数据、战略交易和盈利超预期推动[1] Metsera Inc (MTSR) - 公司专注于开发用于治疗肥胖、超重及相关代谢疾病的注射和口服营养刺激激素类似物肽[2] - 诺和诺德提交了90亿美元未经请求的收购提案，被董事会认定为“ Superior Company Proposal”，触发了与辉瑞重新谈判的4天窗口期[3] - 2025年9月30日公布GLP-1受体激动剂MET-097i的积极2b期结果，显示28周后安慰剂校正减重达14.1%，支持2025年底启动3期试验[4] - 股价从2025年6月10日的32.35美元上涨至2025年10月30日的52周新高66.10美元，涨幅达104.3%[5] Indivior Plc (INDV) - 公司开发并商业化基于丁丙诺啡的处方疗法，用于治疗阿片依赖及相关物质使用障碍[6] - 2025年第三季度净收入4200万美元，每股收益0.33美元，高于去年同期的2200万美元和0.16美元每股，调整后收益9300万美元，每股0.72美元，远超华尔街0.41美元的共识预期[7] - 营收同比增长2.3%至3.14亿美元，去年同期为3.07亿美元[7] - 股价从2025年7月31日的20.86美元上涨至2025年10月30日的52周新高30.55美元，涨幅达46.5%[7] Insmed Inc (INSM) - 公司专注于开发针对严重和罕见疾病的疗法，主要产品包括ARIKAYCE以及针对支气管扩张症、肺动脉高压、杜氏肌营养不良症等的研发项目[8] - 2025年第三季度净亏损3.7亿美元，每股亏损1.75美元，去年同期净亏损2.205亿美元，每股亏损1.27美元，净产品收入从去年的9340万美元增至1.423亿美元[9] - 公司将2025年全年ARIKAYCE全球收入指引从4.05亿-4.25亿美元上调至4.2亿-4.3亿美元，同比增长15%-18%[10] - 股价从2024年7月21日的76.54美元上涨至2025年10月30日的52周新高194.70美元，涨幅达154.4%[10] Ventyx Biosciences Inc (VTYX) - 公司专注于开发用于自身免疫、炎症和神经退行性疾病的口服小分子疗法，研发管线包括针对早期帕金森病、复发性心包炎和炎症性肠病的候选药物[11][12] - 2025年10月22日报告其口服NLRP3抑制剂VTX3232在肥胖和心血管风险因素患者中的积极2期结果，显示良好的安全性和耐受性[13] - 股价从2025年9月30日的3.01美元上涨至2025年10月30日的52周新高8.52美元，涨幅超过183%[14] Inhibrx Biosciences Inc (INBX) - 公司宣布其注册性ChonDRAgon研究获得积极顶线结果，评估ozekibart作为单药治疗晚期或转移性、不可切除软骨肉瘤[15] - 股价从2025年7月8日的18.35美元上涨至2025年10月30日的52周新高83.78美元，涨幅达356.6%[16] ABIVAX Société Anonyme (ABVX) - 公司在柏林联合欧洲胃肠病学会议上公布了obefazimod的额外3期数据，显示在中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者中具有有意义的疗效[17] - 股价从2025年7月1日的7.83美元上涨至2025年10月30日的历史新高106.73美元，涨幅达1263%[18] Arrowhead Pharmaceuticals Inc (ARWR) - 公司专注于开发基于RNAi的疗法，研发管线包括针对脂质和肝脏疾病的多个3期候选药物，以及与主要合作伙伴的合作项目[19] - 2025年10月21日与诺华就靶向帕金森病的临床前RNAi疗法ARO-SNCA达成全球许可和合作协议，包括2亿美元首付款、高达20亿美元的里程碑付款以及未来销售的分级特许权使用费[20][21] - 股价从2025年9月15日的29.70美元上涨至2025年10月30日的52周新高43.33美元，涨幅超过45%[21] Kodiak Sciences Inc (KOD) - 公司宣布其新型双特异性抗体KSI-101的1b期APEX研究获得积极数据，显示快速且有意义的视力改善，超过50%的患者在12周内视力表改善≥15个字母，超过90%的患者在8周内实现视网膜干燥[23][24] - 股价从2025年1月10日的8.98美元上涨至2025年10月30日的52周新高21.17美元，涨幅达135.7%[22] Arcutis Biotherapeutics Inc (ARQT) - 公司2025年第三季度净利润740万美元，每股收益0.06美元，去年同期净亏损4150万美元，营收同比增长122%至9920万美元，主要由ZORYVE驱动[26] - 公司制定了增长战略，目标ZORYVE峰值年销售额为26亿-35亿美元，2026年营收指引为4.55亿-4.70亿美元[26] - 股价从2025年1月13日的14.99美元上涨至2025年10月30日的52周新高27.08美元，涨幅超过80%[27] Maze Therapeutics Inc (MAZE) - 公司宣布其口服SLC6A19抑制剂MZE782的积极1期结果，显示健康志愿者中强大的靶点参与度、安全性和药效学效应，支持其治疗苯丙酮尿症和慢性肾脏病的潜力[28] - 2025年9月11日公司达成证券购买协议，进行超额认购的私募配售，总收益约为1.5亿美元[29] - 股价从2025年5月28日的11.21美元上涨至2025年10月30日的52周新高34.29美元，涨幅达206%[29] Supernus Pharmaceuticals Inc (SUPN) - 公司专注于中枢神经系统疾病，其市场产品包括用于ADHD、帕金森病和癫痫的药物，研发管线包括针对抑郁症、癫痫、ADHD等的候选药物[30] - 华尔街分析师预计公司2025年第三季度每股收益为0.82美元，营收为1.8022亿美元[31] - 股价从2025年1月15日的38.21美元上涨至2025年10月30日的52周新高57.65美元，涨幅超过50%[31]

财务数据和关键指标变化 - BRINSUPRI在首个部分季度（约六周）实现净销售额2800万美元 [32] - ARIKAYCE在第三季度收入同比增长22%，创下历史最高季度收入，其中国际业务（日本和欧洲）增长超过50% [39] - 公司提高2025年全年ARIKAYCE全球净收入指引至4.2亿-4.3亿美元，此前为4.05亿-4.25亿美元，较2024年全年收入增长15%-18% [41] - 截至季度末，公司拥有约17亿美元的现金、现金等价物和有价证券 [41] - 第三季度产品收入成本为2940万美元，占收入的20.6%，低于历史水平，反映了BRINSUPRI对毛利率的积极贡献 [44] - 研发及SG&A费用同比增加，以支持BRINSUPRI在美国的上市及不断增长的研发管线 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - BRINSUPRI上市初期表现强劲，截至9月底约有2550名新患者开始治疗，约1700名医生开具了至少一张处方，其中大部分医生开具了1-2张处方 [32] - 处方模式显示医生倾向于先在小部分重症患者中试用新药，观察疗效后再扩大使用 [32] - BRINSUPRI的销售受益于渠道库存备货，本季度约40%的收入来自库存备货，预计第四季度库存贡献将不显著 [38] - ARIKAYCE在美国市场增长11%，显示出商业团队在多产品执行方面的能力 [39] 各个市场数据和关键指标变化 - BRINSUPRI在欧洲获得CHMP积极意见，预计EMA将在2025年底前做出决定，为2026年初在欧盟上市奠定基础 [12] - 在英国和日本的监管申请也在按计划推进，预计英国在2026年上半年、日本在2026年下半年可能获批上市 [13] - 公司计划在欧盟和日本以与美国相同的目录价格推出BRINSUPRI [13] - 在美国，BRINSUPRI获得了广泛的医保覆盖，大部分处方在医疗保险和商业保险方面都获得了批准 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将BRINSUPRI打造成行业最强的呼吸科产品上市之一，类比DUPIXENT、FASENRA、TEZSPIRE和OFEV等产品，这些产品在前两个完整季度的合计收入通常达到数千万美元的高双位数 [9] - 公司拥有三个后期或商业化项目以及早期研发管线，未来18个月预计将有大量临床和商业催化剂，包括多项III期临床试验启动和数据读出 [10][11] - 针对brensocatib，除了支气管扩张症，还在开发用于慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRS）和化脓性汗腺炎（HS）等适应症 [15][18] - TPIP项目计划开展多项III期研究，包括PH-ILD、PAH、PPF和IPF等适应症 [21][23] - 公司下一代DPP1抑制剂预计将于2026年进入临床，目标适应症包括类风湿关节炎和炎症性肠病等大病种 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对BRINSUPRI上市初期的积极反响感到满意，但强调仅有六周数据，难以推断长期趋势，需要第四季度完整数据才能更清晰了解上市进展 [8][51] - 公司认为BRINSUPRI满足了明确的未满足医疗需求，医生有处方动力，患者有用药意愿，支付方愿意报销 [7] - 公司对未来18个月充满期待，认为多年规划正在取得预期成果，有机会实现将首创或最佳药物带给患者的使命 [30] - 公司连续第五年被评为《科学》杂志最佳雇主榜单第一名，体现了文化的成功保存 [31] 其他重要信息 - BRINSUPRI已被纳入美国胸科医师学会（CHEST）非囊性纤维化支气管扩张症治疗初步指南，预计正式发布后将有助于医生治疗决策和支付方设定事先授权标准 [35] - brensocatib的BiRCh研究（CRS不伴鼻息肉）预计在2025年底完成，顶线结果不晚于2026年1月初公布 [14] - brensocatib的CDER研究（HS）已提前完成入组（214名患者），将跳过中期无效性分析，计划在2026年上半年报告所有患者的顶线结果 [18] - TPIP项目的PAH适应症已与FDA完成II期结束会议，计划在2026年初启动单一III期研究 [23] - ARIKAYCE的ENCORE研究（新诊断NTM MAC肺病）预计在2026年上半年读出结果，若成功可将适用患者群从约1.5万扩大至超过10万 [25] - 针对DMD和ALS的基因疗法项目正在推进中，DMD的I期研究已完成首组患者给药，未观察到令人担忧的安全信号 [27][29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于BRINSUPRI上市初期来自现场的反馈，包括医生对患者疗效的感受以及报销流程的体验 [46] - 管理层反馈总体积极，医生群体表现出热情，市场准入在早期相对直接，但预计随着支付方标准最终确定和执行，流程可能会略有放缓 [47][48][49] 问题: 关于支付方覆盖的成功阈值和目标事先授权标准 [53] - 公司目标是实现"无摩擦"上市，即批准标准清晰、不繁琐，聚焦于有两次或以上急性加重且确诊的患者，公司愿意提供适度折扣以促成此目标 [54][55][56] 问题: 关于上市至今的"无摩擦"程度以及医生需向支付方提供的文件量 [59] - 反馈是"目前为止一切顺利"，部分情况需要提供CT诊断和急性加重证明，但医生反馈并不繁重，公司正努力通过合规支持使其更简便 [60][61][62] 问题: 关于BRINSUPRI患者旅程的软性动态，包括DTC活动的影响 [65] - 患者方面表现出热情（如在社交媒体分享药品照片），医生也知晓该药，但药品应用模式尚待观察，需关注处方的深度 [66][67] 问题: 关于欧洲上市所需的投资，特别是销售团队基础设施，以及BRINSUPRI当季的总额到净额调整 [69] - 欧洲策略是确保报销到位后再进行重大投资，日本销售团队已为ARIKAYCE扩张；未提供季度总额到净额具体数据，但提及上市初期类比为25%-35%，其中一半是IRA影响 [70][71] 问题: 关于TPIP在IPF和PPF的III期试验设计，以及如何克服孤儿药独占性 [73] - 公司相信克服孤儿药认定并非高不可攀的障碍，可能通过证明在疗效、安全性或对患者护理的影响上优于现有疗法来实现；III期设计将借鉴TETON研究的经验，注重个体化剂量滴定 [74][75][76][77] 问题: 关于BiRCh研究中对照组TSS降低的预期以及基线特征 [79] - 对照组TSS降低的预期参考了其他研究（如REOPEN、ORION），但需注意BiRCh研究是在稳定鼻用激素基础上进行；患者入组基线TSS需≥5（最高9），并按嗜酸粒细胞计数（高于/低于300）分层，但主要终点分析将基于全体人群 [80][81] 问题: 关于brensocatib是否存在季节性影响 [84] - 季节性因素（如节假日）可能影响患者就诊，但CT扫描获取未受显著限制；需关注2026年医保重置和自付额可能带来的影响 [87][88] 问题: BiRCh研究数据是否已内部掌握 [91] - 数据几乎实时收集，最后一批患者数据仍在录入，正在进行清理和数据库锁定以达到最高监管标准，结果公布时间会考虑避开假期，可能在1月初 [92][93] 问题: 关于医生对BRINSUPRI用于更轻度患者或仅一次急性加重患者的意愿 [95] - 早期使用集中于符合ASPEN研究入组标准（过去12个月≥2次急性加重）的中重度患者，这是当前的焦点；未来可能探索更轻度患者或合并COPD/哮喘的患者 [97][98][99] 问题: 关于CRS研究中除嗜酸粒细胞计数外可能关注哪些亚组，以及是出于商业机会还是临床效益最大化考虑 [102] - 目前尚不清楚哪些亚组可能更有效，研究旨在寻找信号；可能是全体人群受益，也可能是亚组（即使亚组机会也很大）；公司将遵循科学数据 [103][104][105] 问题: 关于欧盟定价决策、支付方反馈、总额到净额差异，以及美国处方医生中学术中心与社区医院的比例 [108] - 欧盟目录价与美国持平，净价通过谈判决定；处方医生广度是优势，包括学术中心和社区医院，具体比例未透露 [109][110] 问题: 关于TPIP的PAH III期试验患者人群是否与II期相似，以及标签声明和更广泛功能分级患者研究的可能性 [113] - III期研究计划与II期保持一致，但允许滴定至更高剂量（1280微克）；基于II期显示的卓越疗效（如PVR降低35.5%），TPIP有潜力提供重要价值 [115][117] 问题: 关于BRINSUPRI处方中哪种剂量（10mg vs 25mg）更受青睐 [120] - 目前大部分处方为25mg，部分医生选择从10mg开始；肺功能改善（与25mg相关）引起专家共鸣，但有些医生习惯从低剂量开始 [121] 问题: BRINSUPRI至今表现相对于提供的上市类比产品如何，以及对未来季度的预期 [123] - 公司未提供正式指引，仅引用呼吸科强势上市类比（前两个完整季度合计收入达数千万美元高双位数）；对前六周数据感到满意但持谨慎态度，需要第四季度数据来辨别真正趋势 [124][125][126] 问题: 是否有支付方开始将BRINSUPRI使用限制在少于两次急性加重的患者 [128] - 当前焦点是有两次或以上急性加重的患者，支付方标准预计会模仿临床试验；医生热情也集中于频繁急性加重者 [129][130] 问题: 关于HS研究顶线结果是否会分享HiSCR数据，以及BRINSUPRI在HS领域的定位 [133] - 顶线结果将包括16周治疗期的HiSCR50和HiSCR75作为次要终点，但预计主要显现可能在52周；BRINSUPRI在HS领域的定位将取决于研究结果 [137]

财务数据和关键指标变化 - 公司新药Brensupri在第三季度（部分季度，约6周）实现净销售额2800万美元 [32] - 另一款产品ARIKAYCE在第三季度营收同比增长22%，创下历史最高季度营收，其中国际业务（日本和欧洲）同比增长超过50% [39] - 公司将2025年全年ARIKAYCE的净收入指引从4.05亿至4.25亿美元上调至4.20亿至4.30亿美元 [41] - 截至季度末，公司拥有约17亿美元的现金、现金等价物和有价证券 [41] - 第三季度产品营收成本为2940万美元，占营收的20.6%，低于历史水平，反映了Brensupri对毛利率的积极贡献 [44] - 研发和SG&A费用同比增加，以支持Brensupri在美国的上市和不断增长的研发管线 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - Brensupri上市初期表现强劲，截至9月底约有2550名新患者开始治疗，约1700名医生开具了至少一张处方，大多数医生开具了1-2张处方 [32] - 处方医生分布广泛，包括学术中心和社区医疗机构，显示出良好的市场广度 [32][108] - 大部分Brensupri处方为25毫克剂量，部分医生选择从10毫克开始 [119] - ARIKAYCE在美国市场增长11%，显示出商业团队在多产品执行方面的能力 [39] - Brensupri本季度营收中约40%来自渠道库存备货，预计第四季度库存贡献将不显著 [38] 各个市场数据和关键指标变化 - 在欧洲，CHMP对Brensocatib（Brensupri的活性成分）治疗非囊性纤维化支气管扩张症给出了积极意见，预计EMA将在2025年底前做出决定，为2026年初在欧盟上市铺平道路 [12] - 在英国和日本的监管申请也在按计划推进，英国申请已获受理，预计2026年上半年可能获批；日本申请已提交，预计2026年下半年可能获批 [13] - 公司计划在欧盟和日本上市Brensupri时，采用与美国相同的定价策略 [13][109] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拥有三个后期或商业化项目（Brensupri、ARIKAYCE、TPIP）以及早期研发管线，未来18个月内预计将有比过去18个月更多的催化剂 [10] - 商业方面，重点包括Brensupri在美国的持续上市以及在欧盟、英国和日本的预期上市；ARIKAYCE当前标签的商业化执行以及预期标签扩展（针对新诊断的NTM MAC肺病患者） [10] - 临床方面，未来关键数据读出包括：针对无鼻息肉的慢性鼻窦炎的BIRCH研究（2期）、针对新诊断NTM MAC肺病的ENCORE研究（3期）、针对化脓性汗腺炎的CEDAR研究（2期）以及TPIP项目（3期）的进展 [11] - 下一代DPP1抑制剂预计将于2026年进入临床，针对类风湿性关节炎和炎症性肠病等大病种；DMD和ALS基因疗法项目预计在未来18个月内获得首批人体数据 [11][29] - 公司目标是使Brensupri的上市表现与行业最强的呼吸科药物上市（如Dupixent、Fasenra、Tezspire、Ofev）相媲美，这些产品在头两个完整季度的合计营收通常达到数千万美元的高位 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Brensupri上市初期的积极反响感到满意，包括医生的处方意愿、患者的接受度以及支付方的报销意愿，但强调仅有6周数据，难以推断长期趋势，需等待第四季度（首个完整季度）以获得更清晰的认识 [7][8][51] - 公司预计随着Brensupri上市的全面资源投入以及其他管线项目的启动，收入和支出都将增加，但对当前的现金状况充满信心 [43] - 管理层对ARIKAYCE的持续增长和ENCORE试验的结果持谨慎乐观态度，若试验成功，可将适用患者群体从约1.5万人大幅扩展至超过10万人（美国），并可能使该产品成为重磅炸弹 [25][26] - 公司因其文化和发展连续第五年被《科学》杂志评为顶级雇主，与基因泰克并列 [31] 其他重要信息 - Brensupri已被初步纳入美国非囊性纤维化支气管扩张症治疗指南，预计正式发布后将有助于医生决策和支付方设定事先授权标准 [35] - 在市场准入方面，Brensupri作为该适应症唯一获批疗法，初期报销流程相对顺利，但支付方标准仍在最终确定中，未来可能会有调整 [36][49] - 针对TPIP项目，数据监测委员会审查了2期和开放标签扩展研究的数据，建议研究继续并无修改，并强烈支持进入3期阶段 [22] - 公司与FDA就TPIP用于PAH的注册路径达成一致，将进行一项3期研究，主要终点为6分钟步行距离 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Brensupri上市初期来自现场的反馈，包括医生对患者疗效的感受和报销流程的体验 [46] - 回答: 总体反馈积极，医生对药物潜力充满热情，市场准入在初期相对直接，但支付方标准尚未最终确定，预计后续可能会有调整，公司致力于实现尽可能无摩擦的准入 [47][48][49] 问题: 关于支付方覆盖的成功阈值和事先授权标准的目标 [53] - 回答: 公司目标是无摩擦上市，即批准标准清晰、不繁琐（如医生确认患者有两次或以上急性加重即可），公司愿意提供适度折扣以实现此目标，但折扣空间有限 [54][55][56] 问题: 关于上市至今的"无摩擦"程度，以及医生需向支付方提供文件的情况 [59] - 回答: 目前情况良好，部分情况下需要提供CT扫描和急性加重记录，但医生反馈尚可接受，公司正努力通过适度折扣简化流程，强调药物疗效和安全性是其优势 [60][61][62] 问题: 关于Brensupri上市中患者旅程的软性动态，DTC对患者和医生意识的影响 [65] - 回答: 患者对药物上市表现出明显热情（如社交媒体分享），医生也通过商业团队努力知晓该药物，但处方行为的模式（试用期到采纳期）仍需在第四季度及以后观察 [66][67] 问题: 关于欧洲上市所需的投资，特别是销售团队基础设施，以及Brensupri当季的净销售额调整 [69] - 回答: 欧洲策略是在确定报销后再进行重大投资，日本销售团队已为ARIKAYCE扩张，为Brensupri做准备；未提供季度净销售额具体数据，但提及上市初期总折扣率在25%-35%的类比是合理的，其中一半与IRA相关 [70][71] 问题: 关于TPIP在IPF和PPF的3期试验设计，以及如何克服孤儿药独占性 [73] - 回答: 公司相信克服孤儿药认定并非过高障碍，可能通过证明在疗效、安全性或对患者护理的影响方面优于现有疗法来实现，TPIP的每日一次给药和个体化剂量滴定是优势 [74][75][76][77] 问题: 关于BIRCH试验中对照组TSS评分降低的预期、基线TSS评分及嗜酸性粒细胞计数高于/低于300的患者情况 [79] - 回答: 对照组的背景缓解率参考其他试验（如REOPEN、ORION），但BIRCH是在稳定鼻用激素基础上进行；患者入组时TSS评分需≥5（最高9分）；试验入组了嗜酸性粒细胞计数高于和低于300的患者，主要终点分析将基于全体人群 [80][81] 问题: 关于Brensocatib患者流在第四季度及以后是否受季节性或假日诊断程序可及性影响 [84] - 回答: 季节性或假日期间患者就医可能减少，但CT扫描可及性目前未显受限；需关注2026年医保重置和共付额/重新授权标准可能带来的影响 [87][88] 问题: 关于BIRCH研究数据是否已内部获取，鉴于主要完成日期在8月，但结果公布预计在1月初 [91] - 回答: 数据几乎实时收集，大部分数据已进入清理过程，公司坚持最高监管标准进行数据库锁定和清理，因此需要时间，预计1月初公布 [92][93] 问题: 关于医生对在更轻度患者（如仅一次急性加重）中使用Brensupri的反馈和意愿 [95] - 回答: 早期使用集中在符合ASPEN试验入组标准（过去12个月两次或以上急性加重）的中重度患者，这是当前的焦点；未来可能探索更轻度患者或合并COPD/哮喘的患者，但需逐步进行 [97][98] 问题: 关于无鼻息肉慢性鼻窦炎中除嗜酸性粒细胞计数外可能关注的患者亚组及其驱动因素 [102] - 回答: 目前尚不清楚哪些亚组可能更有效，试验旨在寻找信号；总体患者群超3000万，即使是亚组也可能机会巨大；公司将遵循科学数据，嗜酸性粒细胞计数将考察但非分层因素 [103][104][105] 问题: 关于Brensocatib在欧盟的定价决策、支付方反馈、净折扣对比美国，以及美国初期处方医生中学术中心与社区的比例 [107] - 回答: 欧盟定价策略与美国列表价格一致，净价将通过谈判确定；美国处方医生分布广泛，包括学术中心和社区，显示出良好的广度，下一步是观察处方深度 [108][109] 问题: 关于TPIP的3期PAH试验患者人群是否与2期相似，以及标签声明和更广泛功能分级患者使用的潜在研究 [112] - 回答: 3期试验设计力求与2期一致，但允许滴定至更高剂量（1280微克），基于OLE经验；TPIP的PVR降低效果优异（35.5%），每日一次给药是重要优势，标签将取决于3期数据 [113][114][115] 问题: 关于Brensupri处方中剂量的偏好，25毫克剂量及其肺功能获益是否引起医生共鸣 [118] - 回答: 目前大部分处方为25毫克，部分医生选择从10毫克开始；肺功能获益在意见领袖中引起共鸣，随着经验增加，剂量选择可能变化 [119] 问题: 关于Brensupri上市至今表现相对于提供的类比如何，以及对未来几个季度的期望 [121] - 回答: 公司未提供正式指引，仅以呼吸科强势上市（头两个完整季度合计营收达数千万美元高位）为标杆；对初期广度满意，但需观察处方深度，第四季度数据将提供更多洞察，目前因数据量小（仅6周）且含库存等因素而持谨慎态度 [122][123][124] 问题: 关于支付方是否开始限制Brensupri用于急性加重次数少于2次的患者 [126] - 回答: 当前焦点是急性加重≥2次的患者，这与临床试验一致，也是医生热情最高的群体；支付方标准预计也会模仿试验入组标准 [127][128] 问题: 关于化脓性汗腺炎数据读出时是否会分享HiSCR数据，以及Brensocatib在该领域的定位 [131] - 回答: 16周治疗期将作为次要终点考察HiSCR50和HiSCR75，但预计主要显现可能在52周时；若试验成功，Brensocatib可能为中度至重度患者提供安全有效的口服治疗选择 [135]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物及有价证券截至季度末约为17亿美元 [41] - ARIKAYCE第三季度净收入同比增长22%，创下历史新高 [39] - 公司上调2025年全年ARIKAYCE全球净收入指引至4.2亿至4.3亿美元，此前为4.05亿至4.25亿美元 [41] - 产品收入成本在2025年第三季度为2940万美元，占收入的20.6%，低于历史水平，反映出Brensupri对公司毛利率的积极贡献 [43] - 研发及SG&A费用本季度同比增加，以支持Brensupri在美国的上市并为不断增长的管线提供资金 [43] - 新产品Brensupri在上市的首个部分季度实现净销售额2800万美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - ARIKAYCE在美国市场增长11%，国际市场（日本和欧洲）增长超过50%，创下历史新高 [39][40] - Brensupri上市前六周，约有2550名新患者开始治疗，约1700名医生开具了至少一张处方 [32] - 大多数开具处方的医生在9月底前仅开具了一到两张处方，符合新药试用模式 [32] - Brensupri本季度收入中约40%来自渠道库存备货，预计第四季度库存贡献将不显著 [38] - ARIKAYCE的ENCORE试验若成功，可将适用患者群体从约1.5万人扩大到超过10万人 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲CHMP对Brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症给出了积极意见，预计EMA将在年底前做出决定，为2026年初在欧盟上市铺平道路 [12] - 在英国和日本的监管申请正在按计划推进，预计英国上市在2026年上半年，日本在2026年下半年 [13] - 公司计划在欧盟和日本以与美国相同的目录价格推出Brensupri [13][146] - 在美国，Brensupri获得了初步的胸部指南纳入，预计将有助于医生治疗决策和支付方设定事先授权标准 [34] - 美国市场准入初期较为顺利，大部分处方在医疗保险和商业保险方面均获得覆盖批准 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是将Brensupri打造成行业最强的呼吸科产品上市之一，对标Dupixent、Fasenra、Tezspire和Ofev等产品，这些产品在头两个完整季度的合计收入通常达到数千万美元的高双位数 [9] - 管线在未来18个月内预计将提供比过去18个月更多的催化剂，包括Brensocatib在欧盟、英国和日本的潜在上市，以及ARIKAYCE的标签扩展 [10] - 临床驱动因素包括BIRCH（慢性鼻窦炎无鼻息肉）、ENCORE（新诊断NTM MAC肺病）、CEDAR（化脓性汗腺炎）等多项二期/三期研究的数据读出，以及TPIP项目在PH-ILD、PAH、PPF和IPF的关键三期试验启动 [11] - 下一代DPP1抑制剂预计将于2026年进入临床，针对类风湿性关节炎和炎症性肠病等大病种 [28] - DMD和ALS基因疗法项目预计在未来18个月内获得首批人体数据 [11] - 公司计划以每年1-2个IND的速度将新的潜在同类最佳疗法推进至临床 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Brensupri上市初期的积极反响表示满意，但强调仅有六周数据，难以推断长期趋势，首个完整季度（2025年第四季度）将提供更清晰的进展视图 [7][53] - 公司对Brensupri的广阔处方范围感到鼓舞，但需要继续努力以匹配未满足的医疗需求深度 [8] - 管理层对ARIKAYCE持续强劲表现感到非常满意，即使在其上市第七年仍保持增长 [39] - 公司现金状况良好，预计随着全力支持Brensupri上市及其他管线项目启动，收入和支出均将继续增加 [42] - 管理层认为公司处于独特的财务优势地位，能够执行各项机会 [44] 其他重要信息 - 公司连续第五年在《科学》杂志顶级雇主榜单上排名第一 [31] - BIRCH试验预计在2025年底完成，顶线结果不晚于2026年1月初公布 [13] - CEDAR试验（化脓性汗腺炎）因患者兴趣强烈已提前完成入组，顶线结果预计在2026年上半年公布 [18] - TPIP项目的独立数据监测委员会审查了二期和开放标签扩展研究数据，建议继续研究并支持进入三期 [22] - 公司与FDA就TPIP在PAH的注册数据包要求达成一致，计划在2026年初启动单臂三期试验 [23] - DMD基因疗法ASCEND试验的第一队列已完成给药，未观察到令人担忧的安全性信号 [27] - ALS基因疗法的IND已获准进入临床，正在准备一期试验 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Brensupri上市早期来自现场的反馈，包括医生对患者疗效的感受以及报销流程的体验 [46][48] - 回答: 现场反馈总体积极，医生群体热情高涨，市场准入初期相对顺利，但支付方标准尚未最终确定，预计未来可能会有调整 [49][50][51] 问题: 关于支付方覆盖的成功阈值，例如覆盖生命数或填方时间，以及最终的事先授权标准目标 [61][62][63][64][65] - 回答: 公司目标是实现"无摩擦"上市，即批准标准清晰、不繁琐，患者需有两次或以上急性加重并确诊，公司愿意进行适度折扣以实现此目标，目前进展良好 [66][67][68] 问题: 截至目前，基于医生需向支付方提供的文件量，上市过程的"无摩擦"程度如何 [73][74][75][76] - 回答: 目前情况良好，部分情况需要提供CT诊断和急性加重记录，但医生反馈并非难以承受，公司正努力通过适度折扣简化流程，药品本身的优势（疗效显著、安全性好、使用简便）有助于市场准入 [76][77][78][79] 问题: 关于Brensupri上市中较"软"的动态，如DTC对患者意识的影响，患者与处方医生哪方面的兴趣更大 [82][83][84] - 回答: 患者方面热情很高（如在社交媒体分享药品照片），医生方面也通过商业团队的努力充分知晓该药，但行为模式（试用期到广泛采用）尚需在第四季度和2026年观察 [84][85] 问题: 关于欧洲上市所需的投资，特别是销售团队基础设施，以及Brensupri当季的总额到净额调整情况 [86][87][88][89][90] - 回答: 欧洲策略是确保报销到位后再进行重大投资，日本销售团队已为ARIKAYCE扩张，为Brensupri上市做准备；未提供季度GtN具体数据，但提及上市初期通常有波动，类比产品上市时GtN在25%至35%区间（其中一半是IRA影响）仍是合理参考 [91][92][94] 问题: 关于TPIP在IPF和PPF的三期试验设计，以及如何克服孤儿药独占性 [99][100][101] - 回答: IPF和PPF仍处早期，公司正增加生产，计划进入三期，认为克服孤儿药认定门槛不高，可通过证明在疗效、安全性或对患者护理的影响方面优于现有疗法来实现 [102][103][104] 问题: 关于BIRCH试验中对照组TSS较基线降低的预期，基线TSS评分以及嗜酸性粒细胞计数高于或低于300的患者数量 [106] - 回答: 对照/背景率参考其他试验（如REOPEN、ORION），试验在稳定鼻用激素基础上进行，入组患者基线TSS（7天平均值）需≥5（最高为9），嗜酸性粒细胞计数高低患者均入组，主要终点分析将基于全体患者 [106][107] 问题: 关于Brensupri患者流在第四季度及以后是否会受到季节性因素（如天气、假日期间CT扫描可用性）影响 [113][114][115] - 回答: 季节性影响常见（如急性加重触发），但目前CT扫描获取未见显著限制，假日期间患者除非急性情况否则较少就医；商业角度更关注2026年医疗保险重置和自付额/重新授权标准可能带来的影响 [117][118] 问题: BIRCH研究数据是否已经内部掌握，鉴于主要完成期是8月，但顶线结果预计在1月初 [121] - 回答: 数据几乎实时收集，最后患者刚完成研究，部分数据仍在清理中，公司注重达到最高监管标准进行数据库锁和清理，因此需要时间，可能协调在1月初发布而非节假日期间 [121][122] 问题: 关于医生对Brensupri用于中度甚至仅有一次急性加重患者的反馈和意愿 [125][126][127][128] - 回答: 目前早期使用集中在符合标签（两次或以上急性加重）的中重度患者，这是当前的"最佳点"，未来可能探索更中度患者或合并COPD/哮喘的患者（ASPEN研究中15-20%合并症患者有治疗反应），市场准入重点也匹配三期入组标准，将随医生经验积累而演变 [128][129][130] 问题: 关于CRS无鼻息肉中可能深入研究的亚组（除嗜酸性粒细胞计数外），是受商业机会驱动还是最大化临床获益驱动 [133] - 回答: 目前尚不清楚哪些亚组可能受益，该病患群体巨大（美国超3000万），研究旨在寻找信号和方向性群体，可能全体受益或仅部分亚组，即使是亚组机会也很大，公司将遵循科学数据，嗜酸性粒细胞计数是考察点之一但非必需分层因素 [135][136][137] 问题: 关于Brensupri在欧盟的目录价格与美国保持一致的决定，支付方反馈，以及欧洲GtN折扣与美国对比；美国初始1700名处方医生中学术中心与社区医院的比例及与整体市场对比 [140][141][142][143][144] - 回答: 处方广度是优势，显示广泛接触（包括预期中的卓越中心和有意聚焦的社区），需要观察处方深度；欧盟目录价格与美日保持一致是公司惯例（如ARIKAYCE），净价通过报销谈判确定，可能差异显著，公司认为药品价值与定价相符 [145][146] 问题: 关于与FDA达成一致的PAH单臂三期试验的患者人群是否与二期相似，以及对标签声明和更广泛功能分级患者使用的额外研究的思考 [150] - 回答: 通常保持三期与二期一致性，三期计划允许滴定至更高剂量（1280微克，基于OLE经验），其他方面预期与二期一致；TPIP因可每日一次给药、干粉制剂等特点在患者便利性和潜在影响方面占优，二期PVR降低35.5%是已知最佳结果，三期数据强度将决定标签范围 [151][152] 问题: 关于Brensupri处方中剂量的偏好，25毫克剂量潜在的肺功能获益是否引起医生共鸣 [155][156] - 回答: 目前大部分处方为25毫克，部分医生选择从10毫克开始，肺功能获益尤其在意见领袖中引起共鸣，部分医生习惯从低剂量开始，随着经验增加可能调整剂量 [157] 问题: 如何描述Brensupri至今表现相对于提供的上市类比产品，以及对接下来两个完整季度及后续四个季度的预期 [160][161] - 回答: 公司未提供正式指引，仅提供行业参考（呼吸科领域最强上市产品头两个完整季度合计收入达高双位数百万美元），这是公司的目标；对首六周数据解读谨慎，因包含库存、初期试用等多种因素，对处方广度满意，需观察处方深度在采用阶段的表现，第四季度数据将有助于厘清这些问题 [161][162][163] 问题: 关于支付方是否开始限制Brensupri用于急性加重次数少于两次的患者 [170][171][172][173] - 回答: 初期重点明确是两次或以上急性加重患者，因为急性加重次数越多，显示减少事件的效果越好；但三期的其他次要终点（如至下次急性加重时间、一年内无急性加重概率）也相关；支付方标准预计将模仿临床试验，聚焦于两次或以上急性加重患者，医生热情也集中在频繁急性加重者 [172][173][174] 问题: 关于化脓性汗腺炎顶线结果是否会分享HiSCR数据，以及Brensocatib如何适应该领域格局 [177][178] - 回答: 将考察HiSCR50和HiSCR75作为次要终点，但16周治疗期可能不明显，52周时的HiSCR才是三期重点，顶线结果（16周）会包含这些数据 [179]

业绩总结 - 2025年第三季度未经审计的净销售额为2810万美元[54] - ARIKAYCE在美国的收入为7400万美元，同比增长10.6%[60] - 国际收入为4030万美元，同比增长51.8%[60] - ARIKAYCE全球收入为1.143亿美元，同比增长22.3%[60] - 2025年总收入为1.423亿美元，较2024年同期的9340万美元增长[69] - 预计2025年ARIKAYCE的收入指导为4.2亿至4.3亿美元，同比增长15%至18%[64][65] - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券约为17亿美元[68] - 运营损失为3.66亿美元，较去年同期的2.134亿美元增加[69] - 研发费用为1.864亿美元，销售、一般和行政费用也为1.864亿美元，均较去年同期有所增加[69] 用户数据 - 约2550名患者开始接受治疗，约1700名医生开具了至少1个处方[55] 新产品和新技术研发 - 公司在美国获得了BRINSUPRI的批准并已成功推出，预计首个完整季度的销售将展示更清晰的市场动态[9] - BRINSUPRI的销售表现预计将与历史上强劲的呼吸系统产品推出相符[9] - 如果获得批准，预计Brensocatib在欧洲的申请将为2026年解锁额外的增长机会，潜在市场规模增加约60万人[16] - ENCORE研究预计将在2026年上半年发布结果，可能将ARIKAYCE的适应症扩展至美国和日本的10万以上患者[32] - CEDAR研究的患者招募已提前完成，预计2026年上半年将发布结果[23] - TPIP的第一阶段临床试验预计将在2026年初启动，主要终点为基线6分钟步行距离的变化[28] - 公司在ARIKAYCE的临床试验中显示出患者在第7个月时的阴性痰培养率为80%，而对照组为47%[36] 未来展望 - 预计未来18个月将有多个商业和临床催化剂的推出[10] - 公司在国际市场的Brensocatib申请进展顺利，预计2026年上半年在英国和2026年下半年在日本获得批准[16] - 公司计划在未来18个月内投资多个商业和临床催化剂，以改变患者生活[72] 其他新策略和有价值的信息 - 公司在第三季度的财务结果将由首席财务官Sara Bonstein进行详细介绍[5]

公司投资亮点 - 公司被对冲基金列为最具前景的生物技术股票之一 [1] - 俄亥俄州公务员退休系统在第二季度新建仓位，购入55,425股，投资额约为558万美元 [1] - 公司在摩根士丹利第23届年度全球医疗健康会议上表示，过去18个月表现异常强劲，市值增长约270亿美元 [2] 公司业务与产品管线 - 公司专注于三个核心产品管线：ARIKAYCE、brensocatib和TPIP [2] - 公司擅长识别未满足的医疗需求并研发顶级药物，其候选药物均为价值数十亿美元的化合物 [3] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，专注于为患有严重和罕见疾病的患者提供疗法，成立于1988年 [4] 公司财务与增长 - 公司通过融资筹集了6.5亿美元资金 [3] - 凭借其核心优势，公司已为长期增长做好准备 [3]

公司业绩与里程碑 - 公司在过去18个月中市场价值从约30亿美元增长至300亿美元，增幅显著 [3] - 公司获得FDA对Brinsupri的批准并交付了令人印象深刻的TPIP数据 [1] - 公司建立了三个核心产品管线，分别为ARIKAYCE、Brinsupri和TPIP [3] 核心产品管线 - ARIKAYCE是已获批用于治疗难治性MAC肺部疾病的药物 [3] - Brinsupri（原brensocatib）用于治疗支气管扩张 [3] - TPIP用于治疗肺动脉高压 [3] - 每个核心产品均可针对多个适应症，形成多元化的三产品组合 [4] - 每个产品管线均具有数十亿美元的潜力 [4]

公司业务概览 - 公司拥有3个临床/商业化阶段项目 重点关注其中3个 [5] - ARIKAYCE作为核心商业化产品已上市7年以上 [5] 发展前景 - 过去12-18个月公司展现出巨大的价值增长和患者希望 [4] - 未来潜力可能比已实现的成果更大 [4] 会议背景 - 富国银行生物科技分析师主持与Insmed公司的炉边谈话 [1] - 公司首席财务官Sara Bonstein代表公司出席会议 [3]

财务数据和关键指标变化 - 公司拥有约19亿美元现金 截至最近报告期 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 ARIKAYCE - ARIKAYCE作为商业化产品已超过7年 持续实现两位数增长 [4] - 当前美国难治性非结核分枝杆菌患者约12,000-17,000人 所有NTM患者约100,000人 [65] - 预计ARIKAYCE峰值销售额可达10亿美元 [65] Brensocatib - Brensocatib已获得FDA批准 是首个同类、首个治疗该疾病的药物 [5] - 在非CF支气管扩张症中的峰值销售额机会达50亿美元 [6] - 第三季度将开始产生收入 但只有数周收入 第四季度将是首个完整收入季度 [29] - 将提供新患者起始数和累计处方医生数等指标 [32] TPIP - TPIP在PAH和PAH-ILD中的峰值销售额机会达20亿美元 该数字不包括IPF适应症 [11] - PAH试验显示35% PVR改善和35米6分钟步行距离改善 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采取早期投资策略 提前部署医疗事务团队和市场准入团队 [23] - 市场准入策略采用"无摩擦启动"方式 通过医生证明而非繁琐文书工作 [26] - 建立了面向患者的疾病认知网站 获得约100万次独立访问和近70,000名自我识别的患者 [30] - 研发了800多种后续分子 首个IND候选药物即将推进 [58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对未来潜力充满信心 认为可能比过去12-18个月展示的增长更大 [4] - 认为拥有"三中三"的成功潜力 ARISE、ASPEN和ILD/PAH数据均成功 [6] - 预计2024和2025年是重要年份 2026年也将是伟大的一年 [68] 其他重要信息 临床项目进展 - ARIKAYCE标签扩展数据将于明年上半年公布 [4] - CRS无鼻息肉数据预计年底前获得 [44] - HS研究设有无效性分析 预计明年第一季度分享信息 [51] - TPIP的ILD三期研究将于年底前启动 PAH研究计划2026年启动 [16] - IPF将直接进入三期研究 [17] 市场机会 - 美国约有500,000名诊断为非CF支气管扩张症的患者 其中约一半在过去12个月内有两次或更多加重 [35] - CRS无鼻息肉在美国有近3,000万患者 其中约300万是类固醇无应答者 [49] - HS在美国 alone就有数十万患者 [56] 问答环节所有提问和回答 问题: TPIP的最新进展和峰值销售机会 [9] - TPIP在PAH和PAH-ILD中的峰值销售额机会为20亿美元 不包括IPF适应症 [11] - ILD三期研究将于年底前启动 PAH研究计划2026年启动 IPF将直接进入三期 [16][17] 问题: 临床试验入组可行性问题 [18] - 公司通过发布混合盲态数据显著提高了PAH试验的入组率 与医学界建立了牢固关系 [19] 问题: Brensocatib上市准备和准入策略 [23] - 公司早期投资了医疗事务和市场准入团队 部署了约120名代表 [23] - 采用"无摩擦启动"策略 通过目标返利策略和医生证明简化流程 [26] 问题: Brensocatib上市初期指标预期 [31] - 第三季度只有数周收入 第四季度是首个完整收入季度 [29] - 将提供新患者起始数和累计处方医生数指标 可能在一月医疗会议上预公布收入 [32] 问题: Brensocatib市场准入和患者人群 [34] - 标签很广泛 不强制要求两次或更多加重 但支付方对话围绕临床研究标准 [37] - 美国约有500,000名诊断为非CF支气管扩张症的患者 其中约一半符合两次或更多加重标准 [35] 问题: Brensocatib峰值销售潜力合理性 [39] - 这是首个可用药物 诊断率可能提高 患者生活质量显著改善 [40][41] - 加重会导致永久性肺损伤 形成恶性循环 [42] 问题: CRS无鼻息肉适应症的开发 rationale和数据预期 [43] - 该适应症与支气管扩张症类似 但是发生在鼻腔 [44] - 研究设计为288名患者 主要终点是总鼻部症状评分变化 期望看到≥1分的安慰剂调整变化 [44] - 混合盲态数据显示超过2分的变化 已批准鼻用类固醇显示0.7-0.9分变化 [48] 问题: HS适应症的试验设计和下一步骤 [50] - CEDAR研究设计为204名患者 设有16周无效性分析 [50] - 独立委员会将在100名患者达到16周时进行评估 预计明年第一季度分享信息 [51] 问题: 后续适应症的营收机会 [53] - CRS无鼻息肉可能与非CF支气管扩张症同样大甚至更大 HS也很重要 [56] - 未承诺具体峰值销售数字 但叠加所有项目可能达到很大数字 [56] 问题: TP1抑制剂的后续分子和生命周期管理 [57] - 研发了800多种后续分子 首个IND候选药物即将推进 [58] - 可能探索更大适应症如RA 2026年将听到更多信息 [58] 问题: ARIKAYCE前线扩展机会 [59] - Encore数据明年上半年公布 预计显示PRO和培养转化方面的显著差异 [64] - ARISE研究显示超过16%的培养转化变化 [64]