财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度，公司研发与销售、一般及行政费用（R&D和SG&A）总计300万美元，2023年第四季度为460万美元 [49] - 剔除非现金股票薪酬费用后，2024年第四季度为280万美元，2023年第四季度为430万美元，费用减少主要源于人员费用和其他一般行政费用的降低 [50] - 公司预计2025年现金运营费用（SG&A和R&D，剔除股票薪酬）在1800 - 1900万美元之间 [50] - 公司与投资者达成私募融资协议，融资总额最高可达1480万美元，分三笔等额492.5万美元支付，首笔预计4月完成，后两笔分别在招募17名和35名患者且股价高于0.73美元/股时支付 [47] - 截至2021年12月31日，公司现金为890万美元，加上此次融资的1480万美元，将支持研究在年底完成 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司专注于NEPHRO CRRT研究，FDA批准将研究规模从166名患者减至70名，主要终点效力仍达90% [13] - 2024年底有5个可招募患者的研究点，其中4个不符合理想研究点特征，第5个研究点已招募6名完成研究患者中的5名 [21][22] - 第一季度新增3个研究点，目前共有8个可招募患者的研究点，其中7个正在筛选患者 [22][29] - 预计年中新增5个研究点，使可招募患者的研究点总数达13个，并继续寻求最多至14个研究点 [43] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划在2025年第一季度提交上市前批准申请（PMA），推进NIAID的及时开发 [8] - 公司与现有和新投资者达成私募融资协议，为研究完成提供资金支持 [9] - 公司认为NEPHRO项目的临床、监管和商业风险较低，Famistat在日本和韩国有30多年使用历史，试验设计获FDA认可，有明确监管路径，且现有抗凝产品存在劣势 [23][24] - 公司通过与FDA合作改进研究设计，调整纳入和排除标准，选择合适研究点，以提高患者招募速度和研究效率 [14][15][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年取得进展，预计2025年将进一步推进，对NEPHRO项目的成功充满信心 [8] - 公司感谢FDA的响应和支持，其快速审查和回复时间有助于项目推进 [14] - 公司在临床会议上收到医生对NEPHRO项目的需求，显示市场对替代抗凝产品的需求 [26] 问答环节所有提问和回答 问题：原方案排除相关患者的原因是什么 - 对于48小时限制，可能是考虑到某些临床终点，但该时间对主要疗效终点无影响，且长时间CRRT患者可能恢复肾功能时间长或死亡率高 [60][61] - 对于肝素使用禁忌要求，FDA认为肝素获批用于该适应症应提供给患者，但实际多数研究点不使用肝素，该要求无意义 [62][63] 问题：机构不使用肝素的主要原因是什么 - 肝素半衰期长且不稳定，难以滴定至目标治疗活化部分凝血活酶时间，且为全身抗凝剂，会增加患者全身出血风险 [70][71][72] 问题：私募融资第二和第三笔资金的里程碑是否有时间限制 - 没有时间限制，资金将在达到患者招募数量和股价条件，并满足正常成交条件后触发 [74][76][79] 问题：是否披露管理团队成员参与私募融资的情况及金额 - 公司未披露，但首席执行官Vince参与其中，具体金额后续会说明 [81][82] 问题：私募融资里程碑预计时间及现有研究点是否有调整计划 - 预计年中达到第一个里程碑，第三季度左右达到第二个里程碑 [86] - 公司正与研究点主要研究者讨论将主要责任转移给肾病专家或扩大患者群体，若有研究点表现不佳，在达到14个研究点后可能进行替换 [91][92] 问题：新纳入标准下的招募率及目前招募患者情况 - 目前完成研究的6名患者为最初招募患者，其中5名来自符合标准的研究点 [98] - 目前判断招募率还为时过早，此前有25名患者因原纳入标准被排除，预计新标准将对高潜力研究点产生更大影响 [100][101] 问题：有信心在年底获得三期数据的原因是什么 - 4月将新增2个研究点，年中达到13个研究点，剩余64名患者待招募，平均每个研究点每月招募1 - 1.5名患者，且新研究点患者群体更大 [112][113][114]