Argenx SE (NASDAQ:ARGX) on Monday announced it would discontinue the Phase 3 UplighTED studies evaluating efgartigimod subcutaneous (SC) (efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc) in adults with moderate to severe thyroid eye disease (TED).The decision is based on the recommendation from an Independent Data Monitoring Committee (IDMC) to stop the trials for futility following its review of data from a pre-specified interim analysis.Efgartigimod showed a favorable safety and tolerability profile, and no new ...

核心观点 - 强生公司宣布其研究性药物nipocalimab在治疗中重度干燥综合征的2期DAHLIAS研究中达到主要终点 在疾病活动指数上显示出统计学显著改善 [1] - Nipocalimab是首个也是唯一一个获得美国FDA突破性疗法认定用于治疗干燥综合征的研究性疗法 目前3期DAFFODIL研究正在进行患者招募 [1][5] 临床研究结果 - DAHLIAS研究显示nipocalimab 15 mg/kg Q2W组在第24周时 ClinESSDAI评分相比安慰剂组有统计学显著改善 最小二乘均值差为-2.65 90%置信区间为-4.03至-1.28 p=0.0018 [1][2][12] - 高剂量nipocalimab组中有33%患者观察到客观唾液流量改善 相比安慰剂组的16% 改善患者比例超过两倍 [3] - 生物标志物分析显示有利变化 包括类风湿因子水平降低 循环免疫复合物减少 炎症标志物下降 [2] - 患者报告的关键症状 包括干燥 疼痛和疲劳 在nipocalimab治疗组中显示出比安慰剂组更大的改善趋势 [1][3] 药物安全性与机制 - Nipocalimab在24周治疗期内表现出可耐受的安全性特征 未发现新的安全信号 [4] - 治疗期间免疫功能得以保留 即使循环免疫球蛋白G水平显著降低的患者也未出现严重感染增加 无需静脉注射免疫球蛋白或抢救治疗 [4] - 该药物是一种单克隆抗体 通过高亲和力结合阻断FcRn 降低循环IgG自身抗体水平 且不对其他适应性免疫和先天免疫功能产生可检测的影响 [10][11] 疾病背景与市场机会 - 干燥综合征是一种慢性自身免疫性疾病 全球约影响400万人 女性患病率是男性的9倍 [9] - 超过50%患者患有中重度疾病 疾病负担与类风湿关节炎或系统性红斑狼疮相当 约半数患者因残疾而丧失工作能力 [9] - 目前尚无批准治疗该疾病根本和系统性特征的疗法 存在重大未满足医疗需求 [5][9] 监管进展与开发计划 - Nipocalimab于2024年11月获得美国FDA突破性疗法认定 2025年4月获得快速通道资格 [5][19] - 针对广义重症肌无力的监管申请目前正在全球多个监管机构审评中 [7] - 该药物同时在自身抗体罕见病 母胎疾病和风湿性疾病三个关键领域继续进行研究 [11]