Viridian Therapeutics (NasdaqCM:VRDN) 2025 Conference November 12, 2025 09:20 AM ET Company ParticipantsShan Wu - Chief Business OfficerSteve Mahoney - CEOTony Castianos - Chief Commercial OfficerConference Call ParticipantsAlex Thompson - Biotech AnalystAlex ThompsonGood morning, everyone. I'm Alex Thompson, a biotech analyst here at Stifel. Happy to have the Viridian Therapeutics team here with us this morning: Steve Mahoney, CEO, Tony Castianos, Chief Commercial Officer, and Shan Wu, Chief Business Offic ...

公司股价与市场表现 - RBC Capital设定目标股价为45美元，较当前27.50美元有约63.64%的潜在上涨空间 [1][5] - 公司当前股价为27.50美元，日内上涨12.61%（3.08美元），交易区间在24.93美元至28.60美元之间 [4] - 公司市值为约22.3亿美元，当日成交量为486万股 [4] 公司财务状况与前景 - 成功的融资交易使公司有望在无需进一步股份稀释的情况下实现盈利 [2][5] - 财务稳定性的增强使公司能更专注于核心业务活动，无需筹集额外资金 [2] 行业竞争格局 - 罗氏药物Enspryng在甲状腺眼病治疗的三期临床试验结果令人失望，减轻了对公司产品veligrotug和VRDN-003的竞争压力 [3][5] - 这一进展可能增强公司在甲状腺眼病治疗市场的地位，并潜在增加其市场份额 [3]

评级与目标价变动 - RBC Capital于2025年11月6日将公司股票评级上调至“跑赢大盘” [1] - RBC Capital将公司目标股价从41美元上调至45美元 [1] 公司财务状况与前景 - 公司通过成功的融资交易为2026年的增长做好准备，旨在实现盈利且无需进一步稀释股份 [2][6] - 公司当前股价为27.45美元，较前一日上涨12.41%（3.03美元） [4] - 公司市值约为22.3亿美元，当日交易量为3,957,014股 [5] 竞争格局与市场地位 - 罗氏Enspryng（satralizumab）治疗甲状腺眼病的3期试验结果令人失望，减轻了公司产品veligrotug和VRDN-003在IL-6抗体领域的竞争压力 [3][6] - 公司股价在过去52周内波动区间为9.90美元至28.60美元，其中28.60美元为年内最高价，显示巨大增长潜力 [4]

公司业务进展 - Viridian Therapeutics报告2025年第三季度业务亮点和财务业绩 [1] - 公司成功提交了veligrotug的生物制品许可申请 [1] - 两项关键临床试验已完成患者入组 [1] 公司定位 - 公司专注于发现、开发和商业化治疗严重和罕见疾病的潜在同类最佳药物 [1] - 公司在纳斯达克上市，股票代码为VRDN [1]

公司里程碑事件 - Viridian Therapeutics公司于10月下旬成功向美国FDA提交了其治疗甲状腺眼病的研究性疗法veligrotug的生物制品许可申请[1] - BLA提交是在与FDA进行有益沟通后完成的，尽管面临持续的政府停摆[2] - 此次提交标志着公司向完全整合的商业化组织转型的关键转折点[2] 监管审批进展 - FDA预计在提交后60天内决定是否受理该BLA申请[1] - veligrotug此前已被授予突破性疗法认定，这支持其获得潜在优先审评的资格[1] - BLA中包含了优先审评的请求，若获批准可能加速审评时间表，为veligrotug在2026年中期商业化上市铺平道路[3] 临床数据支持 - BLA提交得到两项关键III期临床试验THRIVE和THRIVE-2的数据支持，这两项试验分别评估了veligrotug在活动性和慢性TED患者中的疗效和安全性[2] - 两项试验均达到了所有主要和次要终点，veligrotug表现出良好的耐受性[2][5] - veligrotug在两项试验中均显示出临床获益的快速起效，并对多个复视终点产生了统计学显著且具有临床意义的影响[2][5] - 这是全球慢性TED III期临床试验中首个显示统计学显著复视应答和缓解的数据集[5] 产品特征 - veligrotug是一种静脉给药的、抗胰岛素样生长因子-1受体全人源单克隆抗体[1][4] - 该疗法有潜力成为活动性和慢性TED患者的静脉治疗首选方案[4] - 基于迄今的临床数据，veligrotug已显示出强大的临床活性和良好的耐受性[4][5] 公司研发管线 - 公司专注于发现、开发和商业化针对严重和罕见疾病的潜在最佳疗法[1][6] - 除veligrotug外，公司还在推进VRDN-003作为潜在最佳皮下疗法用于TED治疗，包括两项正在进行的全球III期关键临床试验REVEAL-1和REVEAL-2[7] - 公司还正在推进新型新生儿Fc受体抑制剂组合，包括VRDN-006和VRDN-008，这些产品有潜力在多种自身免疫性疾病中开发[8]

财务表现 - 公司第二季度每股亏损1美元 超出分析师预期的1.02美元亏损 [1] - 季度销售额达7.5万美元 大幅超过分析师预期的4.3643万美元 [1] 产品进展 - 核心产品veligrotug获得突破性疗法认定 在关键临床试验中所有终点和时间点均表现稳定 [2] - 公司计划提交生物制品许可申请(BLA)并准备商业化上市 [2] - 与日本Kissei公司达成授权协议 共同开发veligrotug和VRDN-003在日本市场 [2] - FcRn抑制剂VRDN-006和VRDN-008研发持续推进 [2] 股价变动 - 财报公布后股价下跌4.1%至16.5美元 [2] 分析师评级 - Oppenheimer将目标价从28美元上调至32美元 维持"跑赢大盘"评级 [8] - 高盛将目标价从27美元上调至30美元 维持"买入"评级 [8] - RBC资本将目标价从45美元下调至41美元 维持"跑赢大盘"评级 [8] - 富国银行将目标价从27美元下调至26美元 维持"中性"评级 [8]

临床试验与产品研发 - Veligrotug在THRIVE和THRIVE-2试验中显示出强大的临床效果，支持其作为IV治疗选择的潜力[13] - 预计Veligrotug的BLA提交将在2025年下半年进行，EU MAA提交预计在2026年上半年[13] - VRDN-003的REVEAL-1和REVEAL-2试验的顶线数据预计将在2026年上半年公布，BLA提交计划在2026年年底[13] - VRDN-006的第一阶段临床试验正在进行中，健康志愿者数据预计在2025年第三季度公布[13] - VRDN-008的IND提交计划在2025年年底进行[13] - Veligrotug在活跃TED患者中实现了70%的眼球突出反应率，而安慰剂组仅为5%[56] - Veligrotug在15周时的眼球突出平均变化为-2.89毫米，安慰剂组为-0.48毫米[56] - Veligrotug在15周时的双视完全缓解率为54%，安慰剂组为12%[56] - Veligrotug的临床活动评分（CAS）达到0或1的比例为64%，安慰剂组为18%[56] - Veligrotug在15周时的整体反应率为67%，安慰剂组为5%[56] - Veligrotug在THRIVE-2研究中实现了56%的眼球突出反应率，相比于安慰剂组的8%具有显著统计学意义（p < 0.0001）[79] - Veligrotug的眼球突出平均变化为-2.34毫米，而安慰剂组为-0.46毫米，差异显著（p < 0.0001）[79] - 在THRIVE-2研究中，56%的患者在使用Veligrotug后实现了双眼复视的改善，安慰剂组为25%（p = 0.0006）[79] - Veligrotug的临床活动评分（CAS）减少至0或1的比例为54%，而安慰剂组为24%（p = 0.0060）[79] - Veligrotug的治疗耐受性良好，85%的患者出现了任何治疗相关的不良事件（TEAE），而安慰剂组为68%[88] - Veligrotug组中有63%的患者出现了与治疗相关的TEAE，而安慰剂组仅为22%[88] - Veligrotug的耳聋不良事件的安慰剂调整发生率为9.6%[89] - Veligrotug在52周时，70%的眼球突出反应者维持了反应[69] 财务与市场前景 - 截至2025年6月30日，公司现金储备为5.63亿美元，预计资金可支持运营至2027年下半年[13] - 预计美国市场的TED年销售额约为20亿美元，Veligrotug有潜力成为市场领先产品[27] - Veligrotug的市场潜力预计为约20亿美元的单一产品市场[46] - 公司与Kissei Pharmaceutical签署独家许可协议，获得7000万美元的预付款和高达3.15亿美元的潜在里程碑付款[13] 未来展望与战略 - 预计Veligrotug和VRDN-003将改变TED的治疗方式，成为最佳治疗选择[13] - VRDN-003的药代动力学（PK）模型显示，Q4W和Q8W给药方案可实现3-10 mg/kg的预期暴露水平[107] - VRDN-003的临床开发路径将独立于其他药物的给药方案和安全性特征[109] - VRDN-006和VRDN-008的FcRn抑制剂组合预计在2030年全球市场规模超过110亿美元[133] - VRDN-008在非人灵长类动物（NHP）中显示出约3倍的半衰期和20%的更深层次IgG减少[149] - VRDN-006在多剂量NHP研究中显示出对白蛋白和低密度脂蛋白（LDL）的保护[144]

现金流与财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金为6.37亿美元，预计资金可支持运营至2027年下半年[12] 临床试验与产品研发 - Veligrotug在THRIVE和THRIVE-2试验中显示出强大的临床效果，所有主要和次要终点均达到统计学显著性[31] - 预计Veligrotug的BLA申请将在2025年下半年提交，欧盟MAA申请将在2026年上半年提交[12] - VRDN-003的REVEAL-1和REVEAL-2试验正在招募患者，预计2026年上半年将公布顶线数据[12] - 预计VRDN-006的健康志愿者数据将在2025年第三季度公布，IND申请计划于2025年年底提交[12] - 预计VRDN-008的IND申请将在2025年年底提交[12] - Veligrotug在15周的主要终点中，70%的患者实现了眼球突出反应，而安慰剂组仅为5%[57] - Veligrotug在15周时的眼球突出平均变化为-2.89毫米，安慰剂组为-0.48毫米，p值均小于0.0001[55] - Veligrotug在15周时，54%的患者实现了双眼复视完全消失，而安慰剂组为12%[55] - Veligrotug在15周的临床活动评分（CAS）为0或1的比例为64%，安慰剂组为18%[55] - Veligrotug在15周的整体反应率为67%，安慰剂组为5%[55] - Veligrotug在52周时，70%的眼球突出反应者维持了反应[68] - Veligrotug的半衰期为40-50天，IGF-1水平增加约4倍[104] - Veligrotug的94%患者完成了治疗课程，显示出良好的耐受性[87] - VRDN-003的药代动力学模型显示，Q4W和Q8W给药方案可实现3-10 mg/kg的veligrotug预期暴露水平[107] - 在二期TED临床试验中，3 mg/kg和10 mg/kg的veligrotug静脉注射显示出强劲的临床活性[108] - REVEAL试验预计在2026年上半年交付顶线结果，以支持2026年底的BLA提交，参与者数量为117[115] 市场潜力与竞争 - 当前TED市场年销售额约为20亿美元，市场潜力巨大[26] - Veligrotug和VRDN-003有潜力成为TED治疗的最佳选择[12] - FcRn抑制剂市场预计到2030年将接近100亿美元，仅MG和CIDP的市场规模[133] 不良事件与安全性 - Veligrotug在15周的治疗相关不良事件发生率为71%，而安慰剂组为24%[64] - Veligrotug在15周的听力损害不良事件的安慰剂调整发生率为5.5%[66] - Veligrotug组中85%的参与者出现任何治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组为68%[87] 未来展望 - 预计Veligrotug将在2026年成为TED的IV治疗首选[12] - 公司正在推进FcRn抑制剂组合，计划在2026年和2027年进行BLA和MAA提交[17]