核心观点 - IMAAVY™(nipocalimab-aahu)作为FcRn阻断剂在治疗广泛性重症肌无力(gMG)中展现出持续且一致的疾病控制效果 相较于其他已上市的FcRn阻断剂在多个时间点(最长24周)显示出MG-ADL评分更优或统计学显著改善 [1][2] - 该药物已获美国FDA批准用于12岁及以上抗AChR或抗MuSK抗体阳性gMG患者 覆盖最广泛人群 包括成人和儿童 [1][4] - 间接治疗比较(ITC)分析采用未锚定人群调整和安慰剂锚定Bucher方法 结果显示IMAAVY在8-24周期间MG-ADL评分平均改善显著优于两种对照药物 [5][7] 产品特性 - 双周给药方案区别于需要症状复发后再给药的周期性疗法 为患者和医疗提供者提供可预测的治疗计划 [3] - 通过高亲和力阻断FcRn降低致病性IgG抗体水平 不影响其他适应性或先天性免疫功能 [10] - 美国处方信息显示最常见副作用包括呼吸道感染(19%)、外周水肿(11%)和肌肉痉挛(9%) [18] 临床数据 - III期Vivacity-MG3研究纳入199例患者(153例抗体阳性) 治疗组在第22-24周MG-ADL总分较基线变化显著优于安慰剂组(差异-2.89, 95% CI: -5.67至-0.12) [9][25] - 未锚定人群调整ITC显示 第8周时IMAAVY与对照药物1的MG-ADL评分平均差异达-2.36(P=0.001) 优势持续至24周(P<0.05) [8] - 安慰剂锚定ITC中 第10周和12周MG-ADL变化从基线(CFB)显示出统计学显著差异(分别为P<0.001和P<0.05) [8] 疾病背景 - gMG全球患者约70万例 美国约10万例 其中50%为女性 约10-15%新发病例为12-17岁青少年 [6] - 约85%眼肌型MG患者会进展为gMG 表现为严重肌无力及吞咽/言语困难 [6][21] - 儿科患者等特殊人群治疗选择有限 美国65%儿童MG病例为女孩 [6][15] 研发进展 - 除gMG外 nipocalimab在罕见自身抗体疾病、母胎免疫性疾病和风湿性疾病领域有多个在研项目 [10][28][29] - 已获FDA快速通道认定(2019年HDFN/wAIHA 2021年gMG 2024年FNAIT 2025年SjD)和突破性疗法认定(2024年HDFN/SjD) [14] - 欧洲EMA于2024年9月受理gMG适应症的上市许可申请(MAA) [4] 公司动态 - 强生旗下杨森公司在2025年EAN大会上展示11篇摘要 包括该ITC分析 [1][24] - 公司强调持续研究IMAAVY潜力 致力于解决gMG等慢性自身抗体疾病未满足需求 [4][21] - 全球研发管线显示在自身免疫领域布局广泛 涉及单抗药物创新技术 [10][27]

First and only FcRn blocker approved in anti-AChR and anti-MuSK antibody positive adults and pediatric gMG patients aged 12 and older  IMAAVY delivered rapid and substantial reduction in immunoglobulin G (IgG) levels, one of the root causes of gMG, in both the adult and pediatric pivotal studies          gMG patients taking IMAAVY demonstrated 20 months of lasting disease control and symptom relief in the pivotal Vivacity-MG3 study and ongoing open-label extension (OLE)SPRING HOUSE, Pa., April 30, 2025 /PRN ...