核心观点 - IMAAVY™(nipocalimab-aahu)作为FcRn阻断剂在治疗广泛性重症肌无力(gMG)中展现出持续且一致的疾病控制效果 相较于其他已上市的FcRn阻断剂在多个时间点(最长24周)显示出MG-ADL评分更优或统计学显著改善 [1][2] - 该药物已获美国FDA批准用于12岁及以上抗AChR或抗MuSK抗体阳性gMG患者 覆盖最广泛人群 包括成人和儿童 [1][4] - 间接治疗比较(ITC)分析采用未锚定人群调整和安慰剂锚定Bucher方法 结果显示IMAAVY在8-24周期间MG-ADL评分平均改善显著优于两种对照药物 [5][7] 产品特性 - 双周给药方案区别于需要症状复发后再给药的周期性疗法 为患者和医疗提供者提供可预测的治疗计划 [3] - 通过高亲和力阻断FcRn降低致病性IgG抗体水平 不影响其他适应性或先天性免疫功能 [10] - 美国处方信息显示最常见副作用包括呼吸道感染(19%)、外周水肿(11%)和肌肉痉挛(9%) [18] 临床数据 - III期Vivacity-MG3研究纳入199例患者(153例抗体阳性) 治疗组在第22-24周MG-ADL总分较基线变化显著优于安慰剂组(差异-2.89, 95% CI: -5.67至-0.12) [9][25] - 未锚定人群调整ITC显示 第8周时IMAAVY与对照药物1的MG-ADL评分平均差异达-2.36(P=0.001) 优势持续至24周(P<0.05) [8] - 安慰剂锚定ITC中 第10周和12周MG-ADL变化从基线(CFB)显示出统计学显著差异(分别为P<0.001和P<0.05) [8] 疾病背景 - gMG全球患者约70万例 美国约10万例 其中50%为女性 约10-15%新发病例为12-17岁青少年 [6] - 约85%眼肌型MG患者会进展为gMG 表现为严重肌无力及吞咽/言语困难 [6][21] - 儿科患者等特殊人群治疗选择有限 美国65%儿童MG病例为女孩 [6][15] 研发进展 - 除gMG外 nipocalimab在罕见自身抗体疾病、母胎免疫性疾病和风湿性疾病领域有多个在研项目 [10][28][29] - 已获FDA快速通道认定(2019年HDFN/wAIHA 2021年gMG 2024年FNAIT 2025年SjD)和突破性疗法认定(2024年HDFN/SjD) [14] - 欧洲EMA于2024年9月受理gMG适应症的上市许可申请(MAA) [4] 公司动态 - 强生旗下杨森公司在2025年EAN大会上展示11篇摘要 包括该ITC分析 [1][24] - 公司强调持续研究IMAAVY潜力 致力于解决gMG等慢性自身抗体疾病未满足需求 [4][21] - 全球研发管线显示在自身免疫领域布局广泛 涉及单抗药物创新技术 [10][27]

文章核心观点 - 安进公司公布罕见病药物Uplizna的III期MINT研究最新数据，显示其在治疗重症肌无力方面有持久疗效，公司计划2025年上半年向FDA提交监管申请，同时还提及公司股价表现、研究结果优势及其他生物科技股情况 [1][2][4] 研究数据 - Uplizna治疗AChR阳性gMG患者52周，通过MG - ADL评分评估有持久疗效，治疗一年患者比安慰剂组改善2.8分，约72%患者MG - ADL评分改善3分以上，而安慰剂组为45% [2] - 定量重症肌无力（QMG）评分也有变化，69%接受Uplizna治疗的AChR阳性患者QMG评分改善3分以上，安慰剂组近42% [3] 药物申请情况 - 基于研究结果，公司计划2025年上半年向FDA提交Uplizna监管申请，该药物目前已获批治疗成人视神经脊髓炎谱系障碍，针对免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4 - RD）适应症的监管申请正在FDA审核中，预计2025年4月3日有最终决定 [4] 股票表现 - 年初至今，安进公司股价涨幅超20%，行业涨幅为6% [5] 研究结果优势 - 最新MINT研究结果较去年26周数据有显著改善，当时26周治疗患者比安慰剂组改善1.9分 [7] - 52周结果使Uplizna优于argenx的Vyvgart/Vyvgart Hytrulo和UCB的Rystiggo，后两者需每周给药，而Uplizna每六个月给药一次，且该药物在gMG适应症上获FDA孤儿药认定 [8] 公司药物收购 - Uplizna是安进公司罕见病产品线一部分，2023年公司以近280亿美元收购Horizon Therapeutics后将其纳入产品组合，该交易还使公司获得Tepezza和Krystexxa等罕见病药物 [9] 其他生物科技股情况 - ANI Pharmaceuticals和CytomX Therapeutics目前Zacks排名为1（强力买入） [11] - 过去60天，ANI Pharmaceuticals 2025年每股收益（EPS）预期从5.54美元升至6.35美元，2026年从6.75美元升至7.00美元，年初至今股价上涨13%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率17.32% [11][12] - 过去60天，CytomX Therapeutics 2025年EPS预期从亏损31美分转为盈利25美分，2026年每股亏损预期从65美分收窄至50美分，年初至今股价下跌近37%，过去四个季度三次盈利超预期，一次未达预期，平均惊喜率180.70% [12][13]