财务数据和关键指标变化 - 2024年净亏损3760万美元，每股亏损103美元，相比2023年净亏损4290万美元（每股亏损139美元）有所收窄，主要由于运营费用减少[21] - 研发费用从2023年2780万美元降至2024年2260万美元，减少520万美元，主要因临床成本减少410万美元及人员成本减少100万美元[22] - 行政费用从2023年1530万美元降至2024年1380万美元，减少150万美元，主要因专业费用减少130万美元[23] - 2024年总运营费用3630万美元，相比2023年4300万美元下降，但净利息支出从130万美元增至220万美元[23] - 截至2024年底现金余额4170万美元，未包含2025年2月完成的1100万美元定向增发[25] 各条业务线数据和关键指标变化 - VERSATILE-003 III期临床试验启动，评估Versamune HPV联合pembrolizumab治疗HPV16阳性头颈鳞癌，计划入组350例患者（2:1随机分组），主要终点为中位总生存期（mOS）[10][11][12] - VERSATILE-002 II期试验最新数据显示：mOS稳定在30个月（95% CI下限20个月），客观缓解率（ORR）从26%提升至36%，疾病控制率（DCR）从70%提升至77%，完全缓解率（CR）从3%增至9%[13][14] - FDA批准Versamune MUC1联合PDS01ADC治疗转移性结直肠癌的IND申请，该靶点还覆盖非小细胞肺癌、卵巢癌等其他实体瘤[16] - IMMUNOCERV II期试验显示Versamune HPV联合放化疗治疗局部晚期宫颈癌具有良好生存率和安全性[17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 聚焦VERSATILE-003 III期试验推进，采用分阶段融资策略（包括股权和非稀释性债务）支持试验完成[33][34] - 通过NCI合作推进MUC1项目，公司资源集中于HPV项目，其他管线由合作方主导[56][58] - 产品生命周期规划：优先获批HPV双联疗法后，计划叠加IL-12 ADC开发二代产品，覆盖免疫检查点抑制剂耐药患者[61][62] - HPV16阳性头颈癌预计到2030年代中期或成欧美主流亚型，公司有望成为该领域首个靶向免疫疗法[8][9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - VERSATILE-003试验设计基于II期数据优化，样本量从400例减至350例仍保持统计效力，获FDA认可[43][44] - 试验设置两次中期分析（入组后6个月和12个月），可能支持加速审批路径[46][47] - 行业融资环境严峻，但公司通过定向增发获得资金启动III期试验，后续需分阶段融资[33][34] 其他重要信息 - 治疗相关不良事件以1-2级注射部位反应为主，3级以上事件发生率10%（87例中9例），仅1例4级事件[15] - 前列腺癌领域与Astellas合作，评估PDS01ADC联合enzalutamide的试验设计在Cytokines 2024会议展示[19][20] 问答环节所有提问和回答 问题: VERSATILE-003入组进度及资金规划 - 入组进度依赖临床中心激活速度，多数II期中心已参与III期试验，熟悉方案有望加速[29][30] - 当前现金不足以完成试验，计划分阶段融资（含非稀释性选项），优先保障III期推进[33][34][38] 问题: 试验设计调整及中期分析时点 - 样本量缩减基于II期mOS数据稳定性，统计效力不变且获FDA批准[43][44] - 首次中期分析计划于全入组后6个月（基于特定死亡事件数），可能支持加速审批[46][47] 问题: MUC1项目及TARP开发计划 - MUC1由NCI主导，结直肠癌为首个适应症，后续可扩展至其他MUC1高表达瘤种[56][59] - TARP项目（前列腺癌）暂未公布时间表，优先级低于HPV和MUC1[78][79] 问题: 三联疗法开发策略 - 计划先获批双联疗法，再叠加IL-12 ADC开发二代产品，简化监管路径并覆盖耐药人群[61][70]