文章核心观点 - Neurocrine Biosciences将在FPWR 2026年度研究研讨会暨家庭会议上展示关于Prader-Willi综合征及VYKAT XR（二氮嗪胆碱）缓释片的研究成果，涵盖临床试验和真实世界证据 [1][2] - 展示内容体现公司对PWS持续教育和VYKAT XR（首个且唯一获FDA批准用于4岁及以上PWS患者暴食症治疗）的长期承诺 [3] - 研究包括PWS-VISTA观察性研究、BRAVE-PWS观察性研究以及VYKAT XR治疗期间特别关注不良事件的综合分析 [4] 会议基本信息 - 会议名称为Foundation for Prader-Willi Research（FPWR）2026年度研究研讨会暨家庭会议 [2] - 会议于2026年10月7日至10日在费城举行 [2] - 所有展示时间均为美国东部时间 [6] PWS-VISTA观察性研究 - PWS-VISTA是一项正在进行的观察性研究，旨在建立VYKAT XR在常规临床实践中使用的纵向真实世界证据，包括长期安全性和治疗结果 [5] - 公司将展示开始使用VYKAT XR的PWS患者的基线人口统计学和临床特征 [5] - 海报展示标题为“Real-World Demographics and Clinical Characteristics of Patients with Prader-Willi Syndrome Initiating VYKAT XR (Diazoxide Choline) Extended-Release Tablets: Baseline Results from the PWS-VISTA Observational Study”（海报编号6）[7] - 展示作者为Julie Perry, M.D. [7] - 展示时间为10月7日下午5点至7点 [7] BRAVE-PWS观察性研究 - BRAVE-PWS是与护理人员和临床医生共同设计的正在进行的观察性研究，旨在捕获护理人员报告的信息，以更好地了解护理PWS患者的体验和负担 [5] - 海报展示标题为“BRAVE-PWS: Burden and Real-World Assessment of Caregiver Voice and Experiences in Prader-Willi Syndrome—Study Design of an Observational, App-Based Health-Tracking Cohort Study”（海报编号8）[8] - 展示作者为Christopher Joshi, M.D., MPH [8] - 展示时间为10月7日下午5点至7点 [8] 特别关注不良事件综合分析 - 额外研究将检查VYKAT XR治疗期间特别关注不良事件的发生时间和发生率，包括液体潴留、高血糖、多毛症和多毛 [5] - 海报展示标题为“Integrated Exposure-Adjusted Analysis of Adverse Events of Special Interest During Diazoxide Choline Treatment for Prader-Willi Syndrome”（海报编号15）[9] - 展示作者为Sheri Leung, Pharm.D. [9] - 展示时间为10月7日下午5点至7点 [9] GLP-1受体激动剂利用与胃肠道并发症风险研究 - 口头报告标题为“Real-World Assessment of GLP-1 Receptor Agonist Utilization and Risk of Gastrointestinal Complications in Prader-Willi Syndrome” [6] - 展示作者为Shawn McCandless, M.D. [6] - 展示时间为10月8日上午9:30至9:50 [6] PWS患者死亡率与医疗资源利用研究 - 海报展示标题为“Mortality Among Patients with Prader-Willi Syndrome (MAP-PWS): An Analysis of Healthcare Utilization in the Year Prior to Death Within a Single U.S. Payer”（海报编号16）[10] - 展示作者为Raj Gandhi, Pharm.D., MBA [10] - 展示时间为10月7日下午5点至7点 [10] 二氮嗪胆碱缓释剂长期疗效与安全性研究 - 海报展示标题为“Long-Term Reductions of Hyperphagia with Diazoxide Choline Extended-Release (DCCR) in Participants with Prader-Willi Syndrome”（海报编号12）[11] - 展示作者为Evelien F. Gevers, M.D., Ph.D., FRCPCH [11] - 展示时间为10月7日下午5点至7点 [11] - 海报展示标题为“Efficacy and Safety of Resuming Diazoxide Choline Extended-Release (DCCR) after 16-week Randomized Withdrawal in Prader-Willi Syndrome (PWS) (Study C614)”（海报编号14）[12] - 展示作者为Evelien F. Gevers, M.D., Ph.D., FRCPCH [12] - 展示时间为10月7日下午5点至7点 [12] - 海报展示标题为“Impact of Long-Term Diazoxide Choline Extended-Release (DCCR) Treatment and the Prader-Willi Syndrome Profile Questionnaire (PWSP)”（海报编号13）[13] - 展示作者为Evelien F. Gevers, M.D., Ph.D., FRCPCH [13] - 展示时间为10月7日下午5点至7点 [13] Prader-Willi综合征背景 - PWS是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体基因表达异常引起 [14] - 据Prader-Willi Syndrome Association USA估计，PWS发生在每15,000例活产中约1例 [14] - PWS的定义性症状是暴食症，一种慢性和危及生命的疾病，由强烈、持续的饥饿感神经驱动，特征为食物专注、极度进食驱动力、食物相关行为问题和缺乏正常饱腹感 [14] - 暴食症可导致显著死亡率（如胃破裂、窒息、因觅食行为导致的意外死亡）和长期共病如糖尿病、肥胖和心血管疾病 [15] VYKAT XR产品信息 - VYKAT XR于2025年3月26日获美国FDA批准，目前已在美国患者中商业可用 [16] - VYKAT XR适用于治疗4岁及以上成人和儿童PWS患者的暴食症 [17] - VYKAT XR是首个且唯一获FDA批准用于4岁及以上PWS患者暴食症的治疗 [3] Neurocrine Biosciences公司概况 - Neurocrine Biosciences是一家领先的生物制药公司，致力于为需求巨大的人群减轻痛苦 [22] - 公司专注于发现、开发和商业化改变生命的治疗方法，针对未得到充分关注的神经、精神、内分泌和免疫疾病 [22] - 公司多元化产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、经典先天性肾上腺增生、PWS暴食症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [22] - 公司拥有强大的研发管线，包括多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [22] - 公司拥有超过三十年的经验，将神经科学及大脑与身体系统之间相互联系的独特见解应用于治疗复杂疾病 [22]