Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION For the quarterly period ended June 30, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number 001-42513 AARDVARK THERAPEUTICS, INC. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) | Delaware | 82-1606367 | | --- | --- | ...

财务数据关键指标变化 - 2025年第二季度研发费用为1310万美元，较2024年同期增加910万美元（增幅226%）[10][14] - 2025年第二季度净亏损1440万美元，较2024年同期540万美元扩大167%[10][14] - 2025年第二季度行政费用270万美元，较2024年同期增加70万美元（增幅35%）[10][14] - 截至2025年6月30日，短期投资从2024年底1202万美元大幅增至1.158亿美元[16] - 公司总资产从2024年底7750万美元增至2025年6月的1.475亿美元，主要因现金及投资增加[16] 业务线表现 - ARD-101的3期HERO试验预计2026年第三季度公布顶线数据，计划扩展纳入13岁以下患者[6][10] - ARD-201的2期POWER试验（针对GLP-1RA停药后体重反弹）预计2025年下半年启动，目标维持15%减重效果[10] - ARD-201的2期STRENGTH试验（单药及联合GLP-1RA的持续减重）预计2026年上半年启动[10] - ARD-101的2期HONOR试验（下丘脑性肥胖）预计2025年下半年启动，2026年下半年公布数据[10] 资金状况 - 公司现金及短期投资总额为1.418亿美元，预计可支持运营至2027年[6][10]

公司核心进展 - 公司报告2025年第二季度财务业绩并更新研发管线及业务进展[1] - 首席执行官表示在ARD-101和ARD-201项目上取得重大进展，计划扩大HERO三期试验覆盖13岁以下PWS患者群体[2] - 临床前数据显示口服肥胖治疗药物ARD-201显著减轻体重并防止GLP-1RA停药后体重反弹[4] - 公司现金及短期投资达1.418亿美元，预计可支撑运营至2027年[7][13] 临床项目更新 - ARD-101治疗PWS项目：计划扩大三期HERO试验纳入13岁以下患者，基于历史数据表明年轻患者更受益于早期干预[3] - ARD-201肥胖项目：基于8月12日公布的临床前数据，推进POWER和STRENGTH二期试验，替代原EMPOWER试验[4] - POWER二期试验将重点评估ARD-201防止GLP-1RA停药后体重反弹的效果（约15%减重后）[7] - STRENGTH二期试验将评估ARD-201单药及与GLP-1RA联用的持续减重效果[7] 业务里程碑 - 2025年5月加强领导团队，任命首席科学官、首席商务官等关键职位[6] - 2025年6月在United in Hope会议上展示ARD-101二期试验数据，首席医学官参与专家讨论[9] - 预计2025年下半年启动ARD-201的POWER二期试验[8] - 预计2026年上半年启动ARD-201的STRENGTH二期试验[8] - 预计2026年第三季度获得ARD-101三期HERO试验顶线数据[8] 财务数据 - 2025年第二季度研发支出1310万美元，同比增加910万美元，主要由于ARD-101开发成本增加[13] - 2025年第二季度管理费用270万美元，同比增加70万美元，主要源于上市后专业费用增加[13] - 2025年第二季度净亏损1440万美元，同比增加900万美元[13] - 截至2025年6月30日，公司持有现金及等价物2599.8万美元，短期投资1.15822亿美元[18]

文章核心观点 Aardvark Therapeutics公司于2025年7月8 - 14日授予两名新员工股票期权激励,并介绍公司业务情况 [1][4] 公司动态 - 2025年7月8 - 14日两名新员工获股票期权激励可购买总计10372股普通股 [1] - 期权依据公司2025年激励股权计划授予符合纳斯达克上市规则 [2] - 期权行权价分别为13.04美元和12.11美元分四年归属 [3] 公司业务 - 临床阶段生物制药公司开发小分子疗法治疗代谢疾病 [4] - 区分饥饿和食欲信号通路探索治疗应用 [4] - 领先化合物口服ARD - 101处于治疗PWS相关食欲过盛的3期临床开发 [4] - ARD - 101也在研究用于下丘脑性肥胖 [4] - 正在开发ARD - 201以解决现有GLP - 1疗法治疗肥胖的局限性 [4]

文章核心观点 临床阶段生物制药公司Aardvark Therapeutics团队成员将参加2025年希望联合会议，展示ARD - 101治疗PWS的相关数据并参与讨论，公司致力于开发治疗PWS和代谢疾病的小分子疗法 [1][2] 公司参会情况 - 公司团队成员将参加6月24 - 28日在亚利桑那州凤凰城举行的2025年希望联合会议 [1] - 首席执行官Tien Lee博士表示很荣幸与为改变PWS患者生活而努力的各界人士站在一起，公司重视与该群体加强合作 [2] 临床和科学项目展示 - 公司将在临床和科学项目中以海报和5分钟“闪电”口头报告形式展示ARD - 101治疗PWS的2期研究数据，报告标题为“ARD - 101 2期临床试验中食欲过盛的减少为PWS的3期HERO试验提供信息” [2] - 展示将突出ARD - 101在PWS中的良好安全性以及减少食欲过盛的早期证据，这些信息为正在进行的3期HERO研究设计提供了依据，该研究目前正在招募PWS患者 [2] 家庭项目议程参与 - 公司首席医疗官Manasi Jaiman医学博士将加入临床医生小组，讨论公司正在进行的3期HERO研究细节 [3] - 公司医学和宣传团队成员邀请参会的医学界人士和家属到公司展位了解ARD - 101、HERO研究以及公司对PWS群体的承诺 [3] 公司业务介绍 - Aardvark是临床阶段生物制药公司，致力于开发抑制饥饿的小分子疗法，用于治疗普拉德 - 威利综合征和代谢疾病 [4] - 公司认为饥饿和食欲是不同的神经信号通路，其项目探索与饥饿相关适应症的治疗应用以及与抗食欲疗法的潜在互补用途 [4] - 公司领先化合物口服ARD - 101处于治疗PWS相关食欲过盛的3期临床开发阶段，也在进行下丘脑性肥胖的研究 [4] - 公司还在开发ARD - 201，这是ARD - 101与DPP - 4抑制剂的固定剂量组合，旨在解决目前市场上GLP - 1疗法治疗肥胖及相关疾病的一些局限性 [4]

Aardvark Therapeutics股价表现与分析师目标价 - 公司股价近期收于11 13美元 过去四周上涨5 6% 但华尔街分析师给出的平均目标价31 25美元显示仍有180 8%的上涨空间 [1] - 四个短期目标价区间为20-50美元 标准差13 05美元 最低目标价隐含79 7%涨幅 最高目标价隐含349 2%涨幅 标准差反映分析师预测分歧程度 [2] - 公司当前Zacks排名为2(买入) 位列4000多只股票前20% 过去30天全年盈利预测共识值上调4 7% 且无负面修正 [12][13] 分析师目标价的可靠性分析 - 实证研究表明 分析师目标价常误导投资者 很少能准确预测股价实际走向 因存在业务关系 分析师常设定过度乐观目标价 [7][8] - 目标价标准差较低时 显示分析师对股价变动方向和幅度有高度共识 可作为研究基本面驱动力的起点 但不应单独作为投资依据 [9][10] 盈利预测修正与股价相关性 - 分析师近期持续上调EPS预测 显示对公司盈利前景日益乐观 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 [11] - 两个分析师上调全年盈利预测 推动Zacks共识预期上升4 7% 零负面修正 形成盈利上行动能 [12]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物科技行业 - 公司：Aardvark Therapeutics（AARD）、Celino Therapeutics 纪要提到的核心观点和论据 产品ARD101的作用机制和特点 - 核心观点：ARD101通过抑制苦味受体刺激肠道内分泌细胞释放肠道肽激素，调节食欲和饥饿感，与GLP - 1和直接给予CCK类似物有区别 [3][5][12] - 论据： - 理论基础是抑制苦味受体可抑制食欲，药物口服且包裹后无味，进入肠道后结合肠道内分泌细胞，释放CCK、GLP - 1、GLP - 2和可能的PYY等激素 [3][4][5] - 与GLP - 1不同，GLP - 1使食物变得不愉快，而ARD101可让人跳过一餐或少吃而不感到饥饿，有助于坚持饮食计划 [12][13] - 直接给予CCK类似物会导致急性胰腺炎和神经问题，而ARD101刺激天然CCK，结合迷走神经并向大脑发送信号后，会在血液中迅速降解，不会产生高浓度毒性 [16][17] Prader Willi综合征治疗市场机会 - 核心观点：Prader Willi综合征存在未满足的医疗需求，Aardvark Therapeutics的产品有市场机会取代Celino Therapeutics的产品 [18][20][21] - 论据： - Prader Willi综合征患者有染色体异常，表现为发育迟缓、身材矮小、高脂肪含量、自闭症行为、严重便秘和关节炎症等，尤其是食欲过盛问题严重影响家庭 [18][19] - Celino Therapeutics的药物VICAT虽已获批，但存在副作用问题，并非对所有患者有效，而ARD101针对食欲过盛的根本原因进行治疗，预计更易被市场接受 [20][21] 产品ARD101的临床试验数据和设计调整 - 核心观点：ARD101在Prader Willi综合征的2期试验中显示出良好效果，3期试验设计进行了调整以提高数据质量和减少安慰剂效应 [22][23][36] - 论据： - 2期试验中，患者服用200毫克/天或200毫克Bid，持续28天，HQCT量表下降9分，且研究人员认为药物效果比分数显示的更好 [22][23][24] - 3期试验剂量调整为200、400、800毫克，800毫克用于大部分研究，200和400毫克仅用于第一周；采用13作为HQCT的临界值；确保评分人员一致、患者保持相同日常习惯、排除服用Risperidol的患者；通过调整入组和统计分析方式减少安慰剂效应 [36][37][38][39][40] 产品ARD101的效果随时间变化和临床意义 - 核心观点：ARD101的效果随时间延长而增强，确定临床有意义的效果大小具有挑战性 [43][49] - 论据： - 问卷统计方式和患者行为改变需要时间，所以试验时间越长，信号越容易显现 [43][44] - FDA未明确临床有意义的效果大小，需公司自行证明，可参考Celino的研究结果，并结合临床整体印象和身体脂肪百分比下降等指标 [49][50][51] 产品ARD101的监管和市场情况 - 核心观点：FDA表示若数据有统计学意义，一项3期研究足以提交申请，但安全性数据库是否足够仍不确定；市场上Celino产品为市场奠定基础，ARD101有望取代部分市场份额 [54][57][58] - 论据： - FDA承诺若数据有统计学意义，一项3期研究可作为单一关键研究提交申请，公司正在积累安全性数据，包括开放标签扩展和其他适应症的研究 [54][55][56] - Celino产品已定价并获得报销，提高了患者诊断率，但有近50%的患者在随机研究或撤药研究中退出，ARD101试验允许停用其他产品30天的患者入组 [57][58][59] 其他适应症的研究计划 - 核心观点：公司计划开展下丘脑肥胖和普通肥胖的研究，以评估产品在这些领域的潜力和制定批准策略 [61][65] - 论据： - 下丘脑肥胖患者下丘脑受损，ARD101可诱导更多CCK释放，增加信号传递，已有研究表明人工CCK可抑制该类患者的饥饿感，公司计划通过代谢部门以减肥为终点进行审批，目前已完成临床试验设计，计划近期开始研究 [61][62][63][64] - 普通肥胖研究计划比较ARD101与安慰剂、GLP - 1以及两者联合使用的减肥效果，观察停药后的反弹情况，以确定产品在市场中的定位和批准策略 [65][66][68] 其他重要但是可能被忽略的内容 - ARD101药物99%留在肠道，只有1%进入血液，注射给药效果不佳，靶点在肠道 [26] - 2期试验中发现患者在两餐之间服药比与餐同服效果更好，并非经典的食物影响药物吸收问题 [25][26] - 3期试验为确保安慰剂组和活性组随机均匀分配，避免偏倚 [49]

财务数据和关键指标变化 - 公司于今年2月完成首次公开募股，目前拥有约1.5亿美元资金，预计可支撑到2027年 [2] 各条业务线数据和关键指标变化 普拉德-威利综合征（Prader Willi）业务线 - 正在进行关键的三期试验并招募患者，另外两项针对下丘脑性肥胖和普通肥胖的试验将于今年启动，结果预计在2025或2026年公布 [11] - 一期典型SADMAD研究最高剂量达到每天两次240毫克，基本无不良事件，药物安全性良好 [18] - 二期研究中，固定剂量组（每天200毫克）12名患者在两周内HQCT评分降低9分，持续28天；剂量递增组（400、600、800毫克两次/天）患者数据更好，去除不符合协议患者后，HQCT评分降低30%，若按三期设计标准去除相关患者，降低幅度可达50% [20][21][26] 下丘脑性肥胖业务线 - 美国约有5000 - 10000名患者，亚洲人均患者更多 公司正在进行最终设计，即将开展相关研究 [35] 普通肥胖业务线 - ARD201采用固定剂量组合疗法，与sitagliptin单药和ARD101单药相比，组合用药有协同减重效果 [37][38][39] - 二期安慰剂对照试验中，20名患者在饥饿问卷部分有统计学显著降低，其他两个领域接近统计学显著，在享受食物方面表现优于GLP - 1类药物 [40][41] 各个市场数据和关键指标变化 - 普拉德 - 威利综合征市场方面，美国约有2 - 2.5万名患者，Celino的产品VICAT定价约为每年45万美元，市场潜在规模达数十亿美元 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于针对饥饿信号通路开发药物，先从有缺陷的机制入手，再拓展到其他有饥饿问题的适应症 [50] - 对于ARD201，将开展概念验证试验，与安慰剂、GLP - 1类药物对比，测试组合用药效果，观察能否防止体重反弹，以确定未来开发方向 [46][47][48] - 行业中GLP - 1类药物存在较高停药率，原因是会让患者失去进食乐趣、出现类似恶心症状，公司药物在享受食物方面表现更优 [8][9][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CCK是调节饥饿的关键途径，与普拉德 - 威利综合征患者的症状有诸多关联，对药物效果有信心 [15][16][17] - 认为FDA规定的5%安慰剂调整体重减轻作为可批准标准对公司有利，公司只需达到该标准并展示更好的安全性和对代谢健康的影响 [58][59] 其他重要信息 - 公司昨日宣布新增四名高级管理团队成员 [3] - 公司在设计三期试验时吸取了二期试验的教训，如要求一名家长全程评估患者、严格控制患者环境、不允许使用会刺激饥饿的抗精神病药物等 [26][27][28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 药物在体内的可持续性 - 约1%的药物进入血液，大部分随粪便排出 [57] 问题: 监管方面对安慰剂调整体重减轻的基准及近期变化 - FDA最新发布的指南中，5%的体重减轻是可批准的基准，因为这是对其他健康因素最有益的减重幅度，超过5%更多是出于美容目的，公司认为这一标准对自身有利 [58][59]

公司领导团队任命 - 公司宣布任命四位关键高管：Timothy Kieffer博士为首席科学官、Danny Villeneuve为首席商务官、Terrie Kellmeyer博士为监管事务高级副总裁、Christian Zapf为总法律顾问 [1][6] - 新任首席科学官Kieffer博士是糖尿病机制和转化医学领域的全球知名学者，曾在ViaCyte和Fractyl Health担任首席科学官，拥有200多篇被引用超过25,000次的同行评审出版物 [2] - 新任首席商务官Villeneuve拥有20多年生物制药行业商业领导经验，曾在Ironshore Pharmaceuticals成功领导ADHD市场旗舰产品重新上市策略，促成公司被Collegium Pharmaceuticals收购 [3] 高管背景与专长 - 新任监管事务高级副总裁Kellmeyer博士拥有近30年监管策略和临床开发经验，曾参与多个成功新药申请，包括OLPRUVA、REZDIFFRA、BYETTA等产品 [4] - 新任总法律顾问Zapf拥有20多年生物技术行业法律和交易经验，曾在Abpro Corporation担任企业发展高级副总裁兼总法律顾问 [5] 股权激励计划 - 2025年5月16日，公司向两名新员工授予总计137,500股普通股期权，行权价格为9.89美元（授予日收盘价），期权将在四年内按年25%和每月1/48的比例分期归属 [7] 公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药企业，专注于开发治疗Prader-Willi综合征和代谢疾病的新型小分子疗法 [8] - 主要候选药物ARD-101正在进行治疗Prader-Willi综合征相关暴食症的III期临床试验，同时在下丘脑性肥胖症中进行研究 [8] - 公司正在开发ARD-201（ARD-101与DPP-4抑制剂的固定剂量组合），旨在解决当前GLP-1疗法在治疗肥胖及相关疾病中的局限性 [8]

文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Aardvark Therapeutics宣布任命关键领导团队成员，助力ARD - 101的3期HERO研究推进公司项目 [1][2] 公司动态 - 公司于2025年5月19日宣布任命Timothy Kieffer为首席科学官、Danny Villeneuve为首席商务官、Terrie Kellmeyer为监管事务高级副总裁、Christian Zapf为总法律顾问 [1][6] - 2025年5月16日，公司两名新员工获授购买总计137,500股普通股的期权，行权价9.89美元，期权四年归属 [7] 新任命人员履历 - Timothy Kieffer是糖尿病机制和转化医学领域全球知名学术领袖，曾在ViaCyte、Fractyl Health任职，在糖尿病研究和治疗方式开发有重大贡献，发表超200篇论文被引用超25,000次 [2] - Danny Villeneuve有超20年生物制药行业商业领导经验，曾在Ironshore Pharmaceuticals等公司任职，成功推动产品商业战略执行和公司业务转型 [3] - Terrie Kellmeyer有近30年监管战略和临床开发经验，为多个新药申请提交做出贡献，曾在Anavex Life Sciences等公司任职 [4] - Christian Zapf有超20年生物技术领域法律和交易经验，曾在Abpro Corporation等公司任职 [5] 公司业务 - Aardvark是临床阶段生物制药公司，开发小分子疗法治疗普拉德 - 威利综合征和代谢疾病，核心化合物ARD - 101处于治疗PWS相关食欲过盛的3期临床开发，也在研究下丘脑肥胖，还在开发ARD - 201 [8]