纪要涉及的行业和公司 - **行业**：IgA 肾病、原发性膜性肾病、肿瘤治疗、CAR - T 疗法等生物医药行业 - **公司**：云顶新耀 纪要提到的核心观点和论据 IgA 肾病市场与需求 - **市场规模**：中国有 500 万 IgA 肾病患者，诊断明确者超 100 万，潜在市场规模超 2500 亿元，每年新增 12 万以上新病例[2][3][5] - **临床需求**：所有 IgA 肾病最终会进展为终末期肾衰竭，中国血透患者中 25%以上由 IgA 肾病进展而来，且该比例可能被低估，存在巨大未满足临床需求[5] 耐赋康相关 - **治疗策略影响**：改写 KDIGO 和中国指南，从对症治疗转变为对因与对症结合，降低蛋白尿、改善肾功能、减少致病性 IgA 形成[2][6] - **临床证据**：展示 8 项最新临床证据，支持对应、尽早、全部和长期治疗策略，真实世界研究表明早期使用可显著降低蛋白尿、改善肾功能，GD - IgA 等生物标志物或成疾病预测工具[2][9] - **疗效表现**：在不同 EGFR 分层、不同病理类型患者中均有显著疗效，对蛋白尿有显著缓解作用，长期使用安全有效[14][15][16][17] - **适应症扩展**：今年 4 月 29 日完全获批治疗原发性 IgA 肾病，去除蛋白尿 1.5 限制，适用人群扩大 3 至 4 倍[20] - **销售情况**：截至目前超 2 万患者使用，预计下半年放量更明显，今年销售额有望超 10 亿元[45][53] - **指南进展**：国内指南预审版已发布，预计 8 月定稿投稿，2025 年第三、四季度正式发表；国际 KDIGO 指南 2024 年预审版已发布，2025 年 10 月正式发布[48] EVER001 相关 - **发展潜力**：作为 PDK 抑制剂，完成 Phase 1 和 Phase 2a 临床试验，数据显示卓越疗效，适应症可扩展至膜性肾病、微小病变型肾炎等免疫性疾病及自免性疾病[2][3][7] - **疗效与安全性**：临床试验中蛋白尿下降明显，总体缓解率高，血清白蛋白恢复，EGFR 稳定，与其他治疗方案相比疗效较好[30][32] - **BD 情况**：在 ERA 大会数据验证其卓越表现，已与潜在合作伙伴建立联系，合作有相关原则[44] APPLE 001 相关 - **研究进展**：正在进行 1B 和 2A 期临床研究，用于原发性膜性肾病治疗，中国约 200 万患者，欧美约 22 万患者，目前无获批专门治疗药物[22] - **机制优势**：新型共价可逆 BTK 抑制剂，靶向 B 细胞，有广泛免疫调节作用，相比 CD20 单抗能更快恢复 B 细胞功能，兼具疗效和安全优势[23] - **研究数据**：ERA 大会公布一期研究数据，安全性方面多数不良事件为轻中度；疗效方面 PLA2R 抗体水平下降、免疫应答完全缓解率高、蛋白尿下降[26][27][28][29] 公司发展相关 - **转型成果**：5 月摘掉港交所英文字母 B 标记，从生物技术公司转型为生物制药公司，资源平台从引进为主进化到双轮驱动[37] - **资本引进**：引进长线国际资本，优化股东结构，增强成交量和流动性，稳定长期股价[35][36] - **业务进展**：开发 IgG、IgA、IgM 检测新试剂，填补 IgA 肾病无创诊断空白；计划加速推进 M001 三期临床研发；多个项目取得进展，吸引跨国制药公司合作[4][37] 其他重要但可能被忽略的内容 - **IgA 肾病无创诊断**：正在开发新试剂，开展免疫检测注册临床研究，预计 2026 年获批，可实现诊疗闭环，帮助患者早期诊断和治疗[18][19] - **M2i 平台及 in vivo CAR - T**：mRNA 技术平台全球领先，个体化 mRNA 肿瘤疫苗已临床，通用型 mRNA 疫苗获美国 FDA IND 许可，自生成 CAR - T 疗法进展与全球领先公司相当[56] - **MIT 平台**：包括 in vivo CAR - T 技术，引起跨国大型制药公司关注，潜在 BD 交易在进展中[57][58] - **肿瘤治疗疫苗**：mRNA 技术平台有巨大开发潜力，个体化和通用型肿瘤治疗疫苗受关注，未来肿瘤癌症治疗疫苗前景广阔[59]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：医药行业，聚焦 IgA 肾病治疗、肿瘤疫苗研发等细分领域 [2][3][12] - 公司：云顶新耀，成立于 2017 年，2020 年在港交所上市 [3] 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与商业化成果 - 公司从引进孵化模式转型为自研加引进双轮驱动平台型公司，布局 API 资源平台及盛科感染、智联等蓝海赛道 [3] - 2024 年商业化依拉环素和耐福替尼，耐福替尼七个半月销售额突破 3.5 亿人民币，显示强大商业化能力 [2][3] 耐福替尼相关情况 - 国内唯一完全获批治疗 IgA 肾病药物，2025 年 1 月医保政策落地后，一季度新增患者超 1 万名，远超预期，还获 CDW 完全批准并取消蛋白尿水平限制 [2][3] - 独特设计直接作用于回肠末端黏膜壁细胞免疫，从源头减少致病性 Gd - IgA1 产生，临床试验和患者反馈显示有效性、安全性和依从性良好，医保和双通道支付政策提升可及性 [2][6] - 公司预计 2025 年耐康覆盖 700 家以上核心医院，一季度新使用患者超 1 万人，全年预期营收至少 4 亿以上，完全批准将促进各地区落地和放量 [2][15] 其他管线进展 - MI 疫苗、疫情 more、BDK 等多个管线取得进展，个性化肿瘤疫苗 EVM16 联合 PD - 1 已实现患者给药，通用型肿瘤疫苗 EBM14 预计 9 月 30 日前获国内临床试验批件，治疗抗性结肠炎口服产品牧德已在澳门、新加坡、香港上市 [2][5] 其他产品情况 - BTK 药物 EV201 早期临床数据积极，蛋白尿和免疫学 CR、PR 率表现出色，几乎无肝脏副作用，预计海外市场销售峰值可达 5 至 10 亿美元 [4][18] - 云顶新耀 VICAT 平台在肿瘤疫苗研发方面取得进展，个性化肿瘤疫苗 EVM16 进行 IIT 研究，通用型现货肿瘤疫苗已获 FDA 批件，预计年内进行患者招募，临床数据分享预计在 2026 年 [4][21] 行业市场情况 - 中国 IgA 肾病患者数量庞大，有 400 到 500 万统计病例数，慢性肾病患者超 100 万，每年新发确诊病例 10 万例以上，随着创新药物上市和医保加持，市场规模将扩大，是增量市场，竞争空间广阔 [12] - 目前在研品种不能治愈 IgA 肾病，需长期用药管理，更多创新治疗方法上市将拓宽治疗渗透率，不同产品有联用空间，但需考虑支付负担问题 [14] 其他重要但可能被忽略的内容 - API 药物副作用主要是低剂量激素带来的外周水肿、痤疮和满月脸等，发生率相对较低，大多为一过性反应，对长期用药患者影响不显著 [7] - 艾伯维产品会干扰病人免疫球蛋白水平，导致感染风险增加，在泰达西部 SLE 研究中，40 毫克剂量组曾发生死亡和超敏反应 [8] - 奈康有两年疗效数据支持，三期临床试验揭盲数据显示保护作用有统计学差异，云顶新耀仅有二期揭盲数据，样本较小且未显示更优疗效 [9] - 用药便利性对疾病管理至关重要，方舟口服药一天一次，优于皮下注射产品，奈康作为创新口服药有明显优势 [10][11] - 康霈作为小分子制剂，API 成本低，制剂工艺门槛低，生产成本显著低于生物刺激类产品，未来 3 到 5 年有成本优势和终端价格灵活性潜力 [13] - 迈克康 2025 年医保落地后情况顺利，已覆盖约 600 家医院，目标 800 家核心医院，预计二季度末前覆盖 700 家以上，一季度新使用患者超 1 万人，全年预期营收至少 4 亿以上 [15] - 2025 年一季度新增耐康新患者超 1 万人，4、5 月延续良好趋势，市场需求强劲 [16] - 曾担忧 2025 年二季度市场压力，但四五月趋势不错，五月中旬对全年更有信心 [17] - 云顶新耀生成 CAR - T 技术正在进行猴子实验，此前老鼠实验显示良好安全性和效果，预计 2026 年成为市场热点 [22] - 去年应收账款较高主要因正常账期 2 到 3 个月、四季度发货量大，以及从新加坡进口产品与上海医药集团下属渠道商合作，风险可控 [23][24] - 去年销售额约 3.5 亿元，实际病人用药量可能低于此数字，因存在渠道备货，公司关注医保降价带来的渠道货减值风险，认为可控 [25]