8月6日，港股创新药企云顶新耀(01952.HK)宣布，其肾病核心产品耐赋康获中国台湾地区药政部门完全 批准，移除原有说明书中"需提交完整确证性试验分析结果以证明其临床效益"的附带条件，新适应症适 用于所有具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者，且无基线蛋白尿水平限制。至此，耐赋康已在 该公司覆盖的所有授权区域实现完全批准，巩固了其在亚洲作为IgA肾病一线治疗基石的地位。 耐赋康在中国台湾地区完全批准基于NefIgArd III期临床研究的两年完整数据。该研究显示，其展现出 优异的肾功能保护效果，能减少肾功能衰退达50%；在中国人群中可减少66%肾功能下降，将疾病进展 至透析或肾移植的时间延缓12.8年。这一临床优势在评审中获认可，相关数据被纳入药品说明书，进一 步佐证其疗效。 作为云顶新耀在肾病领域的重磅产品，耐赋康目前是全球首个同时获NMPA、美国食品药品监督管理局 (FDA)、欧洲药品管理局(EMA)、英国药品和健康产品管理局(MHRA)及其他亚洲授权区域(中国香港、 中国澳门、中国台湾、新加坡及韩国)完全批准的IgA肾病治疗药物。这为其商业化奠定了坚实基础，提 升了在亚洲核心市场的可及性与患者覆盖 ...

**云顶新耀电话会议纪要关键要点总结** --- **1 公司及行业概述** - 云顶新耀专注于抗感染和肾病领域，核心产品包括依拉环素、耐赋康、Alpha 001等[2][3] - 公司股权结构稳定，由CBC控股，引入长线国际投资者，管理层经验丰富（CEO罗总、CFO何总）[2][6][7] - 目标2030年实现百亿收入，通过现有产品放量及拓展mRNA/CAR-T平台适应症[8][9] --- **2 商业化进展与核心产品表现** - **抗感染领域** - 依拉环素：2023年获批，2024年销售额超3亿元，2025年预计达10亿元[2][3] - 坦尼彭巴坦和F206等新产品布局中，巩固抗感染领域地位[2][3] - 新型四环素类药物（如依拉环素）广谱抗菌，2023年销售额1.2亿元，2024年达3.5亿元[12] - **肾病领域** - 耐赋康（IgA肾病）：2024年上市首年销售额3.5亿元，2025年预计10亿元，远期峰值40-50亿元[2][3][18] - 优势：唯一完成两年大型RCT的药物，显著改善EGFR（1.8-3 mL/min/1.73m²）[16] - Alpha 001（膜性肾病）：EB2a阶段数据优异，低/高剂量组免疫完全缓解率76.9%/81.8%，蛋白尿缓解率提升显著[20][21] --- **3 自研产品与技术平台** - **BDK ever 001**：摩圣数据惊艳，被视为best-in-class品种[2][4] - **mRNA肿瘤疫苗**：已启动IIT研究，获新药申请批件，初步数据积极[4][22] - **in vivo CAR-T疗法**：国内领先，2025年预计初步数据读出，获MNC收购验证（如AZ 10亿美元收购ISO Biotech）[22][23] - **一曲莫德（Etrasimod）**：收购自Arena Pharmaceuticals，FDA批准用于溃疡性结肠炎，拓展克罗恩病等适应症[24] --- **4 行业与竞争分析** - **抗感染市场** - 耐药率上升（如鲍曼不动杆菌对亚胺培南耐药率显著增加），新型抗生素需求迫切[10][11] - 依拉环素广谱抗菌，但对铜绿假单胞菌无效[11] - 坦尼彭巴坦市场规模150-200亿元，但集采可能压价[13] - **肾病市场** - IgA肾病中国患者400-500万，年新增10万，耐赋康领先竞品2-3年（斯帕森特未国内申报，泰它西普2026年上市）[14][19] - 膜性肾病国内患者200万，30%无应答或复发，Alpha 001填补需求空白[20][21] --- **5 重要数据与里程碑** - **销售额预测**： - 耐赋康2025年10亿元，远期峰值40-50亿元[2][18] - 依拉环素2025年10亿元[2][3] - **临床数据**： - Alpha 001蛋白尿缓解率低剂量组78%，高剂量组80%[21] - BDK ever 001摩圣数据惊艳[4] - **资本动作**：辉瑞67亿美元收购Arena Pharmaceuticals（一曲莫德原研方）[24] --- **6 潜在风险与挑战** - 抗感染领域集采政策可能影响坦尼彭巴坦等产品价格[13] - IgA肾病竞品（如泰它西普）未来可能分市场份额[19] - CAR-T/mRNA技术需进一步临床验证[22][23] --- **7 未来催化剂** - 耐赋康进入医保后的入院放量[18] - BTK抑制剂、CAR-T平台数据读出[25] - 一曲莫德适应症拓展及商业化[24] --- **注**：所有数据引用自原文，单位已统一为亿元（除特殊标注）。

公司投资动态 - 云顶新耀认购I-Mab 1584.62万股美国预托股份(ADS)，每股ADS价格为1.95美元(约15.3港元)，总代价为3090万美元(约2.43亿港元) [1] - 认购完成后，云顶新耀将持有1584.62万股ADS及607.86万股普通股，占I-Mab扩大后股本约16.1% [1] - 每10股ADS相当于23股普通股 [1] 公司业务概况 - 云顶新耀是一家专注于创新药及疫苗研发、授权引进、临床开发、生产制造及商业化的生物制药公司，以亚太区市场为起点 [1] - 公司已战略性地搭建了由多款极具前景的创新药物组成的临床阶段及商业化阶段产品管线，聚焦差异化"蓝海"领域 [1] - 商业化阶段产品组合包括三款产品：耐赋康、依嘉和伊曲莫德，预计未来两年还将有更多产品获批 [1] 被投公司I-Mab情况 - I-Mab是一家总部位于美国的全球性生物科技公司，专注于研发针对癌症治疗的精准免疫肿瘤学药物 [2] - I-Mab目前有三项处于临床阶段的管线产品：Givastomig(Claudin 18.2 x 4-1BB双特异性抗体)、Ragistomig(PD-L1 x 4-1BB双特异性抗体)及Uliledlimab(CD73抗体) [2] 战略协同效应 - 董事会认为认购事项可确认I-Mab在临床转化方面的独特能力，特别是在美国市场 [2] - I-Mab的优势与云顶新耀在亚洲地区的强大影响力形成互补及协同效应 [2] - I-Mab在差异化4-1BB技术平台及双特异性抗体研发管线方面的优势与云顶新耀在mRNA癌症疫苗方面的现有投资相得益彰 [2]

公司战略 - 采用"授权引进+自主研发"的双轮驱动战略平衡经营可持续性与创新性 [1][2] - 通过引进三款商业化产品实现稳定现金流，2024年营收达7.07亿元，同比增长461% [3] - 预计到2030年通过引进品种实现100亿元销售额目标 [3] mRNA技术布局 - 聚焦mRNA疗法开发三款核心产品：通用型肿瘤疫苗EVM14、个性化肿瘤疫苗EVM16、自体生成CAR-T [1][6] - 构建涵盖抗原设计、mRNA序列优化、脂质纳米颗粒递送技术的端到端平台 [3][5] - 拥有超过500种专有脂质库，满足疫苗及CAR-T项目需求 [5] 技术竞争力 - 开发第三代AI算法用于抗原序列设计 [5][6] - 建立脂质纳米颗粒递送技术平台，拥有可电离脂质和隐形脂质专利 [6] - 实现mRNA疗法全流程本土化生产，嘉善工厂完成EVM14首批临床样品放行 [6] 产品管线进展 - EVM16个性化疫苗完成首例患者给药 [6] - EVM14通用型疫苗获美国FDA临床试验批准，计划2024年下半年启动患者入组 [6] - 自体生成CAR-T取得多项临床前验证成果 [6] 行业动态 - 全球药企加速布局mRNA领域，艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics [4] - 礼来、强生、阿斯利康等通过投资并购切入mRNA疗法和CAR-T赛道 [4]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：IgA 肾病、原发性膜性肾病、肿瘤治疗、CAR - T 疗法等生物医药行业 - **公司**：云顶新耀 纪要提到的核心观点和论据 IgA 肾病市场与需求 - **市场规模**：中国有 500 万 IgA 肾病患者，诊断明确者超 100 万，潜在市场规模超 2500 亿元，每年新增 12 万以上新病例[2][3][5] - **临床需求**：所有 IgA 肾病最终会进展为终末期肾衰竭，中国血透患者中 25%以上由 IgA 肾病进展而来，且该比例可能被低估，存在巨大未满足临床需求[5] 耐赋康相关 - **治疗策略影响**：改写 KDIGO 和中国指南，从对症治疗转变为对因与对症结合，降低蛋白尿、改善肾功能、减少致病性 IgA 形成[2][6] - **临床证据**：展示 8 项最新临床证据，支持对应、尽早、全部和长期治疗策略，真实世界研究表明早期使用可显著降低蛋白尿、改善肾功能，GD - IgA 等生物标志物或成疾病预测工具[2][9] - **疗效表现**：在不同 EGFR 分层、不同病理类型患者中均有显著疗效，对蛋白尿有显著缓解作用，长期使用安全有效[14][15][16][17] - **适应症扩展**：今年 4 月 29 日完全获批治疗原发性 IgA 肾病，去除蛋白尿 1.5 限制，适用人群扩大 3 至 4 倍[20] - **销售情况**：截至目前超 2 万患者使用，预计下半年放量更明显，今年销售额有望超 10 亿元[45][53] - **指南进展**：国内指南预审版已发布，预计 8 月定稿投稿，2025 年第三、四季度正式发表；国际 KDIGO 指南 2024 年预审版已发布，2025 年 10 月正式发布[48] EVER001 相关 - **发展潜力**：作为 PDK 抑制剂，完成 Phase 1 和 Phase 2a 临床试验，数据显示卓越疗效，适应症可扩展至膜性肾病、微小病变型肾炎等免疫性疾病及自免性疾病[2][3][7] - **疗效与安全性**：临床试验中蛋白尿下降明显，总体缓解率高，血清白蛋白恢复，EGFR 稳定，与其他治疗方案相比疗效较好[30][32] - **BD 情况**：在 ERA 大会数据验证其卓越表现，已与潜在合作伙伴建立联系，合作有相关原则[44] APPLE 001 相关 - **研究进展**：正在进行 1B 和 2A 期临床研究，用于原发性膜性肾病治疗，中国约 200 万患者，欧美约 22 万患者，目前无获批专门治疗药物[22] - **机制优势**：新型共价可逆 BTK 抑制剂，靶向 B 细胞，有广泛免疫调节作用，相比 CD20 单抗能更快恢复 B 细胞功能，兼具疗效和安全优势[23] - **研究数据**：ERA 大会公布一期研究数据，安全性方面多数不良事件为轻中度；疗效方面 PLA2R 抗体水平下降、免疫应答完全缓解率高、蛋白尿下降[26][27][28][29] 公司发展相关 - **转型成果**：5 月摘掉港交所英文字母 B 标记，从生物技术公司转型为生物制药公司，资源平台从引进为主进化到双轮驱动[37] - **资本引进**：引进长线国际资本，优化股东结构，增强成交量和流动性，稳定长期股价[35][36] - **业务进展**：开发 IgG、IgA、IgM 检测新试剂，填补 IgA 肾病无创诊断空白；计划加速推进 M001 三期临床研发；多个项目取得进展，吸引跨国制药公司合作[4][37] 其他重要但可能被忽略的内容 - **IgA 肾病无创诊断**：正在开发新试剂，开展免疫检测注册临床研究，预计 2026 年获批，可实现诊疗闭环，帮助患者早期诊断和治疗[18][19] - **M2i 平台及 in vivo CAR - T**：mRNA 技术平台全球领先，个体化 mRNA 肿瘤疫苗已临床，通用型 mRNA 疫苗获美国 FDA IND 许可，自生成 CAR - T 疗法进展与全球领先公司相当[56] - **MIT 平台**：包括 in vivo CAR - T 技术，引起跨国大型制药公司关注，潜在 BD 交易在进展中[57][58] - **肿瘤治疗疫苗**：mRNA 技术平台有巨大开发潜力，个体化和通用型肿瘤治疗疫苗受关注，未来肿瘤癌症治疗疫苗前景广阔[59]

公司管理层及股东信心 - 公司执行董事、首席执行官罗永庆及执行董事、总裁兼首席财务官何颖未出售或减持公司股份，管理层及大股东对公司发展充满信心 [1] - 公司运营状况良好 [1] 大宗交易及投资人结构优化 - 康桥资本通过场外大宗交易出售部分股份，交易不会对公司场内股价产生直接影响 [1] - 交易吸引了国际长线持有机构投资者和专业医药机构投资者的买入意愿 [1] - 交易进一步拓宽高质量、关注基本面的长线持有国际专业机构投资人阵营，优化投资人结构 [1] - 康桥资本交易后仍持有超过25%股权，保持控股股东地位和信心 [1] 产品管线进展及价值提升空间 - 大单品耐赋康纳入医保后销售放量超预期，累计超过2万名新患者 [1] - EVER001(BTK抑制剂)在膜性肾病中公布亮眼初步数据，2025年下半年将公布1年随访数据 [1] - EVER001逐渐成熟的临床数据吸引跨国公司合作意愿，有望年内落地出海授权合作 [1] - mRNA平台步入收获期：EVM16个性化肿瘤疫苗预计今年完成1a部分入组及初步免疫原性数据读出 [1] - EVM14通用现货型肿瘤相关抗原疫苗已获美国IND批准，下半年首例患者入组，中国IND批准也将于下半年获得 [1] - 自体生成CAR-T项目近期将完成大动物临床前验证 [1] - 多家跨国制药公司表达合作意向，为全球BD合作创造机会 [1]

云顶新耀肾科创新药物进展 - 公司在第62届欧洲肾脏协会大会(ERA2025)发布两款重磅创新疗法耐赋康和EVER001的最新临床数据 [1] - EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期试验显示高低剂量组均取得高临床缓解率 低剂量组52周蛋白尿下降78% 高剂量组24周下降70.1% [1][3][4] - EVER001抗-PLA2R自身抗体在12周时低剂量组下降62.1% 高剂量组下降87.3% 24周时两组降幅均达93% [4] - EVER001全球潜在患者超1000万 覆盖原发性膜性肾病 IgA肾病等5类疾病 中国原发性膜性肾病患者约200万 [3][9] 耐赋康临床研究成果 - 耐赋康公布9项研究结果 包括8项口头报告和1项电子壁报 巩固其作为全球首个完全获批IgA肾病对因治疗药物的地位 [2][5] - 两项研究证实早期治疗优势 确诊<0.6年患者使用后蛋白尿降幅更大 eGFR获益更显著 [6] - 两项研究验证对因治疗机制 显著降低IgA肾病"四重打击"学说中三重打击的标志物水平 [6] - 两项研究显示全部治疗有效性 不同基线eGFR患者均能显著降低UPCR并维持肾功能 [7] 商业化进展与市场潜力 - 耐赋康已在中国大陆上市 2025年5月获NMPA完全批准 取消蛋白尿水平限制 并纳入2024年国家医保目录 [8] - 耐赋康获KDIGO指南和中国临床实践指南双重推荐 西南证券预计峰值销售50亿元 交银国际预计超55亿元 [8] - EVER001有望覆盖全球1000万患者 中国患者群体包括微小病变性肾病100-200万 局灶节段性肾小球硬化50-100万 [9] - 配套Gd-IgA1诊断试剂预计2026年获批 将与耐赋康形成"诊断-治疗"闭环 [9] 公司战略布局 - 肾科领域形成耐赋康和EVER001双产品矩阵 分别针对IgA肾病和膜性肾病等疾病 [8][9] - 同步布局自免疾病和mRNA肿瘤治疗性疫苗领域 开发多个拥有全球权益的创新产品 [9][10] - 采用自主研发和授权引进的"双轮驱动"战略 专注高价值蓝海领域 打造同类首创或最佳疗法 [10]

云顶新耀产品管线及收入预测 - 公司2025-2027年营业收入预计分别为14.7亿元、30.7亿元和42亿元 [1] - 耐赋康、依嘉、伊曲莫德、EVER001等产品将推动收入增长 [1] 耐赋康产品分析 - 耐赋康是中国首个且唯一获批的IgA肾病治疗药物 [1] - 2023年11月获国家药监局批准上市 [1] - 中国IgA肾病患者达400-500万人 [1] - 2024年实现收入3.5亿元 [1] - 销售峰值预计达到50亿元 [1] 伊曲莫德产品分析 - 新一代口服治疗溃疡性结肠炎药物 [2] - 预计2025年底前获批上市 [1] - 中国溃疡性结肠炎患者到2030年预计达91.8万人 [2] - Ⅲ期临床数据显示89.6%患者完成40周维持期，显著高于安慰剂组的51.9% [2] - 销售峰值有望达20亿元 [2] EVER001产品分析 - 新一代共价可逆BTK抑制剂 [2] - 潜在同类最佳产品，授权潜力大 [1] - 中国原发性膜性肾病患者到2032年预计达270万人 [2] - 全球尚无获批原发性膜性肾病适应症药物 [2] - 出海潜力巨大 [2]

港股创新药板块表现 - 创新药板块成为2024年港股市场中股价翻倍最多的板块，20余只相关股票年内涨幅超过或接近100%，其中6只涨幅超过2倍，近10只接近翻倍 [1] - 科伦博泰、信达生物、康方生物、映恩生物股价高于发行价，涨幅分别为447.6%、417.1%、406.5%、116.8% [1] - 德琪医药、和铂医药、加科思年内涨幅均超300%，分别为467.69%、324.19%、305.51% [1] - 70家18A企业中52家年内股价上涨，占比超过7成 [3] 18A上市规则与行业背景 - 香港联交所2018年新增第18A章，允许未有收入、未有利润的生物科技公司上市 [2] - 2022-2024年通过18A赴港上市的医药企业数量分别为8家、7家、4家，2024年已有3家上市，接近去年全年数量 [3] - 医药行业经历近五年下跌后，创新药板块估值处于合理甚至深度低估区间 [2] 企业经营与财务表现 - 64家18A公司在2024年取得营业收入，头部企业实现跨越式发展 [4] - 百济神州、信达生物、复宏汉霖、康方生物2024年营收分别达272.14亿元、94.22亿元、57.24亿元、21.24亿元，较2021年大幅增长 [4] - 2024年9家18A公司实现盈利，而2020年没有一家盈利 [5] - 百济神州2024年第一季度营收80.48亿元，同比增长50.2%，营业利润达11.71亿美元，扭转去年亏损局面 [5] 行业发展趋势与驱动因素 - 国内创新药企业从"Me-too"向"Me-better"、"Best-in-Class"甚至"First-in-class"跨越 [7] - 2025年第一季度中国创新药license-out交易达41起，总金额369.29亿美元，接近2023年全年水平 [7] - 和铂医药与阿斯利康达成45.75亿美元战略合作，走向深度绑定 [7] - 云顶新耀耐赋康销售额2025年有望突破10亿，2026年有望超17亿 [8] - ASCO年会上中国药企表现亮眼，ADC、双抗、三抗成为焦点 [8] 投资前景 - 百济神州、信达生物等龙头公司有望在2025年加入盈利阵营，板块迎来价值重估临界点 [6] - 多家机构认为国内创新药企迎来估值重塑，有望成为贯穿2025全年的投资主线 [9] - 投资创新药企业需更多关注企业战略、管线成功概率，ETF是可行参与方式 [10]

罗氏制药在华投资 - 罗氏制药宣布投资20.4亿元人民币在沪新建生物制药生产基地，旨在加强公司在中国的供应链和本地化生产布局 [1] - 该基地预计2029年落成，2031年投产，将用于眼底病治疗药物罗视佳（法瑞西单抗注射液）的本地化生产 [1] - 此次投资表明公司对中国市场的长期承诺和信心，将强化端到端的完整医药价值产业链 [1] 恒瑞医药新药进展 - 恒瑞医药自主研发的CDK4/6抑制剂羟乙磺酸达尔西利片药品上市许可申请获国家药监局受理 [2] - 该药拟定适应症为联合内分泌治疗用于HR阳性、HER2阴性的早期或局部晚期乳腺癌的辅助治疗 [2] - 该药未来有望为乳腺癌治疗领域带来革命性突破，CDK4/6耐药和术后辅助大市场有望成为公司新增长点 [2] 三友医疗战略合作 - 三友医疗拟以自有资金与韩国细基生物株式会社共同投资新设合资公司，研究创新细胞生物材料等再生医学领域 [3] - 投资标的为丽天(太仓)生物科技有限公司，旨在孵化具备自主研发和生产能力的创新医疗生物公司 [3] - 本次合作是公司在细胞生物材料等再生医学领域的重要实践 [3] ST凯利人事变动 - ST凯利选举王冲担任公司第六届董事会董事长，议案获董事会审议通过（4票同意、0票反对、2票弃权） [4] - 此次人事变动发生在公司近期经历董事长及总经理双双辞职事件后 [4] 云顶新耀产品获批 - 云顶新耀肾病核心产品耐赋康获国家药监局完全批准，用于治疗具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者 [5] - 耐赋康成为国内首个且唯一获得国家药监局完全批准的IgA肾病对因治疗药物 [5] - 完全获批将扩大用药患者基数，进一步释放药物市场潜力 [5]