财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度公司总营收2.596亿美元，同比增长12%；全年总营收9.578亿美元，同比增长32% [59] - 2024年第四季度DAYBUE净产品销售额9670万美元，同比增长11%，环比增长6%；全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97%，全年毛利率为18.8% [60] - 2024年第四季度NUPLAZID净产品销售额1.629亿美元，同比增长13%；全年净产品销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，全年毛利率调整为26.1% [61] - 2024年研发费用从2023年的3.516亿美元降至3.032亿美元，主要因业务发展支出减少；销售、一般和行政费用从2023年的4.066亿美元增至4.884亿美元，主要受营销成本、海外商业化投资和CEO过渡一次性成本驱动 [62] - 2024年底公司现金余额7.56亿美元，远高于2023年12月31日的4.389亿美元，主要来自运营现金流和优先审评券销售净收益 [63] - 2025年公司预计总营收在10.3亿 - 10.95亿美元之间；DAYBUE美国净销售额预计在3.8亿 - 4.05亿美元之间，预计总销量同比增长9% - 16%，毛利率在21.5% - 24.5%之间；NUPLAZID净销售额预计在6.5亿 - 6.9亿美元之间，毛利率预计在22.5% - 25.5%之间；研发费用预计在3.1亿 - 3.3亿美元之间；销售、一般和行政费用预计在5.35亿 - 5.65亿美元之间 [63][68][70] 各条业务线数据和关键指标变化 DAYBUE - 第四季度销售额9670万美元，同比增长11%，全年销售额3.484亿美元，较2023年增长97% [12][60] - 第四季度销量增长5%，净价格增长1% [60] - 约62%的患者治疗时间超过12个月，第四季度该群体占总销量约90%，患者停药率环比改善15%，12个月治疗患者的总体持续率约为50% [23][24] - 开处方的医疗保健专业人员约830人，高于第三季度末的约800人 [25] - 目前35%的患者在卓越中心接受治疗，其余在高容量机构或社区环境接受治疗，卓越中心渗透率为55%，其他机构渗透率为25% [26] NUPLAZID - 第四季度销售额1.629亿美元，同比增长13%，全年销售额6.094亿美元，较上一年增长11%，为2020年以来最高年度销售增长率 [13][35][36] - 全年增长超一半（6%）来自销量增长，且各市场细分领域均有增长 [36] - 在接受非典型抗精神病药物治疗帕金森相关幻觉和妄想的患者中市场份额约25%，高于此前的20% [37] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：DAYBUE和NUPLAZID均实现增长，DAYBUE有增长潜力，NUPLAZID市场份额有望进一步扩大 [12][13][26][37] - 欧洲市场：DAYBUE预计2026年第一季度获EMA批准，公司已积极组建欧盟 launch 团队，预计通过管理准入计划产生收入 [32] - 加拿大市场：DAYBUE预计2025年第三季度实现首次销售 [33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略以神经科学和神经罕见病业务为核心，计划通过拓展这些业务实现长期增长，包括探索对罕见病相关邻接领域的投资 [11] - 2025 - 2026年公司计划实现重要价值创造里程碑，如欧洲批准、临床试验结果公布等 [11][74] - 公司将扩大DAYBUE销售团队约30%，加强与医疗保健专业人员和患者的互动，开展直接面向消费者的活动和同伴互动机会，以推动增长 [28][29] - NUPLAZID将通过有针对性的直接面向消费者活动和现场销售努力，激活和教育消费者及医疗保健专业人员，利用真实世界证据支持处方决策，提高销售团队效率，以推动市场份额增长 [39][40] - 公司积极推进研发管线，包括提交欧洲营销授权申请、开展多项临床试验等，计划于6月25日举行首次研发日活动 [16][42][57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官对公司发展充满信心，认为公司在商业品牌和研发管线方面取得显著进展，2025年将推动商业品牌增长超10亿美元，实现业务全球化并推进创新 [7][8][73] - 首席商务官对DAYBUE和NUPLAZID的增长潜力充满信心，认为公司有能力推动两个品牌持续增长 [20] - 首席财务官认为公司财务状况良好，有信心实现2025年财务目标 [63] 其他重要信息 - 公司提交了trofinetide在欧盟的营销授权申请，预计2026年第一季度获批；预计在日本对Rett综合征患者开展3期研究 [43] - ACP - 101治疗Prader - Willi综合征的3期试验预计2025年第四季度完成入组，2026年上半年公布顶线结果 [47] - ACP - 204治疗阿尔茨海默病精神病的2期研究预计2026年第一季度完成入组，年中公布顶线结果；计划2025年第三季度启动治疗路易体痴呆精神病的2期研究 [51][53] - ACP - 711预计2026年启动2期研究，目前正在1期收集更多数据 [56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：DAYBUE和NUPLAZID的增长 - 净比未来一两年的演变及产品峰值情况 - DAYBUE增长 - 净比预计逐年增加，主要受医保D部分重新设计影响，未来可能在低20%区间波动；NUPLAZID因医保D部分重新设计预计增长 - 净比有300个基点的价格优势，但随着小制造商福利的逐步取消，未来几年增长 - 净比将上升；公司未给出DAYBUE峰值销售的具体数据，但预计未来有显著增长 [77][79][82] 问题2：DAYBUE第一季度活跃患者数量是否会下降，年底和长期治疗患者目标数量及渗透率 - 患者基数目前稳定，预计第一季度收入环比下降并非因患者数量减少，而是受第四季度收入拉动、年初季节性因素和净价格下降影响 [84][87][88] - 公司目标是挖掘约70%尚未尝试DAYBUE的Rett患者群体，重点拓展卓越中心以外市场，目前该市场渗透率较低，仅为25% [91][92] 问题3：美国确诊Rett患者数量增加的原因及信心，ACP - 711与SAGE - 324的比较 - 确诊患者数量增加是因为公司通过多种数据源监测，且罕见病首款上市产品通常会吸引更多患者诊断，同时支付方要求明确诊断也促使诊所加强诊断，预计增长将趋于平稳 [94][96][97] - ACP - 711和SAGE - 324均针对GABA，但ACP - 711专注于Alpha - 3含受体，能更好地针对中枢震颤中GABA系统的功能失调，同时避免一些潜在安全副作用 [98][99] 问题4：ACP - 204的生命周期管理策略，若在阿尔茨海默病和路易体痴呆中均有效，是否会向FDA申请痴呆相关精神病的批准；NUPLAZID产品宣传活动的目标和时间线 - 公司不预计向FDA申请痴呆相关精神病的批准，将继续分别开展阿尔茨海默病和路易体痴呆的试验，目前阿尔茨海默病的2期和3期计划预计能提供支持批准的数据，路易体痴呆试验将根据2期结果设计 [101][105][106] - NUPLAZID品牌和非品牌宣传活动的目标是提高患者对疾病和治疗的认识，推动患者与医生讨论治疗方案，目前活动已带来参与度提升和流量增加，活动于2024年第三季度中期上线 [102][109][110] 问题5：Prader - Willi综合征试验的次要终点及评估因素，该疾病的竞争格局 - 试验主要关注食欲过盛这一主要终点，同时也会评估定义的应答者水平，以帮助理解治疗的益处程度，次要终点还包括护理人员和医生的评估 [116][119][120] - 该疾病有多种治疗方法，反映了患者群体的复杂性和不同需求，公司认为有多种作用机制的药物可以满足患者个体需求 [117][121][122] 问题6：NUPLAZID指导范围变宽的原因及潜在不确定性因素，DAYBUE在欧盟获得有利报销的信心来源 - NUPLAZID指导范围变宽是因为新的医保D部分重新设计可能影响销量，患者自付成本降低可能带来销量增长，但支付方成本增加可能带来逆风，公司希望在了解市场动态后再缩小指导范围 [124][128][129] - 公司对DAYBUE在欧盟的前景充满信心，因为已经收到很多护理人员的用药请求，正在组建专业团队，并且将有更多数据支持申请 [132][134][135] 问题7：公司在探索外部投资时，目前产品组合的差距以及优化管线的方向 - 公司将关注神经科学和神经罕见病核心领域，以及内分泌、心血管、免疫学等相关邻接治疗领域的投资机会，希望在任何阶段填补管线，重点关注有强临床和科学证据、高未满足医疗需求、能推出一流或潜在最佳疗法的项目 [138][141][142] 问题8：ACP - 101试验中年龄范围对信号观察的影响，是否有开放标签扩展研究及患者持续性 - 目前没有足够数据表明年龄范围对信号观察的影响，但认为研究不同年龄段的影响很重要 [145][149] - 有开放标签扩展研究，并且有患者转入，这是一个积极信号 [146][148] 问题9：DAYBUE中稳定患者达到推荐剂量的比例，停药率改善的原因，扩大销售团队维持稳定使用的策略 - 自上市以来接受治疗的患者群体中，平均约70%的患者剂量与目标水平一致，年底该比例略有上升至75% [153][155][156] - 停药率改善主要是因为加强了患者教育，通过专门团队确保患者在开始治疗时了解预期效果和药物价值，同时有稳定的患者群体也有助于提高使用率 [157][158][159] 问题10：Prader - Willi综合征3期项目中，FDA可能的变化对数据交互的影响，高未满足需求的适应症 - 目前尚未看到FDA交互的影响，公司将密切关注监管交互的趋势 [161][164][165]