公司核心动态 - 公司将在2026年1月14日于旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上展示其后期产品管线的变革潜力 [1][6] - 公司首席执行官Riad Sherif博士将在大会上发表演讲，演讲将通过网络直播并可在公司官网回看 [6][8] 核心产品管线：Privosegtor (神经保护候选药物) - Privosegtor是一种新型肽类小分子，能够穿透血脑屏障和血视网膜屏障，有望成为首个用于治疗视神经病变的神经保护疗法 [2][10] - 基于ACUITY二期试验的积极结果，Privosegtor已获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗视神经炎 [2][10] - 在ACUITY试验中，接受Privosegtor (3mg/kg/天)联合静脉注射甲泼尼龙治疗的患者，在三个月时平均视力较安慰剂组多获得18个字母的改善 [3] - Privosegtor还显示出对视网膜和视神经结构的解剖学保护作用，并减少了神经轴突损伤的生物标志物神经丝蛋白的释放 [3] - 公司已启动PIONEER注册计划，包含三项关键试验，以支持Privosegtor在两个适应症（视神经炎和非动脉炎性前部缺血性视神经病变）的注册申请 [4] - 针对视神经炎的PIONEER-1试验已于去年第四季度启动，是一项全球性研究，预计很快开始患者招募 [4] - 仅在美国，这两种视神经病变就代表了超过70亿美元的市场机会 [4] - 公司认为，Privosegtor作为一个神经保护平台，有潜力在神经轴突疾病领域创造一个超过300亿美元的市场 [6] 核心产品管线：OCS-01 (滴眼液候选药物) - OCS-01是公司最先进的产品候选药物，目前处于三期开发阶段，旨在成为首个用于治疗糖尿病性黄斑水肿的滴眼液 [5] - OCS-01利用公司专有的OPTIREACH®技术，旨在通过非侵入性的滴眼液形式将药物递送至视网膜，以改变目前的治疗模式 [13] - 仅在美国，确诊的糖尿病性黄斑水肿患者约180万人，目前代表着约30亿美元的市场机会 [5] - 两项DIAMOND三期试验的顶线结果预计在2026年第二季度公布，计划于2026年第四季度向FDA提交新药申请 [5] 疾病背景与市场机会 - 视神经炎是一种罕见疾病，全球发病率高达每10万人中8例，美国估计年发病数超过3万例，目前尚无针对急性视神经炎的特效疗法 [11] - 非动脉炎性前部缺血性视神经病变是50岁以上人群中最常见的急性视神经损伤原因，全球发病率高达每10万人中10.2例，美国估计年发病数超过3万例，超过60%的患者会遭受永久性视力损伤，目前尚无获批疗法 [12] - 糖尿病性黄斑水肿是糖尿病患者视力丧失和法定失明的主要原因，目前估计影响全球约3700万人，随着糖尿病患病率上升，预计到2040年将增至5300万人 [14]

核心观点 - 公司Medicus Pharma Ltd 宣布其用于非侵入性治疗皮肤结节性基底细胞癌的Doxorubicin Microneedle Array 二期临床试验SKNJCT-003已完成90名患者入组 并计划在2026年第一季度公布顶线结果 在2026年上半年寻求与美国FDA的二期结束会议 公司认为该疗法面对约20亿美元的潜在市场机会 [1][2][3] SKNJCT-003 (D-MNA) 临床开发进展 - **试验设计与入组**：SKNJCT-003是一项在美国9个临床中心进行的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究 共入组90名患者 患者按1:1:1随机分配至安慰剂组、100μg D-MNA低剂量组或200μg D-MNA高剂量组 [1][4] - **关键里程碑与数据预期**：公司预计在2026年第一季度公布SKNJCT-003的顶线结果 并在2026年上半年与FDA举行二期结束会议 [1][2] - **积极的早期数据**：2025年3月公布的中期分析显示 在超过50%的当时目标患者（60名）随机入组后 临床清除率超过60% 该分析基于26名患者的数据 [3][7] - **前期研究支持**：一期安全性研究SKNJCT-001于2021年3月完成 在13名参与者中 D-MNA在所有剂量水平均耐受性良好 无剂量限制性毒性或严重不良事件 其中6名参与者出现完全缓解 [5][6] - **监管与地域扩展**：2025年11月 公司获得英国药监机构MHRA、HRA和WREC的全面监管和伦理批准 将在英国扩展SKNJCT-003研究 [9][24] 产品线拓展与业务发展 - **Skinject平台扩展**：2025年8月 公司与专注于开发先进mRNA平台的生物技术公司Helix Nanotechnologies签署不具约束力的谅解备忘录 探索共同开发耐热传染病疫苗 [10][17] - **收购Antev及前列腺癌药物Teverelix**：2025年8月 公司完成了对英国后期临床阶段生物技术公司Antev的收购 获得其主打候选药物Teverelix 这是一种用于心血管高风险晚期前列腺癌患者的长效GnRH拮抗剂 [11][12][18][19] - **Teverelix临床进展**：Teverelix的一期试验显示耐受性良好并能快速抑制睾酮 二期a研究在50名晚期前列腺癌患者中达到主要终点 即>90%概率实现去势水平睾酮抑制 二期b研究设计已获FDA批准 [20][21][22] 其他临床研究与合作 - **SKNJCT-004研究启动**：2025年10月 公司在阿联酋启动了SKNJCT-004研究 并在阿布扎比克利夫兰诊所治疗了首位患者 该研究计划在阿联酋6个中心随机分配36名患者 [8] - **患者可及性合作**：2025年10月 公司与Gorlin综合征联盟达成战略合作 共同向FDA寻求扩展性IND项目 旨在让患有多种、复发性或无法手术的基底细胞癌患者能在医生监督下使用SkinJect™ [13][14][22][23]