公司产品研发进展 - 公司正在召开电话会议，旨在回顾其正在进行的ADVANCED-2期开放标签试验的最新中期结果，该试验评估TARA-002用于治疗非肌层浸润性膀胱癌患者 [2]

文章核心观点 - Relmada Therapeutics公司宣布其候选药物NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌的9个月随访数据中显示出92%的总缓解率，并获得美国FDA对其三期临床试验计划关键要素的认可，预计于2026年上半年启动两项独立的注册性试验[1][2] FDA反馈与监管路径 - FDA支持两项潜在的注册性试验：一项是针对BCG无应答的高级别难治性NMIBC的单臂注册试验，另一项是针对中危NMIBC的随机对照试验[1][4] - FDA确认无需进行额外的非临床研究即可支持基于505(b)(2)途径的新药申请[1][4] - 公司计划在2026年上半年启动三期临床试验项目[1][2] NDV-01临床二期试验疗效数据 - 在25名NMIBC患者中，NDV-01在任何时间点的完全缓解率为92%（23/25），3个月时为84%（21/25），6个月时为87%（20/23）[3] - 9个月随访时，完全缓解率为85%（17/20），其中包括再诱导治疗后达到CR的患者，再诱导后的CR率为60%[5] - 在BCG无应答亚组患者中，任何时间点的完全缓解率为91%（10/11），3个月为82%（9/11），6个月为78%（7/9），9个月为88%（7/8）[6][12] NDV-01安全性数据 - 未发现新的安全性信号，无患者出现≥3级的治疗相关不良事件，无患者因不良事件中止治疗[11] - 在36名接受至少一剂药物的患者中，22名（61%）报告了治疗相关不良事件，其中62%为短暂排尿不适，9%为无症状尿培养阳性，7%为血尿[11] - 无患者进展为肌层浸润性疾病，无患者接受根治性膀胱切除术[11] 产品与市场背景 - NDV-01是一种持续释放的膀胱内给药剂型，含有吉西他滨和多西他赛，设计可使药物在膀胱内保留并持续释放10天，无需麻醉或特殊设备，10分钟内即可完成门诊给药[8] - NMIBC占所有膀胱癌病例的75-80%，美国有超过744,000例患病病例，5年内复发率高（50-80%），市场机会显著[9]

核心临床数据 - NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的6个月随访中显示任意时间点总缓解率达91% [1][2] - 3个月时完全缓解率为83%（19/23），6个月时完全缓解率为90%（19/21） [2] - 1例患者完成9个月评估并达到完全缓解 无患者出现肌肉浸润性疾病进展或接受根治性膀胱切除术 [3] - 无≥3级治疗相关不良事件（TRAE）且无患者因不良事件（AEs）终止治疗 [3] 产品管线进展 - NDV-01（吉西他滨/多西他赛缓释制剂）针对HG-NMIBC的II期研究持续入组 预计2025年下半年与FDA沟通并扩大生产规模 [7] - 计划2026年上半年启动NDV-01的III期注册试验 [1][7] - Sepranolone（GABAA调节类固醇拮抗剂）针对Prader-Willi综合征（PWS）计划2026年上半年启动II期研究 [1][7] - Sepranolone目前已覆盖超过335例临床患者 安全性表现优异 [13] 市场与临床需求 - 美国NMIBC患者群体约60万例 占所有膀胱癌病例的75% [12] - NMIBC复发率高（7年内达50-75%） 现有治疗选择有限 [12] - Prader-Willi综合征（PWS）为罕见病 美国患者约2万例 当前治疗仅针对症状而非根本病理 [14] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用为280万美元（同比2024年第二季度1070万美元下降74%） [7] - 2025年第二季度净亏损990万美元（每股亏损0.30美元） 同比2024年第二季度1780万美元（每股亏损0.59美元）收窄44% [7] - 2025年上半年净亏损2740万美元（每股亏损0.86美元） 同比2024年上半年3960万美元（每股亏损1.31美元）收窄31% [7] - 截至2025年6月30日现金及短期投资余额为2060万美元 较2024年底4490万美元下降54% [16][18] 技术优势与创新 - NDV-01采用缓释制剂技术 可实现药物在膀胱内持续释放10天 提升局部暴露同时降低系统毒性 [10] - 给药过程简便（10分钟内完成） 无需麻醉或特殊设备 [10] - 专利保护期至2038年 [10] - Sepranolone为首创GABAA调节类固醇拮抗剂 选择性拮抗allopregnanolone（ALLO）而不干扰GABA信号通路 [13]