文章核心观点 Relmada Therapeutics公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其经验将助力公司NDV - 01项目发展 预计2026年上半年启动该项目3期试验 [1][2][4] 公司动态 - 公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其专业知识将助力公司NDV - 01非肌肉浸润性膀胱癌项目发展 [2] - 公司在2025年4月28日美国泌尿协会年会上公布了NDV - 01积极的2期初始数据 [2] - 公司首席执行官认为Pruthi博士丰富临床经验对NDV - 01项目成功至关重要 [4] 新任命人员情况 - Pruthi博士有超25年行业和学术医学经验 专长于泌尿肿瘤学、临床试验和机器人手术 [3] - Pruthi博士曾在enGene Holdings Inc.担任首席医学官 在强生创新医学担任全球医学事务负责人 [3][5] - Pruthi博士在泌尿学界担任多个领导角色 如美国外科医师学院泌尿外科咨询委员会主席等 [6] 产品情况 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内制剂 用于治疗膀胱癌 设计可使药物在膀胱保留并在10天内逐渐释放 [9] - NDV - 01可在办公室给药 不到10分钟完成 无需麻醉或专业设备 专利保护至2038年 [9] 行业情况 - 非肌肉浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例约75% 7年内复发率50 - 75% 美国有超60万例患者 治疗选择有限 市场机会大 [10] - NDV - 01有潜力作为一线或挽救疗法 适用于多种非肌肉浸润性膀胱癌亚型 [10]

核心观点 - Relmada Therapeutics在2025年第一季度取得显著进展 重点推进NDV-01和sepranolone两款Phase 2阶段候选药物 分别针对非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)和Prader-Willi综合征(PWS)等未满足医疗需求领域 [3][4][5] - NDV-01在AUA 2025公布的Phase 2概念验证数据显示90%总体缓解率(18/20患者) 其中乳头状病变高等级无复发生存率达89%(16/18) 原位癌完全缓解率100%(2/2) [1][5][9] - Sepranolone在Tourette综合征Phase 2试验中显示28%的抽动严重程度降低(YGTSS评分) 安全性良好 计划2026年上半年启动PWS的Phase 2研究 [5][11][15] - 公司财务状况显示Q1 2025净亏损1756万美元(每股0.58美元) 同比改善 现金及短期投资余额2710万美元 [6][14][19][21] 产品管线进展 NDV-01项目 - 采用吉西他滨/多西他赛缓释膀胱内给药配方 专利保护至2038年 单次给药可在10分钟内完成且无需麻醉 [9] - 针对美国约60万例NMIBC患者市场 占膀胱癌病例75% 现有治疗方案有限且复发率高(50-75%/7年) [10] - 2025年下半年计划完成Phase 2研究 并与FDA沟通 2026年上半年启动Phase 3注册试验 [4][5][14] Sepranolone项目 - 作为首创GABAA调节类固醇拮抗剂 选择性拮抗allopregnanolone而不干扰GABA信号 已累计治疗335例患者 [11] - 适应症布局包括PWS(美国2万患者)、Tourette综合征(美国35万儿童)等 目前正筹备PWS的Phase 2研究 [5][12][15] - 前期数据显示可改善生活质量量表评分 且无中枢神经系统或全身性副作用 [5][11] 财务数据 - Q1 2025研发支出1195万美元 同比减少135万美元 主要因REL-1017试验成本降低 [14][20] - 管理费用627万美元 同比减少342万美元 主因股权薪酬减少 [14][20] - 期末现金及现金等价物115万美元 短期投资2591万美元 总流动资产2766万美元 [18][19] - 流通股3319万股 较2024年底增加302万股 主要来自限制性股票发行 [19][22] 市场机会 - NMIBC领域存在显著未满足需求 NDV-01有望成为一线或挽救性疗法 覆盖多种亚型 [5][10] - PWS作为罕见病尚无针对神经行为病理的改良疗法 sepranolone提供新机制治疗选择 [12][15] - Tourette综合征现有疗法副作用明显 sepranolone通过调节ALLO可能提供更安全替代方案 [15]

公司概况 - 临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [2] 业务进展 - 领先研究项目NDV - 01用于高级别非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究 [3] - 准备推进sepranolone（用于包括图雷特综合症和普拉德 - 威利综合症等强迫相关疾病的2b期研究产品）进入进一步研究 [3] 财务沟通安排 - 计划于2025年5月12日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论2025年第一季度（截至3月31日）财务结果和近期业务进展 [1] 会议信息 - 日期为2025年5月12日美国东部时间下午4:30 [4] - 美国参与者拨入号码为1 - 877 - 407 - 0792，国际参与者拨入号码为1 - 201 - 689 - 8263，会议编号为13753596 [4] - 网络直播链接可点击指定位置获取，直播回放将在公司网站投资者板块提供 [1][4] 联系方式 - 投资者联系人为Brian Ritchie，邮箱为britchie@lifesciadvisors.com [3] - 媒体咨询邮箱为media@relmada.com [3] 公司官网及社交平台 - 公司官网为www.relmada.com，可在领英上关注公司 [3]

文章核心观点 - Relmada Therapeutics公司公布NDV - 01的2期研究积极初始数据，90%患者治疗后任何时间点达到高级别无病状态，显示出强大临床活性，支持其用于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗的进一步开发 [1] 分组1：NDV - 01研究数据亮点 疗效数据 - 3个月评估时，任何时间点，可评估患者（1例原位癌、6例Ta/T1期）中100%（n = 7）达到无病状态，其中1例患者在3个月时再次接受治疗 [2] - 总体缓解率（ORR）：3个月时为85%（20例患者中17例），之后为90%（20例患者中18例） [5] - 乳头状疾病的高级别无复发生存率（HGRFS）：为83.3%（18例患者中15例），之后为88.8%（18例患者中16例） [5] - 原位癌（CIS）患者的完全缓解率（CR）：为100%（2例患者中2例） [5] 安全性 - NDV - 01耐受性良好，无大于1级的治疗相关不良事件，最常见治疗突发不良事件为尿急、腰痛和排尿困难，均为轻度且短暂，24 - 28小时内缓解，无患者因不良事件停药 [4] 总体情况 - NDV - 01治疗效果在所有患者组中一致，无论先前卡介苗（BCG）暴露情况（BCG初治和BCG无反应）或疾病病理（包括CIS或Ta/T1乳头状），均显示出强大活性 [3] 分组2：研究相关信息 研究概述 - 2期研究（NCT06663137）是一项开放标签、单臂、单中心研究，评估NDV - 01在高危非肌肉浸润性膀胱癌（HG - NMIBC）患者中的安全性和有效性 [10] - 患者在双周诱导期接受NDV - 01治疗，随后进行长达一年的每月维持治疗，并根据需要通过膀胱镜检查、细胞学检查和活检进行定期评估 [10] - 主要疗效终点为安全性和12个月时的完全缓解率（CRR），次要疗效终点为缓解持续时间（DOR）和无事件生存期（EFS） [7][10] 研究进展 - AUA 2025数据基于20例入组的HG - NMIBC患者，包括2例原位癌（CIS）患者和18例乳头状疾病（Ta/T1）患者 [15] - 研究持续积极招募患者，截至最新截止日期，共入组26例患者，20例患者已达到3个月评估，7例患者已达到6个月评估 [15] 分组3：NDV - 01介绍 - NDV - 01是两种互补化疗药物吉西他滨和多西他赛（GEM/DOCE）的创新、研究性缓释制剂，用于膀胱内给药，在膀胱内形成软基质，10天内逐渐释放药物，无需麻醉或特殊设备，旨在简化门诊NMIBC治疗，同时最大化局部暴露、最小化全身毒性并提高患者便利性 [8] - NDV - 01受专利保护至2038年 [9] 分组4：NMIBC行业情况 - 美国约83,000例新诊断尿路上皮癌病例中，超过90%为膀胱癌，总体膀胱癌患者5年生存率为70 - 96%，晚期患者为6%，约75%的膀胱癌病例为非肌肉浸润性（NMIBC），约50%为高级别疾病，NMIBC复发率为50 - 75%（7年以上），美国NMIBC患病率约为600,000例患者 [11] - 美国NMIBC市场估计是一个数十亿美元的机会，全球市场规模更大，随着膀胱癌发病率增加和对有效、微创潜在疗法（如NDV - 01）的需求增长，预计将显著增长，获批治疗选择有限（主要是卡介苗免疫疗法，供应受限一段时间），复发率高导致频繁再治疗和疾病进展，其他新兴项目包括免疫疗法组合、单药化疗制剂和靶向疗法，NDV - 01基于大量已发表数据支持的吉西他滨和多西他赛治疗疗效、易于给药和潜在持久作用脱颖而出，扩展至一线治疗以外，用作挽救治疗或用于NMIBC其他亚组（包括初治患者），可能进一步增加其机会 [12] 分组5：Relmada Therapeutics公司情况 - Relmada Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [13] - 公司主要研究项目NDV - 01用于高危非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究，此外，正在为推进sepranolone（一种处于2b期研究准备阶段、用于与强迫相关疾病（包括图雷特综合征和普拉德 - 威利综合征）的研究项目）进行进一步研究做准备 [14]

财务数据和关键指标变化 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为4490万美元，而2023年12月31日为9630万美元 [34] - 2024年第四季度经营活动使用的现金约为880万美元，2023年同期为1020万美元 [34] - 2024年第四季度研发费用总计1100万美元，2023年第四季度为1470万美元，减少了370万美元 [35] - 2024年第四季度一般和行政费用总计810万美元，2023年第四季度为1210万美元，减少了约400万美元 [36] - 2024年第四季度净亏损为1860万美元，即每股基本和摊薄亏损0.62美元，2023年第四季度净亏损为2510万美元，即每股基本和摊薄亏损0.84美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - 01 - 公司于3月25日宣布与Trigone Pharma Limited就NDV - 01达成独家许可协议，该产品用于治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）及其他潜在膀胱癌亚型，目前处于2期研究阶段 [12] - 预计在4月26 - 29日的美国泌尿协会会议上公布NDV - 01的顶线安全性和有效性数据 [14] Sepranolone - 公司于2月6日从Asarina Pharma收购Sepranolone，作为治疗图雷特综合症和其他强迫相关疾病的潜在疗法 [22] - 2a期结果显示其在图雷特综合症的生活质量和整体安全性上有改善，该产品准备进入2b期研究 [24][25] REL - P11 - 基于有前景的临床前数据，公司将REL - P11推进到加拿大的首次人体研究，1期研究结果表明其耐受性良好，但公司鉴于专注患者群体和代谢疾病临床开发竞争加剧，正在重新评估其进一步开发 [30][31] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于三个优先事项，即推进产品管线、探索产品收购机会以实现股东价值最大化，以及保持谨慎的资源优先级 [7] - 公司在评估战略机会时，关注创新、已确立的概念验证点、近期价值创造驱动因素以及潜在解决明确的未满足市场需求等关键目标标准 [10] - 公司在代谢疾病临床开发领域面临竞争，且监管机构和临床医生对将迷幻药用于临床持谨慎态度 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司战略产品收购进程进展顺利，已确定多个有吸引力的机会，并宣布收购两个产品候选药物NDV - 01和Sepranolone [9][11] - 公司认为NDV - 01有潜力成为高级别非肌肉浸润性膀胱癌的首选治疗方法，Sepranolone有潜力成为图雷特综合症和普拉德 - 威利综合症的治疗选择 [16][27] - 公司预计在与FDA互动后，能更好地了解支出和现金使用情况 [35] 其他重要信息 - 高级别非肌肉浸润性膀胱癌的治疗中，卡介苗（BCG）曾是治疗基石，但供应受限促使评估膀胱内化疗，而常用的吉西他滨和多西他赛组合（GEMDOCE）存在频繁给药和膀胱保留时间短等问题，因此推动了NDV - 01的开发 [17][18] - 图雷特综合症影响美国超35万患者，现有治疗方法常受显著副作用限制；普拉德 - 威利综合症全球患病率约为35 - 40万，目前治疗主要集中在改善强迫症行为和其他医疗状况 [26][27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请说明收购交易过程，NDV - 01是否有其他竞购者，以及合作公司选择公司的原因；在即将召开的AUA会议上，预计会有哪些数据 - 收购Sepranolone是提前计划好的，而NDV - 01的收购竞争激烈 公司能提供强大的开发能力、专注于项目且与合作公司建立合作关系，Trigone股东也成为公司股东，这些是选择公司的原因 [45][47][50] - 会议摘要中不会有特定数据，预计数据至少与GEMDOCE的缓释制剂效果相当，若三个月或四个月的完全缓解率在75%左右则有竞争力 [51][53][54] 问题2：请详细说明Sepranolone的安全性概况，以及在普拉德 - 威利综合症这一拥挤领域，该药物是否仍有价值 - Sepranolone在超350名患者中的安全性数据显示，唯一较常见的副作用是皮下注射部位的发红和刺激，且为暂时性，耐受性极佳 [60] - 普拉德 - 威利综合症领域有新药获批意味着市场有需求，Sepranolone作用于GABA - A和强迫成分，与其他产品有互补性，仍有市场空间 [61] 问题3：Sepranolone关键研究的可批准终点是什么，2a期在该终点上的表现如何，与用于图雷特综合症的多巴胺阻滞剂和抗精神病药物相比如何 - 对于普拉德 - 威利综合症，参考已获批药物的监管过程来推断终点；对于图雷特综合症，通常使用耶鲁量表和抽动次数作为终点，同时会纳入药物控制强迫行为的方面 [65][66] 问题4：膀胱癌化合物在医学会议上公布数据后，在与FDA的会议上讨论加速批准途径是否合理 - 公司会在与FDA讨论批准途径，但目前过早下结论，参考其他药物开发情况，公司希望FDA仅要求一项开放标签无安慰剂的研究 [69][70] 问题5：公司今年是否会再引进更多化合物 - 公司会持续关注，但会有选择性，仅引进符合开发标准且有潜力的项目，目前不确定近期是否会有行动 [72][73][74]