核心临床数据 (NDV-01) - 针对非肌层浸润性膀胱癌的NDV-01在9个月随访中显示出92%的任意时间点总缓解率，安全性良好 [1] - 具体完全缓解率数据为：任意时间点92% (23/25)，3个月84% (21/25)，6个月87% (20/23)，9个月85% (17/20) [5] - 在BCG治疗无效亚组人群中，任意时间点完全缓解率达到91% (10/11) [7] - 已有两名受试者完成12个月评估且均达到完全缓解，无患者出现肌肉浸润性疾病进展或接受根治性膀胱切除术 [6] - 安全性方面，无患者出现≥3级治疗相关不良事件，无患者因不良事件中止治疗，61%患者出现治疗相关不良事件，其中62%为短暂性轻度排尿不适 [11] 监管进展与临床开发计划 - 公司已就NDV-01三期临床试验的关键要素与美国FDA达成一致，包含两个独立的审批路径 [1] - 针对高风险、BCG治疗无效的二线患者，FDA表示单臂试验在更难治的患者群体中可能被接受 [5] - 针对中风险患者，FDA同意在经尿道膀胱肿瘤切除术后将患者随机分配至NDV-01辅助治疗组或观察组的设计 [5] - FDA指出无需额外的非临床研究来支持505(b)(2)新药申请 [5] - 两项三期试验预计将于2026年上半年启动 [1][8] 公司财务状况与融资 - 公司于11月5日完成了1亿美元普通股和预融资权证的承销发行，以支持运营至2028年 [1][3] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为138万美元，短期投资为1250万美元，总流动资产为1485万美元 [27] - 2025年第三季度研发费用为404万美元，较2024年同期的1115万美元显著下降，主要因REL-1017试验成本减少 [12] - 2025年第三季度净亏损为1010万美元，每股亏损0.30美元，较2024年同期的2173万美元亏损有所收窄 [13] - 2025年前九个月净现金运营支出为3120万美元，较2024年同期的4300万美元减少 [21] 未来里程碑与管线进展 - NDV-01二期研究的12个月数据预计在2026年第一季度公布 [12] - NDV-01的美国新药临床试验申请 clearance、高风险患者三期试验启动、中风险患者三期试验启动均预计在2026年上半年 [12] - 用于治疗Prader-Willi综合征的sepranolone概念验证二期试验预计于2026年上半年启动 [12] - 公司任命约翰霍普金斯大学泌尿肿瘤专家Max Kates博士加入临床顾问委员会 [8] 产品与市场背景 - NDV-01是一种用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的吉西他滨和多西他赛缓释制剂，采用膀胱内给药方式，专利保护期至2038年 [17] - 非肌层浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例的75-80%，美国有超过74.4万例患者，市场机会显著 [19] - sepranolone是一种选择性GABAA受体调节剂，目前已累计超过335名患者接受过治疗，安全性良好 [22] - Prader-Willi综合征是一种罕见遗传病，全球患病率估计为35万至40万患者 [23]

公司公告事件 - 公司计划于2025年11月13日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论截至2025年9月30日的第三季度财务业绩以及近期业务进展 [1] - 网络直播重播将在公司官网投资者关系部分的IR日历中提供 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对肿瘤学和中枢神经系统适应症的变革性疗法 [2] - 公司的主要候选药物NDV-01和sepranolone正处于中期临床开发阶段，有潜力解决显著的未满足医疗需求 [2] 活动参与信息 - 美国参与者拨入号码为1-877-407-0792，国际参与者拨入号码为1-201-689-8263 [3] - 可通过指定链接访问网络直播 [3]

融资方案核心条款 - 公司进行承销发行，包括40,142,000股普通股，每股发行价格为2.20美元，以及向部分投资者发行可购买最多5,315,000股普通股的预融资权证，每份权证发行价格为2.199美元 [1] - 此次发行的总收益（在扣除承销折扣和佣金及其他费用前，且不包括任何预融资权证的行使）预计约为1亿美元 [1] - 发行预计于2025年11月5日结束，具体取决于惯例交割条件 [1] 参与方信息 - 此次发行的投资者包括Janus Henderson Investors、Ferring Ventures SA、Squadron Capital Management、Marshall Wace、Spruce Street Capital、OrbiMed、Columbia Threadneedle Investments和Driehaus Capital Management等机构 [1] - Jefferies和Leerink Partners担任此次发行的联合账簿管理人，Mizuho担任账簿管理人 [2] 资金用途 - 发行所得净收益计划与公司现有现金、现金等价物和短期投资一起，用于营运资金和一般公司用途 [3] - 具体用途包括为获得监管批准所需的临床研究、投资或收购与其技术具有协同效应或互补性的公司、与当前及未来候选产品相关的许可活动等 [3] 公司业务背景 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对肿瘤学和中枢神经系统适应症的变革性疗法 [6] - 其主要候选产品NDV-01和sepranolone正处于中期临床开发阶段，有潜力解决显著的未满足医疗需求 [6]

公司合规状态 - 公司于2025年9月15日收到纳斯达克书面通知 确认已重新符合最低买入价1美元要求 [1] - 公司股票在2025年9月12日前连续10个交易日收盘价维持在1美元以上 达到合规标准 [2] - 纳斯达克已结束对此事的审查 公司股票继续在纳斯达克资本市场以代码"RLMD"交易 [2] 公司业务定位 - 公司为临床阶段生物技术企业 专注于开发肿瘤学和中枢神经系统领域创新疗法 [1][2] - 主要候选药物NDV-01和sepranolone处于中期临床开发阶段 针对未满足医疗需求领域 [2] 公司信息渠道 - 公司官方网站为www.relmada.com 提供更多详细信息 [3] - 投资者联系人为LifeSci Advisors的Brian Ritchie [4] - 媒体咨询可通过公司官方邮箱media@relmada.com联系 [4]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年6月30日 公司现金 现金等价物和短期投资为2060万美元 较2024年12月31日的4490万美元下降2430万美元 [22] - 2025年第二季度运营现金使用量为640万美元 较2024年同期的1330万美元下降690万美元 [22] - 2025年第二季度研发费用为280万美元 较2024年同期的1070万美元减少790万美元 下降主要由于RELT-1017临床试验结束 部分被NDV-1和sepranolone活动增加以及研发人员薪酬增加所抵消 [23] - 2025年第二季度一般及行政费用为740万美元 较2024年同期的810万美元减少69.6万美元 下降主要由于股票薪酬费用减少 部分被员工和咨询服务成本增加所抵消 [23] - 2025年第二季度净亏损为990万美元 每股基本和摊薄亏损0.30美元 2024年同期净亏损为1780万美元 每股基本和摊薄亏损0.59美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - NDV-1用于非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC) 在二期研究中六个月随访数据显示90%的患者(21例)在六个月评估时达到完全缓解率 91%的患者(23例)在任何时间点达到完全缓解率 [14][15] - 在BCG无应答患者中 任何时间点完全缓解率为88% 在伴有原位癌(CIS)患者中 任何时间点完全缓解率达到100% [15] - NDV-1安全性良好 无大于三级的治疗相关不良事件 最常见治疗相关不良事件为尿路排尿困难和血尿 血尿仅见于4%患者 多数排尿困难为一级并在24小时内缓解 无患者因不良事件终止治疗 [16] - Sepranolone用于强迫性障碍 首先针对Prader Willi综合征(PWS) 全球影响约35万人 美国约2万人 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于推进两个有前景的创新产品候选物NDV-1和sepranolone 两者均符合产品收购标准 具有初步概念验证数据和良好安全性 有潜力成为同类首创项目 [6] - NDV-1是一种新型缓释膀胱内给药的吉西他滨和多西他赛组合 旨在延长膀胱药物暴露 最小化全身毒性 简化管理 减少患者和提供者负担 [12] - 计划2026年启动NDV-1的三期研究和sepranolone在PWS的概念验证研究 [18][21] - 未来几个月工作重点包括完成研究准备 与FDA就试验设计进行互动 将生产转移至合同制造商完成放大和临床批次生产 [19][21] - 行业竞争方面 UroGen产品今年获批为低中危患者设立先例 证明单臂开放标签研究在此领域可获得批准 [33] TAR200(Estelidrin/Ferring) ANKTIVA Keytruda等则针对高风险患者群体 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为其 disciplined的开发策略和两个有前景的创新产品候选物显著增强了其适度的产品线和长期价值主张 [22] - 公司有望在年底及以后实现 upcoming里程碑方面的优秀进展 [22] - 随着推进每个项目的临床和监管策略 预计将明确现金需求和跑道 [22] - 拥有两个有前景的产品候选物 扩大的管理团队和临床顾问委员会 2060万美元现金余额和干净的资产负债表 公司处于良好位置为每个项目采取下一步价值创造措施 [9][27] 其他重要信息 - 公司团队扩充 新增两位膀胱癌和泌尿肿瘤学专家 Raj Pruthi博士担任肿瘤学首席医疗官 Jay Lothan博士担任临床顾问委员会主席 [8][26] - NDV-1二期研究为单臂 单中心 非美国临床试验 针对高风险NMIBC患者 计划招募最多70名受试者 主要终点为安全性和12个月完全缓解率 次要疗效终点为缓解持续时间和无事件生存期 [13] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于NDV-1未来发展战略和FDA会议计划的提问 - 问题聚焦于现有数据和UroGen产品近期获批如何影响NDV-1未来发展思路 是更关注高危患者还是转向更大市场且竞争较少的非高危非浸润性膀胱癌市场 以及与FDA会议希望达成什么目标和将提交什么数据 [30] - 回答指出低中危患者是一个巨大机会 发病和流行人群很大 患者不仅每年新发肿瘤而且复发率约50% 流行人群增加 UroGen今年获批为单臂开放标签研究在此领域设立优秀先例 这将引导与FDA的对话 这是一个对任何化学消融剂都极好的机会 化学消融正在成为更吸引临床医生的替代方案和患者期望的选择 高危疾病疗效也很显著 将继续为泌尿科医生生成临床证据并可能纳入指南 FDA路径也明确 但这是更小 更难入组的患者群体 主要问题将与FDA讨论UroGen路径是否为化学消融领域单臂开放标签研究的可行前进路径 [31][32][33][34][35][36] 问题: 关于进入低中危领域风险的后续提问 - 问题询问基于现有高危数据与潜在更好机会的低中危领域之间 如何看待更多风险 以及什么能给予进入低中危领域的信心 [38] - 回答指出与FDA的对话对此非常重要 低中危患者是更快的FDA批准机会 因为这些试验患者 accrual更快 患者更多 这是更快的FDA批准路径并让产品更快到达泌尿科医生手中 风险在于之前只有UroGen一项研究 积极面是今年获批了 FDA将帮助做出决定 [39] 问题: 关于未来研发费用展望的提问 - 问题询问应如何考虑未来研发费用 研发费用大幅下降 猜测是为了保存现金优先发展NDV-1 [40] - 回答指出研发费用下降是因为没有入组患者 研发的大成本是入组患者 计划明年上半年启动sepranolone二期和NDV-1三期研究时开始入组 在此之前成本降低是因为进行生产准备 与FDA对话等这些不昂贵的活动 不要因为研发成本下降就认为活动放缓 有足够财务资源完成当前所需 当开始入组患者时费用将会上升 [41][42]

核心临床数据 - NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的6个月随访中显示任意时间点总缓解率达91% [1][2] - 3个月时完全缓解率为83%（19/23），6个月时完全缓解率为90%（19/21） [2] - 1例患者完成9个月评估并达到完全缓解 无患者出现肌肉浸润性疾病进展或接受根治性膀胱切除术 [3] - 无≥3级治疗相关不良事件（TRAE）且无患者因不良事件（AEs）终止治疗 [3] 产品管线进展 - NDV-01（吉西他滨/多西他赛缓释制剂）针对HG-NMIBC的II期研究持续入组 预计2025年下半年与FDA沟通并扩大生产规模 [7] - 计划2026年上半年启动NDV-01的III期注册试验 [1][7] - Sepranolone（GABAA调节类固醇拮抗剂）针对Prader-Willi综合征（PWS）计划2026年上半年启动II期研究 [1][7] - Sepranolone目前已覆盖超过335例临床患者 安全性表现优异 [13] 市场与临床需求 - 美国NMIBC患者群体约60万例 占所有膀胱癌病例的75% [12] - NMIBC复发率高（7年内达50-75%） 现有治疗选择有限 [12] - Prader-Willi综合征（PWS）为罕见病 美国患者约2万例 当前治疗仅针对症状而非根本病理 [14] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用为280万美元（同比2024年第二季度1070万美元下降74%） [7] - 2025年第二季度净亏损990万美元（每股亏损0.30美元） 同比2024年第二季度1780万美元（每股亏损0.59美元）收窄44% [7] - 2025年上半年净亏损2740万美元（每股亏损0.86美元） 同比2024年上半年3960万美元（每股亏损1.31美元）收窄31% [7] - 截至2025年6月30日现金及短期投资余额为2060万美元 较2024年底4490万美元下降54% [16][18] 技术优势与创新 - NDV-01采用缓释制剂技术 可实现药物在膀胱内持续释放10天 提升局部暴露同时降低系统毒性 [10] - 给药过程简便（10分钟内完成） 无需麻醉或特殊设备 [10] - 专利保护期至2038年 [10] - Sepranolone为首创GABAA调节类固醇拮抗剂 选择性拮抗allopregnanolone（ALLO）而不干扰GABA信号通路 [13]

公司财务与业务进展 - 计划于2025年8月7日美东时间下午4:30举行电话会议和网络直播 讨论2025年第二季度财务业绩和近期业务进展 [1] - 电话会议重播将在公司投资者关系网站提供 [1] 公司业务与产品管线 - 临床阶段生物技术公司 专注于开发肿瘤学和中枢神经系统适应症的创新疗法 [2] - 主要候选产品NDV-01和sepranolone处于中期临床开发阶段 针对未满足医疗需求领域 [2] 投资者会议参与信息 - 美国参会者拨入号码1-877-407-0792 国际参会者拨入号码1-201-689-8263 [3] - 会议ID为13754263 网络直播可通过指定链接访问 [3]

文章核心观点 Relmada Therapeutics公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其经验将助力公司NDV - 01项目发展 预计2026年上半年启动该项目3期试验 [1][2][4] 公司动态 - 公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其专业知识将助力公司NDV - 01非肌肉浸润性膀胱癌项目发展 [2] - 公司在2025年4月28日美国泌尿协会年会上公布了NDV - 01积极的2期初始数据 [2] - 公司首席执行官认为Pruthi博士丰富临床经验对NDV - 01项目成功至关重要 [4] 新任命人员情况 - Pruthi博士有超25年行业和学术医学经验 专长于泌尿肿瘤学、临床试验和机器人手术 [3] - Pruthi博士曾在enGene Holdings Inc.担任首席医学官 在强生创新医学担任全球医学事务负责人 [3][5] - Pruthi博士在泌尿学界担任多个领导角色 如美国外科医师学院泌尿外科咨询委员会主席等 [6] 产品情况 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内制剂 用于治疗膀胱癌 设计可使药物在膀胱保留并在10天内逐渐释放 [9] - NDV - 01可在办公室给药 不到10分钟完成 无需麻醉或专业设备 专利保护至2038年 [9] 行业情况 - 非肌肉浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例约75% 7年内复发率50 - 75% 美国有超60万例患者 治疗选择有限 市场机会大 [10] - NDV - 01有潜力作为一线或挽救疗法 适用于多种非肌肉浸润性膀胱癌亚型 [10]

核心观点 - Relmada Therapeutics在2025年第一季度取得显著进展 重点推进NDV-01和sepranolone两款Phase 2阶段候选药物 分别针对非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)和Prader-Willi综合征(PWS)等未满足医疗需求领域 [3][4][5] - NDV-01在AUA 2025公布的Phase 2概念验证数据显示90%总体缓解率(18/20患者) 其中乳头状病变高等级无复发生存率达89%(16/18) 原位癌完全缓解率100%(2/2) [1][5][9] - Sepranolone在Tourette综合征Phase 2试验中显示28%的抽动严重程度降低(YGTSS评分) 安全性良好 计划2026年上半年启动PWS的Phase 2研究 [5][11][15] - 公司财务状况显示Q1 2025净亏损1756万美元(每股0.58美元) 同比改善 现金及短期投资余额2710万美元 [6][14][19][21] 产品管线进展 NDV-01项目 - 采用吉西他滨/多西他赛缓释膀胱内给药配方 专利保护至2038年 单次给药可在10分钟内完成且无需麻醉 [9] - 针对美国约60万例NMIBC患者市场 占膀胱癌病例75% 现有治疗方案有限且复发率高(50-75%/7年) [10] - 2025年下半年计划完成Phase 2研究 并与FDA沟通 2026年上半年启动Phase 3注册试验 [4][5][14] Sepranolone项目 - 作为首创GABAA调节类固醇拮抗剂 选择性拮抗allopregnanolone而不干扰GABA信号 已累计治疗335例患者 [11] - 适应症布局包括PWS(美国2万患者)、Tourette综合征(美国35万儿童)等 目前正筹备PWS的Phase 2研究 [5][12][15] - 前期数据显示可改善生活质量量表评分 且无中枢神经系统或全身性副作用 [5][11] 财务数据 - Q1 2025研发支出1195万美元 同比减少135万美元 主要因REL-1017试验成本降低 [14][20] - 管理费用627万美元 同比减少342万美元 主因股权薪酬减少 [14][20] - 期末现金及现金等价物115万美元 短期投资2591万美元 总流动资产2766万美元 [18][19] - 流通股3319万股 较2024年底增加302万股 主要来自限制性股票发行 [19][22] 市场机会 - NMIBC领域存在显著未满足需求 NDV-01有望成为一线或挽救性疗法 覆盖多种亚型 [5][10] - PWS作为罕见病尚无针对神经行为病理的改良疗法 sepranolone提供新机制治疗选择 [12][15] - Tourette综合征现有疗法副作用明显 sepranolone通过调节ALLO可能提供更安全替代方案 [15]

公司概况 - 临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [2] 业务进展 - 领先研究项目NDV - 01用于高级别非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究 [3] - 准备推进sepranolone（用于包括图雷特综合症和普拉德 - 威利综合症等强迫相关疾病的2b期研究产品）进入进一步研究 [3] 财务沟通安排 - 计划于2025年5月12日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论2025年第一季度（截至3月31日）财务结果和近期业务进展 [1] 会议信息 - 日期为2025年5月12日美国东部时间下午4:30 [4] - 美国参与者拨入号码为1 - 877 - 407 - 0792，国际参与者拨入号码为1 - 201 - 689 - 8263，会议编号为13753596 [4] - 网络直播链接可点击指定位置获取，直播回放将在公司网站投资者板块提供 [1][4] 联系方式 - 投资者联系人为Brian Ritchie，邮箱为britchie@lifesciadvisors.com [3] - 媒体咨询邮箱为media@relmada.com [3] 公司官网及社交平台 - 公司官网为www.relmada.com，可在领英上关注公司 [3]