**公司：Aldeyra Therapeutics (ALDX)** **行业：生物技术 / 制药** **核心产品管线与研发进展** * **Reproxalap（核心产品）**：NDA阶段候选药物 用于治疗干眼症 PDUFA日期为2025年12月16日[5] 公司认为该药物是首个在关键数据中同时支持急性和慢性症状缓解 以及首个在长期给药下能显著改善眼部发红症状的干眼症候选药物[25] 2025年FDA已完成对药物产品和药物活性成分生产设施的常规检查 结果均为自愿行动指示 无进一步行动要求[30] * **ADX629（第一代RASP调节剂）**：已完成概念验证阶段 在酒精相关性肝炎、特应性皮炎、银屑病和慢性咳嗽等7项二期临床试验中均显示出安全性 并观察到炎症体征或症状减轻的证据[11] 在酒精相关性肝炎试验中 模型终末期肝病评分较基线出现一致且统计学显著的降低[12] 同时改善了脂质谱[12]并显著降低了C反应蛋白水平[13] * **ADX248（第二代RASP调节剂）**：新型、强效、每日一次口服候选药物 目前处于一期临床试验阶段[7][23] 临床前数据显示其在多种神经炎症疾病模型中具有活性 包括帕金森病[21][22]和肌萎缩侧索硬化症模型[23] 能显著改善运动功能和握力[21][23] 并增加脑内多巴胺水平和多巴胺能神经元存活[21] 预计2026年完成长期安全性和毒理学研究 以支持二期临床试验启动[24] * **ADX246（第二代RASP调节剂）**：针对干性年龄相关性黄斑变性开发 在ABCR基因敲除小鼠模型中显示能降低A2E积累[15] * **ADX2191**：甲氨蝶呤玻璃体内制剂 计划于2025年底启动针对原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的关键三期临床试验 并于2026年上半年启动针对视网膜色素变性的二期/三期临床试验[8] **RASP平台技术与机制** * RASP是一类小分子药物靶点 通过影响大量蛋白质 特别是促进炎症的蛋白质 发挥系统性的药理作用[9] 调节RASP类似于降低主音量控制 是一种更温和且更全面的方法[10] * 公司专注于RASP调节剂的开发 其分子采用双点击反应过程 可不可逆地螯合RASP 相关分子组成是公司知识产权的基础[40][41] **财务状况与合作伙伴关系** * 截至2025年9月30日 公司拥有超过7500万美元的现金、现金等价物和有价证券 预计可支持运营至2027年下半年[9] * Reproxalap与艾伯维签订期权协议 期权在FDA批准后10个交易日内到期 若艾伯维行使期权 将触发总计2亿美元的预付款和批准里程碑付款[31] **其他重要信息与问答要点** * **研发方向扩展**：公司宣布将ADX248的研发扩展至影响中枢神经系统的免疫介导疾病[8] 临床前数据展示了其在帕金森病、ALS和多发性硬化症模型中的潜力[16][17][18] * **监管进展**：针对Reproxalap的NDA 公司提交了仅包含治疗室数据的后验分析 结果具有高度统计学显著性[28] 并指出今年提交的试验中基线不平衡问题不显著[29] * **临床开发策略**：ADX248将优先推进特应性皮炎的二期试验 代谢性炎症和中枢神经系统疾病紧随其后[74] 公司强调其产品管线在开发阶段、分子结构、作用机制和临床适应症上具有多样性[5]